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项与 前脑神经前体细胞(浙江霍德) 相关的临床试验Phase IIa Clinical Study of Human Neural Precursor Cell (hNPC) Transplantation for Ischemic Brain Injury ——A Phase IIa Clinical Study to Evaluate the Safety, Tolerability, and Efficacy of hNPC01 Injection Derived from Human Induced Pluripotent Stem Cells in Improving Hemiplegic Sequelae of Ischemic Stroke
A Phase 1 Dose-escalation, Single-Center, Open-labeled Study to Evaluate the Safety and Tolerability of Human Induced Pluripotent Stem Cell-derived Human Forebrain Neural Progenitor Cell Injection (hNPC01) in Chronic Ischemic Stroke
The principal aims of the clinical investigation involve assessing the safety profile and MTD of human forebrain neural progenitor cells (hNPC01) administered at escalated doses via single-dose intracerebral injection to subjects with stable chronic ischemic stroke.
100 项与 前脑神经前体细胞(浙江霍德) 相关的临床结果
100 项与 前脑神经前体细胞(浙江霍德) 相关的转化医学
100 项与 前脑神经前体细胞(浙江霍德) 相关的专利(医药)
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项与 前脑神经前体细胞(浙江霍德) 相关的新闻(医药)当全球创新药的目光从旧金山JPM向东聚焦,一场由中国领衔的生物治疗赛道持续加快创新步伐。如今,CGT领域的技术突破正多点开花,CAR-T技术与通用型细胞疗法逐步突破边界,从血液肿瘤领域向实体瘤、神经免疫疾病等更广阔的治疗场景延伸;AAV基因治疗加速纵深布局,持续向CNS与眼科等领域拓展;而iPSC衍生药物与外泌体技术,则在不断攻坚产业化瓶颈,推动行业向规模化、标准化发展。
在此背景下,【CBI2026生物医药创新博览会——CGT疗法创新大会】聚焦前沿技术落地与产业痛点,精准集结行业领军企业,旨在打造一场深层次、高价值的行业对话,助力CGT技术从实验室走向临床,从创新突破走向产业落地。
论坛名称:CBI2026 CGT疗法创新大会
论坛时间:2026年9月4-5日
论坛地点:苏州国际博览中心B馆B101
*以姓名首字母A-Z排序,无特殊含义
吴庭鹤博士是南京科恩里斯生物医药有限公司创始人兼首席执行官,长期深耕外泌体载药与核酸药物递送技术及天然外泌体创新药开发。吴博士在国内获得博士学位,曾在美国 NIH 和斯坦福大学从事科研工作,并拥有多年与诺华制药在核酸类创新药方向的合作开发经验。
回国后,他先后在高校和新型研发机构从事基础与转化研究,自 2017 年起重点聚焦外泌体 CMC 工艺及产业化路径。2021 年加入先声药业,担任高级研发总监,负责外泌体载药技术平台建设。2023 年,在先声药业支持下联合创立南京科恩里斯,公司已完成多轮融资,并推动多个管线实现对外合作。
陈利景,拥有多年生物医药行业资本运营经验和企业管理经验,曾多次主导过亿元级的股权投融资项目,现任成都金唯科生物科技有限公司COO兼副总裁,负责金唯科公司投融资、运营管理、战略发展和品牌宣传等相关工作。
