iPSC derived cardiac muscle cell (Help Therapeutics)

近年来，细胞治疗领域不断涌现突破性进展。以下汇总了2025年以来国内部分具有代表性的临床案例及研究进展，按疾病系统分类呈现。 这一年，我们不再仰望欧美，中国的再生医学正以惊人的速度进入全球第一梯队。 神经系统 脊髓损伤患者站立 2025年6月，患者宛某因车祸导致颈脊髓严重损伤，入院时双侧屈肘以下肌力均为0级。经减压融合术治疗稳定后，2025年7月17日，中山大学附属第三医院戎利民教授团队为其实施了全球首例iPSC来源再生脊髓神经细胞新药（XS228细胞注射液）鞘内移植。移植180天后，患者左下肢肌力恢复至4级以上，右下肢主要肌群肌力恢复至3—4级，已能自主站立并在搀扶下行走，二便控制能力也得到根本性改善。该研究已获国家药监局及医院伦理委员会批准，是一项I/II期注册临床试验（NMPA批准）。 瑞典罕见病患儿在深圳接受基因治疗 2岁瑞典女童爱玛患异染性脑白质营养不良症（MLD）——一种因基因突变导致的罕见遗传病，如不干预，3至5年内将失去行走、说话甚至呼吸的能力。在欧美求医无门之际，其父亲读到深圳理工大学连祺周教授团队的相关论文后紧急联系中方。2024年6月联系，7月飞抵深圳，10月完成治疗。团队采用慢病毒修饰的自体造血干细胞基因治疗技术，在体外对患者自身干细胞进行精准修复后回输体内。治疗后一年，爱玛病情稳定，精力充沛，肌肉正常发育。此前，连祺周团队已在《Protein & Cell》杂志上发表了亚洲首例青少年型MLD患者自体造血干细胞基因治疗的近10年随访研究，证实该疗法对发病后患者安全有效。 血液与免疫系统 国产CAR-NK疗法登顶《柳叶刀》 2025年11月13日，海军军医大学第一附属医院（上海长海医院）赵东宝/高洁教授团队的研究成果“同种异体通用型CD19 CAR-NK细胞疗法治疗系统性红斑狼疮的有效性和安全性研究”以原创论著形式发表于国际顶级医学期刊 《柳叶刀》 （The Lancet，IF=88.5）。该研究纳入18例18—65岁复发或难治性系统性红斑狼疮患者（其中女性占94%，中位病程10.5年），均接受至少两种标准全身治疗（包括贝利尤单抗或泰它西普）无效。随访超过1年，67%的患者实现完全缓解或红斑狼疮低疾病活动度，且无一例复发。在安全性方面，未观察到剂量限制性毒性、细胞因子释放综合征或神经毒性事件，仅1例患者出现短暂发热。该疗法于2025年底入选“医学界”评选的“全球十大临床突破”。 CAR-T疗法的临床实践：多中心验证 2025年10月，山东大学附属山东省立第三医院血液内科采用“供者来源CAR-T细胞治疗”技术，成功救治两名异基因造血干细胞移植后复发的急性淋巴细胞白血病患者。治疗采用从原造血干细胞健康供者体内提取T细胞并改造后回输。治疗后，两名患者均实现完全缓解。 同年，河南科技大学第二附属医院采用CD19/CD22双靶点CAR-T技术，为23岁多次化疗后复发的急性淋巴细胞白血病患者田田成功治疗。2025年10月31日细胞输注后第14天骨髓复查即达“完全缓解、微小残留阴性”，两个月后复查维持缓解状态。双靶点设计可同时靶向CD19和CD22两个B细胞白血病高表达抗原，有效降低单靶点治疗中可能出现的抗原逃逸复发风险。 心血管系统 iPSC心肌细胞治疗心力衰竭的阶段性临床数据 2025年11月，在第十九届钱江心血管病会议上，泰达国际心血管病医院郭志鹏教授团队首次公布了HiCM-188（iPSC来源心肌细胞）治疗心力衰竭的I期临床试验阶段性数据。该研究纳入左室射血分数低于40%的缺血性心力衰竭患者，通过心脏核磁共振精准定位梗死区域后，在冠脉搭桥手术同期将iPSC来源心肌细胞植入心脏。