ENTR-601-44

▎药明康德编者按：2025年上半年刚刚结束，我们欣喜地看到，杜氏肌营养不良症（DMD）新药研发领域迎来一系列令人瞩目的新突破，涉及小分子、寡核苷酸、基因疗法、细胞疗法等。其中，寡核苷酸疗法作为治疗DMD的重要模式，相关偶联技术的发展成为推动下一代疗法的关键驱动因素。为满足行业持续增长的研发需求，药明康德旗下WuXi TIDES寡核苷酸平台为寡核苷酸原料药和制剂提供从药物发现到商业化生产的一体化CRDMO服务，更好地赋能全球合作伙伴，加速创新转化，造福全球病患。DMD是一种致命的罕见肌肉萎缩疾病，其致病机制在于编码抗肌萎缩蛋白（dystrophin）的基因发生变异，导致进行性肌肉萎缩和功能丧失。流行病学数据显示，全球每年新增确诊DMD患儿约2万名。若不有效干预，患者通常在10-12岁左右开始依赖轮椅，预期寿命很少超过40岁。令人欣慰的是，近年来科学界在DMD治疗领域持续取得新突破。自2016年起，美国FDA已批准8款DMD治疗药物，包括小分子、类固醇药物、基因疗法以及寡核苷酸疗法。由于各类疗法的治疗局限性，临床上仍然存在未被满足的需求，需开发新一代疗法。其中，寡核苷酸疗法和基因疗法是针对DMD疾病的根本原因，通过提高抗肌萎缩蛋白的表达发挥治疗作用，成为研发探索的主要方向。根据公开资料统计，当下全球范围内还有超过40个DMD临床在研项目，其中大约一半为基因疗法和寡核苷酸疗法。寡核苷酸疗法崛起，偶联技术引领DMD治疗新突破凭借靶向性强、设计灵活和研发周期短等优势，寡核苷酸疗法已成为DMD治疗研发的重要方向。近十年来，FDA批准的8款DMD药物中，有4款为基于吗啉代反义寡核苷酸（PMO）技术的寡核苷酸疗法。然而，由于组织渗透性不足和肌肉细胞吸收效率有限，传统PMO疗法仍存在临床局限性。为突破这一瓶颈，行业正积极开发新一代偶联技术，通过将寡核苷酸与细胞穿透肽（CPP）或抗体片段结合，形成多肽-PMO偶联物（PPMO），以及抗体偶联寡核苷酸（AOC）等创新疗法。2025年上半年，多项突破性进展彰显了偶联技术的巨大潜力：2月，Entrada Therapeutics宣布其PPMO疗法ENTR-601-44在英国获准开展1/2期临床试验，以评估其在携带可通过外显子44跳跃治疗的DMD基因突变的DMD患者中的疗效。3月，在2025年肌肉萎缩症协会临床与科学会议中，Avidity Biosciences公布其抗体-寡核苷酸偶联药物delpacibart zotadirsen在1/2期试验中展现出“史无前例”的抗肌萎缩蛋白表达能力。基于此，该公司将采用5 mg/kg（每6周一次给药）的方案开展后续临床研究，且计划于2025年底前提交上市申请。该在研药物由靶向TfR1的单抗和促进编码抗肌萎缩蛋白的mRNA前体产生外显子44跳跃的寡核苷酸偶联而成。同样在这次会上，Dyne Therapeutics也公布其在研抗体片段-寡核苷酸偶联疗法DYNE-251在1/2期DELIVER试验中展现出“史无前例”的持久功能提升和生物标志物改善。该公司计划于2026年初向FDA递交上市申请。同样在3月，Wave Life Sciences宣布其在研寡核苷酸疗法WVE‑N531，在治疗DMD的2期临床试验中获得积极数据，达到所有预设目标。该公司计划2026年递交新药申请。WVE-N531是一种外显子跳跃寡核苷酸疗法，拟用于适合进行外显子53跳跃治疗的DMD患者。约8~10%的DMD患儿的基因突变可通过53号外显子跳跃疗法进行治疗。这些进展充分证明，在DMD治疗领域，寡核苷酸类疗法正在快速发展，其中偶联技术成为推动疗法快速发展的关键驱动力。尽管PMO、PPMO相关寡核苷酸疗法对于患者而言意义非凡，但其复杂的化学合成过程为开发带来了重大挑战。作为医药创新的赋能者，药明康德凭借其在化学业务上20年的丰富经验，为开发这类新一代疗法奠定了坚实基础。作为全球赋能寡核苷酸药物研发的一体化、端到端的CRDMO平台，药明康德化学业务平台的WuXi TIDES团队目前具备PMO单体、PMO、多肽、PPMO偶联及制剂开发的综合能力。公开信息显示， WuXi TIDES在多肽和寡核苷酸等新分子的开发和生产方面持续精进平台能力，通过不断优化工艺、内部整合流程提供一体化服务，在3年内将PMO类药物活性成分（API）成本降低60%。 在寡核苷酸的偶联方面，WuXi TIDES全面的平台能力可支持寡核苷酸与多肽、脂质、小分子、毒素/药物等组件的偶联，为复杂的寡核苷酸偶联药物提供一体化解决方案。