更新于：2024-11-21
SKY-0515
更新于：2024-11-21
概要
基本信息
原研机构 |
在研机构 |
非在研机构- |
最高研发阶段临床1期 |
首次获批日期- |
最高研发阶段(中国)- |
特殊审评- |
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关联
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项与 SKY-0515 相关的临床试验A Phase I Randomised, Double Blind, Placebo-Controlled, Single and Multiple Ascending Dose Study to Evaluate the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, Pharmacodynamics and Effect of Food on the Bioavailability of SKY-0515 in Healthy Volunteers and Patients with Huntington’s Disease
开始日期2024-07-12 |
申办/合作机构  Skyhawk Therapeutics, Inc.初创企业 [+1] |
A Phase I Randomised, Double Blind, Placebo-Controlled, Single and Multiple Ascending Dose Study to Evaluate the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, Pharmacodynamicsand Effect of Food on the Bioavailability of SKY-0515 in Healthy Volunteers
开始日期2023-11-20 |
申办/合作机构 Skyhawk Therapeutics, Inc.初创企业 [+1] |
100 项与 SKY-0515 相关的临床结果
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100 项与 SKY-0515 相关的转化医学
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100 项与 SKY-0515 相关的专利（医药）
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项与 SKY-0515 相关的新闻（医药）2024-07-14
·药明康德
▎药明康德内容团队编辑
本期看点
1. 治疗对CD19靶向CAR-T细胞疗法耐药的大B细胞淋巴瘤（LBCL）患者的CD22靶向CAR-T细胞疗法firi-cel公布积极1期临床试验数据，过半患者肿瘤完全消失。
2. 口服GLP-1和胰淀素的长效共激动剂amycretin在一项1期临床试验中使肥胖患者在用药12周后减重超过13.1%。
3. 治疗帕金森病的细胞疗法TED-A9在一项早期临床试验中使3名患者的运动能力获得显著改善。
药明康德内容团队整理
Firicabtagene autoleucel（firi-cel）：公布1期临床试验数据
CARGO Therapeutics公司宣布，《柳叶刀》杂志发表了斯坦福大学医学院进行的一项单中心1期临床研究的积极数据，该研究评估了CARGO公司的CD22靶向CAR-T细胞疗法firicabtagene autoleucel（firi-cel）治疗对CD19靶向CAR-T细胞疗法耐药的大B细胞淋巴瘤患者。这款CAR-T疗法是由患者自体T细胞经慢病毒载体（m971-BBZ）转导而制造出来的，目前CARGO Therapeutics拥有它的研发权利。
发布于《柳叶刀》的临床数据截至2023年5月22日，在中位随访时间23.3个月期间，所有接受治疗患者的总缓解率（ORR）和完全缓解（CR）率分别为68%和53%。CARGO在今年5月的欧洲血液学协会（EHA）大会上公布了该试验的更新数据。截至2024年2月1日，在中位随访31.4个月期间，所有接受治疗患者的ORR和CR率仍分别为68%和53%。其中，29例接受剂量水平1（DL1）治疗的患者在中位随访29.8个月时的中位总生存期（mOS）为25.7个月（95% CI：9.2-NE），预估的2年生存率为52%。对于达到CR的患者，其中位无进展生存期（PFS）、缓解持续时间和总生存期尚未达到。自2023年11月的最后一次数据截止以来，20名达到CR的患者中没有观察到新的复发。此外，在DL1中持续没有观察到3级或更高级别的细胞因子释放综合征（CRS）或免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）的发生。新闻稿指出，美国FDA在检视试验初步数据后罕见地主动联系斯坦福医学中心，敦促其为该疗法申请突破性疗法认定（BTD）。
Amycretin：公布1期临床试验的新数据
诺和诺德（Novo Nordisk）公布了其口服GLP-1和胰淀素的长效共激动剂amycretin的详细1期临床试验结果。分析显示，试验12周时，接受最高剂量amycretin的受试者的体重降幅高达13.1%，且受试者的体重下降尚未达到平台期。根据此积极结果，诺和诺德将对amycretin进行进一步开发。
▲Amycretin在1期试验中的减重效果（图片来源：参考资料[6]）
行业媒体Fierce Biotech在过去的报道中指出，已过STEP-1临床试验结果显示司美格鲁肽组患者在68周试验期间的体重降幅为14.9%。虽然不同临床试验之间的结果难以一同比较，但amycretin在1期试验早期结果中所展现的快速减重效果，体现了该药物的巨大潜力。目前诺和诺德正在计划进行更大规模和更长时间的研究以全面评估amycretin的疗效和安全性，其中，旨在评估该疗法皮下注射剂型的2期试验正在进行患者招募。
TED-A9：公布1/2a期临床试验数据
S.BIOMEDICS公司宣布了其细胞疗法TED-A9在治疗帕金森病的1/2期临床试验中的首批3名受试者的1年随访数据。TED-A9是一款通过对人类胚胎干细胞（hESC）进行小分子化合物处理而生成的高度纯化中脑多巴胺能祖细胞。
