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看前提示：以下新闻中药物、机构、靶点、适应症、临床试验/结果、专利、交易、转化医学等数据信息，均可至「智慧芽新药情报库」进一步检索查询。 https://synapse.zhihuiya.com/  本周全球药物研发进展 1. FDA批准突破性基因疗法9月17日，美国FDA宣布，批准Ultragenyx Pharmaceutical公司开发的基因疗法Fayuvi（rebisufligene etisparvovec）上市。新闻稿指出，这是首款FDA批准用于治疗黏多糖贮积症IIIA型（MPS IIIA）儿童患者的疗法。MPS IIIA又称Sanfilippo综合征A型，是一种罕见遗传性疾病，会进行性损害大脑和神经系统，导致患儿随着时间推移逐渐丧失认知、语言及其他发育能力。在此之前，治疗仅限于症状管理，尚无获得FDA批准、旨在改变疾病自然进程的疗法。Fayuvi是一款一次性静脉输注基因疗法，利用经过改造、不具有感染性的9型腺相关病毒（AAV9）载体，将功能正常的SGSH基因拷贝递送至患者细胞中。 2. 礼来每周一次长效胰岛素在日本全球首批9月16日，礼来制药efsitora alfa在日本获批上市。efsitora alfa依托创新的Fc融合工程化技术，将改造后的胰岛素与人IgG2 Fc结构域结合，大幅延长药物体内半衰期，成功将传统每日注射的给药模式革新为每周一次皮下注射，QWINT系列四项三期临床研究的完整数据，为这款长效胰岛素的临床价值提供了支撑，其核心优势早已超越“降糖疗效达标”的基础要求。在覆盖初治、经治、不同病程的3000余名2型糖尿病患者中，每周一次efsitora alfa的糖化血红蛋白降幅全面非劣于甘精胰岛素、德谷胰岛素等主流每日基础胰岛素。 3. 上海莱士人纤维蛋白原获批上市9月18日，上海莱士公告，全资子公司南岳生物收到国家药监局签发的人纤维蛋白原注射剂《药品注册证书》（治疗用生物制品3.4类，规格0.5g/瓶）。该药由健康人血浆经分离、提纯、病毒去除灭活后冻干制成，用于先天性纤维蛋白原减少或缺乏症。纤维蛋白原是凝血过程中的关键蛋白，缺乏会导致伤口出血难止、自发出血，这类患者此前用药选择十分有限，国产获批后供应保障进一步增强。 4. 首个！诺华重磅核药仿制药获批9月14日，Curium宣布Bexlutry（[177lu]氧奥曲肽，研发代号：PNT2003）获得FDA批准上市。该药物是Lutathera（[177lu]氧奥曲肽）的等效版本，即仿制药。这是全球首个获批上市的核药仿制药。原研Lutathera是诺华收购Advanced Accelerator Applications获得的一款靶向2型生长抑素受体（SSTR2）的放射性配体疗法（RLT），于2017年首次在欧盟获批上市。目前，该药物的适用人群为不可切除或转移性、进行性、分化良好（G1和G2）的SSTR阳性胃肠胰神经内分泌肿瘤（GEP-NET）成人和12岁及以上儿童患者。据诺华财报，Lutathera在2025年的全球销售额为8.16亿美元。 5. 拜耳「非奈利酮」在美国获批重磅新适应症 9 月 17 日，拜耳宣布，美国 FDA 已批准 Kerendia™（非奈利酮）上市，用于治疗伴有 1 型糖尿病（T1D）的慢性肾脏病（CKD）成人患者。新闻稿显示，这是 30 多年来首个获得 FDA 批准用于该适应症的药物。非奈利酮是拜耳开发的 first-in-class 非甾体选择性盐皮质激素受体（MR）拮抗剂。2026 年 5 月，非奈利酮治疗 T1D 相关 CKD 的补充新药申请获得 FDA 授予的优先审评资格。此次 FDA 的批准基于 III 期 FINE-ONE 研究的积极数据。这些发现也得到了针对 2 型糖尿病（T2D）相关慢性肾脏病（CKD）患者的 III 期 FIDELIO-DKD 和 FIGARO-DKD 研究的汇总分析的支持。结果显示，超过 80% 的非奈利酮肾脏获益可归因于尿白蛋白/肌酐比值（UACR）的降低。 6. 礼来RET抑制剂「塞普替尼」新剂型在华获批9月18日，NMPA官网显示，礼来的塞普替尼片获批上市。塞普替尼是一种强效、高选择性、口服RET酪氨酸激酶抑制剂，其胶囊剂于2020年5月首次获FDA批准上市，成为全球首个获批的高选择性RET抑制剂。2022年10月，塞普替尼胶囊剂在国内获批上市，用于治疗转染重排（RET）基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者、需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌成人和12岁及以上儿童患者、以及需要系统性治疗且放射性碘难治（如果放射性碘适用）的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌成人和12岁及以上儿童患者。7. 