从事病毒载体/基因药物产业三十三年。参与30余项发明,如:HSV1-rc/AAV系统;AAV8-HBV1.3小鼠乙肝模型,是乙肝新药研发重要平台;AAV反向感染法技术;miRNA 活细胞活性谱实时动态检测技术。
中国生物医药产业链创新转化联合体,常务理事,基因药物专委会,主委;
中国医药质量管理协会,细胞和基因治疗药物质量研究专业委员会,副主委;
《药学进展》编委;
《中国医药导刊》专委会委员;
中关村高端领军人才、经济开发区“亦麒麟”领军人才、大兴区“新国门”领军人才。
范靖博士,霍德生物创始人。北京大学学士,加拿大 UBC 神经学博士,前 JHU 博士后。先后入选 2018 年华创精英榜全球 30 强、2022 年福布斯中国科技女性 Top 50,获评 BioCon 年度卓越创始人、浙江省创业领军人才,同时担任中国药品监督管理研究会细胞与基因治疗产品监管研究专委会委员等职务。
范靖博士深耕 iPSC 定向分化与神经疾病领域二十余年,带领团队完成多项自主知识产权及底层技术全球布局,搭建起 iPSC 衍生细胞产品 CMC 与研发平台,推动多条疾病管线稳步研发。其中首款产品 hNPC01 注射液为国内首个获中美 IND 批准的多能干细胞产品,已完成 Ⅰ 期临床,斩获 FDA 快速通道资格和再生医学先进疗法(RMAT)认定,获准开展 Ⅱ/Ⅲ 期适应性临床。hNPC01 作为目前全球研发进度领先的iPSC前脑细胞产品,有望成为大脑神经损伤领域同类最优(BIC)治疗产品。
教育背景:复旦大学本科,麻省理工学院(MIT)硕士
职业经历:加入佑音医药前,高璐女士曾任美迪西生物医药(688202.SH)副总裁,主导Biotech客户研发战略与商业化路径设计。更早前,她在德勤(Deloitte)加拿大担任金融咨询部董事总监,领导数千亿元级跨境投融资项目,全面掌握从投前尽调到投后退出的全周期资本运作。
回国后,她持续聚焦生物医药创新生态,历任头部药企、产业园孵化器、CRO及投资机构高管,深度参与创新药孵化、License-out、跨境BD与产业化落地。
核心能力:在生物医药投融资与企业战略领域深耕十余年,拥有横跨中国、美国、加拿大的丰富经验,兼具国际视野与本土洞察。卓越的跨文化沟通能力,擅长与科学家、生物医药企业、投资者及医院和政府等机构高效沟通并协作,极强的资源整合能力与战略思维。
李正斌博士在特殊治疗领域有超过10年的经验,主要关注眼科,中枢神经,罕见病和肿瘤。曾在多家全球五百强制药公司如百时美施贵宝、赛诺菲、拜耳、诺华和强生担任重要职位,主要负责新产品商业化、品牌管理,战略规划和战略联盟等,前后推动10 多个新产品的商业上市和品牌管理,通过创新支付方式,实现产品的可持续增长。
李博士拥有北京协和医科大学博士学位,还取得了耶鲁大学和华盛顿大学博士后,并且拥有华盛顿大学MBA学位。
博士,北京市科技新星,“昌聚工程”领军团队,美国Drexel大学访问学者,美国乙肝基金会Blumberg研究所博士后。承担5项国家自然科学基金、北京市自然科学基金和北京市科技计划项目课题,核心参与10余项国家科技重大专项、国家重点研发计划、前沿生物技术专项等重大课题。在国内外期刊发表高水平论著30余篇、获国家发明专利和计算机软件著作权10余项。长期致力于肿瘤免疫治疗创新蛋白药物和细胞药物的研发工作,具有丰富的免疫细胞治疗产品工艺开发和GMP生产管理经验,主导推进多款TCR-T细胞治疗产品进入IIT和注册临床研究阶段,核心推动国内首款TCR T细胞衔接器药物完成中美IND申报并获批。
拥有三十多年眼科基因治疗经验,毕业于中国科学院上海生理所,师从中国科学院院士杨雄里教授,后赴耶鲁大学医学院从事博士后研究,后升任耶鲁大学医学院副研究员。获得NIH科研基金三项(PI及Co-PI). 与德国著名药物科技公司BIOLOG Life Science Institute 合作开发筛选出多种cGMP激动剂和拮抗剂,治疗因CNGA1基因缺陷引起动物视网膜退行性病变。
