GM-3009

近日，知名商业媒体《快公司》（Fast Company）发布“2026年最具创新力生物技术公司”榜单，20家聚焦前沿技术的生物技术公司入选。从跨物种器官移植到人工智能（AI）辅助药物研发，从多癌种早筛到多组学技术平台建设，入选企业代表了当今生物医药领域多个核心赛道的创新加速度。生物技术正持续向临床转化与产业化深入发展，逐步成为推动医疗创新的重要力量。值得关注的是，我国创新药企业英矽智能和舶望制药跻身榜单，彰显了中国生物制药在全球舞台上的竞争力。1.eGenesis：推动异种器官移植向临床验证迈进eGenesis是一家专注于基因编辑与异种器官移植的生物技术公司，致力于通过对供体动物进行多基因改造，以降低人体免疫排斥反应并提升器官相容性。近年来，eGenesis将基因修饰猪器官推进至临床研究阶段，并取得了阶段性进展。根据公开信息，其移植的基因改造猪肾在一名患者体内维持功能达271天，期间无需透析，为该领域提供了具有参考价值的数据；另一例患者在2025年6月接受移植后，目前仍无需透析干预。此外，该公司已获得美国食品药品管理局（FDA）批准开展扩大规模的临床试验，以进一步评估该技术的安全性与有效性。2.Exact Sciences：推动多癌种早筛技术走向更广泛人群Exact Sciences是一家专注于无创癌症筛查与早期检测技术开发的分子诊断公司。2014年8月，其结直肠癌居家筛查产品Cologuard获得美国FDA批准上市，成为无创早筛领域的标杆产品。2025年11月，Exact Sciences推出自主开发的多癌种早筛血液检测产品Cancerguard。该产品以实验室开发检测形式上市，通过分析与癌症相关的蛋白质及基因表达变化，可在单次采血中识别超过50种癌症类型及其亚型，包括部分通常在晚期才被发现的癌症。为提升检测的可及性，Exact Sciences还与Quest Diagnostics公司合作，设置超过7000个采血点提供相关服务，并支持移动采血模式。3.英矽智能（Insilico Medicine）：将AI应用于小分子药物设计的临床验证英矽智能是一家致力于利用AI技术进行小分子药物发现与设计的生物技术公司。2025年，英矽智能公布了核心在研管线Rentosertib的Ⅱa期临床试验结果。结果显示，在特发性肺纤维化患者中，接受Rentosertib治疗（尤其是较高剂量）的患者肺功能呈现稳定或轻度改善趋势，且整体安全性良好。同年，该公司另一款由AI设计的炎症性肠病候选药物ISM5411在两项Ⅰ期临床试验中取得积极的初步结果。此外，其针对间皮瘤及其他实体瘤，以及针对MTAP缺失型晚期实体瘤的两款候选药物，也已相继完成Ⅰ期临床试验首例患者给药，管线布局呈现快速推进态势。4.Juvena Therapeutics：探索在减重过程中维持肌肉健康的创新路径Juvena Therapeutics是一家致力于利用AI平台开发促进肌肉再生创新疗法的生物技术公司。其首个由AI发现的候选药物JUV-161是一种内分泌型肌肉再生疗法，旨在通过恢复肌肉组织中关键蛋白信号通路至更接近健康状态，从而改善肌肉功能。2025年5月，Juvena Therapeutics启动了JUV-161用于治疗1型肌强直性肌营养不良的Ⅰ期临床试验。与此同时，该公司亦在探索该疗法在更广泛肌肉健康管理领域的应用潜力，例如针对减重过程中可能出现的肌肉流失问题。5.Enveda Therapeutics：挖掘天然化学空间以推动新药开发尽管当前约有一半的口服药物源自天然分子，但由于从复杂天然体系中分离、鉴定和表征活性成分，过程耗时长且成本较高，绝大多数天然化学空间仍未被系统性探索。