Ruxuplam

亨廷顿舞蹈症（HD）是常染色体显性遗传的致命性神经退行性疾病，核心病因是4号染色体HTT基因CAG重复序列异常扩增，导致突变型亨廷顿蛋白（mHTT）聚集，损伤纹状体及大脑皮层神经元，引发运动、精神、认知三联征，中位病程15-20年，全球约40万患者，尚无根治手段。 近年，全球HD治疗药物研发聚焦“靶向mHTT对因治疗”，形成多技术路线并行的格局，包括基因疗法、核酸靶向疗法、小分子靶向疗法和对症疗法等。一、基因/RNA靶向疗法，是当下最具治愈潜力的核心方向，此类药物精准靶向HTT基因或其mRNA，从根源减少mHTT产生或促进其降解，是HD研发核心突破方向，多款药物进入后期临床。1. AMT-130（II期）研发公司：UniQure；作用靶点：HTT基因（沉默突变型HTT表达） 作用机制：AAV5载体介导的miRNA基因疗法，脑室内注射递送，沉默突变型HTT基因，不影响野生型HTT功能；核心进展：I/II期36个月随访显示，高剂量组疾病进展减缓75%，mHTT水平显著下降；计划2026年提交上市申请。 2. SPK-10001/RG6662（I/II期）研发公司：Spark Therapeutics（罗氏旗下）；作用靶点：HTT基因 作用机制：AAV载体一次性脑部注射，特异性抑制mHTT表达，聚焦早期患者；核心进展：2025年底启动临床试验，全球多中心招募患者，初步数据显示可降低脑组织mHTT水平，无严重不良反应。 3. Tominersen (RG6042)（III期）研发公司：Roche/Ionis Pharmaceuticals（合作）；作用靶点：突变型HTT mRNA（特异性靶向）；作用机制：靶向mHTT内含子1独特结构，设计特异性ASO，优先降解突变型HTT mRNA，规避传统ASO安全隐患；核心进展：预计2026年完成GENERATION HD2 III期研究。 4. WVE-003(II期) 研发公司：Wave Life Sciences、Biogen（合作）； 作用靶点：HTT mRNA（泛靶向）  作用机制：新一代非等位基因ASO候选药物，优化ASO化学修饰与递送，提升血脑屏障穿透性，将野生型HTT抑制控制在安全范围； 核心进展：I期临床评估安全性，初步显示可剂量依赖性降低脑脊液mHTT水平，预计2026年底完成II期数据读出。 5.SRP-1005（原名ARO-HTT）(I期) 研发公司：Arrowhead Pharma研发，授权Sarepta Therapeutics公司开发； 作用靶点：小干扰RNA（siRNA）； 作用机制：采用创新TfR1单价Fab片段递送技术，通过皮下注射高效穿越血脑屏障，靶向降解HTT mRNA，从源头上减少致病突变亨廷顿蛋白（mHTT）的产生。 核心进展：临床前研究显示其能在壳核、尾状核及额颞叶皮层等关键脑区实现显著蛋白敲低，该疗法于2026年2月获新西兰Medsafe批准开展I期INSIGHTT试验，计划在约24名患者中评估安全性与耐受性，有望成为首个实现皮下给药的HD疾病修饰疗法，为全球HD患者带来新希望。 6. ALN-HTT02（I期） 研发公司：Alnylam Pharmaceuticals与Regeneron Pharmaceuticals联合开发 作用靶点：C16缀合小干扰RNA（siRNA）； 作用机制：采用RNA干扰技术，精准靶向HTT基因第1外显子，同时降低全长突变亨廷顿蛋白（mHTT）和高毒性的HTT1a片段（由异常剪接产生的短肽），该药物通过鞘内注射给药，利用C16递送平台实现中枢神经系统广泛分布，有望改变疾病进程。 核心进展：目前处于I期临床试验阶段，旨在评估安全性、耐受性及HTT蛋白降低效果，为这种“不治之症”带来潜在突破性治疗选择。   7. ER-2001(1期) 研发公司：艾码生物（ExoRNA Bio） 作用靶点： siRNA 作用机制：基于自主知识产权IVSA™体内自组装外泌体递送技术开发的全球首个静脉给药、通过体内自组装外泌体包裹siRNA穿越血脑屏障实现中枢靶向递送的在研siRNA药物，可特异性沉默突变亨廷顿基因(mHTT)，降低致病蛋白表达。   核心进展：该药物已获FDA孤儿药认定，2025年在中国完成I期临床首例入组，试验显示其安全性良好，部分患者运动、认知与精神症状数周内即获改善。目前处于I/II期临床阶段，有望为HD患者带来突破性治疗方案。   8. ATL-101(IND-Enabling) 研发公司：Atalanta Therapeutics； 作用靶点：新型di-siRNA； 作用机制：该疗法采用创新递送技术，单次给药即可实现持久的HTT表达抑制，并能高效穿透血脑屏障，作用于大脑深部核团（如纹状体）等关键病变区域，这是其区别于传统疗法的核心优势。 核心进展：临床前研究显示，单剂量ATL-101可显著降低非人灵长类动物大脑各区域的HTT水平，效果持续至少六个月，且安全性良好。目前，ATL-101处于临床前开发后期，计划于近期推进至临床试验阶段，有望为HD患者提供首个从病因层面干预的疾病修饰疗法。 二、小分子靶向药物，口服便捷、依从性高，聚焦mHTT调控等机制，兼顾对症治疗，是对因治疗的重要补充，多款候选药物已进入关键临床阶段。1. SKY-0515（II/III期）研发公司：Skyhawk Therapeutics； 作用靶点：HTT mRNA、PMS1 mRNA 作用机制：口服小分子，调节RNA剪接，同时降低mHTT与PMS1水平（PMS1是HD病理进展关键因素）；核心进展：I期中期数据显示，9mg剂量组mHTT降幅62%，cUHDRS评分显著提升，目前推进II/III期。 