A Phase 2, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Parallel Group Study of VHB937 in Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) Over 40 Weeks Followed by an Open Label Extension (ASTRALS)

This is a multicenter, randomized, double-blind, placebo-controlled, parallel group Phase II study to evaluate the efficacy and safety of VHB937 in participants with early-stage ALS (within 2 years of ALS symptoms onset). The study comprises a core double-blind (DB) 40-week treatment period followed by an open label extension (OLE).

开始日期2024-10-17

申办/合作机构

Novartis Pharmaceuticals

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2024-11-04

·药时代

有增有减！跨国药企2024年第三季度新药管线调整总结

正文共：2434字 1图预计阅读时间： 6分钟在2024年第三季度，跨国药企对其新药管线进行了一系列的增加和删除调整，以适应不断变化的市场需求和科研进展。以下是对这些调整的详细总结。 Novartis（诺华） 2023年，诺华成功剥离山德士之后，完成了向“纯药企”定位的转型。诺华明确聚焦心血管-肾脏-代谢、免疫、神经科学和肿瘤业务四大核心治疗领域。诺华在第三季度的管线调整中，增加了几个新药项目，包括FXX489和177Lu-NNS309 Radioligand therapy用于实体瘤治疗，GIZ943针对FOLR1的放射性配体疗法，ITU512作为HbF诱导剂（WIZ降解剂）用于镰状细胞病，以及VHB937作为TREM2稳定剂和激活剂（单克隆抗体）用于肌萎缩侧索硬化症治疗。同时，诺华也从管线中删除了QGE031（ligelizumab），一种IgE抑制剂，用于食物过敏；PHE885（durcabtagene autoleucel），BCMA细胞疗法，用于4线多发性骨髓瘤；以及CMK389，IL-18抑制剂，用于肺结节病。 BMS（百时美施贵宝）百时美施贵宝在第三季度增加了BMS-986460针对去势抵抗前列腺癌的治疗，BMS-986484针对实体瘤，以及RYZ801，GPC3-225Ac。公司删除了MAGEA4/8 TCER (IMA401)，IMA401原研为Immatics，今年9月份Immatics在ESMO会议刚公布IMA401的初步临床验证数据，便遭退货。此外，还有一款TIGIT双特异性抗体以及抗IL8抗体BMS-986253均遭删除。 Roche（罗氏）罗氏在第三季度的管线调整中增加了RG6434针对神经退行性疾病，LTBR激动剂针对实体瘤，以及CDK4/2i (RGT419B)针对HR+乳腺癌。与此同时，罗氏从管线中删除了多个项目，包括tobemstomig PD1/LAG3双抗针对实体瘤，forimtamig GPRC5D/CD3双抗用于多发性骨髓瘤，RG6341 TRPA1拮抗剂用于慢性咳嗽，bepranemab抗Tau单抗用于阿尔茨海默病，ruzotolimod TLR7激动剂用于乙型肝炎病毒（HBV），xalnesiran RNAi用于HBV，PDL1 LNA用于HBV，以及HBsAg Mab用于慢性乙型肝炎。 