A Single-center, Open-label, Randomized, Single Dose, Two-way Crossover Design to Evaluate the Relative Bioavailability of Pimicotinib Capsules Containing Free Base in Different Proportions Under Fasting Conditions in Healthy Participants

This is an open-label, randomized, two-treatment, single-dose, two-way crossover study to evaluate the relative bioavailability and tolerability of Pimicotinib capsules containing free base in different proportions in healthy participants. 20 healthy participants are planned to be enrolled and will be evenly randomized to either Study Sequence A or Study Sequence B.Subjects in Sequence A/Sequence B will receive a single 50 mg oral dose of test/reference pimicotinib in period 1 and cross over in period 2. Blood samples will be collected for PK analysis in totally 32 time-points.

开始日期2025-09-12

申办/合作机构

上海和誉生物医药科技有限公司

NCT07126249

/ Completed临床1期

A Single-Center, Open-label, Randomized, Single Dose, Two-way Crossover Design to Evaluate theBioequivalence of Two Different Pimicotinib Capsules Under Fasting Conditions in Healthy Subjects

This is a study to evaluate bioequivalence and tolerability of two different pimicotinib capsules in healthy subjects under fasting condition. 38 healthy subjects are planned to be enrolled and will be evenly randomized to either Study Sequence A or Study Sequence B . Subjects in Sequence A/Sequence B will receive a single 50 mg oral dose of test/reference pimicotinib in period 1 and cross over in period 2. Blood samples will be collected for PK analysis in totally 32 time-points.

开始日期2025-05-13

申办/合作机构

上海和誉生物医药科技有限公司

NCT06884072

/ Active, not recruiting临床1期

A Phase 1, Open-label, Randomized, Single Dose, 2-Treatment, 2-Sequence, 2-Period Crossover Study to Evaluate the Effect of a High-fat Meal on the Exposures of Pimicotinib Capsule in Healthy Subjects

This is a study to evaluate the impact of a high - fat meal on the exposure of Pimicotinib capsules in healthy subjects. It is planned to recruit 16 healthy subjects and randomly and equally assign them to either Study Sequence A or Study Sequence B. Subjects in Sequence A will take a single 50 - milligram oral dose of Pimicotinib capsules in a post - high - fat - meal state during Phase 1. Subjects in Sequence B will take a single 50 - milligram oral dose of Pimicotinib capsules in a fasting state during Phase 1 and then receive cross - over administration in Phase 2. In total, blood samples will be collected at 34 time points for pharmacokinetic (PK) analysis.

开始日期2025-04-08

申办/合作机构

上海和誉生物医药科技有限公司

100 项与盐酸匹米替尼相关的临床结果

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100 项与盐酸匹米替尼相关的转化医学

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100 项与盐酸匹米替尼相关的专利（医药）

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项与盐酸匹米替尼相关的文献（医药）

Future Oncology

MANEUVER: A Phase III study of pimicotinib to assess efficacy and safety in tenosynovial giant cell tumor patients

Article

作者: Shan, Boyao ; Gelderblom, Hans ; Shi, Haosong ; Niu, Xiaohui ; Ravi, Vinod ; Zou, Qingping ; Guo, Qiuxiang

Tenosynovial giant cell tumor (TGCT) is a rare, locally invasive soft tissue tumor arising from the synovium of joints, bursa and tendon sheaths and is associated with the overexpression of the colony-stimulating factor 1 (CSF-1) gene. Pimicotinib is an orally available, highly selective and potent small molecule CSF-1 receptor (CSF-1R) inhibitor with robust efficacy and safety profile in patients with TGCT and is under development in multiple diseases. In an open-label Phase I study in patients with TGCT not amenable to surgery, pimicotinib showed superior efficacy and safety. In this article, we elucidate the rationale and study design of the multi-region Phase III MANEUVER trial (NCT05804045), which is designed to assess the efficacy and safety of pimicotinib in patients with TGCT not amenable to surgical resection in Asia, North America and Europe.

Expert Review of Anticancer Therapy

Management of tenosynovial giant cell tumor: approved and investigational therapies

Review

作者: Lim, Andrew ; Agulnik, Mark ; Conway, Alexander P. ; Schulte, Brian C.

INTRODUCTION:

Tenosynovial giant cell tumor (TGCT) is a rare, benign neoplasm driven by overexpression of colony-stimulating factor 1 (CSF-1), which recruits CSF-1 receptor (CSF-1 R)-bearing macrophages and other inflammatory cells to promote tumor formation. While surgery remains the first-line treatment for TGCT, many patients experience unresectable or recurrent disease with high morbidity, highlighting the need for effective systemic treatments.

AREAS COVERED:

This review summarizes the molecular pathogenesis, diagnostic approach, and evolving systemic treatment landscape for TGCT, with a focus on treatments directed at CSF-1/CSF-1 R inhibition. Relevant literature published between 2005 and 2025 was identified through PubMed searches and manual review of reference lists. Clinical efficacy and safety data for approved and investigational CSF-1/CSF-1 R inhibitors, including pexidartinib, vimseltinib, and emerging agents, are discussed.

EXPERT OPINION:

Pexidartinib and vimseltinib demonstrate comparable efficacy in TGCT with objective response rates (ORR) of 39% and 40%, respectively, at week 25 of treatment; however, vimseltinib offers improved hepatic safety and tolerability, supporting its use as the preferred first-line systemic therapy. Emerging agents, including pimicotinib and emactuzumab, show potential for higher response rates and favorable safety profiles and may further reshape the TGCT treatment paradigm pending phase 3 trial results.

Scientific Reports

Role of CSF1R 550th-tryptophan in kusunokinin and CSF1R inhibitor binding and ligand-induced structural effect

Article

作者: Tipmanee, Varomyalin ; Graidist, Potchanapond ; Chompunud Na Ayudhya, Chompunud

Abstract:

Binding affinity is an important factor in drug design to improve drug-target selectivity and specificity. In this study, in silico techniques based on molecular docking followed by molecular dynamics (MD) simulations were utilized to identify the key residue(s) for CSF1R binding affinity among 14 pan-tyrosine kinase inhibitors and 15 CSF1R-specific inhibitors. We found tryptophan at position 550 (W550) on the CSF1R binding site interacted with the inhibitors' aromatic ring in a π–π way that made the ligands better at binding. Upon W550-Alanine substitution (W550A), the binding affinity of trans-(−)-kusunokinin and imatinib to CSF1R was significantly decreased. However, in terms of structural features, W550 did not significantly affect overall CSF1R structure, but provided destabilizing effect upon mutation. The W550A also did not either cause ligand to change its binding site or conformational changes due to ligand binding. As a result of our findings, the π–π interaction with W550's aromatic ring could be still the choice for increasing binding affinity to CSF1R. Nevertheless, our study showed that the increasing binding to W550 of the design ligand may not ensure CSF1R specificity and inhibition since W550-ligand bound state did not induce significantly conformational change into inactive state.

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项与盐酸匹米替尼相关的新闻（医药）

2026-01-31

·林哥聊医说药

2026年1月第4周医药行业动态

点击上方蓝字关注，和林哥一起聊医说药企业动态康方生物依沃西再获突破性疗法认定：1月29日，CDE拟将依沃西联合化疗一线治疗晚期胆道癌纳入突破性治疗品种，这是该双抗第五次获此认定，此前已在国内获批非小细胞肺癌适应症，海外权益以50亿美元授权Summit公司恒瑞医药KRAS G12D抑制剂进入III期临床：HRS-4642拟纳入突破性治疗品种，用于联合化疗一线治疗KRAS G12D突变晚期胰腺癌，Ib/II期研究显示治疗应答率达63.3%，有望成为全球首个针对该靶点的国产靶向药英矽智能与施维雅达成8.88亿美元AI制药合作：1月初双方签署协议，利用英矽智能Pharma.AI平台开发针对高难度肿瘤靶点的创新药物，首付款及里程碑付款总额达8.88亿美元，显示AI辅助药物研发模式持续获得跨国药企认可新药研发复旦团队基因编辑疗法获FDA临床批准：1月19日，复旦大学附属眼耳鼻喉科医院研发的GEB-101获美国FDA新药临床试验批准，这是全球首个针对TGFBI相关角膜营养不良的体内基因组编辑疗法，计划于2026年Q2启动I/II期临床恒瑞医药补体抑制剂HRS-5965上市申请获受理：1月10日，CDE受理富马酸立康可泮胶囊用于阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的上市申请，该药为补体因子D抑制剂，III期研究显示在控制溶血和改善贫血方面疗效显著和誉医药CSF-1R抑制剂获FDA受理：1月12-18日期间，盐酸匹米替尼胶囊用于腱鞘巨细胞瘤的新药申请获美国FDA正式受理，该药为新型口服高选择性小分子抑制剂国家政策新修订药品管理法实施条例公布：1月27日，新修订的《药品管理法实施条例》发布，将于5月15日正式实施，首次引入儿童用药品及罕见病药品市场独占期制度（罕见病药最长7年），并明确支持儿童药、罕见病药研制创新，这是该条例施行23年来首次全面修订 9部门发文促进药品零售行业高质量发展：1月22日，商务部等9部门联合发布意见，提出18项举措推动药品零售企业监管向服务型、预防型、数智化治理转变，要求发展智慧监管，探索人工智能视频巡查等非现场监管模式新版医保目录1月1日正式落地：2025年医保谈判新增114种药品（含50种1类创新药），调出29种药品，新版目录自2026年1月1日起执行，首版商保创新药目录同步落地，19种创新药纳入商保参考目录权威点评：本周医药行业呈现"政策支持+创新突破"双轮驱动格局。政策端，新修订药品管理法实施条例首次引入市场独占期制度，为儿童药、罕见病药研发提供明确激励；企业端，康方生物、恒瑞医药等头部企业核心管线持续突破，AI制药大额合作落地，显示中国创新药企在全球价值链中地位提升。值得注意的是，政策红利需与临床价值、商业转化能力匹配，企业需在创新质量与商业化效率间找到平衡点。医药老兵一枚，欢迎有兴趣和我私聊交流，请添加微信。