2. PTC 518（II期）研发公司：PTC Therapeutics（与诺华合作）； 作用靶点：HTT基因表达调控通路 ；作用机制：口服小分子，抑制HTT转录，减少mHTT合成，兼顾野生型HTT表达；核心进展：已获FDA的快速通道认证，全球多中心推进临床试验，初步显示可剂量依赖性降低mHTT水平，耐受性良好。 三、神经保护与对症治疗新药，此类药物不直接靶向mHTT，通过神经保护、改善症状等机制延缓进展、提升生活质量，是HD综合治疗的重要组成部分。 1. SOM3355（III期） 研发公司：SomBiotech；  作用靶点：β受体、VMAT1/2 作用机制：属于老药（贝凡洛尔）新药，兼具β受体阻滞剂和VMAT1/2抑制剂作用，改善精神及运动症状； 核心进展：II期显示良好安全性，已获孤儿药资格认证，目前已启动III期临床。 往期精选： 1、脆性X综合征（FXS）罕见病新药现曙光：从对症到根治，多赛道取得突破！ 2、2026，戈谢病新药突破，III型戈谢病治愈，未来可期 3、儿童弗里德里希共济失调（Pediatric Friedreich ataxia）不再是绝症，全球多款新药向临床冲刺！ 4、多囊肾病（ADPKD）治疗药物研发捷报频传：从小分子靶向药到基因疗法 5、遗传性小脑萎缩共济失调症，“2026，即将破冰”：精准分型 + 全球药物研发格局梳理

6 NEWS 新闻早知道 创药速递 FDA紧急叫停两款罕见病基因疗法 AI“独角兽”深度智耀完成6,000万美元新一轮融资 腾讯押注「新景智源」实体瘤 TCR-T 细胞疗法 全球首个获批临床「瑞普晨创」“自体再生胰岛”治疗2型糖尿病！ 800万美元种子轮融资，新锐推进体内细胞工程与基因治疗的非病毒基因递送平台研发 2亿美元的首付款！圣因生物一款RNAi药物授权给基因泰克 KRAS G12D突变肺癌管线获FDA突破性疗法认定，控制率达89%！ 诺和诺德CagriSema在III期实验中力压司美格鲁肽 1.6亿美元！Moderna合作开发新型mRNA疗法 Breakthru Medicine6000万美元A轮融资，开发下一代肿瘤新药 博鳌乐城发布遴选生物医学新技术转化应用项目新公告 FDA 正式发布 2025 年新药年度报告，罕见病药占一半 CDE发布《细胞治疗药品药学变更研究与评价技术指导原则（试行）》 CDE 发布《预防用 mRNA 疫苗药学研究技术指导原则（试行）》 广东省第二人民医院成立细胞治疗中心 重磅！全球首个衰老逆转技术的人体试验获批，针对视神经病变 时安生物靶向ALK7的siRNA减肥新药实现全球同步申报 先为达偏向型长效GLP-1获批上市 普祺医药递表港股IPO 1亿元！济川药业获普美昔替尼鼻喷雾剂独家商业化权益 华东医药罗氟司特乳膏新适应症报上市 恒瑞医药PD-1抗体重新递交美国上市申请 GSK放弃Wave RNA编辑药物权益，Wave重获WVE-006全球开发权 赛诺菲VenglustatIII期研究结果分化，Gaucher病达终点Fabry病失败 君圣泰医药任命Filip Surmont为首席医学官  药明生物与Vertex就创新三特异性T细胞衔接子达成授权和研究服务协议 GSK计划裁员不超过350人 征祥医药递表港股IPO，上轮投后24.8亿元 康哲药业旗下德镁医药磷酸芦可替尼乳膏获NMPA批准，成中国首款白癜风靶向药 石药创新，90后总经理上任 穿越血脑屏障！赛诺菲小分子3期结果积极，即将启动全球上市申请 FDA受理Exelixis抗癌小分子抑制剂上市申请 荣昌生物2025年收入大幅增加扭亏为盈，预计实现营收约32.5亿元、盈利约7.16亿元 RAS赛道D3 BIO ：拟香港IPO，募资2亿美金 1.6亿美元！Moderna与Recordati达成合作 4.25亿美元！因美纳完成收购SomaLogic 6000万美元！Breakthru Medicine完成A轮融资 康哲药业磷酸芦可替尼乳膏国内获批，为首款白癜风靶向药 先为达生物埃诺格鲁肽注射液获批 卫材/渤健阿尔茨海默病皮下注射器获FDA优先审评 安进终止与Kyowa Kirin的4亿美元自身免疫合作 诺和诺德中国总裁周霞萍离职 默克中国换帅  Moderna高管动荡：CMO离任，新帅接棒 默克任命Benjamin Hein为电子科技业务CEO，5月1日生效 司美格鲁肽获EMA推荐治疗MASH 先为达生物埃诺格鲁肽注射液公布3期临床试验数据 罗氏公布CT-3882期临床试验数据 阿斯利康与石药集团就AI驱动肽类药物达成合作 Skyhawk Therapeutics布1期SKY-0515临床试验数据 nChroma Bio公布CRMA-1001 1/2期临床试验完成首例患者给药 Capstan创始人最新发现：aCD7-tLNP最强T细胞靶向递送由其内化效率决定，而非受体丰度。 mRNA-LNP开启“in vivo CAR-T + CAR-M”联合治疗新范式 「细菌囊泡+CAR-T」延长生存期，囊泡递送/辅助治疗攻坚实体瘤 AI“独角兽”深度智耀完成6,000万美元新一轮融资 2月2日，全球领先的AI制药独角兽深度智耀（Deep Intelligent Pharma, DIP）宣布完成 6,000万美元 新一轮融资。本轮融资投资方包括信宸资本、金镒资本、凯泰资本，老股东鼎晖百孚、新鼎资本持续追加，指数资本继续担任独家财务顾问。本轮资金将主要用于核心技术体系的代际升级，旨在加速公司成为制药基础设施的战略布局。深度智耀（Deep Intelligent Pharma）成立于2017年，是一家致力于通过人工智能重塑药物研发全生命周期的技术公司。 腾讯押注「新景智源」实体瘤 TCR-T 细胞疗法 近日，新景智源生物科技（苏州）有限公司发生工商变更，新增广西腾讯（K80700）创业投资有限公司等为股东，同时注册资本增至779.22万元。