此次公布的3名接受低剂量TED-A9治疗的患者的数据表明了TED-A9的安全性和有效性。患者在细胞植入一年后进行的核磁共振成像（MRI）和CT扫描显示，细胞移植或手术均未出现相关的不良反应；多巴胺转运蛋白（DAT）脑成像（FP-CIT-PET）显示多巴胺转运蛋白水平增加，意味着多巴胺神经元可能已定植并与患者的帕金森病症状改善相关；客观测量运动功能的MDS-帕金森病统一评定量表（MDS-UPDRS）第III部分评估显示，平均得分从基线的61.7分下降到一年后治疗后的49.0分，改善了12.7分，显示患者的运动能力得到了显著的改善。
INT2104：获得澳大利亚人类研究伦理委员会批准启动1期临床试验
Interius BioTherapeutics公司宣布，已获得澳大利亚治疗用品管理局（TGA）的人类研究伦理委员会（HREC）批准和临床试验通知（CTN）许可，以进行其在研体内CAR-T疗法INT2104的临床1期试验，用以治疗B细胞恶性肿瘤。INT2104是一种在研慢病毒载体基因疗法，设计靶向CD7阳性的T细胞和NK细胞，并传递CAR转基因，以在体内生成效应CAR-T和CAR-NK细胞。这些CAR细胞靶向CD20阳性B细胞，用于治疗B细胞恶性肿瘤。与体外CAR-T疗法不同，INT2104是一种现货型的单剂量疗法，可通过静脉输注系统性给药，患者无需进行淋巴清除，治疗时不需要任何特殊设备或人员培训。
该疗法在临床前实验中展现出积极的抗肿瘤作用。在系统性淋巴瘤小鼠模型中，单次静脉输注广泛剂量范围的INT2104可实现肿瘤完全消除。在未进行化疗预处理的非人灵长类动物中，单次载体输注后观察到显著的B细胞耗竭且没有观察到药物毒性，其中一只动物的B细胞耗竭效果已持续超过6个月。Interius计划在2024年第四季度开始试验，并有望在2025年第一季度实现关键里程碑。根据行业媒体STAT报道，INT2104是首个进入人体临床试验的体内CAR-T疗法。
Rebonuputemcel：公布1/2期临床试验数据
DiscGenics公司宣布在International Journal of Spine Surgery杂志上发表了同种异体椎间盘祖细胞疗法（IDCT）rebonuputemcel治疗疼痛性腰椎退行性椎间盘疾病（DDD）的1/2期联合临床研究的结果。IDCT是一种独立的单次注射生物疗法，旨在阻止有症状的腰椎间盘退行性病变的进展，并使椎间盘由内而外再生。IDCT中的活性成分是从捐赠的成人椎间盘组织中提取的活的祖细胞群。这些细胞经过多步骤的富集和扩增，导致细胞显著增殖和表型变化。随后，这些椎间盘源细胞会与粘性透明质酸钠溶液和辅料混合，成为最终的现货型细胞疗法IDCT。IDCT需要冷冻保存，可在门诊环境下经皮注射到椎间盘中使用。IDCT已获得美国FDA的再生医学先进疗法（RMAT）认定和快速通道资格。
此次公布的结果显示，该研究达到了主要的安全性和有效性终点，单次椎间盘内注射高剂量IDCT可安全地增加椎间盘体积，并在腰椎间盘退行性病变患者注射后的2年内对患者的背痛、残疾和生活质量产生具有统计学意义和临床意义的改善。安全性方面，少数患者（18.3%）报告了严重不良事件，其中最高比例的报告来自安慰剂组。
AMT-130：公布1/2期临床试验的新数据
uniQure公司宣布其通过大脑直接注射的在研基因疗法AMT-130在治疗亨廷顿病（HD）的1/2期临床试验中获得积极中期结果。uniQure同时宣布AMT-130获得针对HD的首个RMAT认定。AMT-130是uniQure首个聚焦中枢神经系统的基因疗法，由AAV5载体携带专门沉默亨廷顿（HTT）基因表达的微RNA（microRNA），利用该公司专有的miQURE沉默技术，抑制突变亨廷顿蛋白的产生。在这项试验中，研究人员利用MRI成像引导，将基因疗法直接注射到大脑的壳核和尾状核中。
此次公布的结果显示，在24个月时，接受高剂量AMT-130治疗的HD患者的疾病进展减缓达80%，且其脑脊液（CSF）中的神经丝蛋白轻链（NfL）水平显著低于基线水平。此外，与基线相比，在24个月的随访中，接受高剂量AMT-130治疗患者的运动和认知功能测量结果几乎保持稳定。根据迄今为止的数据，AMT-130在两种剂量下均显示出良好的耐受性和安全性。没有报告新的与AMT-130相关的严重不良事件。
SKY-0515：公布1期临床试验数据
Skyhawk Therapeutics公司公布了SKY-0515在1期临床试验A部分和B部分中的积极结果。SKY-0515正被开发为亨廷顿氏病的潜在治疗药物。SKY-0515是Skyhawk公司通过其新型RNA剪接平台开发的在研小分子RNA剪接修饰剂，旨在减少HTT蛋白和PMS1蛋白。PMS1蛋白是体细胞CAG重复扩增和HD病理学的一个关键驱动因素。
▲多剂量递增研究的结果（图片来源：参考资料[9]）
此次公布的结果显示，SKY-0515在健康受试者中显示出剂量依赖性的HTT mRNA降低，在多剂量递增研究中，最高剂量组的降低幅度为72%。SKY-0515在所有测试剂量下的耐受性均良好，鉴于这些积极的初步结果，该公司计划在2024年第三季度在患者组中进行剂量测试，并计划在明年年初启动2期研究。
STP122G：公布1期临床试验的中期数据
圣诺制药（Sirnaomics）宣布在研RNAi疗法STP122G用于抗凝治疗的1期临床试验的第二患者队列圆满完成，并公布了中期数据。STP122G为第三代靶向凝血因子XI的抗凝血药物，适用于先前治疗不能完全防止出血情况的凝血障碍患者。因子XI是一种主要由肝脏内的肝细胞所产生的酶，其在人体凝血过程中发挥着重要作用。作为一种基于圣诺制药的GalAhead mxRNA递送平台的候选RNAi疗法，STP122G以肝细胞为靶点，抑制因子XI的产生，具有长期疗效及较小的出血风险。
该临床试验的第二患者队列组由8名健康受试者组成。受试者通过皮下注射完成了50毫克剂量的注射，并接受了140天的随访。安全数据显示，没有发现剂量限制性毒性或严重不良事件，同时观察到了与剂量相关的靶点沉默活性。故此本次临床研究将推进至下一队列剂量组。
Danuglipron：公布1期临床试验数据
辉瑞（Pfizer）宣布，基于进行中1期试验的药代动力学研究结果，公司已选择推进每日一次改良释放剂型danuglipron的临床开发用于治疗肥胖患者。Danuglipron（PF-06882961）是一款小分子口服胰高血糖素样肽-1（GLP-1）受体激动剂，与大分子GLP-1类似物不同的是，它们可通过更为简便的口服方式使用，并且不受食物或者服用时间的限制。
