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项与 人iPSC来源心肌细胞（南京艾尔普再生医学科技） 相关的临床试验经心外膜注射人iPSC来源心肌细胞注射液（HiCM-188）治疗严重慢性缺血性心力衰竭的临床研究
主要目的：
在行冠状动脉旁路移植术(Coronary Artery Bypass Graft, CABG)的严重慢性缺血性心力衰竭患者中评价心肌内注射人iPSC来源心肌细胞注射液（HiCM-188）治疗的安全性和耐受性。
次要目的：
在行CABG的严重慢性缺血性心力衰竭患者中观察心肌内注射HiCM-188的疗效，比较不同剂量HiCM-188的治疗效果。
Epicardial Injection of Allogeneic Human Pluripotent Stem Cell-derived Cardiomyocytes to Treat Severe Chronic Ischemic Heart Failure
The purpose of this clinical study is to evaluate the feasibility, safety and efficacy of intramyocardial injection of human induce pluripotent stem cell-derived cardiomyocytes (HiCM-188) during coronary artery bypass grafting (CABG) surgery in patients with severe chronic ischemic heart failure.
Epicardial Injection of Allogeneic Human Pluripotent Stem Cell-derived Cardiomyocytes to Treat Severe Chronic Heart Failure
This study is designed to evaluate the safety and efficacy of allogeneic induced pluripotent cell derived cardiomyocytes (iPSC-CMs) in treating patients with worsening ischemic heart failure undergoing coronary artery bypass graft surgery.
After screening, iPSC-CMs will be administrated intramyocardially in consented and eligible patients undergoing open-chest CABG surgery and the estimated population size for the study will be 32 patients.
100 项与 人iPSC来源心肌细胞（南京艾尔普再生医学科技） 相关的临床结果
100 项与 人iPSC来源心肌细胞（南京艾尔普再生医学科技） 相关的转化医学
100 项与 人iPSC来源心肌细胞（南京艾尔普再生医学科技） 相关的专利（医药）
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项与 人iPSC来源心肌细胞（南京艾尔普再生医学科技） 相关的新闻（医药）诱导多能干细胞（iPSC、iPS细胞）是通过将特定重编程因子导入成体细胞，使其逆转分化为具有全能性的干细胞。这种细胞既保留了成体细胞的遗传背景，又具备分化为人体所有细胞类型的潜能，完美规避了胚胎干细胞的伦理争议，成为再生医学领域的核心突破口。
iPSC 的发展历程堪称现代生物医学的里程碑。2006 年，日本科学家山中伸弥首次利用 4 种重编程因子，成功将小鼠皮肤成纤维细胞转化为 iPSC，这项技术随后荣获诺贝尔奖。