新景智源成立于2020年，总部位于苏州，是一家专注于实体肿瘤TCR-T免疫细胞治疗药物开发的创新型企业。新景智源自主研发了高通量、高灵敏度的靶点抗原-天然TCR发现平台，通过结合计算和实验验证迭代反馈，高效筛选特异性识别肿瘤抗原的天然高亲和力TCR序列，建立了全球领先、经实验验证的肿瘤靶点抗原-天然TCR配对数据库（CAST®）。 全球首个获批临床「瑞普晨创」“自体再生胰岛”治疗2型糖尿病！ 近日，杭州瑞普晨创科技有限公司自主研发的RGB-5088胰岛细胞注射液，治疗2型糖尿病的临床试验申请（IND）获国家药监局药品审评中心（CDE）正式批准。这是全球首个利用自体再生胰岛疗法治疗2型糖尿病的产品。所谓"自体再生胰岛疗法"是指通过将自体细胞制备成胰岛细胞，以替代患者体内丧失功能的胰岛细胞，从而实现血糖水平的长期稳定控制。该产品所制备的胰岛细胞不仅在结构和功能特性上接近成体胰岛细胞，并且具备高度的葡萄糖敏感性，可根据血糖浓度变化调节胰岛素分泌。 800万美元种子轮融资，新锐推进体内细胞工程与基因治疗的非病毒基因递送平台研发 近期，致力于开发体内细胞与基因疗法非病毒递送技术的生物技术公司STRM.BIO宣布完成800万美元的种子轮第二轮融资。此轮融资由Recordati领投，现有投资者勃林格殷格翰风险基金和Delos Capital继续参与，并获得了Blue Bay Capital Fund的新资金支持。加上此前获得的840万美元“美国高级健康研究计划局”合同，STRM.BIO在近几个月内已累计获得1640万美元的资金支持，这突显了投资者对公司专注于罕见血液疾病和体内CAR-T应用的巨核细胞来源囊泡基因递送平台的信心。 2亿美元的首付款！圣因生物一款RNAi药物授权给基因泰克 2月2日，圣因生物，一家专注于创新RNA干扰（RNAi）疗法开发的临床阶段生物技术公司，今日宣布与基因泰克（Genentech，罗氏集团旗下子公司）达成一项全球研发合作与许可协议，双方将基于圣因生物专有的RNAi药物研发平台共同推进一款RNAi疗法的开发。根据协议，圣因生物将授权该药物的全球独家开发和商业化权利给基因泰克。圣因生物将负责该药物的早期研发，基因泰克将负责该药物后续所有的临床开发和商业化活动。 KRAS G12D突变肺癌管线获FDA突破性疗法认定，控制率达89%！ 近期，Revolution宣布其药物Zoldonrasib（RMC-9805）获FDA突破性疗法认定，用于治疗既往接受过PD-1/PD-L1抑制剂治疗和含铂化疗的KRAS G12D突变型局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。Zoldonrasib是首个获得FDA突破性疗法认定的、针对非小细胞肺癌KRAS G12D突变的研究性药物，有望成为first-in-class，抢占市场先机。 诺和诺德CagriSema在III期实验中力压司美格鲁肽 2月2日，诺和诺德表示，在一项3期试验中，其实验性组合注射剂CagriSema帮助糖尿病和肥胖患者比重磅药物Wegovy更有效地降低血糖和减轻体重，这为获得监管批准增添了依据。该结果来自诺和诺德就CagriSema在肥胖和糖尿病领域开展的几项研究之一，该药是在固定剂量注射液中，在Wegovy活性成分的基础上加入了第二种代谢药物。这家总部位于丹麦的制药商已请求美国食品药品监督管理局批准该注射剂用于肥胖症。 1.6亿美元！Moderna合作开发新型mRNA疗法 1月29日，Moderna宣布与Recordati达成战略合作伙伴关系，共同推进Moderna针对丙酸血症（PA）的在研疗法mRNA-3927的临床后期开发，并在获批后负责其全球商业化。mRNA-3927目前正在一项注册研究中进行评估，该研究已达到目标入组人数。公司预计将在2026年公布潜在数据结果。mRNA-3927是一种处于研究阶段的新型mRNA疗法，由编码正常人类PCCA和PCCB亚基的两种mRNA组成。mRNA-3927的静脉（IV）给药旨在恢复PA患者的功能性PCC酶。 Breakthru Medicine6000万美元A轮融资，开发下一代肿瘤新药 1月29日，Breakthru Medicine在之前未披露的种子轮融资后，以6000万美元的A轮融资从隐身模式中脱颖而出。Breakthru Medicine由生物技术行业资深人士Steve Potts博士、Mark Mulvihill博士和Brian Barnett博士创立，旨在为癌症患者提供颠覆性治疗方式，以解决主要未满足的医疗需求。Steve Potts参与了靶向治疗的伴随诊断和癌症药物开发，此外还建立了拥有成功产品和高绩效生物技术团队的公司。 博鳌乐城发布遴选生物医学新技术转化应用项目新公告 近日，为持续推动生物医学新技术的临床转化，海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局近日发布了《关于遴选生物医学新技术转化应用项目的第三次补充公告》。本次征集聚焦三大重点方向：一是治疗肺功能损伤的生物医学新技术；二是治疗难治愈性组织损伤的生物医学新技术；三是其他具有突破性的生物医学新技术。相关申报材料提交截止日期为2026年3月9日。申报单位需严格遵循此前发布的遴选公告中关于资质条件、遴选程序及申报资料等具体要求。 FDA 正式发布 2025 年新药年度报告，罕见病药占一半 近日，美国食品药品监督管理局（FDA）药品评价与研究中心（CDER）发布 2025 年新药审评年度报告。报告显示，2025 年 CDER 共计批准 46 款新药，结合 2016 至 2025 年十年数据来看，CDER 年均批准新药约 47 款，2025 年的获批数量与这一长期平均水平基本持平。 