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项与 前脑神经前体细胞(浙江霍德) 相关的临床试验 / Not yet recruiting临床2期IIT Phase IIa Clinical Study of Human Neural Precursor Cell (hNPC) Transplantation for Ischemic Brain Injury ——A Phase IIa Clinical Study to Evaluate the Safety, Tolerability, and Efficacy of hNPC01 Injection Derived from Human Induced Pluripotent Stem Cells in Improving Hemiplegic Sequelae of Ischemic Stroke
A Phase 1 Dose-escalation, Single-Center, Open-labeled Study to Evaluate the Safety and Tolerability of Human Induced Pluripotent Stem Cell-derived Human Forebrain Neural Progenitor Cell Injection (hNPC01) in Chronic Ischemic Stroke
The principal aims of the clinical investigation involve assessing the safety profile and MTD of human forebrain neural progenitor cells (hNPC01) administered at escalated doses via single-dose intracerebral injection to subjects with stable chronic ischemic stroke.
Clinical Trial of Human Neural Precursor Cell (hNPC) Transplantation for Ischemic Brain Injury(——A Clinical Trial Evaluating the Safety, Tolerability, and Efficacy of hNPC01 Injection Derived from Human Induced Pluripotent Stem Cells in Improving Hemiplegic Sequelae of Ischemic Stroke)(phase I)
100 项与 前脑神经前体细胞(浙江霍德) 相关的临床结果
100 项与 前脑神经前体细胞(浙江霍德) 相关的转化医学
100 项与 前脑神经前体细胞(浙江霍德) 相关的专利(医药)
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项与 前脑神经前体细胞(浙江霍德) 相关的新闻(医药)默沙东HIV口服疗法有望明年上市;刘如谦博士团队创新基因编辑策略登《自然》
默沙东(MSD)近期宣布,其在研的一日一次口服双药单片方案doravirine/islatravir(DOR/ISL;100 mg/0.25 mg)在关键性、双盲3期临床试验MK-8591A-053中达到主要终点。结果显示,DOR/ISL在病毒学抑制率方面不劣于一日一次口服三药方案bictegravir/emtricitabine/tenofovir alafenamide(BIC/FTC/TAF;50 mg/200 mg/25 mg),成功达成预设主要疗效目标。安全性方面,DOR/ISL的总体安全性特征与BIC/FTC/TAF相当,同样满足试验预定的主要安全性终点。
每3个月一次!持久降血脂,FDA批准“first-in-class”siRNA疗法Arrowhead Pharmaceuticals今日宣布,美国FDA已批准Redemplo(plozasiran),作为饮食控制的辅助治疗,用于降低家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)成人患者的甘油三酯(TG)水平。根据新闻稿,Redemplo是首款获得FDA批准用于FCS患者的siRNA药物,可通过简单的每三个月一次皮下注射在家中自行给药。
阿尔茨海默病皮下注射疗法向FDA递交监管申请;强生双抗组合疗法3期试验亮眼结果公布
卫材(Eisai)和渤健(Biogen)宣布,已完成向美国FDA滚动递交Leqembi Iqlik(lecanemab)皮下注射自动给药装置(SC-AI)作为起始给药方案用以治疗早期阿尔茨海默病(AD)患者的补充生物制品许可申请(sBLA)。
