Hopstem Biotechnology Inc.

撰文│陈莉 编辑│毕紫娟 审校│汤红明 转载需获取授权，请至后台留言 全文600余字，预计阅读3分钟 截至2026年2月28日，国内共有98家企业（不含子公司）的220款干细胞药物临床试验申请获得受理，其中2026年2月新增3款。共有86家企业（不含子公司）的178款获准默许进入临床试验（临床试验默示许可），其中2026年2月新增1款。220款受理干细胞药物中有31款已无法查到IND评审信息或评审暂停，11款正在评审中。2026年以来，共有5款干细胞药物临床试验申请获得受理，11款干细胞药物获准默许进入临床试验（临床试验默示许可）。 新增受理1：2026年2月12日，上海霍健德生物医药有限公司/浙江霍德生物工程有限公司的“人前脑神经前体细胞注射液”的临床试验申请获受理（受理号：CXSL2600212）。这是该款细胞注射液第1次获得受理。 ▲图片来源：CDE官网 新增受理2：2026年2月12日，上海霍健德生物医药有限公司/浙江霍德生物工程有限公司的“人前脑神经前体细胞注射液”的临床试验申请获受理（受理号：CXSL2600214）。这是该款细胞注射液第2次获得受理。 ▲图片来源：CDE官网 新增受理3：2026年2月13日，广州华越肾科再生医学科技有限公司的“人源肾祖细胞注射液”的临床试验申请获受理（受理号：CXSL2600219）。这是该款细胞注射液第1次获得受理。 ▲图片来源：CDE官网 新增默示许可1：杭州易文赛生物技术有限公司的“人脐带间充质干细胞注射液”（受理号：CXSL2500951）获得新药临床试验默示许可，适应证拟定为：特发性肺纤维化。这是该款细胞注射液第4次获准默许进入临床试验。此前，该款细胞注射液已3次获准默许进入临床试验：（1）2023年获准默许进入临床试验（受理号：CXSL2300221），适应证：中、重度急性呼吸窘迫综合征；（2）2023年获准默许进入临床试验（受理号：CXSL2300670），适应证：中重度特应性皮炎；（3）2024年获准默许进入临床试验（受理号：CXSL2400380），适应证：中重度活动性炎症性肠病。 ▲图片来源：CDE官网 扫码关注 相关链接 【1】中国干细胞药物注册申报进展（2026年1月） 【2】破局·成势：2025年中国干细胞药品申报量较2024年激增119%，产业迈入规模化发展新纪元——2025年度国内干细胞药品注册申报和受理汇总分析 【3】中国干细胞药物注册申报进展（2025年12月） 【4】中国干细胞药物注册申报进展（2025年11月） 【5】中国干细胞药物注册申报进展（2025年10月） 【6】中国干细胞药物注册申报进展（2025年9月） 【7】中国干细胞药物注册申报进展（2025年8月） 【8】中国干细胞药物注册申报进展（2025年7月） 【9】中国干细胞药物注册申报进展（2025年6月） 【10】中国干细胞药物注册申报进展（2025年5月） 【11】中国干细胞药物注册申报进展（2025年4月） 【12】中国干细胞药物注册申报进展（2025年3月） 【13】中国干细胞药物注册申报进展（2025年2月） 【14】中国干细胞药物注册申报进展（2025年1月） 【15】中国干细胞药物注册申报进展（2024年12月） 【16】中国干细胞药物注册申报进展（2024年11月） 【17】中国干细胞药物注册申报进展（2024年10月） 【18】中国干细胞药物注册申报进展（2024年9月） 【19】中国干细胞药物注册申报进展（2024年8月） 【20】中国干细胞药物注册申报进展（2024年7月） 【21】中国干细胞药物注册申报进展（2024年6月） 【22】中国干细胞药物注册申报进展（2024年5月） 