CDE发布《细胞治疗药品药学变更研究与评价技术指导原则（试行）》 2026年1月30日，国家药品监督管理局药品审评中心（以下简称“药审中心”）正式发布《细胞治疗药品药学变更研究与评价技术指导原则（试行）》，自发布之日起施行。此举旨在科学规范和指导细胞治疗药品在研发及上市后阶段的药学变更研究。 CDE 发布《预防用 mRNA 疫苗药学研究技术指导原则（试行）》 2月1日，为鼓励、规范和指导预防用mRNA疫苗的研发，经广泛调研和讨论，我中心组织制定了《预防用mRNA疫苗药学研究技术指导原则（试行）》（见附件）。根据《国家药监局综合司关于印发药品技术指导原则发布程序的通知》（药监综药管〔2020〕9号）要求，经国家药品监督管理局审查同意，现予发布，自发布之日起施行。广东省第二人民医院成立细胞治疗中心 近日，广东省第二人民医院血液科细胞治疗中心正式成立，标志着该院在细胞治疗领域迈入全新发展阶段。据悉，该中心将构建集医疗、科研、转化于一体的综合平台，整合细胞治疗与造血干细胞移植技术，致力于血液系统疾病的创新治疗，推动血液病诊疗模式从传统化疗向精准免疫治疗深刻转型。广东省第二人民医院血液科深耕多年，率先将CAR-T细胞治疗作为学科发展的战略支柱，通过将其与传统造血干细胞移植深度融合，成功打造了具有华南特色的生物治疗协作平台。 重磅！全球首个衰老逆转技术的人体试验获批，针对视神经病变 2026年1月28日，美国生命生物科学公司Life Biosciences， Inc.（Life Bio）宣布，FDA已批准其ER-100的新药试验性新药（IND）申请。将于近期开展针对眼部疾病的细胞年轻化临床试验。这也标志着全球首个衰老逆转技术的人体试验即将启动。由于FDA目前不承认“衰老”是一种疾病，首个试验必须针对具体的疾病适应症。Life Biosciences 选择了两种严重的年龄相关性眼病。IND批准使Life Bio能够启动临床项目，评估ER-100的安全性及改善视神经病患者的视力潜力。 时安生物靶向ALK7的siRNA减肥新药实现全球同步申报 1月30日，苏州时安生物有限公司宣布，其自主研发的靶向激活素受体样激酶7（ALK7）的小干扰RNA（siRNA）药物SA030，于2026年1月21日正式向中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）提交pre-IND沟通申请。随后在1月28日，公司同步向澳大利亚人类研究伦理委员会（HREC）提交了临床试验申请；并计划于2026年2月向美国食品药品监督管理局（FDA）提交PIND沟通申请。ALK7是转化生长因子-β超家族的一员，在调节能量代谢和脂肪组织功能中发挥核心作用。SA030基于公司自主开发的脂肪递送平台STORK-F，通过特异性沉默脂肪组织ALK7基因的表达，促进脂肪分解，改善全身代谢状态，有望成为现有GLP-1疗法反应不佳、无法耐受、停药后体重反弹等患者的新选择。 先为达偏向型长效GLP-1获批上市 2026年1 月30日，先为达生物GLP-1受体激动剂「埃诺格鲁肽」在国内获批上市，适用于成人2型糖尿病患者血糖控制，成为全球首个获批上市的cAMP偏向型GLP-1受体激动剂。埃诺格鲁肽注射液（Ecnoglutide injection，研发代号：XW003，曾用名：伊诺格鲁肽）是由先为达生物自主研发的全球首创的cAMP偏向型长效GLP-1受体激动剂。与非偏向型的GLP-1受体激动剂不同，埃诺格鲁肽选择性激活cAMP信号通路，同时最小化β-arrestin的募集，该独特机制可能是其提升临床疗效与改善代谢获益的关键因素。相比非偏向型激动剂，偏向型激动剂在多项基础与临床研究中均显示出更高的降糖幅度，并在减少进食和扩大减重幅度方面表现更优。 普祺医药递表港股IPO 2月2日，普祺医药向港交所递交上市申请，核心产品普美昔替尼（PG-011）为JAK1/JAK2抑制剂，凝胶剂型针对特应性皮炎的III期研究显示EASI改善率达70.2%，鼻喷雾剂瞄准季节性过敏性鼻炎。公司2024年研发投入1.46亿元，计划2026年提交两款剂型上市申请。普祺医药成立于2016年，专注局部递送靶向疗法，管线覆盖多种炎症疾病。 1亿元！济川药业获普美昔替尼鼻喷雾剂独家商业化权益 2月2日，济川药业宣布与普祺医药签署协议，获得普美昔替尼鼻喷雾剂在中国大陆及港澳台地区的10年独家商业化权益，首付款4000万元，里程碑款6000万元。该药为全球首款JAK抑制剂鼻喷雾剂，针对季节性过敏性鼻炎处于III期临床，计划2026年申报上市。济川药业将依托渠道优势推动产品商业化。 华东医药罗氟司特乳膏新适应症报上市 2月3日，华东医药宣布其从美国Arcutis Biotherapeutics引进的罗氟司特乳膏新适应症上市申请获国家药监局受理，推测用于2-5岁特应性皮炎患者。该药为高选择性PDE4抑制剂，交易首付款3000万美元，里程碑款6425万美元。罗氟司特乳膏已在国内申报斑块状银屑病和6岁以上特应性皮炎适应症，海外获批多个规格，涵盖儿童至成人患者。 恒瑞医药PD-1抗体重新递交美国上市申请 2月2日，恒瑞医药宣布PD-1抗体卡瑞利珠单抗联合阿帕替尼治疗肝细胞癌的BLA获FDA受理，PDUFA日期为2026年7月23日。III期研究显示联合疗法中位总生存期22.1个月，无进展生存期5.6个月，优于索拉非尼。该申请曾于2024年5月收到完整回复函，此次重新递交基于生产场地问题解决。 GSK放弃Wave RNA编辑药物权益，Wave重获WVE-006全球开发权 2月2日，GSK将RNA编辑疗法WVE-006的全球权益归还Wave Life Sciences，双方同意Wave更适推进该罕见病项目。