司美格鲁肽再向FDA递交监管申请;一线治疗胃癌,FDA再批准阿斯利康单抗组合诺和诺德(Novo Nordisk)今日宣布,已向美国FDA提交7.2 mg Wegovy(semaglutide,司美格鲁肽)注射剂的补充新药申请(sNDA),拟用于联合低热量饮食和增加体力活动,以帮助肥胖成人进行长期体重管理。7.2 mg Wegovy的监管申请也正在接受欧洲药品管理局(EMA)审评,预计2026年第一季度公布结果。 超2万名参与者!HPV疫苗新发现登《新英格兰医学杂志》;治疗神经损伤!FDA批准创新疗法
《新英格兰医学杂志》发布了一项大规模随机对照试验结果。分析显示,无论是二价(针对两种型别)还是九价(针对九种型别)的人乳头瘤病毒(HPV)疫苗,仅接种一剂在预防HPV16和HPV18感染方面,与目前常用的两剂接种方案具有类似的保护效果。HPV16和HPV18是导致全球宫颈癌的主要致病HPV型别,导致超过77%的宫颈癌病例。
司美格鲁肽再向FDA递交监管申请;靶向“不可成药”靶点的创新多肽获积极临床结果近期,全球多肽和寡核苷酸(TIDES)领域迎来系列进展。诺和诺德(Novo Nordisk)向美国FDA提交了7.2 mg Wegovy(semaglutide,司美格鲁肽)注射剂的补充新药申请(sNDA)。靶向“不可成药”靶点的多肽疗法FOG-001公布亮眼临床数据,3名造釉细胞瘤型颅咽管瘤患者均出现肿瘤缩小。
#疾病预防
我国率先突破通用型细胞药物治疗红斑狼疮,成果登《柳叶刀》开辟治疗新路径
12月6日,海军军医大学第一附属医院(上海长海医院)正式发布重磅医疗成果:该院风湿免疫科赵东宝教授、高洁教授领衔的科研团队,在全球范围内首次成功研发出通用型CD19 CAR-NK细胞药物,为众多缺乏有效治疗手段的系统性红斑狼疮患者带来全新治愈希望。
全球首款外泌体细胞疗法要来了
近日,总部位于美国加利福尼亚州圣地亚哥的生物科技公司Capricor Therapeutics 抛出一枚行业重磅消息,其核心在研产品 Deramiocel 的 III 期临床试验 HOPE-3 顶线结果惊艳亮相。数据显示,这款针对杜氏肌营养不良症(DMD)的外泌体疗法,不仅显著延缓了晚期患者的疾病进展,更创下了 DMD 治疗领域的多项纪录。
干细胞外泌体 + 新型载体技术:骨关节疾病治疗迎来突破性进展
近日,一篇题为《干细胞来源外泌体在骨关节疾病中的应用:多种载体技术推动的最新进展》的综述论文在国际权威期刊《World Journal of Stem Cells》(世界干细胞杂志,2025 年 11 月 26 日第 17 卷第 11 期)正式发表。
该研究由湖南师范大学、河北医科大学、湖南省人民医院等多家机构的科研团队联合完成,系统梳理了干细胞外泌体结合载体技术在骨关节炎、类风湿关节炎、痛风性关节炎等疾病治疗中的最新成果,为这类高发且难治的疾病提供了全新的治疗思路。
全球首创!iPS细胞疗法新突破!霍德生物 hNPC01 注射液获 FDA 快速通道,破解缺血性脑卒中运动障碍难题
近日,浙江霍德生物工程有限公司(简称:霍德生物)正式宣布,其自主研发的全球首款人前脑神经前体细胞注射液(hNPC01) 成功获得美国食品药品监督管理局(FDA)授予的快速通道资格(Fast Track Designation, FTD),该资格对应的适应症为缺血性脑卒中所致的长期运动功能障碍。
国内首款BCMA靶向CAR-NK 疗法获批临床,改写多发性骨髓瘤治疗格局
2025 年 12 月 2 日,北京奇迈永华生物科技有限公司宣布,其自主研发的 “QM103 细胞注射液” 正式获得国家药品监督管理局(NMPA)临床试验默示许可(受理号:CXSL2500762)。
作为国内首款获批临床的靶向BCMA(B 细胞成熟抗原)的 CAR-NK 细胞治疗产品,该产品针对复发 / 难治性多发性骨髓瘤(RRMM)的治疗需求,不仅为陷入治疗绝境的患者打开了新的生存通道,更标志着中国在通用型细胞治疗领域实现了里程碑式突破,打破了全球 CAR-NK 产业化的技术桎梏。
#营养健康
清华顶刊新发现:维生素B6 给免疫细胞 “装续航”,日常吃对就能帮着抗癌!
2025 年 11 月 27 日,清华大学生命学院江鹏课题组在国际权威期刊《发育细胞》(Cell 子刊 Developmental Cell)发表重磅研究成果。
这支由博士后吴珺、李根博士及博士生周嘉文共同主导的科研团队,首次揭示了日常饮食中常见的维生素B6,竟能显著增强人体免疫系统的抗肿瘤能力,为肿瘤免疫治疗提供了全新的低成本解决方案,相关研究已引起全球生物医药领域的广泛关注。
研究发现,高纤维饮食可能“激活”对抗癌症的免疫细胞
2025 年 11 月,国际顶级免疫杂志《Immunity》发表了一项重要研究。这项研究由澳大利亚墨尔本大学的团队主导,第一次说清了:吃进去的膳食纤维、肠道里的细菌,还有身体对抗癌症的能力,三者是怎么配合的,肠道细菌分解膳食纤维会产生一种叫 “丁酸盐” 的物质,能帮身体里的免疫细胞更有力地对抗黑色素瘤,给癌症防治提供了新的饮食思路。
加州大学研究发现:有焦虑症的人,大脑中往往缺乏一种常见的营养素
研究人员经过分析后发现,焦虑症患者大脑中的胆碱类化合物水平显著较低,尤其是在负责控制思维、情绪和行为的前额叶皮层区域。具体来说,焦虑症患者大脑内的胆碱水平平均比非焦虑症患者低了8%左右。