Pfizer（辉瑞）辉瑞在第三季度，宣布自愿从目前所有获批的市场中撤回所有批次的镰状细胞病（SCD）治疗药物Oxbryta，并停止所有正在进行的临床试验和全球扩展访问计划。同时，公司还从管线中剔除了一种早期阶段的RSV和流感的组合疫苗PF-07941314；目前处在临床二期的CDK2抑制剂Tagtociclib ；下一代CDK4抑制剂PF-07220060联合内分泌治疗。 GSK（葛兰素史克）葛兰素史克在第三季度将GSK4527363，一种B细胞调节剂，用于系统性红斑狼疮，新加入到I期临床研究。公司从管线中删除了GSK5101956（肺炎球菌24价疫苗）用于成人肺炎球菌病；淋病疫苗GSK4348413，其疫苗类型显示为膜抗原（GMMA）；首款单纯疱疹病毒（HSV）疫苗GSK3943104；以及GSK3858279（抗CCL17单抗）用于骨关节炎疼痛。 Sanofi（赛诺菲）赛诺菲在第三季度移除了三项研究，包括losmapimod（p38α/β MAPK抑制剂）用于治疗面肩肱型肌营养不良（FSHD）的III期临床研究，以及oditrasertib（RIPK1抑制剂）用于多发性硬化症（MS）的II期研究。 Merck（默沙东）默克在第三季度从管线中删除了MK-8189，一种PDE10A抑制剂，用于精神分裂症，以及MK-7264（gefapixant），一种P2X3受体拮抗剂，用于咳嗽（美国）。 J&J（强生）强生在第三季度管线中删除了一款IL-17抑制剂JNJ-1459，以及三款神经科学领域的临床研究项目：包括：seltorexant治疗阿尔兹海默病的II期临床研究、P2X7拮抗剂治疗双相障碍（Bipolar Depression）的II期临床研究，以及另一项JNJ-0376治疗帕金森病的I期临床研究。其中，seltorexant是强生在研的OX2R拮抗剂，其在重度抑郁症和失眠症领域的开发已进入III期临床阶段。 Eli Lilly（礼来）礼来在第三季度从管线中删除了APOC3 siRNA，用于心血管疾病的I期研究，DC-806，一种用于银屑病的IL-17A/IL-17F蛋白-蛋白相互作用抑制剂，以及PERESOLIMAB，一种用于类风湿性关节炎的抗PD1单抗。小结对于市场而言，管线的剔除多被市场认定为“失败”，多会影响投资界与研发界的判断。当然，"砍管线”对于企业本身并非坏事，反映了药企在新药研发领域的动态变化，旨在优化管线，集中资源于最有前景的项目，并及时淘汰那些不符合预期的项目。随着临床试验的进展和市场需求的变化，我们可以预期这些药企将继续调整其管线，以保持竞争力和创新能力。封面图来源：123rf 欢迎参加进博会自身免疫、炎症和癌症首届创新药研发峰会暨JAK-STAT信号通路发现30周年庆典！ 2024-11-03 转机！FDA高级官员发话，CAR-T有望摘下 “黑框警告” 2024-11-02 复宏汉霖「地舒单抗」上市申请获FDA受理！ 2024-11-01 版权声明/免责声明本文为原创文章。本文仅作信息交流之目的，不提供任何商用、医用、投资用建议。文中图片、视频、字体、音乐等素材或为药时代购买的授权正版作品，或来自微信公共图片库，或取自公司官网/网络，部分素材根据CC0协议使用，版权归拥有者，药时代尽力注明来源。如有任何问题，请与我们联系。衷心感谢! 药时代官方网站:www.drugtimes.cn 联系方式: 电话:13651980212 微信:27674131 邮箱:contact@drugtimes.cn 点击查看更多精彩！