【23】中国干细胞药物注册申报进展（2024年4月） 【24】中国干细胞药物注册申报进展（2024年3月） 【25】中国干细胞药物注册申报进展（2024年2月） 【26】中国干细胞药物注册申报进展（2024年1月） 【27】中国干细胞药物注册申报进展（2023年12月） 【28】中国干细胞药物注册申报进展（2023年11月） 【29】中国干细胞药物注册申报进展（2023年10月） 【30】中国干细胞药物注册申报进展（2023年9月） 【31】中国干细胞药物注册申报进展（2023年8月） 【32】干细胞药物注册申报分析报告（2023年1月~7月） 【33】中国干细胞药物注册申报进展（2023年7月） 【34】中国干细胞药物注册申报进展（2023年6月） 【35】中国干细胞药物注册申报进展（2023年5月） 【36】中国干细胞药物注册申报进展（2023年4月） 【37】中国干细胞药物注册申报进展（2023年3月） 【38】中国干细胞药物注册申报进展（2023年2月） 【39】中国干细胞药物注册申报进展（2023年1月） 【40】高速增长：干细胞治疗产品申报迈入快车道——2022年度国内干细胞药物注册申报和受理汇总分析 【41】中国干细胞药物注册申报进展（12.1-12.31） 【42】中国干细胞药物注册申报进展（2022年9月1日-11月30日） 【43】中国干细胞药物注册申报进展（8.1-8.31） 【44】中国干细胞药物注册申报进展（7.1-7.31） 【45】中国干细胞药物注册申报进展（5.31-6.30） 【46】4月28日至5月31日：中国干细胞药物注册申报进展 【47】中国干细胞药物注册申报进展 【48】多点开花：奠定干细胞临床应用与产业发展坚实基础——2024年度国内干细胞药物注册申报和受理汇总分析

2026年2月19日，日本厚生劳动省专家委员会正式通过全球首批诱导多能干细胞（iPS细胞）治疗产品的生产销售许可，两款产品分别针对重症心力衰竭和帕金森病，这是山中伸弥2006年iPS细胞技术问世二十年后，首次从实验室迈向产业化的关键一步。 获批的ReHeart由大阪大学衍生企业Cuorips开发，将iPS细胞分化为心肌细胞制成直径4-5厘米、厚度0.1毫米的心肌片，通过微创手术贴附于患者心脏表面，分泌因子促进血管新生和微循环改善。2020至2023年的临床试验中，8名重症心衰患者的疲劳、心悸症状均有缓解，超过半数心脏功能与运动耐力出现可观测改善。另一款Amchepri由住友制药研发，将iPS细胞分化的多巴胺神经前体细胞移植至患者脑内，24个月随访显示细胞存活率超90%，多巴胺分泌量平均增加44.7%，高剂量组达63.5%，6例患者中4人运动功能显著提升，MDS-UPDRS评分平均提升9.5分，而接受标准药物治疗的同类患者平均恶化5分。 此次批准采用日本特有的“条件性及限时批准制度”，许可有效期为7年，企业需在期间对所有使用患者进行持续监测，提交长期安全性与有效性数据，7年后再根据数据重新评估是否转为正式批准。这种制度旨在加速创新疗法惠及患者，但也引发国际争议：科学界担忧早期临床试验样本量过小（心衰8例、帕金森6例），长期安全性如iPS细胞致瘤性风险未得到充分验证；部分伦理学家认为可能给无药可治的患者带来虚假希望，冲击传统临床研究的严谨标准。 与美国FDA等传统监管模式相比，日本的“监管沙盒”机制既体现创新勇气，也保留后续验证空间，但历史上武田制药与山中伸弥的合作项目曾因产业化难题和安全性隐忧终止，更让外界关注这种模式的潜在风险——若未来产品出现大规模副反应，日本的监管信誉可能面临挑战；若能顺利通过长期监测，全球监管重心或向日本倾斜。 在日本突破的同时，中国iPS细胞领域正加速从“跟跑”迈向“并跑”。