如何提高天然产物研究的效率，成为拓展药物发现来源的重要方向。Enveda Therapeutics致力于通过整合高通量质谱分析与算法解析能力，加速天然分子的发现与药物开发。2025年，Enveda Therapeutics研发进程提速，多款候选药物相继进入临床试验阶段。其中，核心管线ENV-294是一款口服抗炎候选药物，正在开展针对特应性皮炎和哮喘的Ⅱ期临床试验。此外，该公司在2025年12月完成了一款每日给药1次、用于肥胖及肌肉保护的口服疗法Ⅰ期临床试验首例患者给药；同月，其宣布候选药物ENV-6946即将开展用于治疗炎症性肠病的Ⅰ期临床试验。在平台建设方面，Enveda Therapeutics已分析约400种植物来源样本，并计划在今年底扩展至约1.2万种，以构建更大规模的化学数据库。6.Replicate Bioscience：探索自我复制RNA技术在疫苗与代谢疾病中的应用潜力Replicate Bioscience专注于开发基于自我复制RNA（srRNA）的治疗与疫苗平台。其核心技术利用可自我扩增的RNA载体，使细胞在较低输入剂量下产生更高水平的治疗性蛋白表达，同时具备编码多种突变体或抗原的能力，可拓展至肿瘤免疫、自身免疫性疾病，以及疫苗等多个领域。2025年2月，Replicate Bioscience公布了核心候选产品RBI-4000（用于狂犬病预防的srRNA疫苗）的Ⅱ期临床试验结果。数据显示，该疫苗在较低剂量水平下即可诱导保护性免疫反应，其剂量需求低于目前已报道的其他mRNA或srRNA狂犬病疫苗。7.Strand Therapeutics：通过可编程mRNA实现肿瘤选择性免疫激活在肿瘤免疫治疗中，如何在增强抗肿瘤免疫反应的同时尽量减少对正常组织的影响，一直是药物开发的重要挑战。Strand Therapeutics旗下srRNA平台开发的分子具有特殊设计，使药物能够在特定细胞中被激活。基于此设计，mRNA可在肿瘤细胞中表达免疫激活蛋白，而在健康细胞中保持“关闭”状态，从而实现对蛋白表达的空间、时间及剂量的更精细控制。Strand Therapeutics核心候选药物STX-001采用肿瘤内注射方式递送mRNA，可诱导细胞表达白细胞介素-12（IL-12），以增强抗肿瘤免疫应答。2025年，其公布的Ⅰ期临床试验数据显示，该疗法在部分实体瘤（包括黑色素瘤）患者中作为单药治疗已观察到抗肿瘤活性，一些对既往治疗不再应答的患者也出现了肿瘤消退的情况。此外，由于IL-12主要在肿瘤局部产生，该疗法相较于传统系统性给药方式显示出更好的耐受性。在管线拓展方面，该公司正在推进下一代候选药物STX-003，旨在验证静脉给药后，mRNA仅在肿瘤组织中被激活的可行性，从而将适应证拓展至肺癌等难以直接注射治疗的肿瘤类型。8.Cellino Biotech：推动细胞与组织生产向自动化与规模化演进Cellino Biotech致力于构建自动化与模块化生物制造平台，以提高诱导多能干细胞（iPSC）生产的效率与一致性。其核心系统Nebula可在封闭、无菌的培养环境中完成细胞培养，并结合成像设备、AI算法及激光技术，对细胞生长状态和密度进行持续监测与调控。2025年2月，Cellino Biotech与美国顶尖医疗集团Mass General Brigham达成合作，计划在医疗机构建设iPSC生产平台，旨在实现个体化细胞与组织工程疗法的现场制备。在产业合作方面，该公司与Matricelf公司携手推进脊髓损伤适应证相关的细胞疗法开发，并与Karis Bio公司开展合作，探索针对心血管疾病的再生医学治疗路径。