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项与 阿达木单抗生物类似药 (君实生物) 相关的临床试验君迈康®(阿达木单抗注射液)治疗中国儿童中重度活动性克罗恩病患者安全性和有效性的上市后病例登记研究
在真实世界中,评估君迈康®(阿达木单抗注射液)在中国儿童中重度活动性克罗恩病患者中的安全性和有效性
一项评估君迈康®(阿达木单抗注射液)在中国中重度活动性克罗恩病(CD)成年患者中有效性和安全性的真实世界、前瞻性、观察性、多中心研究
在真实世界中,评估君迈康®((阿达木单抗注射液)在治疗中国中重度活动性克罗恩病(CD)成年患者的有效性和安全性。
一项评估君迈康®(阿达木单抗)治疗中国儿童慢性重度斑块状银屑病有效性和安全性的前瞻性、观察性、多中心研究
在真实世界中评估君迈康®(阿达木单抗)治疗中国儿童慢性重度斑块状银屑病的有效性和安全性
100 项与 阿达木单抗生物类似药 (君实生物) 相关的临床结果
100 项与 阿达木单抗生物类似药 (君实生物) 相关的转化医学
100 项与 阿达木单抗生物类似药 (君实生物) 相关的专利(医药)
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项与 阿达木单抗生物类似药 (君实生物) 相关的新闻(医药)$君实生物(SH688180)$君实生物(688180.SH/01877.HK)发布2025年年度报告。在创新药行业从规模扩张向高质量发展转型的关键节点,这份年报不仅是一份财务答卷,更是公司战略转型的清晰注脚。数据显示,公司在“规模仿制”向“价值创新”的跃迁之路上,呈现出商业化提速、研发聚焦、产能扩张与财务承压并存的复杂图景。一、经营分析:行业变局下的结构化增长与战略跃迁1.行业格局与趋势:从内卷到分化,创新价值回归2025年,中国生物医药行业正经历深刻的结构性变革。政策层面,医保谈判从“以价换量”的极端内卷,逐步转向“质优价宜、保供稳链”的理性阶段,第十一批集采明确反内卷原则,为具备临床价值与成本控制能力的创新药企留出空间。支付端,首版商业健康保险创新药品目录落地,为高价、高临床价值的创新药提供了多元支付渠道,标志着行业从单一医保依赖向多层次保障体系转型。在此背景下,行业趋势呈现两大特征:一是竞争维度升级,同质化PD-1赛道竞争白热化,而ADC、双抗、融合蛋白等高壁垒领域成为新战场;二是全球化加速,国产创新药出海从“授权引进(LSD)”转向“授权出海(LSD-out)”,以特瑞普利单抗为代表的产品,在全球范围内获得监管认可。君实生物的经营数据,正是这一行业趋势的直接映射。2.核心竞争力:全产业链一体化能力筑牢护城河君实生物的核心竞争力,已从单一产品驱动,升级为“研发-生产-商业化”全产业链协同的体系化能力。研发端:构建了覆盖抗体、ADC、双抗、融合蛋白、核酸药物的九大核心技术平台,具备源头创新能力。截至2025年末,公司拥有专利290个(发明88、实用104、外观1、其他177),为产品管线提供坚实知识产权保护。2025年研发投入13.42亿元,占营收53.72%,研发人员640人,占总人数22.05%,研发效率持续提升,全年入组超2000例临床试验。生产端:打造“双基地、双规格”的国际化生产体系。苏州吴江基地(4500升)获中美欧等多国GMP认证,主攻海外供应;上海临港基地(42000升)为国内大规模生物药生产基地,保障国内市场及未来管线放量。商业化端:形成“核心产品+梯队产品”的组合矩阵,依托学术推广与医保覆盖,实现快速放量。3.战略跃迁:从“规模仿制”到“价值创新”的路径清晰报告期内,君实生物明确推进“规模仿制”向“价值创新”的战略转型。这一跃迁并非一蹴而就,而是通过“存量产品提效+增量创新突破”双线推进:存量产品:以拓益(特瑞普利单抗)为核心,通过适应症拓展(2025年新增肝癌、黑色素瘤一线治疗)与医保全覆盖(12项适应症全部纳入医保),实现国内销售收入20.68亿元,同比增长37.72%;同时加速海外布局,已在40余个国家和地区获批,带动境外收入1.89亿元,同比大增102.37%。增量创新:快速推进ADC、双抗、融合蛋白等前沿管线。