匹米替尼(Pimicotinib) - 药物靶点：CSF-1R_在研适应症：腱鞘巨细胞瘤，转移性胰腺癌，慢性移植物抗宿主病_专利_临床

概要

基本信息

药物类型

小分子化药

别名

盐酸匹米替尼、ABSK-021

靶点

CSF-1R

作用方式

拮抗剂

作用机制

CSF-1R拮抗剂(集落刺激因子1受体拮抗剂)

治疗领域

肿瘤神经系统疾病皮肤和肌肉骨骼疾病+ [5]

在研适应症

腱鞘巨细胞瘤转移性胰腺癌慢性移植物抗宿主病+ [7]

非在研适应症

肉瘤

原研机构

上海和誉生物医药科技有限公司

在研机构

上海和誉生物医药科技有限公司

非在研机构-

权益机构

曙方医药集团

上海和誉生物医药科技有限公司Merck KGaA

最高研发阶段临床3期

首次获批日期-

最高研发阶段(中国)临床3期

特殊审评快速通道 (美国)、孤儿药 (欧盟)、优先药物（PRIME） (欧盟)、优先审评 (中国)、突破性疗法 (中国)、优先药物（PRIME） (美国)、优先药物（PRIME） (中国)、突破性疗法 (欧盟)、突破性疗法 (美国)

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结构/序列

分子式C22H24N6O3

InChIKeyNXFPMDWYDKHFMM-UHFFFAOYSA-N

CAS号2253123-16-7

关联

18

项与匹米替尼相关的临床试验

NCT06884072

/ Active, not recruiting临床1期

A Phase 1, Open-label, Randomized, Single Dose, 2-Treatment, 2-Sequence, 2-Period Crossover Study to Evaluate the Effect of a High-fat Meal on the Exposures of Pimicotinib Capsule in Healthy Subjects

This is a study to evaluate the impact of a high - fat meal on the exposure of Pimicotinib capsules in healthy subjects. It is planned to recruit 16 healthy subjects and randomly and equally assign them to either Study Sequence A or Study Sequence B. Subjects in Sequence A will take a single 50 - milligram oral dose of Pimicotinib capsules in a post - high - fat - meal state during Phase 1. Subjects in Sequence B will take a single 50 - milligram oral dose of Pimicotinib capsules in a fasting state during Phase 1 and then receive cross - over administration in Phase 2. In total, blood samples will be collected at 34 time points for pharmacokinetic (PK) analysis.

开始日期2025-04-08

申办/合作机构

上海和誉生物医药科技有限公司

NCT06779253

/ Active, not recruiting临床1期

An Open-label, Fixed-Sequence Study to Investigate The Effect of Multiple Oral Doses of Pimicotinib on The Pharmacokinetics of Metformin, Fexofenadine and Rosuvastatin In Healthy Subjects

This is a an open-label, fixed-sequence DDI study conducted in Chinese healthy subjects to investigate the effect of multiple oral doses of pimicotinib on the pharmacokinetics of fexofenadine , rosuvastatin and metformin . Fexofenadine and rosuvastatin will be administered together as a cocktail, and metformin will be given via staggered dosing from the cocktail drugs administration.
Approximately 38 healthy subjects will be enrolled to achieve 28 evaluable healthy subjects complete the study.
Blood samples will be collected for PK analysis .

开始日期2025-03-14

申办/合作机构

上海和誉生物医药科技有限公司

NCT06694948

/ Completed临床1期

A Single-Center, Open-label, Randomized, Single Dose, Two-way Crossover Design to Evaluate the Relative Bioavailability of Two Different Pimicotinib Capsules Under Fasting Conditions in Healthy Subjects

This is a study to evaluate the relative bioavailability and tolerability of two different pimicotinib capsules in healthy subjects under fasting condition. 26 healthy subjects are planned to be enrolled and will be evenly randomized to either Study Sequence A or Study Sequence B . Subjects in Sequence A/Sequence B will receive a single 50 mg oral dose of test/reference pimicotinib in period 1 and cross over in period 2. Blood samples will be collected for PK analysis in totally 32 time-points.