主要学术任职和社会任职:2001年进入美国爱尔康(Alcon)医药公司,担任资深科学家,领导研发多种药物。2010年诺华收购爱尔康,应邀留任并赴波士顿诺华研发总部开展科学研究,获得2012年度的该公司科技贡献火花奖。2013年担任英创生物科技公司技术带头人,设计多个利用rAAV2为载体的基因治疗药物,促成太阳药业(Sun Pharm)对糖尿病眼底病变基因治疗项目的投资和合作。2014-2015年在美国艾尔健(Allergan)药物科技公司担任主任科学家,负责神经退行性疾病、眼科疾病的药物研发和分子生物学研究。2015-2018年,接受新加坡科技局(A*STAR)和新加坡国立眼科研究所(SERI)的邀请,担任其糖尿病眼底出血项目总负责人。完成后在国内何氏眼科任首席科学家两年。2021年5月创办苏州惟佑基因生物科技有限公司,任职董事长兼CEO。
翁博士于北京大学获得学士学位、香港中文大学获得生物医学博士学位,后又在澳门大学获得金融硕士学位,现就读于中欧国际工商管理学院、复旦大学管理学院。
科研领域上,翁博士曾在境外大学担任助理教授,深耕干细胞、免疫细胞、基因治疗等创新药方向17年,在Cell Stem Cell,Neuroncology,Therapeutics,Molecular Cancer等多个国际知名杂志发表多篇学术论文,并曾担任多个国际杂志编辑/审稿人,并先后获得国家科技部重大项目、国自然、境外资金、澳门科创基金、深圳科创基金等赞助。
投资领域上,翁博士曾任国内知名医疗投资机构执行董事、合伙人,成功推进投资多个创新生物医药项目,目前多个项目IPO中。
产业上,翁博士作为联合创始人加入国内几家创新生物技术公司,现全职于上海赛立维生物任副总经理,负责技术、工艺、战略、融资等工作。
夏珏妤女士现任毕诺济(上海)生物技术有限公司临床开发副总裁,全面负责公司新药临床开发,目前聚焦于TILs(肿瘤浸润淋巴细胞)及Car-treg等细胞治疗产品的临床开发策略与推进。
在加入毕诺济之前,夏珏妤女士曾任拓弘康恒医药有限公司临床医学中心副总经理。任职期间,她作为项目负责人领衔核心产品TH-SC01干细胞注射液的临床开发,于两年内成功推动该项目从I期临床试验快速推进至III期。2025年,主导该产品克罗恩肛瘘适应症在广州南沙以医疗新技术落地转化,仅用时3个月便顺利完成申报与应用落地,展现出卓越的项目推进与转化落地能力。
夏女士拥有丰富的中美创新药临床开发与注册经验,擅长创新药临床开发整体策略设计,深谙中美两地临床研究操作与监管差异,能够依据监管要求对临床试验设计及运营全过程进行有效把控。夏珏妤女士多次主导与中国药审中心(CDE)的沟通交流,成功推动多个创新药IND申报及NDA获批;同时具备美国创新药IND申报及临床开发的实践经验,能够有效赋能创新药在中美两国的同步开发与注册策略。
长期致力于化学重编程与细胞分化研究工作,文章先后发表于Cell Discovery,Cell Stem Cell,Stem Cell Transplantation medicine等国际学术期刊。
曾任北京诺未科技有限公司副总经理,士泽生物首席运营官,四川省重大疾病动物模型猴重点实验室干细胞安全性研究项目学术带头人,拥有14年干细胞与再生医学临床转化的学术和产业界经验。2025年投身临床转化工作,专注于新一代细胞治疗技术的开发和临床转化研究。
杨林博士,博生吉医药科技(苏州)有限公司创始人/董事长/CEO、博生吉安科细胞技术有限公司董事长兼CEO、兼职苏州大学唐仲英血液学研究中心特聘教授/博士生导师;苏州肿瘤免疫诊疗工程技术研究中心主任;曾兼任美国MD安德森癌症研究中心淋巴瘤/骨髓瘤系兼职教授。拥有20余年全球顶级癌症研究中心研发经验,是肿瘤生物学和免疫治疗领域的专家。荣获江苏省高层次创新创业领军人才、江苏省六大高峰人才团队、安徽省战略性新兴产业技术领军人才、中国创新创业大赛二等奖、创响中国安徽赛区第一名、庐州产业创新团队带头人、合肥市创业领军人才、安徽省科学技术奖二等奖、全国颠覆性技术创新大赛总决赛优胜项目奖等多项荣誉。在《Cancer Cell》、《Cancer Research》、《Oncogene》、《JBC》、《Cancer Science》等学术杂志发表论文80余篇。主持国家自然科学基金、科技部重大专项子课题、美国NIH SPORE子课题等项目。杨林博士致力于突破性 CAR-T细胞和CAR-γδT细胞新药的研发以及肿瘤免疫细胞治疗技术的转化医学研究和产业化,率先在中国建设了以全自动CAR-T细胞生产工艺为基础的、具有国际先进水平的产业化基地,并带领团队研发多个有first-in-class 潜力的CAR-T细胞药物,适应症涵盖临床上亟需的恶性血液肿瘤和实体肿瘤类型。
