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更新于：2026-04-25

Etavopivat

更新于：2026-04-25

概要

概要

基本信息

药物类型

小分子化药

别名

(S)-1-(5-((2,3-dihydro-[1,4]dioxino[2,3-b]pyridin-7-yl)sulfonyl)-3,4,5,6-tetrahydropyrrolo[3,4-c]pyrrol-2(1h)-yl)-3-hydroxy-2-phenylpropan-1-one、FT 4202、FT-4202

靶点

PKLR

作用方式

激动剂

作用机制

PKLR激动剂(丙酮酸激酶R/L型同功酶激动剂)

治疗领域

遗传病与畸形血液及淋巴系统疾病其他疾病+ [2]

在研适应症

镰状细胞血症地中海贫血骨髓增生异常综合征+ [2]

非在研适应症-

原研机构

Forma Therapeutics Holdings, Inc.

在研机构

Novo Nordisk A/S

Forma Therapeutics, Inc.

非在研机构-

权益机构

Novo Nordisk A/SForma Therapeutics Holdings, Inc.

最高研发阶段临床3期

首次获批日期-

最高研发阶段(中国)临床1期

特殊审评孤儿药 (美国)、罕见儿科疾病 (美国)、孤儿药 (欧盟)、快速通道 (美国)

登录后查看时间轴

结构/序列

分子式C22H23N3O6S

InChIKeyKZFFYEPYCVDOGE-LJQANCHMSA-N

CAS号2245053-57-8

关联

项与 Etavopivat 相关的临床试验

PACTR202408476236496

/ Suspended临床3期

An open-label, multi-centre, rollover study to characterise long-term safety andefficacy of etavopivat in adults, adolescents and children who have sickle cell disease orthalassaemia and have completed a treatment period in an etavopivat study

开始日期2025-07-31

申办/合作机构-

NCT07023029

/ Completed临床1期

A Study to Assess the Effect of Etavopivat on Cardiac Repolarisation in Healthy Participants

Novo Nordisk is developing a new study medicine, Etavopivat, to treat individuals with sickle cell disease (SCD). The purpose of the study is to determine the effect of Etavopivat on the electrical activity of the heart in healthy participants. The study comprises two parts: Part A and Part B. Part A investigates the safety of a high dose of Etavopivat. In this phase, participants will receive either a single dose of Etavopivat or a placebo. Which treatment the participant gets is decided by chance. In Part B, participants will get four different treatments on four different occasions: Etavopivat in 2 different doses (the new medicine that cannot be prescribed), a dummy medicine (placebo), and an already approved medicine (moxifloxacin). The order of the 4 study medicines is decided by chance. There will be a break of 7 days between each treatment. For Part A, the study duration will be from 10 to 36 days, and for Part B, the study duration will be from 27 to 53 days.

开始日期2025-06-09

申办/合作机构

Novo Nordisk A/S

NCT06612268

/ Recruiting临床3期

A Global Phase 3, Randomised, Double-blind and Placebo-controlled Study Evaluating the Efficacy and Safety of Etavopivat in Adolescents and Adults With Sickle Cell Disease

This study is conducted to confirm whether etavopivat works well at reducing the number of Vaso-occlusive crisis VOCs (sickle cell pain crises) caused by obstructions in blood vessels in adults and adolescents living with sickle cell disease. The study will also evaluate how well etavopivat can reduce the damage to different organs, improve your exercise tolerance and reduce fatigue in people with sickle cell disease.The participants will either get etavopivat or placebo. Which treatment the participants will get is decided by chance. Etavopivat is a new medicine and is currently being tested in other studies in addition to this one. The study will last for about 2 years.

开始日期2025-02-17

申办/合作机构

Novo Nordisk A/S

100 项与 Etavopivat 相关的临床结果

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100 项与 Etavopivat 相关的转化医学

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100 项与 Etavopivat 相关的专利（医药）

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项与 Etavopivat 相关的文献（医药）

2025-01-01·EXPERIMENTAL HEMATOLOGY

FT-4202, a selective pyruvate kinase R activator for sickle cell disease

Article

作者: Marcotte, Douglas ; Ericsson, Anna ; Kuypers, Frans A ; Larkin, Sandra ; Troccolo, Paul ; Richard, David J ; Fulzele, Keertik ; Toms, Angela ; Yao, Lili ; Wilker, Erik ; Zheng, Xiaozhang ; Guichard, Sylvie M ; Marshall, Gary ; Ribadeneira, Maria ; Lancia, David R ; Fessler, Shawn ; Dinsmore, Christopher