此次公布的研究结果显示支持每日一次给药的药代动力学特征，其安全性与之前的danuglipron研究一致，在超过1400名研究受试者中未观察到肝酶升高。辉瑞计划在2024年下半年进行剂量优化研究，评估多种改良释放剂型的剂量，以为注册性试验提供信息。
RGT-61159：IND申请获得FDA许可
Rgenta Therapeutics公司宣布，其口服小分子RNA调节剂RGT-61159的IND申请获得FDA批准，可开展1a/1b期临床试验。RGT-61159旨在特异性调节转录因子MYB的RNA剪接，从而抑制致癌MYB蛋白的产生。RGT-61159有潜力抑制MYB蛋白过度表达的癌细胞的增殖或诱导细胞死亡。MYB是细胞增殖分化过程的主调节因子，它的异常表达已在多种人类癌症中得到证实，包括腺样囊性癌（ACC）、急性髓性白血病（AML）、T细胞急性淋巴细胞白血病（T-ALL）、结直肠癌（CRC）、小细胞肺癌（SCLC）和乳腺癌。RGT-61159正在开发用于治疗ACC、CRC和其他实体瘤，以及AML。
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参考资料（可上下滑动查看）
[1] uniQure Announces Positive Interim Data Update Demonstrating Slowing of Disease Progression in Phase I/II Trials of AMT-130 for Huntington’s Disease. Retrieved July 9, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/07/09/2910220/0/en/uniQure-Announces-Positive-Interim-Data-Update-Demonstrating-Slowing-of-Disease-Progression-in-Phase-I-II-Trials-of-AMT-130-for-Huntington-s-Disease.html
[2] Interius BioTherapeutics Receives HREC Approval and CTN Clearance from the TGA to Commence a Phase 1 Clinical Trial for Its First-in-Class In Vivo CAR Therapeutic for B Cell Malignancies. Retrieved July 9, 2024, from https://interiusbio.com/2024/07/interius-biotherapeutics-receives-hrec-approval-and-ctn-clearance-from-the-tga-to-commence-a-phase-1-clinical-trial-for-its-first-in-class-in-vivo-car-therapeutic-for-b-cell-malignancies-will-initiate/
[3] Sirnaomics宣布基于GalNAc RNAi疗法药物STP122G用于抗凝治疗的I期临床试验第二序列圆满完成并公布了中期数据. Retrieved July 8, 2024, from https://www.prnasia.com/story/453316-1.shtml
[4] S.BIOMEDICS Dopamine Cell Therapy for Parkinson’s Disease with TED-A9 Shows Promising Results at 12 months in Phase I/IIa Clinical Trial. Retrieved July 9, 2024, from https://www.businesswire.com/news/home/20240709317387/en
[5] CARGO Therapeutics Announces Phase 1 Clinical Study of Firi-cel CAR T-Cell Therapy Published in The Lancet. Retrieved July 11, 2024, from https://investors.cargo-tx.com/news-releases/news-release-details/cargo-therapeutics-announces-phase-1-clinical-study-firi-cel-car
[6] Safety, tolerability and weight reduction findings of oral amycretin: a novel amylin and glucagon-like peptide-1 receptor co-agonist, in a first-in-human study. Retrieved July 8, 2024 from https://cattendee.abstractsonline.com/meeting/20620/presentation/846
[7] Pfizer Advances Development of Once-Daily Formulation of Oral GLP-1 Receptor Agonist Danuglipron. Retrieved July 11, 2024, from https://www.businesswire.com/news/home/20240710971928/en/Pfizer-Advances-Development-of-Once-Daily-Formulation-of-Oral-GLP-1-Receptor-Agonist-Danuglipron
