hNPC-01

霍德生物公司近日与美国食品药品监督管理局（FDA）成功召开1期临床后（EOP1）会议，就核心产品hNPC01注射液治疗缺血性脑卒中偏瘫运动功能障碍的临床开发路径达成高度共识，获得了极具里程碑意义的积极反馈。 FDA同意霍德生物在现有中国1期临床积极数据的基础上，直接在美国开展剂量桥接的随机双盲对照2期临床，并可通过中期分析及快速通道资格（Fast Track Designation）赋予的滚动会议机制，与FDA确定3期临床样本量等关键设计后，直接扩展为确证性临床，实现2/3期合并的适应性确证临床开发。这一加速路径的授予，不仅彰显了FDA对hNPC01中国1期临床数据质量，以及安全性与药效的充分认可，更将大幅缩短产品上市周期，让全球缺血性脑卒中偏瘫患者更快受益于这一创新细胞治疗技术。 脑卒中作为全球范围内高发病率、高致残率、高死亡率的重大神经系统疾病，给患者家庭和社会带来沉重负担。据临床数据显示，约50%-70%的脑卒中患者会遗留不同程度的偏瘫症状，导致运动功能障碍、生活自理能力丧失等严重后果。目前，脑卒中后偏瘫的治疗存在巨大未被满足的医疗需求。霍德生物开发的hNPC01注射液，是目前国际开发进度最快iPSC衍生的异体前脑神经前体细胞产品，于2023年6月获得中国IND默许，2024年3月获得美国IND默许。通过立体定向颅内移植，hNPC01可在脑内继续分化为功能神经元和胶质细胞，替代受损神经细胞，促进神经环路重建，为脑卒中等神经损伤后遗症治疗提供了全新的思路和方向。 霍德生物此前公布的hNPC01治疗缺血性脑卒中偏瘫后遗症中国1期临床研究12个月结果已显示出产品良好的安全性和优异的药效。该研究纳入总共23名病史6个月至5年的偏瘫患者，目前继续接受随访的受试者已完成18个月安全性随访，部分患者随访期已达2年，未发现任何剂量限制毒性、异常生长或肿瘤形成。其中，18个月随访数据显示，90%的随访患者相比12个月仍有进一步的运动功能持续改善；而随访满2年的患者，药效开始进入稳定平台期，未出现疗效回落现象。 霍德生物临床医学副总裁张淑宁博士表示：“此次与FDA会议的顺利和结果超出我们预期，双方就需要讨论的问题在短时间内快速达成一致。通过此次FDA给予的加速开发路径，hNPC01不仅避免了重复的美国1期临床开发，更通过2/3期无缝衔接的适应性设计，节省了两个阶段之间的等待时间与样本量，可以显著提升临床开发效率。此次FDA认可了人群选择、剂量设定、临床终点、统计方案等核心方案，且未提出任何安全性问题，是对我们临床研究设计科学性与1期数据、CMC可靠性的充分认可，这为后续国际多中心研究的高效推进扫清了关键障碍。适应性设计的采用，能够实现临床数据的动态积累与方案优化，在保证研究科学性的前提下最大化研发效率。据我们所知，这应该是多能干细胞领域首个利用中国1期临床数据豁免美国1期临床的案例，也是首个在海外获准桥接进入确证临床的在中国研发的多能干细胞产品。这不仅是hNPC01临床开发的重要突破，也为中国创新细胞治疗产品的国际化临床路径提供了极具价值的实践参考。我们的临床团队将继续严格遵循国际规范，高效推进不同地区确证临床，聚焦患者未被满足的需求，用扎实的临床数据验证产品价值。” 作为国际上进度最快的首个中美IND默许的iPSC衍生前脑神经前体细胞产品，hNPC01从中国首个获IND批准、完成最多临床例数积累和最长时间观察的神经细胞类产品，到如今凭借严谨、安全性良好和疗效优异的中国1期数据获得FDA加速开发认可，持续领跑国内iPSC神经细胞治疗赛道。霍德生物的成功经验，不仅验证了中国自主研发的iPSC衍生细胞治疗产品的临床价值与国际竞争力，更向全球监管机构与市场传递了中国创新细胞治疗临床研究的科学性与可靠性，是监管与药企携手为满足全球重大未被满足的医疗需求所做努力的典型范例。 ●关于霍德生物● 浙江霍德生物工程有限公司于2017年1月成立，是一家全球创新、专注于开发iPSC衍生通用型细胞治疗产品的生物技术公司，在杭州市钱塘区拥有总计6400平方的细胞药物研发中心、GMP细胞生产车间与质控中心和办公场地。霍德生物在iPSC重编程、多能干细胞神经分化及多种细胞工程方面具有领先的全球专利及创新技术优势，建立了iPSC细胞产品CMC平台，全悬浮自动生产工艺和多种创新分析方法。霍德生物已建立可用于境内外商用授权的GMP iPSC细胞株，并拥有多款（包括多种神经细胞、眼科细胞等）在研产品，其中首个人前脑神经前体细胞 hNPC01 注射液的中美 IND 申请是国内最早获批，已完成一期临床且获得 FDA 快速通道资格，是目前国际开发速度最快的同类iPSC细胞产品，可针对脑卒中、颅脑损伤后遗症、脑瘫、癫痫等重大未被满足的临床需求。 免责声明：文章转自霍德生物，内容仅供参考，不构成投资和临床建议，请自行承担全部责任。我们对文中陈述、观点判断保持中立，不对所包含内容的准确性、可靠性或完整性提供任何明示或暗示的保证。本公众号发布的各类文章重在分享，如有侵权请联系我们，我们将会删除。