以2024年药明康德投资者开放日上展示的赋能案例为例：针对将多肽与磷二酰胺吗啉寡聚物（PMO）偶联，生产技术极为复杂的PPMO疗法，WuXi TIDES团队寡核苷酸、多肽、制剂、分析等6个团队平行推进、无缝衔接，仅用11个月将其推进至IND申报阶段。这也得益于药明康德在CMC一体化解决方案方面的专长。 基因疗法治疗DMD取得多项重要进展基因疗法作为DMD治疗研发的重要方向，2024年上半年也取得了一系列新进展。例如，Sarepta Therapeutics在2月和5月相继公布其与罗氏合作研发的DMD基因疗法Elevidys（delandistrogene moxeparvovec）的长期疗效数据，进一步验证了其持久效果。这款重组基因疗法采用AAV病毒载体递送微抗肌萎缩蛋白转基因，通过单次静脉注射即可使患者肌肉生成具有部分功能的重组蛋白，适用于所有DMD基因变异类型。该疗法于2023年获FDA加速批准，成为首个适用于4-5岁DMD患者的一次性基因疗法，并于2024年6月获得完全批准。REGENXBIO公司研发的DMD基因疗法RGX-202在6月公布了1/2期临床试验的积极中期数据。结果显示，剂量水平2组受试者在治疗后展现出持续功能改善；生物标志物数据显示，其在不同年龄段患者中均实现了稳定强效的微抗肌萎缩蛋白表达和转导水平（其中一位2岁患者的蛋白表达水平达对照组的118.6%）。安全性方面也继续保持良好耐受性。Genethon公司的在研DMD基因疗法GNT0004在5月公布的2年随访数据显示，GNT0004具良好的耐受性；患者运动功能持续改善或稳定；肌肉损伤关键标志物——肌酸激酶（CPK）水平显著持续下降。Solid Biosciences公司的在研DMD基因疗法SGT-003在2月公布的1/2期试验初步积极显示：前三名参与者90天活检数据显示，患者平均微抗肌萎缩蛋白表达量达110%；多个反映肌肉健康的生物标志物均有所改善。该公司计划2025年中期与FDA探讨加速批准事宜。小分子、细胞疗法：DMD治疗领域的多样化突破除寡核苷酸和基因疗法外，DMD治疗研发在小分子药物和细胞疗法等领域也取得了重要进展。2025年上半年，多项研究展现出令人鼓舞的成果。Italfarmaco公司的组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂Duvyzat（givinostat）于6月获欧盟委员会有条件批准，用于6岁及以上可行走的DMD患者（不限突变类型），需与糖皮质激素联用。该批准基于一项3期临床试验数据，结果显示其在主要终点和关键次要终点均表现出具有临床意义的改善。Satellos Bioscience公司在5月公布了口服小分子SAT-3247的1b期临床试验积极数据，显示该药物在成年DMD男性患者中具有良好的安全性和耐受性。SAT-3247旨在促进骨骼肌再生，适用于DMD及其他退行性或损伤性肌病。基于当前结果，该药物将进入2期安慰剂对照试验，以进一步评估疗效和安全性。Cumberland Pharmaceuticals公司的ifetroban在2月公布的2期试验顶线结果显示，该口服小分子可有效改善DMD相关心脏疾病。心脏并发症是DMD患者的主要死因，此次试验的成功标志着该领域的重要突破。此外，细胞疗法领域也有积极进展。Capricor Therapeutics公司的细胞疗法deramiocel（CAP-1002）于3月获得FDA 受理上市申请并授予优先审评资格，用于治疗DMD相关心肌病。若获批，它有望成为首个获FDA批准治疗DMD心肌病的细胞疗法，为这一致命并发症提供新的治疗选择。随着科学技术的不断进步，以及对DMD疾病机制的深入理解，更多创新疗法将在DMD治疗中发挥作用。药明康德也将持续强化在寡核苷酸等新分子领域的平台能力，助力全球合作伙伴加速创新疗法的开发，共同推动DMD治疗领域的突破性进展。参考资料：[1]寡核苷酸药物递送再进化：这些前沿技术正改变游戏规则 | 同行致远 . Retrieved June 26, 2025 from https://mp.weixin.qq.com/s/e4WGMNXtaoX8AnmAfWh0Ow版权说明：本文欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权或其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明：本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