截至2025年底，国内已有20款iPSC来源细胞药物获得临床试验默示许可：霍德生物的hNPC01获FDA同意基于中国I期临床数据直接在美国开展2/3期适应性确证临床，豁免美国I期重复试验；中源协和的iPSC获得美国FDA双重II型原料药DMF备案；士泽生物2026年1月完成4亿元融资，专注神经系统疾病iPSC治疗。日本的经验也为中国提供启示：需构建“政产学研”一体化体系，探索“临床研究”与“药品注册”双轨并行路径，审慎完善“附条件批准”制度，加强监管科学研究。

参考资料：https://www.nature.com/articles/d41586-026-00585-x 2026 年 3 月，国际顶级学术期刊《Nature》以官网头条形式发布重磅消息：日本厚生劳动省专家委员会已正式给出建议，有条件批准两款全球首创的人诱导多能干细胞（iPSC）疗法 —— 用于治疗帕金森病的 Amchepry，以及用于治疗严重缺血性心力衰竭的 ReHeart。若无意外，这两款疗法最快将于 2026 年 3 月内正式获批上市，成为全球范围内首批基于 iPSC 技术、针对实体器官退行性疾病的商业化疗法。 从 2006 年山中伸弥团队首次实现体细胞重编程、开创 iPSC 技术，到 2012 年斩获诺贝尔生理学或医学奖，再到如今两款核心疗法即将商业化落地，iPSC 技术用 20 年时间，完成了从基础科学突破到临床转化的惊险一跃。但与这份里程碑意义相伴的，是全球科学界对其 “临床数据不足、监管门槛过低” 的强烈争议，日本独有的再生医学加速审批体系，也再次被推到全球舆论的风口。两款全球首创疗法，直击两大绝症的未满足临床需求 两款即将获批的疗法，均基于诺奖级的 iPSC 核心技术。该技术的核心突破，是通过外源重编程因子，将已完全分化的成熟体细胞（如血液细胞、皮肤细胞）逆转回类似胚胎干细胞的多能状态，使其重新获得无限增殖能力和分化为人体所有细胞类型的潜能。这一技术既完美规避了胚胎干细胞研究的伦理争议，也为标准化、规模化的 “现货型” 细胞疗法提供了理想的种子细胞来源。Amchepry：全球首款帕金森病 iPSC 细胞替代疗法 Amchepry 由日本住友制药与 Racthera 公司联合开发，核心技术源自京都大学 iPSC 研究所的专利成果，也是全球进展最快的帕金森病细胞修正疗法。 其治疗逻辑直击帕金森病的发病根源：帕金森病的核心病理改变，是大脑黑质纹状体区域分泌多巴胺的神经元进行性凋亡，导致患者出现震颤、肌强直、运动迟缓等一系列症状。现有左旋多巴类药物、脑深部电刺激手术仅能缓解症状，无法阻止神经元的持续丢失，终末期患者终将陷入无药可医的困境。 Amchepry 的技术路径，是从健康志愿者的体细胞构建临床级 iPSC 细胞库，通过定向分化技术获得高纯度的多巴胺能神经祖细胞，再通过立体定向神经外科手术，将细胞精准移植到患者大脑的纹状体区域，替代受损的多巴胺能神经元，从病因上逆转疾病进展。 在已完成的 I/II 期单臂临床试验中，该疗法共纳入 7 名药物难治性帕金森病患者。随访结果显示，所有受试者均未出现与细胞移植相关的严重不良事件、免疫排斥反应及致瘤性事件，且至少 4 名患者的震颤、运动迟缓等核心症状得到持续改善，日常生活能力显著提升。ReHeart：终末期心衰的 iPSC 心肌修复方案 ReHeart 由日本生物技术公司 Cuorips 独立开发，核心技术源于大阪大学的科研成果，瞄准的是终末期心力衰竭这一心血管领域的 “终极战场”。 心力衰竭是各类心血管疾病的终末期表现，全球患者超 6000 万，其中终末期心衰患者 5 年生存率不足 50%。