研究人员指出,胆碱是一种常见的营养素,对细胞膜和大脑功能(如记忆形成、情绪调节和肌肉控制)至关重要,但人体只能合成少量胆碱,所需的大部分胆碱都要从饮食中获取。
新发现:脂肪肝吃膳食纤维没效果?原来是“捣蛋菌” 在搞鬼
近期,国际代谢领域顶尖期刊《Cell Metabolism》发表了一项重磅研究,研究聚焦 “肠道菌群的个体差异如何影响膳食纤维对脂肪肝的改善效果”。
这项研究由上海交通大学医学院附属第六人民医院团队牵头,联合上海交通大学、上海科技大学等机构共同完成。对于全球超过三分之一受脂肪肝困扰的人群来说,这篇研究揭开了一个关键谜底:为什么同样吃对脂肪肝有益的膳食纤维,有些人效果显著,有些人却收效甚微?答案,就藏在我们每个人独一无二的肠道菌群里。
被严重低估的“营养全能王”!护心防癌降三高,每天吃点身体会感谢你
2025年6月,在美国营养学会年度会议“NUTRITION 2025”上公布的一项研究发现,每天多吃点豆类,就能有效改善血脂、减轻身体炎症,对心脏和身体代谢都很有好处。
#运动健康
颠覆认知!湘雅医院研究新发现:运动过量竟会拖累大脑,这一 “肌肉信使” 是关键黑手
12 月 3 日,中南大学湘雅医院团队在国际权威期刊《细胞・代谢》(Cell Metabolism)发表了题为《Excessive vigorous exercise impairs cognitive function through a muscle-derived mitochondrial pretender》的研究报告,首次揭示了过度剧烈运动损害认知功能的分子机制。这项横跨流行病学、动物实验和人体验证的研究,为 “运动需适度” 提供了全新的科学注解,也解答了长期以来 “为何部分高强度运动爱好者会出现记忆力下降” 的困惑。
长期腰背痛的人可以跑步吗?研究发现:每周这样“跑”3次,坚持3个月后变化很明显
澳大利亚莫纳什大学(Monash University)研究团队发表在《英国运动医学杂志》(British Journal of Sports Medicine)上的一项研究,给出了让人意想不到的答案:对于慢性非特异性腰背痛患者,进行渐进式跑-走间歇训练,不但不会加重疼痛,反而可能改善疼痛强度和身体功能。
被忽视的“抗癌良方”:饭后散步30分钟!但很多人没走对
每天饭后散步30分钟可谓是“抗癌良方”。世界中医药学会联合会肿瘤外治专业委员会会长李忠11月21日接受健康时报采访时表示,饭后适当散步对处于康复期的癌症患者多有裨益。这一理念也得到了现代研究的支持。2008年《英国癌症杂志》上发表的一项研究指出,癌症患者坚持每日散步30分钟,生存率可提升33%。
六旬老人连做14个“大回环”心梗离世!冬季这样运动,可能是在“拼命”
近日北京一位60多岁坚持锻炼的老人,将绳子固定在单杠上,连续完成14个“大回环”。老人最终疑似心源性猝死,抢救无效离世。此前《英国医学杂志》上一项研究发现,单日平均气温每下降1℃,接下来1个月内发生心肌梗死的风险或增加2%,这一风险对于身体机能逐渐下降的中老年群体来说尤其要警惕。
怎么运动最「壮骨」?类型、强度、频率都总结好了
中国中医科学院广安门医院内分泌科主任医师张润云表示,骨质往往在无声无息中流失,而且并非是老年人专利,30~35岁,骨量开始流失;36~49岁,骨量呈现缓慢减少的趋势;50~69岁,开始迅速减少;70岁以后持续减少。
练习这项传统运动,睡眠不自觉变好了
近日,香港大学研究团队在《英国医学杂志》(BMJ)发表的一项研究显示,定期打打太极拳,也能改善睡眠,且效果与认知行为疗法差不多。
#睡眠
冬季睡觉做一个改变,“睡眠质量”大大提高
美国《睡眠研究》杂志刊登瑞典的一项研究表明,盖厚被子是缓解失眠和焦虑的好办法。研究者表示,厚被子可降低内源性应激系统活性,增加睡前褪黑激素和催产素等激素的释放,让人入睡更快,睡得更沉。厚被子的重力作用能对人起到按摩和安抚作用,缓解焦虑和不安。
为什么中医提倡冬天“睡懒觉”?
中医经典《黄帝内经》有云,“冬三月,此谓闭藏,水冰地坼,无扰乎阳”。意思是说,冬季生机潜伏、阳气内藏,因此养生重在“藏”,以顺应天时。清华大学第一附属医院中医科副主任医师隋晶表示,如果说春夏的晚睡早起是为了顺应自然界春生、夏长的特点,有利于机体内阳气的生长;冬季早睡晚起,则是顺应冬藏特点,有利于阴精滋养和贮藏。
香港大学等机构研究发现:长期失眠不妨打打太极拳,每周2次、每次1小时,睡眠改善效果或堪比专业心理疗法
近期,由香港大学等机构发表于《英国医学杂志》(BMJ)的一项新研究给出了答案——50岁以上慢性失眠人群,如果定期打打太极拳,每周2次、每次1小时,或许也能改善睡眠,效果与认知行为疗法差不多。
Nature子刊:6366人1.6万晚睡眠数据揭秘:睡眠表型蕴含全身健康密码
研究发现睡眠特征与16个身体系统广泛关联,VAT是OSA的关键风险因素,但其不介导睡眠与胰岛素抵抗的关联;睡眠特征对代谢(胰岛素抵抗、血脂)和心血管系统的预测价值独立于传统协变量,为睡眠相关健康评估提供新视角;肠道微生物组、饮食(女性)OSA症状的预测优于传统因素,提示OSA症状的多因素调控机制;男女睡眠特征的年龄相关变化差异与绝经状态相关,女性绝经后VAT积累可能加剧OSA风险。
睡个好觉有多重要?北大最新研究:睡眠不佳可能导致42种疾病风险翻倍!
