A Multicenter, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Phase IIa Clinical Study to Evaluate the Safety, Preliminary Efficacy, and Pharmacokinetic/Pharmacodynamic Characteristics of RG002C0106 Injection in Subjects With Primary IgA Nephropathy
This study looks at how well and safely RG002C0106 works for patients with certain kidney disease: primary IgA nephropathy. It's a phase IIa trial done at several locations where both patients and doctors unknow what treatment is being given.
A Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Single/Multiple Ascending Dose, Phase 1 International Multi-center Clinical Study to Evaluate the Safety/Tolerability, Pharmacokinetics/Pharmacodynamics of RG002C0106 Injection in Healthy Adults
This is a randomized, double-blind, placebo-controlled study to evaluate the safety, tolerability and PK/PD profiles of RG002C0106 injection in healthy adult subjects. The study will be divided into the following parts:
Part A, conducted : SAD stage Part B, conducted: MAD stage
100 项与 RG002C0106 相关的临床结果
100 项与 RG002C0106 相关的转化医学
100 项与 RG002C0106 相关的专利（医药）
23
项与 RG002C0106 相关的新闻（医药）注：本文不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准；本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。
2026年2月4日，炫景生物宣布其自主研发的靶向补体因子C3（C3）的小干扰核酸（siRNA）I类创新药RG002C0106注射液，再次迎来研发里程碑，获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的第二个新药临床试验许可，拟用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）、非典型溶血性尿毒综合征（aHUS）、冷凝集素病（CAD）等补体介导的溶血性疾病。
RG002C0106注射液依托炫景生物的创新RNAi技术平台，针对补体因子C3靶点开发的siRNA药物，是全球第一批进入到临床阶段的针对补体因子C3的siRNA药物，在临床I期试验中表现出能够高效、持久地抑制肝脏和血液中C3的表达，同时具有良好的安全性与耐受性。作为靶向C3的siRNA药物，RG002C0106有望精准调控补体系统，为PNH、aHUS、CAD等患者提供长效和便捷的治疗选择。
炫景生物首席运营官DU ZHIQIANG博士表示："RG002C0106注射液获得新适应症临床试验批准，标志着炫景生物在补体相关疾病治疗领域迈出了重要一步！我们将继续加快研发进度，期待通过严谨的临床试验，验证其疗效和安全性，早日为患者带来新的希望。"
炫景生物自2022年成立以来，凭借快速建立起的具有自主知识产权的小核酸药物研发的三大技术平台——RIHOST®（设计筛选技术）、RICMO®（化学修饰技术）及LICOD®（体内递送技术），突破行业关键技术瓶颈，实现了从肝靶向到非肝组织递送的多维度技术布局，并取得了多项突破性进展。
