Pimicotinib

点击蓝字关注我们本周，热点很多。首先是审评审批方面，最值得关注的就是3个1类创新药国内上市，分别是北海康成的注射用维拉苷酶β、海思科的安瑞克芬注射液以及轩竹生物的吡洛西利片；其次是研发方面，多个药取得重要进展，其中，百济神州BTK降解剂又启动一项头对头礼来匹妥布替尼的Ⅲ期临床研究；最后是交易及投融资方面，交易很多，值得一提的是，石药集团就伊立替康脂质体注射液达成授权合作，总交易额超10亿美元。本期盘点包括审评审批、研发以及交易及投融资三大板块，统计时间为2025.5.12-5.16，包含28条信息。视频点个 审评审批NMPA上市批准1、5月14日，NMPA官网显示，诺华的盐酸阿思尼布片获批上市，用于治疗新诊断的费城染色体阳性的慢性髓细胞白血病（Ph+CML）慢性期（CP）成人患者。阿思尼布是一款基于ABL肉豆蔻酰口袋（STAMP）创新机制的靶向药物，可实现深度缓解率翻倍和不良事件相关停药风险减半，延缓疾病进展，为CML患者提供了全新治疗选择。2、5月14日，NMPA官网显示，诺华的CDK4/6抑制剂瑞波西利片（商品名：凯丽隆）获批新适应症，适用于与芳香化酶抑制剂联合使用，作为激素受体（HR）阳性、人类表皮生长因子受体2（HER2）阴性高复发风险的早期乳腺癌患者的辅助治疗。3、5月15日，NMPA官网显示，北海康成1类新药注射用维拉苷酶β（商品名：戈芮宁）已通过优先审评审批程序批准上市，适用于12岁及以上青少年和成人Ⅰ型和Ⅲ型戈谢病患者的长期酶替代治疗。维拉苷酶β是一款针对戈谢病开发的酶替代疗法（ERT）。4、5月15日，NMPA官网显示，轩竹生物1类新药吡洛西利片（商品名：轩悦宁）获批上市，适用于激素受体（HR）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性晚期或转移性乳腺癌成人患者：与氟维司群联合用于既往接受内分泌治疗后出现疾病进展的患者；单药用于既往转移性阶段接受过两种及以上内分泌治疗和一种化疗后出现疾病进展的患者。5、5月15日，NMPA官网显示，海思科1类新药安瑞克芬注射液（HSK21542）获批上市，用于治疗腹部手术后的轻、中度疼痛。安瑞克芬（HSK21542）是一款外周kappa阿片受体选择性激动剂。除了注射液剂型，海思科也在开发HSK21542的口服制剂，目前正在开展临床研究。申请6、5月12日，CDE官网显示，百济神州1类新药索托克拉片新适应症申报上市，拟用于治疗既往接受过抗CD20治疗和BTKi治疗的套细胞淋巴瘤（MCL）成人患者。索托克拉片的该项上市申请已经被CDE纳入优先审评。7、5月14日，CDE官网显示，勃林格殷格翰的口服选择性磷酸二酯酶4B（PDE4B）抑制剂那米司特片（nerandomilast）第二个适应症申报上市，用于治疗成人进展性肺纤维化（PPF）。2025年2月，首个适应症用于治疗成人特发性肺纤维化（IPF）的上市申请已递交。临床批准8、5月14日，CDE官网显示，信念医药的BBM-P002注射液获批临床。BBM-P002注射液利用AAV载体将多巴胺合成所需的表达基因递送到患者大脑壳核中持续表达，有望实现“一次给药、长期有效”的帕金森病治疗。9、5月14日，CDE官网显示，百济神州1类新药BGB-16673片获批两项临床，拟开发治疗慢性自发性荨麻疹。BGB-16673是一种口服靶向布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）的嵌合式降解激活化合物（CDAC），是百济神州CDAC平台首款在研药物。10、5月14日，CDE官网显示，基石药业的注射用CS2009获批临床，用于晚期实体瘤。这是该药首次在国内获批临床。CS2009是一款同时靶向PD-1/VEGFA/CTLA-4三特异性抗体，在实体瘤治疗领域具有广阔的临床应用前景。