Anemia in patients with sickle cell disease (SCD) increases 2,3-diphosphoglycerate (2,3-DPG), decreasing hemoglobin-oxygen (HbO₂) affinity to improve oxygen offloading and promote hemoglobin polymerization (sickling) of red blood cells (RBCs). We report the discovery of FT-4202, an investigational, selective pyruvate kinase type-R (PKR) activator with a multimodal mechanism of action and potential to increase ATP and decrease 2,3-DPG, resulting in increased HbO₂ affinity, decreased Hb polymerization, and improved RBC health. FT-4202 was identified via structure-enabled lead optimization medicinal chemistry using X-ray crystallography, molecular modeling, and thermal shift assays. FT-4202, an allosteric PKR activator, stabilizes the tetrameric enzyme and increases PKR activity in human and mouse RBCs in vitro. Seven-day oral administration of FT-4202 in Berkeley SCD mice reduced 2,3-DPG, increased HbO₂ affinity, and reduced RBC sickling versus control. There were no adverse in vitro safety findings. FT-4202 offers a therapeutic opportunity to modify the course of SCD.

2024-05-01·Clinical pharmacology and therapeutics

Quantitative Model‐Based Assessment of Multiple Sickle Cell Disease Therapeutic Approaches Alone and in Combination

Article

作者: Moody, Amy T. ; Maurer, Tristan S. ; Narula, Jatin

Three sickle cell disease (SCD) treatment strategies, stabilizing oxygenated hemoglobin (oxyHb), lowering 2,3‐BPG, and inducing fetal hemoglobin (HbF) expression aim to prevent red blood cell (RBC) sickling by reducing tense‐state sickle hemoglobin that contributes to polymer formation. Induction of 30% HbF is seen as the gold standard because 30% endogenous expression is associated with a lack of symptoms. However, the level of intervention required to achieve equivalent polymerization protection by the other strategies is uncertain, and there is little understanding of how these approaches could work in combination. We sought to develop an oxygen saturation model that could assess polymerization protection of all three approaches alone or in combination by extending the Monod‐Wymann‐Changeux model to include additional mechanisms. Applying the model to monotherapies suggests 51% sickle hemoglobin (HbS) occupancy with an oxyHb stabilizer or lowering RBC 2,3 BPG concentrations to 1.8 mM would produce comparable polymerization protection as 30% HbF. The model predictions are consistent with observed clinical response to the oxyHb stabilizer voxelotor and the 2,3‐BPG reducer etavopivat. The model also suggests combination therapy will have added benefit in the case of dose limitations, as is the case for voxelotor, which the model predicts could be combined with 20% HbF or 2,3‐BPG reduction to 3.75 mM to reach equivalent protection as 30% HbF. The proposed model represents a unified framework that is useful in supporting decisions in preclinical and early clinical development and capable of evolving with clinical experience to gain new and increasingly confident insights into treatment strategies for SCD.

2024-01-22·Expert opinion on pharmacotherapy

An update review of new therapies in sickle cell disease: the prospects for drug combinations

Review

作者: Inusa, Baba Psalm Duniya ; Kuona, Patience ; Ginete, Catarina ; Lugthart, Sanne ; Brito, Miguel

INTRODUCTION:

Sickle cell disease (SCD) is an inherited disorder characterised by polymerisation of deoxygenated haemoglobin S and microvascular obstruction. The cardinal feature is generalised pain referred to as vaso-occlusive crises (VOC), multi-organ damage and premature death. SCD is the most prevalent inherited life-threatening disorders in the world and over 85% of world's 400,000 annual births occur low-and-middle-income countries. Hydroxyurea remained the only approved disease modifying therapy (1998) until the FDA approved L-glutamine (2017), Crizanlizumab and Voxelotor (2019) and gene therapies (Exa-cel and Lovo-cel, 2023).

AREAS COVERED:

Clinical trials performed in the last 10 years (November 2013 - November 2023) were selected for the review. They were divided according to the mechanisms of drug action. The following pubmed central search terms [sickle cell disease] or [sickle cell anaemia] Hydroxycarbamide/ Hydroxyurea, L-Glutamine, Voxelotor, Crizanlizumab, Mitapivat, Etavopivat, gene therapy, haematopoietic stem cell transplantation, and combination therapy.

EXPERT OPINION:

We recommend future trials of combination therapies for specific complications such as VOCs, chronic pain and renal impairment as well as personalised medicine approach based on phenotype and patient characteristics. Following recent approval of gene therapy for SCD, the challenge is addressing the role of shared decision-making with families, global access and affordability.