9.Faeth Therapeutics：通过代谢干预策略探索子宫内膜癌治疗新路径Faeth Therapeutics聚焦肿瘤代谢调控领域，致力于开发差异化创新疗法。其核心在研产品Piktor采用“双靶点抑制”策略，通过联合两种抑制肿瘤生长的机制，协同干预肿瘤生长及能量代谢的关键通路。该公司所针对的核心通路，在子宫内膜癌、乳腺癌、肺癌及卵巢癌等多种实体瘤中存在广泛突变，而以往单一药物干预往往难以获得持久疗效。值得关注的是，Piktor联合化疗药物紫杉醇在治疗子宫内膜癌的Ⅰb期临床研究中取得突破性数据：患者总缓解率达到80%，中位无进展生存期为11个月，相较于单纯化疗历史数据（约3至4个月）有所延长。目前，该疗法已进入Ⅱ期临床试验患者招募阶段。10.Orca Bio：提升精准细胞免疫疗法的可及性与一致性Orca Bio是一家专注于罕见病基因治疗的生物制药公司。其核心产品Orca-T通过对供体细胞进行精细分选与组合，构建了由高纯度调节性T细胞、造血干细胞，以及常规T细胞组成的细胞治疗产品。该策略旨在减少导致移植物抗宿主病（GVHD）的致病性T细胞，同时保留足够的免疫效应细胞，从而清除患者体内残留的恶性细胞。此外，Orca-T创新性地采用单药免疫抑制方案替代传统的多药联合，有望降低多重用药引发的毒性风险。今年3月，其公布的一项Ⅲ期临床研究结果显示，相较于传统移植方案，Orca-T将无慢性GVHD患者在1年内的生存比例提高了1倍。11.Epicrispr Biotechnologies：探索通过表观遗传调控实现神经肌肉疾病治疗Epicrispr Biotechnologies是一家专注于表观遗传编辑技术的生物技术公司。其研发平台通过调控基因表达水平（激活或抑制），而非直接切割DNA，从而提供一种潜在更安全且作用持久的治疗策略。Epicrispr Biotechnologies核心在研疗法EPI-321聚焦面肩肱型肌营养不良症，目前处于Ⅰ/Ⅱ期临床试验阶段。今年1月，该公司公布了首批完成研究的3名患者的临床试验数据：患者在多项肌力及功能评估指标上均有改善，整体表现优于外部对照队列的历史数据。12.Vivodyne：在临床前阶段提供更接近人体反应的数据模型Vivodyne致力于通过自动化实验平台，利用处于不同疾病状态的人体组织模型，对研发过程中的药物反应进行更接近真实生理环境的评估，进而提升新药研发效率与成功率。Vivodyne构建的“生物数据中心”整合了机器人系统，可同时培养、给药并分析超过1万个独立的人体组织样本。这些组织样本能够在数周内持续进行代谢活动、产生免疫反应，并表现出组织层面的动态变化，使研究人员能够实时追踪疾病进展、药物相关毒性的发生机制，以及耐药性的形成。例如，该平台可评估心脏组织在药物积累下发生心律失常的过程，或解析肿瘤如何通过血管生成与免疫细胞浸润来影响治疗效果。2025年12月，该公司与葛兰素史克在《Cell Stem Cell》期刊上联合发表研究成果，证实其骨髓组织模型可在临床前阶段识别与剂量相关的毒性信号。13.Opus Genetics：探索通过基因疗法恢复先天性失明患者视力Opus Genetics致力于开发用于恢复和保护视力的创新疗法。2025年4月，Opus Genetics公布了针对5型先天性黑蒙症（LCA5）的单次给药基因疗法OPGx-LCA5的Ⅰ/Ⅱ期临床试验首批儿童患者数据。数据显示，在接受单眼视网膜下给药后，多数患者在锥体细胞介导的视觉功能、视力、视网膜敏感性，以及功能性导航能力等方面均展现出具有临床意义的改善。2025年5月，该公司进一步公布了成人患者的12个月随访数据，证实视力改善具有持续性。基于这些数据，该疗法获得美国FDA授予的再生医学先进疗法认定。