喻学亮,星锐医药有限公司副总裁,负责公司递送以及化学部门。主要从事非肝靶向的脂质体(LNP)/聚合物纳米材料的核酸递送技术的研究。本科毕业于天津大学,美国西南医学中心有机化学博士,曾在西南医学癌症中心从事博士后研究,发表论文/专利20余篇。具有多年的有机全合成,脂质合成以及LNP的靶向设计经验。
赵丕明博士,道济基因创始人,基因治疗创新领军人才。兰州大学本科,中科院博士,UCSF博士后,基因治疗主管科学家,专注基因治疗及转化医学15年。曾领导全球首个慢性肾病基因治疗项目(SPLIS),获美国基因治疗专利1项,研究成果惠及国际患者。拥有丰富的基因治疗产业界经验,擅长高效技术平台构建和高价值创新管线打造,致力于将前沿基因治疗技术应用于临床实践,为全球患者带来可负担的突破性疗法。
专题一 免疫细胞疗法及CAR-T论坛
下一代免疫细胞疗法开发
In Vivo CAR-T最新研究进展
新一代体内CAR-T细胞疗法
新型CAR-T细胞的研发和应用
自免领域通用型CAR-T开发现状与前景
CAR-T细胞疗法的临床开发进展
CAR-T细胞治疗的商业化现状与未来
工艺开发难点及质量管理挑战
CAR-T治疗神经系统自身免疫性疾病
实体瘤细胞治疗开发进展
专题二 外泌体产业多元发展论坛
干细胞外泌体规模化制备及应用
外泌体作为核酸药物递送载体的开发策略
外泌体规模化生产的质量控制与监管考量
工程化外泌体的设计与改造策略
外泌体在肿瘤免疫治疗中的探索
外泌体在再生医学与抗衰老领域的应用前景
专题三 干细胞及体细胞疗法论坛
干细胞在肿瘤治疗中的进展
iPSC衍生细胞药物开发策略
iPSC来源的细胞产品非临床评价策略
iPSC衍生细胞治疗产品在神经疾病治疗上的研发进展
细胞药品生产和质量控制规范
iPSC衍生细胞药物工艺与临床突破
iPSC衍生细胞产品治疗神经疾病
专题三 AAV基因疗法论坛
AAV基因治疗药物的开发前景及应用
AAV用于中枢神经系统疾病研发进展
罕见病领域基因治疗开发策略
眼科基因治疗药物创新开发
AAV基因治疗产品开发
基因治疗药物创新与商业化之路
AAV基因递送工具开发
注册报名:
大会限时免费(人数限制,先注册先得,本次报名为预登记报名,报名审核通过后为报名成功!),食宿自理。
大会开放若干个展位:
更多现场展位火热抢订中,可为CRO/CDMO/仪器设备商/咨询服务等企业提供多形式的宣传展示:论坛承包、主题演讲、会场展位、项目路演、立屏展架、会刊彩页、挂牌、资料袋宣传、晚宴冠名、笔记本、茶歇赞助宣传等。
商务合作福利、收费标准等详情请咨询:
Lucy15958675001
NO.1
CDE 发布2025新药临床试验年度报告!CGT临床同比大涨29.6%
6月22日,国家药监局药品审评中心(CDE)正式发布《中国新药注册临床试验进展年度报告(2025 年)》,全面披露 2025 年度全国药物临床试验登记、研发赛道、实施效率、前沿细分领域等权威数据。报告显示,我国药物临床试验总量首次突破 5000 项,本土创新持续领跑,细胞与基因治疗(CGT)赛道临床试验增速显著,成为生物药核心增长极,临床审批、项目启动效率持续优化,国内生物医药产业高质量发展态势明确。
整体来看,2025 年全年登记临床试验 5215 项,同比增长 6.4%;其中新药临床试验 2997 项,增幅高达 18%,1 类创新药占新药临床总量 72.4%,本土申办者主导超九成研发项目。值得行业重点关注的 CGT 领域全年新增临床试验 149 项,较 2024 年提升 29.6%,细胞治疗项目数量远超基因治疗,适应症以抗肿瘤为主,北京、上海、广东成为 CGT 临床核心承载区域。
同时,临床试验全链条提速成效凸显:新药登记平均用时持续缩短,近 7 成项目获批后 6 个月内完成首例受试者入组;儿童药、罕见病药物研发稳步扩容,中药新药临床迎来 23.7% 大幅增长,国内多中心临床试验国际化程度持续提升,中国临床数据全球认可度进一步提高。
NO.2
《细胞与基因治疗科研领域蓝皮书2026》重磅发布
随着细胞移植、基因编辑、基因递送等关键技术持续突破,细胞与基因治疗(Cell and Gene Therapy, CGT)正不断突破传统疾病治疗边界,成为全球生物医药领域最具战略意义和发展活力的前沿方向之一。在CRISPR、CAR-T、mRNA递送、AAV载体、外泌体与再生医学等核心技术带动下,CGT正迈向基础研究、临床应用与产业转化深度融合的新阶段。与此同时,随着创新要素向城市集聚,城市在科研资源、人才、产业协同与国际合作中的综合能力,正在日益决定其在全球创新网络中的地位,并深刻塑造全球CGT创新版图的演进方向。