突破性疗法引进/卖出申请上市基因疗法

2026-01-30

·诗迈医药研究院

国产化学创新药登顶时刻

从“无药可用”到有药可选 38款国产化学创新药改写治疗格局从精准抗癌到攻克慢性病，中国制药工业正迎来前所未有的黄金时代。一张表格背后，是数十万患者的希望。（文末附名单）当我们翻开2025年中国医药行业的成绩单，一组数字令人瞩目：全年共有38款国产化学创新药获批上市，相较于2023年（16个），2024年（20个）基本出现翻倍增长，治疗疾病类型更是覆盖肿瘤、代谢疾病、感染性疾病等十余个重大疾病领域。这不仅是数量的突破，更是质量的飞跃——多个全球首创、同类最佳药物诞生于中国药企的实验室。 01 精准抗癌靶向治疗进入“深水区” 在38 款创新药中，抗肿瘤药物高达20个，占比超过一半，中国在癌症精准治疗领域已走在世界前列。 KRAS“不可成药”靶点被中国攻克：上海艾力斯的枸橼酸戈来雷塞片成为国产首个KRAS G12C抑制剂，用于治疗特定突变的非小细胞肺癌。这曾是制药界公认最难攻克的靶点之一，如今我们有了自己的武器。血液肿瘤治疗迎来全新选择：苏州亚盛的利沙托克拉片和百济神州的索托克拉片均为BCL-2抑制剂，分别针对不同类型的白血病和淋巴瘤，实现了该靶点药物的国产化突破。最难治癌症获得新方案：恒瑞医药的硫酸艾玛昔替尼片为FGFR2阳性的晚期胆道癌患者带来曙光。胆道癌以往治疗手段有限，这款药让特定基因型的患者有了新的希望。罕见骨髓疾病迎来靶向曙光：苏州泽璟生物的盐酸吉卡昔替尼片获批用于骨髓纤维化（MF），该药靶向EGFR通路，为这类传统上依赖支持治疗或造血干细胞移植的罕见骨髓增殖性肿瘤，提供了全新的口服靶向治疗选择，开启了MF治疗的新纪元。乳腺癌治疗选择也变得更加丰富：多达4款CDK4/6抑制剂同一年获批——锦州奥鸿的枸橼酸伏维西利胶囊、贝达药业的酒石酸泰瑞西利胶囊、轩竹生物的吡洛西利片和正大天晴的库莫西利胶囊，为乳腺癌患者提供了充分的治疗选择。创新机制药物崭露头角：广州必贝特的注射用盐酸伊吡诺司他是全球首个HDAC/PI3Kα双靶点抑制剂，用于淋巴瘤治疗；恒瑞医药的泽美妥司他片靶向EZH2，用于实体瘤，代表了表观遗传治疗的新方向。 02 代谢疾病从降糖到减重的革命 2025年数据显示，中国糖尿病患者约2.3亿。据国家卫健委监测，成人超重肥胖率也已达50.7%（超重 34%+ 肥胖 16%），代谢疾病药物的创新需求十分迫切。 GLP-1药物引领新潮流：信达生物的玛仕度肽注射液成为国产首个GLP-1R/GIPR双靶点激动剂，在降糖和减重方面表现优异。“我们看到了与国际同类药物媲美的临床数据。”内分泌科医生表示。派格生物的维培那肽注射液作为长效GLP-1药物，提供了更便捷的治疗选择。经典降糖药物优化升级：石药集团的普卢格列汀片和山东盛迪的瑞格列汀二甲双胍片为2型糖尿病患者提供了新的口服药物选择。 03 抗感染药物构筑公共卫生新防线这些资本密集投向了长三角等核心集群。据统计，苏州BioBAY的企业在“十四五”期间累计融资超过800亿元，充足的“弹药”直接转化为研发管线和新药产出。资本的地域集中，进一步强化了优势区域的马太效应。后疫情时代，中国在抗病毒药物研发上持续发力，构筑起坚实的公共卫生防线。国产新冠药再添新成员：东阳光药的磷酸萘坦司韦胶囊作为3CL蛋白酶抑制剂，为新冠治疗提供了新选择。浙江艾森的奥格特韦钠胶囊更是全球首个针对新冠病毒的双靶点抑制剂，代表了中国在这一领域的前沿探索。流感药物“全家福”：2025年堪称中国抗流感药物创新元年——江西科睿的玛舒拉沙韦片、众生睿创的昂拉地韦片、征祥医药的玛硒洛沙韦片、健康元的玛帕西沙韦胶囊，四款药物分别靶向流感病毒不同靶点，形成了完整的抗流感药物矩阵。攻克慢性丙肝：东阳光长江药业的艾考磷布韦片为丙肝患者提供了高治愈率的全口服治疗方案。 04 神经系统与支持治疗提升患者生活质量除了直接对抗疾病，改善患者生存质量同样重要。疼痛管理新选择：海思科医药的安瑞克芬注射液作为新型μ-阿片受体激动剂，为中重度疼痛患者提供了新选择。化疗副作用管理：福建盛迪的注射用磷罗拉匹坦帕洛诺司琼作为NK1/5-HT3双受体拮抗剂，能有效预防高致吐性化疗引起的恶心呕吐。华东医药的瑞玛比嗪注射液则用于治疗化疗所致的中性粒细胞减少症。儿童罕见病治疗突破：复星医药的芦沃美替尼片获批用于儿童Ⅰ型神经纤维瘤等罕见病，填补了该领域的治疗空白，这无疑是儿童罕见病治疗的重要里程碑。 05 中国药企崛起从跟随到引领的跨越这张创新药清单背后，是中国制药产业的整体崛起。创新版图日益清晰，江苏、上海、浙江、广东、北京构成中国生物医药创新的“第一梯队”。仅江苏一省就有10款化学创新药获批，恒瑞医药、豪森药业、信达生物等企业贡献了多款重磅产品。研发投入持续加码，2025年，中国头部药企研发投入平均增长超过25%，多个企业研发投入占营收比重超过20%，已达到国际创新药企水平。国际化步伐加快，38款创新药中，有12款已启动或正在开展国际多中心临床试验，中国创新药正加速走向全球市场。资本市场助力创新，科创板、港交所18A章为未盈利生物科技公司提供了融资渠道，大量资本涌入创新药领域，形成了“研发-融资-上市”的良性循环。 06 患者获益从“无药可用”到“有药可选” 对于患者而言，这场创新药浪潮意味着痛苦的解决甚至是生命的存续。生存期显著延长，以晚期胆道癌为例，FGFR2抑制剂将患者的中位生存期从不到1年延长至近2年。治疗费用下降，国产创新药的上市打破了进口药物的垄断，通过国家医保谈判，多数新药价格较上市初期下降60%-80%，极大减轻了患者负担。用药可及性提升，2025年新获批的创新药，平均审批时间较五年前缩短了40%，更多患者能及时用上新药。治疗选择多样化，同一适应症往往有多款机制不同的药物可选，同一机制下也有多种不同侧重方面的药物，医生可以根据患者具体情况为其制定个性化治疗方案。这张包含38 款创化学创新药的表格，不仅是中国医药创新能力的证明，更是对数以百万计患者的生命承诺。每一款新药背后，都是数年甚至十余年的研发历程，是无数次失败后的坚持，是研发者、医生、患者共同创造的奇迹。从仿制到创新，从跟随到引领，中国制药业正在完成历史性的跨越。未来，随着更多原始创新的涌现，中国必将为全球患者贡献更多“中国智慧”和“中国方案”。 2025年国产化学创新药名单序号名称适应症治疗疾病类型靶点 1 普卢格列汀片 2型糖尿病代谢性疾病 DPP-4（二肽基肽酶4） 2 利厄替尼片非小细胞肺癌肿瘤 MET（间质上皮转化因子） 3 塞纳帕利胶囊卵巢癌/输卵管癌/腹膜癌肿瘤 PARP（多聚腺苷二磷酸核糖聚合酶） 4 磷酸萘坦司韦胶囊新型冠状病毒感染感染性疾病 3CL蛋白酶（3C样蛋白酶） 5 硫酸艾玛昔替尼片 FGFR2阳性的晚期胆道癌肿瘤 FGFR2（成纤维细胞生长因子受体2） 6 玛舒拉沙韦片成人甲型/乙型流感感染性疾病流感病毒PA蛋白（流感病毒聚合酶酸性亚基） 7 艾考磷布韦片成人慢性丙型肝炎感染性疾病 HCV NS5B聚合酶（丙型肝炎病毒NS5B聚合酶） 8 安瑞克芬注射液中至重度疼痛神经系统疾病 μ-阿片受体（缪阿片受体） 9 昂拉地韦片成人甲型/乙型流感感染性疾病流感病毒PB2蛋白（流感病毒聚合酶碱性蛋白2） 10 枸橼酸戈来雷塞片 KRAS G12C突变非小细胞肺癌肿瘤 KRAS G12C（鼠类肉瘤病毒癌基因同源物G12C突变体） 11 注射用磷罗拉匹坦帕洛诺司琼高致吐性化疗所致恶心呕吐预防支持治疗 NK1受体（神经激肽1受体）、5-HT3受体（5-羟色胺3受体） 12 苹果酸法米替尼胶囊含铂化疗失败且未接受贝伐珠单抗治疗的复发或转移性宫颈癌肿瘤 TK（酪氨酸激酶） 13 枸橼酸伏维西利胶囊激素受体阳性、HER2阴性晚期乳腺癌肿瘤 CDK4/6（细胞周期蛋白依赖性激酶4/6） 14 芦沃美替尼片骨髓增殖性肿瘤（如骨髓纤维化）肿瘤 JAK1/2（Janus激酶1/2） 15 盐酸吉卡昔替尼片骨髓纤维化肿瘤 EGFR（表皮生长因子受体） 16 玛仕度肽注射液 2型糖尿病/肥胖症代谢性疾病 GLP-1R、GIPR（胰高血糖素样肽-1受体、葡萄糖依赖性促胰岛素多肽受体） 17 酒石酸泰瑞西利胶囊激素受体阳性、HER2阴性晚期乳腺癌肿瘤 CDK4/6（细胞周期蛋白依赖性激酶4/6） 18 注射用盐酸伊吡诺司他复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤肿瘤 HDAC/PI3Kα(组蛋白去乙酰化酶和磷脂酰肌醇 3 激酶 α 亚型） 19 盐酸司美那非片勃起功能障碍泌尿生殖系统 PDE5、PDE9（磷酸二酯酶5、磷酸二酯酶9） 20 玛硒洛沙韦片甲型/乙型流感感染性疾病流感病毒RNA聚合酶（流感病毒核糖核酸聚合酶） 21 吡洛西利片雌激素受体阳性、HER2阴性晚期乳腺癌肿瘤 CDK4/6（细胞周期蛋白依赖性激酶4/6） 22 盐酸妥诺达非片勃起功能障碍泌尿生殖系统 PDE5（5 型磷酸二酯酶） 23 瑞格列汀二甲双胍片（I）/（II） 2型糖尿病代谢性疾病 DPP-4（二肽基肽酶4） 24 地罗阿克片 ALK阳性的晚期非小细胞肺癌（初治）肿瘤 ALK（间变性淋巴瘤激酶） 25 泽美妥司他片实体瘤肿瘤 EZH2(组蛋白甲基转移酶) 26 氘恩扎鲁胺软胶囊转移性去势抵抗性前列腺癌肿瘤雄激素受体 27 莫米司特片中度至重度斑块状银屑病免疫性疾病 PDE4（磷酸二酯酶 4） 28 瑞玛比嗪注射液化疗所致的中性粒细胞减少症支持治疗 G-CSF（粒细胞集落刺激因子） 29 马来酸美凡厄替尼片非小细胞肺癌肿瘤 EGFR（表皮生长因子受体） 30 奥格特韦钠胶囊新型冠状病毒感染感染性疾病 Mpro(3-胰凝乳蛋白酶样蛋白酶)，CTSL(组织蛋白酶 L) 31 维培那肽注射液 2型糖尿病及肥胖症代谢性疾病 GLP-1R（胰高血糖素样肽-1受体） 32 利沙托克拉片慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤肿瘤 BCL-2（B细胞淋巴瘤-2蛋白） 33 苹果酸司妥吉仑片原发性高血压心血管系统肾素 34 佐来曲替尼片 NTRK基因融合实体瘤肿瘤 NTRK（神经营养因子受体酪氨酸激酶） 35 库莫西利胶囊激素受体阳性、HER2阴性晚期乳腺癌肿瘤 CDK4/6（细胞周期蛋白依赖性激酶4/6） 36 盐酸匹米替尼胶囊腱鞘巨细胞瘤肿瘤 CSF-1R（集落刺激因子1受体） 37 玛帕西沙韦胶囊甲型及乙型流感感染性疾病流感病毒聚合酶（PA亚基）（流感病毒聚合酶酸性亚基） 38 索托克拉片慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤肿瘤 BCL2蛋白小分子 — END — BIOTSMILE 有观点，有落地，有生态 | 关注我们 |