[8] DiscGenics Announces the International Journal of Spine Surgery Has Published Results from an FDA-Approved Study of an Allogeneic Disc Progenitor Cell Therapy for the Treatment of Adults with Lumbar Disc Degeneration. Retrieved July 11, 2024, from https://www.prnewswire.com/news-releases/discgenics-announces-the-international-journal-of-spine-surgery-has-published-results-from-an-fda-approved-study-of-an-allogeneic-disc-progenitor-cell-therapy-for-the-treatment-of-adults-with-lumbar-disc-degeneration-302192071.html
[9] Skyhawk Therapeutics Announces Positive Topline Results from Parts A and B of its Phase 1 Clinical Trial of SKY-0515 as a Treatment for Huntington’s Disease, Reaching 72% Huntingtin mRNA Reduction. Retrieved July 12, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/07/10/2911098/0/en/Skyhawk-Therapeutics-Announces-Positive-Topline-Results-from-Parts-A-and-B-of-its-Phase-1-Clinical-Trial-of-SKY-0515-as-a-Treatment-for-Huntington-s-Disease-Reaching-72-Huntingtin-.html#
[10] Spur Therapeutics Completes Enrollment in Phase 1/2 GALILEO-1 Trial of FLT201 in Gaucher Disease and Selects Dose for Planned Phase 3 Trial. Retrieved July 12, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/07/08/2909533/0/en/Spur-Therapeutics-Completes-Enrollment-in-Phase-1-2-GALILEO-1-Trial-of-FLT201-in-Gaucher-Disease-and-Selects-Dose-for-Planned-Phase-3-Trial.html
[11] MedPacto's vactosertib shows positive results in US osteosarcoma pre-clinical trial. Retrieved July 12, 2024, from https://www.koreabiomed.com/news/articleView.html?idxno=24495
[12] Immorna Biotherapeutics Receives U.S. FDA IND Clearance to Conduct Phase 1/2 Study of JCXH-211 IV as Monotherapy and in Combination with Checkpoint Inhibitor in Patients with Advanced Solid Tumors. Retrieved July 12, 2024, from https://www.prnewswire.com/news-releases/immorna-biotherapeutics-receives-us-fda-ind-clearance-to-conduct-phase-12-study-of-jcxh-211-iv-as-monotherapy-and-in-combination-with-checkpoint-inhibitor-in-patients-with-advanced-solid-tumors-302190627.html
[13] Immix Biopharma Doses 1st Patient in U.S. AL Amyloidosis Trial with CAR-T NXC-201. Retrieved July 12, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/07/08/2909719/0/en/Immix-Biopharma-Doses-1st-Patient-in-U-S-AL-Amyloidosis-Trial-with-CAR-T-NXC-201.html
[14] Epsilogen announces CTA approval for Phase Ib trial of MOv18 IgE in platinum-resistant ovarian cancer. Retrieved July 12, 2024, from https://www.businesswire.com/news/home/20240707808760/en/
[15] Abata Therapeutics Announces FDA Clearance of Investigational New Drug Application for Clinical Evaluation of ABA-101 in Progressive Multiple Sclerosis. Retrieved July 12, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/07/09/2910147/0/en/Abata-Therapeutics-Announces-FDA-Clearance-of-Investigational-New-Drug-Application-for-Clinical-Evaluation-of-ABA-101-in-Progressive-Multiple-Sclerosis.html