JS107(CLDN18.2ADC)、JS207(PD-1/VEGF双抗)、JS213(PD-1/IL-2融合蛋白)等多款产品进入III期临床或获FDA批准,为未来增长储备弹药。产品矩阵:商业化产品从单一走向多元。君迈康(自身免疫)、民得维(抗病毒)、君适达(PCSK9抑制剂)相继上市并纳入医保,形成“肿瘤+自身免疫+心血管+抗病毒”的多元布局,降低单一业务依赖风险。4.经营数据透视:结构优化,亮点与隐忧并存收入结构:2025年营收24.98亿元,同比增长28.23%,商业化成效显著。其中抗肿瘤药物收入21.40亿元,占比86.89%,同比增长38.78%,为核心增长引擎;技术许可及特许权收入1.61亿元,占比13.11%,同比下降31.69%,主要系前期授权项目阶段性完成,未来或随新合作落地回升。区域与模式:境内收入22.73亿元,境外收入1.89亿元,海外市场高速增长但占比仍低,未来空间广阔;销售模式以经销为主(21.67亿元),直销与服务收入同步增长,渠道覆盖与服务能力双提升。成本结构:毛利率81.33%,保持高毛利水平。营业成本中制造费用占比54.64%,直接材料30.48%,直接人工8.90%,成本结构与生物制药行业特性(高制造、低人工)一致,临港基地投产后有望进一步摊薄单位成本。5.资本运作:募资护航,产能与研发双保障2025年6月,公司完成4100万股新H股配售,募集资金10.26亿港元,主要用于上海临港生产基地建设、研发管线推进及补充流动资金。此举有效支撑了公司产能扩张与研发投入,为战略跃迁提供了充足的资金弹药。6.发展与经营计划:聚焦核心,提升效率公司未来发展计划围绕“创新驱动、全球布局、提质增效”展开:研发:聚焦高潜力靶点,加速前沿管线推进,计划每年新增不少于10个临床项目,目标到2027年核心产品实现全球商业化。生产:持续优化临港基地产能利用率,推进吴江基地国际认证,保障全球市场供应。商业化:强化核心产品市场渗透,拓展海外合作网络,推进新适应症上市。管理:深化精益管理,控制费用率,提升运营效率,为盈利改善奠定基础。二、财务状况:高成长背后的安全边际评估2025年,君实生物财务状况呈现“资产扩张、负债增加、现金流承压、持续亏损”的特征,这是创新药企发展阶段的典型表现。以下从资产、负债、盈利、现金流四个维度进行深度解析。1.资产结构:重资产特征显著,产能与投资为核心截至2025年末,公司总资产123.82亿元,同比增长14.84%,资产结构呈现三大特点:非流动资产占比高:固定资产22.21亿元,在建工程25.72亿元(同比增长38.37%),主要为临港生产基地建设,标志着公司重资产属性强化,产能扩张进入关键期。金融资产与股权投资活跃:长期股权投资5.08亿元(同比增长127.36%),其他非流动金融资产13.26亿元,反映公司通过投资布局产业链协同,同时利用闲置资金进行理财,提升资金使用效率。流动资产稳健:货币资金26.15亿元,交易性金融资产6.01亿元,合计32.16亿元,为短期偿债与运营提供充足流动性;存货5.73亿元,应收账款5.06亿元,周转效率需持续关注。2.负债结构:杠杆水平可控,短期偿债压力需警惕公司总负债63.26亿元,资产负债率51.09%,处于行业合理区间,但负债结构需重点关注:短期偿债压力:短期借款6.03亿元,一年内到期的非流动负债6.91亿元(同比增长180.16%),合计12.94亿元,而货币资金与交易性金融资产合计32.16亿元,短期偿债能力充足。长期负债支撑扩张:长期借款27.94亿元(同比增长41.11%),主要用于产能建设与研发,长期负债占比提升,优化了债务期限结构,降低短期流动性风险。其他负债:应付账款11.43亿元,其他非流动负债5.30亿元(含预收许可费用),反映公司对上游供应商的占用及未来需履约的许可义务,需关注合同负债(0.22亿元)偏低的问题,预示预收款较少。3.盈利表现:高投入下的亏损收窄,盈利拐点可期核心亏损:2025年净利润-8.75亿元,同比减亏31.68%,净利率-40.40%,但亏损幅度持续收窄,显示公司规模效应与成本控制初见成效。盈利驱动:收入增长、费用管控、毛利率稳定是减亏核心。随着商业化产品放量,规模效应逐步显现,研发投入占比从2024年的65.45%降至53.72%,费用结构优化。