开始日期2024-12-10

申办/合作机构

上海和誉生物医药科技有限公司

100 项与匹米替尼相关的临床结果

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100 项与匹米替尼相关的转化医学

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100 项与匹米替尼相关的专利（医药）

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2

项与匹米替尼相关的文献（医药）

Future Oncology

MANEUVER: A Phase III study of pimicotinib to assess efficacy and safety in tenosynovial giant cell tumor patients

Article

作者: Shan, Boyao ; Gelderblom, Hans ; Niu, Xiaohui ; Shi, Haosong ; Ravi, Vinod ; Zou, Qingping ; Guo, Qiuxiang

Tenosynovial giant cell tumor (TGCT) is a rare, locally invasive soft tissue tumor arising from the synovium of joints, bursa and tendon sheaths and is associated with the overexpression of the colony-stimulating factor 1 (CSF-1) gene. Pimicotinib is an orally available, highly selective and potent small molecule CSF-1 receptor (CSF-1R) inhibitor with robust efficacy and safety profile in patients with TGCT and is under development in multiple diseases. In an open-label Phase I study in patients with TGCT not amenable to surgery, pimicotinib showed superior efficacy and safety. In this article, we elucidate the rationale and study design of the multi-region Phase III MANEUVER trial (NCT05804045), which is designed to assess the efficacy and safety of pimicotinib in patients with TGCT not amenable to surgical resection in Asia, North America and Europe.

Scientific Reports

Role of CSF1R 550th-tryptophan in kusunokinin and CSF1R inhibitor binding and ligand-induced structural effect

Article

作者: Tipmanee, Varomyalin ; Graidist, Potchanapond ; Chompunud Na Ayudhya, Chompunud

Abstract:

Binding affinity is an important factor in drug design to improve drug-target selectivity and specificity. In this study, in silico techniques based on molecular docking followed by molecular dynamics (MD) simulations were utilized to identify the key residue(s) for CSF1R binding affinity among 14 pan-tyrosine kinase inhibitors and 15 CSF1R-specific inhibitors. We found tryptophan at position 550 (W550) on the CSF1R binding site interacted with the inhibitors' aromatic ring in a π–π way that made the ligands better at binding. Upon W550-Alanine substitution (W550A), the binding affinity of trans-(−)-kusunokinin and imatinib to CSF1R was significantly decreased. However, in terms of structural features, W550 did not significantly affect overall CSF1R structure, but provided destabilizing effect upon mutation. The W550A also did not either cause ligand to change its binding site or conformational changes due to ligand binding. As a result of our findings, the π–π interaction with W550's aromatic ring could be still the choice for increasing binding affinity to CSF1R. Nevertheless, our study showed that the increasing binding to W550 of the design ligand may not ensure CSF1R specificity and inhibition since W550-ligand bound state did not induce significantly conformational change into inactive state.