申请上市上市批准

2026-01-29

·精准药物

【收藏】2026年FDA可能获批的56个新药一览

2026年伊始，FDA将审评56个新分子实体与创新生物制品药物。值得注意的是，这份清单中包含多款潜力品种，例如诺和诺德的减肥药CagriSema，礼来的小分子减肥药Orforglipron、阿斯利康的难治/未控制高血压药物Baxdrostat等，这些品种都具备在适应症规模与商业开发上成为重磅药物的潜力。从疾病版图看，肿瘤仍是待批项目中数量最大的板块，神经系统、心肾代谢、感染等领域也将迎来一批集中决策。图1 2026年FDA审批的新分子实体和创新生物制品药物适应症分类数据来源：参考来源1 1、Ebvallo 模态：同种异体、EBV特异性T细胞免疫治疗（细胞疗法）审批部门：CBER 申报者：Pierre Fabre 加速审评路径：优先审评、突破性疗法适应症：EBV（爱泼斯坦–巴尔病毒）阳性移植后淋巴增殖性疾病（EBV+PTLD），成人及≥2岁儿童；（按申报口径）既往接受至少一线治疗，其中包括抗CD20相关治疗预计审批时间：2026-01-10（PDUFA日期）；2026-01-09收到第二份CRL Ebvallo（tabelecleucel；tab-cel）是一种同种异体、EBV特异性T细胞免疫治疗，设计思路是在EBV+PTLD这类由EBV（爱泼斯坦–巴尔病毒）驱动的移植后淋巴增殖性疾病中，借助特异性T细胞对EBV相关靶细胞产生免疫清除作用。它已于2022年在欧盟获批用于复发/难治EBV+PTLD（≥2岁）患者。美国层面，缺少获批的专门疗法，临床多依赖利妥昔单抗等抗CD20相关治疗、化疗等方案，未满足需求仍然突出。在2026年这轮FDA审评中，该项目在目标日期前收到第二封CRL；焦点问题集中在用于关键单臂研究（ALLELE）证据是否足够支撑有效性判断与结果可解释性。 2、Zycubo（copper histidinate）模态：小分子皮下注射制剂审批部门：CDER 申报者：Sentynl Therapeutics 加速审评路径：优先审评、突破性疗法适应症：Menkes disease（门克斯病）儿科患者获批上市时间：FDA实际批准日为2026-01-12 Zycubo是FDA于2026年1月批准的首个用于儿科门克斯病（体内铜运输障碍）的治疗药物。FDA公告将其定位为首个治疗选择，其通过皮下注射补充铜，从而绕开患者的铜吸收/转运缺陷带来的系统性后果。该项目在获批前已获得Breakthrough Therapy等监管认定。 3、Clemidsogene lanparvovec 模态：基因疗法（AAV9载体；一次性给药；递送IDS基因）审批部门：CBER 开发商：Regenxbio 加速审评路径：优先审评、再生医学先进疗法、加速批准适应症：黏多糖贮积症II型（MPS II，Hunter syndrome）预计审批时间：2026-02-08 RGX-121是针对MPS II的一次性AAV基因治疗，设计将IDS（iduronate-2-sulfatase）基因递送至中枢神经系统，以期在血脑屏障以内形成持续的I2S蛋白来源，并实现对中枢神经系统及全身表现的长期影响；其表达蛋白与正常I2S结构一致。该项目获得了再生医学先进疗法认定、快速通道认定、罕见儿科疾病认定和孤儿药认定等监管资格。 4、Bysanti（milsaperidone）模态：小分子审批部门：CDER 申报者：Vanda Pharmaceuticals 适应症：双相I型障碍的急性躁狂/混合发作；精神分裂症预计审批时间：2026-02-21 Milsaperidone最初被认定为iloperidone（伊洛哌啶，第二代（非典型）抗精神病药，主要用于治疗成人精神分裂症）的活性代谢物；口服后可快速与iloperidone相互转化，并在临床研究中显示与iloperidone在低、高剂量及单次/多次给药条件下达到生物等效。 5、TransCon CNP（navepegritide）模态：多肽药物（CNP（C型利钠肽）的长效前药；通过可切割连接臂与聚乙二醇载体偶联，形成持续释放体系）审批部门：CDER 加速审评路径：优先审评申报者：Ascendis Pharma A/S 适应症：软骨发育不全（achondroplasia）的青春期前儿科患者预计审批时间：2026-02-28（PDUFA目标日已延期） Navepegritide以每周一次给药方式提供连续的CNP暴露，用于对抗FGFR3突变导致的生长抑制效应；该产品的NDA获受理并进入优先审评，PDUFA目标日因递交重大补充材料而延后至2026-02-28。 6、Reproxalap 模态：小分子；局部滴眼制剂；RASP（reactive aldehyde species，反应性醛类物质）调节剂审批部门：CDER 申报者：Aldeyra Therapeutics 适应症：干眼症（dry eye disease）预计审批时间：2026-03-16（已延期；第三轮审评；原目标日为2025-12-16） Reproxalap为RASP调节剂，非现有干眼处方药更常见的抗炎/免疫调节或泪液分泌通路。监管层面，该项目此前已因“有效性证据不足/研究可解释性”收到过CRL，本次为第三轮审评。商业合作方面，AbbVie对该资产持有美国市场的选择权。 7、Bulevirtide 模态：多肽（脂化多肽），注射用病毒入侵抑制剂审批部门：CDER 申报者：吉利德加速审评路径：优先审评、突破性疗法适应症：成人代偿期肝病患者的慢性丁型肝炎病毒（HDV）感染预计审批时间：2026-03-22（第二轮） Bulevirtide是一种靶向HBV/HDV共同入侵受体NTCP的入侵抑制剂，机制上通过阻断病毒进入肝细胞来抑制感染过程，定位为潜在first-in-class的HDV治疗方案。该项目以BLA申报（47元多肽，被视为蛋白模态），获得过Breakthrough Therapy designation（突破性疗法认定）与Orphan Drug designation（孤儿药认定）。FDA曾在2022年发出完全回复函，关注点指向生产与递送问题，并未要求补做新的安全性/有效性研究；当前为第二轮审评周期。该药以Hepcludex名义在欧盟曾获附条件上市许可（2020年7月31日），并在2023年7月18日转为标准上市许可。 8、Linerixibat 模态：小分子（口服回肠胆汁酸转运体抑制剂）审批部门：CDER 申报者：GSK 适应症：原发性胆汁性胆管炎（primary biliary cholangitis，PBC）患者的胆汁淤积性瘙痒（cholestatic pruritus）预计审批时间：2026-03-24 Linerixibat通过抑制回肠胆汁酸转运体（IBAT）来减少胆汁酸重吸收，从而降低与瘙痒相关的循环介质，是一款面向PBC瘙痒这一高负担症状的口服对症治疗候选药物。其递交与审评主要基于GLISTEN III期研究结果，显示可显著并持续改善瘙痒及相关睡眠干扰。 9、Kresladi（RP-L201）模态：自体慢病毒基因治疗（基因修饰造血干细胞疗法）审批部门：CBER 申报者：Rocket Pharmaceuticals 加速审评路径：优先审评、再生医学先进疗法适应症：重度白细胞黏附缺陷I型（Leukocyte Adhesion Deficiency-I，LAD-I）预计审批时间：2026-03-28（第二轮） Kresladi是面向重度LAD-I的一次性自体基因治疗方案，核心做法是采集患者自身造血干细胞，经慢病毒载体导入功能性基因后回输，在体内重建能够表达关键黏附分子功能的免疫细胞，从而降低反复、重度感染的风险，并为这类通常在儿童期即可致命、标准治疗依赖造血干细胞移植的疾病提供替代路径。该项目此前曾因需要补充有限的CMC信息收到过完整回复函，本次为补充后重新进入审评的第二个周期。 10、Insulin icodec（Awiqli）模态：蛋白质（长效基础胰岛素类似物）审批部门：CDER 申报者：诺和诺德适应症：成人2型糖尿病的每周一次基础胰岛素治疗预计审批时间：2026-03-29或更早（第二轮） Insulin icodec是面向2型糖尿病的每周一次基础胰岛素类似物，通过分子工程改造获得约7天的长半衰期，并利用可逆的白蛋白结合形成体内循环库，支持一周覆盖的基础胰岛素暴露。