关键指标:市净率5.64倍,净资产收益率-14.71%,处于创新药企合理区间。对于未盈利创新药企,更应关注收入增速、管线进展、现金储备等前瞻性指标,而非短期盈利。4.现金流:经营流出扩大,投资与筹资支撑现金流经营现金流:经营活动现金流净额-5.20亿元,同比改善(2024年为-14.34亿元),主要系商业化收入增加,但研发与销售投入仍较大,导致经营现金流持续流出。投资现金流:投资活动现金流净额-1.06亿元,主要为产能建设与股权投资,符合公司扩张战略。筹资现金流:筹资活动现金流净额大幅增加,主要系H股配售与借款,为公司提供充足的现金流支持,保障持续经营。5.财务安全性综合评估优势:现金储备充足(货币资金+交易性金融资产32.16亿元),短期偿债无压力;资产负债率51.09%,杠杆水平可控;在建工程与长期借款匹配,产能扩张具备资金保障。隐忧:持续亏损与经营现金流流出,意味着公司仍需依赖外部融资支撑运营;存货周转率0.81、应收账款周转率4.98,反映存货周转较慢、回款效率一般,需关注库存积压与坏账风险;未分配利润-112.16亿元,累计亏损规模较大,短期盈利难度大。三、总结与展望:创新药企的长期主义考验君实生物2025年报,是一份在创新与盈利之间艰难平衡的答卷。公司在行业转型期,精准把握“价值创新”与“国际化”两大趋势,通过产能扩张、管线升级、商业化提效,实现了收入的稳健增长与亏损的持续收窄。从财务视角看,公司当前的财务安全性整体可控,现金储备与负债结构足以支撑短期运营。但长期来看,其核心挑战在于:如何在持续高研发投入下,实现商业化产品的快速放量,推动盈利拐点早日到来;如何在同质化竞争中,保持核心产品的竞争力,同时兑现前沿管线的临床价值;如何平衡全球化扩张与成本控制,提升运营效率。对于投资者而言,君实生物的投资逻辑,已从短期业绩博弈,转向对其创新管线价值、全球商业化能力、长期盈利潜力的深度判断。在创新药行业从“野蛮生长”到“高质量发展”的转型期,这类具备全产业链能力、国际化布局清晰的龙头企业,有望穿越周期,成为行业升级的受益者。未来1-2年,公司将迎来临港基地投产、多款创新管线临床关键节点、海外市场加速放量等多重机遇与挑战。其经营与财务表现,将直接决定“规模仿制”向“价值创新”跃迁的成败,也将影响其在全球创新药赛道中的竞争力。#股市##基本面分析##价值投资之路#
近日,上海君实生物医药科技股份有限公司(以下简称“君实生物”)披露了其2025年年度报告,报告显示2024年营收约19.48亿元,亏损约12.8亿元;2025年营收约24.98亿元,亏损约8.75亿元。
营收增长背后的“增收难增利”困境
01
根据最新财报数据,君实生物在2025年实现了营业总收入 24.98亿元 ,较2024年的19.48亿元增长了约28%。这一增长主要得益于核心产品 特瑞普利单抗 (拓益®)的商业化放量。
数据显示,特瑞普利单抗在2025年实现了国内市场销售收入 20.68亿元 ,同比增长约37.72%。截至报告期末,该药已累计在全国超过6000家医疗机构销售,并获批了包括肝细胞癌、黑色素瘤一线治疗在内的多项适应症,且全部纳入国家医保目录。
然而,亮眼的营收增长并没有带来利润的转正。2025年,君实生物归属于母公司股东的净利润仍为 -8.75亿元 (即亏损8.75亿)。虽然相较于2024年超12.8亿元的亏损有所收窄,但“卖得越多,亏得越狠”的局面并未根本扭转。
钱都花哪儿了?三座大山压顶
02
为何25亿的营收填不平8亿的亏损窟窿?拆解成本结构,我们发现君实生物正面临着创新药企典型的“三座大山”: 高额研发、激进销售、财务成本 。
1. 研发费用:创新的“入场券”
2025年,君实生物的研发费用高达 13.42亿元 ,占营业收入的比例超过53%。
管线布局 :公司正在开展超过90项临床研究,拥有包括全球首个抗BTLA单抗(tifcemalimab)、皮下注射制剂JS001sc、以及多款ADC药物(如JS212)在内的丰富管线。
国际化野心 :多项研究为国际多中心临床试验,并在美国FDA获得IND批准,这些都需要巨大的资金支持。
正如财报所言:“坚持研发管线聚焦、高效投入,加快临床开发”。对于创新药企而言,研发不仅是成本,更是未来的生存筹码。一旦停止投入,管线断层将意味着被市场淘汰。
2. 销售费用:商业化的“过路费”