全球首创新药在国内获批上市，针对儿童软骨发育不全9月18日，NMPA官网显示，BioMarin Pharmaceutical的注射用伏索利肽在华获批上市，用于治疗儿童软骨发育不全。伏索利肽是一种C型利钠肽（CNP）类似物。2021年，该药物先后在欧盟和美国获批用于增加5岁及以上骨骺（生长板）未闭合的软骨发育不全儿科患者的线性生长。该药是欧美批准的首个用于软骨发育不全儿童的治疗药物。一项随机、双盲、安慰剂对照的III期研究评估了伏索利肽在5岁及以上骨骺未闭合的软骨发育不全儿童中的疗效，受试者者被随机分配接受伏索利肽或安慰剂治疗，每日给药1次，持续52周。结果显示，伏索利肽显著增加了生长速度，在52周时的平均生长速度比安慰剂组高出1.57厘米/年。 8. 阿斯利康下一代长效疗法在美国申报上市9 月 18 日，阿斯利康宣布，旗下罕见病药物公司 Alexion 的 Efzimfotase alfa 注射液上市申请获得美国 FDA 受理，并被授予其优先审评资格，用于治疗 2 岁及以上低磷酸酯酶症（HPP）患者的治疗。今年 8 月，该药在中国的上市申请已获得 CDE 受理，并被纳入优先审评。依赛弗酶 α 注射液（Efzimfotase alfa，研发代号：ALXN1850）是阿斯利康开发的下一代长效酶替代疗法 (ERT)，如果获得批准，Efzimfotase alfa 将成为首个能够有效治疗骨骼异常和功能障碍的药物，且不受疾病发病时间的限制，并可采用便捷的双周给药方案。9. 60亿美元引进！武田重磅新药在美国申报上市当地时间 9 月 14 日，武田宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已受理其用于治疗中重度斑块状银屑病成人患者的药物 Zasocitinib（TAK-279）的新药申请（NDA），并给予优先审评资格。PDUFA 生效日期是 2027 年第一季度。Zasocitinib 最先由 Nimbus Therapeutics 和 AI 制药公司薛定谔共同开发，是一种在研的新一代高选择性强效口服酪氨酸激酶 2（TYK2）抑制剂。2022 年，武田以首付款 40 亿美元、最高 60 亿美元的金额从 Nimbus 公司收购了这款药物。此次 NDA 主要是基于关键的全球 III 期临床试验 LATITUDE PsO 3001（登记号：NCT06088043）和 3002（登记号：NCT06108544）研究的积极结果，其中所有主要终点和排名靠前的次要终点均已达到。 10. 安进DLL3/CD3双抗标签更新获FDA批准 9月15日，安进宣布其IMDELLTRA（tarlatamab）的标签更新获FDA批准，用于广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）患者，将细胞因子释放综合征（CRS）的监测时间从原24小时缩短至6-8小时。IMDELLTRA为靶向DLL3与CD3的双特异性T细胞衔接器（BiTE），2024年获FDA加速批准，是首个获批用于SCLC的DLL3靶向TCE；此次更新基于上市后真实世界证据，证实特定患者在严格风险管理下缩短监测安全可行。 更多资讯，请滑动下方文字 恒瑞全球首创新药国内申报上市 9月14日，CDE官网显示，恒瑞医药的SHR-2004申报上市。根据临床试验进展，本次申报的适应症为择期全膝关节置换（TKA）术后静脉血栓栓塞（VTE）预防。SHR-2004是恒瑞医药自主研发的一款靶向凝血因子XI（FXI）通路的人源化单抗，可特异性结合FXI及活化FXIa，阻断内源性血栓放大通路，同时保留基础止血功能，从机制上实现“抗栓不损止血”的精准平衡。值得一提的是，SHR-2004可通过静脉注射或皮下注射，并且仅需在术后4–8小时给药1次，无需每日反复注射，显著提高了患者用药依从性。 翰森制药B7-H3 ADC拟纳入优先审评，针对骨肉瘤9月14日，CDE官网显示，翰森制药的瑞康立伏妥塔单抗（risvutatug rezetecan，ris-rez，研发代号HS-20093）拟纳入优先审评品种，用于治疗12周岁及以上经既往至少二线治疗失败的骨肉瘤患者。这是该药物第二项进入优先审评程序的适应症。瑞康立伏妥塔单抗是翰森制药自主研发的靶向B7-H3的抗体偶联药物（ADC），由全人源的B7-H3单克隆抗体与拓扑异构酶抑制剂（TOPOi）有效载荷共价连接而成，DAR值为4。2023年12月，翰森制药授予葛兰素史克（GSK）该产品在全球（不含中国内地、香港、澳门、台湾）的开发、生产及商业化独家许可。目前，GSK正在海外推进III期临床试验。 强生公布EGFR/c-Met联合化疗Ex20ins肺癌最终结果9月14日，2026年国际肺癌研究协会（IASLC）世界肺癌大会（WCLC）于韩国首尔进入第三天，强生在Presidential Symposium 2全体大会环节再次更新了Amivantamab+化疗，在Ex20ins突变类型的最终OS数据。