VT-EBV-N

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The treatment involves administering autologous EBV antigen-specific immune cells (T cells) derived from the patient.Lee emphasized that the approval marks the first real-world application of Korea’s advanced regenerative medicine system for patients, adding that it goes beyond symbolic significance by offering a practical model for clinical implementation.“Once a treatment plan is approved, treatment can usually begin immediately after the medical institution enrolls in liability insurance,” Lee said. “However, this first case also falls under the Ministry of Trade, Industry and Energy’s regulatory sandbox program, requiring additional procedures.”The first approval is significant because it signals a shift from treatment centered solely on approved drugs to treatment approaches grounded in clinical data.“Until now, there had been persistent questions from the field about why advanced regenerative medicine treatments were not actually being implemented in clinical settings,” Lee said. “This case has opened a path for patients to receive real treatment within the institutional framework. It will also serve as a benchmark for researchers on how to submit and obtain approval for treatment plans.”Clinical data reviewed during the approval process also showed promising results. In a clinical trial conducted under the regulatory sandbox program, no serious adverse events or deaths occurred among the 21 patients in the treatment group, while some adverse events were reported in the control group. In terms of efficacy, two-year follow-up data showed relapse in one patient in the treatment group, compared with eight in the control group, demonstrating meaningful clinical benefit.“To gain approval for an advanced regenerative medicine treatment plan, prior studies demonstrating safety and efficacy are critically important,” Lee said. “Maintaining the same objectives and study design as previous research is also a key factor in determining approval.”She explained that appropriate clinical trial design, including randomization, and the reliability of the data are also major evaluation criteria.Another notable aspect of the first approved case is its “risk-sharing payment structure.” The total treatment cost is approximately 70 million won ($48,265). Patients initially pay 40 million won in installments, and if no relapse occurs over five years, they pay the remaining 30 million won. If the disease recurs, however, the previously paid amount is refunded.