优先审评11、5月14日，CDE官网显示，德国默克申报的盐酸匹米替尼胶囊（ABSK021胶囊）拟纳入优先审评，用于需要系统性治疗的腱鞘巨细胞瘤（TGCT）成人患者。匹米替尼是和誉医药研发的一种新型、口服、高选择性且高效的小分子CSF-1R抑制剂。德国默克拥有该产品的全球商业化权利。12、5月16日，CDE官网显示，科伦博泰申报的注射用芦康沙妥珠单抗拟纳入优先审评，用于既往接受过内分泌治疗且在晚期或转移性阶段接受过其他系统治疗的不可切除的局部晚期或转移性激素受体阳性（HR+）且人表皮生长因子受体2阴性（HER2-）乳腺癌成人患者。芦康沙妥珠单抗是一款新型TROP2靶向抗体偶联药物（ADC），此前已经在中国获批两项适应症。突破性疗法13、5月16日，CDE官网显示，和誉医药1类新药ABSK-011胶囊拟纳入突破性治疗，适应症为：经免疫检查点抑制剂（ICI）和多靶点酪氨酸激酶抑制剂（mTKI）治疗的成纤维细胞生长因子19（FGF19）过表达的晚期肝细胞癌（HCC）。ABSK-011是一款具有高选择性的FGFR4小分子抑制剂。FDA上市批准14、5月14日，FDA官网显示，艾伯维的c-Met靶向ADC药物telisotuzumab vedotin（Teliso-V，ABBV-399）获批上市，用于治疗既往接受过治疗的c-Met蛋白过表达、表皮生长因子受体（EGFR）野生型晚期/转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。该药物是c-Met赛道首款获批上市的ADC产品，也是艾伯维首款自研ADC产品。15、5月16日，FDA官网显示，中国生物制药与清普生物合作开发的非阿片类镇痛新药美洛昔康注射液（II）（商品名：QAMZOVA）获批上市。普坦宁不仅成为了中国首款一日一次24h长效的非甾体抗炎药（NSAID）注射液，也是中国首款获得FDA批准的镇痛新药和全球唯一在售的长效NSAID注射液。研发临床状态16、5月13日，正大天晴公布了1类新药盐酸安罗替尼胶囊联合派安普利单抗注射液一线治疗晚期肝细胞癌（HCC）的关键注册Ⅲ期临床（APOLLO研究）结果，一线治疗晚期HCC取得无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）双终点阳性结果。安罗替尼联合派安普利单抗一线治疗晚期肝细胞癌已于2024年11月递交上市申请。17、5月13日，GSK和iTeos宣布，由于中期临床数据未能达到预期效果，双方决定终止合作开发TIGIT抗体belrestotug。该药物是GSK于2021年6月以6.25亿美元的预付款，最高可达14.5亿美元总里程碑付款从iTeos获得。双方将合作开发和推广TIGIT抗体Belrestotug，共同承担Belrestotug全球开发成本。18、5月15日，clinicaltrial官网显示，百济神州启动了一项Ⅲ期临床（CaDAnCe-304），旨在评估BGB-16673（200mg，每日1次）对比Pirtobrutinib（200mg，每日1次）治疗既往接受过共价BTK抑制剂（cBTKi）治疗的复发或难治性（R/R）慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者的疗效和安全性，主要终点是无进展生存期（PFS）。19、5月16日，诺诚健华宣布，其研发的ICP-332治疗非节段型白癜风的Ⅱ/Ⅲ期临床试验在中国完成首例患者给药。ICP-332是一款在研的1类创新药，是高效、高选择性的新型口服TYK2抑制剂，正在被开发用于治疗各种T细胞相关的自身免疫性疾病，包括白癜风、特应性皮炎、结节性痒疹等。