PAPILLON III 期研究（NCT04538664）中，中位随访时间为48.6个月，尽管化疗组中有76%的受试者接受了二线Amivantamab治疗，但Amivantamab联合化疗组的中位总生存期（OS）为34.3个月（95% CI，27.0-40.8），而化疗组为27.9个月（95% CI，24.0-32.4）。Amivantamab联合化疗在数值上使中位OS延长了6个月以上，死亡风险降低了13%（HR，0.87；95% CI，0.66-1.14；P<0.001）。=0.307）。 宜联生物B7-H3 ADC又一项积极临床结果重磅发布2026年世界肺癌大会（WCLC 2026）主席论坛，中山大学肿瘤防治中心张力教授首发的TAISHAN-302研究，让靶向B7-H3的 ADC——依康坦博妥塔单抗（Tam-Peli，研发代号:YL201）成为全场焦点。TAISHAN-302研究的数据也同时在医学顶刊新英格兰医学期刊上。结果显示，依康坦博妥塔单抗二线治疗小细胞肺癌的中位OS为13.3个月 vs 9.4个月（HR 0.46，死亡风险降低54%），中位PFS为7.4个月 vs 2.8个月（HR 0.29，疾病进展或死亡风险降低71%），ORR为59.1% vs 9.7%，≥3级TRAE 46.4% vs 74.7%，ILD发生率仅4.9%，无一例4/5级事件。值得注意的是，截至数据截止日期2026年5月20日，Tam-Peli组66.2%患者仍在随访中，预计后续将获得更长的总生存期数据。 K药+Trodelvy一线肺癌III期研究数据公布，PFS和OS均未达到9月13日，Trodelvy（戈沙妥珠单抗）联合Keytruda（帕博利珠单抗）一线治疗非小细胞肺癌（NSCLC）的III期KEYNOTE-D46/EVOKE-03研究数据在2026年世界肺癌大会（WCLC）第一场主席研讨会（Presidential Symposium 2）上公布。该研究于今年6月9日宣布终止。KEYNOTE-D46/EVOKE-03是一项全球性、随机、开放标签临床试验（n=620），旨在评估Keytruda联合Trodelvy对比Keytruda单药治疗既往未接受过治疗且PD-L1 TPS≥50%、无EGFR/ALK/ROS1基因组突变的转移性NSCLC患者的有效性和安全性。截至2026年4月3日，中位随访时间为14.7个月。数据显示，Keytruda+Trodelvy组和Keytruda单药组的中位PFS分别为11.8个月和7.7个月（HR=0.81，P=0.0252），未达到统计学显著性；中位OS分别为21.5个月和22.8个月（HR=1.07，P=0.7155），同样未达到统计学显著性。 依沃西头对头K药III期研究数据出炉9月13日，康方生物依沃西单抗对比帕博利珠单抗一线治疗非小细胞肺癌（NSCLC）的III期HARMONi-2研究的总生存期（OS）数据在世界肺癌大会（WCLC）大会正式披露。2024年5月，该研究在期中分析中达到了无进展生存期（PFS）主要终点，取得具有统计学显著性和临床获益的阳性结果。依沃西单抗组的中位PFS达到11.14个月，帕博利珠单抗组的中位PFS为5.82个月，风险比（HR）为0.51。本次更新的数据显示，依沃西单抗组和帕博利珠单抗组的中位OS分别为30.75个月和22.57个月，HR为0.73（P=0.009）。这意味着，HARMONi-2研究同时取得了具有统计学意义和临床意义的PFS、OS双阳性结果。 信诺维EZH2抑制剂国内申报上市9月15日，CDE官网显示，信诺维的马来酸依格美妥司他片（研发代号：XNW5004）申报上市。用于既往接受过至少1线系统性治疗的复发或难治外周T细胞淋巴瘤成人患者，已纳入CDE优先审评。依格美妥司他是一款信诺维自主研发、针对表观遗传学靶点EZH2的小分子抑制剂，主要的适应症开发方向为外周T细胞淋巴瘤（PTCL）、滤泡性淋巴瘤（FL）及转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）。本次申报上市是基于一项依格美妥司他治疗复发或难治性外周T细胞淋巴瘤受试者的关键II期临床研究。研究结果显示关键单臂II期临床试验数据达到主要疗效终点，且安全性良好。 百利天恒EGFR/HER3 ADC拿下首个一线治疗突破疗法9月14日，百利天恒EGFR/HER3 ADC新药BL-B01D1拟纳入第8项突破疗法，用于联合特瑞普利单抗一线治疗PD-L1阳性（CPS≥1）局部复发不可切除或转移性三阴性乳腺癌。此前，BL-B01D1已经拿下7项突破疗法，涵盖癌种包括鼻咽癌、非鳞状非小细胞肺癌、EGFR野生型非小细胞肺癌、食管鳞癌、小细胞肺癌、铂耐药复发上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者、尿路上皮癌患者。值得注意的是，此次为Bl-B0D1首次拿下一线治疗TNBC的突破疗法。 