其差异性集中在给药频次层面：若获批，将成为美国首个每周一次基础胰岛素，为日用基础胰岛素提供替代选项。FDA曾于2024-07-10发出完全回复函，关注点涉及生产工艺以及1型糖尿病适应症相关要求；诺和诺德随后在2025-09-29重新递交BLA，本次申报聚焦成人2型糖尿病。 11、Tividenofusp alfa（DNL310）模态：融合蛋白（中枢神经系统可进入的酶替代疗法融合蛋白）审批部门：CBER 申报者：Denali Therapeutics 加速审评路径：优先审评、突破性疗法、加速批准适应症：Hunter syndrome（黏多糖贮积症II型，MPS II）预计审批时间：2026-04-05（延长后PDUFA目标日；由2026-01-05延期至2026-04-05） Tividenofusp alfa是一款以进入中枢神经系统为设计目标的酶替代疗法融合蛋白，试图解决传统MPS II酶替代疗法难以跨越血脑屏障、对神经系统表现覆盖不足这一核心局限。 12、Orca-T 模态：同种异体细胞治疗审批部门：CBER 申报者：Orca Bio 加速审评路径：优先审评、再生医学先进疗法适应症：用于接受同种异体造血细胞移植的血液系统恶性肿瘤患者，包括AML（急性髓系白血病）、ALL（急性淋巴细胞白血病）与MDS（骨髓增生异常综合征）预计审批时间：2026-04-06 Orca-T是为血液肿瘤患者的同种异体造血移植设计的细胞制剂，核心做法是把供者移植物拆分并按固定构成回输（高纯度调节性T细胞+造血干/祖细胞+常规T细胞），在保留移植物抗肿瘤效应与免疫重建的同时，降低移植物抗宿主病（GVHD）相关并发症。其定位为潜在首个面向AML/ALL/MDS的同种异体T细胞免疫治疗获批产品。 13、Tudriqev 模态：溶瘤病毒（基因工程改造HSV-1）生物制品；肿瘤内注射审批部门：CBER 申报者：Replimune 加速审评路径：优先审评、突破性疗法、加速批准适应症：与nivolumab联合，用于既往接受过PD-1抑制剂方案后进展的成人晚期黑色素瘤预计审批时间：2026-04-10（第二轮） RP1是一款下一代HSV-1溶瘤免疫疗法，在肿瘤内复制并裂解肿瘤细胞，同时携带免疫激活元件以增强系统性抗肿瘤免疫反应；本次申报针对PD-1抑制剂治疗后进展的晚期黑色素瘤人群，并采用与nivolumab联合的用药策略，突出局部溶瘤+全身免疫放大的组合机制路径。该项目在2025-07-22收到完全回复函，要求提供来自充分、良好对照临床试验的有效性证据，并指出既往研究在设计与可解释性方面存在需要解决的问题；公司于2025-10-20完成BLA补充递交并进入第二轮审评。 14、TrenibotulinumtoxinE 模态：蛋白质（肉毒神经毒素E型）审批部门：CDER 申报者：艾伯维适应症：中度至重度眉间纹（glabellar lines）预计审批时间：2026-04-24或更早 TrenibotE是肉毒神经毒素E型候选产品，针对眉间纹开发，与现有A型肉毒毒素同属神经调节剂路径，但其差异性为更快起效与更短维持时间：在关键III期研究中，最早评估时间点显示可在给药后8小时起效，疗效维持时间约为2–3周。艾伯维将其定位为潜在首个E型肉毒毒素产品，并强调这种短周期、快起效的特征可用于降低部分人群对疗效持续时间过长、担心不自然的顾虑。 15、Doravirine/Islatravir（DOR/ISL）模态：小分子复方（口服抗病毒药物组合）审批部门：CDER 申报者：默沙东适应症：成人HIV-1感染患者，在现有抗逆转录病毒治疗（ARV）下已实现病毒学抑制时，用于替换当前方案的每日一次口服两药治疗预计审批时间：2026-04-28 该方案由doravirine（非核苷类逆转录酶抑制剂，non-nucleoside reverse transcriptase inhibitor，NNRTI）与islatravir（核苷类逆转录酶易位抑制剂，nucleoside reverse transcriptase translocation inhibitor，NRTTI）组成，定位为每日一次的两药口服简化方案，面向已病毒学抑制人群的换药维持。其差异性集中在两点：一是作为两药方案不包含整合酶抑制剂（integrase inhibitor）；二是islatravir属于新的NRTTI机制类别，本次申报采用doravirine/islatravir 100 mg/0.25 mg的固定剂量组合。 16、Sonrotoclax（BGB-11417）模态：小分子审批部门：CDER 申报者：BeOne Medicines 加速审评路径：优先审评、突破性疗法、加速批准适应症：用于复发或难治性套细胞淋巴瘤成人患者，且既往接受过布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂治疗预计审批时间：2026-05-26或更早 Sonrotoclax是下一代BCL2（B细胞淋巴瘤2）抑制剂，定位在BTK抑制剂后进展的复发或难治性套细胞淋巴瘤人群。如果获批，将成为美国首个用于该人群的BCL2抑制剂。 17、Zaynich（WCK 5222）模态：小分子复方（静脉注射抗菌药；β-内酰胺增强剂zidebactam+头孢菌素cefepime）审批部门：CDER 申报者：Wockhardt 加速审评路径：优先审评适应症：复杂性尿路感染（cUTI），包括肾盂肾炎；可伴或不伴革兰阴性菌菌血症预计审批时间：2026-05-30 Zaynich是面向多重耐药革兰阴性菌感染设计的静脉注射复方抗菌药组合，其中zidebactam为β-内酰胺增强剂，与cefepime联用以提升对耐药机制背景下的抗菌活性，申报定位聚焦于cUTI（含肾盂肾炎）这一常见且耐药负担上升的适应症，并覆盖“合并或不合并革兰阴性菌菌血症”的临床场景。 18、Pivekimab sunirine 模态：抗体偶联药物（ADC）审批部门：CDER 申报者：艾伯维加速审评路径：优先审评、突破性疗法适应症：成人浆细胞样树突细胞母细胞瘤（blastic plasmacytoid dendritic cell neoplasm，BPDCN）单药治疗预计审批时间：2026-05-30或更早 Pivekimab sunirine是一款靶向CD123（IL-3Rα）的ADC药物，通过抗体把细胞毒载荷递送至CD123高表达的肿瘤细胞；BPDCN为罕见且侵袭性强的血液肿瘤，常累及皮肤并可进展至骨髓、中枢神经系统及淋巴结，现有一线治疗多为强化化疗并常接续移植，新增治疗选择需求高。 19、Bitopertin 模态：小分子（口服Glycine transporter 1抑制剂）审批部门：CDER 申报者：Disc Medicine 加速审评路径：优先审评、加速批准适应症：≥12岁红细胞生成性原卟啉症（erythropoietic protoporphyria，EPP）患者的口服治疗，包含X连锁原卟啉症（X-linked protoporphyria，XLP）预计审批时间：2026-05-30或更早 Bitopertin通过抑制GlyT1，限制红细胞生成过程中血红素生物合成所需的甘氨酸供给，从而降低该通路活性，减少EPP/XLP患者体内与光毒反应相关的原卟啉IX（PPIX）负荷并改善光照耐受。 20、Veligrotug（VRDN-001）模态：单抗（抗IGF-1R）审批部门：CDER 申报者：Viridian Therapeutics 加速审评路径：优先审评、突破性疗法适应症：甲状腺相关眼病（thyroid eye disease，TED）预计审批时间：2026-06-30 Veligrotug是一款静脉给药的抗IGF-1R单抗，用于TED，III期数据支持其在慢性TED人群中对复视（diplopia）的改善与消失，并呈现突眼（proptosis）反应出现较快的特点。 21、Sasanlimab 模态：单抗（抗PD-1）审批部门：CDER 申报者：辉瑞适应症：与Bacillus Calmette-Guérin（BCG，卡介苗）联合，用于高危非肌层浸润性膀胱癌（high-risk non-muscle-invasive bladder cancer，NMIBC）患者的皮下给药治疗预计审批时间：2026-06或更早 Sasanlimab是皮下给药的抗PD-1单抗，本次申报定位是把PD-1免疫检查点抑制与NMIBC标准治疗BCG进行联合，用于BCG初治的高危人群。