2009 年，中国科学家周琪团队利用 iPSC 克隆出存活的小鼠，首次证实其与胚胎干细胞具有同等全能性。
此后，中国团队持续突破，北京大学邓宏魁团队研发的化学重编程技术，用小分子替代基因导入，彻底解决了传统方法的致癌风险与基因整合问题，为临床转化奠定了安全基础。
iPSC 对人类医学的价值体现在三大核心领域。在再生医学方面，它可定向分化为心肌细胞、神经细胞、胰岛细胞等功能细胞，为心衰、帕金森病、糖尿病等难治性疾病提供移植材料。
在疾病研究领域，通过患者体细胞制备的 iPSC，能构建精准疾病模型，揭示病理机制，如神经退行性疾病的发病过程。在药物研发领域，iPSC 衍生细胞可用于药物毒性筛选与疗效评估，大幅降低临床试验风险与成本。
中国 iPSC 领域投融资全景：资本加持下的产业崛起
近年来，中国 iPSC 领域投融资活动持续升温，资本市场对这一前沿赛道的认可度不断提升，一批创新企业获得重磅资本支持：
重点融资企业与动态
中盛溯源：由 iPSC 技术全球首创者之一俞君英博士领衔，2025 年完成 2.35 亿元 B 轮融资，投资方包括广药资本、科金控股、合肥产投等知名机构。资金主要用于加速 iPSC 衍生细胞治疗管线的临床开发与商业化，公司已构建覆盖再生医学、抗炎修复、肿瘤免疫三大领域的产品矩阵。
睿健医药：2025 年完成近亿元 B + 轮融资，短短数月内累计融资超 3 亿元，创国内 iPSC 领域融资新高。其核心产品 NouvNeu001 作为全球首个化学诱导 iPSC 衍生疗法，推动了通用型细胞治疗的产业化进程。
士泽生物：聚焦神经退行性疾病治疗，2025 年多款管线获中美 IND 批准，其帕金森病治疗药物 XS-411 获 FDA 特殊豁免权，融资动态备受资本市场关注，技术平台覆盖通用型 iPSC 衍生神经细胞领域。
乐维泓源：近些年已完成数亿元融资，资金重点用于 iPS 细胞库建设与临床管线推进。公司立足深圳，建成 4000 平米综合性生命科学中心，其中包含 2000 平米符合国际 GMP 标准的细胞制备中心，配备自动化细胞制备、质检及超低温存储设备。核心技术团队掌握重组蛋白诱导 iPSC 技术与微量血液制备工艺，可实现临床级 iPSC 的规模化、标准化生产。
其他企业：血霁生物获中科康美数千万元投资，用于血小板相关管线研发；柒色莲生物完成百奥维达独家首轮投资，专注个性化细胞治疗与抗衰老；瑞普晨创连续三年获评 "杭州准独角兽"，技术实力获产业认可。
投资格局特征
投资方呈现 "产业资本 + 政府基金 + 专业 VC" 的多元化格局。广药资本等产业资本注重产业链整合，合肥产投等政府基金聚焦区域产业升级，广发信德等专业 VC 则深耕医疗健康赛道。资本流向集中于临床阶段管线开发、生产工艺优化与商业化落地，反映出行业从技术研发向产业转化的阶段性特征。
中国 iPSC 临床试验进展：多领域突破与规模化推进
目前，中国 iPSC 相关临床试验已覆盖神经、心血管、免疫、眼科等多个领域，企业、高校、医院协同发力，形成了丰富的临床管线布局：
企业主导的核心临床试验
中盛溯源：累计获批 5 款 iPSC 衍生细胞治疗产品 IND，成为国内获批数量最多的企业。其中，NCR100（膝骨关节炎适应症）已完成 I 期临床试验，180 例受试者无严重不良事件，高剂量组软骨厚度显著增加，2025 年启动 II 期多中心试验，全国 10 家医院参与招募；NCR201（帕金森病）2025 年 4 月获批临床，中科大附一院已完成首例患者给药，安全性良好；NCR101（间质性肺病）作为全球首款基因修饰 iPSC 疗法，输注后患者无不良反应，正处于患者招募阶段。
睿健医药：NouvNeu001（中晚期帕金森病）2024 年完成中国 I 期临床试验，患者运动功能与生活质量显著改善，2025 年启动 II 期试验，并获 FDA 突破性疗法认定，同步推进美国临床。
士泽生物：XS-411（帕金森病）获中美双 IND 批准，国内进入 I 期临床试验筹备阶段；XS-228（渐冻症 / 脊髓损伤）成为全球首款获批临床的 iPSC 衍生亚型神经前体细胞疗法，中国 NMPA 一次性无发补批准其 I/II 期试验，将由北京大学第三医院樊东升教授牵头开展。