广泛性焦虑障碍疗法3期试验达到主要终点9月14日，Definium Therapeutics宣布，lysergide（DT120）口腔崩解片（ODT）治疗成人广泛性焦虑障碍（GAD）的3期Panorama研究取得积极顶线结果。研究达到主要终点及全部关键次要疗效终点。公司计划于2026年第四季度与美国FDA举行NDA申报前会议，并预计于2027年上半年提交NDA。在主要终点方面，第12周时，100 µg DT120组汉密尔顿焦虑量表（HAM-A）总评分较基线的最小二乘均值变化为-9.8分，安慰剂组为-4.7分，组间差异为-5.1分（p<0.0001）。研究还达到全部关键次要终点。DT120是一款麦角酸衍生物和经典5-羟色胺能致幻剂，为lysergide的药物制剂，主要通过部分激动5-羟色胺2A受体发挥作用。 强生10亿美元新药2期未达主要终点9月14日，Contineum Therapeutics（纳斯达克：CTNM）宣布，其在研药物JNJ-5120/PIPE-307治疗成人重度抑郁症（MDD）的2期概念验证研究MOONLIGHT-1未能达到主要疗效终点。受此消息影响，Contineum股价在当日盘后一度下跌约8%。此前于2023年4月，Contineum与强生旗下杨森制药就PIPE-307达成全球许可与开发协议，获得5000万美元首付款与2500万美元股权投资，并有权收取总额最高约10亿美元的里程碑付款，以及未来净销售额低两位数至高十几个百分点的分级特许权使用费。根据协议安排，是否继续推进PIPE-307在MDD、RRMS或任何其他适应症的开发，完全由强生自主决定。对Contineum而言，这已经不是PIPE-307第一次在2期折戟。2025年11月，该药在复发缓解型多发性硬化（RRMS）的2期VISTA试验中同样未能达到预设的主要与次要疗效终点。 渐冻症临床II期失败，仍将推进III期临床 9月15日，法国生物公司 Axoltis Pharma 宣布，其用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的合成肽候选药物 NX210c 在 2 期临床试验中未达到主要终点，但公司仍将凭借次要终点的积极表现继续推进该药的研究。该 2 期临床试验在法国开展，采用双盲、随机、多中心设计，共招募了 82 名 ALS 患者。在第 6 周时，患者血液中的神经丝轻链（NfL）水平与基线相比未出现显著变化。尽管在 4 个月后，NX210c 治疗组中有 25.4% 的患者观察到血液 NfL 下降趋势，高于安慰剂组的 11.8%，但这一差异在统计学上并不显著。在次要终点方面，试验观察到了显著的临床与生物学获益。通过ALSFRS-R评估，接受 5 mg/kg 和 10 mg/kg 剂量 NX210c 治疗的患者，其运动功能衰退速率分别降低了 64% 和 33%，表明患者在肢体及身体运动控制方面的衰退有所改善或减缓。 未达标准，礼来放弃一款肥胖药9月14日，由于未能达到公司继续开发的高门槛要求，礼来（Eli Lilly）已决定终止其早期实验性肥胖症药物LY4064912的研发工作。该药物拟通过注射或输液方式给药，其在一项招募了77名受试者（涵盖健康志愿者以及超重或肥胖人士）并在加利福尼亚州、德克萨斯州和新加坡开展的Ⅰ期临床试验已被正式终止。对于该药物的具体作用机制，礼来未予以回应，同时该公司近期已停止公开披露其早期管线项目，并将其从官网及财报更新中移除。尽管出现这一局部挫折，作为肥胖症治疗领域的领导者，礼来仍凭借已获批上市的重磅产品Zepbound和Foundayo保持着强劲的Ⅱ期和Ⅲ期研发管线。 正大天晴IL-4Rα单抗上市申请获CDE受理9月16日，中国生物制药公告，附属公司正大天晴自主研发的1类创新药TQH2722注射液（IL-4Rα单抗）已向NMPA药品审评中心递交新药上市申请并获受理，适应症为外用药控制不佳或不适合外用药治疗的成人中重度特应性皮炎。TQH2722为靶向IL-4Rα的人源化单抗，同时阻断IL-4与IL-13信号通路，两类细胞因子是特应性皮炎等2型炎症的核心驱动。同靶点的原研为赛诺菲/再生元度普利尤单抗（Dupixent），年销售额已超100亿欧元；TQH2722还在开发慢性鼻窦炎伴鼻息肉、哮喘等适应症。 亨廷顿病口服疗法公布1/2期最终15个月结果Skyhawk Therapeutics日前宣布，口服小分子RNA剪接调节剂SKY-0515治疗亨廷顿病（HD）的1/2期临床研究公布最终15个月结果。分析显示，在第15个月主要评估时间点，与经重叠加权的外部自然病史对照相比，SKY-0515治疗患者的复合统一亨廷顿病评定量表（cUHDRS）评分较基线变化存在统计学显著差异。目前，该公司正在推进SKY-0515的全球2/3期关键性FALCON-HD项目。第15个月时，SKY-0515治疗患者的cUHDRS评分较基线平均提高0.94分，而来自Enroll-HD自然病史数据库的外部对照组平均下降0.65分，组间差异为1.59分（95% CI：1.09～2.09；p<0.001）。 