研究设低（5000万）、中（1.5亿）、高（4.5亿）三个剂量组，共完成27例患者入组。总体安全性良好，未出现与细胞移植相关的死亡、心脏填塞或中风等严重不良事件。亮眼的个体病例中，高剂量组一名术前射血分数仅22%的患者在6个月后提升至48%，梗死心肌面积从12%大幅缩小至1%；低剂量组一名患者12个月随访后射血分数从32%改善至56%，梗死与冬眠心肌几乎无法测出。 内分泌系统 干细胞治疗2型糖尿病 2025年中国干细胞年会上，解放军总医院（301医院）内分泌科母义明教授团队公布了一项迄今国内干细胞治疗2型糖尿病领域规模较大、随访时间较长的随机对照研究数据：73名早期2型糖尿病患者随机分为干细胞组（37人）和安慰剂组（36人），干细胞组每4周静脉输注一次脐带间充质干细胞，共3次，随访48周。结果显示，干细胞组血糖达标率达43.2%，约为对照组的4倍；45人完全停用胰岛素，停药后血糖稳定时长平均39.2周，最长停药12个月的患者空腹血糖仍稳定在4.6—6.8 mmol/L；胰岛功能方面，C肽水平（衡量胰岛β细胞功能的关键指标）较基线升高40%—50%，表明身体重新恢复了自主分泌胰岛素的能力。该研究已发表于《Stem Cell Research & Therapy》。 呼吸系统 首创自体肺脏再生细胞药物Ⅱ期临床结果 2025年10月，在全球呼吸领域顶级会议——第35届欧洲呼吸学会年会上，吉美瑞生董事长左为教授公布了全球首创自体气道基底层干细胞产品REGEND001治疗慢性阻塞性肺疾病（COPD）的Ⅱ期临床试验成果。该多中心研究由广州医科大学附属第一医院李时悦教授牵头，联合北京、上海、重庆等地顶尖医疗机构共同完成。研究首次通过CT影像三维重建观察到，治疗组患者肺泡结构得到部分修复，功能性肺容积增加，肺气肿区域有所改善。关键疗效终点肺弥散功能较对照组有统计学显著提升，改善持续至52周。患者生活质量也显著改善，细胞治疗组24周后COPD评估测试评分临床稳定或改善的比例达100%。该研究为慢阻肺这一既往被认为“不可逆”的疾病提供了全新的修复路径。 骨关节系统 膝骨关节炎干细胞Ⅲ期临床试验启动 2025年3月，清华大学附属北京清华长庚医院康复医学科正式启动了异体人源脂肪间充质干细胞注射液（AlloJoin®）治疗膝骨关节炎的Ⅲ期临床试验。该试验为多中心、随机、双盲、对照设计，是院内首个注册类干细胞III期临床试验，康复医学科主任潘钰担任分中心主要研究者。骨关节炎是65岁以上人群患病率达50%以上的退行性疾病，目前缺乏逆转病程的有效手段，若保守治疗无效则最终需行全膝关节置换术。此III期临床试验旨在明确干细胞治疗膝骨关节炎的有效剂量与临床疗效，为这一广泛存在的疾病提供新的治疗选择。在国内，目前还有多款干细胞产品分别处于临床不同阶段。 写在最后 从让瘫痪者站立，到让心力衰竭患者找到希望；从治愈远渡重洋的罕见病幼童，到让我国的糖尿病治疗迈入全新的功能修复时代；从被国际顶尖期刊认可，到大量进入国家医保目录…… 这一年的中国细胞治疗成果，绝不仅仅是医学科技的胜利，更是一场关于生命长度和质量的深刻革命。 我们有理由相信，在政策的大力支持下，在那些夜以继日默默奋斗的科研人员和临床医护工作者的不懈努力下，中国必将在再生医学的浩瀚星辰中，写下更多让世界瞩目的动人篇章。 让我们一起为医学的进步喝彩，拥抱这一个属于生命的时代！ （特别声明：本文仅为医学前沿资讯分享，具体治疗请务必咨询正规医疗机构专业医生，谨遵医嘱。） 达嘉维康再生医学研究院 作为达嘉维康在生命健康领域的重要战略布局，达嘉维康再生医学研究院锚定“生物医学新技术”与“创新药物研发”双赛道，聚焦研发国际领先的细胞医药科研技术、细胞储存技术、细胞质量检测技术、细胞移植治疗等技术，全力打造集技术研究、成果转化、产业孵化、技术服务为一体的再生医学创新平台。 