20、5月16日，信达生物宣布，胰高血糖素（GCG）/胰高血糖素样肽-1（GLP-1）双受体激动剂玛仕度肽在中国超重或肥胖合并代谢相关脂肪性肝病（MAFLD）受试者中的一项Ⅲ期临床（GLORY-3）完成首例受试者给药。本研究是一项在中国超重或肥胖合并MAFLD受试者中比较玛仕度肽与一款GLP-1单受体激动剂有效性和安全性的多中心、随机、开放标签的Ⅲ期临床研究（NCT06884293）。临床数据21、5月11日，礼来公布了SURMOUNT-5研究的详细结果。该研究是一项开放标签Ⅲb期临床，旨在针对肥胖或伴有至少一种合并症（如高血压、血脂异常、阻塞性睡眠呼吸暂停、心血管疾病）的超重成人（且不合并糖尿病）患者，评估GIP/GLP-1双受体激动剂替尔泊肽与GLP-1单受体激动剂司美格鲁肽的有效性与安全性。替尔泊肽组平均体重减轻了50.3磅（22.8公斤），司美格鲁肽组平均体重减轻了33.1磅（15.0公斤）。22、5月12日，诺和诺德公布了Ⅲ期REAL8篮子试验的数据，结果显示：每周给药一次的Sogroya在改善小于胎龄儿（SGA）、努南综合征（NS）、特发性矮小症（ISS）的青春期前儿童的年生长速率（通过52周时身高生长速度HV测量）方面，与每日给药一次的生长激素Norditropin相当。此外，在患有努南综合征（NS）的儿童中，Sogroya较每日一次的生长激素具有优越性，同时在小于胎龄儿（SGA）的儿童中，Sogroya较每日低剂量的生长激素也具有优越性。23、5月13日，邦耀生物公布了CRISPR/Cas9基因编辑的异体抗CD19CAR-T细胞（TyU19）治疗复发/难治性系统性红斑狼疮（SLE）数据。研究结果表明，TyU19细胞在SLE治疗中可实现快速、深度的临床缓解，同时展现出优异的临床安全性。24、5月16日，爱科百发宣布，其开发的新一代抗纤维化药物AK3280的Ⅱ期验证性临床研究取得积极成果。AK3280是基于已有的IPF药物结构优化的新一代抗纤维化药物，临床前数据显示其抗纤维化作用更强，药代动力学更佳，有望改善现有药物的胃肠道耐受性和其他毒副作用。交易及投融资25、5月14日，GSK宣布，与BostonPharmaceuticals达成协议，将收购其主要资产efimosferminalfa。根据协议，GSK将支付高达20亿美元的现金对价总额，包括12亿美元的预付款和高达8亿美元的里程碑付款。GSK还将向诺华支付该药物的分级特许权使用费。该药是一种可每月1次皮下注射给药的潜在同类最佳FGF21（成纤维细胞生长因子21）长效类似物。26、5月14日，诺和诺德宣布，与Septerna达成一项独家全球合作，双方将共同致力开发并商业化针对肥胖症、2型糖尿病及其他心脏代谢疾病的口服小分子药物。根据协议，Septerna将有资格从诺和诺德获得总计约22亿美元的付款，包括首付款及研发、商业化里程碑款项，其中超过2亿美元为预付款及近期里程碑付款。Septerna还可获得上市产品的分层特许权使用费。诺和诺德将承担合作项目的全部研发费用。27、5月15日，石药集团宣布，与Cipla就伊立替康脂质体注射液达成协议。根据协议，石药同意授予Cipla独家许可。石药将收取1500万美元首付款，最高达2500万美元潜在首次商业销售及最高达10.25亿美元的里程碑付款。该产品为一种拓朴异构酶1抑制剂，含有43mg/10ml伊立替康。目前用于治疗多种实体瘤，如转移性、结直肠癌、肺癌及宫颈癌等。28、5月16日，科霸生物宣布，已与三菱田边制药签署合作协议。双方将围绕一个全球首创的免疫细胞类靶点。科霸生物率先提出并实践了一种全新的ADC开发理念，即靶向肿瘤免疫微环境中的免疫细胞受体，尤其是大量存在的髓系抑制细胞、肿瘤相关巨噬细胞（TAM）等关键免疫抑制性细胞类型。END领取CPHI & PMEC China 2025展会门票【智药研习社直播预告】来源：CPHI制药在线声明：本文仅代表作者观点，并不代表制药在线立场。本网站内容仅出于传递更多信息之目的。如需转载，请务必注明文章来源和作者。投稿邮箱：Kelly.Xiao@imsinoexpo.com▼更多制药资讯，请关注CPHI制药在线▼点击阅读原文，进入智药研习社~