在此背景下,全球领先的科学、技术和医学(STM)信息分析公司:爱思唯尔旗下Cell Press正式发布《细胞与基因治疗科研领域蓝皮书2026》。本报告基于2021—2025年Scopus与SciVal的数据,对全球227,510篇CGT领域文献进行系统分析,并通过构建覆盖科研资源、学术原创力、科研影响力、产学融合四大维度的CGT领域全球城市创新指数,对全球30个CGT领域活跃城市进行综合评估。与往期相比,本版蓝皮书首次纳入领域活跃科研机构与高影响力学者分析,从“国家—城市—机构—人才”多层级刻画全球CGT创新生态。
NO.3
《细胞与基因治疗科研领域蓝皮书2026》重磅发布
6月22日,国家药品监督管理局通过优先审评,批准了科济药业子公司恺兴生命科技(上海)有限公司申报的舒瑞基奥仑赛注射液(商品名:恺力美)上市,用于治疗CLDN18.2阳性、人表皮生长因子受体2(HER2)阴性,至少二线治疗失败的晚期胃/食管胃结合部腺癌。该药物也是全球首款获批上市的用于实体瘤治疗的CAR-T疗法产品。
NO.4
Cell重磅:耶鲁大学樊荣教授领衔绘制人类细胞衰老全景图谱
2026 年 6 月 11 日,耶鲁大学樊荣教授领衔的美国国立卫生研究院(NIH)Cellular Senescence Network(SenNet)联盟在国际顶尖学术期刊 Cell 上发表了题为:Charting Human Cellular Senescence in Aging and Disease(绘制衰老与疾病中的人类细胞衰老图谱)的封面文章,该文章及联盟同期发表的多项研究论文,绘制了迄今最系统、最全面的人类细胞衰老图谱。
联盟设想,通过在人体各组织中绘制衰老细胞的分布图,将有助于开发精准的诊断方法和选择性清除有害衰老细胞的治疗手段,同时保留其有益功能,从而彻底改变对衰老和慢性疾病的管理方式。这一蓝图有望推动医疗模式从被动治疗转向主动维护组织健康,延长健康寿命,并在疾病显现之前加以预防。
NO.5
《Nature Aging》重磅!科学家发现:抗老的尽头是抗炎
炎性衰老(Inflammaging)由 Franceschi 定义为:“随着年龄增长,机体持续存在的低度慢性炎症状态,这种状态虽无症状,但会使组织损伤和功能衰退”。它与免疫系统失调(如衰老相关分泌表型 SASP)、线粒体功能障碍、细胞衰老积累紧密相关,也被称为 “无菌炎症”细胞衰老的特征是稳定的细胞周期阻滞以及与衰老相关分泌表型(SASP),后者在组织老化过程中促进慢性炎症,即所谓的“炎性衰老”。
2026 年 6 月 16 日,德克萨斯大学 MD Anderson 癌症研究中心张如刚团队在 Nature Aging 期刊发表了研究论文,这是一项“细胞为何越老越发炎”的机制研究。
衰老细胞会把本应留在核内的一小撮 R-loop(一种含有 DNA-RNA 杂交链的三链核酸结构,广泛分布于基因组中,是转录、DNA 复制和修复过程中的重要中间产物)通过 XPO1/DDX1 这条“出口通道”运到细胞质,搭在细胞质染色质片段(CCF)上,并激活 cGAS–STING 先天免疫通路,从而驱动衰老相关分泌表型(SASP),推动组织炎性衰老与纤维化。实验显示,堵住这条出口(敲除 DDX1或用 XPO1 抑制剂 KPT-330)可显著削弱该信号链、减轻老年小鼠肝脏等组织的慢性炎症与损伤指标,并延长其健康寿命。总的来说,这些发现揭示了 R-loop 的核输出可能是用于抑制年龄相关炎症的一个潜在靶点。
论文链接:https://www.nature.com/articles/s43587-026-01147-6
NO.6
Nature头条:硅谷富豪的“续命”实验真的有用吗
2026 年 6 月 16 日,国际顶尖学术期刊 Nature 在其官网头条报道了硅谷科技富豪们开始流行改造自己的身体以延长寿命,他们相信,通过鸡尾酒式的药物组合和前沿生物技术,人类完全可以活到 120 岁甚至更久。但问题在于,这些所谓的“生物黑客”方法,真的有科学依据吗?