临床1期临床2期疫苗放射疗法

2024-10-12

·凯莱英药闻

本周国内创新药IND和NDA、上市获批，全球新药III期临床汇总

欢迎关注凯莱英药闻（收集周期：10.7-10.12，国内部分为首次申请临床、首次申请上市、首次获批上市的创新药）国内创新药IND汇总 1、诺华：VHB937注射用浓溶液作用机制：TREM2单抗适应症：神经退行性疾病 10月9日，诺华的VHB937注射用浓溶液的临床试验（IND）申请获CDE受理。VHB937是一款抗TREM2单抗；TREM2是一种与多种配体相互作用的受体，其编码变异会增加阿尔茨海默症和其他神经退行性疾病的风险；此外，由于TREM2也由肿瘤浸润的巨噬细胞表达，与抗PD-1联合应用时，抗TREM2单抗抑制肿瘤生长并促进肿瘤消退。 2、阿斯利康：AZD6234注射液作用机制：胰淀素类似物适应症：肥胖 10月11日，阿斯利康的AZD6234注射液的IND申请获CDE受理。AZD6234 是一款长效胰淀素受体激动剂和 CALCR 受体激动剂，目前正开发用于治疗肥胖。阿斯利康曾表示，未来的市场将不再以治疗肥胖为中心，而是转向长期、持续的体重管理。 3、盟科药业：MRX-5片作用机制：LeuRS抑制剂适应症：细菌感染 10月12日，盟科药业的MRX-5片的IND申请获CDE受理。MRX-5是一种新型苯并硼唑类抗生素，用于治疗分枝杆菌属，特别是由非结核分枝杆菌（NTM）引起的感染。非结核分支杆菌是指除了结核分枝杆菌复合群和麻风分枝杆菌之外的一大类分枝杆菌，最常见的致病性NTM包括鸟分枝杆菌复合群和脓肿分枝杆菌等。目前，NTM病的发病率和患病率持续增长，且药物治疗的疗程长、不良反应多、疗效和预后欠佳，可能导致高发病率与高死亡率相关的衰弱性肺部疾病。临床前研究显示，MRX-5对于大多数常见的NTM菌都有着良好的抗菌活性和安全性，有望为NTM病的治疗提供一种潜在的新选择。 4、恒瑞医药：注射用SHR-9839(皮下) 作用机制：靶向EGFR/c-Met双特异性抗体适应症：实体瘤 10月12日，恒瑞医药的注射用SHR-9839(皮下) 的IND申请获CDE受理。SHR-9839是恒瑞开发的一款靶向EGFR和c-MET的双特异性抗体，并进行c-MET双表位、Fc去岩藻糖化修饰等改造，有望通过信号通路双重阻断和ADCC增强等机制进一步发挥抗肿瘤作用。临床前药效研究发现，SHR-9839对EGFR和/或MET突变或异常的人肿瘤裸小鼠移植瘤模型有明显疗效。国内创新药NDA汇总 1、礼来：米吉珠单抗注射液作用机制：抗IL-23p19单抗适应症：克罗恩病 10月9日，礼来的米吉珠单抗注射液以及其皮下注射剂型的上市申请获CDE受理。米吉珠单抗（mirikizumab）是一种白细胞介素 23（IL-23）p19 拮抗剂，可与IL-23的p19亚基结合，进而阻断IL-23介导的炎症反应。2023年10月，FDA批准mirikizumab（商品名：Omvoh）的上市申请，用于治疗成人中度至重度活动性溃疡性结肠炎 (UC)，是礼来首个获批治疗UC的药物。据推测，本次在国内申报适应症可能为克罗恩病（CD），该适应症此前已在国内被纳入突破性疗法认定。2023年10月，礼来公布了其用于治疗患有中度至重度活动性CD的成人的VIVID-1研究，显示mirikizumab达到了共同主要终点和所有主要次要终点，即：（1）与安慰剂组相比，mirikizumab组在第12周获得临床应答和第52周获得临床缓解的患者比例更高（45.4% vs 19.6%，P<0.000001）；（2）与安慰剂组相比，mirikizumab组在第12周获得临床应答和在第52周获得内镜应答的比例更高（38.0% vs 9.0%，p<0.000001）；（3）与安慰剂组相比，mirikizumab组在第52周达到了所有单个和复合主要次要终点（p<0.000001）；其中，有54.1%的患者在第52周达到临床缓解，而安慰剂组这一比例为19.6%（p<0.000001）；（4）在临床缓解的终点上，mirikizumab与乌司奴单抗相比表现出非劣效性；（5）在第52周的内镜应答终点上，mirikizumab没有达到优于乌司奴单抗的效果，尽管mirikizumab的结果在数值上更高，特别是在非多重性控制的生物疗法失败人群中。 