2025年,公司的销售费用达到了 10.53亿元 ,同比增长6.95%。
团队扩张与推广 :随着特瑞普利单抗适应症的增加和医保覆盖的扩大,公司需要庞大的商业化团队进行市场推广、学术教育以及渠道维护。
竞争加剧 :国内PD-1市场竞争早已进入“红海”,为了维持市场份额和拓展新适应症,销售投入不得不居高不下。
尽管公司表示已加强费用管控,但在激烈的市场竞争面前,销售费用的刚性支出依然巨大。
3. 财务费用与资产减值
财务费用 :2025年财务费用为6527万元,主要由借款利息增加和汇兑净损失导致。
资产减值损失 :当年资产减值损失近1亿元,进一步侵蚀了利润。
曙光初现:亏损大幅收窄,造血能力增强
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虽然亏损绝对值依然巨大,但细读财报,我们也能发现一些积极的信号。
亏损显著缩窄 :相比2024年近12.8亿元的归母净亏损,2025年的8.75亿元亏损额减少了约31%。这表明公司的“降本增效”策略开始显现成效。
现金流改善 :2025年经营活动产生的现金流量净额为 -5.20亿元 ,而2024年这一数字为-14.34亿元。经营现金流的净流出大幅减少,主要得益于商业化药品销售收入的增加以及收到较大金额的技术许可款项。这意味着公司自身的“造血”功能正在稳步增强。
产品组合多元化 :除了特瑞普利单抗,君迈康®、民得维®、君适达®等产品也已纳入医保,加上代理的速舒®,公司产品组合日趋丰富,降低了对单一产品的依赖风险。
未来展望:黎明前的黑暗?
04
君实生物的处境是中国众多Biotech(生物科技)企业的缩影: 在技术突破与商业变现之间艰难平衡 。
利好因素 :特瑞普利单抗已成功出海,在美国获批上市,开启了全球化变现的新篇章;多款重磅管线(如BTLA单抗、ADC药物)处于临床后期或申报阶段,未来有望成为新的增长极。
挑战依旧 :只要研发不停止,高额的费用支出就将持续。何时能跨越盈亏平衡点,取决于后续重磅管线的成功上市以及海外市场的销售放量速度。
结语
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营收25亿却仍亏损8亿,这并非君实生物一家的尴尬,而是整个创新药行业“高投入、长周期、高风险”特性的真实写照。对于投资者而言,看待这类企业不能仅盯着当下的利润表,更要关注其管线的含金量、商业化的效率以及现金流的可持续性。
君实生物正在用真金白银赌一个未来。随着亏损的逐年收窄和国际化进程的加速,这家头部Biotech企业能否率先穿越周期,迎来真正的盈利拐点?让我们拭目以待。
阅读原文:君实生物2025年度报告.pdf
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天鹜科技完成超2亿元A+轮融资
针对超重/肥胖!三生制药创新双抗获批临床
全球首款 CD79B ADC 新适应症在华获批上市
君实生物2025:特瑞普利单抗大卖21亿元
恒瑞口服 1 类新药获批新适应症
中国生物制药IDH1抑制剂III期研究成功
华东医药首个双抗 ADC 在美获批临床
华深智药海外实体Earendil Labs考虑赴港IPO
全球首例!毫无生物学背景IT男用AI定制mRNA药物,救活绝症爱犬
GSK公司呼吸道合胞病毒疫苗获FDA批准扩展适用范围
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波士顿科学一次性使用血管内超声诊断导管在中国获批
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奥洛替肽公布3期临床试验数据
Kainova Therapeutics公司DT-9081公布1期临床试验数据
Tangram Therapeutics公司TGM-312 1/2期临床试验完成首例受试者给药
Avidity Biosciences公布了AOC疗法临床试验及开放标签扩展研究的数据
从死磕脂质到调控细胞,LNP 研发终于跳出了十年惯性
跃赛生物全球首款癫痫细胞治疗药物获FDA IND批准开展临床
