EG110A

1. 全球首款！罕见基因治疗提交FDA上市申请 2月18日，Ultragenyx Pharmaceutical宣布美国FDA已接受AAV基因疗法UX111的生物制品许可证申请（BLA）的审查，该申请旨在加速批准UX111（ABO-102）AAV基因疗法作为A型Sanfilippo综合征（MPS IIIA）患者的治疗方法。美国FDA确定优先审查的PDUFA行动批准时间是2025年8月18日。美国FDA还通知该公司，他们目前不打算举行咨询委员会会议来讨论这一申请。UX111的BLA提交得到了现有数据的支持，包括正在进行的关键Transpher A和WORLDSymposium™2025上提出的长期随访研究的最新数据，表明使用UX111治疗可使MPS IIIA患者的脑脊液（CSF）中硫酸乙酰肝素（HS）水平迅速持续降低，而与治疗时的年龄或疾病进展阶段无关。 2. 1年两针！吉利德长效HIV新药申报上市 2月18日，吉利德科学宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其提交的lenacapavir新药申请（NDA），该公司的每年两针注射用HIV-1衣壳抑制剂用于预防HIV，作为暴露前预防（PrEP）。美国FDA将审查优先审查的申请，并已将PDUFA的目标行动日期定为2025年6月19日。新上市申请基于吉利德进行的3期PURPOSE 1 和PURPOSE 2试验的数据。在PURPOSE 1（NCT04994509）中，数据显示，每年两次lenacapavir在lenacapavir组中显示为零感染。在PURPOSE 2中（NCT04925752），lenacapavir组有两例HIV感染，表明lenacapavir组99.9%的参与者没有感染HIV，HIV感染风险降低了96%。 3. 潜在“first-in-class”抗癌小分子获FDA优先审评资格 2月18日，Chimerix公司宣布，美国FDA已受理该公司为在研疗法dordaviprone递交的新药申请（NDA），用于治疗复发性H3 K27M突变弥漫性胶质瘤患者。FDA同时授予该申请优先审评资格，预计在2025年8月18日之前完成审评。Dordaviprone是一款潜在“first-in-class”小分子药物，能够选择性靶向线粒体蛋白酶ClpP和多巴胺受体D2。新闻稿指出，dordaviprone有望成为首款针对这一患者群体的获批疗法。Dordaviprone的新药申请得到2期临床试验主要分析结果的支持，此前发布的数据显示，在使用RANO 2.0（一种神经肿瘤学缓解评估标准）进行评估时，dordaviprone在H3 K27M突变弥漫性胶质瘤患者中达到28%的客观缓解率，中位缓解持续时间为10.4个月。 4. 默沙东HIF-2α抑制剂获欧盟批准两项适应症 2月18日，默沙东（MSD）宣布，欧盟委员会已有条件批准其口服低氧诱导因子2α（HIF-2α）抑制剂Welireg（belzutifan）上市，作为单药治疗下列适应症：1）von Hippel-Lindau（VHL）病成人患者，他们携带不适合手术、需要治疗的局部肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）；2）接受过两线或以上治疗方案（其中包含PD-1或PD-L1抑制剂及至少两种血管内皮生长因子靶向治疗）后疾病进展的成人晚期透明细胞RCC患者。新闻稿指出，Welireg是欧盟批准的首个HIF-2α抑制剂，也是治疗VHL病相关肿瘤的首个全身性治疗药物。这两个适应症的批准分别基于LITESPARK-004和LITESPARK-005试验的结果。在VHL病相关RCC患者（n=61）中，Welireg的客观缓解率（ORR）为49%（95% CI，36–62)；在RCC患者中，Welireg与活性对照相比，降低透明细胞RCC患者疾病进展或死亡风险25%（HR=0.75，95% CI，0.63–0.90；p=0.0008），ORR为22% vs 4%。 