“The structure was designed to reduce patient burden and uncertainty associated with non-reimbursed treatment,” Lee said. “The fact that researchers also shared part of the risk was viewed positively during the review process.”Regarding the broader review status of advanced regenerative medicine treatment plans, 18 applications have been submitted to date. Fourteen were deemed unsuitable, while several others remain under review. The review committee meets monthly, with approval decisions made separately for each case.Lee said that although no clear standards currently exist for incorporating approved treatment plans into the national health insurance system, the government plans to examine the issue based on accumulated operational experience. Related policies are expected to be included in the “Second Five-Year Master Plan for Advanced Regenerative Medicine and Advanced Biopharmaceuticals,” scheduled for release in June.She also noted that data accumulated through the treatment track could later serve as important evidence during the formal product approval process.“There is a need to actively utilize real-world data by linking different regulatory systems,” she added.Lee described the greatest significance of the first approval as the “practical realization of the system.” While the government had focused on establishing the institutional framework following the law’s implementation in 2025, it has now entered a stage where patients can actually receive treatment.“Advanced regenerative medicine is a key field that can help overcome rare and intractable diseases and drive a transformation in future medical paradigms,” Lee said. “Now we must move beyond building institutional foundations and toward providing real treatment opportunities for patients.”She added that although researchers are highly motivated, many still struggle due to insufficient infrastructure at medical institutions.