关注并星标CPHI制药在线RNA疗法正迅速成为现代医学中最具变革性的治疗策略之一。从反义寡核苷酸（ASO）和小干扰RNA（siRNA）等精准调控基因表达的工具，到mRNA疫苗和肿瘤免疫疗法等前沿应用，RNA技术已在多个疾病领域展现出巨大潜力。近年来，随着递送系统、生物偶联技术和修饰化学的不断进步，RNA疗法的临床管线迅速扩展，涵盖了罕见病、神经系统疾病、代谢性疾病以及肿瘤等多个领域。目前，RNA疗法的临床开发全景涵盖了ASO、siRNA、mRNA、核酸适体（aptamer）等主要技术路径，在不同适应症中布局广泛，关键企业的研发动态频繁，已获批上市的代表性药物不断涌现。本文总结了现有管线和上市的 RNA疗法，将这一新兴领域的开发全景呈现出来。1. ASO类 RNA资产梳理      1.1 I期ASO资产      • Praxis       ASO资产 ：Elsunersen（PRAX-222）       靶点：SCN2A基因       适应症：由SCN2A基因的功能获得性突变引起的早发性SCN2A发育性和癫痫性脑病。      • PYC Therapeutics       ASO资产：VP-001       靶点：PRPF31基因       适应症：由PRPF31基因突变引起的视网膜色素变性11型       ASO资产：PYC-001       靶点：OPA1基因       适应症：由OPA1基因突变引起的常染色体显性视神经萎缩（ADOA）       ASO资产：PYC-003       靶点：PKD1基因       适应症：常染色体显性多囊肾病（ADPKD）      • Bio-Path Holdings       ASO资产：BP1002（Liposomal Grb2 ASO）       适应症：急性髓性白血病（AML）、B细胞淋巴瘤（B-cell lymphoma）       技术特点：使用独特的中性脂质体递送系统（DNAbilize® Platform）递送ASO。1.2 II期ASO资产      • Stoke Therapeutics       ASO资产：Zorevunersen（STK-001）       靶点 ：SCN1A基因       适应症：Dravet综合征（一种严重癫痫）       ASO资产 ：STK-002       靶点：OPA1基因       适应症：常染色体显性视神经萎缩（ADOA）      • Entrada Therapeutics       ASO资产：ENTR-601-44       适应症：Duchenne肌营养不良（DMD）       靶点 ：DMD中的Exon 44跳跃     技术特点：使用Entrada独有的分子穿透技术（Endosomal Escape Vehicle, EEV）提高细胞内递送效率。       ASO资产：ENTR-601-45       靶点：DMD基因的外显子45（Exon 45）       适应症：适用于外显子45跳跃的杜氏肌营养不良症（DMD）患者      • Dyne Therapeutics       ASO资产：DYNE-251      适应症：Duchenne肌营养不良（DMD），针对DMD中的Exon 51跳跃。       技术特点：使用抗体-寡核苷酸结合平台（FORCE platform）进行肌肉组织特异性递送。       ASO资产 ：DYNE-101       适应症：肌强直性营养不良症1型（DM1）       靶点：DMPK基因的异常CTG重复序列      • Ribomic      ASO资产：Umedaptanib Pegol（原RBM-007，严格来说是核酸适体aptamer，而不是典型ASO)       靶点 ：FGF2（成纤维细胞生长因子2）。       适应症：湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD），软骨发育不全症       • Wave Life Sciences       ASO资产：       WVE-N531：DMD（杜氏肌营养不良症）治疗，靶向Exon 53跳跃       WVE-003：亨廷顿舞蹈症（Huntington's Disease, HD），靶向HTT基因突变      • PepGen       ASO资产：PGN-EDO51       适应症：Duchenne肌营养不良（DMD）   技术特点：结合增强型细胞穿透肽（Enhanced Delivery Oligonucleotide, EDO）技术，提高ASO进入肌肉细胞的效率。       