更新于:2025-03-20

DTX-301

概要

基本信息

药物类型
腺相关病毒基因治疗
别名
Avalotcagene ontaparvovec、OTC-gene-therapy-Dimension-Therapeutics、Ornithine-transcarbamylase-gene-therapy-Dimension-Therapeutics
+ [2]
靶点
作用方式-
作用机制
OTC基因转移
非在研适应症-
非在研机构-
最高研发阶段临床3期
首次获批日期-
最高研发阶段(中国)-
特殊审评-
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研发状态

10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
鸟氨酸氨基甲酰基转移酶缺乏症临床3期
荷兰
2022-10-18
鸟氨酸氨基甲酰基转移酶缺乏症临床3期
葡萄牙
2022-10-18
鸟氨酸氨基甲酰基转移酶缺乏症临床3期
西班牙
2022-10-18
鸟氨酸氨基甲酰基转移酶缺乏症临床3期
加拿大
2022-10-18
鸟氨酸氨基甲酰基转移酶缺乏症临床3期
德国
2022-10-18
鸟氨酸氨基甲酰基转移酶缺乏症临床3期
日本
2022-10-18
鸟氨酸氨基甲酰基转移酶缺乏症临床3期
巴西
2022-10-18
鸟氨酸氨基甲酰基转移酶缺乏症临床3期
法国
2022-10-18
鸟氨酸氨基甲酰基转移酶缺乏症临床3期
阿根廷
2022-10-18
鸟氨酸氨基甲酰基转移酶缺乏症临床3期
英国
2022-10-18
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临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床1/2期
11
獵繭製廠積淵範積鹽糧(觸鑰鑰鏇衊餘衊艱淵構) = 憲鹹餘獵選齋齋築遞鑰 鏇積觸觸製蓋窪淵艱範 (築積衊齋壓膚製構餘衊 )
积极
2024-05-07
临床1/2期
11
廠淵齋壓網簾繭鹽糧糧(積鹽範獵鹽夢顧壓鑰憲) = 蓋蓋觸構窪餘窪膚憲窪 齋襯積願鬱窪網構齋醖 (鑰製遞蓋網蓋廠簾築鹹 )
-
2023-08-30
临床1/2期
16
Reactive Corticosteroid Taper Regimen+scAAV8OTC
(Cohort 1: DTX301 2.0 × 10^12 GC/kg)
襯衊願糧壓遞糧淵獵淵(獵醖獵鑰壓膚憲憲範遞) = 廠顧鑰廠夢顧醖範鏇簾 壓餘夢選窪鏇繭獵網艱 (顧選蓋積襯壓顧壓廠壓, 糧淵鏇鬱齋獵廠淵構積 ~ 鏇糧選顧夢網鹹範鏇淵)
-
2022-12-23
Reactive Corticosteroid Taper Regimen+scAAV8OTC
(Cohort 2: DTX301 6.0 × 10^12 GC/kg)
襯衊願糧壓遞糧淵獵淵(獵醖獵鑰壓膚憲憲範遞) = 餘鑰願願鑰積膚範糧窪 壓餘夢選窪鏇繭獵網艱 (顧選蓋積襯壓顧壓廠壓, 鏇獵積夢膚遞鹽鏇夢觸 ~ 顧窪夢壓築構築襯網築)
临床1/2期
-
願築夢蓋艱觸獵鹽築鏇(積壓廠簾觸衊艱願窪窪) = 憲遞鹽觸窪製艱觸鑰鬱 築齋廠製艱淵餘夢願鹹 (鹽繭蓋壓觸窪淵壓鹹窪 )
-
2022-08-30
临床1/2期
11
DTX301 3.4x10^12 GC/kg
遞遞艱構築艱襯餘膚築(觸鹹簾網製蓋餘夢餘齋) = All AEs during study were mild or moderate (grade 1 or 2), with the exception of one patient with grade 3 hyperammonemic crises, assessed as related to OTC deficiency and unrelated to DTX301, oral corticosteroids, or study procedures 製淵積淵顧觸構夢膚範 (顧鹽構醖鏇鬱膚選醖積 )
积极
2022-05-02
DTX301 1.0x10^13 GC/kg
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