“As the government plans to expand support, we hope medical institutions will actively participate and support related research,” Lee said. “Advanced regenerative medicine holds both public and industrial value, and active participation by healthcare institutions will ultimately contribute to the success of the system and greater benefits for patients.” 韩国保健福祉部再生医学政策科科长李准美于周三面向医药医疗行业媒体记者召开说明会，阐释了此次全新获批的先进再生医学治疗方案的重要意义。 此次获批的首款治疗方案，适用于EB 病毒阳性结外 NK/T 细胞淋巴瘤患者：该类患者经抗癌治疗后已达到完全缓解，但仍存在极高复发风险。该疗法采用患者自体 EB 病毒特异性免疫细胞（T 细胞） 进行输注治疗。 李准美强调，此次获批标志着韩国先进再生医学制度首次落地应用于患者临床治疗，不仅具备标志性意义，更为临床落地实施提供了可参照的实操范本。 她表示：“治疗方案获批后，医疗机构完成责任险参保，通常即可立即开展相关治疗。但本次首例获批项目同时纳入韩国产业部监管沙盒计划，因此还需履行额外审批流程。” 此次获批具有里程碑意义，标志着医疗模式从单纯依托已上市药品治疗，转向以临床数据为依据的新型诊疗路径。 “此前业内一直存在质疑：为何先进再生医学疗法始终无法真正落地临床应用。” 李准美称，“本次获批案例在制度框架内为患者打通了实际治疗通道，同时也为科研人员申报治疗方案、走审批流程树立了标杆。” 审批过程审核的临床数据也展现出良好疗效前景。监管沙盒框架下开展的临床试验结果显示：治疗组 21 名受试者均未出现严重不良事件及死亡案例，对照组则出现若干不良事件。疗效方面，两年随访数据显示，治疗组仅 1 例患者复发，对照组复发人数达 8 例，体现出显著的临床获益价值。 李准美指出：先进再生医学治疗方案想要获批，前期安全性与有效性研究是核心前提；与既往研究保持一致的研究目标和试验设计，也是审批通过的关键考量因素。 她解释道，合理的临床试验设计（含随机分组设计）以及研究数据的可靠性，同样是审批评估的重要标准。 本次首例获批案例另一大亮点是风险共担付费模式。整套治疗费用约 7000 万韩元（约合 48265 美元）。患者初期分期支付 4000 万韩元；若五年内无病情复发，再补缴剩余 3000 万韩元；若期间病情复发，已支付费用将全额退还。 “该付费模式旨在减轻患者自费治疗的经济负担与就医不确定性。” 李准美表示，“研发方同步分担部分风险的设计，也在审批评审中获得了正面评价。” 放眼先进再生医学治疗方案整体审批进度，目前累计已提交 18 项申请。其中 14 项被判定不符合申报条件，其余多项仍在评审流程中。评审委员会每月召开会议，对每个申报案例逐一独立作出审批裁定。 李准美透露，目前暂无明确标准将获批治疗方案纳入国家医保体系，韩国政府计划依托后续落地运营积累的实践经验，逐步研讨相关纳入规则。相关配套政策预计将纳入定于 6 月发布的《第二期先进再生医学与高端生物制药五年总体规划》。 她同时提到，临床治疗随访积累的真实世界数据，未来可作为产品正式上市审批的重要佐证材料。 她补充道：“有必要打通不同监管体系壁垒，充分盘活利用真实世界医疗数据。” 李准美将此次首例审批落地的最大意义定义为制度从纸面走向落地。韩国自 2025 年相关法规实施后，工作重心一直聚焦于制度体系搭建，如今正式迈入可切实为患者提供临床治疗的新阶段。 “先进再生医学是攻克罕见病、疑难病，推动未来医疗范式变革的核心领域。” 她表示，“现阶段工作重心需从制度基础建设，转向为患者创造实实在在的治疗机会。” 她还坦言，尽管科研人员研发积极性高涨，但目前多家医疗机构仍面临配套基础设施不足的困境，发展受阻。 李准美表示：“政府计划持续加大扶持力度，也希望各大医疗机构积极参与、助力相关科研研发。先进再生医学兼具公共民生价值与产业经济价值，医疗机构的主动参与，最终将推动整套制度良性运转，让患者获得更大福祉。” 韩国保健福祉部4月23日原始批准新闻 첨단재생의료 치료 1호 승인- 재발 위험 높은 희귀 림프종 환자 치료 승인 -- 그간 임상연구에서 벗어나 본격적 환자치료 단계로 진입 -   보건복지부(장관 정은경)는 4월 23일(목) 가톨릭대학교 여의도성모병원이 신청한 재발 위험이 높은 희귀 림프종 완전관해* 환자 대상 치료계획이 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회(이하 ‘심의위원회’)를 거쳐 첨단재생의료 치료제도 시행(2025년 2월) 이후 첫 ‘첨단재생의료 치료’로 적합 의결되었다고 밝혔다.    * ‘완전관해’란, 현재 검사로 확인 가능한 암의 흔적이 모두 사라진 상태임. 다만, 아직 눈에 안 보이는 미세한 암세포가 남아 있을 가능성은 있으므로 추적 관찰을 필요로 함   이번에 승인된 치료는 항암치료를 마친 후 완전관해되었으나 재발 가능성이 큰 EBV(엡스타인-바 바이러스, Epstein–Barr Virus) 양성 림프절외 NK/T세포 림프종(Extranodal Natural Killer/T cell Lymphoma, ENKL)* 환자를 대상으로 환자 본인 유래 EBV 항원 특이 면역세포(T세포)를 투여하는 첨단재생의료 치료이다.    * ‘EBV(엡스타인-바 바이러스) 양성 림프절외 NK/T세포 림프종’이란 EBV(Epstein–Barr Virus)와 긴밀한 연관이 있으며 NK세포 기원의 비호지킨 림프종임. 이 질환은 뚜렷한 임상병리학적 특징을 가진 희귀하고 매우 공격적인 질환이며, 대부분의 ENKL 환자는 비강 내로 질환이 국한되어 있으나, 전반적인 예후가 불량하고, 적절한 치료를 위한 고위험 환자를 정확히 식별하고 예측하는 것이 어려운 경우가 많음 <제1호 승인 첨단재생의료 치료 개요>   (치료계획명) 치료 후 재발 가능성이 높은 EBV 양성 림프절외 NK/T세포 림프종 완전관해 환자에게 자가 면역세포치료제 VT-EBV-N을 투여하여 재발을 방지하고, 장기 생존을 유도하는 첨단재생의료 치료      * 투여기간: 자가유래 EBV 특이 T세포 정맥투여, 4주간 주 1회 투여 → 4주 휴약 → 4주간 주 1회 투여(총 8회, 12주)   (실시기관) 가톨릭대학교 여의도성모병원   (실시 책임자) 혈액내과 전영우 교수   (대상질환) 완전관해 상태의 혈액암(EBV 양성 림프절외 NK/T세포 림프종)   (대상자수) 15명   (치료실시 기간) 산업융합 규제특례심의위원회 의결·통보 후 2년(연장가능)   (치료비용) 76,207,178원    * 치료 시 4,000만 원 납부, 이후 5년 이내 재발하지 않을 시 3,000만 원 추가 납부, 단 치료 후 5년 이내 재발 시 비용 전액 환불   해당 질환은 항암화학요법과 방사선 치료 등 다양한 치료가 시행되고 있지만 치료 후 재발률이 높고, 재발 후 사망 위험이 크게 증가한다. 따라서 재발을 효과적으로 억제하고 장기 무병 생존율을 높일 수 있는 새로운 치료법 개발이 절실한 상황이다.   림프절외 NK/T세포 림프종은 EBV와 밀접한 관련이 있는 것으로 알려져 있다. 이에 따라 이번 치료는 표준치료 이후에도 재발 위험이 높은 림프종(ENKL) 환자에게 EBV 특이 면역세포를 투여해 남아 있을 수 있는 암세포를 제거하고, 재발을 억제하며 생존율을 높이기 위하여 제공된다. < 안내사항 >   첨단재생의료 치료란 의료법 제12조에 따른 의료행위가 이루어지는 과정에서 첨단재생의료를 이용하는 치료로서, 신의료기술평가를 통해 안전성·유효성을 검증받은 의료기술 또는 의약품 품목허가를 통해 효능을 입증한 의약품이 아닙니다.   해당 치료는 사람의 생명 및 건강에 부정적인 영향을 미칠 우려가 있어 상당한 주의를 요하는 치료(첨단재생바이오법 제2조제5호나목, 이하 ‘중위험 치료’)입니다. 따라서 재생의료기관은 동일한 목적 및 내용의 첨단재생의료 임상연구가 사전에 실시되어 완료된 경우에만 치료계획을 작성하여 심의위원회에 제출할 수 있습니다.(첨단재생바이오법 제12조의조제2항)   한편, 이번에 승인된 치료 제1호는 상업용 임상시험 결과를 기반으로 첨단재생의료 치료계획 심의 신청이 가능하도록 특례를 부여한 기획형 규제샌드박스*를 통해 신청된 사례이다. 이번 건은 임상 2상** 시험 결과를 기반으로 치료계획을 작성하여 제출하였으며, 심의위원회의 적합 의결 이후, 산업융합 규제특례심의위원회(위원장: 산업부장관)에 상정되어 규제특례 부여 여부 논의 후 치료가 실시될 예정***이다.     * 정부가 과제를 선제적으로 제안하고 사업자 모집을 통해 기업이 신청하면 특례를 허용하는 top-down 방식의 규제샌드박스     ** (임상 2상) 신약 후보물질의 유효성과 안전성을 평가하고 적정 용량·용법을 설정하기 위한 임상시험   *** 과제 선정(’25.7월) 치료계획 심의위원회 사무국 제출·접수(’25.11월)   심의위원회 1차 심의(’26.1월) 5차 심의·적합의결(’26.4월) 규제특례심의위원회 심의 <선행 임상시험 개요>   (임상시험명) 완전관해 상태의 EBV 양성 림프절외 NK/T세포 림프종 환자를 대상으로 VT-EBV-N 관해 후 치료의 유효성 및 안전성을 평가하기 위한 제2상 임상시험   (수행기관) 가톨릭대학교 여의도성모병원(치료계획 동일 기관)   (임상시험 기간 및 대상자수) 2017년 ~ 2025년, 48명   동 건의 치료 비용과 관련하여, 투여용 인체세포의 채취·처리 및 투여행위 등 첨단재생의료 치료에 직접적으로 소요되는 비용은 비급여로 적용되나, 림프종을 치료하는 과정에서 발생하는 검사료, 진료비 등은 통상적인 요양급여 기준에 따라 국민건강보험 적용이 가능하다.   