近日,来自北京大学的团队发表一项研究,结果表明,睡眠不佳(尤其是节律紊乱)与多达172种疾病风险升高显著相关。其中,对帕金森病、老年衰弱、肝硬化等42种疾病而言,睡眠状况最差群体的患病风险,竟比最佳群体高出至少一倍,甚至三倍!而那些自认为“睡得很久”的人中,其实超过五分之一存在严重睡眠不足。
#长寿与抗衰
5大关键“长寿能力”,你占了几个?如果一个都没有,赶紧练起来
2025年9月,《牙科研究杂志》上的一项研究发现,咀嚼功能越强,全因死亡风险越低,尤其是老年人。为何咀嚼能力如此重要?北京大学口腔医院口腔预防保健科副主任医师王笑喆2025年11月在接受生命时报采访时介绍,咀嚼力是口腔及面部肌肉咀嚼时产生的综合力量,有赖于牙齿、颌骨、肌群、颞下颌关节及神经协同作用。咀嚼动作虽局限于口腔,却能通过神经、内分泌等系统将健康益处传递至全身,构建起全方位的抗衰防线。
别再为中年发福焦虑!研究发现:40岁后微胖才是长寿“黄金体重”
一项最新研究发现:对于40岁以上的人来说,微胖反而可能不是负担,而是长寿的“加分项”!
这个器官年轻,寿命更长!大脑“断崖式衰老”的3个年龄,健康直线下滑
2025年11月,《自然·衰老》期刊上发表的一项研究指出,在人体各个器官中,大脑的衰老程度是预测死亡风险的最强指标。
谷歌旗下抗衰老公司发表重磅Nature论文:吃得越少,寿命越长,但可能需要付出健康代价
抗衰领域明星公司Calico Life Sciences(谷歌旗下公司)联合美国杰克逊实验室、宾夕法尼亚大学的研究人员,在国际顶尖学术期刊Nature 上发表了题为:Dietary restriction impacts health and lifespan of genetically diverse mice(饮食限制影响遗传多样性小鼠的健康和寿命)的研究论文。该研究表明,尽管热量限制(Caloric Restriction,CR)可以延长寿命,但遗传因素在其中发挥着更关键的作用,并且禁食带来的代谢益处与寿命延长并不完全重叠,甚至存在完全相反的情况——一些有益于寿命延长的生理变化将损害生理健康。这些发现来自一项对近1000只多样性远系繁殖小鼠的饮食限制(DRiDO)研究,进一步阐释了饮食限制与寿命之间的复杂关系。
生病后不能多吃蛋白质?越补蛋白越糟!《细胞》揭秘肠脑预警通路,3 种氨基酸触发氨中毒警报
德国汉堡转化免疫学中心首席研究员Nikolai Jaschke 博士表示。他在照顾康复患者时发现了这一现象,随后与耶鲁大学医学院 Andrew Wang 博士团队合作,在《细胞》杂志发表重磅研究——他们在小鼠体内发现一条精准的肠-脑信号通路,在康复期间会主动抑制对蛋白质的食欲,而这一切都是为了躲避一种致命毒素:氨。
热米饭、烤红薯等主食放凉再吃能减肥?两项研究:抗性淀粉有助于减肥、控糖、改善代谢,肠道菌群在其中起核心作用
上海交通大学医学院附属第六人民医院的研究人员就在Nature Metabolism杂志发表了研究成果,他们开展了一项严谨的交叉对照试验——37名超重或肥胖者被分为两组,先后进行8周的抗性淀粉(RS)与等热量对照淀粉(CS)干预,中间设有4周“洗脱期”。结果令人振奋:连续食用抗性淀粉8周后,参与者平均减重2.8公斤,内脏脂肪显著减少,胰岛素敏感性也明显提升!
长白发不易患癌,脱发代表修复?Cell和Nature子刊:压力下的头发变白和掉发能防癌,加速“愈合”,是身体牺牲颜值换生存的策略
一项发表于Cell子刊Cell Metabolism的重磅研究[1]却给出了一种「反直觉」的答案。这项研究发现,当处于「丝氨酸不足」的营养压力下,毛囊干细胞会启动「综合应激反应」的自我调节机制,它们会主动暂停「长头发」这件事,把更多精力投入到分化成表皮细胞上,加快皮肤屏障的修复。
小米的营养比大米好?冬季尤其要多吃点
解放军总医院第八医学中心营养科主任左小霞曾在接受《生命时报》采访时表示,小米属于全谷类,相对于我们平时常吃的大米来说,有不少营养优势。
多运动更防癌?错!科学家找到防癌“黄金运动量”,过多运动反而没好处
研究发现,长期、稳定的适度运动,防癌效果最显著;盲目增加运动量,并不会带来额外的防癌益处。一项发表于《美国医学会杂志·肿瘤学》的研究指出,运动确实可以显著降低患消化系统癌症及因此死亡的风险,但关键在于长期、稳定地坚持,而非盲目追求高运动量。
声明:以上信息皆来源于网络
免疫衰老加速全身老化,NAD+补充开启健康新篇章
善用我们的“特种部队”-NK细胞:癌症患者的免疫卫士
在中国,每年有超300万人因脑卒中紧急入院,其中八成以上都是缺血性卒中。即便幸运闯过生死关,偏瘫、失语等后遗症也常如影随形——传统治疗能保住生命,却难以真正修复受损的大脑。
一个重磅消息,为无数卒中家庭带来了新曙光:截至9月25日,国家药监局药品审评中心(CDE)公示显示,已有12款干细胞药物正式获批进入缺血性脑卒中的注册临床研究。