3月12日,跃赛生物自主研发的针对癫痫的iPSC(诱导多能干细胞)来源异体细胞药物UX-GIP001注射液顺利获得美国食品药品监督管理局(FDA)IND批准!UX-GIP001作为全球首款进入临床阶段的iPSC来源异体癫痫细胞治疗药物,此次获批不仅充分彰显了跃赛生物在iPSC细胞药物转化领域的创新硬实力,填补了国内相关领域空白,更为全球癫痫患者带来了全新的治疗希望,推动癫痫治疗向细胞治疗的全新维度迈进。
神络医疗完成数亿元C轮融资,构筑“神经调控+脑机接口”双引擎
近日,中国神经调控与脑机接口领域的平台型领军企业——杭州神络医疗科技有限公司宣布完成数亿元人民币C轮融资。本轮融资由君联资本领投,老股东奥博资本(OrbiMed)、博远资本、国投创合均超额跟投。本轮募集的资金将重点用于加速公司“超微型神经调控技术平台”与“脑机接口平台”的创新迭代及全球商业化布局。
血霁生物巨核细胞注射液在美国获批临床
3月13日,血霁生物宣布,其所提交的同种异体的“巨核细胞注射液”用于血小板减少症的新药临床试验(IND)申请获得美国FDA批准临床。这是血霁生物自主研发的第二款药物在FDA获批临床。此次适应症覆盖范围比较广,将不同病因导致的血小板减少症都纳入其中,也体现了该款药物的普适性。
NouvNeu001完成中国II期入组计划,睿健医药国际竞速比拼“核心平台力”
近日,睿健毅联医药科技(成都)有限公司宣布,其帕金森病细胞治疗产品NouvNeu001已完成中国II期临床试验全部入组患者给药,这是该管线在继2026年2月11日完成美国II期临床首例患者给药后又一个重大发展里程碑,NouvNeu001更是迄今为止,在iPSC领域唯一获得FDA快速通道资格(FTD)和再生医学先进疗法认定(RMAT)双认定的细胞治疗产品,进一步夯实公司在再生医学领域的中美领先地位。与此同时,基于睿健医药“AI+化学诱导”平台开发的新产品,针对多系统萎缩-帕金森型(MSA-P)的NouvNeu004,也已获得中国I-III期全周期临床批件,以及美国临床I期批件,并完成中国临床首例患者给药。
天鹜科技完成超2亿元A+轮融资
近日,AI 驱动的全栈式蛋白质研发平台天鹜科技完成超2亿元的A+轮融资。本轮融资由中国石油昆仑资本、老股东涌铧投资,以及上海未来产业基金联合领投,国投招商、新供销基金、法默凯、孚腾资本等机构跟投,老股东启明创投、金沙江联合资本润璞医疗基金、本草资本等持续加码。天鹜科技是一家 AI 驱动的全栈式蛋白质研发平台公司,通过构建“人无我有”的超大规模蛋白质序列数据集/标签库,并以此为基石打造了蛋白质设计通用大模型,实现了直接面向产业需求的功能蛋白精准设计。
针对超重/肥胖!三生制药创新双抗获批临床
3 月 13 日,三生制药宣布,其自主研发的 SSS67 正式获得美国食品药品监督管理局的 IND(新药临床试验申请)批准,标志着这款创新型靶向 ActRIIA/ActRIIB 的双特异性抗体药物正式迈入临床阶段。这是三生制药在代谢疾病领域的又一重要进展,将为超重/肥胖症患者带来全新治疗选择。
全球首款 CD79B ADC 新适应症在华获批上市
3 月 13 日,罗氏宣布,NMPA 批准了优罗华®(英文商品名:Polivy®,通用名:维泊妥珠单抗)联合利妥昔单抗、吉西他滨和奥沙利铂(Pola-R-GemOx)方案,适用于不适合接受造血干细胞移植的复发或难治性弥漫大B细胞淋巴瘤(DLBCL)成人患者。此次获批基于一项全球多中心、随机对照 III 期临床研究,旨在评估维泊妥珠单抗联合利妥昔单抗、吉西他滨和奥沙利铂(Pola-R-GemOx)方案对比 R-GemOx 方案的疗效和安全性。研究结果显示,该方案成功达到了主要终点和所有关键次要终点。
君实生物2025:特瑞普利单抗大卖21亿元
3月13日晚,君实生物发布2025年财报,公司2025年实现营业收入24.98 亿元,同比增长28.23%;归属于上市公司股东的净利润-8.75亿元,较2024年同期-12.81亿元同比减亏31.68%;扣非归母净利润-9.90亿元,同比减亏23.28%;经营活动产生的现金流量净额-5.20亿元,较上年同期净流出显著改善。营收增长主要由核心产品驱动,全年药品销售收入23.01亿元,同比增长40.32%,其中特瑞普利单抗国内销售收入20.68 亿元,同比增长37.72%;亏损收窄一方面得益于商业化药品收入增长,另一方面公司落实“提质增效重回报”方案,加强费用管控、聚焦研发管线、优化生产与销售效率,同时研发投入13.42 亿元、同比增长5.24%,保持创新投入力度。君实生物业务聚焦于创新药物的研发、生产及商业化,已形成以特瑞普利单抗为核心,君迈康®、民得维®、君适达®协同发力的商业化产品矩阵。