乐维泓源：聚焦神经退行性疾病与骨关节疾病，同步推进三大核心临床项目。帕金森病项目采用自体 iPSC 衍生多巴胺前体细胞移植技术，已开展临床前研究；阿尔茨海默症项目探索 iPSC 衍生神经前体细胞的脑内移植，通过调节突触可塑性改善认知功能，目前处于疾病模型验证阶段；退行性关节炎项目则结合 iPSC 衍生软骨细胞与外泌体技术，针对关节软骨再生开展临床研究，利用外泌体的免疫调节与抗炎特性提升治疗效果。
呈诺医学：ALF201（急性缺血性脑卒中）已进入 II 期临床试验，I 期结果验证了安全性与疗效；ALF202（严重下肢缺血）处于 I 期临床阶段，为外周血管疾病治疗提供新方案。
艾尔普再生医学：HiCM-188（重度心衰）在国内进入 II 期临床，同时获批美国临床，成为全球首个在中美同步开展试验的 iPSC 心肌细胞疗法；另一款心血管疾病管线 HiCM-388 的 IND 申请已获 CDE 受理。
高校与医院的科研转化试验
北京大学邓宏魁团队完成全球首例化学重编程 iPSC 来源胰岛细胞人体移植，成功治愈 1 型糖尿病患者，创新采用腹直肌移植位点提升细胞存活率，为糖尿病治疗开辟新路径。
重庆医科大学附属儿童医院 2024 年成立 iPSC 研究中心，建立罕见病 iPSC 储存库，开展儿童罕见病的体外模型构建与治疗研究。
南京鼓楼医院成功实施世界首例基于 iPSC 的房颤治疗，相关案例已纳入国家药监局真实世界数据评估体系，加速临床转化进程。
陆军军医大学西南医院眼科团队开展 iPSC 治疗遗传性视网膜变性疾病的研究，聚焦解决基因缺陷导致的免疫排斥问题。
未来展望
中国 iPSC 领域已形成 "基础研究 - 技术突破 - 临床转化 - 资本加持" 的全链条发展格局，政策层面《"十四五" 生物经济发展规划》将干细胞研究列为重点专项，CDE 出台多项指导原则规范研发路径，海南博鳌、上海浦东等医疗特区的 "先行先试" 政策进一步缩短上市周期。
当前行业仍面临成瘤风险控制、分化效率提升、规模化生产等挑战，但随着技术的持续迭代与产业链的不断完善，iPSC 疗法有望在未来 5-10 年实现重大突破。中国企业与科研机构在神经疾病、心血管疾病等领域的临床进展已跻身全球前列，正从 "跟跑" 向 "领跑" 转变。其中乐维泓源等企业凭借 iPSC 资源库的基础设施优势与多适应症布局，有望在个性化细胞治疗领域形成差异化竞争力。
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2006年，日本科学家山中伸弥团队用四个转录因子（Oct3/4、Sox2、c-Myc、Klf4）实现了体细胞的"时光倒流"，诱导出具有全能分化潜能的诱导多能干细胞（iPSC）。这一突破性发现不仅为他赢得了2012年诺贝尔生理学或医学奖，更开启了再生医学的新纪元。如今，近二十年过去，iPSC研究已从实验室走向临床，在安全性优化、疾病治疗、药物研发等领域取得一系列里程碑式进展，正在悄然改写人类健康的未来图景。
技术突破：从"效率与安全"双难题到精准调控
iPSC技术诞生之初，"效率低下"和"致癌风险"如同两座大山横亘在临床转化的道路上。传统逆转录病毒载体可能导致外源基因整合到基因组，而c-Myc等转录因子的使用进一步增加了肿瘤发生概率。近年来，科学家们通过基因筛选和技术创新，终于找到了破解这些难题的钥匙。
2025年10月，山中伸弥团队在《Nature》发表的最新研究中，带来了一项颠覆性突破——他们从人类转录因子库中筛选出新型转录因子Glis1，并用其取代了具有致癌性的c-Myc。实验结果显示，Glis1与Oct3/4、Sox2、Klf4组合使用时，不仅将小鼠和人类成纤维细胞重编程为iPSC的效率大幅提升，还显著降低了细胞的致癌风险。进一步研究发现，Glis1在未受精卵母细胞和胚胎单细胞中高表达，能够同时激活Myc、Nanog、Wnt等多条促重编程信号通路，为体细胞重编程提供了"多重动力"。