要知道,在同一个疾病适应症上,能有“两位数”产品同时进入注册临床,这在医药领域并不常见。这并不代表这些药物马上就能投入使用,但核心意义在于:干细胞疗法针对卒中的修复价值,正式进入真实人群验证阶段,且全面覆盖了“免疫调节/微环境修复”与“细胞替代/网络重建”两条关键主线。
对患者而言,这更是一种“组合式的机会升级”——不用孤注一掷押注某一个项目,而是有多条技术路线并行验证、相互补位,既降低了单一项目失败的同质性风险,也大幅抬高了“最终跑出有效结果”的总体概率。
那么,这12款干细胞药物的集中获批,到底给患者、家属乃至整个行业带来了哪些改变?我们先从“卒中为何迫切需要新方案”说起。一、黄金时间窗太窄,太多患者错过最佳救治期
脑卒中的核心特点是“时间就是大脑”,治疗窗口极短:溶栓的黄金时间仅4.5小时,即便机械取栓能将时间延长至24小时,现实中仍有大量患者因送医延误、病情判断不及时等原因,错失这最后的“救命窗口”。
错过最佳救治期的代价,是漫长且艰难的康复过程,且神经功能恢复效果往往有限。这就留下了一个关键的医学空白:能否在急性期之后,甚至进入康复期时,再为受损大脑补上“修复的一环”?而干细胞疗法,正是瞄准这个缺口而来。
二、两条核心路径:从“急性期急救”到“后遗症修复”全覆盖
目前获批临床的干细胞药物,主要围绕两条核心路径展开,分别对应卒中的不同阶段,精准解决不同需求,形成互补:1. 免疫调节/微环境修复:急性期的“急救加法”
代表细胞:脐带间充质干细胞(MSC)、脂肪间充质干细胞(MSC)、内皮祖细胞(EPCs)
给药方式:静脉或动脉内输注(操作相对简便)
核心目标:不直接替代受损细胞,而是通过减轻脑部炎症、促进血管再生,为受损的神经网络打造更优质的“自我修复土壤”,在传统急救基础上叠加修复效果。2. 细胞替代/网络重建:恢复期的“功能重塑”
代表细胞:人前脑神经前体细胞(NPC)、诱导多能干细胞(iPSC)来源神经细胞
给药方式:立体定向颅内注射(精准靶向受损区域)
核心目标:直接补充因卒中坏死的神经元,尝试重建断裂的神经环路,为改善偏瘫、失语等后遗症提供可能。
简单来说,一条聚焦“急性期辅助修复”,一条聚焦“后遗症期功能重建”,两条路径共同覆盖了卒中患者从急救到康复的全流程核心需求。三、哪些产品已入组临床?行业加速信号明确
根据CDE公开信息,当前进入卒中临床研究的干细胞类型十分丰富,主要包括:
脐带MSC、脂肪MSC、胎盘3D-MSC、内皮祖细胞(EPCs)、神经前体细胞(NPC)、缺血耐受骨髓MSC等。
从参与主体来看,国企、上市公司与创新初创企业齐发力;从技术路线来看,“免疫调节/微环境修复”与“细胞替代/网络重建”两条主线并行推进。
这种“多主体、多路线”在单一适应症上的集中布局,在医药领域并不常见,恰恰说明干细胞治疗卒中已进入行业加速期,成为全球医药创新的重点探索方向。四、从72小时到6年:干细胞打开“全周期康复窗口”
若将近期临床进展梳理成时间轴,会发现一个更令人振奋的变化:干细胞正不断拓宽卒中康复的“机会窗口”,从急性期延伸至慢性后遗症期,实现全周期覆盖:
72小时内(急性期):以WG103项目为代表,正在开展多中心临床研究,核心是在不替代溶栓、取栓等传统治疗的前提下,新增“额外修复”环节,进一步提升急性期救治效果;
7天后(亚急性期):《Nature Communications》(自然·通讯)发布的动物研究取得突破——小鼠在卒中后第7天接受iPSC-NPC移植,不仅运动功能显著改善,还伴随脑部炎症消退、血管新生及神经网络重塑;
1-6年(慢性后遗症期):解放军总医院第七医学中心启动hNPC01 IIa期临床研究,专门探索对卒中后1-6年偏瘫患者的治疗效果,随访周期长达一年,有望为长期受后遗症困扰的患者带来新希望。
结语:救命之后,修复终有路径可循
如今,不同类型的干细胞已在卒中的急性72小时、7天后、1-6年三个关键阶段“各就各位”,形成了全周期的治疗探索布局。
对行业而言,接下来的核心考题是:将严谨的临床设计、稳定的细胞制备工艺、长期的患者随访落到实处,把临床研究中出现的“有效信号”,转化为可验证、可复制的实际获益。当多条技术路线同步推进,跑出明确的阳性结果,或许只是时间问题。
对患者与家属来说,最重要的改变是:在传统治疗“救命”之后,“修复大脑、改善功能”终于有了清晰的探索路径。在此提醒,仍需优先遵循医生的规范救治与康复指导,在此前提下,符合条件的患者可主动关注相关在研项目,为自己或家人保留更多机会。
愿每一位卒中患者,都能在“救命—修复—重建”的连续路径里,找到属于自己的那扇希望之窗。
欢迎在留言区聊聊:如果只选一件事,你最希望下一步在哪个阶段看到确定性进展?你的期待,或许就是我们下一篇的追踪方向~
信息来源:国家药监局药品审评中心(CDE)
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CNS药物研发进展