198

项与匹米替尼相关的新闻（医药）

2025-05-23

·氨基观察

中国生物制药“得福组合”头对头击败替雷利珠；丽珠集团收购越南药企

氨基观察-创新药组原创出品作者 | 黄恺肺癌治疗迎来新突破。5月22日，一年一度的美国临床肿瘤学会（ASCO）年会公布入选研究摘要。其中，中国生物制药的“得福组合”（贝莫苏拜单抗+安罗替尼胶囊）一线治疗局部晚期或转移性鳞状非小细胞肺癌（sq-NSCLC）Ⅲ期临床研究数据首次公布，以10.12个月的中位无进展生存期（PFS）数据，头对头击败百济神州的替雷利珠单抗（PFS为7.79个月）。这也是全球首个对比免疫检查点（PD-1）抑制剂联合化疗一线治疗鳞状非小细胞肺癌取得阳性结果的Ⅲ期临床研究。丽珠集团盯上越南药企。5月22日，丽珠集团公告，拟进行收购越南医药上市公司Imexpharm Corporation 64.81%股份，拟支付的股权购买价格为57308亿越南盾（约人民币15.87亿元），占本公司最近一期经审计归属于公司股东净资产的11.45%。在过去的一天里，国内外医药市场还有哪些热点值得关注？让氨基君带你一探究竟。/ 01 /市场速递1）科伦药业Kyokawa麦角硫因胶囊在国内的定价策略主要基于日本市场价格5月23，科伦药业在互动平台表示，Kyokawa麦角硫因胶囊在国内的定价策略主要基于日本市场价格，同时考虑关税等各项成本费用综合制定。该产品的品质由纯度、含量、日本GMP生产标准等多重因素决定。2）丽珠集团收购越南药企5月22日，丽珠集团公告，拟进行收购越南医药上市公司Imexpharm Corporation 64.81%股份，拟支付的股权购买价格为57308亿越南盾（约人民币15.87亿元），占本公司最近一期经审计归属于公司股东净资产的11.45%。/ 02 /资本信息1）恒瑞医药在港股上市5月23日，在香港联交所主板挂牌并上市交易。扣除相关费用后，并假设超额配售权未获行使，公司将收取的全球发售所得款项净额约为97.47亿港元。2）觅瑞医疗在港股上市5月23日，基于miRNA检测的肿瘤早筛企业觅瑞医疗正式在港交所挂牌交易。/ 03 /医药动态1）中国生物制药“得福组合”头对头击败替雷利珠5月22日，一年一度的美国临床肿瘤学会（ASCO）年会公布入选研究摘要。其中，中国生物制药的“得福组合”（贝莫苏拜单抗+安罗替尼胶囊）一线治疗局部晚期或转移性鳞状非小细胞肺癌（sq-NSCLC）Ⅲ期临床研究数据首次公布，以10.12个月的中位无进展生存期（PFS）数据，头对头击败百济神州的替雷利珠单抗（PFS为7.79个月）。这也是全球首个对比免疫检查点（PD-1）抑制剂联合化疗一线治疗鳞状非小细胞肺癌取得阳性结果的Ⅲ期临床研究。2）信诺维生物注射用XNW28012拟获突破性疗法认定5月23日，据CDE官网，信诺维生物注射用XNW28012拟获突破性疗法认定，用于既往接受过2线系统性治疗（以吉西他滨和以氟尿嘧啶为基础的化疗）失败的转移性胰腺癌。3）信达生物IBI363拟获突破性疗法认定5月23日，据CDE官网，信达生物IBI363拟获突破性疗法认定，用于经含铂化疗及抗PD-1/PD-L1免疫治疗失败的局部晚期或转移性鳞状非小细胞肺癌。4）百奥泰BAT2206（乌司奴单抗）注射液获美国FDA上市批准5月23日，百奥泰公告，收到美国FDA关于BAT2206（乌司奴单抗）注射液上市批准的通知。该药品适用于成人和儿童的中重度斑块状银屑病、活动性银屑病关节炎、中重度活动性克罗恩病和中重度活动性溃疡性结肠炎。5）和誉医药将以口头报告形式展示匹米替尼治疗腱鞘巨细胞瘤的临床3期研究结果5月23日，和誉医药宣布，将在ASCO大会上，以口头报告形式展示匹米替尼治疗腱鞘巨细胞瘤的临床3期研究MANEUVER结果。/ 04 /数字医疗日报1）美年健康与阿里达摩院达成战略合作，推动多癌筛查AI进体检5月22日，美年健康集团与阿里巴巴达摩院在上海举行战略合作签约仪式。双方将依托达摩院研发的“一扫多查”医疗AI技术，共同探索癌症、慢性病等多种重要疾病筛查，并在智能体检服务等领域开展合作。/ 05 /海外药闻1）施维雅收购烨辉医药急性白血病新药日前，施维雅宣布，与烨辉医药宣布达成一项收购小分子menin抑制剂BN104的最终协议。根据协议条款，烨辉医药将获得BN104的首付款及后续开发和注册里程碑付款。该交易需满足常规交割条件。PS：欢迎扫描下方二维码，添加氨基君微信号交流。

