NLRP3 inhibitor(Takeda pharm)

编者按：英矽智能凭借生成式AI平台，提高了药物研发的效率，已开发出多个潜力管线，且与多家跨国制药巨头达成了合作，通过自主研发+对外授权构筑了一定的护城河。英矽智能成立于2014年2月10日，由Alex Zhavoronkov博士创立，是一家AI驱动药物发现及开发公司。目前，公司已透过自主开发的生成式人工智能平台Pharma.AI产生逾20项临床或IND申报阶段的资产，其中三项资产已授权予国际制药及医疗保健公司，合约总价值最高为21亿美元，以及一项处于自主开发阶段的II期资产，在业界中处于相对较为先进的阶段。01、行业背景：AI可以提升药物发现流程中各阶段的效率AI药物发现及开发(AIDD)正成为制药产业日益重要的趋势。AI技术可以应用于药物开发的早期与后期阶段，有助于更高效率地识别靶点、设计分子并优化临床试验。英矽智能招股书中预期，全球AIDD市场的规模将由2023年的119亿美元增加至2032年的746亿美元，复合年增长率为22.6%。基于AI的药物发现的主要优势在于，AI可以提升流程中各阶段的效率，应对药物发现中的关键挑战。AI可分析庞大且复杂的数据集，以识别潜在候选药物、发掘生物标志物及治疗靶点、预测药理特性、筛选类似药物的分子、构建蛋白质结构模型，并预测临床试验结果。这些能力通过提高生产力及降低后期开发中代价高昂的失败风险可能性，支持早期研究。与传统方法相比，AI可在研究过程初期迅速分析大量数据并生成见解，从而大幅缩短药物发现的时间周期。其预测药物特性及成功率的能力，亦有助研究人员筛选出更良好的候选药物，从而能够减少资源浪费并降低失败风险。有研究指出，在首创新药的药物发现中应用AI，可在临床前及临床阶段使时间与成本下降多达50%。这使AI成为制药公司提升效率及实现更高投资回报的重要工具。基于AI与传统研发之间的效率比较，来源：英矽智能招股书基于AI与传统研发在首创新药研发中所耗费时间与成本的比较，来源：英矽智能招股书AI药物发现市场高度活力化，参与者包括初创企业、生物科技公司及大型制药公司，均致力寻求把握AI技术的进步。主要全球AI制药公司的比较，来源：英矽智能招股书02、业务模式：透过合作营运模式，将生成式AI与药物发现及开发相融合英矽智能成立于2014年，为一家业务遍布全球的AI驱动药物发现及开发公司。公司已组建一支经验丰富的药物发现及开发团队，以及一支由领域专家领导的世界级生成式AI平台开发团队。公司拥有超过241名研发科学家，占全职员工约78%。英矽智能采用双首席执行官架构，透过合作营运模式，将生成式AI与药物发现及开发相融合：公司创办人、CBO兼首席执行官Alex Zhavoronkov博士负责监督生成式AI与自动化实验室能力的开发部署，以实现目标优先排序、分子设计及优化、实验方案精炼。首席执行官兼首席科学官任峰博士，则主导将该等AI输出整合至研发执行环节－验证苗头化合物、推动候选药物通过临床前与临床阶段、优化资源配置－从而确保管线发展持续由AI洞察与实证数据支持，最终交付具临床意义的治疗方案。公司采用项目制运营，业务模式包括药物发现及管线开发、软件解决方案及其他与非医药领域相关的发现业务，主要收入来源为对外授权及合作安排。英矽智能独特的双引擎业务模式结合了生成式AI平台与深厚的自主药物研发能力，实现了持续的强化学习，不断提升Pharma.AI的能力并推动科学创新。利用Pharma.AI，平均而言，公司的候选药物从靶点发现到临床前候选药物(PCC)确认需时12至18个月，远短于传统方法（平均需时4.5年）。公司也正将Pharma.AI的应用范围扩展至多个行业，如先进材料、农业、营养产品及兽医药物领域。专有生成式AI平台应用领域，来源：英矽智能招股书03、管线布局：自主研发+对外授权凭借生成式AI平台，英矽智能已开发出一条强大的管线，包括20项临床或IND申报阶段的资产，涵盖纤维化、肿瘤学、免疫学、代谢、抗疼痛及其他治疗领域。候选药物的开发进展，来源：英矽智能招股书内部研发方面，公司已与多家CRO及CDMO合作，其中包括药明康德，这些合作有效推动了候选药物发现、临床前及临床阶段的进展。公司的药物发现项目进展稳定，始终朝着年度目标持续努力，即每年提名4-5个新临床前候选药物，并推动1-2个项目进入临床开发阶段。