WVE-006针对α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD），Wave计划加速与FDA沟通加速批准路径。GSK与Wave的研发合作持续，已选定第四款项目推进。Wave为美国马萨诸塞州生物技术公司，专注RNA靶向疗法。 赛诺菲VenglustatIII期研究结果分化，Gaucher病达终点Fabry病失败 2月2日，赛诺菲公布其口服葡萄糖神经酰胺合成酶抑制剂（GCSi）venglustat的两项III期研究结果。在针对3型戈谢病（Gaucher）的LEAP2MONO研究中，达到神经系统改善终点（p=0.007），计划申报上市；而在法布雷病（Fabry）的PERIDOT研究中，venglustat未达到改善神经病理性疼痛的主要终点。该药此前针对GM2神经节苷脂沉积症等多项目标适应症的研发已终止。 君圣泰医药任命Filip Surmont为首席医学官 近日，君圣泰医药宣布任命Filip Surmont博士为首席医学官，负责医学战略与临床开发。Surmont拥有30年行业经验，曾主导达格列净等重磅药物开发，在心肾代谢领域具深厚积累。君圣泰核心产品HTD1801针对心肾代谢系统疾病（CKM），已获FDA快速通道认定，此次人事变动旨在加速管线全球推进。  药明生物与Vertex就创新三特异性T细胞衔接子达成授权和研究服务协议 2月3日，药明生物（WuXi Biologics, 2269.HK）宣布与Vertex Pharmaceuticals（纳斯达克代码：VRTX）已针对一款创新三特异性T细胞衔接子（TCE）签署授权和研究服务协议。Vertex计划用于治疗B细胞介导的自身免疫性疾病。根据协议条款，Vertex将获得该处于临床前阶段、计划用于治疗B细胞介导的自免疾病的三特异性TCE的全球独家开发及商业化权益。药明生物将获得一笔首付款，并有资格获得与开发、注册及销售相关的里程碑付款，以及产品上市后的销售提成。此外，药明生物还将为其创新TCE提供一体化合同研究和开发服务。 GSK计划裁员不超过350人 2月2日，GSK宣布计划裁员不超过350名研发人员，涉及美英两地，占全球1.2万研发团队约3%。公司称此举为优化资源分配，同步投资关键技术及研发基地。GSK2024年研发投入64亿英镑，未来五年拟在美投300亿美元强化供应链。此次调整发生在新CEO Luke Miels就任一个月后。 征祥医药递表港股IPO，上轮投后24.8亿元 1月30日，征祥医药港股IPO申请获得受理，招股书正式公开。汉康资本于2023年领投征祥医药B轮融资。征祥医药成立于2018年，致力于发现、开发及商业化创新疗法，已解决病毒传染病、肿瘤学及炎症性疾病领域未满足的临床需求。征祥医药核心产品玛硒洛沙韦用于治疗成人流感，于2025年7月获批上市。后续管线还有治疗实体瘤的ENPP1抑制剂、治疗单纯疱疹病毒感染的ZX-15002、治疗HPV感染的ZX-12042B、以及治疗自免疾病的STAT6降解剂。征祥医药成立以来历经多轮融资，2025年8月完成7000万元D+轮融资，2026年1月完成2000万元D++轮融资，投后估值24.82亿元。 康哲药业旗下德镁医药磷酸芦可替尼乳膏获NMPA批准，成中国首款白癜风靶向药 1月30日，康哲药业控股有限公司宣布，旗下德镁医药有限公司已于2026年1月30日获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准磷酸芦可替尼乳膏（白癜风适应症）新药上市许可申请（NDA）。产品用于治疗12岁及以上儿童和成人患者伴面部受累的非节段型白癜风，是中国批准的首款且唯一用于白癜风治疗的靶向药，满足巨大未被满足的临床需求。 石药创新，90后总经理上任 1月30日，石药创新制药股份有限公司（新诺威）发布多条人事任命通知，高层进行人事调整。原总经理姚兵先生因工作调动辞去总经理职务，继续担任公司董事长、战略委员会主任委员及提名委员会委员。原财务总监兼董事会秘书戴龙先生升任总经理。与此同时，原董事会秘书岗位由徐雯女士接任董事会秘书及证券事务代表。公告显示，姚兵先生因工作调动原因，辞去公司总经理职务，其辞职自送达董事会时生效。值得注意的是，姚兵仍将继续担任公司第六届董事会董事长，并兼任战略委员会主任委员及提名委员会委员，确保公司战略方向的连续性和稳定性。同样因工作调整，戴龙先生辞去董事会秘书职务，但仍留任公司董事、财务总监及薪酬与考核委员会委员。二人均未直接持有公司股份，且所负责工作已顺利完成交接，不会对公司日常经营和规范运作造成影响。戴龙先生，1992年5月出生, 自2016年加入石药体系任财务经理、证券事务代表、董秘、财务总监。徐雯女士，1990年4月，硕士学历，任职于大冢制药研发（北京）有限公司、石药集团中奇制药技术（石家庄）有限公司，后加入石药集团总部，历任证券事务部高级总监。 穿越血脑屏障！赛诺菲小分子3期结果积极，即将启动全球上市申请 2月3日，赛诺菲（Sanofi）宣布，临床3期研究LEAP2MONO取得积极结果。其在研药物venglustat在伴有神经系统症状的3型戈谢病（GD3）成人及12岁及以上儿童患者中，达到了主要终点，并满足了四项关键次要终点中的三项。3型戈谢病是一种罕见的溶酶体贮积病。本次研究结果表明，每日一次口服venglustat在该患者群体中展现出具有临床意义的疗效。研究还显示，venglustat在改善GD3相关神经系统症状方面优于酶替代疗法。赛诺菲表示将推进venglustat用于GD3治疗的全球监管申报。