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今日，生物医药行业知名媒体网站BioSpace评选出2026年度新一代生物新锐公司（NextGen Class of 2026）。通过对公司的融资情况、合作、研发管线、成长潜力以及创新方面进行综合评估，BioSpace选出上榜的生命科学新锐。今年上榜的15家新锐充分体现了新治疗模式和创新药物开发策略对新药开发的影响，其专注领域广泛，包含基因疗法、细胞疗法、RNA疗法，双特异性抗体，抗体偶联药物（ADC）以及创新小分子等不同模式。本文将根据该报道，并结合公开资料，向读者们介绍这些生命科学领域的亮眼新星。 图片来源：123RF Arnatar Therapeutics Arnatar Therapeutics旨在重新定义RNA药物的潜力。该公司凭借其专有的DARGER平台，创新性地整合了潜在“best-in-class”的siRNA基因沉默技术与潜在“first-in-class”的可上调蛋白表达的反义寡核苷酸（ASO）技术。其具备双重作用的RNA疗法可通过siRNA沉默有害的疾病驱动因素，并通过ASO恢复基本蛋白质功能，为以前无法治愈的疾病开辟新的治疗可能。该公司管线覆盖心脏代谢、肝、肾及中枢神经系统疾病等具有高未竟需求的领域。 该公司用于治疗Alagille综合征（ALGS）的在研ASO药物ART4已获得美国FDA授予的孤儿药资格和罕见儿科疾病认定。ART4是Arnatar公司针对ALGS病因开发的上调性ASO疗法，基于其专有的ACT-UP1平台设计，旨在通过上调内源性JAG1蛋白的表达，从根源上解决ALGS的病因。这款疗法已于去年9月完成早期临床试验的首例患者给药。 Axonis Therapeutics Axonis Therapeutics公司的发现平台聚焦于KCC2这一蛋白。该公司联合创始人兼首席科学官Shane Hegarty博士在采访中表示，在多种疾病模型中，研究已经验证了KCC2增效剂恢复中枢神经系统兴奋-抑制（E/I）平衡的疗效：包括耐药性癫痫、疼痛、神经创伤、神经退行性疾病，甚至精神疾病和神经发育障碍的行为模型。 该公司正在开发的在研疗法AXN-027是一款口服小分子KCC2增效剂，目前已经进入1期临床试验阶段，用于治疗耐药性癫痫、疼痛和脊髓损伤。 Bambusa Therapeutics Bambusa Therapeutics是一家专注于开发炎症及免疫（I&I）疗法的生物技术公司。自2024年5月成立以来，该公司已建立了一系列长效双特异性抗体管线，靶向经过验证的靶点，用以治疗炎症和免疫疾病相关的适应症。 其中，Bambusa的主打候选药物BBT001是一款双特异性抗体，旨在成为现有多种皮肤病的标准治疗。BBT001已于2025年在特应性皮炎的1期临床试验中完成首批患者给药。早期健康志愿者数据证实该疗法具有良好的安全性和耐受性。BBT002则是一款适用于呼吸系统、皮肤和胃肠道疾病等多个适应症的双特异性抗体。此外，Bambusa的另外两款候选药物BBT003和BBT004在炎症性肠病和风湿病适应症中也展现出积极的潜在治疗效果。 City Therapeutics City Therapeutics由前Alnylam首席执行官John Maraganore博士联合创建，致力于利用新一代触发分子（trigger molecule）工程技术以及创新的肝外靶向能力，开发针对现有siRNA疗法尚未覆盖的细胞类型的新型药物。该公司的在研疗法CITY-FXI目前正在开展用于治疗血栓栓塞性疾病的1期临床试验。 渤健（Biogen）于去年5月与City Therapeutics签署了一项高达10亿美元的合作协议，用于开发中枢神经系统疾病新疗法；博士伦（Bausch + Lomb）也就眼科疾病与其达成了4.85亿美元的合作。 Corsera Health Corsera Health源于前Alnylam首席执行官John Maraganore博士与Metsera创始人Clive Meanwell博士的合作。两人在Corsera担任联席首席执行官。 Corsera将AI驱动的心血管风险预测工具与siRNA疗法相结合，目标是在风险演变为疾病之前进行识别与干预。其核心项目是同时靶向PCSK9和血管紧张素原蛋白的双靶点药物，药物设计为每年给药一次，用于疾病预防。