5. 罕见慢性肾病新药在欧盟获批上市当地时间 2 月 20 日，苏庇医药（Sobi）和 Apellis Pharmaceuticals 宣布，欧洲药品管理局（EMA）已批准 Aspaveli® (pegcetacoplan)的适应症扩展申请，用于治疗 C3 肾小球病 (C3 G) 和原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎 (IC-MPGN)。这两种疾病都是罕见的慢性肾脏疾病，此前并无获批的治疗方法。Pegcetacoplan 是一种靶向 C3 和 C3b 疗法，旨在调节补体级联的过度激活。2021 年 5 月，该药首次获 FDA 批准上市，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症 (PNH)。同年 12 月，该适应症获 EMA 批准。此次新适应症获批是基于一项 III 期 VALIANT 研究的积极数据。 6. FDA批准首款脑腱黄瘤病治疗药物 2月21日，美国FDA批准了Mirum Pharmaceuticals旗下Ctexli（chenodiol）上市，用于治疗成人脑腱黄瘤病（CTX）。根据FDA新闻稿，Ctexli是首个获FDA批准用于治疗CTX的药物。CTX是一种罕见的常染色体遗传性、进行性胆固醇代谢障碍，影响身体的多个部位。Ctexli片剂的活性成分是鹅脱氧胆酸，这次批准主要基于3期RESTORE研究的积极结果，该研究评估了Ctexli在CTX成人患者中的效果。研究达到了主要终点，即患者的胆汁醇水平减少具有高度统计学显著性（p<0.0001）。 7. 延缓儿童近视，恒瑞医药HR19034滴眼液申报上市 2月17日，恒瑞医药宣布HR19034滴眼液的药品上市许可申请获国家药监局受理，用于延缓等效球镜度数为-0.50D至-4.00D（散光≤1.50D、屈光参差≤1.50D）的6至12岁儿童近视进展。HR19034滴眼液是恒瑞医药采用B/F/S三合一灌装技术开发的一种单剂量滴眼液，其活性成份为硫酸阿托品，无需添加防腐剂，可竞争性拮抗毒蕈碱乙酰胆碱M受体，调节视网膜、巩膜功能，改善脉络膜血供，抑制眼轴变长从而缓解近视进展。2024年8月，HR19034滴眼液II/III期临床试验（HR19034-301）达到了方案预设的主要研究终点。该研究是一项在儿童近视患者中评价HR19034滴眼液的有效性和安全性的随机、双盲和安慰剂对照II/III期研究，共入组509例儿童近视患者。 8. 恒瑞JAK1抑制剂「艾玛昔替尼软膏」申报上市 2月15日，国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）官网显示，恒瑞医药的1类新药艾玛昔替尼软膏的上市申请已获受理。这是艾玛昔替尼软膏首次申报上市。艾玛昔替尼是恒瑞医药自主研发的高选择性的JAK1抑制剂，可通过抑制JAK1信号传导发挥抗炎和抑制免疫的生物学效应，目前该药口服片剂、外用软膏、碱凝胶等剂型正在进行多种适应症的临床开发。此前，该药片剂已有多项适应症上市许可申请获得CDE受理，包括中度至重度特应性皮炎、强直性脊柱炎、中重度活动性类风湿关节炎、重度斑秃。 9. GSK慢阻肺病新药在华申报上市 2月21日，葛兰素史克（GSK）宣布IL-5单抗Nucala（美泊利珠单抗）的新药上市申请获国家药监局受理，用于作为嗜酸性粒细胞表型慢性阻塞性肺病（COPD）患者的附加维持治疗。如果获得批准，美泊利珠单抗将成为第一个获批用于COPD患者每月给药的生物制剂。此次申请是基于III期MATINEE研究的积极结果。结果显示，与安慰剂组相比，美泊利珠单抗组患者的中度或重度COPD恶化率显著降低，且具有临床意义。 1. 1亿美元！凯雷和SK Capital收购蓝鸟生物 2月21日，bluebird bio（蓝鸟生物）宣布，该公司已与经验丰富的生物技术高管团队合作，签订了一项最终协议，由全球投资公司凯雷（NASDAQ:CG）和SK Capital Partners，LP（“SK Capital”）管理的基金收购。