2025年8月，该公司另一款基因疗法OPGx-BEST1获美国FDA许可开展临床试验，该疗法基于腺相关病毒技术，靶向由BEST1基因突变引起的黄斑营养不良。14.Gilgamesh Pharmaceuticals：探索更可控的致幻类药物治疗路径Gilgamesh Pharmaceuticals致力于开发针对罕见神经退行性疾病和罕见病的创新疗法。其核心候选药物Bretisilocin是一种合成色胺类致幻剂，药物分子在结构上与短效DMT（N，N-二甲基色胺）和长效裸盖菇素（psilocybin）同属一类。通过化学结构优化，该药物的精神活性持续时间被控制在60至90分钟。Ⅱ期临床试验数据显示，接受Bretisilocin静脉注射给药的重度抑郁症患者在30天内的缓解率达到94%。2025年8月，艾伯维以总额最高12亿美元的价格获得该药物的全球开发与商业化权利。此外，该公司正在推进另一款候选药物GM-3009的临床进展，拟用于治疗阿片类物质使用障碍、创伤后应激障碍及创伤性脑损伤。15.Element Biosciences：推动多组学测序向一体化与简化发展近年来，测序技术正拓展至单细胞多组学研究，以更细致地解析不同细胞类型和群体中的分子表达差异。这一趋势对测序工具提出了更高要求，即在保证数据质量的同时，实现多维度信息的整合与流程简化。Element Biosciences专注于开发颠覆性的DNA测序和多组学技术，其于2024年推出的AVITI24 5D多组学系统，可实现多组学整合分析。该系统能够在单次运行下同时获取DNA、RNA、蛋白质及细胞结构等多维信息，并支持空间分辨和单细胞层面的数据采集，从而为复杂生物过程研究提供更全面的数据基础。该系统还引入了“样本输入即可获得结果”的流程优化技术，无需传统文库制备步骤，研究人员可直接加载样本并启动测序，有助于降低操作复杂性并提高效率。16.舶望制药（Argo Biopharma）：推动创新药走向全球合作舞台舶望制药专注于开发用于心血管、代谢性疾病及罕见病的下一代RNA干扰（RNAi）疗法。2025年9月，该公司宣布与诺华达成一项战略合作协议，双方将共同开发多项心血管疾病治疗产品，其中包含靶向ANGPTL3蛋白表达的RNAi疗法。根据协议，诺华将获得相关疗法的全球独家开发与商业化权利；舶望制药将获得1.6亿美元的预付款，并获得潜在的里程碑、期权付款，以及商业销售的分级特许权使用费，总潜在交易价值高达52亿美元。舶望制药表示，其RNA技术平台有望支持部分适应证实现每年一次给药的治疗方案。17.Absci：推动AI设计抗体药物进入临床试验阶段Absci致力于通过整合湿实验数据与生成式AI平台，从头设计新型抗体和生物制品。2025年5月，Absci宣布其由AI设计的抗体药物ABS-101完成Ⅰ期临床试验首例患者给药，用于治疗炎症性肠病。同年11月公布的中期试验数据显示，该候选药物具有良好的安全性特征，并表现出较第一代抗炎药物更长的半衰期。此外，该公司正在推进另一款候选药物ABS-201的研发，这是一种具有同类首创（First-in-Class）潜力的脱发治疗方案，已于2025年12月完成Ⅰ/Ⅱa期临床试验首例患者给药。Absci正计划进一步探索该药物在子宫内膜异位症等适应证中的应用。18.Thermo Fisher Scientific：以新一代测序与多组学平台支持科研与临床应用随着精准医疗的发展，肿瘤分子分型和大规模组学研究对高通量、高效率检测技术的需求持续提升。如何在缩短检测周期的同时提高数据覆盖度与临床可用性，成为相关技术平台发展的重要方向。