Venglustat是一种可穿越血脑屏障的在研葡萄糖神经酰胺合成酶抑制剂（GCSi），通过减少细胞和器官中异常积聚的糖脂分子，旨在靶向GD3部分尚未被满足的神经系统治疗需求。 FDA受理Exelixis抗癌小分子抑制剂上市申请 2月3日，Exelixis宣布其在研小分子zanzalintinib的新药申请（NDA）已获美国FDA受理，与Tecentriq（atezolizumab，阿替利珠单抗）联用，用于治疗既往接受过氟嘧啶、奥沙利铂和伊立替康化疗方案的转移性结直肠癌（mCRC）成人患者；若患者为RAS野生型，则为曾接受过抗表皮生长因子受体（EGFR）治疗。FDA设定该申请的PDUFA日期为2026年12月3日。该NDA递交主要基于关键3期研究STELLAR-303的积极结果。 荣昌生物2025年收入大幅增加扭亏为盈，预计实现营收约32.5亿元、盈利约7.16亿元 1月30日晚间，荣昌生物（688331.SH/09995.HK）发布2025 年年度业绩预告，经初步测算，预计2025年度营业收入约325,000万元，与上年同期相比增加收入约153,314万元，同比增加约89%；预计2025年度实现归属于母公司所有者的净利润约71,600万元，与上年同期相比实现扭亏为盈；预计2025年度归属于母公司所有者扣除非经常性损益后的净利润约7,850万元，与上年同期相比实现扭亏为盈。 RAS赛道D3 BIO ：拟香港IPO，募资2亿美金 德昇济医药(D3 Bio)，拟香港上市募资2亿美元。其中候选分子D3S-003 为口服生物利用度良好的、等位基因特异性 KRAS G12D 抑制剂，可同时作用于 KRAS 的 GDP 结合（OFF）与 GTP 结合（ON）两种构象。临床前数据显示，D3S-003 具备差异化、同类最佳（best-in-class）潜力，表现出优异的抗肿瘤活性、良好的类药性特征以及具有前景的安全窗口。本次获得 FDA IND 批准后，德昇济医药将推进 D3S-003 在携带 KRAS G12D 突变的晚期实体瘤患者中开展 I 期首次人体研究。 1.6亿美元！Moderna与Recordati达成合作 1月30日，总部位于美国马萨诸塞州剑桥市的生物技术公司Moderna（莫德纳）与意大利药企Recordati达成合作，总额高达1.6亿美元，共同开发罕见代谢性疾病丙酸血症（PA）疗法mRNA-3927。Recordati将支付5000万美元首付款及最高1.1亿美元里程碑款，并负责商业化；Moderna继续主导临床开发与生产。该疗法通过编码患者缺失的两种酶发挥作用，I/II期研究显示可降低70%代谢失代偿风险，关键数据预计2026年公布。 4.25亿美元！因美纳完成收购SomaLogic 1月30日，因美纳宣布完成对蛋白质组学公司SomaLogic的收购，交易金额包括3.5亿美元首付款及最高7500万美元里程碑款。SomaLogic的SomaScan技术可解析蛋白质功能与相互作用，整合后将与因美纳NGS平台、DRAGEN软件协同，提供可扩展的多组学解决方案。此次收购落实了因美纳2024年提出的多组学战略，旨在加速药物研发并拓展蛋白质组学市场。 6000万美元！Breakthru Medicine完成A轮融资 美国肿瘤新药开发公司Breakthru Medicine宣布完成6000万美元A轮融资，正式结束隐身模式。该公司由生物技术行业资深人士Steve Potts博士、Mark Mulvihill博士和Brian Barnett博士创立，专注于开发针对难成药靶点的颠覆性肿瘤疗法，涵盖小分子、分子胶及下一代ADC有效载荷平台。其团队曾参与十余款已获批或处于后期临床的疗法开发，多数获FDA突破性疗法认定。融资将用于推进管线项目，公司采用"患者至上、肿瘤不可知"的靶向开发策略。 康哲药业磷酸芦可替尼乳膏国内获批，为首款白癜风靶向药 1月30日，康哲药业宣布旗下德镁医药获得NMPA批准磷酸芦可替尼乳膏新药上市许可，用于治疗12岁及以上伴面部受累的非节段型白癜风患者，成为中国首款且唯一获批的白癜风靶向药。该药为选择性JAK1/JAK2抑制剂。原研企业Incyte的2024年全球销售额突破5亿美元，康哲药业于2022年12月获得其大中华区及东南亚十一国独家权益。 先为达生物埃诺格鲁肽注射液获批 1月30日，先为达生物宣布其埃诺格鲁肽注射液获NMPA批准，用于成人2型糖尿病患者血糖控制，成为全球首个获批的cAMP偏向型GLP-1受体激动剂。该药通过偏向性激活cAMP信号通路最小化受体脱敏，关键III期研究显示其单药治疗24周HbA1c降幅达2.43%，疗效持续52周。 卫材/渤健阿尔茨海默病皮下注射器获FDA优先审评 2月1日，卫材与渤健宣布FDA受理仑卡奈单抗皮下自动注射器（LEQEMBI IQLIK）的补充申请并授予优先审评，PDUFA日期为2026年5月24日。该装置支持每周一次起始剂量给药（两次250mg注射，每次约15秒），为患者提供静脉输注外的居家治疗选择。仑卡奈单抗目前已在53国获批，其皮下维持剂量剂型（360mg）已于2025年8月获FDA批准。 安进终止与Kyowa Kirin的4亿美元自身免疫合作 1月30日，安进宣布终止与Kyowa Kirin就抗OX40抗体rocatinlimab的合作协议，放弃该自身免疫病候选药物。安进于2021年支付4亿美元获得权益，但后续八项特应性皮炎III期研究数据未能显著优于赛诺菲/再生元的Dupixent，分析师认为其商业潜力有限。Kyowa Kirin计划2026年上半年提交该药特应性皮炎适应症上市申请，安进由此免于最高8.5亿美元里程碑付款。 诺和诺德中国总裁周霞萍离职 1月30日，据业内消息，全球制药巨头诺和诺德传来关键人事消息：大中国区高级副总裁兼大中国区总裁周霞萍女士(ChristineZhou)将于3月31日正式离任。