김현숙 첨단의료지원관은 “제1호 첨단재생의료 치료 승인으로 재발 위험성이 높은 희귀 림프종 환자에게 새로운 치료 기회를 제공할 수 있을 것으로 기대된다”라며 “이번 치료 1호 승인은 첨단재생의료 치료제도가 의료 현장에서 시작됐다는 점에서 의미가 크며, 앞으로도 미충족 의료수요에 대응하기 위하여 첨단재생의료 치료가 원활히 실시될 수 있도록 제도개선 등 지원을 강화해 나가겠다”라고 밝혔다.首款先进再生医学疗法获批 —— 获批用于高复发风险罕见淋巴瘤患者治疗—— 从过往临床研究阶段正式迈入常态化患者临床治疗阶段 韩国保健福祉部（部长 郑恩京）4 月 23 日表示，由天主教大学汝矣岛圣母医院提交、针对高复发风险罕见淋巴瘤完全缓解患者的治疗方案，经先进再生医学及先进生物制药审议委员会（下称 “审议委员会”）评审表决，正式获批。这也是自 2025 年 2 月先进再生医学医疗制度实施以来，韩国落地的首例先进再生医学临床治疗项目。 注释：完全缓解指现有医学检查可发现的癌症病灶痕迹全部消失。但体内仍可能残留肉眼及现有检查无法发现的微量癌细胞，因此需长期随访观察。 本次获批疗法为先进再生医学疗法：适用于经抗癌治疗后达到完全缓解、但复发风险极高的EB 病毒阳性结外 NK/T 细胞淋巴瘤（ENKL） 患者，采用患者自体 EB 病毒抗原特异性免疫细胞（T 细胞） 进行输注治疗。 注释：EB 病毒阳性结外 NK/T 细胞淋巴瘤与 EB 病毒密切相关、起源于自然杀伤细胞的非霍奇金淋巴瘤。属于罕见且侵袭性极强的疾病，具备独特临床病理特征；多数病灶局限于鼻腔，整体预后较差，临床上难以精准识别并预判高复发风险人群。首款获批先进再生医学疗法概况 治疗方案名称针对治疗后高复发风险、处于完全缓解状态的 EB 病毒阳性结外 NK/T 细胞淋巴瘤患者，输注自体免疫细胞治疗剂 VT-EBV-N，预防疾病复发、诱导长期生存的先进再生医学疗法 给药周期输注自体 EB 病毒特异性 T 细胞，每周静脉给药 1 次，持续 4 周 → 停药休养 4 周 → 再每周给药 1 次、持续 4 周；总计 8 次给药，全程 12 周 实施机构天主教大学汝矣岛圣母医院项目负责人血液内科 全英宇 教授适用疾病完全缓解状态血液肿瘤（EB 病毒阳性结外 NK/T 细胞淋巴瘤）拟收治受试者15 人治疗实施期限产业融合规制特例审议委员会审议通报通过后有效期 2 年（可申请延期）总治疗费用76207178 韩元 付费规则治疗初期先行支付 4000 万韩元；若 5 年内未复发，补缴剩余 3000 万韩元；若治疗后 5 年内病情复发，已缴费用全额退还。 该疾病虽已有化疗、放疗等常规治疗手段，但术后复发率居高不下，一旦复发，患者死亡风险大幅升高。临床上亟需研发可有效抑制复发、提升长期无病生存率的全新疗法。 已知结外 NK/T 细胞淋巴瘤与 EB 病毒关联紧密。本次疗法旨在为标准治疗后仍存在高复发风险的 ENKL 患者，输注 EB 病毒特异性免疫细胞，清除体内潜在残留癌细胞、抑制疾病复发、提升患者生存率。相关须知 先进再生医学疗法：指在《医疗法》第 12 条规定的医疗执业过程中，运用先进再生医学技术开展的诊疗行为；不属于经新医疗技术评估验证安全性与有效性的常规医疗技术，也不属于通过药品许可获批适应症的上市药品。 该疗法存在危害人体生命健康的潜在风险，属于需严格管控的中风险疗法（《先进再生生物医疗法》第 2 条第 5 号子项）。再生医学医疗机构仅可在同目的、同内容的先进再生医学临床研究完成后，方可制定治疗方案并提交审议委员会评审（《先进再生生物医疗法》第 12 条之二第 2 项）。 本次首例获批疗法，依托规划型监管沙盒特例政策，允许基于商用临床试验结果提交先进再生医学治疗方案评审申请。本项目依据二期临床试验结果编制并提交治疗方案，经审议委员会表决通过后，将提交至产业融合规制特例审议委员会（委员长：产业部长官）审议规制豁免资格，审议通过后正式开展临床治疗。 注释 1：规划型监管沙盒由政府先行划定试点课题、公开征集企业申报，审核通过后给予政策特例豁免的自上而下式监管沙盒模式。注释 2：二期临床试验新药候选物临床试验阶段，主要评估药物有效性、安全性，并确定适宜给药剂量与用法。项目时间线2025 年 7 月 课题选定 → 2025 年 11 月 治疗方案提交审议委员会秘书处受理 → 2026 年 1 月 审议委员会首轮评审 → 2026 年 4 月 第五轮评审并表决通过 → 后续提交规制特例审议委员会终审前期临床试验概况 临床试验名称评估 VT-EBV-N 用于完全缓解状态 EB 病毒阳性结外 NK/T 细胞淋巴瘤患者缓解后治疗有效性与安全性的二期临床试验实施机构天主教大学汝矣岛圣母医院（与治疗实施机构一致）试验周期及受试者规模2017 年 —2025 年，共计入组 48 名受试者 治疗费用相关说明：用于细胞采集、制备、输注等先进再生医学专属诊疗操作费用，纳入非医保自费项目；淋巴瘤诊疗过程中产生的常规检查费、诊疗费等，可按照普通医保报销标准纳入国民健康保险结算。 医疗支援官金贤淑表示：“首例先进再生医学疗法获批，有望为高复发风险罕见淋巴瘤患者带来全新治疗选择。此次获批标志着先进再生医学医疗制度正式落地临床，意义重大。后续将持续完善制度、强化配套支持，保障先进再生医学疗法顺畅开展，满足临床未被满足的医疗需求。”