[16] Gain Therapeutics Announces the Completion of Dosing in the Multiple Ascending Dose (MAD) of the Phase 1 Study of GT-02287, a Novel Small Molecule Therapy for Parkinson’s Disease. Retrieved July 12, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/07/09/2910198/0/en/Gain-Therapeutics-Announces-the-Completion-of-Dosing-in-the-Multiple-Ascending-Dose-MAD-of-the-Phase-1-Study-of-GT-02287-a-Novel-Small-Molecule-Therapy-for-Parkinson-s-Disease.html
[17] Monopar Announces First Patient Enrolled in First-in-Human Phase 1 Trial for Its Novel Radiopharmaceutical MNPR-101-Zr. Retrieved July 12, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/07/09/2910208/0/en/Monopar-Announces-First-Patient-Enrolled-in-First-in-Human-Phase-1-Trial-for-Its-Novel-Radiopharmaceutical-MNPR-101-Zr.html
[18] Rgenta Therapeutics Announces FDA Clearance of IND Application for RGT-61159, an Oral Small Molecule RNA Modulator Designed to Halt Disease-Driver MYB Production in Adenoid Cystic Carcinoma (ACC) and Colorectal Cancer (CRC). Retrieved July 12, 2024, from https://www.prnewswire.com/news-releases/rgenta-therapeutics-announces-fda-clearance-of-ind-application-for-rgt-61159-an-oral-small-molecule-rna-modulator-designed-to-halt-disease-driver-myb-production-in-adenoid-cystic-carcinoma-acc-and-colorectal-cancer-crc-302192676.html
[19] Tr1X Announces First Patient Dosed in Proof of Concept GvHD Trial Evaluating TRX103, a First-in-Class Type 1 Treg (Tr1) Cell Therapy. Retrieved July 12, 2024, from https://pipelinereview.com/tr1x-announces-first-patient-dosed-in-proof-of-concept-gvhd-trial-evaluating-trx103-a-first-in-class-type-1-treg-tr1-cell-therapy/
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临床1期细胞疗法免疫疗法突破性疗法临床结果
2024-07-11
Skyhawk’s SKY-0515 demonstrated dose-dependent huntingtin (HTT) mRNA reduction in healthy volunteers, with 72% reduction at the highest dose tested in the multiple ascending dose study
SKY-0515 was generally well tolerated at all doses tested
Given these positive topline results, we anticipate dosing in the patient arm of the study in Q3 2024 and initiation of a Phase 2 study early next year
July 10, 2024 -- Skyhawk Therapeutics, Inc., a clinical-stage biotechnology company developing novel small molecule therapies designed to modulate critical RNA targets, today announced positive results from Parts A and B of its Phase 1 clinical trial of SKY-0515, which is being developed as a potential treatment for Huntington’s disease (HD). SKY-0515 demonstrated an average HTT mRNA reduction of 72% at a daily oral dose of 9mg and was generally well tolerated at all doses tested.