其中，COR-1004是一款靶向PCSK9的siRNA，旨在降低血液中的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平，目前已进入临床开发阶段。靶向血管紧张素原的COR-2003预计在今年年中开始临床试验。 Dispatch Bio Dispatch Bio由Carl June博士、ARCH Venture合伙人Bob Nelsen先生与帕克癌症免疫治疗研究所（PICI）创始人Sean Parker先生共同成立，致力于破解实体瘤细胞治疗难题。公司提出“两段式”治疗方案：首先，利用对癌细胞具有选择性的肿瘤嗜性病毒在原发及转移灶内复制，在癌细胞表面“涂抹”合成抗原，并分泌细胞因子与趋化因子以重塑肿瘤微环境；随后，给予靶向该合成抗原的自体CAR-T（后续或考虑异体），使T细胞在经重塑的微环境中实现持续增殖与高效杀伤。该思路将溶瘤病毒与工程化T细胞的优势叠加，有望提升实体瘤治疗的效力与可及性，并具备在多种肿瘤类型间实现通用化靶标的潜在扩展性。 其领先候选药物DISP-10是一种新型肿瘤特异性病毒，计划与CAR-T疗法联合使用。Dispatch Bio计划于今年推动DISP-10与百时美施贵宝的Abecma联合，用于治疗来源于上皮组织的实体瘤。 值得一提的是，Dispatch Bio首席执行官Sabah Öney博士参加了刚刚结束的2026药明康德全球论坛，与多位嘉宾一起分享了加速创新药物开发的心得。 HAYA Therapeutics HAYA Therapeutics是一家精准医疗公司，致力于开发可编程疗法，靶向调节性长非编码RNA（lncRNA），以重新编程包括心血管疾病、代谢疾病和癌症在内多种疾病的病理细胞状态。该公司正在利用其创新平台深入解析疾病细胞状态及其所涉及的lncRNA调控机制。HAYA的主打项目是HTX-001，这是一款用于治疗非梗阻性肥厚型心肌病的反义寡核苷酸。HAYA还在开发一系列靶向lncRNA的精准疗法，用于针对其他组织疾病的细胞特异性治疗。 2024年9月，HAYA与礼来（Eli Lilly and Company）达成一项总额高达10亿美元的多年协议。两家公司将应用HAYA的RNA引导基因调控平台来支持肥胖和相关代谢疾病的临床前药物研发工作。 Helicore Helicore公司聚焦于开发潜在“first-in-class”葡萄糖依赖性促胰岛素多肽（GIP）拮抗剂，用于治疗肥胖症和相关健康问题。其研发进度最快的候选疗法HCR-188是一款处于临床开发阶段的抗GIP单克隆抗体。该公司的研发管线中还包括靶向GIP的抗体偶联药物，GLP-1药物以及组合疗法，旨在针对特定肥胖患者亚群。 Helicore公司的研发策略借助从人类遗传学、专有临床前数据、以及第三方临床研究获得的洞见。携带GIP或GIP受体失活性突变的个体可能因为脂肪细胞中GIP信号通路介导的甘油三酯摄取降低而不易出现肥胖。HCR-188与GLP-1药物联用，在临床前研究中显示可让动物优先减少脂肪而不是瘦体质量（lean mass）。与GLP-1药物相比，可能带来更高质量的体重减轻。 Kardigan Kardigan由原MyoKardia公司的高管联合创建，在研发心血管药物方面具有丰富的经验。MyoKardia公司开发了“first-in-class”心血管药物mavacamten，该药物已于2022年4月获美国FDA批准上市（商品名Camzyos），成为首款获批心肌肌球蛋白别构抑制剂。百时美施贵宝在2020年斥资约131亿美元收购了MyoKardia。 Kardigan公司的研发管线包含7个项目，其中包括已进入3期临床的ataciguat。在2025年11月举行的美国心脏协会科学年会上，Kardigan公布了ataciguat的2期临床数据，显示该药物可减缓主动脉瓣钙化进展，并改善瓣膜顺应性、心输出量和心功能等指标。 Kivu Bioscience Kivu源自荷兰抗体技术公司Synaffix。它使用专有的Synaffix位点特异性连接子-载荷技术来开发下一代抗体偶联药物疗法。该技术平台中的GlycoConnect技术将连接子专门连接抗体中的特定氨基酸，提供了一种高度均一的产品。这一技术可以显著提高ADC的稳定性，减少潜在副作用，扩大了ADC的治疗窗口，从而改善了患者的安全性。 临床前数据显示，Kivu靶向PTK7的ADC项目KIVU-107具有抗肿瘤活性，同时也显示出克服现有ADC耐药性的潜力。 