2025-05-23

·上海和誉生物医药科技有限公司

ASCO 2025 | 和誉医药将以口头报告形式展示匹米替尼治疗腱鞘巨细胞瘤的临床3期MANEUVER研究结果

2025年5月23号，和誉医药（港交所代码：02256）宣布，公司将在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上以口头报告形式展示其自主研发的小分子CSF-1R抑制剂匹米替尼治疗腱鞘巨细胞瘤（TGCT）的疗效、安全性和临床结果评估的3期研究结果。本届ASCO大会将于2025年5月30日至6月3日在美国芝加哥举行。和誉医药将在此次2025 ASCO大会上口头报告信息如下:标题：匹米替尼治疗腱鞘巨细胞瘤（TGCT）的疗效、安全性和患者报告的3期MANEUVER临床试验结果第一作者：牛晓辉北京积水潭医院骨科肿瘤外科，中国北京报告形式：口头汇报摘要编号：11500日期与时间：2025年6月1日上午9:45分-12:45分（美国中部时间）关于匹米替尼匹米替尼是由和誉医药独立研发的一种新型、口服、高选择性且高效的小分子CSF-1R抑制剂。匹米替尼已获中国国家药品监督管理局（NMPA）和美国食品药品监督管理局（FDA）授予突破性疗法认定（BTD）用于治疗无法手术的TGCT，并获欧洲药品管理局（EMA）授予优先药品（PRIME）认定。根据于2023年签署的关于中国内地、香港、澳门和台湾地区商业化权利的协议，德国默克公司目前持有匹米替尼的全球商业化权利。ASCO 2025 | Oral Presentation by Abbisko Therapeutics on Results of Pimicotinib in TGCT from the Phase 3 MANEUVER Study23 May 2025, Abbisko Therapeutics Co., Ltd. (Abbisko Therapeutics 02256.HK) announced that the Company will present the efficacy, safety, and clinical outcomes assessment phase 3 study results of its self-developed small molecule CSF-1R inhibitor pimicotinib in the treatment of Tenosynovial Giant Cell Tumor (TGCT) during an oral presentation at the 2025 American Society of Clinical Oncology (ASCO®) Annual Meeting. The ASCO conference will take place in Chicago, USA, from May 30 to June 3, 2025.Abbisko will present an oral presentation at the 2025 ASCO Annual Meeting:Title: Pimicotinib in tenosynovial giant cell tumor (TGCT): Efficacy, safety and patient-reported outcomes of phase 3 MANEUVER study.First Author: Xiaohui Niu, Department of Orthopedic Oncology Surgery, Beijing Ji Shui Tan Hospital, Beijing, ChinaSession Type: Oral Abstract SessionAbstract # 11500Session Date and Time: 6/1/2025 9:45 AM-12:45 PM CDTAbout PimicotinibPimicotinib is an investigational orally administered, highly selective and potent small-molecule inhibitor of colony stimulating factor-1 receptor (CSF-1R) being developed by Abbisko Therapeutics. Pimicotinib has been granted breakthrough therapy designation (BTD) for the treatment of inoperable TGCT by China National Medical Products Administration (NMPA) and the US Food and Drug Administration (FDA), and priority medicine (PRIME) designation from the European Medicines Agency (EMA). Under the agreement signed in 2023 for the commercialization rights in Chinese mainland, Hong Kong, Macau, and Taiwan, Merck KGaA, Darmstadt, Germany, now holds worldwide commercialization rights for pimicotinib.关于和誉和誉医药（香港联交所代码：02256）成立于2016年，是一家立足中国，着眼全球的创新药研发公司。公司的创始人和管理团队拥有多年顶尖跨国药企的研发和管理经验，并参与了多个临床及上市新药的研发。和誉医药专注于肿瘤新药研发，以小分子肿瘤精准治疗和小分子肿瘤免疫治疗药物为核心，着眼病患及医药市场的需求，秉承国际新药开发的理念和标准，致力于开发新颖及高潜力药物靶点的潜在first-in-class或best-in-class创新药物，用于改善中国及全球病人的生活质量。自成立以来，和誉医药已经建立了丰富的创新产品管线，涵盖肿瘤精准治疗领域以及肿瘤免疫治疗领域。更多信息，欢迎访问 www.abbisko.com。