同时，蔡琰（YNC）将自3月1日起接任大中国区高级副总裁一职。资料显示，周霞萍（Christine Zhou）为上海籍，毕业于上海医科大学，早年受家庭影响深耕医学领域，毕业后入职上海中山医院担任内科医生6年，积累了扎实的临床基础。1994年转型医药行业，先加入华瑞制药负责品牌管理3年，1997年入职礼来并深耕20余年，历经13个不同岗位，足迹遍及美国总部、马来西亚及中国，曾任礼来马来西亚总经理、中国抗肿瘤事业部副总裁、总部跨生化产品事业部全球团队负责人、中国首席运营官等职。2018年4月，她加入诺和诺德，成为该集团95年发展史上首位中国籍全球高管，担任大中国区高级副总裁兼总裁，跻身全球管理团队，同时兼任诺和诺德（中国）制药有限公司、诺和诺德（上海）投资有限公司等多家在华实体的总经理及董事，并长期担任RDPAC执行委员会副主席参与行业协作。 默克中国换帅 2026 年 2 月 1 日起，穆安德（Andre Musto）将正式出任默克中国医药健康业务董事总经理，全面负责该业务在中国市场的战略与运营。公开履历显示，穆安德 2014 年加入默克，此后十余年，几乎都在承担“复杂市场 + 关键业务线”的管理任务，曾任澳大利亚、新西兰董事总经理，负责过亚太发达市场区域管理，后期升任默克全球心血管、代谢与内分泌业务高级副总裁，这是一个典型的“全球业务线经验 + 区域市场操盘能力”的组合。  Moderna高管动荡：CMO离任，新帅接棒 1 月 30 日，Moderna 传来高管变动消息，首席医疗官 Jacqueline Miller 任职刚超一年便宣布卸任，同时公司从 Immunocore 挖来 David Berman 担任首席开发官。此次人事调整正值 Moderna 向肿瘤领域转型，叠加公司近期股价下跌、业务调整，引发行业关注。 默克任命Benjamin Hein为电子科技业务CEO，5月1日生效 1月30日，默克集团宣布任命Benjamin Hein为执行董事会成员兼电子科技业务首席执行官，5月1日接替即将升任集团CEO的毕康明（KaiBeckmann）。Hein在默克任职13年，曾领导生命科学服务业务及电子科技业务在亚太区扩张，主导对Versum Materials等公司的战略性收购。默克称其跨洲领导经验与技术洞察力契合电子业务发展需求，Hein将常驻德国达姆施塔特总部。 司美格鲁肽获EMA推荐治疗MASH 近日，EMA宣布，CHMP给出积极意见，建议授予诺和诺德（Novo Nordisk）旗下Kayshild（semaglutide，司美格鲁肽）有条件上市许可，用于治疗伴肝纤维化的非肝硬化性MASH。目前，欧盟已批准多款胰高血糖素样肽-1（GLP-1）受体激动剂用于治疗糖尿病和体重管理。根据新闻稿，Kayshild有望成为获EMA批准用于MASH适应症的首款GLP-1药物。 先为达生物埃诺格鲁肽注射液公布3期临床试验数据 近日，先为达生物宣布，其研发的埃诺格鲁肽注射液单药治疗2型糖尿病的3期临床研究EECOH-1成果，成功登上学术期刊Nature Communications。埃诺格鲁肽注射液（ecnoglutide injection，曾用名：伊诺格鲁肽）是由先为达生物自主研发的cAMP偏向型GLP-1受体激动剂，依托创新的药物设计，其临床疗效及产能可扩展性得到显著提升。埃诺格鲁肽已成功完成三项3期临床试验，用于成人2型糖尿病患者血糖控制及成人超重/肥胖患者长期体重管理的两项适应症已在中国提交上市申请并获受理。EECOH-1研究在饮食运动干预后血糖控制不佳的成人2型糖尿病患者中进行。研究结果表明，cAMP偏向型GLP-1受体激动剂埃诺格鲁肽注射液可以显著降低血糖，同时展示出降低体重、改善代谢指标等综合获益。 罗氏公布CT-3882期临床试验数据 近日，罗氏（Roche）公布了临床2期试验CT388-103的积极顶线结果。该研究旨在评估其在研的每周一次皮下注射双重GLP-1/葡萄糖依赖性促胰岛素多肽（GIP）受体激动剂CT-388在肥胖患者中的疗效与安全性。CT-388拟用于治疗肥胖、2型糖尿病及其他与肥胖相关的合并症。该药物通过选择性靶向并激活GLP-1和GIP受体，整合营养信号以调控能量稳态，从而减少食欲并调节血糖。CT-388在设计上可强效激活GLP-1和GIP受体，但在两个受体上均几乎不招募β-arrestin。这种偏向性信号传导可显著减少受体内吞及随后的脱敏，预计将带来更持久的药理活性。此次公布的结果显示，48周时，接受CT-388治疗的肥胖或超重患者，实现了22.5%的安慰剂校正体重下降，且未出现体重下降平台期。目前，CT-388还在另一项2期临床研究CT388-104中接受评估，以进一步考察其在肥胖或超重且合并2型糖尿病（T2D）受试者中的疗效和安全性。 阿斯利康与石药集团就AI驱动肽类药物达成合作 阿斯利康（AstraZeneca）宣布与石药集团达成新的战略合作协议，旨在推进覆盖肥胖症与2型糖尿病的8项下一代疗法研发计划。根据协议，双方将率先推动其中4个项目，这些项目将结合石药集团先进的AI驱动肽类药物发现平台，以及其专有的LiquidGel每月一次给药平台技术。阿斯利康将获得石药集团每月一次注射型体重管理产品组合在中国以外地区的独家全球权益，该组合包括一款即将进入1期临床试验的长效GLP-1R/GIPR激动剂SYH2082，以及3项具有不同作用机制的临床前项目，旨在为肥胖及相关体重疾病人群带来更持久的治疗获益。 Skyhawk Therapeutics公布1期SKY-0515临床试验数据 近日，Skyhawk Therapeutics公司宣布，其在研药物SKY-0515用于治疗亨廷顿病的1期临床试验取得积极中期结果。