ASO资产 ：PGN-EDODM1       靶点：DMPK基因的异常CUG重复序列       适应症：肌强直性营养不良症1型（DM1）      • 罗氏       ASO资产 ：Tominersen（RG6042）       靶点：Huntingtin（HTT）基因       适应症：亨廷顿病（Huntington's Disease, HD）       ASO资产 ：IONIS-FB-LRx（RO7434656 / RG6299）       靶点：补体因子B（Factor B）       适应症：IgA肾病（IgAN）      • Ultragenyx       ASO资产 ：GTX-102       靶点：UBE3A-AS（UBE3A反义转录本）       适应症：天使综合征（Angelman Syndrome）1.3 ASO类3期资产      • Oncotelic Therapeutics       ASO资产：OT-101（也叫Trabedersen）       靶点：转化生长因子β2（TGF-β2）       适应症：胶质母细胞瘤（GBM）、胰腺癌、恶性黑色素瘤       机制：抑制TGF-β2，有望减轻肿瘤免疫抑制，增强抗肿瘤免疫反应      • 阿斯利康       ASO资产：ION449（亦称AZD8233），与Ionis合作开发的ASO疗法       靶点：PCSK9（一种影响低密度脂蛋白胆固醇LDL-C水平的蛋白质）       适应症：高胆固醇血症（hypercholesterolemia）      备注：主要竞争对手包括小分子抑制剂和PCSK9单抗（如Repatha、Praluent）      • GSK       ASO资产：bepirovirsen       靶点：乙型肝炎病毒（HBV）的前基因组RNA和mRNA       适应症：慢性乙型肝炎（chronic hepatitis B, CHB），通过抑制HBV基因表达，帮助病毒清除或实现功能性治愈（functional cure）。      • 诺华       ASO资产：Pelacarsen       靶点：LPA基因（编码脂蛋白(a)）       作用机制：Pelacarsen通过抑制LPA基因的mRNA，降低血液中脂蛋白(a)(Lp(a))水平，从而降低心血管疾病风险。Lp(a)是目前被认为的重要但尚无针对性治疗手段的心血管风险因子。       适应症：主要用于治疗动脉粥样硬化性心血管疾病高危患者中，血脂异常（特别是Lp(a)升高）的情况。       临床阶段：正在进行III期临床试验（Lp(a)HORIZON）。Pelacarsen可能成为首个专门针对Lp(a)升高治疗获批的药物。1.4 ASO类上市药物      • 渤健       Spinraza（nusinersen）       靶点：SMN2前体mRNA（促进功能性SMN蛋白表达）       适应症：脊髓性肌萎缩症（SMA）       获批时间：2016年12月（美国FDA批准）      备注：全球首个获批的SMA治疗药物。由Ionis开发，Biogen负责商业化。      • Sarepta Therapeutics       Exondys 51（eteplirsen）       靶点：DMD基因的Exon 51       适应症：Duchenne肌营养不良（DMD）       获批时间：2016年9月（FDA加速批准）       Vyondys 53（golodirsen）       靶点：DMD基因的Exon 53       适应症：DMD       获批时间：2019年12月       Amondys 45（casimersen）       靶点：DMD基因的Exon 45       适应症：DMD       获批时间：2021年2月（FDA加速批准）      • Ionis Pharmaceuticals       Tegsedi（inotersen）       靶点：TTR（转甲状腺素蛋白）       适应症：遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（hATTR-PN）       获批时间 ：2018年10月（FDA，EMA批准）      Waylivra（volanesorsen）       