ASCO会议临床结果突破性疗法临床3期临床1期

2025-05-20

·上海和誉生物医药科技有限公司

和誉医药CSF-1R抑制剂匹米替尼获国家药监局批准纳入优先审评

2025年5月20日，和誉医药（港交所代码：02256）宣布其自主研发的CSF-1R高选择性小分子抑制剂匹米替尼（ABSK021）被中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）纳入优先审评，用于需要系统性治疗腱鞘巨细胞瘤（TGCT）的患者。2023年12月，和誉医药与默克公司就匹米替尼的商业化权利达成协议，默克公司将负责匹米替尼在全球的商业化。优先审评制度有望加快匹米替尼在TGCT中的审批流程，从而有望使符合条件的患者更快获得该药物。此前，匹米替尼已被中国国家药品监督管理局（NMPA）、美国食品药品监督管理局（FDA）授予突破性疗法认定（BTD），并被欧洲药品管理局（EMA）授予优先药物（PRIME）认定。关于匹米替尼匹米替尼是由和誉医药独立研发的一种新型、口服、高选择性且高效的小分子CSF-1R抑制剂。匹米替尼在全球III期MANEUVER研究中针对腱鞘巨细胞瘤（“TGCT”）的积极顶线结果已于2024年11月成功发布。在该研究中，MANEUVER研究达到了所有的主要及次要终点，匹米替尼组第25周的客观缓解率（“ORR”）达54.0%，而安慰剂组为3.2%（p<0.0001）。每日一次口服匹米替尼的耐受性良好，因治疗相关不良事件而终止治疗的比例为1.6%，且没有观察到胆汁淤积性肝毒性的证据。关于和誉和誉医药（香港联交所代码：02256）成立于2016年，是一家立足中国，着眼全球的创新药研发公司。公司的创始人和管理团队拥有多年顶尖跨国药企的研发和管理经验，并参与了多个临床及上市新药的研发。和誉医药专注于肿瘤新药研发，以小分子肿瘤精准治疗和小分子肿瘤免疫治疗药物为核心，着眼病患及医药市场的需求，秉承国际新药开发的理念和标准，致力于开发新颖及高潜力药物靶点的潜在first-in-class或best-in-class创新药物，用于改善中国及全球病人的生活质量。自成立以来，和誉医药已经建立了丰富的创新产品管线，涵盖肿瘤精准治疗领域以及肿瘤免疫治疗领域。更多信息，欢迎访问 www.abbisko.com。

优先审批突破性疗法临床3期快速通道申请上市

100 项与匹米替尼相关的药物交易

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研发状态

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
腱鞘巨细胞瘤	临床3期	中国	上海和誉生物医药科技有限公司	2023-04-14
转移性胰腺癌	临床2期	中国	上海和誉生物医药科技有限公司	2023-10-17
慢性移植物抗宿主病	临床2期	中国	上海和誉生物医药科技有限公司	2023-05-30
肉瘤	临床1期	中国	上海和誉生物医药科技有限公司	2022-07-20
色素沉着的绒毛结节性滑膜炎	临床1期	美国	上海和誉生物医药科技有限公司	2020-01-20
色素沉着的绒毛结节性滑膜炎	临床1期	中国	上海和誉生物医药科技有限公司	2020-01-20
晚期恶性实体瘤	临床1期	美国	上海和誉生物医药科技有限公司	2020-01-02
非小细胞肺癌	临床1期	美国	上海和誉生物医药科技有限公司	2020-01-02
胰腺癌	临床1期	美国	上海和誉生物医药科技有限公司	2020-01-02
小细胞肺癌	临床1期	美国	上海和誉生物医药科技有限公司	2020-01-02