恒瑞口服 1 类新药获批新适应症
3 月 13 日,NMPA 官网显示,恒瑞 1 类新药「海曲泊帕乙醇胺片」获批一项新适应症,联合免疫抑制治疗,适用于 15 岁及以上初治重型再生障碍性贫血(SAA)患者(受理号:CXHS2400104/5)。此次获批是基于一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照、 III 期临床试验(HR-TPO-SAA-Ⅲ)的积极结果。该试验旨在初治重型再生障碍性贫血患者中评价海曲泊帕乙醇胺片联合标准免疫抑制治疗的有效性和安全性。
中国生物制药IDH1抑制剂III期研究成功
3月12日,中国生物制药宣布IDH1抑制剂TQB3454治疗伴IDH1突变晚期胆道癌的III期临床研究(TQB3454-III-01)已完成方案预设的期中分析,独立数据监查委员会(IDMC)判定主要研究终点无进展生存期(PFS)、总生存期(OS)均达到方案预设的优效界值。中国生物制药已与CDE就该适应症的上市申请进行沟通,并获得CDE书面同意,将于近期递交上市申请。这是全球第2个、国内第1个IDH1抑制剂在胆道癌取得成功的III期临床研究,同时也是第一个完成III期研究的国产IDH1抑制剂。
华东医药首个双抗 ADC 在美获批临床
3月12日,华东医药发布公告,其子公司中美华东申报的注射用 HDM2024 药品临床试验申请已获得美国 FDA 批准,可在美国开展 I 期临床试验,适应症为晚期实体瘤。HDM2024 是由中美华东研发并拥有全球知识产权的 1 类生物新药,是一款靶向表皮生长因子受体 1(EGFR/HER1)和人表皮受体 3(HER3)的双抗 ADC。
华深智药海外实体Earendil Labs考虑赴港IPO
Earendil Labs引发市场关注的核心原因,是其与全球制药巨头赛诺菲达成的两笔累计超44亿美元的合作协议。2025年4月,赛诺菲向Earendil支付1.25亿美元首付款,获得其两款双特异性抗体的全球独家使用权。根据协议,Earendil有资格获得高达17.2亿美元的开发和商业化里程碑付款,以及产品销售的分级特许权使用费。其中HXN-1002靶向α4β7与TL1A,拟用于治疗溃疡性结肠炎和克罗恩病;HXN-1003靶向TL1A与IL23,用于结肠炎及皮肤炎症。同年,赛诺菲与Earendil达成第二项合作协议,共同推进自身免疫及免疫学领域药物研发。根据协议,Earendil将因其早期项目进展获得最高1.6亿美元的预付款及短期付款,并将AI平台应用于多个双特异性抗体研发项目。双方合作总潜在价值高达25.6亿美元,Earendil还将按净销售额收取最高达两位数的分级版税。赛诺菲负责所有合作中产生的双特异性候选药物的进一步开发及全球商业化。Earendil官网显示,公司重点聚焦免疫学与肿瘤学,目前拥有19个在研项目。其中免疫领域覆盖哮喘、慢阻肺、特应性皮炎等疾病,肿瘤领域涵盖结直肠癌、小细胞肺癌及其他实体瘤。值得关注的是,已有15个项目从临床前候选化合物阶段进入IND启用阶段,为新药临床试验的启动奠定了科学基础。
全球首例!毫无生物学背景IT男用AI定制mRNA药物,救活绝症爱犬
在澳大利亚悉尼,一场看似不可能的医疗实验正在悄然改写癌症治疗的边界。主角并非生物学家,而是一只名叫罗西(Rosie)的八岁混种救援犬和它的主人——一位毫无生物学背景的数据工程师保罗·康宁汉姆(Paul Conyngham)。
GSK公司呼吸道合胞病毒疫苗获FDA批准扩展适用范围
3月14日,GSK公司宣布,美国FDA已扩展其呼吸道合胞病毒(RSV)疫苗Arexvy的批准年龄适应症范围,用于18至49岁且因RSV感染导致下呼吸道疾病(LRTD)风险增加的成人。此前,Arexvy已在美国获批用于预防60岁及以上成人,以及50至59岁且因RSV感染导致LRTD风险增加的成人发生与RSV相关的LRTD。本疫苗不适用于孕妇人群。Arexvy含有稳定于融合前构象的重组RSV F糖蛋白(RSVPreF3)。该抗原与GSK专有的AS01E佐剂联合使用。