靶点：APOC3（载脂蛋白C-III）       适应症：家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）       获批时间：2019年5月（欧洲EMA批准；未获美国FDA批准）      • NS Pharma       Viltepso（viltolarsen）       靶点：DMD基因的Exon 53       适应症：Duchenne肌营养不良（DMD）       获批时间：2020年8月（FDA加速批准）2.RNAi类 RNA资产2.1 I期RNAi资产      • Aligos Therapeutics       RNAi资产：ALG-125755       靶点：乙型肝炎病毒（HBV）RNA       适应症：慢性乙型肝炎（CHB）      • Regulus Therapeutics       RNAi资产：RGLS8429       靶点：microRNA-17（miR-17家族）       适应症：常染色体显性多囊肾病（ADPKD）      • Phio Pharmaceuticals       RNAi资产：PH-762       靶点：程序性死亡受体1（PD-1）       适应症：癌症免疫疗法（通过下调T细胞表面PD-1，增强免疫杀伤）       技术特点：采用其自有的INTASYL✓平台，优化了siRNA的稳定性和局部递送。      • TransCode Therapeutics       RNAi资产：VIR-2218 TTX-MC138       靶点：microRNA-10b（miR-10b）       适应症：针对转移性实体肿瘤（如乳腺癌、胰腺癌、脑肿瘤等）       技术特点：使用纳米颗粒系统高效递送siRNA药物，特别适合针对深部转移灶。2.2 II期RNAi资产      • Arbutus Biopharma       RNAi资产：AB-729       靶点：乙型肝炎病毒（HBV）表面抗原（HBsAg）       适应症：慢性乙型肝炎（CHB）       备注：AB-729是Arbutus当前最重要的核心资产之一。      • OliX Pharmaceuticals       RNAi资产：OLX703A       靶点：HBV病毒相关RNA       适应症：慢性乙型肝炎（CHB）       机制：抑制HBV病毒蛋白表达      • Silence Therapeutics       RNAi资产：SLN360       靶点：LPA基因（编码脂蛋白Lp(a)）       适应症：高脂蛋白(a)血症（Lp(a)过高相关的心血管疾病）       机制：通过降低血液中Lp(a)水平，减少动脉粥样硬化风险。       备注：SLN360是Silence在心血管RNA疗法领域的主力项目。      • Sirnaomics       RNAi资产：STP705       靶点：双靶点siRNA药物，靶向TGF-β1和COX-2。       适应症：瘢痕治疗（皮肤纤维化）、非黑色素瘤皮肤癌（如基底细胞癌、鳞状细胞癌）       机制：抑制纤维化、降低肿瘤微环境免疫抑制。       备注：Sirnaomics的特点是双靶点siRNA联合递送。      • GSK       RNAi资产：GSK4532990       靶点：靶向HSD17B13基因       适应症：代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）      • 礼来       RNAi项目：LY3561774       靶点：SERPINA1基因       适应症：α1-抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）       机制 ：降低异常α1-抗胰蛋白酶（AAT）积聚      • VIR Biotechnology       RNAi项目：VIR-2218       靶点 ： HBV RNA       适应症：慢性乙型肝炎（CHB）。       机制：抑制HBV表面抗原表达      • 罗氏       RNAi资产：Zilebesiran       靶点 ：肝脏表达的血管紧张素原（AGT）基因。       适应症：高血压，特别是高心血管风险患者。