Mirati Therapeutics和Ipsen的前首席执行官David Meek预计将在交易结束后成为蓝鸟的首席执行官。凯雷和SK Capital将为bluebird bio提供主要资金，以扩大蓝鸟为镰状细胞病、β-地中海贫血和脑肾上腺脑白质营养不良患者提供基因治疗的商业化。根据协议条款，蓝鸟股东将获得每股3.00美元的现金和每股或有价值权，如果蓝鸟目前的产品组合在2027年12月31日之前或结束的任何过去12个月内实现了6亿美元的净销售额，则持有人有权获得每股6.84美元的现金支付，潜在总价值高达每股9.84美元（总交易价值约1亿美元），但须获得蓝鸟大部分已发行股份的投标、获得适用的监管批准和其他惯例成交条件。 2. 开发基因疗法，新锐完成2700万欧元B轮融资 2月21日，EG 427今日宣布成功完成了一笔2700万欧元的B轮融资，此轮融资由Andera Partners与Bpifrance联合领投。EG 427是专注于通过非复制性HSV-1（nrHSV-1）载体技术开发基因药物，以治疗慢性神经病学疾病的生物技术公司。该公司主打疗法EG110A的IND申请已于2024年6月获得美国FDA的批准，并正在进行临床试验。根据新闻稿，这是此类载体用于治疗感觉神经疾病的首个人体试验。此次融资所获得的资金将支持EG 427利用其独特的HERMES平台，拓展管线开发多个治疗载体。HERMES平台能够针对周围及中枢神经系统常见疾病精准递送神经治疗药物。此外，资金还会被用以支持其主打疗法EG110A用以治疗脊髓损伤（SCI）患者的神经源性逼尿肌过度活动的1b/2a期临床试验。 3. 1.6亿美元！阿斯利康收购珐博进中国 2月20日，旧金山，FibroGen（NASDAQ:FGEN）宣布以约1.6亿美元的价格将其中国子公司出售给阿斯利康。根据协议条款，FibroGen将获得8500万美元的企业价值，加上交割时FibroGen在中国持有的净现金，目前估计约为7500万美元，总计约1.6亿美元。该交易预计将于2025年年中完成，等待惯例成交条件，包括中国的监管审查。交易完成后，FibroGen将向Morgan Stanley Tactical Value管理的投资基金偿还定期贷款，进一步简化公司的资本结构。合并后的交易预计将把公司的现金跑道延长到2027年。交易完成后，阿斯利康将获得罗沙司他在中国的所有权利。 4. 靶向“垃圾DNA”，默沙东达超3亿美元合作 2月20日，Epitopea宣布与默沙东（MSD）达成一项许可及研究合作协议，两家公司将共同识别某种未公开实体瘤中被称为Cryptigen的肿瘤特异性抗原（TSA）。Cryptigen TSA是指共享的、非突变且异常表达的抗原，这些抗原来源于原本被认为是非编码区域或“垃圾DNA”的部分。根据该协议条款，Epitopea将利用其专有的CryptoMap平台，为预先指定的肿瘤类型识别并提供新型、具免疫原性的Cryptigen TSA。默沙东将拥有由此合作衍生治疗产品的独家开发和商业化权利。而Epitopea则将获得一笔未公开的预付款，并有资格获得里程碑款项，每个产品的里程碑款项总额潜在可达3亿美元。 5. 12.4亿美元：石药集团ROR1 ADC授权给Radiance Biopharma 2月19日，石药集团发布公告，将ROR1 ADC新药SYS6005的美国、欧盟、英国、瑞士、挪威、冰岛、列支敦士登、阿尔巴尼亚、黑山、北马其顿、塞尔维亚、澳大利亚和加拿大的开发和商业化权益授权给Radiance Biopharma。根据协议，Radiance Biopharma支付1500万美元预付款，1.5亿美元开发和监管里程碑金额，10.75亿美元销售里程碑金额，以及一定比例的销售分成。协议总金额高达12.4亿美元。SYS6005已经获批临床。 6. 