一方面，它以皮下给药形式进入PD-1赛道；另一方面，它选择在“BCG初治高危NMIBC”这一长期以BCG为核心的治疗框架中，尝试用免疫联合延长无事件生存期。Pfizer披露的III期CREST结果显示，sasanlimab+BCG相比BCG标准方案可降低疾病相关事件风险。 22、Camizestrant 模态：小分子口服药；选择性雌激素受体降解剂（selective estrogen receptor degrader，SERD）审批部门：CDER 申报者：阿斯利康适应症：与CDK4/6抑制剂联合，用于一线治疗激素受体阳性（HR+）、HER2阴性的晚期乳腺癌预计审批时间：2026年上半年 Camizestrant通过拮抗并降解雌激素受体来抑制雌激素受体信号，是面向耐药演化的一代口服SERD。在ESR1突变亚组中显示出显著疗效优势，关键结果包括进展或死亡风险降低56%，中位无进展生存期16.0个月对9.2个月。 23、Baxdrostat 模态：小分子审批部门：CDER 申报者：阿斯利康加速审评路径：优先审评适应症：作为联合用药的加用治疗，用于未控制或治疗抵抗性高血压预计审批时间：2026-06-02或更早 Baxdrostat是一款高选择性醛固酮合成酶抑制剂（aldosterone synthase inhibitor,ASI），核心药理特征是选择性抑制CYP11B2，并尽量避免抑制CYP11B1。通过降低醛固酮生成来下调矿物皮质激素通路，从而实现降压效果；其高选择性设计用于降低对皮质醇合成通路的潜在干扰与相关内分泌副作用风险，定位为未控制/治疗抵抗性高血压患者在多药治疗基础上的加用方案。该资产来自阿斯利康对CinCor的并购整合。 24、Vepdegestrant（ARV-471）模态：小分子；PROTAC蛋白降解剂（靶向雌激素受体ER）审批部门：CDER 申报者：Arvinas/辉瑞适应症：既往接受过内分泌为基础治疗的ER阳性、HER2阴性、ESR1突变的晚期或转移性乳腺癌预计审批时间：2026-06-05 Vepdegestrant用口服PROTAC机制实现对ER蛋白的选择性降解，重点面向ESR1突变相关的内分泌耐药人群；与临床上常用的注射用ER降解剂fulvestrant相比，其差异性在于口服给药，以及通过PROTAC招募E3泛素连接酶介导ER降解（而非传统SERD的配体结合诱导降解）。 25、Pegargiminase（ADI-PEG 20）模态：蛋白质审批部门：CDER 申报者：Polaris Group 适应症：与含铂药物及培美曲塞联合，用于非上皮样组织学类型的恶性胸膜间皮瘤预计审批时间：2026-06-09 Pegargiminase是一种通过降解精氨酸实现“氨基酸剥夺”的PEG改造酶，研发思路是针对部分肿瘤（尤其与ASS1低表达相关的精氨酸依赖性表型）对外源精氨酸的依赖，从代谢层面削弱肿瘤细胞生存。其申报定位聚焦于预后更差、治疗选择更有限的非上皮样胸膜间皮瘤人群，作为一线含铂+培美曲塞方案的加用治疗；在关键随机、安慰剂对照III期ATOMIC-Meso研究中，pegargiminase联合化疗组的中位总生存期较对照组延长1.6个月，并在36个月生存率上呈现更高比例。 26、Ensitrelvir（S-217622；Xocova）模态：小分子口服抗病毒药；SARS-CoV-2 3C-like protease（主蛋白酶）抑制剂审批部门：CDER 申报者：Shionogi 适应症：新冠暴露后预防（post-exposure prophylaxis，PEP）：在接触确诊感染者后，用于预防出现有症状的COVID-19 预计审批时间：2026-06-16 Ensitrelvir以口服给药方式抑制SARS-CoV-2主蛋白酶，从而阻断病毒复制。其在该适应症上的差异性集中在暴露后预防的定位：申报依据包括SCORPIO-PEP这一全球III期研究结果，Shionogi将其定位为潜在首个用于接触感染者后预防新冠的口服抗病毒药物选择。 27、Gadoquatrane 模态：小分子（钆螯合物；细胞外间隙宏环钆基MRI造影剂）审批部门：CDER 申报者：拜耳适应症：用于增强MRI（磁共振成像）成像，对象覆盖成人及儿科（含足月新生儿），适用于中枢神经系统及其他身体部位预计审批时间：2026-06-17或更早 Gadoquatrane是Bayer开发的一款细胞外间隙、宏环结构的钆基MRI造影剂，用于成人及儿科（含足月新生儿）的增强MRI检查，适用部位包括中枢神经系统及其他身体区域。该分子具有四聚体（tetrameric）结构，并具有较高稳定性与高松弛率，目标是在减少钆暴露的前提下维持对比增强效果。可能成为美国最低剂量的钆基造影剂。 28、Cytisinicline 模态：小分子（植物来源生物碱类）审批部门：CDER 申报者：Achieve Life Sciences 适应症：成人戒烟（用于治疗尼古丁依赖/促进戒烟）预计审批时间：2026-06-20 Cytisinicline通过与烟碱型乙酰胆碱受体（nicotinic acetylcholine receptor，nAChR）高亲和力结合，作为α4β2亚型的部分激动剂来减轻渴求与戒断相关症状，是以口服小分子形式开发的戒烟药物。 29、NASP 模态：组合疗法：小分子（sirolimus，纳米包封）+蛋白/酶（pegadricase，PEG化尿酸酶）审批部门：CDER 申报者：Sobi 适应症：未控制痛风（uncontrolled gout）预计审批时间：2026-06-27 NASP采用每4周一次的序贯输注方案，由两部分组成：先输注具有耐受诱导目的的纳米包封西罗莫司，用于降低针对尿酸酶成分的抗药抗体形成风险；随后输注PEG化尿酸酶pegadricase以降低血清尿酸水平。以把控制免疫原性作为方案的一部分来维持尿酸酶疗效与可持续用药，这是尿酸酶类疗法在痛风治疗中反复遇到的关键限制因素之一。 30、Gefurulimab 模态：纳米抗体（nanobody，VHH单域抗体）审批部门：CDER 申报者：阿斯利康适应症：全身型重症肌无力（generalized myasthenia gravis，gMG）预计审批时间：2026-07至2026-10 Gefurulimab是一款双结合位点的抗补体C5纳米抗体（补体成分5），通过阻断C5被裂解为C5a/C5b来抑制终末补体通路；其给药方式为每周一次皮下注射并支持患者自我给药。在gMG的PREVAIL III期研究中，AstraZeneca披露其在26周时显著改善MG-ADL等指标，并在较早时间点出现临床改善信号；差异性主要体现在“C5抑制+每周一次皮下自我给药”的产品形态，把补体抑制从输注进一步推向居家长期管理。 31、Atacicept 模态：重组融合蛋白（TACI-Fc融合蛋白）审批部门：CDER 申报者：Vera Therapeutics 加速审评路径：优先审评、突破性疗法、加速批准适应症：成人IgA肾病（IgAN）预计审批时间：2026-07-07 Atacicept是一款每周一次皮下注射的重组融合蛋白，通过同时中和BAFF（B cell activating factor，B细胞活化因子）与APRIL（a proliferation-inducing ligand，增殖诱导配体）两条细胞因子信号来调节B细胞相关免疫过程，用于IgA肾病的疾病修饰性治疗探索。Atacicept若获批，可能成为IgA肾病领域首个同时靶向BAFF/APRIL的B细胞调节治疗。 32、Relacorilant 模态：小分子（选择性糖皮质激素受体拮抗剂/皮质醇信号调节剂）审批部门：CDER 申报者：Corcept Therapeutics 适应症：与白蛋白结合型紫杉醇（nab-paclitaxel）联合，用于铂耐药卵巢癌预计审批时间：2026-07-11 Relacorilant通过选择性阻断糖皮质激素受体相关的皮质醇信号，开发目标是降低肿瘤对皮质醇信号的依赖与耐受，从而提升化疗敏感性。