君实生物PD-1/VEGF+CTLA-4启动一线肝癌三期临床9月14日，君实生物在药品临床试验登记与信息公示平台网站上注册了JS207+JS007联合一线治疗晚期肝细胞癌的三期临床试验。JS207为一款PD-1/VEGF双抗，为君实生物的核心管线，重点探索肺癌、肝癌、结直肠癌、三阴乳腺癌等瘤种。JS207采用四价对称结构，其中PD-1采用Fab，而非同类产品的scFv结构，PD-1亲和力较同类药物高11倍。JS207+JS007联合一线治疗肝癌的二期临床中，表现出强劲的抗肿瘤活性，22例患者可评估疗效，ORR高达45.5%，DCR高达86.4%。安全性方面，3级及以上副作用发生率仅19.2%。 复宏汉霖PD-L1 ADC再下一城，胸腺鳞癌后线数据出炉刚刚落幕的WCLC大会上，复宏汉霖PD-L1 ADC HLX43治疗既往经治晚期胸腺鳞状细胞癌的剂量扩增队列结果于壁报导览环节报告。在33例可评估的既往经治晚期胸腺鳞状细胞癌患者中，HLX43经盲态独立中心审查确认的客观缓解率达到45.5%，疾病控制率达到87.9%；潜在推荐II期剂量下——2.5 mg/kg和3.0 mg/kg两个剂量组的6个月无进展生存率分别为100%和90.9%。胸腺鳞癌患者数量少、研究入组慢、标准治疗失败后的选择有限，免疫治疗又伴随这一瘤种特有的自身免疫风险。在这样的疾病背景下，一个经历过中位3线治疗、近四分之三接受过免疫治疗的人群，仍能获得超过四成的客观缓解，说明HLX43正在从早期偶然信号走向更可信的瘤种级概念验证，进一步确认这一分子的成药潜力。 全球首个！和铂医药开发出基于全人源重链抗体的AI模型 9月16日，和铂医药发布公告，其全资附属公司诺纳生物成功开发出全球首个基于全人源仅重链抗体（HCAbs）训练的语言模型 HCAbLM，相关研究论文《A foundation model learns the sequence and functional grammar of fully human heavy-chain-only antibodies》已发表于预印本平台 bioRxiv。HCAbLM 基于来自 73 只独立免疫的 HCAb 转基因小鼠、共计 3,180 万条全人源 HCAb 序列的大规模数据库构建，捕获全人源 HCAbs 的独特序列特征。研究表明，该模型学习到了与仅重链抗体形式相关的独特序列语法，揭示了传统抗体语言模型无法充分捕获的序列模式及其相互关系。 勃林格殷格翰终止一项III期临床近日，勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）已终止其评估实验性醛固酮合成酶抑制剂 vicadrostat（BI 690517）与 SGLT2 抑制剂Jardiance联合治疗具有进展风险的慢性肾脏病（CKD）成人的后期 III 期临床试验 EASi-KIDNEY。尽管此前的中期研究结果不错，但在对现有试验数据进行综合受益风险评估后，该公司与独立数据监测委员会（DMC）均得出结论，累积的数据无法支持对临床获益的明确预期。虽然 EASi-KIDNEY 试验已被终止，但勃林格殷格翰与礼来联合销售 Jardiance，目前仍有另外三项评估 vicadrostat 与 Jardiance 联合用药的 III 期试验正在进行中。 默沙东first-in-class新药拟纳入突破性疗法9 月 16 日，CDE 官网显示，默沙东 MK-7240 注射液拟纳入突破性治疗品种，用于治疗中度至重度化脓性汗腺炎。MK-7240（Tulisokibart）是一款靶向肿瘤坏死因子样配体 1A（TL1A）的人源化单克隆抗体，最初由 Prometheus Biosciences 开发。2023 年 6 月，默沙东以 108 亿美金的价格收购 Prometheus，囊获了该产品。目前，默沙东正在开展 MK-7240 用于克罗恩病（III 期）、溃疡性结肠炎（III 期）、化脓性汗腺炎（II 期）、类风湿性关节炎（II 期）等适应症的临床研究。 百时美施贵宝终止开发CD33 DAC9月16日，Orum Therapeutics披露，合作伙伴百时美施贵宝在审查临床数据后，决定终止继续开发ORM-6151（靶向CD33的DAC分子），已经支付的预付款不会返还，后续里程碑则倍终止。Orum Therapeutics为DAC领域的先驱之一，自研管线CD123 DAC已经推进到一期临床阶段，用于治疗AML。Orum Therapeutics此前达成两项与MNC的合作，此次终止的ORM-6151合作预付款为1亿美元，还包含最高 8000 万美元的后续里程碑付款。项目退回，监管文件显示 BMS 支付以后里程碑款项的义务已解除。管线于2024年推进到一期临床。合作中断其实不是 Orum 旗下 DAC 平台首挫，以前该公司在 I 期临床试验中出现一例致命性肝毒性事件，暂停了首个临床阶段 DAC 候选药物 ORM-5029 的研发。 