1、赛尔欣调节性Treg细胞治疗SBMA临床试验获国家药监局受理
2025年12月1日,赛尔欣生物迎来NP001项目的新进展,其针对脊髓延髓肌萎缩症(SBMA,又称肯尼迪病)的IND已获国家药品监督管理局(NMPA)受理。
同时,赛尔欣生物已向华中科技大学同济医学院附属协和医院递交一项SBMA的IIT(研究者启动的临床试验)伦理申请,计划于2026年2月正式启动。
2、恒瑞重磅镇静药瑞马唑仑申报新适应症,用于ICU镇静
12月2日,根据国家药品审评中心(CDE)显示,恒瑞的注射用甲苯磺酸瑞马唑仑的一项新适应症上市申请获得受理,推测将用于重症监护(ICU)期间镇静。注射用甲苯磺酸瑞马唑仑是恒瑞医药自主研发的新型、短效苯二氮䓬类镇静药物,是一种新型的短效GABAa受体激动剂。
2019年12月,甲苯磺酸瑞马唑仑首次国内获批上市,用于常规胃镜检查镇静、结肠镜检查的镇静、全身麻醉的诱导和维持,以及支气管镜诊疗麻醉适应症。该药用于ICU期间镇静的Ⅲ期研究已于去年8月完成。
3、凌科药业TYK2变构抑制剂LNK01006在美国获批临床
凌科药业于2025年12月2日宣布,其自主研发的创新TYK2变构抑制剂LNK01006已获美国食品药物管理局(FDA)批准开展临床研究。LNK01006具有较高的脑渗透性,并在治疗和预防多发性硬化症(MS)疾病模型中表现出了优异的疗效,具有治疗中枢神经系统(CNS)炎症疾病的潜力。
4、霍德生物hNPC01注射液获FDA快速通道资格,用于治疗脑卒中后运动障碍
霍德生物于12月2日宣布,其自主研发的国际首款人前脑神经前体细胞注射液(hNPC01)获得了美国食品药品监督管理局(FDA)授予的快速通道资格,用于治疗缺血性脑卒中导致的长期运动功能障碍。随后,霍德生物于12月11-12日的国际干细胞研究学会(ISSCR)多能干细胞衍生疗法国际研讨会上公布了该产品的Ⅰ期临床18个月随访数据。
5、VectorY公司ALS新药VTx-002获FDA批准,启动I/II期临床
12月3日,荷兰初创企业VectorY Therapeutics宣布,其靶向肌萎缩侧索硬化症(ALS)的药物VTx-002,已获美国FDA批准开展Ⅰ/Ⅱ期临床试验。该药是一款首创型载体化抗体,针对的靶点覆盖了高达97%的ALS病例,其作用机制是靶向调控与TAR DNA结合蛋白43(TDP-43)相关的分子通路。TDP-43是一种参与DNA修复的蛋白质,近年来的研究证实,它很可能是引发ALS神经损伤的关键驱动因子。
6、辉瑞新一代偏头痛鼻喷剂申报上市
12月4日,CDE官网显示,辉瑞扎维吉泮鼻喷雾剂的上市申请已获受理,用于治疗偏头痛。扎维吉泮(Zavegepant)是全新一代CGRP受体拮抗剂。它鼻喷剂型设计,在快速起效的基础上,避免因胃肠道吸收而导致的不良反应和首过代谢效应。
扎维吉泮曾在2023年3月于美国获批上市,用于急性治疗偏头痛成人患者。
7、Praxis宣布relutrigine治疗DEEs临床结果积极,即将申报上市
12月5日,Praxis Precision Medicines宣布,其在研小分子药物relutrigine在EMBOLD研究注册队列中取得积极成果,此项研究旨在评估该药物对携带SCN2A和SCN8A基因变异的发育性和癫痫性脑病(DEEs)患者的治疗作用。Relutrigine是一款潜在“first-in-class”在研小分子药物,因疗效显著,独立数据监查委员会已建议提前终止试验。
8、恒瑞医药1类新药HRS-6257片获批临床,拟用于术后镇痛
12月8日,CDE官网显示,恒瑞医药申报的1类新药HRS-6257片获批临床,拟用于治疗急慢性疼痛,首个临床试验适应症为术后镇痛。目前国内尚无同靶点药物获批上市。
9、先声药业新药获临床试验默示许可SIM0811注射液,用于治疗AIS
2025年12月8日,先声药业研发的SIM0811注射液获得NMPA临床试验默示许可,拟用于急性缺血性卒中(AIS)的治疗。根据受理号CXHL2501035公示信息,SIM0811注射液归类为化药1类新药。
10、中国生物制药全球首个糖尿病神经痛贴剂获批上市
12月9日,中国生物制药宣布,旗下泰德制药自主研发的利多卡因凝胶贴膏(商品名:得百宁)新适应症获批上市,用于缓解糖尿病性周围神经病理性疼痛(DPNP)治疗,成为全球首个、国内唯一获批DPNP治疗的贴剂药物。临床数据显示,该产品无口服药常见的全身副作用,皮肤过敏发生率极低,也不影响肝肾功能及代谢指标,因不良反应停药率显著低于口服药组。此外,该药也可与口服药联用,达到减量增效的目的。
11、翼思生物两款新药获批上市,分别治疗OSA和癫痫发作
12月9日,NMPA官网显示,翼思生物医药的两款新药获批上市,盐酸索安非托片用于改善阻塞性睡眠呼吸暂停(OSA, Obstructive Sleep Apnea)伴有日间过度嗜睡的成人患者的觉醒程度;西诺氨酯片获批用于成人癫痫患者部分性发作的治疗。