首付款近2亿元，贝海生物「多西他赛」改良型抗癌新药达成国际授权合作 2月18日，珠海贝海生物技术有限公司宣布已与Zydus Lifesciences达成战略合作，授予其新药BEIZRAY在美国市场的独家商业化权益。根据协议条款，贝海生物将负责BEIZRAY的生产和供应，Zydus美国子公司Zydus Pharmaceuticals将负责该产品在美国的商业化。贝海生物将获得包括1500万美元（在协议签署后支付）和1000万美元（在首次产品交付后支付）的首付款及多项销售里程碑款项和高两位数的利润分成。 7. 1.65亿美元首付款！Biogen引进一款ASO药物 2月18日，Biogen和Stoke Therapeutics宣布达成合作协议，Biogen将获得在美国、加拿大和墨西哥以外的所有地区合作开发和商业化Zorevunersen，这是一种潜在的一线疾病改良药物，正在开发用于治疗Dravet综合征。Zorevunersen是一种针对SCN1A基因的反义寡核苷酸（ASO），SCN1A基因是大多数Dravet综合征病例的根本原因。Stoke最近宣布在与美国、欧洲和日本的监管机构成功合作后，计划启动zorevunersen（EMPEROR）的全球3期注册研究。该研究将于2025年第二季度启动，预计2027年下半年将公布关键数据，预计将支持全球监管上市申请。Stoke将获得1.65亿美元的预付款。双方将分担zorevunersen（30% Biogen；70% Stoke）的外部临床开发成本。此外，Stoke可能会收到高达3.85亿美元的开发和商业里程碑付款。Stoke还将有资格获得Biogen地区潜在净销售额的两位数到十几位数不等的分层版税。 内容来源于网络，如有侵权，请联系删除。

▎药明康德内容团队编辑 据创鉴汇不完全统计，上周（2月17日至2月23日）全球大健康领域共披露融资事件30起，总额近50亿元。按照金额划分，亿元及以上融资14起。按照已披露的融资轮次划分，早期融资（B轮以前）20起，中后期融资（B轮及以后）5起。生物医药领域共8家公司获融资，涉及药物类型包括基因疗法、双特异性抗体、多肽等。 #01 EG 427完成2700万欧元B轮融资 关键词：基因疗法 最新融资：2700万欧元B轮融资 本轮投资机构：Andera Partners、Bpifrance、SCI Ventures 2月20日消息，EG 427宣布完成2700万欧元B轮融资，将用于推动EG 427基于其HERMES载体技术平台的早期管线项目，以及研究其首个针对膀胱功能障碍的项目EG110A的安全性和早期疗效。EG 427是一家致力于精准基因药物开发的生物科技公司，专注于神经泌尿学领域的慢性病病理学研究。该公司正在进行的首项人体研究预计将为治疗脊髓损伤患者的神经源性逼尿肌过度活动（NDO）的临床发展开辟道路。其独特的HERMES平台提供精准的神经治疗药物。由于控制了复杂的调节元件，其载体可以在特定区域实现局灶性转导，然后在神经元的靶向亚群中选择性表达转基因。nrHSV-1载体具有经过验证的临床安全性和可能的重复给药能力，其巨大的有效载荷容量可实现多功能DNA递送，实现更智能的基因医学。 #02 珂阑医药完成超亿元A+轮融资 关键词：小分子药物 最新融资：超亿元A+轮 本轮投资机构：阿斯利康中金医疗产业基金、国投创业 2月21日消息，近日珂阑医药完成超亿元人民币A+轮融资。此次融资资金将主要用于加速推进多个核心管线进入临床申报和开发，以及研发平台和团队的拓展。珂阑医药立足于糖脂代谢领域的前沿科研，聚焦胆固醇代谢通路中成药性高的创新性靶点，开展针对代谢性疾病（高脂血症、肥胖症、糖尿病、动脉粥样硬化症以及MASH）等重大疾病的创新药研发工作。原研项目转化来自宋保亮院士实验室，致力于"健康代谢，健康心血管，健康生活"的理念，力争为代谢疾病患者治疗提供可选方案。 #03 凯米生物完成超亿元Pre-A轮融资首关 关键词：疫苗 最新融资：超亿元Pre-A轮 本轮投资机构：国投创业、中科创星 2月19日消息，近日凯米生物宣布完成Pre-A轮融资首关，融资金额超亿元。