SGR-1505

《2025-AI制药市场规模产业链构成应用现状及AI制药公司分析报告》：探索人工智能如何彻底改变药物发现流程，大幅降低研发成本与时间，同时确保技术应用的安全性（免费获取完整报告，方法见文末），梳理内容如下： 引言：AI正在重塑制药行业 药物研发一直以来都是一项昂贵、耗时且成功率极低的过程。传统模式下，开发一种新药平均需要26亿美元的投资和超过10年的时间，而从I期临床试验到药物上市的成功率不足10%。这种低效率高成本的模式迫切需要变革。 人工智能技术的引入为制药行业带来了前所未有的机遇。AI凭借其强大的计算能力、学习能力和数据处理能力，正在彻底改变药物研发的各个环节，从靶点发现到临床试验设计，大幅提升效率，降低成本，并有望显著提高成功率。 与此同时，随着《人工智能安全治理框架2.0》的发布，AI在制药领域的安全、可信应用也获得了重要指导，确保这一革命性技术在造福人类健康的同时，能够有效防范潜在风险。 AI制药市场规模与投资趋势 自2015年以来，人工智能驱动的制药公司投资显著增长。根据Deep Pharma Intelligence的估计，在过去9年中，对800家AI制药公司的年度投资总额增长了27倍，截至2023年8月，累计投资总额达到603亿美元。 2023年累计投资额：603亿$ 9年内投资增长倍数：27倍 管线年均增长率：36% 美国公司占比：55.1% 从地域分布来看，美国在AI制药领域占据主导地位，公司占比达55.10%，这得益于其强大的科研基础、丰富的风险资本支持以及先进的生物技术生态系统。欧洲和英国分别占19.90%和9.95%，而亚洲地区虽然当前占比相对较低，但凭借政策引导和资本投入，正在快速崛起。 管线增长趋势显著 从2010年至2021年，AI制药公司展示出显著的管线增长趋势，年均增长率达到36%，2018年后的增长尤为明显。这一增长主要集中在药物发现和临床前研究的项目。 截至2021年，AI制药公司的管线包括约160个药物发现和临床前研究项目，以及约15个处于临床开发阶段的项目。尽管AI制药公司的管线规模仅相当于前20大制药公司的50%，但其快速增长趋势和专注于早期研发的特点凸显了AI技术在制药领域的巨大潜力。 AI制药产业链全景 上游：基础资源层算力 服务器、芯片（CPU/GPU/TPU）、云计算资源算法 机器学习、深度学习框架与模型数据 公开数据库、商业数据库、内部专有数据生物技术 CRO服务、高端实验设备中游：应用服务层AI+Biotech 小分子药物、大分子药物、细胞和基因编辑疗法AI+CRO AI辅助的合同研究组织AI+SaaS 提供AI药物研发平台服务IT巨头 通过投资、自建平台切入领域下游：终端用户层传统药企 自建团队、对外投资、技术合作CRO企业 风险投资、内部算法团队、外部技术合作 AI制药核心技术原理人工智能三要素 AI制药技术建立在数据、算力和算法三大基础要素之上：数据 AI制药的数据来源多样，包括公开数据集（如Enamine、PubChem、ChEMBL）、商业数据集、与药企合作获得的研究数据、企业自身研发积累的数据集等。数据的数量和质量是制约AI在药学中发展的关键因素之一。算力 GPU、TPU和云计算资源等基础设施为AI制药提供了重要的计算支撑。GPU凭借其高度并行的计算能力，在深度学习任务中发挥重要作用；TPU专门用于加速机器学习任务；分布式计算和云计算则提供了弹性可扩展的计算资源。算法 AI制药使用的算法包括机器学习（ML）、深度学习（DL）等多种类别。根据学习方式可分为监督学习、无监督学习和强化学习。在药物设计中，生成模型（如VAE、GAN、AAE、RNN）结合强化学习的方法为全新药物设计提供了新的途径。 AI生成模型在药物设计中的应用 AI生成模型在全新药物设计领域具有巨大优势，因为它们可以在不需要先验化学知识的情况下生成分子，在更广阔的未知化学空间中进行搜索，超越现有分子结构的限制，自动设计新的分子结构。 常用的深度生成模型包括：基于循环神经网络（RNN）的生成模型 ：用于先导化合物优化变分自编码器（VAE） ：完成小分子的全新设计和肽序列的生成生成对抗网络（GAN） ：生成与真实数据分布相似的新样本对抗性自动编码器（AAE） ：扩展分子生成空间，提高结构新颖性 AI在制药各环节的应用 药物发现阶段 靶点发现与验证 AI通过学习组学数据、功能实验数据、文献、专利、临床报告等海量多来源数据，对比疾病与非疾病差异，分析RNA或蛋白质表达，找出潜在的信号通路、蛋白质相互作用等与疾病的相关性，输出候选受体结合点（靶点）。