英矽智能目前研发进展最快的管线是ISM001-055。ISM001-055(Rentosertib)是一款TNIK抑制剂，TNIK是一种新识别的纤维化相关靶点，在多种纤维化适应症中具有广泛的应用潜力。公司使用PandaOmics识别TNIK，并使用Generative Chemistry以指导针对TNIK小分子候选药物的设计及测试。公司于2024年8月在中国完成IIa期临床试验（IPF），并于2024年10月公布顶线数据。成功完成中国的IIa期试验后，公司计划于2026年上半年在中国开展ISM001-055用于IPF适应症的IIb/III期研究。外部授权方面，公司目前已与全球前20大制药公司（按2024年销售额计）中的13家合作。2022年、2023年、2024年、2025年H1，公司分别与40名、48名、55名及61名客户就药物发现进行合作。根据招股书，英矽智能已订立多项对外授权协议，包括ISM3091、ISM5043及一项尚未披露的候选药物。这些合作安排的合约总值超过20亿美元，彰显出合作伙伴对公司平台及管线的信心。另外，英矽智能近期又有不少合作进展。2025年11月10日，国际制药巨头礼来与英矽智能宣布达成总额超过1亿美元的生物制药合作，希望借助人工智能发现新药。2026年1月5日，英矽智能宣布与施维雅（Servier）达成一项总金额达8.88亿美元的研发合作。该合作将英矽智能人工智能驱动的药物研发平台与施维雅在抗肿瘤药物研发领域的全球专业优势相结合，聚焦于创新抗肿瘤疗法的发现与开发。1月20日，英矽智能宣布与衡泰生物达成独家许可与共同开发合作协议，双方将共同加速推进ISM8969的全球开发。这是一款口服且具备穿透血脑屏障性质的新型NLRP3抑制剂，拟用于中枢神经系统疾病治疗。英矽智能有权获得总额最高逾5亿港元的预付款及里程碑付款。1月27日，英矽智能与齐鲁制药达成总额9.31亿港元药物研发合作。根据协议约定，英矽智能将利用自主搭建的Pharma.AI平台，关注用于代谢疾病领域的新颖小分子药物设计与优化，齐鲁制药集团将负责后续开发与商业化工作。凭借对外授权合作，过去几年英矽智能的收入实现了快速增长，但仍处于亏损状态。2022年、2023年、2024年以及2025H1，公司的收入分别为3015万美元、5118万美元、8583万美元和2746万美元；净利润分别为-2.2亿美元、-2.1亿美元、-1710万美元及-1922万美元。2025H1公司研发费用为3557万美元，同比减少22%。04、结语通过AI，相关企业可以用很低的成本挖掘那些之前关注度较低的靶点，从而获得更多first-in-class的机会。不过，来自产业界的质疑声也从未停歇：拨开“颠覆传统研发”的宏大叙事，新药研发“九死一生”的困境并未因AI的到来而改变。曾备受瞩目的AI制药明星公司Verge Genomics在近期宣布，其AI药物VRG50635用于治疗渐冻症的临床试验失败并终止研发，引发了广泛关注。但是也要看到，科技的进步从来都不是一帆风顺，AI在其他行业的应用同样会面临诸多的难题。例如，相对于自动驾驶，AI制药受法规限制较小，数据隐私风险较低，技术容错性相对较高（允许迭代优化）；相对于零售推荐，AI制药的技术壁垒更高，依赖专业领域知识，竞争对手较少；相对于智能制造，AI制药的利润率更高（新药专利溢价），市场准入门槛更严格。总体而言，AI制药在需求刚性、数据基础、技术适配性、政策支持等方面具备相对优势，是目前AI落地中最具颠覆潜力的领域之一。尽管仍需克服科学验证与临床转化难题，但其对人类社会健康的潜在贡献，使其在AI应用版图中占据战略核心地位。英矽智能作为中国AI制药市场重要的参与者，以自主研发起步，开发了多个具备潜力的管线体系；近年来又在加大对外授权力度，构建了一定的抗风险能力，未来值得重点关注。风险提示：研发进展不及预期、政策风险、行业竞争加剧、业绩不及预期、股价短期涨幅较高等。想进一步了解核心上市公司买卖时机？扫码关注我们，专业的港A市场配置与交易研究团队，以数据为支撑、逻辑为核心，帮大家看清市场波动，精准把握投资机会。免责声明:本文版权属于北京格隆汇投资顾问有限公司投研团队(曾润:A0160623020001)整理，本报告基于独立、客观、公正和审慎的原则制作，信息均来源于公开资料并予以合法合理适当的采集摘要与编辑。股市有风险，入市需谨慎。本文中的任何投资建议均不作为您投资买卖的依据，您须独立作出投资决策，风险自担。任何单位或个人未经本公司许可，擅自发布、复制、传播或网络发表、转载等均视为侵权，本公司将依法追究侵权责任。 发布于：广东