• 索安非托作为一种新型促觉醒药,通过全新双重作用机制发挥药物疗效,可以通过抑制多巴胺(DA)和去甲肾上腺素(NE)再摄取,针对OSA导致DA、NE促觉醒神经元不可逆损伤的潜在病因,高效发挥促觉醒作用。
• 西诺氨酯(海外商品名:Xcopri/Ontozry)则是一款具有双重作用机制的第三代抗癫痫发作药物。2021年11月,翼思生物与SK Biopharmaceuticals(SK生物医药)签署长期战略合作协议,获得盐酸索安非托片和西诺氨酯在大中华区(包括中国大陆、香港、澳门及台湾)的独家开发、注册、本地化生产及商业化权利。
12、全球首创肽类蛋白降解剂治疗帕金森疾病,PDR-001启动IIT临床研究
普递瑞于12月11日宣布,由其自主研发的针对中早期原发性帕金森病的全新肽类靶向蛋白降解产品PDR-001,在上海交通大学医学院附属瑞金医院正式启动临床研究。本次研究为“PDR-001注射液立体定向双侧基底节区清除α-突触核蛋白的安全性、耐受性和有效性研究”,目前已顺利完成首例患者入组。
13、宁丹新药「洛贝米柳」申报上市,用于治疗AIS
12月12日,宁丹新药的洛贝米柳(Y-3)在国内提交上市申请,用于治疗急性缺血性卒中。该药物是全球首个基于PSD95-nNOS和MPO靶点开发的脑细胞保护剂,通过多靶点协同作用,干预卒中后的神经元损伤和突触可塑性改变。
其Ⅲ期临床研究已达到主要疗效终点,患者临床获益明显,整体安全性良好。研究结果计划在未来国际学术会议及期刊上公布。
14、科睿药业治疗癫痫发作1类新药获批临床
12月8日,根据CDE官网显示,青峰医药旗下科睿药业申报的KR23343片、KR23335片2款1类新药接连获批临床,均拟用于癫痫发作的治疗。
15、CAR-T疗法治疗CNS自免罕见病,有望明年递交上市申请
12月16日,Kyverna Therapeutics宣布,其在研疗法mivocabtagene autoleucel(miv-cel,原名KYV-101)用于治疗僵人综合征(SPS)的注册性Ⅱ期临床试验KYSA-8获得积极的顶线结果。该疗法有望成为首个获FDA批准用于自身免疫疾病的CAR-T产品。僵人综合征目前尚无获批疗法。试验显示,单次给药能显著逆转患者残疾状态,并使其停用既往免疫治疗。公司计划2026年上半年递交该适应症的上市申请。
16、Vistagen社交焦虑症治疗药物Ⅲ期临床未达到主要终点
12月17日,Vistagen Therapeutics公司宣布,其社交焦虑症治疗药物Fasedienol在关键性三期临床试验PALISADE-3中未能达到主要终点。Vistagen的CEO Shawn Singh表示他们正在彻底审查研究结果,评估其对正在进行的PALISADE-4 III期的影响,并计划向FDA征求反馈。
17、睿健医药NouvNeu001再获FDA先进疗法认定,帕金森疾病有望迎来突破性疗法
12月22日,睿健医药自主研发的NouvNeu001注射液获得FDA授予的再生医学先进疗法认定。NouvNeu001不仅成为全球首个在神经系统疾病领域获批RMAT的iPSC化学诱导通用型细胞治疗产品,也是迄今为止全球首个获得FDA快速通道和先进疗法双资格认定的IPSC产品。
18、BMS/再鼎医药精神分裂症新药国内获批上市
12月23日,再鼎医药宣布,NMPA已批准呫诺美林曲司氯铵胶囊(KarXT,商品名:凯捷乐)的新药上市申请,用于治疗成人精神分裂症。KarXT是70余年来首个获批的具有全新作用机制的精神分裂症疗法,为精神分裂症治疗带来了根本性突破。KarXT是一种口服M1/M4型毒蕈碱乙酰胆碱受体激动剂和毒蕈碱受体拮抗剂的组合。
19、赛诺菲收到FDA拒信,Tolebrutinib研究受双重打击
2025年12月24日,赛诺菲收到美国FDA的完整回复函(CRL),tolebrutinib用于治疗成人非复发性继发进展型多发性硬化症(nrSPMS)的NDA未能获批。
就在此前不久,赛诺菲在12月15日曾更新过tolebrutinib的两个进展:针对对原发性进展型多发性硬化症(PPMS)的Ⅲ期PERSEUS研究未达主要终点;用于治疗nrSPMS的NDA审评再次延期,最新处方药用户收费法案(PDUFA)日期延至2026年一季度末。但CRL直接中断了该药物在美上市的进程。
20、Lexeo基因疗法LX1001治疗阿尔茨海默病Ⅰ/Ⅱ临床达终点
Lexeo Therapeutics公布了其用于治疗载脂蛋白E4(Apolipoprotein E, ApoE4)纯合子突变阿尔茨海默病的在研AAV基因疗法LX1001的Ⅰ/Ⅱ期临床试验(NCT03634007)积极顶线数据,结果显示该疗法安全性良好,且能显著改善神经退行性变相关的生物标志物。
21、瀚微生物IBNI617获NMPA临床试验批准,用于治疗抑郁症