2.3 III期RNAi资产      • Arrowhead Pharmaceuticals       RNAi资产：ARO-APOC3       靶点 ：APOC3（载脂蛋白C-III），       适应症：高甘油三酯血症和罕见脂代谢异常      • 武田       RNAi资产：Fazirsiran       靶点：SERPINA1（编码α1-抗胰蛋白酶）       适应症：α1-抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）引起的肝病      • 安进       RNAi资产：Olpasiran       靶点：LPA基因（脂蛋白(a)）       适应症：高脂蛋白(a)血症及其引发的心血管疾病风险       备注：这是一款非常重磅的RNAi项目，对心血管领域意义重大。      • Avidity Biosciences       RNAi资产：AOC 1001       靶点：DMPK基因（导致肌强直性营养不良症1型DM1）       适应症：肌强直性营养不良症1型（DM1）       技术特点：AOC（Antibody Oligonucleotide Conjugate，抗体-寡核苷酸偶联体），用于肌肉靶向递送siRNA。      • 赛诺菲       RNAi资产：Fitusiran       靶点：AT（抗凝血酶）       适应症：血友病A或B患者的出血预防      • VIR Biotechnology       RNAi资产：VIR-2218       靶点：HBV RNA       适应症：慢性乙型肝炎（CHB）2.4 上市RNAi资产      • Alnylam Pharmaceuticals       Alnylam是全球RNAi疗法先锋，拥有最多已上市RNAi药物。       Onpattro（Patisiran）       靶点：TTR      适应症：遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性引起的多发性神经病（hATTR-PN）       批准情况：2018年FDA/EMA批准       Givlaari（Givosiran）       靶点：ALAS1       适应症：急性肝卟啉症（AHP）       批准情况：2019年FDA/EMA批准       Oxlumo（Lumasiran）       靶点：HAO1       适应症：原发性高草酸尿症1型（PH1）       批准情况：2020年FDA/EMA批准       Amvuttra（Vutrisiran）       靶点：TTR      适应症：遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性引起的多发性神经病（hATTR-PN）（长效皮下注射版）       批准情况：2022年FDA批准      • 诺华       RNAi资产：Leqvio（Inclisiran）       靶点：PCSK9       适应症：高胆固醇血症，动脉粥样硬化性心血管疾病风险降低       批准情况：2020年欧洲EMA批准；2021年底美国FDA批准      • 诺和诺德       RNAi资产：Rivfloza (nedosiran)       靶点：肝脏中乳酸脱氢酶（LDH）mRNA     适应症：治疗9岁及以上、肾功能相对良好的原发性高草酸尿症1型（PH1）患者。       作用机制：抑制LDH蛋白表达，减少草酸过度生成，缓解PH1疾病过程，减少肾脏损害风险。       批准情况：2023年9月29日FDA正式批准Rivfloza上市。成为继Alnylam的Oxlumo（Lumasiran）之后，全球第二款获批用于PH1治疗的RNAi药物。3.mRNA类 RNA药物资产3.1 1期mRNA资产      • 赛诺菲       SP0237: 季节性流感 mRNA 疫苗       适应症：针对 A/H3N2 毒株的季节性流感。       SP0256 – RSV mRNA 疫苗（老年人群）       适应症：用于预防老年人群中的呼吸道合胞病毒（RSV）感染。       SP0268 – mRNA 痤疮疫苗       适应症：针对痤疮（Acne）的 mRNA 疫苗。       SP0291 – 多价呼吸道病毒 mRNA 疫苗      适应症：针对 RSV、人类偏肺病毒（hMPV）和副流感病毒 3 型（PIV3）的组合疫苗，主要用于老年人群。       