与此同时，非整合型重编程技术也取得关键进展。山中伸弥团队在《Nature Methods》中提出的新方案，通过结合p53抑制因子与非转化L-Myc基因，成功获得了非整合型质粒载体的人类iPSC。这种方法彻底避免了外源基因整合到宿主基因组的风险，为自体和同种异体干细胞治疗扫清了重要障碍。
在基因编辑与化学诱导领域，中国科学家同样贡献突出。北京大学邓宏魁团队开发的小分子化合物组合（如VPA、AZA），实现了无需基因操作的化学诱导重编程，临床转化安全性大幅提升。而CRISPR-Cas9技术与iPSC的结合，则让"精准修复"成为可能——科学家们已成功利用该技术修正iPSC中的致病突变，如杜氏肌营养不良症基因，并分化出功能性修复细胞，为单基因遗传病治疗提供了全新策略。
临床应用：从"治已病"到"再生修复"的跨越
当技术难题逐步被攻克，iPSC终于踏上了临床治疗的征程。从糖尿病到帕金森病，从脊髓损伤到心力衰竭，一个个曾经的"不治之症"正在被iPSC技术重新定义。
糖尿病治疗领域迎来重大突破。北京大学与天津市第一中心医院合作，利用化学重编程iPSC分化的胰岛β细胞，成功治愈一名1型糖尿病患者，实现了长达33个月的胰岛素脱离。这一成果标志着iPSC来源的功能细胞在代谢疾病治疗中进入实用阶段。而博鳌国际医院Lakey团队进一步优化的异体iPSC治疗方案，通过基因编辑技术降低细胞表面免疫原性，显著减少了免疫排斥反应，为规模化应用奠定了基础。
在神经系统疾病治疗中，iPSC展现出独特优势。中国首个自体iPSC衍生多巴胺能神经元疗法已进入临床试验，首批患者移植后运动功能得到明显改善，且病程恶化趋势得到逆转。无独有偶，日本京都大学团队完成的7例帕金森病患者移植手术，也获得了积极的长期安全性数据。更令人振奋的是，《Nature》最新研究显示，iPSC分化的神经前体细胞可有效修复脊髓损伤，部分患者在移植后恢复了一定的运动功能，为截瘫患者带来了新的希望。
心血管疾病是全球致死率最高的疾病之一，iPSC技术在此领域的应用同样值得期待。南京艾尔普生物研发的HiCM-188（iPSC来源心肌细胞注射液）已通过临床试验验证，可有效修复缺血性心肌损伤，改善心脏收缩功能。而在2025年日本大阪世博会上展示的"iPS心脏"项目，则利用巨噬细胞条件培养基激活成年心肌细胞增殖，为心脏再生提供了全新的非移植策略。
在器官再生方面，角膜移植成为首个突破的领域。日本大阪大学利用iMatrix-511支架培养iPSC角膜上皮细胞，完成了全球首例iPSC角膜移植手术，患者术后视力显著恢复。这一成果不仅为角膜盲患者带来福音，也为其他器官的再生研究提供了可借鉴的范式。
药物研发：iPSC类器官开启"精准筛选"新时代
除了直接治疗疾病，iPSC在药物研发领域的应用正在改变传统医药产业的格局。传统药物筛选依赖动物模型，但由于物种差异，很多药物在临床实验中遭遇失败。而iPSC衍生的类器官和功能细胞，能够精准模拟人类疾病状态，为药物研发提供了"人体替身"。
在疾病模型构建方面，患者特异性iPSC模型已成为研究复杂疾病的重要工具。例如，科学家们利用肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者的体细胞诱导生成iPSC，再分化为运动神经元，成功模拟出疾病的病理特征，为揭示疾病机制和验证治疗靶点提供了理想模型。同样，CADASIL（伴有皮质下梗死和白质脑病的常染色体显性遗传性脑动脉病）等罕见神经系统疾病的iPSC模型，也为这些"小众疾病"的研究填补了空白。
在药物筛选与毒性评估中，iPSC衍生细胞展现出强大优势。例如，iPSC分化的心肌细胞被广泛用于评估化疗药物（如多柔比星）的心脏毒性，预测准确性远超传统动物模型。而基于iPSC的肝纤维化模型，意外发现肝素类药物可治疗FGFR3突变相关软骨发育不良，实现了"老药新用"的突破。此外，iPSC来源的肝细胞和神经元还被用于罕见病药物的安全性测试，有效填补了传统动物模型的不足。
挑战与未来：iPSC如何走向"全民健康"？