Thermo Fisher Scientific在肿瘤诊断与大规模组学研究领域取得多项进展。2025年7月，其基于新一代测序平台Ion Torrent Genexus Dx开发的Oncomine Dx Express Test获得美国FDA批准上市，可作为肺癌药物Zegf r ovy的伴随诊断工具，并用于肿瘤分子特征分析。19.Basecamp Research：扩展蛋白序列数据库以支持新型生物分子设计Basecamp Research致力于构建大规模生物数据资源，并推动其在药物研发中的应用。2025年，该公司将超过100万种此前未被记录的物种纳入其专有数据库BaseData，使该数据库成为一个涵盖逾100亿条独特蛋白序列的数据集。该数据集以样品来源符合伦理规范和全球多样性为特点，可为后续模型训练提供基础。在技术开发方面，Basecamp Research与英伟达合作构建了名为EDEN的进化型AI模型，并基于此推出AI-Programmable Gene Insertion平台，旨在解决CRISPR技术在基因插入方面的局限。20.Manifold Bio：通过蛋白“条形码”技术提升药物体内分布研究效率Manifold Bio致力于通过蛋白“条形码”技术优化体内药物分布研究。其核心技术平台M-Code基于哈佛大学George Church实验室开发的研究工具，可利用惰性肽序列作为“标签”，对不同治疗性蛋白进行标记，从而追踪其在动物体内各组织中的分布情况。这种方法可提供较传统细胞模型更具生理相关性的递送与分布信息。M-Code平台支持同时标记100种以上蛋白，并可一次性注入实验动物体内。之后，可通过专有的酶学方法将肽“条形码”转化为DNA序列，并结合新一代测序技术，对不同蛋白在体内的行为进行并行解析。这种高通量读出方式有助于快速筛选表现较优的候选分子，并将相关数据反馈至公司的AI平台。 （药明康德供稿）本文来自【中国医药报】，仅代表作者观点。全国党媒信息公共平台提供信息发布及传播服务。

民为生物启动了MWN105（FGF21/GLP-1/GIP Fc融合蛋白）在中国的I期临床试验 2026年4月20日，该药物用于治疗2型糖尿病、肥胖和超重，试验登记编号为CTR20261331。试验名称为：评估MWN105注射液在中国非糖尿病超重或肥胖参与者中多次皮下给药的安全性、耐受性、药代动力学和药效学的随机、双盲、安慰剂对照I期临床试验。  本项临床试验计划在中国进行，目标入组人数为24人。试验药物为MWN105。本试验的主要终点为治疗期间所有自发报告和观察到的不良事件（AE）及严重不良事件（SAE）。 复宏汉霖启动了西妥昔单抗生物类似物（EGFR单抗）的中国I期临床试验 2026年4月20日，（试验编号：CTR20261471），适应症为结直肠癌。该项试验题为“一项评估HLX05-N与爱必妥®（美国/欧盟来源）在转移性结直肠癌受试者中药代动力学特征、有效性、安全性及免疫原性的多中心、随机、双盲、平行对照I期临床研究”，计划共入组387例受试者，试验地区为中国。  本研究试验组使用药品包括：亚叶酸、西妥昔单抗、氟尿嘧啶和奥沙利铂。 对照组所用药品为西妥昔单抗。本项临床研究的主要终点包括：给药前至给药后7天的血清药物浓度-时间曲线下面积（AUC0-7d），以及第3次给药后稳态给药间隔内的血清药物浓度-时间曲线下面积（AUCss）。 康哲药业启动了一项有关CMS-D001（TYK2抑制剂）的中国境内Ⅰ期临床试验 2026年4月20日，（试验编号：CTR20261530）。试验标题为“在健康参与者中评价CMS-D001与伊曲康唑或利福平药物-药物相互作用（DDI）的单中心、开放、自身对照的临床研究”，计划招募32名健康志愿者，试验将在中国地区进行。  