百利天恒3款ADC药物同日公示突破性疗法9月18日，根据CDE官网公示信息显示，百利天恒的三款ADC药物，EGFR/HER3双抗ADC药物BL-B01D1，HER2 ADC药物BL-M07D1，CLDN18.2 ADC药物BL-M05D1，同日进行突破性疗法的申请公示，显示公司ADC管线的集中爆发。其中EGFR/HER3双抗ADC药物BL-B01D1，申请适应症为既往经含铂化疗治疗失败的复发性或转移性胆道癌患者，也是其申请的第九项突破性疗法。HER2 ADC药物BL-M07D1，申请适应症为HER2表达的经含铂化疗治疗失败的局部晚期或转移性胆道癌患者，也是其申请的第二项突破性疗法。CLDN18.2 ADC药物BL-M05D1，申请适应症为既往经一线标准治疗的CLDN18.2阳性晚期胃癌或胃食管结合部腺癌（GC/GEJC） 患者，是其申请的第一项突破性疗法。 亚盛医药「利沙托克拉」拟纳入突破性疗法 9月18日，亚盛医药的APG-2575（利沙托克拉）拟纳入突破性疗法，用于联合阿可替尼治疗初治慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）成人患者。利沙托克拉是亚盛医药自主研发的新型口服Bcl-2选择性抑制剂，2025年7月，利沙托克拉获得国家药品监督管理局（NMPA）附条件批准上市，用于既往接受过至少一种系统治疗（包含BTK抑制剂在内）的CLL/SLL成人患者。Ib/II期APG2575CU101研究结果显示，在复发或难治性以及初治CLL患者中，利沙托克拉单药组的客观缓解率（ORR）为67.4%（29/43），利沙托克拉联合利妥昔单抗组的ORR为84.6%（33/39），利沙托克拉联合阿可替尼组的ORR为97.7%（85/87）。 上下滚动查看更多 全球交易合作动态 1. 诺和诺德正式更名 9 月 14 日，诺和诺德宣布今日正式开启全新篇章，推出以「Lasting Health Starts Now」为核心的品牌重塑计划，启用单一名称「诺和（Novo）」，并以 The Novo Way 更新企业文化，助力公司以更专注、更高效、更具影响力的方式向前迈进。Novo 将作为公司日常名称，而 Novo Nordisk A/S 仍是其全球法定名称。更新后的视觉识别系统保留了源自 Novo 历史传承的 Apis 公牛标志，同时赋予品牌现代且面向未来的表达方式。 2. 7.5亿美元！GSK收购恩沐生物第二款三抗TCE9月15日，葛兰素史克（GSK）宣布与恩沐生物（Chimagen Biosciences）达成协议，将以最高7.5亿美元的总交易额收购后者的一款潜在同类最佳三特异性TCE抗体的全球权益。GSK拟开发该抗体用于治疗多发性骨髓瘤，计划在2027年启动I期临床试验。该协议建立在GSK与恩沐生物现有合作关系的基础上。2024年10月，GSK以8.5亿美元的总交易额收购TCE三抗CMG1A46。 3. 1.25亿美元首付款！维泰瑞隆与诺华完成交易9月16日，维泰瑞隆宣布，继双方于2025年7月公布选择权及资产购买协议后，诺华已于近日行使其独家选择权，收购维泰瑞隆专有脑部递送平台的全球权益。根据选择权协议的条款，公司将在交易完成后获得1.25亿美元付款。维泰瑞隆亦将保留使用该平台对部分选定资产进行开发、生产及商业化的权利。维泰瑞隆的新一代脑部递送平台有望突破治疗性药物穿透血脑屏障这一长期挑战，从而推动中枢神经系统（CNS）疾病治疗方式的变革。该平台基于自主研发的脑部递送模块，有望实现包括单克隆抗体、多肽、蛋白质、基因疗法和其他大分子生物制剂在内的多种治疗模式的脑部递送。 4. 诺和诺德终止GLP-1月制剂合作 近日，Ascendis Pharma A/S 宣布，公司将重新获得开发、生产和销售基于 TransCon 技术的代谢和心血管疾病（包括肥胖症）产品的独家权利。TransCon（暂时连接）技术是 Ascendis 旗下用于新药开发的创新技术平台。其名字由 transient conjugation 缩略而来，该独特技术将惰性载体和有生物学活性的已知原型药物暂时结合，达到可控缓释的效果。目前，基于该平台，Ascendis 已有 3 款药物获批上市，分别是那韦培肽、帕罗培特立帕肽、隆培促生长素。 5. 赛诺菲转让20款药物 近日，赛诺菲和欧洲成熟药物领先企业 Cheplapharm 宣布，双方计划建立战略合作伙伴关系。根据该协议，Cheplapharm 将从赛诺菲手中接管 20 种成熟药物及其在全球的三个生产基地。作为回报，赛诺菲将获得 Cheplapharm 26.4% 的股权。值得一提的是，此次转让的药品中，包括赛诺菲旗下抗凝血药 Lovenox/Clexane（依诺肝素），但本次交易不涉及美国市场。交易涉及的其余药品名单及具体财务条款尚未披露。 6. 礼来达成多项目合作，开发神经系统核酸疗法递送技术 9月15日，QurCan Therapeutics宣布，与礼来（Eli Lilly and Company）达成独家多项目研究与合作协议，双方将利用QurCan基于靶向工程响应性聚合物（TERP）的聚合物-脂质纳米颗粒（PLNP）递送平台，开发针对中枢神经系统（CNS）和外周神经系统（PNS）疾病的核酸疗法。