5月16日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示，和誉医药申报的ABSK-011胶囊拟纳入突破性治疗品种，拟用于经免疫检查点抑制剂（ICI）和多靶点酪氨酸激酶抑制剂（mTKI）治疗的成纤维细胞生长因子19（FGF19）过表达的晚期肝细胞癌（HCC）。公开资料显示，这是和誉医药在研的小分子FGFR4抑制剂依帕戈替尼（ABSK011）。截图来源：CDE官网肝细胞癌（HCC）作为主要的肝癌分型，占原发性肝癌的85%~90%。HCC恶性程度高，大约30%的HCC存在FGFR4异常高表达且预后差，现有治疗手段不能满足长久的生存获益。一线免疫检查点抑制剂（ICIs）治疗进展的HCC目前尚无获批的标准治疗，FGF19/FGFR4通路可能是HCC患者的新治疗靶点。依帕戈替尼（irpagratinib）是和誉医药研发的一款高活性高选择性的FGFR4抑制剂。该产品已经获美国FDA授予孤儿药资格，用于治疗HCC。2024年9月，和誉医药在欧洲肿瘤学会（ESMO）年会上公布了依帕戈替尼在1期临床试验中针对FGF19过表达的晚期肝细胞癌的安全性和有效性的最新临床数据。疗效数据显示，40例经治的、FGF19过表达的肝癌患者接受了依帕戈替尼220mg BID治疗，其中38例可评估患者中，应答率达到36.8%，疾病控制率（DCR）达到78.9%。同时，接受过ICIs和mTKIs治疗的患者应答率达到44.8%，最长缓解持续时间（DOR）达到16.4m，mDOR达到7.4m，DCR达到79.3%（23/29），中位无进展生存期（mPFS）达到5.5个月。根据研究人员得出的结论，依帕戈替尼作为单一药物，展现出可控的安全性和优异的抗肿瘤活性。值得关注的是，在同时接受ICIs和mTKIs治疗患者中，220mg BID的依帕戈替尼的总体应答率为44.8%，mDoR为7.4个月，mPFS为5.5个月，这个研究结果支持了依帕戈替尼在这类医疗需求未得到满足的人群中的进一步的后期开发。2024年12月，和誉医药宣布依帕戈替尼已获CDE批准开展治疗肝细胞癌（HCC）的注册性临床研究。该研究旨在评估依帕戈替尼联合最佳支持性治疗（BSC）与安慰剂联合BSC在经免疫检查点抑制剂(ICI)和多靶点酪氨酸激酶抑制剂(mTKI)治疗的FGF19过表达的晚期或不可切除的肝细胞癌患者中的有效性和安全性。这项研究将作为支持依帕戈替尼上市的关键依据。参考资料：[1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网. Retrieved May 16，2025, From https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c[2]和誉医药在2024年欧洲肿瘤学会（ESMO）年会上发布依帕戈替尼及匹米替尼的最新临床进展.  Retrieved Sep 16，2024, From https://mp.weixin.qq.com/s/0Rq7kUob8dMNzxDSPqFFjA[3]和誉医药获CDE批准开展依帕戈替尼 (ABSK011)治疗肝细胞癌的注册性临床研究. Retrieved Dec 17，2024, From https://mp.weixin.qq.com/s/t9u07_1204TEuKOuMwDexA免责声明：本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。