本项研究的试验组药品包括：利福平、CMS-D001及伊曲康唑。 主要研究终点为CMS-D001的关键药代动力学参数，包括：峰浓度（Cmax）；从给药后0时至最后一个可定量时间点的药物浓度-时间曲线下面积（AUC0-last）；从给药后0时至无穷大时间点的药物浓度-时间曲线下面积（AUC0-inf）。 海思科公司的HSK55879（激动剂，具体靶点信息尚未公布）正式启动一项关于肥胖和超重人群的中国I期临床试验 2026年4月20日，（试验编号：CTR20261409）。该试验的研究标题为“HSK55879片在超重/肥胖试验参与者中的多次给药安全性、耐受性、药代动力学和药效动力学影响的I期临床研究”。 研究地点选定在中国，预计目标入组人数为44人。 该试验组药物为HSK55879。主要研究内容包括多次给药后对超重或肥胖受试者的安全性、耐受性以及药代动力学和药效动力学特征进行评估。  主要终点指标涵盖：不良事件及严重不良事件监测、体格检查、生命体征评估、12导联心电图检查、实验室分析（包括血常规、血生化、凝血功能、尿常规和甲状腺功能三项），以全面评估药物的临床安全性。 康诺亚公司启动了ocankitug（TSLP单克隆抗体）针对哮喘的中国I期临床试验 2026年4月20日，试验编号为CTR20261433。试验标题为：“比较健康成年男性参与者使用CM326注射液不同给药装置单次皮下注射的随机、开放、平行对照的药代动力学、安全性和免疫原性的I期临床研究”。 本试验将在中国地区开展，计划入组目标人数为192人。 本次临床试验的试验组和对照组均使用ocankitug作为研究药物。 主要终点指标为CM326的药代动力学参数：Cmax（最大血药浓度）和AUC0-∞（曲线下面积）。 Eli Lilly正式启动一项国际多中心、Ⅲ期临床试验 2026年4月20日（试验编号：CTR20261445），旨在针对卵巢癌、输卵管癌以及腹膜癌患者群体，评估创新药物Sofetabart Mipitecan（LY4170156）的治疗效果。本研究名为“FRAmework-01”，共分两部分： 第一部分针对铂耐药卵巢癌患者，比较Sofetabart Mipitecan与传统化疗或索米妥昔单抗的疗效； 第二部分针对铂敏感卵巢癌患者，评价Sofetabart Mipitecan联合贝伐珠单抗与含铂化疗联合贝伐珠单抗的疗效差异。 该项目在国际多中心开展，计划入组患者共1080例。 试验组药物：Sofetabart Mipitecan。 对照组药物：吉西他滨、紫杉醇、聚乙二醇多柔比星脂质体。主要终点为无进展生存期（PFS），由研究者根据RECIST v1.1标准进行评估。 三生制药启动了SSS67（ACVR2A/ACVR2B双特异性抗体）注射液的中国I期临床试验 2026年4月20日，（试验编号：CTR20261489），旨在评估其在健康及超重/肥胖受试者中的安全性、耐受性、药代动力学及药效学特征。本研究为随机、双盲、安慰剂对照设计，计划在中国地区招募52例受试者。  本次临床试验的研究药物为SSS67。 主要研究终点包括不良事件与不良反应的发生情况，实验室检查（血常规、尿常规、血生化、内分泌指标、胸片/肺部CT等），生命体征，12导联心电图（ECG）以及体格检查结果。 圣因生物启动了SGB-3908（AGT，siRNA疗法）针对高血压的中国I期临床试验 2026年4月20日，试验编号为CTR20261398。该研究旨在评估IBI3016在中国轻至中度高血压患者中单次皮下给药的安全性、耐受性、药代动力学特征及药效学特征。