药物分子设计与优化 利用深度生成模型和强化学习算法进行新药设计，让计算机通过自主学习药物靶点和分子特征，以更快的速度和更低的成本生成符合特定要求的化合物，绕过传统基于经验的药物设计模式的限制。虚拟筛选 包括基于配体的虚拟筛选（LBVS）和基于结构的虚拟筛选（SBVS）。LBVS通过已知活性配体的化学结构和物理化学属性筛选潜在活性化合物；SBVS基于目标蛋白三维结构信息，结合分子对接技术预测化合物与靶点的结合能力。临床前研究阶段ADMET预测 药物的吸收、分布、代谢、排泄和毒性（ADMET）是衡量药物有效性和安全性的重要指标。AI通过机器学习、深度学习模型提取化合物相关结构特征，评估多个ADMET参数间的关系和趋势，有效提升ADMET性质预测的准确性。晶型预测 AI通过结合物理模型和机器学习算法，可以更准确地预测晶体结构。应用场景包括晶体结构比对、转晶风险评估、指导实验制备新晶型以及药物发现早期晶型性质预测等。 领先AI制药公司案例薛定谔 (Schrödinger) 成立时间：1990年 核心技术：基于物理学原理的计算平台，结合AI和机器学习 主要领域：肿瘤学、免疫学、神经学 代表管线： SGR-1505 (MALT1抑制剂) - 临床阶段 SGR-2921 (CDC7抑制剂) - 临床阶段 SGR-3515 (Wee1/Myt1抑制剂) - 临床前 合作亮点：与诺华、礼来等大型药企达成重大合作英矽智能 (Insilico Medicine) 成立时间：2014年 核心技术：PHARMA.AI平台 平台组成： PandaOmics：靶点发现与优化 Chemistry42：生成性AI药物设计 InClinico：临床试验预测与优化 成就：拥有31个研究项目，2022年以来提名21个临床前候选药物，10条管线获IND批准 重点领域：纤维化疾病、肿瘤、免疫相关疾病晶泰科技 (XtalPi) 核心技术：AI驱动+量子物理+高性能计算+自动化实验 主要平台： ID4系统：小分子药物研发 XupremAb™：AI驱动抗体药物发现 XtalGazer™：药物晶型研究平台 特色：覆盖小分子药物、抗体药物到固体药物晶型的全流程创新 技术优势：200+个AI模型实现小分子化合物设计与优化 AI制药政策环境与安全治理国际政策动态 随着AI制药行业的快速发展，各国监管机构正在积极制定相关政策和指南： 时间 部门 政策名称 主要内容 2023年5月 美国FDA 《在药物和生物制品开发中使用人工智能和机器学习》讨论文件 涵盖AI和ML在药物发现、临床和非临床研究、上市后安全性监测等方面的当前和潜在用途 2023年7月 欧洲EMA 《在药品生命周期中使用人工智能的思考文件》草案 概述在整个药品生命周期中使用AI/ML的考量，提供AI/ML安全有效开发、监管药物以及上市后使用的建议国内政策支持 中国近年来密集发布AI制药相关政策，推动行业发展：《"十四五"医药工业发展规划》 （2021年12月）：探索AI技术在研发领域的应用，提升新药发现效率《"十四五"生物经济发展规划》 （2022年5月）：利用云计算、大数据、AI等技术对新药研制过程进行全程监管上海市系列政策 （2022-2024年）：从多靶点结构预测、药物设计到临床试验全面支持AI制药发展AI安全治理框架在制药领域的应用 根据《人工智能安全治理框架2.0》，AI在制药领域的应用需特别关注以下安全风险：数据安全风险 患者隐私与敏感医疗数据保护 训练数据质量与偏见问题 数据合规收集与使用模型算法风险 AI模型可解释性不足 算法偏见导致的医疗不平等 模型鲁棒性与可靠性伦理安全风险 AI辅助决策的责任归属 基因编辑等高伦理风险研究 患者知情权与选择权保障 应对这些风险，需要遵循《人工智能安全治理框架2.0》提出的原则，包括：包容审慎确保安全、风险导向敏捷治理、技管结合协同应对、开放合作共治共享、可信应用防范失控。 结论与展望 AI制药正在彻底改变传统药物研发模式，通过大幅提升效率、降低成本和缩短研发周期，为解决未满足的医疗需求提供了全新路径。从靶点发现到临床试验设计，AI技术正在药物研发全流程中发挥越来越重要的作用。 随着技术的不断成熟和政策的持续支持，AI制药行业将迎来更快速的发展。同时，遵循《人工智能安全治理框架2.0》的指导原则，确保AI在制药领域的安全、可靠、可控应用，是实现AI制药长期健康发展的关键。 未来，我们期待看到更多AI驱动的创新疗法问世，为全球患者带来新的希望，同时推动整个医药行业向更加高效、精准和个性化的方向发展。 《2025-AI制药市场规模产业链构成应用现状及AI制药公司分析报告》： 获取方法：关注微信公众号paperclub，回复关键字“AI制药”