项与 Etavopivat 相关的新闻（医药）

2026-04-24

·博志研新

新药前沿｜首个双终点达标，镰状细胞病口服新药etavopivat 3期数据出炉

4月20日，诺和诺德用于治疗成人及青少年镰状细胞病（SCD）的口服新药etavopivat关键3期HIBISCUS临床试验（NCT04624659）结果正式发布。研究表明，etavopivat成为首个在3期临床试验中达到两项共同主要终点的FIC药物，可显著降低血管阻塞危象发生率，并改善镰状细胞病患者的血红蛋白水平。图1 etavopivat关键3期临床试验结果公布核心终点双双达标！Etavopivat研究数据亮眼 HIBISCUS是一项为期52周的无缝、适应性2/3期临床研究，旨在评估每日一次口服etavopivat对比安慰剂或标准治疗的疗效与安全性。受试者（N=385）被随机分配，在接受标准治疗的基础之上，每日一次服用400 mg etavopivat或安慰剂。研究的共同主要终点为：第24周时的血红蛋白应答率（定义为双盲治疗期间血红蛋白水平较基线升高大于1 g/dL），以及第52周的年化血管闭塞性危象（VOC）发生率（基于双盲治疗期间经裁定的VOC审查结果）。数据显示：（1）VOC发生率显著下降：与安慰剂组相比，接受etavopivat治疗的患者年化血管闭塞性危象（VOC）发生率显著降低了 27%。（2）延缓首次VOC发作： etavopivat组至首次发生VOC的时间得到显著延长，其中位时间为38.4周，而安慰剂组为20.9周。（3）血红蛋白显著改善：第24周时，etavopivat组实现血红蛋白水平较基线改善≥ 1 g/dL 的患者比例显著优于安慰剂组（48.7% vs 7.2%）。（4）降低输血风险：探索性分析结果表明，etavopivat可降低患者需要接受输血治疗的风险。在整个试验过程中，etavopivat展现出良好的耐受性，其整体安全性特征与既往临床研究结果保持一致。除HIBISCUS研究外，etavopivat还有两项关键的后续临床研究正在积极推进中：一项为期52周的3b 期疗效与安全性临床试验HIBISCUS 2，旨在评估每日一次etavopivat对比安慰剂或标准治疗的临床获益。另一项为开放标签扩展（OLE）研究FLORAL，主要面向已完成etavopivat临床试验的受试者，以求进一步收集和评估该药物的长期安全性数据。突变、镰变与阻塞，镰状细胞病多因素驱动机制正常红细胞呈双凹圆盘状，具有良好的变形能力，主要通过血红蛋白结合氧气以维持全身微循环的氧供。镰状细胞病是一种常染色体隐性遗传病，其核心致病机理在于异常镰状血红蛋白（HbS）的产生，导致红细胞发生病理性镰状变异。图2 正常红血细胞（上）与镰刀型红细胞（下）的对比镰状细胞病属于多因素驱动的复杂系统性疾病，其发病机制贯穿了基因突变、红细胞形态异变、血管闭塞、炎症免疫级联反应及氧化应激等多个病理环节。在分子层面，特定的单核苷酸突变（GAG→GTG 和 CTC→CAC）导致了缺陷型血红蛋白的合成。在脱氧状态下，缺陷血红蛋白极易发生异常聚合，使红细胞失去弹性并扭曲为镰刀状，进而引发微血管闭塞。病态的细胞黏附特性是该疾病的另一显著病理特征。外周血单核细胞与血小板会异常黏附于镰状红细胞表面，形成细胞聚集体。在此过程中，单核细胞表面的受体（如CD44）与上调表达的配体（如 P-选择素）发生特异性结合。此外，镰状红细胞还可直接黏附于血管内皮，导致血流动力学受损（如细胞滚动减慢）并加剧内皮细胞损伤。同时，由于红细胞膜上的Gardos通道异常开放，导致镰状红细胞严重脱水。伴随而来的急慢性溶血不仅会引发强烈的氧化应激，还会破坏体内的精氨酸代谢平衡，两者共同导致一氧化氮的过度耗竭，最终促发镰状细胞病标志性的系统性血管病变。图3 镰状细胞贫血的病理生理模型在临床上，镰状细胞病由于多系统受累，急性和慢性并发症交织。以剧烈疼痛为代表的急性血管闭塞性危象，是促使患者紧急就医的首要原因；而随着患者年龄的增长，持续的缺血与炎症将导致不可逆的慢性多器官功能障碍，增加整体死亡风险。图4 镰状细胞病临床并发症镰状细胞病治疗的下一站，从缓解症状到“修正”疾病目前，针对镰状细胞病的常规治疗仍以支持性干预为主（涵盖疼痛管理、感染预防、输血及羟基脲等）。尽管骨髓移植被公认为具备治愈潜力，但其广泛应用因供受者匹配困难及严重的免疫排斥风险而受限。