心肌细胞属于终末分化细胞，一旦坏死便无法再生，现有药物、器械治疗仅能延缓疾病进展，无法逆转心肌损伤，心脏移植是唯一的根治方案，但全球供体极度短缺，绝大多数患者无法获得救治机会。 ReHeart 采用异体健康供体来源的 iPSC 细胞库，定向分化为高纯度心肌细胞，再通过 3D 培养技术制备成直径数厘米、包含多达 1 亿个心肌细胞的 “硬币状” 细胞补片；通过微创胸腔镜手术，将补片贴附于患者心脏的缺血坏死区域，通过旁分泌效应促进心肌血管再生、改善心肌收缩功能，实现受损心脏组织的修复与再生。 在已完成的 I 期临床试验中，该疗法共纳入 8 名终末期缺血性心肌病患者，所有受试者均对常规药物治疗无响应，且不具备心脏移植或左心室辅助装置植入条件。随访数据显示，疗法展现出良好的安全性，未出现严重的治疗相关不良事件，同时有明确迹象表明，部分患者的心脏射血分数、6 分钟步行距离等核心心功能指标得到改善，身体活动能力显著提升。日本独有的 “有条件批准”：激进的再生医学监管路径 两款疗法能在仅完成小型早期临床试验的情况下即将获批上市，核心依托于日本全球独有的再生医学产品监管体系。 2014 年，日本正式实施《再生医学等安全确保法》，为再生医疗产品设立了 “有条件限时批准” 制度，彻底打破了全球主流的药品审批逻辑。该制度的核心规则是：针对严重或危及生命的疾病、无有效治疗手段的适应症，再生医学产品只要完成早期探索性临床试验，证实基本安全性，且具备初步有效性信号，即可获得为期 7 年的有条件上市许可。 在 7 年许可期内，企业可正式向患者销售产品、纳入日本国家医保体系，同时必须完成大样本的确证性临床试验，提交完整的长期安全性和有效性数据；若到期无法提交符合要求的确证数据，将直接撤销产品的上市许可。 这一监管路径，与美国 FDA、中国 NMPA、欧盟 EMA 的主流审批体系形成了本质差异。全球主流监管机构均要求，细胞治疗产品常规上市必须完成大样本、随机对照的 III 期确证性临床试验，以确凿数据证明产品的安全性和有效性；即便是加速批准路径，也需要基于经过科学验证的替代终点，且上市后仍需完成验证性临床试验。 日本的这套制度，将再生医学产品的核心疗效验证环节从上市前转移到了上市后。对于企业而言，可提前 7 年实现产品商业化，用上市收入支撑后续临床试验，大幅缩短研发周期、降低资金压力；对于无药可治的重症患者而言，则获得了提前接触前沿疗法的生存机会。此次获批的两款 iPSC 疗法，正是这套制度的典型应用 —— 仅凭借 7 例、8 例受试者的早期单臂试验数据，便拿到了商业化入场券。全球科学界激烈争议：是患者福音，还是鲁莽的监管实验？ 《Nature》的报道明确指出，这两款疗法的获批建议，在全球干细胞与再生医学领域引发了两极分化的激烈争论，其中质疑与反对的声音占据了主流，核心争议集中在三大维度。 第一，临床证据等级严重不足，无法证实真实疗效。多位业内专家指出，两款疗法的临床试验规模极小，且均为无对照组的单臂试验，无法排除安慰剂效应、疾病自然波动等干扰因素，根本无法确凿证明患者的症状改善来自于细胞疗法本身。日本 Nadogaya 医院骨科医生川口浩直言，如此薄弱的临床数据，不足以支撑一款全新疗法的商业化上市。加州大学戴维斯分校干细胞研究员 Paul Knoepfler 更是直言，这是一场 “冒险的监管实验”，更大规模的临床试验是验证疗法价值的必经之路，目前的商业化进程 “为时尚早”。 第二，iPSC 疗法本身存在不可忽视的长期安全风险。iPSC 的核心优势是多能性与无限增殖能力，这也带来了其最核心的安全隐患 —— 致瘤性。若分化过程中存在未完全分化的残留多能细胞，移植到患者体内后，可能形成畸胎瘤甚至恶性肿瘤，而短期的小样本随访，根本无法完全排除这种长期风险。