研究院建设了符合国际GMP标准的细胞库与实验室，占地面积 2300平米，包含1000余平方米B+A级实验室、1000余平方米国际标准样本存储库，与湖南省肿瘤医院、湘潭市中心医院、长沙市第三医院、长沙市口腔医院、⻓沙市妇幼保健院等多家三甲医院联合，依托湖南大学组建再生医学临床研究中心，建立“产学研医”融合创新合作体系。 湖南大学再生医学临床研究中心主任、达嘉维康再生医学研究院兼⻓沙嘉辰医院院⻓崔磊教授，在细胞生物学、组织工程学与临床治疗方面拥有超过二十年的深厚积淀，现已为达嘉维康再生医学研究院及其附属医院打造了近70人的技术研究与临床试验团队。 长按扫描二维码 关注公众号 获取更多信息

CSI Frankfurt 2026 6 月 3 日至 6 日，备受瞩目的 CSI Frankfurt 2026 在德国法兰克福举办。CSI 创办于 1996 年，是全球结构性、瓣膜性及先天性心脏病介入领域的重要国际会议之一，每年汇聚来自全球的临床专家、科研代表与产业创新力量，共同交流心血管介入与心衰治疗等前沿方向。 艾尔普再生医学创始人兼 CEO 王嘉显博士 (Dr. Eugene Jiaxian Wang）受邀出席本次大会，并连续两天参与重要学术环节。作为中国细胞治疗领域的代表，他向国际心血管医学界详细汇报了艾尔普自主研发、全球首个进入确证性临床阶段的 iPSC 心肌细胞治疗项目的临床进展。 6 月 3 日 在 FOCUS WORKSHOP / INNOVATION 环节中，王嘉显博士与来自全球医疗器械创新、临床转化及产业投资领域的知名专家，包括医疗技术创新领袖 Yuval Binur 教授、介入心脏病学专家及医疗器械发明家 Christopher Meduri 教授、医疗科技企业家 Howard Levin 博士，以及医疗创新与商业化专家 Tor Peters 等同场交流。 6 月 4 日 王嘉显博士再次登上 Late-Breaking Trials & First-in-Human / Landmark Data 学术舞台。该环节由国际先天性及结构性心脏病介入领域权威专家 Shakeel Qureshi 教授与 Martin Leon 教授共同主持，并与 Bernhard Meier 教授等国际心血管领域代表性专家同场分享中国最新临床研究成果与突破性进展。 从国内临床探索到国际学术舞台，艾尔普再生医学此次亮相 CSI Frankfurt 2026，体现了中国原创细胞治疗在心衰这一重大未满足临床需求中的持续突破，也让全球更多专家看见中国再生医学的临床转化力量。 往期 RECOMMEND 推荐 ·艾尔普再生医学徐永胜博士受邀出席 QICC-BTS 2026 并作专题报告 ·中南大学湘雅二院范成铭教授受邀在 Nature Portfolio 心血管编辑社群作专题报告，分享 HiCM-188 转化研究经验 ·再生医学破局心衰 | THT 2026：艾尔普为心衰患者开启“治愈之门” 关于艾尔普再生医学 艾尔普再生医学是一家全球领先的创新细胞治疗公司。公司始终践行“Live Better & Longer”，为让人类健康地活到120岁，围绕心血管系统等退行性疾病持续推进创新治疗产品的开发。其中，用于治疗中重度心衰的人iPSC来源再生心肌细胞项目，新药临床试验（IND）申请已在中国及美国双获批，且通过国家卫健委临床研究备案。凭借其细胞培养溶液独家专利技术，提升分化效率，降低细胞生产上游成本，结合HELP Cell-foundry量产平台，打造安全有效、质量可控、患者可负担的创新治疗产品，填补全球市场空白。