药物类型 基因编辑 |
别名 GEN 6053、GEN6053 |
作用机制 DMD exon 53 inhibitors(Dystrophin exon 53 inhibitors) |
在研适应症 |
非在研适应症- |
原研机构 苏州新芽基因生物技术有限公司初创企业 |
在研机构 苏州新芽基因生物技术有限公司初创企业 |
非在研机构- |
最高研发阶段临床前 |
首次获批日期- |
最高研发阶段(中国)临床前 |
特殊审评- |
适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
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杜氏肌营养不良症 | 临床前 | 中国 | 苏州新芽基因生物技术有限公司初创企业 | 2024-06-12 |