公司首发管线为靶向补体C3的siRNA药物，针对拥有突出临床未被满足需求的高发适应症和多种罕见病均具有优良开发潜力，该药物正在进行临床I期研究、即将启动临床II期研究，有望成为同类最优及全球首批上市的靶向C3的siRNA药物。同时，公司在包括肾脏、骨骼肌、脂肪、心脏、中枢神经系统、肺、眼睛等在内的多种肝外组织的建立了全球可自由实施的递送技术，尤其是肾脏组织递送技术，在全球处于领先水平。基于上述肝和肝外组织的递送技术，公司布局了丰富的肝靶向和肝外组织靶向的药物管线，并通过多种模式推进临床前和临床研发。
文章来源：炫景生物
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序号
受理号
药品名称
申请人名称
适应症
注册分类
1
CXSL2501026
AK139注射液
中山康方生物医药有限公司
慢性鼻窦炎伴鼻息肉
1
2
CXSL2501024
AK139注射液
中山康方生物医药有限公司
中重度特应性皮炎
1
3
JXHB2500172
[225Ac]Ac-PSMA-617注射液
Novartis Pharma AG
PSMA阳性转移性去势抵抗性前列腺癌。
1
4
CXSL2501027
注射用SSS57
沈阳三生制药有限责任公司
β-地中海贫血
1
5
CXSL2501019
注射用SSS57
沈阳三生制药有限责任公司
骨髓增生异常综合征（MDS）相关贫血
1
6
CXHL2501310
RG002C0106注射液
北京炫景瑞医药科技有限公司;苏州炫景生物科技有限公司
拟用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症、非典型溶血性尿毒综合征、冷凝集素病等补体参与介导的溶血性疾病。
1
7
CXHL2501307
DP22001口服乳
中国科学院上海药物研究所
高甘油三酯血症
2.2
8
CXHL2501314
CMS-D017胶囊
深圳市康哲生物科技有限公司
本品拟用于补体参与介导的肾脏疾病，包括但不限于 IgA 肾病、特发性膜性肾病、狼疮肾炎、C3 肾小球病等。
1
9
CXHL2501313
CMS-D017胶囊
深圳市康哲生物科技有限公司
本品拟用于补体参与介导的肾脏疾病，包括但不限于 IgA 肾病、特发性膜性肾病、狼疮肾炎、C3 肾小球病等。
1
10
CXSL2501023
AK139注射液
中山康方生物医药有限公司
结节性痒疹
1
11
JXSL2500231
注射用AZD1163
AstraZeneca AB
类风湿关节炎
1
12
CXSL2500979
阿得贝利单抗注射液
上海盛迪医药有限公司;苏州盛迪亚生物医药有限公司
阿得贝利单抗联合RGL-270用于晚期恶性实体瘤。
2.2
13
CXSL2500969
B群脑膜炎球菌OMV疫苗
上海羽冠生物技术有限公司
接种本疫苗后，可使机体产生免疫应答。用于预防B群脑膜炎球菌引起的侵袭性脑膜炎疾病。
2.2
14
CXSL2500968
B群脑膜炎球菌OMV疫苗
上海羽冠生物技术有限公司
接种本疫苗后，可使机体产生免疫应答。用于预防B群脑膜炎球菌引起的侵袭性脑膜炎疾病。
2.2
15
CXSL2500967
B群脑膜炎球菌OMV疫苗
上海羽冠生物技术有限公司
接种本疫苗后，可使机体产生免疫应答。用于预防B群脑膜炎球菌引起的侵袭性脑膜炎疾病。
2.2
16
CXSL2500962
冻干水痘灭活疫苗
安徽智飞龙科马生物制药有限公司
用于预防水痘-带状疱疹病毒感染引起的水痘。
2.2
小核酸药物发展至今已经进入了蓄力期，竞争态势也愈发激烈。下场玩家有biotech，也有意在转型的大型药企。大量的需求也滋生了行业上下游的服务企业。
本次开个专题，盘点国内小核酸企业，这期先来盘点一下原生Biotech，后面两期分别盘点大型药企和上下游企业。大家有特别关注的企业可以留言告诉罗哥，可以开专题解析技术。瑞博生物(Ribo Bio)
公司成立于2007年，2026年1月正式通过港交所聆讯并启动招股，被认为是中国“小核酸第一股”。
其核心产品RBD4059是用于治疗血栓性疾病的siRNA，被认为是全球临床进展最快的抗凝siRNA药物。此外，其肝外递送平台RiboOncoSTAR™（肿瘤）和RiboPepSTAR™（多肽偶联）已开始在CNS和肌肉组织领域进行转化。
圣诺医药(Sirnaomics)