当科技富豪们斥巨资用他们自己的身体进行“开盲盒式”实验,用雷帕霉素鸡尾酒和年轻血浆冲击120岁极限时,代价却是反复的感染、飙升的血糖与血脂。FDA已明确警告此类疗法缺乏证据。报道揭示了一个残酷真相:脱离临床监管的“生物黑客”,本质是拿健康做赌注。真正的抗衰并非激进药物的堆砌,而是基于循证医学的个性化微生态重塑与慢病管理——长寿没有捷径,科学才有答案。
报道链接:https://www.nature.com/articles/d41586-026-01884-z
NO.7
Nature Aging:Nat Aging | 中南大学李长俊等揭示抗衰治疗新策略
2026 年 6 月 17 日,中南大学湘雅医院李长俊、王伊伦、雷光华作为共同通讯作者在 Nature 子刊 Nature Aging 上发表了研究论文。该研究分析了对衰老小鼠进行衰老细胞清除治疗的分子和生理效应,揭示了免疫、纤维化和代谢重塑过程,表明了达沙替尼联合槲皮素(简称 D+Q,衰老细胞清除药物)以组织和细胞类型特异性方式系统性减弱了多个衰老标志,并支持早期启动、长期干预可能增强抗衰老疗效的可能性。
具体而言,D+Q 通过增强免疫细胞功能和维持群体稳定性来重塑免疫系统,减轻组织炎症并改善代谢特征。此外,与较短时间的晚期干预相比,在衰老早期启动干预并延长治疗时间,显示出更强的减轻衰老效应指标的趋势。
论文链接:https://www.nature.com/articles/s43587-026-01130-1
NO.8
全球首个!国产iPSC衍生hNPC01细胞治疗中风获批美国IND
6 月 18 日,浙江霍德生物工程有限公司(霍德生物)宣布,其自主研发的 iPSC 衍生异体通用型前脑神经前体细胞注射液 hNPC01,新增出血性脑卒中(脑出血)后运动功能障碍适应症的新药临床试验申请(IND)近日获得美国食品药品监督管理局(FDA)正式批准。这是目前全球首个针对脑出血后遗症期的多能干细胞衍生产品 IND,也是基于 hNPC01 治疗缺血性脑卒中(脑梗塞)偏瘫后遗症 1 期临床积极数据基础上的新适应症拓展。
NO.9
全球首个大体积,自蠕动的自分化“人造肠道”培育成功
日前,记者从上海能山生物科技有限公司获悉,全球体积最大、可实现自蠕动的自分化肠道类器官首次培育成功。这一成果代表着诱导多能干细胞(iPSC)人造类器官领域的又一技术难点被攻破,上海在这场全球科技竞争中正处于领跑梯队。
参考资料: 张江发布(https://mp.weixin.qq.com/s/59rTaMMJAYOM6Ro1M0-EEQ)
NO.10
iPS 细胞衍生巨噬细胞重塑免疫,强力抑制黑色素瘤、乳腺癌等实体肿瘤
近期,国际权威肿瘤期刊《Signal Transduction and Targeted Therapy》发布一项突破性抗癌研究,由美国西达赛奈医学中心牵头,联合多所国际知名高校共同研发出一款全新工程化免疫细胞 ACE-iMac,不靠肿瘤特异靶点,就能高效抑制黑色素瘤、三阴性乳腺癌、耐药头颈部鳞癌等多种难治实体瘤,为癌症免疫治疗开辟全新方向。
论文链接:https://doi.org/10.1038/s41392-026-02650-3
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别急着把这事吹成“中国创新药扬眉吐气”,先把滤镜摘了看,霍德生物这回拿到的不是“神药落地”,而是一张更值钱的门票,进的是美国FDA那道最难进的门,后面想怎么讲故事、怎么融钱、怎么抬估值,底气都不一样了。
说白了,真正值钱的从来不是那支针本身,而是它背后的审批资格、临床路径、适应症扩张能力,还有那套能不能把中国数据拿去美国直接用的逻辑,一旦这条路走通,很多以前只能靠砸钱硬闯的公司,都会被照出原形。