Light Horse Therapeutics Light Horse Therapeutics公司开发了一种基于基因编辑的专有平台，可发现疾病关键靶点的全新功能位点，然后针对这些全新功能位点开发潜在“first-in-class”小分子疗法。其技术平台可在蛋白质的自然环境中进行研究，从而加速临床候选药物的发现过程。 此外，该公司去年与诺华（Novartis）达成多靶点研发合作协议，共同利用其平台发现并开发潜在“first-in-class”疗法。根据协议条款，Light Horse Therapeutics将获得2500万美元的预付款，并有资格获得高达10亿美元的研究、开发和销售里程碑付款。 Newleos Therapeutics Newleos Therapeutics于2025年2月成立，通过与罗氏（Roche）的合作，引入了多款处于临床阶段的管线，这些管线涵盖多种创新机制的口服小分子，适用于广泛的适应症，如广泛性焦虑、社交焦虑、物质使用障碍以及认知障碍。 其进展最快的研发项目NTX-1472是一款V1a受体拮抗剂，已于去年9月获FDA许可进入治疗社交焦虑障碍的2期临床试验。另一款在研疗法NTX-1955（RO7308480）是一款潜在“first-in-class”的GABAA-γ1选择性正向别构调节剂（PAM），旨在以具差异化的作用机制治疗焦虑障碍，同时避免现有疗法的副作用。NTX-1955设计用于通过靶向含γ1亚基的GABAA受体，来调节焦虑脑回路中的GABA能信号传递。通过聚焦于杏仁核中GABAA的调控，NTX-1955有望在降低焦虑的同时，不影响其他可能具安全性风险的脑网络。 Renasant Bio Renasant Bio于去年7月成立，专注于开发可改变常染色体显性多囊肾病（ADPKD）疾病进程的疗法。该公司希望通过恢复PC1和PC2这两个关键蛋白的功能来治疗ADPKD。 该公司的核心项目是一款小分子校正剂，旨在针对多种致病突变发挥作用，通过稳定并促进PC1/2的正确折叠，推动蛋白运输，从而恢复肾脏功能。该项目目前正处于临床前研发阶段。 Stylus Medicine Stylus Medicine聚焦于源自病毒的基因整合工具——重组酶（recombinase），力图破解CRISPR在安全插入整段治疗基因方面的难题。公司起源于斯坦福大学Ami Bhatt博士实验室，借助生物信息学工具在庞杂的微生物序列中发掘新型重组酶。2022年，相关成果获得RA Capital与Khosla Ventures的4000万美元支持；2025年5月，公司再获4500万美元融资并走出隐匿模式，明确以体内CAR-T为首要方向，期望在免疫细胞体内工程化上取得实质性突破，从而将细胞治疗转化为更可及的方案。 在技术路线方面，Stylus拟将编码重组酶的mRNA与承载抗癌基因的DNA共同封装于脂质纳米颗粒（LNP）中，以实现对T细胞的定向递送与基因整合，旨在提升疗法持久性并避免慢病毒递送的潜在安全负担。目前，公司正在非人灵长类中开展验证。若该非病毒体内工程化路径获得临床验证，Stylus有望为体内CAR-T开辟更高效、可规模化的新方案。 Trace Neuroscience Trace Neuroscience由Eric Green博士与Aaron Gitler博士等学者共同创立，他们于2022年在《自然》发表研究，指出TDP-43功能缺失会导致肌萎缩侧索硬化（ALS）相关基因UNC13A错配剪接，进而产生非功能性蛋白。 基于这一机制，公司主打项目TRCN-1023为一反义寡核苷酸疗法，旨在修复因TDP-43缺陷引发的UNC13A错配剪接、恢复关键突触蛋白表达，可覆盖不携带SOD1变异，从而难以从现有获批疗法中获益的广泛ALS人群。 参考资料： [1] NextGen: Class of 2026. The top life sciences startups to watch this year. Retrieved January 15, 2026, from https://www.biospace.com/nextgen?hsCtaAttrib=202647156258 免责声明：本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。 版权说明：欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。 分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新