此外，两款疗法均为异体 iPSC 来源产品，患者术后需要长期服用免疫抑制剂预防排异反应，会带来感染、肿瘤等一系列长期并发症；而大脑内细胞移植、心脏补片植入均为高侵入性手术，本身就存在手术相关的并发症风险。 第三，监管门槛过低，可能引发行业伦理危机与系统性风险。斯克里普斯研究所干细胞研究员、iPSC 疗法公司 Aspen 联合创始人 Jeanne Loring 明确警告，过低的监管门槛，会为行业内粗制滥造的研发行为敞开大门，促使企业只做最低限度的工作证明安全性，而非开展严谨的临床试验验证疗效。更严重的是，一旦这两款疗法在上市后出现严重安全事件，不仅会直接伤害接受治疗的患者，更会给整个方兴未艾的 iPSC 再生医学领域带来 “寒蝉效应”，引发公众对细胞疗法的信任危机，拖累全球行业的稳健发展。 同时，不少专家指出，这套制度将药物研发的财务与伦理成本，直接转移给了患者、纳税人和医保体系。日本的全民医保体系将为这两款高价细胞疗法买单，而疗法的真实疗效尚未得到证实，本质上是用公共资金为企业的研发风险兜底。 当然，也有支持者认为，这套监管体系是将突破性科学转化为患者福音的务实之举。对于帕金森病、终末期心衰这类无药可治的绝症患者而言，等待十年的严谨临床试验，意味着很多人将失去最后的生存机会，加速审批为他们提供了一线生机。住友制药的发言人也表示，公司上市后的核心优先事项是 “谨慎积累临床证据，而非市场扩张”，将通过严格的患者随访，持续验证疗法的安全性和有效性。全球 iPSC 研发白热化，中国跻身第一梯队 尽管争议不断，但 iPSC 技术作为再生医学的核心赛道，全球研发竞赛早已进入白热化阶段。截至 2026 年，全球已有超过 100 项 iPSC 衍生疗法的临床试验正在开展，适应症覆盖神经退行性疾病、心血管疾病、糖尿病、罕见病、肿瘤等多个领域，中国、美国、日本、欧盟成为全球四大研发核心区域。 在全球范围内，美国 Vertex 制药是干细胞疗法领域的领头羊，其开发的基于胚胎干细胞的胰岛细胞疗法 Zimislecel，用于治疗 1 型糖尿病，已进入全球多中心 III 期临床试验，是目前全球进展最快的糖尿病细胞疗法，有望成为全球首款获批上市的胰岛细胞替代疗法。此外，美国多家企业已在 iPSC 来源的 CAR-NK、CAR-T 细胞疗法领域取得突破，多款产品进入 II 期临床，针对血液肿瘤和实体瘤展开攻坚。 中国的 iPSC 产业也已跻身全球第一梯队，监管体系始终坚持 “严谨与创新平衡” 的原则。截至 2026 年，国内已有近 20 款 iPSC 来源的细胞治疗产品获得国家药监局的临床试验默示许可，适应症覆盖帕金森病、心力衰竭、1 型糖尿病、视网膜色素变性、类风湿关节炎等多个领域。其中，呈诺医学的 iPSC 来源内皮祖细胞疗法、霍德生物的多巴胺能神经元前体细胞疗法、中源协和的胰岛细胞疗法等，均已进入 I/II 期临床试验阶段，进展最快的产品已完成临床受试者入组，即将发布核心临床数据。 与日本的激进审批不同，中国和欧美市场均对 iPSC 疗法的上市设置了严格门槛，要求企业必须完成大样本的随机对照确证性临床试验，充分验证产品的安全性和有效性后方可获批上市。这种更稳健的监管路径，虽然拉长了产品研发周期，但也最大程度地保障了患者安全，降低了行业的系统性风险。 从诺奖级的基础科学突破，到即将落地的商业化产品，iPSC 技术用 20 年的时间，让 “再生医学” 从科幻概念走进了现实。日本此次的获批决定，无疑是 iPSC 产业发展史上的关键节点 —— 它既可能为全球数千万绝症患者打开一扇全新的生命之门，成为再生医学普及化的里程碑；也可能因证据不足的激进商业化，让患者暴露于未知风险之中，甚至给整个行业带来重创。 【免责声明】文章整理自网络，文中观点仅做交流探讨，不做商业用途，涉及观点不作为治疗推荐，也不做投资建议。