该合作涉及多个研发项目，礼来还将对QurCan进行战略投资。根据协议，QurCan将利用TERP平台负责相关核酸疗法的优化，礼来则负责入选项目的进一步研究、临床开发和商业化。QurCan将获得首付款和来自礼来的战略投资，并有资格针对每个项目获得研究支持费用以及最高2.37亿美元的研究、开发和商业化里程碑付款。 7. 中国CAR-T平台成功授权出海9月17日，河北森朗生物科技有限公司（森朗生物）与美国Tempest Therapeutics（Tempest）签署独家选择权协议，授权Tempest可独家引进森朗生物CD7靶向慢病毒载体平台及多款体内CAR-T候选药物，具体金额尚未披露。森朗生物自主CD7靶向慢病毒载体平台，可通过靶向慢病毒载体，将CAR基因递送至患者体内CD7阳性T、NK细胞，原位生成CAR-T/CAR-NK细胞，省去传统自体CAR-T体外采血、制备流程。此次交易的核心管线是一款BCMA/GPRC5D双靶向体内CAR-T候选药物，目前正在复发/难治性多发性骨髓瘤患者中进行I期剂量递增试验。 8. 诺和达成AI合作，加速新药发现与开发 9月16日，诺和（Novo）与Anthropic联合宣布达成合作，借助Claude人工智能模型加速新药研发并推进AI驱动的软件开发。双方将共同解决诺和科学家与计算团队提出的关键药物发现难题，为特定科学挑战和工作流程开发针对性解决方案，以支持生物学推理，从而加快新药的发现与开发进程。作为初期目标，诺和将测试Claude Science应用于特定研发工作流中，重点解决双方联合能力预计能产生最大影响的科学问题。同时，诺和还将利用Anthropic的前沿模型提升其AI驱动的软件工程能力，这将在全公司范围内成为扩展人工智能应用的关键依托。 9. 14亿美元！诺和诺德押注口服大环药物研发合作 9月17日，Orbis Medicines宣布与诺和诺德达成战略合作和许可协议，以发现和开发用于心脏代谢疾病的下一代口服大环疗法。该协议能够加速开发一类新的口服药物，用于高价值的治疗靶点。根据协议条款，Orbis Medicines有资格获得高达14亿美元的前期和潜在开发和商业里程碑付款，以及未来产品销售的分层特许权使用费。Novo还将对Orbis Medicines进行战略投资，强调其对公司nGen平台和长期潜力的信心。此次合作将利用Orbis Medicines专有的nGen平台，该平台集成了生成人工智能和高通量合成能力。 10. 10亿美元！罗氏押注新型炎症免疫双抗合作 9月17日，Dualitas Therapeutics宣布与罗氏达成研究合作和许可协议，使用Dualitas的DualScreen™双特异性发现引擎，开发用于免疫学和炎性（I&I）疾病的新型双特异性抗体。在被认为是规模最大的双特异性发现工作之一中，Dualitas将从功能上筛选30多万种新型双特异性组合，以发现和开发双特异性抗体（“BsAb”）疗法。罗氏将负责所有后续的临床前开发、监管、制造和商业活动。根据协议条款，Dualitas将获得3650万美元的预付款，并可能获得额外的研究、开发和商业里程碑付款，潜在总交易价值高达10亿美元，此外还有分层特许权使用费。 往期新药速递周报： 8.24全球新药速递周报 8.31全球新药速递周报 9.7全球新药速递周报 9.14全球新药速递周报 🔍智慧芽生物医药推出「Synapse Lens」，一款专为生物医药从业者打造的Chrome插件，能力由智慧芽新药情报库提供支持。它将成为您的“资讯阅读加速器”，一键将普通网页转化为结构化情报。  Synapse Lens，一款专为生物医药从业者打造的智能信息识别助手（内含安装手册）

9 月 15 日，Skyhawk Therapeutics 的口服小分子 RNA 剪接调节剂 SKY-0515 公布了 Phase 1/2 研究 15 个月的终版数据：cUHDRS 总分较外部自然病史对照改善 1.59 分（p<0.001）。在最高的 9 mg 剂量组，血浆 mHTT 蛋白与 PMS1 mRNA 的平均降幅分别为 60% 与 25%。 但亮眼数据的背后有两个无法回避的问题——可评估患者仅余 15 例，且疗效全部建立在与自然病史的比较之上；若把 6 月公开的 12 个月数据与此次数据并排来看，口径不一致同样值得警惕。   实验设计和数据 SKY-0515 的 Phase 1/2 研究分为三部分：A、B 部分分别为健康受试者的 SAD 与 MAD，C 部分为早期患者的疗效试验。所有入组患者先接受约 3 个月的安慰剂、3 mg 或 9 mg 治疗，随后进入为期 12 个月的盲态延展期，全部转为活性药物（4 mg 或 9 mg，以 9 mg 为主）。 本次数据也是该研究的最后一次药效报道。主要终点为 cUHDRS 及其四个分量表：TFC（日常功能）、TMS（运动）、SDMT（处理速度）与 SWRT（阅读速度）；除 TMS 为分数越低越好外，其余均为越高越好。