此次融资将用于加速核心产品SN3001（前列腺癌治疗性疫苗）、SN2001（慢性乙肝免疫治疗疫苗）的全球临床，以及基于SynNeogen核心技术平台的肿瘤治疗性疫苗产品持续布局。凯米生物是一家专注于肿瘤和病毒感染两大疾病领域的创新免疫疗法开发的生物技术公司，依托全球首创的SynNeogen免疫治疗平台技术，通过针对DC细胞功能的开发，实现“冷肿瘤转化”及功能性治愈的全新免疫疗法。 #04 质肽生物获亿元融资 关键词：多肽、蛋白质类药物 最新融资：亿元 本轮投资机构：爱美客、国风投（无锡）生物科技基金、蓝驰创投 2月17日消息，近日质肽生物再获亿元融资。质肽生物专注于开发治疗慢性代谢性疾病（如糖尿病、肥胖、非酒精性脂肪性肝炎等）治疗领域的创新生物药。目前该公司管线中有多款在研重组蛋白创新药和生物类似药，包括司美格鲁肽注射液生物类似药ZT001，以及有望实现仅需每月注射1次的新型超长效GLP-1R激动剂ZT002等。除此之外，2024年11月，质肽生物1类新药ZT006片获得CDE临床试验默示许可，拟开发用于成人2型糖尿病患者的血糖控制。公开资料显示，ZT006是一款新一代口服GLP-1药物，为新一代口服蛋白药品种。 #05 Reverb Therapeutics完成1200万美元种子轮融资 关键词：双特异性抗体 最新融资：1200万美元种子轮 本轮投资机构：Amplitude Ventures、Finchley Healthcare Ventures、InBC、KdT Ventures、Multiple Myeloma Research Foundation等 2月19日消息，Reverb Therapeutics宣布已完成由Amplitude Ventures领投的1200万美元融资。该公司的Amplify平台通过对双特异性抗体工程和数据驱动的抗体相互作用建模，调节内源性细胞因子的作用，并将其重定向到潜在的治疗部位。这种方法有效避免了全身毒性、免疫原性和制造问题。Reverb Therapeutics首席执行官David de Graaf博士表示，这次融资将帮助推动其IL-15双特异性研究项目进入候选阶段，同时将研发其他涉及不同细胞因子和细胞靶点的双特异性项目。Reverb Therapeutics的管线AMP01可阻断PD-1，同时递送内源性IL-15，这是一种扩增和激活细胞毒性T细胞的关键蛋白。 #06 默达生物完成数千万元A1轮融资 关键词：AI药物 最新融资：数千万元A1轮 本轮投资机构：IMO Ventures、晶泰科技、雅亿资本 2月14日，默达生物（META Pharmaceuticals Inc.）宣布完成数千万元A1轮融资。此次融资将用于加速默达生物在研的两款管线药物向临床试验推进，并进一步拓展其AI代谢酶靶点发现平台的开发，在更多不同适应症上实现创新靶点突破和管线资产转化。 目前，默达生物进展最快的两个管线药物为自体免疫小分子靶向创新药和原发性高草酸尿症小分子抑制剂。在晶泰科技的 AI+机器人研发平台赋能下，原发性高草酸尿症小分子抑制剂已获得美国FDA授予的孤儿药资格（ODD）和儿科罕见病药物资格（RPDD）认证，有望在未来一到两年内，完成新药临床试验申请（IND）和早期临床试验。本轮融资后，默达生物将继续推进与晶泰科技的研发合作，加速现有潜在“first-in-class”管线药物进入临床研究，并进一步投入其多组学分析AI平台的开发，构建持续的造血能力与创新壁垒。 读者们请星标⭐创鉴汇，第一时间收到推送 免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。 版权说明：本文由药明康德内容团队根据公开资料整理编辑，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转发/复制至其他平台。转发授权请在「创鉴汇」微信公众号留言联系我们。 更多数据内容推荐 点击“在看”，分享创鉴汇健康新动态