3月27日，OnKure Therapeutics（Nasdaq:OKUR）宣布已与某些机构和认可的医疗保健投资者签订了私募证券购买协议，筹集了约1.5亿美元的总收益。（25亿美元！礼来收购Scorpion，获得一款小分子PI3Kα抑制剂；30亿美元！诺华收购一款泛突变选择性PI3Kα抑制剂）
OnKure打算将私募股权的净收益用于资助其下一代PI3Kα泛突变选择性抑制剂候选物在乳腺癌症和血管异常中的临床前和临床开发，以及用于营运资金和一般企业用途。私募由新投资者Access Biotechnology牵头，其他新投资者和现有投资者也参与其中包括BVF Partners LP、RA Capital Management、Trails Edge Capital Partners、Coastlands Capital、StepStone Master G、维梧资本、ADAR1 Capital Management、Foresite Capital、Adage Capital Partners LP、Vestal Point Capital、Acorn Bioventures、Logos Capital和Prosight Capital。
OnKure总裁兼首席执行官Nicholas Saccomano博士表示：“这项转型融资使我们能够推进下一代PI3Kα泛突变选择性抑制剂候选物的开发战略，这代表了我们突变选择性战略的一个决定性阶段。我们感谢参与的专业生物技术投资者的重大承诺，他们相信我们的PI3Ka泛突变组合的潜力。我们相信，PIKture‑01试验产生的临床经验为我们选择性靶向PI3Kα的方法提供了重要的验证，同时避免了选择性不足的抑制剂可预测的类限制毒性。这些见解直接为我们的泛突变管线的设计提供了信息，定义了我们分子的高优势属性。通过此次私募募集的额外资金，我们专注于利用我们的化学平台和对PI3Kα信号的临床见解，将其应用于癌症和血管异常的差异化下一代候选药物中，目的是提供有意义地提高患者疗效和耐受性的药物。”
该投资组合包括两个下一代PI3Kα泛突变项目，即用于癌症的OKI-345和用于血管异常的OKI-355。这些候选物旨在选择性抑制突变型PI3Kα，同时保留野生型PI3Kα，从而有可能实现更广泛的治疗指数并避免类限性毒性。所有热点PI3Kα突变的高和持续的靶覆盖率可以支持深度和持久反应的潜力，无论是作为单一疗法还是联合治疗方案。泛突变候选药物被设计为具有最小的药物相互作用潜力，支持与当前护理标准的广泛结合。OnKure相信，凭借其强大的知识产权，它完全有能力解决各种PI3Kα驱动的适应症中尚未满足的重大需求。
PI3Kα突变代表了血管异常关键亚型中最常见的驱动因素改变，其中PIK3CA变异导致信号失调，促进异常细胞生长、增殖和存活。OnKure认为OKI-355作为一种差异化的系统性慢性疗法，在解决这一庞大且服务不足的患者群体方面具有巨大的潜力。
OnKure计划在2027年上半年向美国食品药品监督管理局（FDA）提交OKI-345和OKI-355的研究性新药（IND）申请。鉴于该公司PI3Kα泛突变抑制剂的进展，OnKure目前不打算独立进行PI3Kα H1047R抑制剂OKI-219的进一步临床开发。PIKture-01的成熟数据将在年底前公布。
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