试验计划在中国地区进行，目标入组人数为30人。  本次临床研究的试验组药物为SGB-3908。 该试验的主要终点为安全性评估指标，包括不良事件发生情况、体格检查、生命体征、实验室检查及12导联心电图等。 恒瑞医药启动一项针对B细胞血癌的中国境内一期临床试验 2026年4月20日（试验编号：CTR20261435，药物：HRS-3005）。本试验为开放、多中心临床研究，旨在评价HRS-3005在B细胞恶性肿瘤患者中的安全性、耐受性、药代动力学以及初步疗效。 计划入组患者总数为190人，试验地区为中国。本研究的药物试验组为HRS-3005。主要研究终点包括：最大耐受剂量（MTD）、推荐二期剂量（RP2D）、不良事件（AE）发生率及严重程度（基于NCI-CTCAE 6.0标准）、以及异常实验室指标的评估。 海湃泰克HEP-50768（MRGPRX4拮抗剂）在中国启动了一项针对慢性肾病和胆汁淤积的I期临床试验 2026年4月20日，（试验编号：CTR20261473）。本次研究是一项随机、单剂量与多剂量递增给药的I期研究，旨在评估HEP-50768在健康受试者、胆汁淤积性瘙痒受试者和慢性肾病相关性瘙痒受试者中的安全性、耐受性及药代动力学特征。 计划在全国多个中心开展，目标入组人数为96例。本次临床试验的研究药物为HEP-50768。 主要研究终点包括：不良事件发生例数、发生次数和发生率，以及体格检查、超声检查、生命体征、体重、12导联心电图和实验室检查等各项安全性指标的变化值。 阿斯利康IL-33单抗第3项COPD III期研究成功  4月20日，阿斯利康宣布潜在首创IL-33单抗Tozorakimab治疗慢性阻塞性肺病（COPD）的III期MIRANDA研究取得了高水平积极结果。 该研究招募了在接受标准吸入治疗期间仍出现中度至重度加重的COPD患者，评估了Tozorakimab（300mg，每2周1次）的有效性和安全性。结果显示，已戒烟/未戒烟人群，血嗜酸性粒细胞（EOS）水平不同人群以及肺功能严重程度不同人群的中重度COPD急性加重率均达到了具有统计学意义和临床意义的降低效果。 此外，Tozorakimab耐受性良好，安全性与既往研究一致。为评估Tozorakimab在COPD人群中的疗效和安全性，阿斯利康共开展了4项全球注册性III期研究，其它三项为OBERON、TITANIA和PROSPERO，其中前两项已达到主要终点，最后一项预计将在今年上半年读出数据。  诺和诺德同类首创新药III期临床成功，针对镰状细胞病  4月20日，诺和诺德宣布其针对成人和青少年镰状细胞病（SCD）的研究性药物etavopivat在HIBISCUS关键3期临床试验中取得了积极的顶线结果。 作为首个达到双重主要终点的同类首创（first-in-class）新药，Etavopivat是一种每日口服的小分子别构激活剂，专门针对红细胞中的PKR激酶发挥作用。 在针对385名12岁及以上SCD患者的52周双盲试验中，在接受标准护理的基础上，与安慰剂相比，接受etavopivat治疗的患者血管闭塞性危象（VOC）年化发生率显著降低了27%。首次发生VOC的时间被大幅延长，中位时间达到了38.4周，而安慰剂组仅为20.9周。 在血红蛋白（Hb）响应方面，etavopivat表现出优效性：在治疗24周后，48.7%的患者血红蛋白增加超过1g/dL，远高于安慰剂组的7.2%。作为探索性分析的一部分，该药物还显著降低了患者的输血风险。 玛贝兰妥单抗联合方案获批，治疗二线及以上多发性骨髓瘤成年患者 4月20日，葛兰素史克宣布国家药监局批准注射用玛贝兰妥单抗（商品名：倍乐锐）联合硼替佐米和地塞米松，用于既往接受过至少一线治疗的多发性骨髓瘤成年患者，该申请已被纳入优先审评及突破性治疗药物程序。 