重大喜讯！中国自主研发的细胞治疗产品再获国际权威机构高度认可！ 近日，在诱导多能干细胞（iPSC）衍生细胞治疗领域深耕的霍德生物传来振奋人心的消息：其核心产品 hNPC01 注射液获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，可直接跳过美国 1 期临床试验，直接开展 2/3 期适应性确证临床试验！ 这一具有里程碑意义的进展，不仅为全球缺血性脑卒中偏瘫患者带来了康复的新曙光，更彰显了中国创新细胞治疗已成功跻身国际领先行列。 每 2 秒就有 1 人发病！脑卒中偏瘫的“康复难题”亟待攻克脑卒中，这一堪称“人类健康头号杀手”的神经系统疾病，凭借高发病率、高致残率和高死亡率在全球肆虐。 临床统计表明，约 50% - 70%的脑卒中患者会留下不同程度的偏瘫症状，表现为肢体无力、行动受限，甚至生活无法自理。这不仅让患者承受着巨大的身心痛苦，也给家庭和社会带来了沉重的经济与精神负担。 然而，长期以来，脑卒中后偏瘫的治疗一直面临“瓶颈”：传统康复治疗效果不尽如人意，缺乏能从根源上修复受损神经的有效手段，众多患者的医疗需求始终未能得到充分满足。因此，打破这一困局成为全球生物医药领域亟待完成的使命。 中国自主研发“神经修复利器”：hNPC01 的创新突破霍德生物研发的 hNPC01 注射液，正是破解这一难题的“关键利器”。作为当前国际上开发进度最快的 iPSC 衍生异体前脑神经前体细胞产品，它带来了全新的治疗理念：通过立体定向颅内移植技术，hNPC01 能够在患者脑内持续分化为功能神经元和胶质细胞，既能替代受损的神经细胞，又能促进神经环路重建，从根源上修复脑卒中造成的神经损伤。这款“中国智造”的创新产品，早已崭露头角：2023 年 6 月获得中国 IND 默许，2024 年 3 月又拿下美国 IND 默许，成为首个中美双 IND 默许的 iPSC 衍生神经细胞治疗产品，持续在国内赛道保持领先。 临床数据“实力证明”：2 年随访疗效稳定、安全性良好FDA 的加速认可并非偶然，这背后是 hNPC01 在中国 1 期临床试验中交出的出色“成绩单”。该研究纳入了 23 名病史在 6 个月至 5 年的偏瘫患者，最长随访时间达 2 年。数据显示：安全性表现优异：未发现任何剂量限制毒性、异常生长或肿瘤形成的情况，长期安全性得到了充分验证；疗效持续改善：在 18 个月随访时，90%的患者相比 12 个月时运动功能有进一步的提升；效果稳定持久：随访满 2 年的患者，药效进入稳定平台期，未出现疗效回落的现象。这些扎实的临床数据，不仅证明了 hNPC01 的卓越性能，更成为 FDA 豁免其美国 1 期临床试验的核心依据。 FDA 开绿灯：2/3 期无缝衔接，上市进程大幅加快此次 FDA 赋予的加速开发路径，可谓“含金量极高”：霍德生物可直接在美国开展剂量桥接的随机双盲对照 2 期临床试验，通过快速通道资格赋予的滚动会议机制，与 FDA 确定 3 期临床试验样本量等关键设计后，直接将 2 期扩展为确证性临床试验，实现 2/3 期合并的适应性开发。这意味着，hNPC01 不仅避免了重复进行美国 1 期临床试验，还节省了两期之间的等待时间和样本量，研发效率大幅提升，上市周期将显著缩短，全球患者有望更快用上这一创新疗法。更值得关注的是，这是多能干细胞领域首个利用中国 1 期临床数据豁免美国 1 期的案例，也是首个在海外获准桥接进入确证临床的中国研发多能干细胞产品。 专家解读：中国创新的“国际影响力”进一步提升霍德生物临床医学副总裁张淑宁博士表示，此次与 FDA 的会议结果超出预期，双方迅速达成了高度共识。“FDA 认可了人群选择、剂量设定、临床终点、统计方案等核心方案，且未提出任何安全性问题，这是对我们临床研究设计科学性与 1 期数据、CMC 可靠性的充分肯定。”她强调，这一突破不仅是 hNPC01 临床开发的重要里程碑，更为中国创新细胞治疗产品的国际化临床路径提供了极具价值的实践参考。“中国自主研发的 iPSC 衍生细胞治疗产品，已经具备了国际竞争力，也向全球展示了中国创新临床研究的科学性与可靠性。” 不止一款产品：中国细胞治疗的“全球化征程”霍德生物的成功并非偶然。作为监管部门与药企携手满足全球重大未被满足医疗需求的典型范例，hNPC01 的国际化进展，印证了中国生物医药产业从“跟跑”到“并跑”再到“领跑”的华丽转变。接下来，霍德生物将严格遵循国际规范，高效推进不同地区的确证临床试验，聚焦患者需求，用更扎实的临床数据验证产品价值。从中国实验室走向全球市场，从临床突破到患者受益，hNPC01 的每一步进展，都在书写中国创新药的新篇章。我们有理由期待，这款“中国智造”的干细胞疗法，将早日惠及全球脑卒中偏瘫患者，也为更多中国创新生物药走向世界铺就道路！