Ultragenyx基因疗法3期临床试验36周结果积极
3月13日,Ultragenyx Pharmaceutical公司宣布,在研疗法DTX301的3期临床试验Enh3ance取得积极结果。DTX301是一种在研AAV8基因疗法,旨在通过单次静脉输注实现鸟氨酸氨甲酰转移酶(OTC)的稳定表达和活性,用于治疗OTC缺乏症。在该随机、双盲、安慰剂对照试验的第36周时,接受DTX301治疗的患者(n=18)与安慰剂组(n=19)相比,24小时血浆氨水平显著降低18%(p=0.018),这一结果具有统计学显著性并具有临床意义。同时,治疗组患者在第36周时的平均血浆氨水平维持在正常范围内。
诺诚健华VAV1分子胶降解剂启动临床研究
3月16日,诺诚健华宣布,该公司在研的VAV1分子胶降解剂ICP-538完成首例受试者给药。ICP-538是诺诚健华自主研发的新型口服高效、高选择性靶向VAV1的特异性分子胶降解剂,VAV1是T细胞和B细胞受体下游的关键蛋白。ICP-538通过选择性介导CRBN E3泛素连接酶与VAV1蛋白形成三元复合物,剂量依赖性地诱导VAV1蛋白快速高效降解,用于开发治疗多种难治的自身免疫性疾病,比如炎症性肠病(IBD)、系统性红斑狼疮(SLE)和多发性硬化(MS)。目前,全球尚无获批上市的VAV1靶向药物。
微芯生物PRMT5-MTA抑制剂获批临床
3月16日,微芯生物宣布其全资子公司成都微芯药业自主研发的1类原创新药CS08399片用于治疗甲硫基腺苷磷酸化酶(MTAP)缺失的实体瘤和淋巴瘤的临床试验申请(IND)已获中国国家药品监督管理局(NMPA)批准。CS08399片是一款脑透过性口服甲硫腺苷(MTA)协同型蛋白精氨酸甲基转移酶5(PRMT5)小分子抑制剂。
波士顿科学一次性使用血管内超声诊断导管在中国获批
3月13日,波士顿科学(Boston Scientific)宣布,其一次性使用血管内超声诊断导管OptiCross HD (以下简称“OptiCross HD”)正式获得中国国家药品监督管理局(NMPA)批准,并将在上海临港生产基地实现本土化生产。OptiCross HD一款60MHz高清血管内超声导管,可与血管内超声系统配合使用,在经皮冠状动脉介入治疗(PCI)中为医生提供清晰的血管内部成像及精准测量数据,帮助医生更全面地评估血管病变并优化治疗策略,从而提升手术效率和治疗质量。
艾迪药业抗艾滋病药物「多替拉韦钠片」在中国获批
3月15日,艾迪药业宣布,其多替拉韦钠片在中国获批上市。该产品按化学药品4类注册申报,获批即视同通过仿制药质量和疗效一致性评价。多替拉韦钠片为HIV-1整合酶链转移抑制剂(INSTI),也是当前全球HIV感染治疗领域的一线核心治疗药物。艾迪药业多替拉韦钠片获批适应症为联合其它抗逆转录病毒药物,用于治疗人类免疫缺陷病毒(HIV)感染的成人和年满12岁的儿童患者。该产品原研药于2013年8月在美国获批上市,2015年12月进入中国。
依柯胰岛素司美格鲁肽注射液:在中国获批上市
近日,中国国家药品监督管理局(NMPA)正式批准了依柯胰岛素司美格鲁肽注射液(商品名:诺和杰)在中国的上市申请。新闻稿指出,诺和杰是全球首个获批的基础胰岛素/GLP-1RA周制剂,由胰岛素周制剂依柯胰岛素和GLP-1RA周制剂司美格鲁肽组成,适用于接受基础胰岛素或GLP-1RA治疗后血糖控制不佳的成人2型糖尿病患者,在饮食和运动基础上联合口服降糖药物进行治疗。
埃诺格鲁肽注射液在中国获批上市
先为达生物宣布,cAMP偏向型GLP-1受体激动剂埃诺格鲁肽注射液获得NMPA批准,适用于在控制饮食和增加体力活动基础上对成人超重/肥胖患者的长期体重管理。基于cAMP偏向型GLP-1受体激动机制,埃诺格鲁肽注射液可高选择性激活cAMP信号通路、最大程度减少β-arrestin募集,与传统非偏向型GLP-1RA形成明显差异。这一机制直接带来两大核心优势:一是减重效果强效持久,全程无明显平台期;二是在降低体重的同时,同步改善代谢、减少慢病风险。
奥洛替肽公布3期临床试验数据