近年来，新兴的基因疗法展现出广阔的治愈前景，但目前已获批的代表性基因疗法（如Lovo-cel 与 Exagamglogene autotemcel）均面临严峻的临床屏障：需要配合“清髓预处理”方案（通常采用大剂量的白消安）。这种沉重的预处理代价极大，会给患者带来严重的骨髓抑制、长期的血细胞减少以及不可逆的生育能力受损等重度副作用。在克服现有治疗副作用与局限性的探索中，etavopivat 作为一款每日仅需口服一次的选择性丙酮酸激酶-R（PKR）激动剂，开辟了全新的治疗路径。图5 etavopivat化学结构式机制突破：它能够通过活化红细胞内的天然PKR，有效降低无氧糖酵解产物2,3-二磷酸甘油酸（2,3-DPG）水平。这一机制可显著提升红细胞的携氧能力与三磷酸腺苷（ATP）生成量，并减少溶血与红细胞镰变的发生。功能重塑：由此，红细胞的各项生理功能得以全面增强，其可变形性与膜修复能力显著改善，最终提升了红细胞的整体健康状况并延长了其生命周期。图6 etavopivat作用机制简而言之，etavopivat从能量代谢与生理功能双重维度深度“修正”了缺陷红细胞：既消除了导致“镰变”的底层驱动因素，又优化了氧气运输。这种具备“疾病修正”潜力的创新机制，使其有望突破传统仅作症状缓解的局限，从根本上降低血管阻塞危象的发生率。除了etavopivat，近年来镰状细胞病领域的研发活动活跃，多家医药企业成功推进了基于全新靶点的治疗选择，丰富了镰状细胞病的治疗库。Rilzabrutinib作为一款口服、可逆的布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，其在镰状细胞病治疗中的核心目标是通过调节异常的免疫与炎症通路，有效减少血管阻塞危象的发生。 Inclacumab是一款针对P-选择素的单克隆抗体，它通过与血小板及内皮细胞表面的细胞粘附分子P-选择素精准结合，阻断红细胞与白细胞的异常粘附及血小板聚集，从而有助于维持微血管内正常、顺畅的血流。伴随着新机制药物与基因疗法的接连突破，镰状细胞病治疗市场正迎来爆发式增长。《2025-2031年中国镰状细胞病治疗行业市场研究分析及发展趋势研判报告》指出，中国镰状细胞病治疗行业正处于从“对症治疗”向“根治性治疗”转型的关键分水岭。当前，该领域的临床手段已全面覆盖药物、输血、造血干细胞移植及基因治疗四大方向。数据显示，2024年中国镰状细胞病治疗行业的市场规模已达到约 42.87亿元人民币，同比增长率高达 66.03%，彰显出该领域强劲的市场潜能与未被满足的巨大临床需求。表1 镰状细胞病研发管线参考文献： [1]https://www.biospace.com/press-releases/novo-nordisk-etavopivat-is-the-first-in-a-new-class-of-drugs-to-meet-both-co-primary-endpoints-in-the-phase-3-hibiscus-trial-substantially-reducing-vaso-occlusive-crisis-events-and-improving-haemoglobin-response-in-sickle-cell-disease [2]Kato GJ, Piel FB, Reid CD, et al. Sickle cell disease. Nat Rev Dis Primers. 2018;4:18010. Published 2018 Mar 15. [3]Kato GJ, Piel FB, Reid CD, et al. 镰状细胞病[J]. Nature reviews Disease primers, 2018, 4(1): 18010. [4]Ware R E, de Montalembert M, Tshilolo L, et al. Sickle cell disease[J]. The Lancet, 2017, 390(10091): 311-323. [5]https://mp.weixin.qq.com/s/7q91mNbltjSDgYis16St0A 上海博志研新药物研究有限公司是一家多样化药物递送技术平台型企业。凭借领先的研发技术平台、完善的质量管理体系、丰富的研发注册经验，博志研新为全球合作伙伴提供药物立项、小分子合成及CMC、多样化递送制剂研究、药物临床试验、药品生产及注册申报的药物研发CRO/CDMO全流程一站式服务，加速合作伙伴的药物上市进程，为世界带来更好的药品！联系我们