沙眼衣原体（Chlamydia）mRNA 疫苗候选       适应症：预防沙眼衣原体感染，主要针对 18 至 29 岁的成人。      • Vertex       mRNA资产：VX-522：用于囊性纤维化（CF）的mRNA疗法       靶点：CFTR基因（囊性纤维化跨膜电导调节因子）。       适应症：无法通过CFTR调节剂治疗的CF（囊性纤维化）患者，尤其是那些由于CFTR基因突变导致CFTR蛋白缺失的患者。       作用机制：VX-522是一种mRNA疗法，通过脂质纳米颗粒（LNP）递送CFTR mRNA至肺部细胞，促使其合成功能性CFTR蛋白，从而恢复氯离子通道的功能。3.2 II期mRNA资产      • Gritstone Bio       GRANITE（GRT-C901/GRT-R902）      个体化肿瘤新抗原疫苗，采用腺病毒（ChAd68）和自扩增mRNA（samRNA）组成的异源prime-boost策略。       适应症：用于治疗转移性微卫星稳定型结直肠癌（MSS-CRC）。       CORAL       基于自扩增mRNA（samRNA）的COVID-19疫苗，诱导广泛且持久的中和抗体和T细胞免疫反应。      • CureVac/GSK       季节性流感mRNA疫苗候选       该疫苗候选基于CureVac的第二代mRNA平台，针对流感病毒株，包括A型和B型毒株。       COVID-19 mRNA疫苗候选CV0601和CV0701       CV0601为单价疫苗，编码Omicron BA.4/5变异株的刺突蛋白；CV0701为二价疫苗，编码Omicron BA.4/5变异株和原始SARS-CoV-2毒株的刺突蛋白。3.3 III期mRNA资产      • 第一三共       DS-5670a（原始毒株单价疫苗）       适应症：Covid-19疫苗，作为加强针用于已完成初始疫苗接种的成人和老年人。       DS-5670a/b（原始毒株与Omicron BA.4/5二价疫苗）       适应症：Covid-19疫苗，作为加强针用于12岁及以上已完成初始疫苗接种的人群。       DS-5670d（Omicron XBB.1.5单价疫苗）       适应症：Covid-19疫苗，作为季节性加强针用于12岁及以上人群，包括未接种疫苗者。      • 默沙东       mRNA资产：V940（mRNA-4157）       类型：肿瘤疫苗（个体化mRNA疫苗）       适应症：手术切除后的高风险黑色素瘤患者辅助治疗       靶点：个体化新抗原（根据患者肿瘤突变特异设计）3.4上市mRNA资产      • Arcturus Therapeutics       mRNA资产：KOSTAIVE（ARCT-154 / Zapomeran）       类型：自扩增mRNA（sa-mRNA）疫苗       适应症：用于预防COVID-19，适用于18岁及以上人群       靶点：SARS-CoV-2病毒刺突蛋白（Spike protein）      • BioNTech/辉瑞       Comirnaty       类型：mRNA疫苗       适应症：用于预防COVID-19，适用于6个月及以上人群       靶点：SARS-CoV-2病毒刺突蛋白（Spike protein）       获批时间：✓2020年12月获得FDA紧急使用授权，2021年8月获得美国FDA完全批准      • 莫德纳       Spikevax       类型：mRNA疫苗       适应症：用于预防COVID-19，适用于6个月及以上人群       靶点：SARS-CoV-2病毒刺突蛋白（Spike protein）       获批时间：2020年12月18日，美国FDA授予紧急使用授权；2022年1月31日，获得FDA完全批准Ref.       TD Cowen.       Pharmaceuticals’ websitesEND【企业推荐】来源：CPHI制药在线声明：本文仅代表作者观点，并不代表制药在线立场。本网站内容仅出于传递更多信息之目的。如需转载，请务必注明文章来源和作者。投稿邮箱：Kelly.Xiao@imsinoexpo.com▼更多制药资讯，请关注CPHI制药在线▼点击阅读原文，进入智药研习社~