这次最狠的地方,不是“全球首个”,这种词听多了就像电商大促海报,真真假假都得打折看,最狠的是它连续拿下三个中枢神经系统损伤适应症的FDA批件,缺血性脑卒中、出血性脑卒中、颅脑损伤,三连击,说明它不是在一个坑里硬挖,而是在拿同一套底层技术反复切不同病种的蛋糕。
这就像什么,像你家楼下那位卖煎饼的大哥,原来只会摊一个鸡蛋煎饼,后来发现加火腿能卖,加里脊能卖,加芝士也能卖,最后连夜市旁边的小摊都来找他学配方,真正厉害的不是某一个煎饼,而是那套能不断复制、不断出货、不断讲新故事的手艺。
霍德生物这套手艺的名字叫iPSC衍生前脑神经前体细胞,听着像科幻片,翻成大白话就是,把细胞先“回炉重造”,再训练成更像神经修理工的细胞,往脑子里一送,看能不能帮那些受损的神经系统重新搭桥,恢复一点运动、语言、认知能力。
别被术语吓住,技术再花哨,商业问题其实就三个,能不能做出来,能不能批下来,能不能卖出去,前面两个解决不了,后面全是废话,解决了前面两个,资本立刻就开始帮你写“万亿市场”四个字。
颅脑损伤这个病,外行听着没感觉,实际上极其凶狠,交通事故、摔倒、运动冲撞、暴力伤害、战争创伤,全都算,全球每年约6900万患者,数字大得吓人,但真正让钱流动起来的不是发病数,而是后遗症,这些人里相当一部分会留下长期神经功能缺损,手脚不听使唤,语言断断续续,认知像卡了壳,家属能做的往往不是治好,而是陪着熬。
这就是医疗行业最扎心的地方,很多病不死你,但会把你和全家拖进慢性消耗战,医院赚不到最好的利润,家庭却要付出最贵的代价,康复周期长,护理成本高,社会负担重,最后所有人都知道这是大问题,可真正能拿出方案的公司少得可怜。
目前全球范围内,针对慢性颅脑损伤,尤其是发病6个月甚至数年后的患者,真正获批的产品少得吓人,日本SanBio那款SB623算是少数跑出来的,还得是2024年底附条件上市,单次治疗定价347万人民币,听着就像把普通家庭直接踢出牌桌,这不是治病,这是把“稀缺”两个字写在明面上,然后用价格告诉你什么叫没得选。
很多人一看到347万,就会下意识骂药企黑心,先别急,药贵不贵,先看它的成本结构,这种再生医学产品最贵的从来不是“原材料”,而是研发、工艺、质控、无菌生产、临床试验和监管沟通,任何一个环节掉链子,前面烧进去的钱都能听见响,尤其是细胞治疗,既要活细胞,又要稳定,又要安全,还不能乱长东西,难度比做普通化学药高几个量级。
这就像你在菜市场卖鱼,普通鱼从池子里捞出来,洗洗称称就行,细胞治疗不是卖鱼,是卖会游泳的活鱼,还得保证它不翻肚子,不咬人,不污染整条市场,最后还得让监管部门点头,允许你进超市货架。
霍德生物这次拿出来的hNPC01,最值得盯的不是那几个漂亮数字,而是它已经有了中国I期临床数据,而且不是那种只够PPT用的“初步观察”,而是23名病史6个月到5年的偏瘫患者全部入组,12个月时目标亚组平均改善16分,18个月时92%以上达到显著临床意义改善,54%残疾等级下降一级,2年疗效进入稳定平台期,没有回落,最长随访2.5年,没有发现产品相关不良反应,也没发现异常生长或肿瘤形成。
这才是FDA愿意给你开绿灯的原因,不是因为你讲得好听,而是因为你手里有点像样的结果,监管机构不是慈善家,它只看证据,证据够硬,它才愿意省你一步,证据不够,哪怕你把发布会办成奥斯卡,也没人搭理。
更关键的是,FDA直接说不用在美国重复做I期了,直接桥接进入2/3期,这事在多能干细胞领域里非常少见,甚至可以说是一次路径试验,过去很多中国生物技术公司最痛苦的一点,就是国内做完一轮,出海还得从头再来,像重新走高考复读程序,钱烧得飞快,时间拖得更狠,很多好项目就是死在这个重复劳动上。
现在霍德生物这条路一旦被验证,后面会冒出一堆模仿者,大家都会学着用中国数据撬美国审批,问题是你得先有那个数据,还得有那个质量,还得有那个可重复的工艺,不然就是拿着一张别人的通行证去蹭门禁,门都进不去。
而且这家公司还有个更现实的商业底牌,通用型异体路线,不是一人一药的自体方案,自体方案听起来很高级,实际上就像给每个人定制一双鞋,流程慢、成本高、规模化难,通用型方案更像标准尺码,先做一批,再往外铺,成本结构完全不一样,资本最爱这种,因为一旦打通,毛利和放量都更有想象空间。