公司成立于2007年，总部位于美国，在苏州与广州设有子公司，2021年于港股上市。具有独特的PNP（多肽纳米颗粒）和GalNAc递送平台，覆盖局部和系统给药。其核心产品STP705是TGF-β1和COX-2双靶向抑制，用于治疗非黑色素瘤皮肤癌（isSCC/BCC），并在IIb/II期临床中展示了积极的治疗潜力。
赫吉亚生物 (Hygieia)
公司成立于2018年，专注于小核酸药物开发，凭借其核心的多组织递送平台（覆盖肝内外）及丰富的慢病管线（减重代谢、心脑血管、神经系统），于2026年1月被中国生物制药以12亿元人民币全资收购。该收购补全了中生的大慢病布局，旨在依托其平台技术打造FIC/BIC管线。
安龙生物 (Anlong Bio)
成立于2019年，罕见病以及眼科疾病的治疗。开发了ANOG小核酸技术平台Gal-Mola半乳糖小核酸药物递送载体。目前与凯因科技合作了HBV-siRNA的开发，与信立泰合作开发治疗高血压的小核酸药物。2026年1月公司宣布完成近亿元人民币B+轮融资并披露达成国际战略合作。
舶望制药(Argo Biopharma)
公司成立于2021年，在2024-2025年间与诺华(Novartis)达成了总金额高达93.65亿美元的全球战略合作，专注心血管及代谢疾病的siRNA药物研发。基于其在肝外递送技术（如骨骼肌、脂肪）的领先平台，该公司心代谢资产在跨国药企中备受瞩目，这一系列合作显著提升了其国际认可度。
大睿生物（Rona Therapeutics）
成立于2021年，平台主要搭建了核酸递送系统和多价结构设计，现已成功将多项创新siRNA资产推进至临床阶段。核心管线包括获NMPA批准的RN1871（AGT，高血压）、发布I期数据的RN0361（APOC3）以及进入I期的RN3161（INHBE，肥胖）。此外，公司已成功将“双靶点 bi-valent PCSK9-LPA siRNA”推进至临床开发。
靖因药业（Sirius Therapeutics）
成立于2021年，研发针对心血管和慢病的FIC/BIC。核心管线有FXI靶点的SRSD107是与CRISPR Therapeutics的抗血栓药物，在欧洲启动II期并完成首例给药；靶向Lp(a)的SRSD216在中国亦进入II期并首例给药。公司于2025年完成近5000万美元融资，全力加速心代谢疾病管线开发。
圣因生物(SanegeneBio)
公司成立于2021年，在中国和美国设有研发中心，依托自主知识产权的LEAD™技术平台，布局肝内及肝外靶向的创新药物管线。2025年公司发展迅速，与礼来（Eli Lilly）达成代谢性疾病RNAi研究合作，并与信达生物围绕AGTSGB-3908等项目布局心代谢慢病。同年11月公司宣布完成约1.1亿美元融资，用于推进管线临床与平台迭代。
炫景生物(Rigerna Therapetuics)
公司成立于2022年，对外宣布已经开发了多个肝外器官靶向递送技术，包括肾脏、骨骼肌、脂肪、心脏、CNS、肺、眼等。其核心产品RG002C0106是一种针对补体因子C3靶点的siRNA药物，旨在治疗由补体介导的原发性或继发性肾小球疾病，现处于I期研究阶段。与华润双鹤合作推进代谢疾病siRNA项目RG008（靶点未披露）。
先衍生物 (Leaderna Therapeutics)
公司成立于2022年，是成都先导体系内孵化/参股平台之一。核心管线LDR2402（高血压方向）已获NMPA批准临床并完成首例受试者入组，LDR2515（靶向INHBE）IND申请于2026年1月获CDE受理。2024年完成近亿元人民币融资。时安生物(Suzhou Siran Biotechnology)
公司成立于2022年，搭建了自主研发的eSAFE化学修饰、STORK肝内外递送平台及双靶 siRNA技术。公司聚焦慢乙肝、心血管代谢、自免等领域，推动FIC/BIC管线布局。SA1211单分子双靶siRNA用于慢乙肝治疗，于2025年10月获CDE临床默示许可，并在年底完成Pre-A轮融资。
结语
Biotech 用平台和速度加快临床前研发节奏，从肝内 GalNAc 到肝外多组织递送，从单靶点到双靶/多价结构，技术不断迭代。下一篇讲讲加速下场的大型药企通过自研转型或者并购，牢牢抓住慢病长期管理的下一代武器。
大家如果对某家公司的递送路线、化学修饰体系、双靶点设计或关键临床数据特别感兴趣，欢迎留言告诉罗哥——我会挑热度最高的，单独开一篇。
100 项与 RG002C0106 相关的药物交易