结果如下图所示——所有终点都指向正确的方向，p 值亦相当理想。 图 1  SKY-0515 的 Phase 1/2 研究 C 部分的数据   实验设计的缺陷 SKY-0515 的 Phase 1/2 研究，个人认为有两个缺陷。 自然病史难以替代真正的同期安慰剂对照组。一个近例是 Avidity：2024 年 9 月更新 1 期临床数据时，其 AOC 1001 也曾与自然病史比较，最终却在安慰剂对照的注册临床中败下阵来——安慰剂效应在主观评分为主的神经退行性疾病研究中容易被放大。 图 2  Avidity 的 AOC 1001 在 MARINA-OLE 研究中与自然病史的比较 脱落高。治疗组可评估人数由 3 个月前的 18 例降至 15 例，较最初 24 例累计脱落 37.5%。公司解释称，最初 3 个月使用安慰剂的患者在延展期最多只有 12 个月活性药物暴露，但 15 例仍显单薄。值得注意的是，该项目整体入组人数并不少：据 9 月更新，Phase 1/2 与 FALCON-HD 合计超过 200 名患者，所以患者人数不足导致招募较少应不是原因。 图 3  Skyhawk 历次数据报道的治疗组与对照组情况   本次数据和上次数据口径的差异 如果上述差异源于实验设计，那么下述问题则出自公司“主动的选择”。 统计方式的变化。3 个月报道的是 mean change from baseline，如今采用 LS Mean。 外部对照的变化。3 个月前外部对照（自然病史）来自 Enroll-HD，采用 propensity score-weighted；如今纳入 Enroll-HD、2CARE 和 CREST-E，采用 overlap-weighted。 上述改变对各时间点数据都有轻微影响。以首要疗效终点 cUHDRS 为例，其 12 个月数据由 +0.38 vs. −0.92 变为 +0.29 vs. −0.50，其余数据不再详述。 在分量表层面，上述调整对 SDMT 的影响最大。Skyhawk 未做此图，笔者将最新 SDMT 数据标注于 12 个月数据图上（见下图）：治疗组由 −0.19 跃升至 +4.63（3 个月回升 4.8 分），而外部对照的同期预期由恶化 −1.78 翻转为改善 +0.48。其中千人以上的外部对照（自然病史）在短期内发生如此巨变，难以自圆其说。 图 4  Skyhawk 的 SDMT 分量表：12 个月与 15 个月数据的变化   生物标志物 SKY-0515 的卖点在于同时降低 mHTT 与 PMS1：前者是 HD 病理的核心驱动蛋白，后者与体细胞 CAG 重复扩增相关，是笔者欣赏的生物学机制。9 mg 剂量下，血浆 mHTT 蛋白与 PMS1 mRNA 的平均降幅分别为 60% 和 25%，体现出不错的靶点结合（target engagement）。 血浆生物标志物与中枢病理的关联并不充分。罗氏在三期临床 GENERATION HD1 中，tominersen 120 mg Q8W 实现 CSF mHTT 下降 46%，但临床终点依然未能成功。 虽然有种种缺陷，但从 mHTT 降幅看，SKY-0515 略优于 tominersen，且多次给药的脑内分布应显著优于 tominersen 的鞘内给药；叠加 PMS1 敲低，其在药效上胜出 tominersen 的机会很大。   总结 目前，Skyhawk 已将资源转向关键性项目 FALCON-HD：该研究在澳大利亚、新西兰及全球合计招募 544 例早期 HD 患者，采用随机、双盲、安慰剂对照、剂量范围设计，更适合回答疗效问题。对笔者而言，SKY-0515 的最大价值在于检验这样一个假设：一个同时下调mHTT 与PMS1 的口服小分子，能否真正延缓早期 HD 的功能衰退？ 答案将由 FALCON-HD 给出。 数据来源： Skyhawk Therapeutics 2026年6月30日新闻稿，Skyhawk Therapeutics Releases Twelve-Month cUHDRS Subcomponent Results from its Phase 1/2 Clinical Trial of SKY-0515 in Huntington’s Disease； Skyhawk Therapeutics Announces Twelve-Month Interim Results from Phase 1/2 Clinical Trial of SKY-0515 in Huntington's Disease 9 月 15 日（15 个月）官方新闻稿：Skyhawk Therapeutics Announces Final Fifteen-Month Results from Phase 1/2 Clinical Trial of SKY-0515 in Huntington’s Disease Patients 迦进生物医药（上海）有限公司 ChainGen Bio 国内首批专注于核酸偶联药物的生物科技公司