2026-04-21

·摸鱼心灵之声

罕见病研发最新进展今天的这期日报，凑着4月末班车，给大家带来10条最新鲜的进展。Etavopivat III期临床成功、神经母细胞瘤新药拿到FDA快速通道、费城科学家因基因治疗失明获突破奖……这些消息里有已经接近上市的重磅，也有刚刚露头但让人眼前一亮的新方向。罕见病研发最新进展一、诺和诺德Etavopivat治疗镰状细胞病III期临床成功：VOC风险降低27% 4月20日，诺和诺德宣布其口服PKR激活剂Etavopivat（FT-4202）在镰状细胞病（SCD）的HIBISCUS III期关键研究中同时达成双重主要终点。研究数据： 血管闭塞危象（VOC）年化发生率：Etavopivat组较安慰剂组降低27%，首次VOC中位发生时间从20.9周延长至38.4周 血红蛋白应答率（第24周，Hb提高≥1g/dL）：Etavopivat组48.7% vs 安慰剂组7.2%，调整后差异41.2% 显著降低输血风险 耐受性良好，安全性与既往研究一致 Etavopivat通过激活红细胞内的丙酮酸激酶R（PKR），降低2,3-DPG水平并提高ATP水平，从而减少血红蛋白S聚合、维持红细胞膜完整性。研究入组385例12岁及以上SCD患者，给药方案为每日400mg口服。诺和诺德计划于2026年下半年递交上市申请。来源：医药魔方Info（2026.04.21）；罕见病信息网二、Renaissance Pharma抗GD2抗体Daretabart获FDA快速通道认定：神经母细胞瘤新路径 4月21日，Renaissance Pharma宣布FDA授予其新型抗GD2单克隆抗体Daretabart（hu1418K322A）快速通道认定，用于高危神经母细胞瘤的治疗。此前该药已获IND批准，SHINE III期临床研究即将启动。 Daretabart的作用机制与现有抗GD2抗体有所不同：通过靶向GD2抗原介导抗体依赖性细胞毒性（ADCC）和补体依赖性细胞毒性（CDC），直接杀伤神经母细胞瘤细胞。II期临床研究已显示积极的生存数据。神经母细胞瘤背景：高危神经母细胞瘤是儿童最常见的颅外实体肿瘤，5年生存率仍不足50%，现有治疗手段（手术+化疗+干细胞移植+GD2免疫治疗）已十余年无重大突破。来源：Manila Times（2026.04.21）；AllSci（2026.04.14）三、Star Therapeutics VEGF039获FDA罕见儿科疾病+突破性疗法双认定：血友病口服化新希望 4月21日，Star Therapeutics宣布其研究性疗法VGA039获得FDA罕见儿科疾病认定与突破性疗法认定，用于血管性血友病（VWD）的预防性治疗。这是该药继2025年1月获快速通道认定后，再次获得FDA重要认定。 VGA039的核心特点： 靶点：Protein S（蛋白S） 给药方式：每月一次皮下自行注射（相比当前VWD凝血因子替代治疗需静脉输注，这是重大升级） 机制：通过靶向蛋白S恢复凝血通路，有望改变VWD患者的长期治疗模式 2025年10月已完成1.25亿美元融资，推进关键性研究血管性血友病背景：VWD是最常见的遗传性出血性疾病，全球患者约100万例，现有治疗高度依赖静脉输注凝血因子，患者依从性差，且约30%患者对现有疗法应答不佳。来源：Financial Content（2026.04.21）；GLHF（2025.10.28）四、费城科学家因基因治疗失明获2026年突破奖：LCA基因疗法的科学价值 4月18日，2026年突破奖（Breakthrough Prize）正式公布获奖名单。宾夕法尼亚大学和费城儿童医院（CHOP）的Jean Bennett、Katherine High、Albert Maguire、Samuel Jacobson四位科学家，因开发出全球首款获FDA批准的遗传病基因治疗药物Luxturna（RPE65基因疗法，治疗莱伯先天性黑矇，LCA），共同获得生命科学突破奖。 Luxturna的意义： 2017年获FDA批准，是全球首批获批的基因治疗药物之一 通过向患者视网膜注入正常RPE65基因，替代缺陷基因，恢复视觉功能 一次治疗、长期有效，改写了遗传性视网膜疾病无药可治的历史 突破奖单奖300万美元，有"科学界奥斯卡"之称，旨在表彰改变人类认知的突破性科学该团队的工作不仅治愈了LCA患者，更重要的是验证了"基因治疗"这一全新药物类别的可行性——今天的SMA基因治疗、DMD基因治疗，都是站在他们的肩膀上。来源：Penn Medicine新闻（2026.04）；Global Genes（2026.04.20）；MSN（2026.04.21）五、中国科学家发现"一针修复"输血人生新路径：LNP体内编辑技术新进展 4月16日，中国科学院刊文介绍国内基因编辑技术在罕见病治疗领域的新进展。与传统体外编辑（取出干细胞修饰后回输）不同，国内团队正在推进基于脂质纳米颗粒（LNP）的体内基因编辑技术——一针靶向肝脏，进一步提升治疗便捷性。