尽管iPSC研究取得了显著进展，但要实现"全民健康"的目标，仍需克服一系列挑战。首先是安全性问题，iPSC衍生细胞的致瘤风险需要长期监测，基因编辑的脱靶效应也需进一步优化。其次是标准化生产，临床级iPSC库的建立和大规模扩增工艺是产业化的关键，需要严格符合GMP标准。此外，伦理与监管体系也亟待完善，各国需要在鼓励创新与风险控制之间找到平衡。
展望未来，iPSC技术将与人工智能、器官芯片等前沿技术深度融合。AI可用于优化重编程和分化方案，预测细胞命运；器官芯片则能构建更复杂的多器官模型，模拟药物在体内的代谢过程。这些技术的结合，将推动个性化医疗从"精准"走向"预测"，让疾病治疗真正实现"未雨绸缪"。
从实验室到病床，iPSC技术用近二十年的时间证明了其改变人类健康的潜力。当"再生"不再是科幻小说中的概念，当"定制细胞"成为治疗疾病的常规手段，我们或许正在见证一个医学革命的新时代。而这一切的起点，正是那四个让体细胞"返老还童"的神奇转录因子，以及科学家们对"生命再生"的不懈追求。
【制药网 企业新闻】11月10日，华润三九公告，与琅钰集团、Bioproject 达成重磅合作，拿下发作性睡病创新药铧可思(替洛利生片)在中国大陆开发与商业化权益。华润三九这款创新药的获得，不仅将为患者带来安全治疗新选择，更标志着华润三九在罕见病赛道的布局迈出关键一步。 发作性睡病作为终身性神经系统罕见病，患者面临日间嗜睡、猝倒等致命风险，据估计全球约有300多万患者，我国潜在发作性睡病患者数量约30–70万人。此前国内缺乏安全有效的非管控治疗药物，铧可思的到来将改变这一现状。 资料显示，作为新型组胺H3受体拮抗剂/反向激动剂，替洛利生通过增加中枢神经系统内源性组胺和其他兴奋性神经递质，如乙酰胆碱、多巴胺、去甲肾上腺素的释放，达到改善EDS和猝倒的作用。临床研究结果显示，替洛利生能显著降低ESS评分。长达5年的研究验证，该药物长期疗效稳定，具有良好的耐受性和安全性。 该产品是国内头个获批用于治疗发作性睡病的创新药，也是针对该疾病的非精神管控类药物，目前已获得针对 “四联症”中日间过度嗜睡、猝倒、睡眠幻觉及睡眠瘫痪的I级推荐与A级证据，并在全球范围内被美国、欧洲等国家指南推荐。且该产品已纳入国内医保、完成全国各省挂网工作并进入多个 EDS 相关指南。 铧可思的获得只是华润三九创新药战略的缩影，近年来公司通过一系列合作，已构建起覆盖多治疗领域的创新管线。 如在细胞治疗领域，2025年6月，华润三九与南京艾尔普再生医学签署HiCM-188(iPSC来源心肌细胞)在中国大陆地区的项目合作联合开发协议。HiCM-188是央企深度参与的国内头个自研iPSC来源心肌细胞药物，其瞄准“重度心衰”这个传统疗法难以突破的领域，契合了当前尚未被满足的临床需求。目前，该药物已在我国进入II期临床试验。行业人士预计，如果HiCM-188成功上市，有望为华润三九进一步打开千亿级的心衰药物赛道。 代谢疾病赛道，华润三九于2025年8月携手博瑞医药，以最高 2.82 亿元里程碑付款拿下 GLP-1/GIP 双靶点药物 BGM0504 的独占商业化权。资料显示，BGM0504注射液是博瑞医药自主研发的GLP-1(胰高血糖素样肽1)和GIP(葡萄糖依赖性促胰岛素多肽)受体双重激动剂，该产品可激动GIP和GLP-1下游通路，产生控制血糖、减重和治疗非酒精性脂肪性肝炎(NASH)等生物学效应，展现多种代谢疾病治疗潜力。BGM0504注射液在中国2型糖尿病受试者中开展的II期临床试验(CTR202232464)的结果，展现出优异的降糖/减重的综合代谢获益。试验结果显示，BGM0504在降糖效果和减重效果上均优于司美格鲁肽，在这场“头对头”试验中展现了较强的治疗潜力和市场竞争力，BGM0504降糖效果也超越了替尔泊肽的文献数据。 此次铧可思的纳入，与 HiCM-188、BGM0504 等管线形成互补，既强化了罕见病与慢性病的布局深度，也展现了企业在医药创新中的带动作用。华润三九正通过合作打破创新边界，让更多突破性疗法加速落地。 免责声明：在任何情况下，本文中的信息或表述的意见，均不构成对任何人的投资建议。
100 项与 人iPSC来源心肌细胞（南京艾尔普再生医学科技） 相关的药物交易