SKY-0515 is Skyhawk’s investigational small molecule RNA splicing modifier developed through the company's novel RNA-splicing platform. SKY-0515 is designed to reduce both HTT protein and PMS1 protein, an additional key driver of somatic CAG repeat expansion and HD pathology.
“Huntingtin-lowering and somatic expansion have been two of the hottest targets in HD research in the past decade. Reducing both HTT and PMS1 could have greater therapeutic benefit than lowering HTT alone,” said Ed Wild, Professor of Neurology at University College London. “Huntington’s disease is a rare hereditary neurodegenerative disease affecting over 40,000 patients in the United States. There are no approved treatments that can reverse or slow its course of progression. SKY-0515’s HTT reduction has the highest dynamic range I’ve seen from any therapeutic modality and gives me great hope for SKY-0515’s potential to one day help those patients in need.”
“We believe that, with these impressive HTT mRNA lowering results and the drug’s predicted suppression of the PMS1 protein, SKY-0515, if approved, could make a meaningful difference in Huntington’s patients’ lives,” said Douglas V. Faller, M.D., Ph.D., Chief Medical Officer, Skyhawk Therapeutics. “The Safety Review Committee has determined that SKY-0515 has been generally well tolerated at all tested doses with a dose proportional increase in systemic exposure and, given these favorable safety results, approved this study to move into the patient arm. Recruitment has begun, and topline data from this part of the trial are expected to report in Q2 2025.”
“After initiating this Phase 1 clinical trial in late 2023, we’re delighted with the speed at which we’ve conducted this study and thrilled to report such compelling results for SKY-0515,” said Clint Musil, Chief Executive Officer, Skyhawk Therapeutics. “These topline data represent a crucial step forward for SKY-0515 and demonstrate the immense potential of the Skyhawk platform to target indications for which there are no approved disease modifying therapies.”
HTT mRNA levels in the blood from pre-dose are described in the charts below.
SAD: Maximum reduction in HTT mRNA level in blood from pre-dose within 24 hours after single dose
MAD: Average reduction in HTT mRNA level in blood from pre-dose over 24 hours post dose on day 14
SKY-0515 is currently being evaluated in a Phase 1 clinical trial. The Phase 1 clinical trial is a first-in-human trial designed to evaluate the safety, tolerability, pharmacokinetics, and pharmacodynamics, specifically blood biomarker modulation activity, of SKY-0515 in healthy volunteers and individuals with early-stage Huntington’s disease (HD). The trial is separated into three parts. Parts A and B evaluated SKY-0515 in healthy volunteers.
Part A was a double-blind placebo-controlled single ascending dose study in healthy adult volunteers. In Part A, five cohorts of participants were dosed with escalating single doses of SKY-0515 ranging from 1mg to 16mg or placebo. Additionally, the influence of food on the pharmacokinetics of SKY-0515 was examined in a dedicated cohort.
Part B was a double-blind placebo-controlled multiple ascending dose study in healthy adult volunteers. In Part B, three cohorts of participants were randomized to receive multiple ascending doses of SKY-0515 ranging from 1mg to 9mg or placebo administered daily from days 1 to 14 (inclusive). Dose levels of SKY-0515, identified in Parts A and B, will be evaluated in Part C.
Part C is a double-blind placebo-controlled parallel design study of two dose levels of SKY-0515 and placebo of individuals with early-stage HD (HD-ISS Stage 1, 2, or mild Stage 3) preceded by an observational period lasting a minimum of 28 days, which aims to evaluate pharmacodynamic parameters such as mutant HTT protein and mRNA. Recruitment for Part C has begun, and topline data are expected in Q2 2025.
Skyhawk Therapeutics is a clinical-stage biotechnology company focused on the discovery and development of novel small molecule therapies designed to modulate critical RNA targets and revolutionize patient treatment for some of the world’s most intractable diseases. Skyhawk’s discovery expertise is rooted in its proprietary drug discovery platform, which assesses, identifies, and tests RNA splicing targets and small molecules across a broad range of therapeutic areas and disease states. Skyhawk has built collaborations with multiple pharma partners that leverage Skyhawk’s novel platform across disease areas including neurodegenerative disease, autoimmune disease, and oncology. For more information visit www.skyhawktx.com.