别看发布会上人人都爱讲“个体化治疗”,真到商业化,大家都开始怀念标准化,因为标准化才有供应链,才有规模,才有利润,才有财务报表上能拿出去讲的故事,个体化太浪漫,浪漫完就是财务黑洞。
霍德生物还说自己做了全悬浮自动生产工艺和GMP自动化封闭生产体系,这句话听着像厂房炫技,实际上背后是大事,细胞治疗最怕什么,怕污染,怕批次不稳定,怕人工操作误差,怕一批好一批坏,怕你今天做出来像样,明天做出来翻车,自动化和封闭生产就是想把这些坑尽量填平。
但也别把自动化当救世主,自动化不是不要成本,而是把成本从“不可控的人”变成“可控的设备”,前期投入照样大得吓人,设备、验证、耗材、洁净环境、质量体系,样样都是钱,很多公司表面上说自己在做前沿技术,实际上是在给工厂和资本开支打工。
这就像以前光伏、锂电那批风口,所有人都在讲技术,最后拼的还是产能、良率、供应链和现金流,谁能把一条线跑顺,谁就能活,谁只会讲概念,谁就会被现实拍死。
回头看历史,科技圈最不缺的就是“看起来很新”的东西,十几年前,乐视讲生态,讲得比谁都响,视频、手机、汽车、电视,全都能装进一个故事里,最后发现不是生态,是现金流崩了,故事再大也救不了账本,投资人陪着看完一场大戏,结局却是欠债表。
再往前,暴风也爱讲技术,讲算法,讲平台,讲入口,结果真正能变现的东西少得可怜,资本市场短暂高潮后,留下的是一地鸡毛,用户没拿到多少实惠,股民倒是先学会了什么叫“高位站岗”。
再看医疗圈,过去很多细胞治疗项目也干过同样的事,动不动就喊“再生医学未来”,海报做得像科幻大片,会议室里全是海归和专家,结果临床数据一摊开,不是样本太小,就是疗效不稳,要么安全性出问题,要么商业化根本做不动,最后不是卖掉,就是停摆,就是换个名字继续融资。
这行业最残酷的地方就在这,科学从来不缺希望,缺的是把希望翻译成稳定生产和稳定收费的能力,能把科研成果变成药品,把药品变成收入,把收入变成持续临床推进,这中间每一步都有人掉队。
所以你看,霍德生物这次真正厉害的,不是“拿下三个适应症”这句宣传语,而是它把一条极难的路,走到了能被FDA连续点头的阶段,这意味着它至少在技术、数据、工艺和监管沟通上,没有明显掉链子,已经不是那种拿一张漂亮PPT就敢冲估值的野路子。
但别高兴太早,IND只是开始,不是终点,后面还有2/3期临床、商业化生产、定价、医保、医院准入、医生教育、支付能力,哪一关都能把你按在地上摩擦,尤其是这种高价、长疗程、强专业门槛的产品,想靠一句“有疗效”就让市场买单,纯属做梦。
更现实的问题是,347万那个日本定价,像一根明晃晃的标杆插在那里,谁都看得见,市场一旦有参照物,后进者就会面临一个残酷问题,你是想卖得更贵,还是卖得更便宜,卖贵了没人接,卖便宜了利润薄,最后很可能还是要靠医保谈判、商业保险和高端支付来找活路。
所以这类项目真正比拼的,不是谁在发布会上喊得更大声,而是谁能把成本压下来,把适应症扩上去,把审批跑顺,把生产做稳,最后把价格打到一个既能让患者接受、又能让公司不死的区间,这才叫本事。
说到底,科技圈和医药圈最爱玩的把戏就是,拿“未来”去包装“现在还很贵”,拿“全球首个”去掩盖“商业化还在门口”,拿“突破”去掩盖“试验还没完”,听着热血,算起来全是账,账本一翻,谁在认真做事,谁在借风炒作,一眼就能看出来。
霍德生物这事,值得认真看,因为它不是那种纯靠讲故事骗热度的项目,它至少把数据、审批、适应症、工艺这些硬骨头啃下来了,但也别把它神化成中国生物医药出海的万能模板,真正的难关还在后面,尤其是商业化,一旦价格和支付方式没打通,再漂亮的FDA批件也只能挂墙上当奖状。
所以,别被“全球唯一”四个字冲昏头,生物医药不是发布会,审批也不是终点线,能活下来、能卖出去、能长期赚到钱,才算真赢,剩下那些热搜词,看看就行,别当饭吃。
100 项与 前脑神经前体细胞(浙江霍德) 相关的药物交易