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临床结果

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分期

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NEWS 人工标引	临床2期	慢性移植物抗宿主病	-	匹米替尼 20 毫克 QD	鏇鏇積構鬱鏇鏇鑰範築(觸遞襯獵膚顧憲膚鏇壓) = 願糧憲蓋壓醖淵壓鬱鏇壓繭繭蓋構襯製鏇糧衊 (糧簾襯壓襯網製築範艱 ) 更多	积极	2024-12-09
NCT06186804 (ASH2024) 人工标引	临床2期	慢性移植物抗宿主病	28	Total	製蓋壓願鬱選壓壓襯範(壓膚艱築淵獵願選遞觸) = 築築鹽鹽鹽淵簾衊鬱醖製鹹鹹觸鹹獵構願範範 (顧範構選憲築積廠餘願 ) 更多	积极	2024-12-07
				Pimicotinib 5 mg	製蓋壓願鬱選壓壓襯範(壓膚艱築淵獵願選遞觸) = 選積襯簾壓鏇築鏇鹽膚製鹹鹹觸鹹獵構願範範 (顧範構選憲築積廠餘願 )
NCT05804045 (MANEUVER, Company_Website \| PRNewswire \| NEWS) 人工标引	临床3期	腱鞘巨细胞瘤	94	匹米替尼	構範壓鬱襯廠選衊蓋糧(繭淵餘簾鹽鑰壓鬱壓鹽) = 遞遞鹽糧範築願鏇鑰膚構製壓餘夢構壓願窪窪 (觸鬱蓋鬱積膚構簾淵壓 ) 达到更多	积极	2024-11-12
				安慰剂	構範壓鬱襯廠選衊蓋糧(繭淵餘簾鹽鑰壓鬱壓鹽) = 壓襯蓋簾簾膚夢範淵網構製壓餘夢構壓願窪窪 (觸鬱蓋鬱積膚構簾淵壓 ) 达到更多
NCT04192344 (Corporate Publications) 人工标引	临床1期	腱鞘巨细胞瘤	56	Pimicotinib 50mgQD	範獵窪築蓋襯鑰鹹範築(鹽壓顧製壓範淵鹽鹽鏇) = 遞鏇齋顧築築蓋選鑰顧醖淵憲積夢鹽蓋構構製 (築憲獵廠繭淵鏇網網積 ) 更多	积极	2023-11-03
				Pimicotinib 25mgQD	範獵窪築蓋襯鑰鹹範築(鹽壓顧製壓範淵鹽鹽鏇) = 蓋網築蓋憲齋憲窪憲選醖淵憲積夢鹽蓋構構製 (築憲獵廠繭淵鏇網網積 ) 更多
NCT04192344 (ASCO 12023 \| ASCO 22023) 人工标引	临床1期	HR阳性/HER2低表达实体瘤	74	pimicotinib	襯鹽鹽鏇鹽觸醖築淵壓(夢膚夢遞積膚鹽廠廠觸) = 3 pts (4.1%) reported serious TRAEs of ascites, blood bilirubin increase, and vaginal hemorrhage 壓夢鹽憲積築顧鑰製膚 (廠襯淵製網憲膚夢蓋製 ) 更多	积极	2023-05-31
NCT04192344 (ASCO 12023 \| ASCO 22023) 人工标引	临床1期	腱鞘巨细胞瘤	49	Pimicotinib 50 mg	鑰鬱網衊簾餘顧範鏇範(鑰觸積鬱繭選願選鹽鏇) = include LDH increase (75.5%), CPK increase (67.3%), α-HBDH increase (63.3%), AST increase (42.9%), amylase increase (26.5%), ALT increase (24.5%), pruritus (20.4%) and rash (20.4%) 構觸網遞願願鹹膚蓋齋 (憲網廠壓範鏇鑰遞襯齋 ) 更多	积极	2023-05-26
				Pimicotinib 25 mg
NCT04192344 (NEWS) 人工标引	临床1期	腱鞘巨细胞瘤	27	ABSK021	鏇淵醖蓋簾齋願願築鏇(鑰膚廠網鬱網顧窪鑰獵) = The majority of treatment-period adverse events (treatment-period adverse events) were grade 1 or grade 2 events. No cases of color change or severe liver injury were reported. 觸鹹醖窪餘鏇鹹鑰顧願 (觸願壓壓窪製窪範淵糧 )	积极	2022-11-15