Corcept披露的III期ROSELLA研究显示，在nab-paclitaxel基础上加入relacorilant可改善总生存期并降低死亡风险，同时也改善无进展生存相关指标，且安全性总体与单用nab-paclitaxel相近。 33、Pimicotinib 模态：小分子（口服CSF-1R抑制剂）审批部门：CDER 申报者：Merck KGaA（EMD Serono）加速审评路径：优先审评、突破性疗法适应症：需要系统治疗的腱鞘巨细胞瘤（tenosynovial giant cell tumor，TGCT）预计审批时间：2026-07-12或更早 Pimicotinib是一款每日一次口服的CSF-1R（CD115）抑制剂，面向TGCT这种发生在关节周围、可导致肿胀、僵硬、活动受限的局部侵袭性肿瘤，临床上除手术外有效且耐受性较好的系统治疗选择有限。 34、Gedatolisib 模态：小分子（静脉给药；多靶点PI3K/AKT/mTOR通路抑制剂）审批部门：CDER 申报者：Celcuity 加速审评路径：优先审评、突破性疗法适应症：HR阳性、HER2阴性、PIK3CA野生型晚期乳腺癌预计审批时间：2026-07-17或更早 Gedatolisib为多靶点PI3K/AKT/mTOR（PAM）抑制剂，可同时抑制4个I类PI3K亚型并覆盖mTORC1/mTORC2，使用更全面的通路抑制来减少单靶点抑制剂带来的适应性反向激活。这条路径的差异性集中在PIK3CA野生型这一长期缺少PI3K通路靶向获益明确人群中的定位。 35、Icotrokinra 模态：多肽（口服靶向多肽）审批部门：CDER 申报者：强生适应症：成人及≥12岁青少年中重度斑块型银屑病（plaque psoriasis，PsO）预计审批时间：2026-07-21或更早 Icotrokinra通过选择性阻断白细胞介素-23受体（interleukin-23 receptor，IL-23R）来抑制IL-23信号通路，为斑块型银屑病的口服靶向治疗方案。其差异性集中在IL-23靶向的非注射产品：在现有IL-23通路治疗以注射抗体为主的格局下，其first-in-class的口服IL-23R阻断多肽身份显得格外特别。 36、Insulin efsitora alfa 模态：蛋白质生物药（胰岛素-Fc融合蛋白；长效基础胰岛素）审批部门：CDER 申报者：礼来适应症：2型糖尿病基础胰岛素治疗（每周一次）预计审批时间：2026-08至2026-10 Insulin efsitora alfa是礼来开发的每周一次基础胰岛素候选药物，通过把胰岛素与人IgG Fc结构域融合来延长体内暴露，从而把常规每日基础胰岛素的给药频次降到每周一次。在已公布的III期QWINT项目中，它在2型糖尿病人群的关键研究中达到主要终点，HbA1c降幅与每日基础胰岛素对照方案实现非劣效。 37、MK-6240 模态：小分子放射性诊断药（18F标记tau靶向PET显像剂）审批部门：CDER 申报者：Lantheus 适应症：用于正在接受阿尔茨海默病评估的患者，检测tau神经原纤维缠结（neurofibrillary tangles，NFT）病理预计审批时间：2026-08-13 MK-6240是一款用于脑内tau病理成像的18F-PET显像剂，检测与阿尔茨海默病相关的tau神经原纤维缠结结合，用于辅助识别与分期评估tau负担。 38、Imsidolimab 模态：单抗（IgG4；白细胞介素-36受体拮抗剂）审批部门：CDER 申报者：Vanda Pharmaceuticals（从AnaptysBio获得imsidolimab的全球独家许可）加速审评路径：优先审评适应症：泛发性脓疱型银屑病（generalized pustular psoriasis，GPP）预计审批时间：2026-08-15或更早 Imsidolimab通过抑制IL-36R信号通路来干预GPP的核心炎症通路，之前FDA已在2022年批准了一款IL-36R拮抗抗体spesolimab（Spevigo）用于GPP发作治疗，imsidolimab把IL-36R这一已获临床验证的靶点进一步扩展。 39、Orforglipron 模态：小分子（非肽类）GLP-1受体激动剂；口服每日一次审批部门：CDER 申报者：礼来加速审评路径：优先审评适应症：成人肥胖或超重的体重管理预计审批时间：2026-08-18或更早 Orforglipron是礼来推进的口服、非肽类GLP-1受体激动剂，在不使用注射途径的前提下实现GLP-1类药物的体重管理效果。它的差异性主要体现在口服小分子这一产品形态：相对目前主流的注射型GLP-1类药物，口服方案有望降低用药门槛并扩大长期管理场景。该资产最初来源于礼来与Chugai的许可交易，礼来获得全球开发与商业化权利，Chugai享有未来销售分成。 40、Imlifidase（Idefirix）模态：蛋白质生物药（重组蛋白酶；IgG抗体裂解酶）审批部门：CDER 申报者：Hansa Biopharma 加速审评路径：优先审评、加速批准适应症：用于高敏化成人受者的肾移植脱敏治疗，场景为接受亡者供肾移植时（降低或清除供者特异性IgG抗体以实现移植）预计审批时间：2026-08-19或更早 Imlifidase来源于链球菌IgG降解酶的机制，通过快速裂解人体IgG抗体重链、消除IgG介导的效应功能，从而在短时间内降低致敏患者的供者特异性抗体水平，把原本交叉配型阳性的移植窗口转化为可实施的亡者供肾移植机会。该产品已在欧盟于2020年获得批准。 41、Adrabetadex（VTS-270）模态：小分子类混合物（2-hydroxypropyl-β-cyclodextrin异构体混合物）审批部门：CDER 申报者：Mandos（Beren Therapeutics旗下子公司）加速审评路径：优先审评、突破性疗法适应症：婴幼儿起病的Niemann-Pick disease type C（NPC；0–6岁出现神经症状）预计审批时间：2026-08-19或更早 Adrabetadex是一款以改善细胞内胆固醇转运为核心机理的环糊精疗法，针对NPC的病理基础：细胞内胆固醇转运缺陷与脂质异常累积。 42、Molbreevi（molgramostim）模态：蛋白质生物药（重组人粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子，GM-CSF），吸入给药审批部门：CDER 申报者：Savara 加速审评路径：优先审评、突破性疗法适应症：自身免疫性肺泡蛋白沉积症（autoimmune pulmonary alveolar proteinosis，aPAP）预计审批时间：2026-08-22或更早 Molbreevi是一款吸入式重组人GM-CSF，补充/恢复GM-CSF信号，从而改善aPAP中肺泡巨噬细胞清除表面活性物质的功能障碍，降低肺泡内表面活性物质异常堆积并改善气体交换。III期IMPALA-2随机、安慰剂对照研究显示，每日一次吸入molgramostim可在24周时带来更大的肺气体弥散能力改善（DLco%），并在表面活性物质负担、生活质量等指标上呈现一致方向获益。 43、177Lu-edotreotide（ITM-11）模态：放射性配体疗法/靶向放射治疗（radiopharmaceutical；177Lu标记的多肽配体）审批部门：CDER 申报者：ITM Isotope Technologies Munich 适应症：胃肠胰神经内分泌肿瘤（gastroenteropancreatic neuroendocrine tumors，GEP-NETs）预计审批时间：2026-08-28 177Lu-edotreotide是ITM开发的合成靶向放射治疗药物，由edotreotide（含DOTA螯合基团与TOC受体配体）连接到无载体添加的177Lu，通过高亲和力结合肿瘤细胞表面的生长抑素受体（主要为2/5亚型）并内吞滞留，把β射线剂量更集中地递送至受体阳性肿瘤组织，用于GEP-NETs的系统性治疗。 44、Rusfertide（PTG-300）模态：多肽（hepcidin mimetic peptide，铁调素模拟肽）审批部门：CDER 申报者：武田制药加速审评路径：优先审评、突破性疗法适应症：成人真性红细胞增多症（polycythemia vera，PV）预计审批时间：2026-08-29 Rusfertide是一款皮下给药的铁调素模拟肽，通过模拟内源性hepcidin的作用来降低铁外排与血清铁供应，从而限制红细胞生成的铁原料，在PV中减少或替代反复放血（phlebotomy）的需求，并改善铁缺乏相关症状负担。