SKY-0515是一款口服小分子RNA剪接调节剂，基于公司自研的RNA剪接平台SKYSTAR开发，旨在同时降低亨廷顿蛋白（HTT）与PMS1蛋白水平，其中PMS1被认为是体细胞CAG重复扩增及HD病理过程中的重要驱动因素之一。分析显示，第84天时，接受SKY-0515治疗的患者血液中突变型亨廷顿蛋白（mHTT）呈剂量依赖性下降，其中9 mg剂量组降幅达62%；同时，PMS1 mRNA剂量依赖性地减少达26%。此外，SKY-0515在中枢神经系统中分布良好，且总体安全性、耐受性良好。接受SKY-0515治疗的C部分患者队列在3、6和9个月时，复合统一亨廷顿病评定量表（cUHDRS）均较基线有所改善。 nChroma Bio公布CRMA-1001 1/2期临床试验完成首例患者给药 近日，nChroma Bio公司宣布，其用于治疗慢性HBV感染的在研表观遗传疗法CRMA-1001的1/2期临床试验已完成首例患者给药。该疗法在新西兰和英国的临床试验申请（CTA）也获得了批准。此次1/2期开放标签试验将评估其在单次及多次递增剂量下的安全性、药代动力学、药效学及初步疗效，旨在为慢性乙肝患者提供具有临床意义的持久应答。CRMA-1001是一种新一代、非基因编辑型的表观遗传疗法，通过靶向甲基化乙肝病毒的共价闭合环状DNA（cccDNA）和整合DNA（intDNA），在不切割基因组的前提下持久抑制病毒抗原表达与病毒复制，从而有望实现慢性HBV感染的功能性治愈。临床前研究显示，该疗法可强效且持续降低乙型肝炎表面抗原（HBsAg）和HBV DNA水平。 Capstan创始人最新发现：aCD7-tLNP最强T细胞靶向递送由其内化效率决定，而非受体丰度。 近日，Hamideh Parhiz 在 bioRxiv 上传预印本文章：Rapid receptor internalization potentiates CD7-targeted lipid nanoparticles for efficient mRNA delivery to T cells and in vivo CAR T-cell engineering ，这项工作首次发现 T 细胞摄取 tLNP-mRNA 效率的决定性因素是偶联至 LNP 表面的抗体与 T 细胞表面受体所形成复合物的内化效率，而并非 T 细胞表面受体的丰度。通过比较常见 T 细胞靶向性 tLNP 转染原代人 T 细胞及 PBMC 细胞的效率，发现 aCD7-tLNP 表现出最强的 T 细胞靶向性递送效率，并且，在小鼠体内，能够高效生成功能性 CD20 CAR-T 细胞，清除 B 细胞。总之，这项工作提供了一种设计新型 tLNP 的方法：基于内化效率筛选靶向抗体，驱动 in vivo CAR-T 的高效生成。 mRNA-LNP开启“in vivo CAR-T + CAR-M”联合治疗新范式 近日，德国亚琛工业大学（RWTH Aachen）Matthias Bartneck 团队 于 Journal of Advanced Research 发表题为 《Distinct effector functions and synergy of CAR mRNA-engineered T cells and macrophages in the clearance of CD19⁺ leukemia cells》 的研究。该工作系统比较了基于 mRNA-LNP 递送系统 工程化的人原代 CAR-T 与 CAR-M 在清除 CD19⁺ 白血病细胞中的效应差异，并首次在体外共培养模型中揭示了二者之间的协同清除机制。尽管模型仍限于血液肿瘤，该研究为“多细胞协同免疫治疗”提供了机制层面的重要依据，尤其为 mRNA-CAR 联合疗法的开发指明了新的技术路径与调控靶点。 「细菌囊泡+CAR-T」延长生存期，囊泡递送/辅助治疗攻坚实体瘤 近期，一篇题为：Engineered outer membrane vesicles enhance solid tumour CAR-T cell therapy 的文章，报道了一种基于细菌囊泡的免疫抑制逆转及优化抗原装饰平台（BROAD-CAR），用于抗原异质性实体肿瘤中增强 CAR-T 细胞治疗。BROAD-CAR 是通过从基因工程大肠杆菌中提取表达 aPD-L1 scFv（C5 H9V2）的 OMVs（POMVs），随后通过编码 HER2 ECD 的质粒进行电穿孔制备。BROAD-CAR 驱动的 CAR-T 靶向和抗肿瘤活性通过两种机制实现：1）通过激活先天免疫反应（OMVs）并阻断 PD-1/PD-L1，重塑 TME，从而增强 CAR-T 细胞的浸润和效应功能；2）将编码 HER2 的质粒送入抗原阴性肿瘤细胞，实现膜 HER2 表达，随后被抗 HER2 CAR-T 细胞识别并杀死。 识别微信二维码，添加细创药邦小编，符合条件者即可加入微信群！ 请注明：姓名+研究方向！ END 作者 | Field 审核 | Sunbor 转载及其他广告合作请联系：13735420749（微信） // 免责声明 * 创药邦内容团队专注于介绍生物创新药领域研究进展，本文仅作信息交流之目的，不代表平台立场； * 本文仅供医疗健康专业人士学习参考之 用，个人需向医疗健康专业人士进行咨询，以获得个人医疗建议； * 本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不构成任何投资意见和建议，请以官方/公司公告为准； * 如有涉及版权问题，请及时与我们联系，我们将给予删除或下线处理。 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