多发性骨髓瘤为全球第三大常见血液肿瘤，中国年新增病例约3万例且发病率三十年间已翻倍。 倍乐锐是目前唯一获批用于该适应症的抗BCMA抗体偶联药物，可实现30分钟门诊输注，满足患者多样化治疗需求。该药已在美国获批用于至少二线治疗患者，并在欧盟、日本等全球市场获得超15项监管批准。 8.5亿美元！天境生物CD38抗体大中华区权益授权给Biogen 4月20日，天境生物宣布与Biogen达成合作协议，将CD38抗体菲泽妥单抗的大中华区权益授权给Biogen，后者支付1亿美元预付款，7.5亿美元里程碑金额，以及中个位数至低两位数比例的销售分成。 根据协议，Biogen将继续主导菲泽妥单抗免疫领域适应症的开发，并将在大中华区主导该产品的生产和商业化。 天境生物已于2024年12月向NMPA成功递交菲泽妥单抗治疗多发性骨髓瘤的上市申请，目前正在审评中。该适应症获批后，Biogen将主导商业化工作，天境生物将作为生产方，依托其位于杭州的GMP生产基地，负责产品的商业化供药。 特朗普签署行政令，加速致幻药物的获取 特朗普总统签署行政令要求FDA降低致幻药物治疗严重精神疾病的监管门槛，包括将国家优先审评券扩展至获得突破性疗法认定的致幻药物以缩短审批时间，并通过ARPA-H拨款5000万美元支持相关研究。 该命令在白宫活动中宣布，播客主持人Joe Rogan出席，他曾向特朗普推荐伊博格碱治疗PTSD。伊博格碱目前在美国属一级管制物质，白宫同时呼吁FDA与DEA依据《2017年尝试权法案》为符合条件的患者建立获取研究性致幻药物的途径。 Gilgamesh Pharma正开发其衍生物GM-3009以降低心脏副作用，德州去年也启动相关研究联盟加速临床试验。出席活动的退役海豹突击队员Marcus Luttrell表示，伊博格碱和5-MeO-DMT改变了其因战伤导致的疼痛、创伤和阿片类药物依赖，卫生部长Robert F Kennedy Jr亦长期支持致幻剂研究，曾指责FDA压制此类疗法。 FDA庆祝在结束动物实验方面取得进展，但专家警告仍有很长的路要走 FDA宣布完成减少动物实验路线图的年度目标，包括建立新替代方法数据库、推出AI肝脏影像分析工具及限制单抗灵长类动物测试的指南草案，计划2030年使动物实验成为例外而非常态。 但专家指出全面替代仍需漫长过程，NABR强调动物模型与新方法均为人类疾病替代物，成功率与人体试验相当，仅9.6%人体试验药物最终获批；Charles River首席科学官认为过渡应是渐进式而非革命性。 Vanda Pharmaceuticals批评指南缺乏明确替代案例和科学引用，要求撤回并制定更强科学基础的版本。FDA新草案允许提交未经验证的新方法数据被视为重要推进，但患者安全仍是最终指导原则。 勃林格殷格翰在伦敦设立人工智能中心 勃林格殷格翰4月20日在伦敦国王十字区开设新的人工智能与机器学习中心，作为其10年1.5亿英镑AI研发投资的一部分，旨在通过基础AI技术深入理解疾病生物学机制、加速靶向药物开发以改善患者预后。 该中心将与公司现有美国、奥地利、德国AI站点协同，预计2027年底前配备50名专家，充分利用英国数据资源及学术、生物科技人才。 此举与伦敦癌症中心10亿美元扩张计划相呼应，助力伦敦打造全球生命科学枢纽，也为此前因MSD取消10亿英镑扩张计划而受挫的英国生命科学领域注入信心。英国科学大臣表示，AI正以前所未有的方式推动生命科学发现。 生物医药行业持续创新，未来可期!  注:本文整理自行业公开信息，仅供参考！