当前PV的长期管理主要依赖放血与细胞减量治疗，rusfertide试图通过铁调控这一路径影响红细胞增殖。 45、Bezuclastinib（CGT9486）模态：小分子（口服酪氨酸激酶抑制剂）审批部门：CDER 申报者：Cogent Biosciences 加速审评路径：优先审评、突破性疗法适应症：非进展型系统性肥大细胞增多症（NonAdvSM）预计审批时间：2026-08-30或更早 Bezuclastinib是一款选择性、可口服的KIT抑制剂，用于抑制驱动肥大细胞异常增殖/活化的核心分子事件，从而改善患者症状负担并降低疾病相关生物标志物。 46、Pariglasgene brecaparvovec 模态：基因疗法（腺相关病毒8型载体，AAV8；单次静脉输注的肝靶向递送）审批部门：CBER 申报者：Ultragenyx 加速审评路径：优先审评、再生医学先进疗法适应症：糖原贮积病I a型（Glycogen Storage Disease Type Ia，GSDIa）预计审批时间：2026-08-30或更早 DTX401通过AAV8向肝细胞递送功能性葡萄糖-6-磷酸酶（glucose-6-phosphatase，G6Pase-α）相关转基因，使肝脏恢复维持血糖稳态所需的关键酶活，从而改善GSDIa患者对持续口服淀粉（cornstarch）补糖的依赖与严重低血糖风险。GSDIa目前缺乏已获批的药物治疗选择，DTX401若获批，将成为首个针对GSDIa根本病因的疗法。 47、Zidesamtinib 模态：小分子（口服，ROS1选择性酪氨酸激酶抑制剂）审批部门：CDER 申报者：Nuvalent 加速审评路径：标准审评、突破性疗法适应症：用于既往接受过至少1种ROS1 TKI的成人局部晚期或转移性ROS1阳性非小细胞肺癌（NSCLC）预计审批时间：2026-09-18 Zidesamtinib解决ROS1阳性NSCLC在多线TKI（酪氨酸激酶抑制剂）治疗后的耐药与中枢神经系统（CNS）病灶控制问题，为脑渗透（brain-penetrant）且高度ROS1选择性的抑制剂。设计目标包括：对既有ROS1抑制剂治疗后出现的耐药突变保持活性，并避免对结构相近的TRK（tropomyosin receptor kinase，原肌球蛋白受体激酶）家族的抑制，以降低双靶点TRK/ROS1抑制剂可能带来的TRK相关CNS不良反应风险。 48、Tavapadon 模态：小分子（口服，多巴胺D1/D5受体部分激动剂）审批部门：CDER 申报者：艾伯维适应症：帕金森病预计审批时间：2026-09-26或更早 Tavapadon是一款每日一次口服的选择性多巴胺D1/D5受体部分激动剂，用于帕金森病的对症治疗。 49、Denecimig（Mim8）模态：双特异性抗体（活化凝血因子VIIIa模拟抗体）审批部门：CDER 申报者：诺和诺德适应症：用于成人及儿科血友病A（可伴或不伴凝血因子VIII抑制物）的常规预防治疗，以预防或减少出血发作预计审批时间：2026-09-29或更早 Mim8通过同时结合凝血因子IXa与凝血因子X，提升凝血酶生成能力，实现非因子替代（non-factor）预防治疗；其开发重点之一是提供更灵活的皮下给药方案，可支持每周、每两周或每月等不同给药间隔，并采用一次性预充式注射笔。 50、INO-3107 模态：DNA药物（质粒组合；包含编码HPV-6/HPV-11的E6/E7抗原质粒+编码人白细胞介素-12的质粒）审批部门：CBER 申报者：Inovio 加速审评路径：标准审评、突破性疗法适应症：成人复发性呼吸道乳头状瘤病（recurrent respiratory papillomatosis，RRP）预计审批时间：2026-10-30 INO-3107面向RRP这一主要由HPV-6和/或HPV-11引起、常需反复手术清除乳头状瘤的慢性疾病，诱导针对HPV-6/HPV-11的抗原特异性T细胞反应，从而清除或抑制HPV感染相关病灶细胞、减少新生乳头状瘤与手术负担。 51、Ivonescimab 模态：双特异性抗体（PD-1/VEGF-A；人源化四价结构）审批部门：CDER 申报者：Summit Therapeutics 适应症：与化疗联用，用于二线及后线治疗EGFR突变的非鳞状非小细胞肺癌（在EGFR TKI治疗后进展的局部晚期或转移性患者）预计审批时间：2026-10至2026-12 Ivonescimab通过同时阻断PD-1与VEGF-A（血管内皮生长因子A）两条通路，将解除免疫抑制和抑制肿瘤血管生成/改善肿瘤微环境合并在一个分子内，并在该适应症中与含铂化疗/培美曲塞等方案联合使用。 52、Centanafadine 模态：小分子审批部门：CDER 申报者：Otsuka 适应症：儿童、青少年及成人注意缺陷多动障碍（ADHD）预计审批时间：2026-11-24或更早 Centanafadine是新型去甲肾上腺素/多巴胺/5-羟色胺再摄取抑制剂（NDSRI），开发定位是非兴奋剂的每日一次口服治疗方案。Otsuka称其对ADHD核心症状（注意力不集中与多动－冲动）具有统计学显著改善，且总体安全性与耐受性特征可接受。 53、Zanzalintinib 模态：小分子（口服多靶点激酶抑制剂）审批部门：CDER 申报者：Exelixis 适应症：与atezolizumab联用，用于三线治疗转移性结直肠癌（mCRC）预计审批时间：2026-12-10或更早 Zanzalintinib靶向VEGFR、MET以及TAM激酶（TYRO3/AXL/MER）等通路，在后线mCRC中通过抗血管生成与肿瘤免疫微环境调节增强免疫检查点抑制剂的疗效。 54、CagriSema 模态：固定剂量复方注射剂（长效amylin类似物+GLP-1受体激动剂；每周一次皮下注射）审批部门：CDER 申报者：诺和诺德适应症：成人肥胖或超重，且合并至少1项体重相关合并症的体重管理预计审批时间：2026-12-18或更早 CagriSema是将cagrilintide 2.4 mg（长效amylin类似物）与semaglutide 2.4 mg（GLP-1受体激动剂）做成单一固定剂量的每周一次皮下注射复方制剂，用于在饮食与运动干预基础上实现减重与维持。其差异性在于把GLP-1与amylin两条通路合并到同一支注射产品中。若获批，CagriSema有望成为首个GLP-1受体激动剂+amylin类似物的组合减重治疗。公开披露的III期REDEFINE项目结果显示，该组合在不伴糖尿病的肥胖/超重人群中68周体重降幅最高可达22.7%，在合并2型糖尿病人群中体重降幅约15.7%。 55、Lorundrostat 模态：小分子审批部门：CDER 申报者：Mineralys Therapeutics 适应症：未控制或难治性高血压预计审批时间：2026-12-31或更早 Lorundrostat是一款口服选择性醛固酮合成酶抑制剂，通过抑制CYP11B2降低醛固酮生成，从源头减少醛固酮来改善血压控制；其定位人群是已经使用多种降压药仍控制不佳的患者。 56、mRNA-1010 模态：mRNA疫苗（四价；编码流感血凝素hemagglutinin）审批部门：CBER 申报者：莫德纳适应症：用于50岁及以上成人季节性流感预防（四价）预计审批时间：2027-01-05或更早 mRNA-1010是莫德纳的季节性四价mRNA流感疫苗资产，面向50岁及以上成人的流感预防。在针对50岁及以上人群的III期有效性研究中，mRNA-1010相对获批对照流感疫苗达到了相对疫苗效力26.6%的优势。 Ref. Silverman,B.et al.US FDA’s 2026 Lineup Of Novel Approval Candidates.Pink Sheet.23.01.2026. 声明：发表/转载本文仅仅是出于传播信息的需要，并不意味着代表本公众号观点或证实其内容的真实性。据此内容作出的任何判断，后果自负。若有侵权，告知必删！长按关注本公众号粉丝群/投稿/授权/广告等请联系公众号助手觉得本文好看，请点这里↓