两种技术路径对比： 体外编辑：需采血→体外修饰→回输，流程复杂，患者负担较大 体内编辑（LNPLNP递送）：一针靶向肝脏，编辑效率高，流程大幅简化目前国内已有多个基于LNP的基因治疗项目进入临床前研究阶段，重点针对肝脏相关代谢性疾病和血液系统疾病。下一步将重点围绕肝脏相关代谢疾病展开基础和临床研究，有望让更多血友病、地中海贫血患者受益。来源：中国科学报（2026.04.16）六、国务院5月实施细胞基因治疗监管新规：行业走向规范化 2025年9月国务院发布的《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》将于2026年5月1日起正式实施。该条例为细胞治疗、基因编辑、基因治疗等前沿技术的研发和临床转化提供了明确的法律框架和监管指引。对罕见病领域的直接意义： 明确了基因治疗、细胞治疗产品的临床研究审批路径，减少监管模糊地带 建立规范化的临床转化流程，保障患者安全的同时加速技术落地 为iPSC、干细胞、基因编辑等前沿技术提供清晰的监管预期，增强企业和资本信心对于罕见病群体而言，规范化不是限制，而是保护——没有规则的市场，比什么都危险。来源：澎湃新闻（2026.04）七、iPSC技术从科研走向临床：2026年多条细胞治疗管线进入关键阶段 2026年4月，诱导多能干细胞（iPSC）技术在罕见病领域的临床转化明显提速。此前全球首个iPSC来源细胞药物UX-GIP001（治疗难治性癫痫）已获中、美IND双批，标志着iPSC技术正式进入患者可及的阶段。 iPSC技术的核心优势： 患者特异性：利用患者自身细胞诱导分化，免疫排斥风险低 规模化生产：可实现批量化、标准化生产，解决细胞治疗供体短缺问题 覆盖病种广：神经系统疾病、血液系统疾病、心肌疾病均可尝试随着2026年5月新监管条例的实施，iPSC相关临床研究的审批速度有望进一步加快，更多超罕病患者的细胞替代治疗将从实验室走向临床。来源：中科院脑智卓越中心（2026.04.08）；医药卫生网（2026.04）八、2025年FDA新药审批年报发布：罕见病药物占比再创新高 2026年初，FDA药品评价与研究中心（CDER）发布2025年新药审评年度报告。2025年FDA共批准约30款新药，其中罕见病药物占比超过一半，再次刷新历史记录。报告亮点： 罕见病药物审批提速：FDA通过突破性疗法认定、优先审评、快速通道等多种工具加速罕见病药物上市 基因与细胞治疗成主流：2025年批准的基因治疗、细胞治疗产品数量持续增长 本土创新出海加速：多款中国原研罕见病药物获FDA孤儿药认定或临床试验批准 2026年Q1延续势头：2026年Q1 FDA已批准10款新药，其中包含多款罕见病药物这些数字背后，是整个罕见病药物研发生态的成熟——从科研到监管到支付，每一个环节都在松动。来源：医麦客新闻（2026.02）；Nature Reviews Drug Discovery（2026.Q1）九、"罕罕漫游"第四年：公益行动让罕见病被更多人看见 2026年4月9日至12日，由蔻德罕见病中心（CORD）主办、演员贾乃亮及其公益计划"LIGHT亮计划"连续第四年支持的"罕罕漫游"公益文化之旅在山西大同举行。这不是一场普通的公益活动。在罕见病药物可及性不断提高的当下，病友群体的社会融入和心理支持同样是"治疗"的重要组成部分。"罕罕漫游"通过文化行走的方式，让病友走出家门、走向社会，也让社会大众有机会了解这个群体。蔻德罕见病中心（CORD）是中国规模最大的罕见病患者组织之一，长期推动罕见病政策倡导、药物研发促进和患者服务。来源：罕见病信息网（2026.04）十、2026-2030细胞与基因治疗行业全景报告：市场高速增长期已来 2026年4月，多家研究机构发布报告，系统梳理了细胞与基因治疗（CGT）行业的现状与趋势。报告数据显示，全球CGT市场正处于高速增长阶段，罕见病是核心驱动力之一。行业关键趋势： 技术平台多元化：CRISPR、AAV、LNP、iPSC四大技术平台并驾齐驱 中国本土崛起：截至2025年5月，国内已推进52个基因治疗药物研发项目，覆盖28种罕见病 支付模式创新：商保目录纳入、天价药分期付款、按疗效付费等新模式逐步探索 出海成主流：多款中国原研CGT药物获得FDA、EMA孤儿药认定，进入国际临床对罕见病病友和家属而言，行业报告里的每一个数字背后，都是一种被治愈的可能性。方向已经清晰，剩下的就是时间。来源：中国产业研究网（2026.04.14）本文仅供信息分享和科普目的，不构成任何医疗建议。所有药物和治疗方案请在专业医生指导下使用。文中提及的临床试验状态和获批情况基于公开信息整理，具体以官方最新公告为准。不同国家和地区的药品可及性存在差异，请咨询当地医疗机构获取准确信息。罕见病诊疗存在较大个体差异，切勿自行用药。声明：我不是医生，以上内容仅为信息分享，不构成任何医疗建议。具体治疗方案请与您的主治医生沟通，遵医嘱治疗。 💡 加入我们，抱团取暖如果你也想加入全国罕见病交流群，获取最新信息找到病友，扫描下面的二维码，或者加我微信（skyle1106）添加备注加群+罕见病名，拉你进群。文章中所有讯息来自网络公开查证如有错漏，欢迎补充 ⬅️长按二维码关注公众号获取更多罕见病资讯