12月29日,合肥瀚微生物宣布,其自主研发的创新型活菌药物IBNI617肠溶胶囊,已正式获NMPA临床试验批准。该药物是全球首个基于肠-脑轴作用机制、针对抑郁症治疗的活体生物药,并于2024年9月已获美国FDA批准开展临床试验。
22、清普生物非阿片类镇痛新药QP-6211中国上市许可申请获CDE正式受理
2025年12月30日,清普生物宣布其自主研发的长效镇痛新药QP-6211的上市申请已获CDE正式受理。该药是清普生物系列非阿片类镇痛新药管线的第三款长效产品,基于清普自主知识产权的系列缓释注射剂平台开发,用于术后镇痛或各种顽固性疼痛。
融资&合作动态
1、赛神医药完成5300万美元融资,开发CNS新药
12月4日,赛神医药宣布完成由礼来亚洲基金(LAV)和ARCH Venture Partners领投、新老投资者参与的总计5300万美元的股权融资。连同Michael J. Fox Foundation for Parkinson’s Research(MJFF)最近授予的500万美元非稀释性研究资助,这些收益将支持该公司针对包括Lp-PLA2、β-淀粉样蛋白和LRRK2在内的广泛疾病途径的创新疗法管线的开发,以及正在进行的其他CNS疾病的新疗法的发现。2020年,赛神医药完成1亿美元A轮融资,A轮融资由礼来亚洲基金和Arch Venture Partners共同领投,博裕资本、General Atlantic、红杉中国、泰福资本和万物资本跟投。
2、超6亿美元!凌科药业新一代TYK2抑制剂LNK01006成功出海
12月10日,凌科药业和Formation Bio宣布,Formation Bio已获得凌科药业的新一代具有CNS渗透性、高选择性TYK2抑制剂LNK01006在全球(不含大中华区)的独家权利。该管线将由Formation Bio新成立的子公司Bleecker Bio推进研发。LNK01006是一款新一代CNS渗透性TYK2变构抑制剂,兼具强效、选择性抑制TYK2介导的细胞因子信号传导能力,并具备针对中枢免疫调节而优化的药理特性。根据协议条款,凌科药业将持有Bleecker Bio的一部分股权,并将获得首付款及后续开发、监管和商业里程碑付款,累计最高达6.05亿美元,同时还将获得未来产品销售的分级提成。
3、九典,正在全面加速转型创新药
12月11日,九典制药发布公告称,公司拟4亿元引进镇痛新药YJ2301项目,加码“创新药转型”战略,此举有助于构建长期核心竞争力。YJ2301由苏州缘聚医药开发,是一款具有全新作用机制的小分子镇痛创新药,旨在解决现有镇痛药物存在的嗜睡、多次给药耐受等副作用问题。本次交易转让费用总金额不超过人民币4亿元,采用里程碑与销售提成的方式支付。其中里程碑费用不超过1100万元,按项目进展支付;销售分成则在产品获批上市后开始计算,直到满足以下任一条件时终止:上市满10年,或累计分成达到3.89亿元。
4、复星医药收购绿谷医药,总价超过14亿美元!
12月15日,复星医药发布公告,以14.12亿元对价控股投资绿谷医药。收购完成后,复星医药将持有绿谷医药51%的股份,成为控股股东。此次认购采取分期交割的方式,第二期交割于首期款支付完成之日起三年内视研发情况支付。绿谷医药的核心产品为甘露特钠胶囊,用于治疗轻度至中度阿尔茨海默症。
5、超10亿美元!赛诺菲引进一款AD新药
12月15日,赛诺菲再度加码合作布局,宣布以10.4亿美元与韩国生物科技公司ADEL达成合作,共同研发一款新一代阿尔茨海默病治疗抗体ADEL-Y01。该药是一款单克隆抗体,其独特之处在于仅针对特定类型的tau蛋白,而非所有tau蛋白,目前正在开展全球首次人体Ⅰ期临床试验。赛诺菲将先支付8000万美元启动合作,剩余资金将作为里程碑付款,在达到特定的研发和商业化目标后分期支付。ADEL将有权获得该资产潜在净销售额的分级特许权使用费,比例最高可达两位数。
瀚枢生物
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上海瀚枢生物是专注于中枢神经系统(CNS)疾病的临床前CRO公司,致力于为CNS药物研发提供一体化解决方案。拥有充分验证的细胞和动物疾病模型,结合全面的研究与分析能力,助力客户加速创新疗法开发,降低临床失败风险。
瀚枢生物具有经验丰富、熟悉中外法规的技术团队和高标准实验平台,核心技术涵盖AI驱动表型筛选、人源化干细胞与类器官、电生理、高通量脑电图(EEG)、组织学和分子生物学,覆盖阿尔茨海默病、帕金森病、抑郁症、精神分裂症、SMA、疼痛与卒中等领域。
自成立以来,瀚枢生物始终秉持“研发率先、技术领先、质量优先、客户至上”的理念,已服务百余家客户,成功完成多项专题研究与IND申报,建立了高质量、稳定且具前瞻性的药效评价体系。
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100 项与 前脑神经前体细胞(浙江霍德) 相关的药物交易