100 项与盐酸匹米替尼相关的药物交易

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研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
腱鞘巨细胞瘤	中国	默克雪兰诺（北京）医药有限公司	2025-12-16

未上市

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
转移性胰腺癌	临床2期	中国	上海和誉生物医药科技有限公司	2023-10-17
慢性移植物抗宿主病	临床2期	中国	上海和誉生物医药科技有限公司	2023-05-30
肉瘤	临床1期	中国	上海和誉生物医药科技有限公司	2022-07-20
色素沉着的绒毛结节性滑膜炎	临床1期	美国	上海和誉生物医药科技有限公司	2020-01-20
色素沉着的绒毛结节性滑膜炎	临床1期	中国	上海和誉生物医药科技有限公司	2020-01-20
晚期恶性实体瘤	临床1期	美国	上海和誉生物医药科技有限公司	2020-01-02
非小细胞肺癌	临床1期	美国	上海和誉生物医药科技有限公司	2020-01-02
胰腺癌	临床1期	美国	上海和誉生物医药科技有限公司	2020-01-02
小细胞肺癌	临床1期	美国	上海和誉生物医药科技有限公司	2020-01-02
三阴性乳腺癌	临床1期	美国	上海和誉生物医药科技有限公司	2020-01-02

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临床结果

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT05804045 (MANEUVER, ESMO2025 \| Company_Website) 人工标引	临床3期	腱鞘巨细胞瘤	135	Pimicotinib	製觸構襯鏇遞艱壓膚艱(構膚衊衊範鬱膚淵窪齋) = 夢餘蓋鬱衊鏇衊糧顧築簾鹹壓繭顧夢選淵鏇壓 (範膚窪醖築網鑰積繭製 ) 达到更多	积极	2025-10-17
				Placebo	製觸構襯鏇遞艱壓膚艱(構膚衊衊範鬱膚淵窪齋) = 醖繭膚觸壓觸衊觸範艱簾鹹壓繭顧夢選淵鏇壓 (範膚窪醖築網鑰積繭製 ) 达到
NCT05804045 (MANEUVER, ASCO2025 \| PipelineReview) 人工标引	临床3期	腱鞘巨细胞瘤	94	Pimicotinib 50 mg QD	夢壓範遞襯獵廠範遞壓(糧艱製選鑰願廠醖鏇艱) = 憲範顧廠願膚鑰簾遞顧夢窪壓糧醖網網繭鑰觸 (獵觸選醖淵積構衊繭膚 ) 更多	积极	2025-05-30
				Placebo	夢壓範遞襯獵廠範遞壓(糧艱製選鑰願廠醖鏇艱) = 夢窪鬱夢獵窪製廠夢壓夢窪壓糧醖網網繭鑰觸 (獵觸選醖淵積構衊繭膚 ) 更多
NEWS 人工标引	临床2期	慢性移植物抗宿主病	-	匹米替尼 20 毫克 QD	糧願構鬱觸遞醖積網繭(鬱築蓋築範簾範糧選窪) = 構餘憲廠鹹遞廠積糧衊獵遞築艱膚艱憲齋構夢 (網窪蓋鏇選鹹願構選構 ) 更多	积极	2024-12-09
NCT06186804 (ASH2024) 人工标引	临床2期	慢性移植物抗宿主病	28	Total	窪鹽齋膚衊築築積窪築(觸遞範鏇願選醖襯構觸) = 憲願淵鑰積齋簾憲夢淵廠鹽鹽餘憲鹽窪窪壓繭 (鑰窪願壓壓構築範廠鑰 ) 更多	积极	2024-12-07
				Pimicotinib 5 mg	窪鹽齋膚衊築築積窪築(觸遞範鏇願選醖襯構觸) = 遞艱築鑰窪餘鑰壓餘壓廠鹽鹽餘憲鹽窪窪壓繭 (鑰窪願壓壓構築範廠鑰 )
NCT05804045 (MANEUVER, Company_Website \| PRNewswire \| NEWS) 人工标引	临床3期	腱鞘巨细胞瘤	94	匹米替尼	遞憲窪鬱鑰膚糧憲網蓋(襯繭衊糧觸窪鹽淵憲積) = 餘窪襯淵襯襯淵淵築積糧鏇顧艱製鑰鹽簾築艱 (選鏇齋醖鑰壓窪襯範齋 ) 达到更多	积极	2024-11-12
				安慰剂	遞憲窪鬱鑰膚糧憲網蓋(襯繭衊糧觸窪鹽淵憲積) = 淵淵醖艱壓鹽鬱艱夢齋糧鏇顧艱製鑰鹽簾築艱 (選鏇齋醖鑰壓窪襯範齋 ) 达到更多
NCT04192344 (Corporate Publications) 人工标引	临床1期	腱鞘巨细胞瘤	56	Pimicotinib 50mgQD	鹽壓衊鬱夢艱製膚齋觸(鑰糧鹹艱築獵範網遞艱) = 醖窪襯製觸襯鹹衊鑰艱顧憲憲繭繭鬱觸觸範顧 (鑰餘積壓夢積夢膚壓顧 ) 更多	积极	2023-11-03
				Pimicotinib 25mgQD	鹽壓衊鬱夢艱製膚齋觸(鑰糧鹹艱築獵範網遞艱) = 獵觸夢艱鑰繭鹹築繭繭顧憲憲繭繭鬱觸觸範顧 (鑰餘積壓夢積夢膚壓顧 ) 更多
NCT04192344 (ASCO 12023 \| ASCO 22023) 人工标引	临床1期	HR阳性/HER2低表达实体瘤	74	pimicotinib	襯顧鑰選選網憲製網積(積構襯鹹獵觸廠積窪鬱) = 3 pts (4.1%) reported serious TRAEs of ascites, blood bilirubin increase, and vaginal hemorrhage 鹽獵網鹽簾餘範鏇獵願 (醖願淵鬱鑰遞淵網簾蓋 ) 更多	积极	2023-05-31
NCT04192344 (ASCO 12023 \| ASCO 22023) 人工标引	临床1期	腱鞘巨细胞瘤	49	Pimicotinib 50 mg	艱鹽構糧願膚網廠鬱餘(顧遞衊衊醖鬱繭膚醖觸) = include LDH increase (75.5%), CPK increase (67.3%), α-HBDH increase (63.3%), AST increase (42.9%), amylase increase (26.5%), ALT increase (24.5%), pruritus (20.4%) and rash (20.4%) 淵淵積築構糧廠糧獵壓 (觸觸鏇簾壓壓鹽壓淵壓 ) 更多	积极	2023-05-26
				Pimicotinib 25 mg
NCT04192344 (NEWS) 人工标引	临床1期	腱鞘巨细胞瘤	27	ABSK021	鬱範構顧鏇壓鹽鑰鹽構(製夢選範鏇繭襯衊積蓋) = The majority of treatment-period adverse events (treatment-period adverse events) were grade 1 or grade 2 events. No cases of color change or severe liver injury were reported. 獵構鑰製鏇網夢糧願網 (鑰遞鏇艱鑰築獵艱觸築 )	积极	2022-11-15