2、恒瑞医药：SHR2554片作用机制：EZH2抑制剂适应症：淋巴瘤 10月11日，恒瑞医药的SHR2554片的上市申请获CDE受理。SHR2554是一款新型、高效、选择性的口服EZH2抑制剂，可以选择性抑制野生型和突变型EZH2酶活性。EZH2在多种肿瘤中均发现高表达，且与肿瘤预后存在相关性，包括胃癌、乳腺癌、头颈癌、血液系统恶性肿瘤等。2023年2月，恒瑞将SHR2554除大中华区以外的全球授权，有偿许可给Treeline Biosciences，有望获得高达7.06亿美元的付款。 2024年4月，公司披露了在复发或难治性外周T细胞淋巴瘤患者中的I期数据，显示在既往接受过2线以上的抗癌治疗的18名患者中，客观缓解率为61%，中位缓解持续时间为12.3个月。中位无进展生存期为11.1个月， 12个月总生存率为92%。最常见的3级或4级治疗相关不良事件是血小板计数减少、白细胞计数减少、中性粒细胞计数减少和贫血。没有报告与治疗相关的死亡事件发生。国内创新药上市获批 1、渤健：托夫生注射液作用机制：—— 适应症：肌萎缩侧索硬化 10月8日，NMPA批准渤健的托夫生注射液的上市申请，用于治疗超氧化物歧化酶1（SOD1）突变所致的肌萎缩侧索硬化（ALS）患者。托夫生（tofersen）是由Ionis开发的一种反义药物，渤健根据合作开发和许可协议从Ionis获得了tofersen的许可。该药物能够与编码SOD1 的 mRNA结合，被核糖核酸酶RNase-H降解，从而减少突变SOD1蛋白的生成。2023年4月，FDA加速批准tofersen的上市申请，成为首款针对ALS的基因靶向疗法。在全球的III期临床试验中，托夫生表现出了显著的疗效。接受托夫生治疗的参与者的 CSF SOD1 蛋白和神经丝（神经元损伤的标志物）浓度降低，在 VALOR III 期临床试验中，未达到 ALSFRS-R 减缓下降的主要结局指标，但在 VALOR 试验后的开放标签扩展中，与从安慰剂过渡到托夫生的参与者相比，开始使用托夫生的参与者显示ALSFRS-R 的下降有所减少。 2、君实生物：昂戈瑞西单抗注射液作用机制：PCSK9单抗适应症：血脂异常 10月11日，NMPA批准君实生物的昂戈瑞西单抗注射液的上市申请，与他汀类药物、或者与他汀类药物和依折麦布联合用药，用于原发性高胆固醇血症（非家族性）和混合型血脂异常的成人患者。昂戈瑞西单抗是一种靶向前蛋白转化酶枯草溶菌素9（PCSK9）的全人源单克隆IgG1抗体，通过特异性结合PCSK9，阻断PCSK9与低密度脂蛋白受体（LDLR）结合，阻止PCSK9介导的LDLR降解，提高细胞表面LDLR数目，进而降低血清中LDL-C水平。该药物的获批主要基于两项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的Ⅲ期临床研究：（1）JS002-003研究结果显示，相较安慰剂，昂戈瑞西单抗150mg每2周一次（Q2W）或300mg每4周一次（Q4W）皮下注射，可显著降低LDL-C水平达60%以上，且在52周的治疗期间始终维持稳定的降幅，同时对其他血脂参数，如非高密度脂蛋白胆固醇（non-HDL-C）、载脂蛋白B（Apo B）和总胆固醇（TC）也有明显的改善作用；安全性良好，未发现新的安全信号。（2）JS002-006研究结果显示，无论昂戈瑞西单抗PFS还是AI给药，均表现出相当的显著降脂作用，与安慰剂相比，患者接受昂戈瑞西单抗150mg Q2W治疗12周时，LDL-C水平显著降低70%以上（PFS组72.7%，AI组71.1%），且安全性良好。全球新药III期临床汇总感谢关注、转发，转载授权、加行业交流群，请加管理员微信号“hxsjjf1618”。 “在看”点一下

临床申请临床3期申请上市抗体药物偶联物

100 项与 VHB937 相关的药物交易

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