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临床结果siRNA信使RNA
2024-04-26
·生物谷
目前，Skyhawk全资拥有的研发管线包括神经退行性疾病、肿瘤学、神经肌肉、纤维化和其他疾病类型，大多是针对以前被认为对于传统蛋白质靶点来说的“不可成药靶点”。
Ipsen公司和Skyhawk Therapeutic宣布签署一项全球独家合作协议，以发现和开发用于治疗罕见神经系统疾病的RNA靶向的小分子药物。Ipsen将向Skyhawk支付一笔未公开金额的预付款，以获得Skyhawk开发的两款候选药物的全球权益，Skyhawk负责临床前开发，Ipsen负责后续临床开发和商业化。该合作的预付款、里程碑付款及潜在的分级特许权使用费总额高达18亿美元。
Skyhawk公司致力于通过开发改变RNA表达的小分子疗法来彻底改变疾病治疗。RNA的错误表达会导致许多疾病，从罕见病、神经系统疾病到癌症。对于这些具有挑战性的病症，可用的治疗方法很少，其中许多疾病被认为是“不可成药的”。
目前认为26%的人类蛋白质与疾病相关，但只有3%的人类蛋白质可以使用传统的蛋白质靶向方法来成药的。Skyhawk公司认为，通过小分子药物靶向并调控RNA的表达，从上游改变驱动疾病的蛋白质水平，从而解决不可成药难题。
Skyhawk公司在快速发展的机器学习模型中集成了四个不同且互补的数据集，加速了针对一系列RNA靶点的小分子候选药物的开发。
SKYSTAR®是一种靶点评估系统，集成了来自公共和专有生物信息、结构和计算生物学数据集的数据，以优先考虑高价值的RNA靶点。Skyhawk公司已通过SKYSTAR系统筛选了超过700个靶点。
SKYLIBRARYTM是Skyhawk公司特有的、定制且快速扩展中的RNA靶向化合物库。
SKYSEQTM是Skyhawk公司特有的多重筛选系统，可同时测试一系列RNA序列中的数十个高价值靶点，以识别对特定疾病靶点具有选择性的化合物。
SKYAITM是Skyhawk公司的机器学习工具，集成了来自SKYSTAR、医学化学、动物研究、毒性数据和临床项目的数据，以推动下一代新型RNA剪接调节剂的开发。
凭借其先进的药物发现平台，Skyhawk公司已经与BMS、渤健、基因泰克、默克、赛诺菲、Vertex等大型制药公司达成了合作协议。
Skyhawk开发的治疗亨廷顿症的RNA靶向的小分子药物SKY-0515正在进行1期临床试验，治疗多发性骨髓瘤和非霍奇金淋巴瘤的RNA靶向的小分子药物SKY-1214预计将在今年年底开启临床试验。
目前，Skyhawk全资拥有的研发管线包括神经退行性疾病、肿瘤学、神经肌肉、纤维化和其他疾病类型，大多是针对以前被认为对于传统蛋白质靶点来说的“不可成药靶点”。
此外，Skyhawk还与多家大型制药公司合作了十多个保密的临床前项目，涉及神经退行性疾病、肿瘤学、神经肌肉、罕见疾病和其他疾病类型。
Skyhawk研发管线
临床1期
100 项与 SKY-0515 相关的药物交易
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研发状态
10 条进展最快的记录, 后查看更多信息
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| 适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
|---|---|---|---|---|
| 亨廷顿舞蹈病 | 临床1期 | 澳大利亚 | 2024-02-28 |
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临床结果
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| 研究 | 分期 | 人群特征 | 评价人数 | 分组 | 结果 | 评价 | 发布日期 |
|---|
临床1期 | - | Placebo | 願醖憲顧鹽壓窪願襯顧(範憲網選觸獵構築簾選) = 鹹選簾築淵網壓願鑰壓 襯獵鬱餘艱觸積壓鹹餘 (蓋膚夢蓋鏇範淵鑰鏇觸 ) 更多 | 积极 | 2024-07-10 | ||
SKY-0515 2mg | 願醖憲顧鹽壓窪願襯顧(範憲網選觸獵構築簾選) = 餘淵鑰選範窪製壓構艱 襯獵鬱餘艱觸積壓鹹餘 (蓋膚夢蓋鏇範淵鑰鏇觸 ) 更多 |
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