近日,再生元宣布,其合作伙伴翰森制药公布了奥洛替肽在中国开展的3期临床试验的积极顶线数据。该研究评估了奥洛替肽用于治疗成人肥胖或超重患者的疗效与安全性。奥洛替肽是一种新型GLP-1/GIP双受体激动剂。根据双方的战略授权协议,再生元拥有在中国大陆、香港和澳门以外地区的独家临床开发和商业权益,并计划于2026年晚些时候启动全球3期注册性临床项目。这项随机、双盲、安慰剂对照3期试验共纳入604名成人患者,评估了每周一次皮下注射5 mg、10 mg或15 mg奥洛替肽与安慰剂在48周内的效果。研究达到共同主要终点:与安慰剂相比,奥洛替肽显著降低体重,并使更高比例的患者实现至少5%的体重减轻。数据显示,接受奥洛替肽治疗的患者在第48周平均体重减轻达19%,97%的患者体重下降≥5%。此外,奥洛替肽展现出良好的胃肠道耐受性,恶心和呕吐的平均发生率分别低于10%和5%。
Kainova Therapeutics公司DT-9081公布1期临床试验数据
近日,Kainova Therapeutics公司宣布,其用于治疗晚期、复发性和转移性实体瘤患者的候选药物DT-9081取得了积极的1期临床试验结果。DT-9081是一款潜在“best-in-class”的口服小分子EP4受体拮抗剂,旨在通过阻断由COX-2阳性肿瘤产生的前列腺素E2(PGE2)所介导的免疫抑制,恢复免疫功能正常环境并支持免疫再激活,从而提升包括化疗和某些免疫检查点抑制剂在内的抗癌治疗效果。研究结果显示,DT-9081在所有测试剂量下均表现出良好的安全性特征,未报告任何剂量限制性毒性,证实了其临床耐受性并验证了其作用机制。
Tangram Therapeutics公司TGM-312 1/2期临床试验完成首例受试者给药
近日, Tangram Therapeutics公司宣布,其主打候选药物TGM-312的1/2期临床试验已完成首例受试者给药。TGM-312是一种基于Tangram Therapeutics公司专有的RNAi化学平台GalOmic开发的GalNAc-siRNA,旨在特异性沉默肝细胞中一个新靶点基因,用于治疗MASH。该药物有望实现每季度一次的皮下给药,提升患者用药便利性。
Avidity Biosciences公布了AOC疗法临床试验及开放标签扩展研究的数据
近日,诺华(Novartis)公司旗下的Avidity Biosciences公布了抗体偶联寡核苷酸疗法delpacibart zotadirsen(del-zota)在治疗杜氏肌营养不良(DMD)患者的1/2期临床试验EXPLORE44和开放标签扩展研究EXPLORE44-OLE中获得的结果。Del-zota由抗转铁蛋白受体1(TfR1)抗体与诱导DMD基因外显子44跳跃的反义寡核苷酸(ASO)偶联而成。Del-zota旨在恢复肌营养不良蛋白的表达,在适用于外显子44跳跃治疗的DMD患者体内产生一种较短但具有功能的肌营养不良蛋白。
从死磕脂质到调控细胞,LNP 研发终于跳出了十年惯性
3月11日发表于《Science Translational Medicine》的一项研究“Amino acid supplementation enhances in vivo efficacy of lipid nanoparticle–mediated mRNA delivery in preclinical models”,彻底跳出了 “唯脂质论” 的研发惯性,从细胞代谢的全新维度,给出了破解这一行业难题的极简方案。来自美国 Biohub 芝加哥的研究团队证实:生理环境下细胞的氨基酸代谢状态,是限制 LNP 递送效率的核心因素;通过蛋氨酸、精氨酸、丝氨酸三种氨基酸的联合补充,可实现体内 mRNA 表达 5-20 倍的提升,更将肺部体内 CRISPR 基因编辑效率从 20%-30% 提升至 85%-90%,为整个领域开辟了一条全新的研发路径。
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作者 | Field
审核 | Sunbor
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100 项与 阿达木单抗生物类似药 (君实生物) 相关的药物交易