2026-04-21

·药研苑

诺和诺德Etavopivat镰状细胞病3期临床试验达到双终点

药品营销避坑”试读：药品导入期管理视频课（试听）药品生命周期管理（案例）药品立项需要注意什么（案例） 2026年4月20日诺和诺德Novo Nordisk宣布，Etavopivat用于成人和青少年镰刀型细胞贫血病（SCD）3期临床试验HIBISCUS达到共同治疗终点。 HIBISCUS研究为随机、双盲、安慰剂对照3期临床试验，共纳入385名12岁及以上SCD患者，在标准治疗的基础上，随机接受Etavopivat或安慰剂治疗52周。研究结果显示，Etavopivat组血管阻塞危象事件的发生率降低27%，第一次血管阻塞危象事件的发生时间延迟约4个月。治疗24周后，Etavopivat组和安慰剂血红蛋白增加>1g/dL的比例分别为48.7%和7.2%。在安全性方面，试验显示Etavopivat的耐受性良好。镰刀型细胞贫血病（SCD）是一种常染色体显性遗传血红蛋白（Hb）病。血红蛋白β-肽链第6位的谷氨酸被缬氨酸替代，形成异常的血红蛋白S（HbS）。在脱氧状态时，HbS分子聚集成为溶解度很低的螺旋形多聚体，使红细胞扭曲成呈镰刀状。SCD临床表现为慢性溶血性贫血、血管阻塞导致的器官组织局部缺血和急性疼痛发作，急性疼痛发作多发生于病情突然加重时，可以引起严重临床表现，甚至死亡。 Etavopivat为红细胞（RBC）丙酮酸激酶同工酶（PKR）正变构调节剂。PKR是糖代谢过程中的关键酶，Etavopivat激活PKR能够降低2,3-二磷酸甘油酸（2,3-DPG）和增加三磷酸腺苷（ATP）的产生。2,3-二磷酸甘油酸降低，能够提高血红蛋白的携氧能力，抑制HbS脱氧聚合，以及随之而来的镰状化。ATP生成增加有助于保持红细胞膜的完整性和可变性，提高红细胞存活率。 Etavopivat由Forma Therapeutics开发，2022年诺和诺德收购Forma Therapeutics，将Etavopivat纳入旗下。推荐指数：★★★ 推荐原因：Etavopivat有望实现改为SCD的治疗，改善患者的生命质量。相关阅读：南光原研引进，阿地溴铵福莫特罗吸入粉雾剂获批上市康方生物发布卡度尼利单抗一线用于晚期胰腺癌2期试验数据 HER2 TKI宗艾替尼一线用于HER2突变NSCLC一期研究发表正大天晴贝莫苏拜单抗联合安罗替尼获批晚期腺泡状软组织肉瘤杰谛医药原研引进，抗癫痫药物司替戊醇胶囊获批上市原研引进，维健医药血透患者中重度瘙痒用药地非法林获批利奥制药卡泊三醇倍他米松泡沫剂获批治疗成人斑块状银屑病罗氏口服选择性雌激素受体降解剂吉雷司群申请上市紧随阿斯利康，来凯Afuresertib乳腺癌3期临床达到主要终点 3期临床，礼来奥氟格列隆降糖生存获益大于甘精胰岛素先通医药前列腺检测用氟[18F]妥司特注射液申请上市信达生物匹康奇拜单抗中重度斑块状银屑病3期试验结果发表信达生物氟泽雷塞新研究发表，支持KRAS+EGFR双重抑制方案拜耳HER2酪氨酸激酶抑制剂塞伐艾替尼国内上市一品制药申请上市Lambert-Eaton综合征治疗药物二氨基吡啶相关内容只作为药物研发的参信息。不构成任何与用药咨询有关的建议。如需发稿，您可通过在药研苑公众号下以发送信息的方式将官网或官方公众号的稿件链接和标题发送给我们。我们将择优确定是否发布。

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研发状态

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
镰状细胞血症	临床3期	美国	Novo Nordisk A/S	2025-01-10
镰状细胞血症	临床3期	加拿大	Novo Nordisk A/S	2025-01-10
镰状细胞血症	临床3期	埃及	Novo Nordisk A/S	2025-01-10
镰状细胞血症	临床3期	法国	Novo Nordisk A/S	2025-01-10
镰状细胞血症	临床3期	德国	Novo Nordisk A/S	2025-01-10
镰状细胞血症	临床3期	加纳	Novo Nordisk A/S	2025-01-10
镰状细胞血症	临床3期	希腊	Novo Nordisk A/S	2025-01-10
镰状细胞血症	临床3期	印度	Novo Nordisk A/S	2025-01-10
镰状细胞血症	临床3期	意大利	Novo Nordisk A/S	2025-01-10
镰状细胞血症	临床3期	肯尼亚	Novo Nordisk A/S	2025-01-10

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临床结果

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分期

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT06612268 (HIBISCUS 2, ASH2025)	临床3期	镰状细胞血症	408	Etavopivat 400 mg	構觸網淵構鑰醖窪齋襯(壓鹽艱鹹積壓憲繭網觸) = 製膚齋廠餘淵選範鹽鹽鹽餘鹹襯餘壓蓋鏇獵窪 (構糧構艱衊淵願蓋鹹網 )	积极	2025-12-06
NCT06612268 (HIBISCUS 2, ASH2025)	临床3期	镰状细胞血症	408	Placebo	構觸網淵構鑰醖窪齋襯(壓鹽艱鹹積壓憲繭網觸) = 鑰選鑰築鹽選顧鑰糧夢鹽餘鹹襯餘壓蓋鏇獵窪 (構糧構艱衊淵願蓋鹹網 ) 更多	积极	2025-12-06
NCT06198712 (HIBISCUS Kids, ASH2025)	临床1/2期	镰状细胞血症	15	Etavopivat 400 mg	艱齋範鹹膚餘夢觸夢壓(窪夢範鹽艱淵鹽觸範醖) = One participant required a dose interruption due to a drug-related SAE (cholestasis), which resolved. 鹽遞築觸積艱醖鬱鹽膚 (鹽願糧醖醖鹹鹹願範糧 ) 更多	积极	2025-12-06
NCT05568225 (CTgov)	临床2期	贫血 \| 骨髓增生异常综合征	17	etavopivat (Non-transfusion Dependent)	憲醖壓繭襯壓夢鹹製築 = 鹽繭壓窪廠餘繭鏇襯壓醖簾積憲鹽遞膚觸鏇願 (膚繭齋簾顧壓憲獵憲鬱, 窪廠願繭齋遞選夢顧鹽 ~ 廠願築膚選鏇鏇窪範鹹) 更多	-	2025-10-22
NCT05568225 (CTgov)	临床2期	贫血 \| 骨髓增生异常综合征	17	etavopivat (Low Transfusion Burden)	憲醖壓繭襯壓夢鹹製築 = 範膚觸構範顧蓋鹹願遞醖簾積憲鹽遞膚觸鏇願 (膚繭齋簾顧壓憲獵憲鬱, 廠遞築鹹蓋襯範衊糧餘 ~ 淵獵艱願齋憲積願廠築) 更多	-	2025-10-22
NCT04624659 (HIBISCUS, ASH2024) 人工标引	临床2/3期	镰状细胞血症	60	Etavopivat 200 mg	艱憲繭憲餘餘構鹹積齋(憲淵鑰築構壓齋積餘餘) = 積構糧窪艱鏇構艱鏇齋獵夢窪餘構鹹鬱蓋醖製 (膚艱選齋顧衊襯鑰糧鏇 ) 更多	积极	2024-12-07
NCT04624659 (HIBISCUS, ASH2024) 人工标引	临床2/3期	镰状细胞血症	60	Etavopivat 400 mg	艱憲繭憲餘餘構鹹積齋(憲淵鑰築構壓齋積餘餘) = 築廠鹹獵蓋襯鏇窪製製獵夢窪餘構鹹鬱蓋醖製 (膚艱選齋顧衊襯鑰糧鏇 ) 更多	积极	2024-12-07
NCT03815695 (Pubmed \| Blood Adv) 人工标引	临床1期	镰状细胞血症 adenosine triphosphate \| 2,3-diphosphoglycerate \| hemoglobin ... 更多	-	Etavopivat 400 mg	艱繭遞壓繭糧壓鹹膚壓(積範鹹願鏇觸範蓋獵衊) = Adverse events (AEs) were mostly grade 1/2, consistent with underlying SCD. 選夢醖鬱遞範艱製繭蓋 (鹽窪繭淵積淵鏇衊繭鑰 )	积极	2024-08-27
NCT03815695 (EHA2022) 人工标引	临床1期	镰状细胞血症	15	etavopivat 400 mg	範顧艱觸積獵製憲鹽積(顧積製鹽構醖鑰憲淵壓) = On-tx serious adverse events (SAEs; 1 pt each) were Gr3 VOC post Gr3 COVID (not tx-related) and Gr3 left femoral deep vein thrombosis (possibly related, resulting in tx discontinuation as stated above) 網築繭鬱糧蓋積淵觸衊 (範齋獵築範鹹遞遞鹽窪 ) 更多	积极	2022-05-12