编者按：英矽智能凭借生成式AI平台，提高了药物研发的效率，已开发出多个潜力管线，且与多家跨国制药巨头达成了合作，通过自主研发+对外授权构筑了一定的护城河。英矽智能成立于2014年2月10日，由AlexZhavoronkov博士创立，是一家AI驱动药物发现及开发公司。目前，公司已透过自主开发的生成式人工智能平台Pharma.AI产生逾20项临床或IND申报阶段的资产，其中三项资产已授权予国际制药及医疗保健公司，合约总价值最高为21亿美元，以及一项处于自主开发阶段的II期资产，在业界中处于相对较为先进的阶段。01行业背景：AI可以提升药物发现流程中各阶段的效率AI药物发现及开发(AIDD)正成为制药产业日益重要的趋势。AI技术可以应用于药物开发的早期与后期阶段，有助于更高效率地识别靶点、设计分子并优化临床试验。英矽智能招股书中预期，全球AIDD市场的规模将由2023年的119亿美元增加至2032年的746亿美元，复合年增长率为22.6%。基于AI的药物发现的主要优势在于，AI可以提升流程中各阶段的效率，应对药物发现中的关键挑战。AI可分析庞大且复杂的数据集，以识别潜在候选药物、发掘生物标志物及治疗靶点、预测药理特性、筛选类似药物的分子、构建蛋白质结构模型，并预测临床试验结果。这些能力通过提高生产力及降低后期开发中代价高昂的失败风险可能性，支持早期研究。与传统方法相比，AI可在研究过程初期迅速分析大量数据并生成见解，从而大幅缩短药物发现的时间周期。其预测药物特性及成功率的能力，亦有助研究人员筛选出更良好的候选药物，从而能够减少资源浪费并降低失败风险。有研究指出，在首创新药的药物发现中应用AI，可在临床前及临床阶段使时间与成本下降多达50%。这使AI成为制药公司提升效率及实现更高投资回报的重要工具。基于AI与传统研发之间的效率比较，来源：英矽智能招股书基于AI与传统研发在首创新药研发中所耗费时间与成本的比较，来源：英矽智能招股书AI药物发现市场高度活力化，参与者包括初创企业、生物科技公司及大型制药公司，均致力寻求把握AI技术的进步。主要全球AI制药公司的比较，来源：英矽智能招股书02业务模式：透过合作营运模式，将生成式AI与药物发现及开发相融合英矽智能成立于2014年，为一家业务遍布全球的AI驱动药物发现及开发公司。公司已组建一支经验丰富的药物发现及开发团队，以及一支由领域专家领导的世界级生成式AI平台开发团队。公司拥有超过241名研发科学家，占全职员工约78%。英矽智能采用双首席执行官架构，透过合作营运模式，将生成式AI与药物发现及开发相融合：公司创办人、CBO兼首席执行官AlexZhavoronkov博士负责监督生成式AI与自动化实验室能力的开发部署，以实现目标优先排序、分子设计及优化、实验方案精炼。首席执行官兼首席科学官任峰博士，则主导将该等AI输出整合至研发执行环节－验证苗头化合物、推动候选药物通过临床前与临床阶段、优化资源配置－从而确保管线发展持续由AI洞察与实证数据支持，最终交付具临床意义的治疗方案。公司采用项目制运营，业务模式包括药物发现及管线开发、软件解决方案及其他与非医药领域相关的发现业务，主要收入来源为对外授权及合作安排。英矽智能独特的双引擎业务模式结合了生成式AI平台与深厚的自主药物研发能力，实现了持续的强化学习，不断提升Pharma.AI的能力并推动科学创新。利用Pharma.AI，平均而言，公司的候选药物从靶点发现到临床前候选药物(PCC)确认需时12至18个月，远短于传统方法（平均需时4.5年）。公司也正将Pharma.AI的应用范围扩展至多个行业，如先进材料、农业、营养产品及兽医药物领域。专有生成式AI平台应用领域，来源：英矽智能招股书03管线布局：自主研发+对外授权凭借生成式AI平台，英矽智能已开发出一条强大的管线，包括20项临床或IND申报阶段的资产，涵盖纤维化、肿瘤学、免疫学、代谢、抗疼痛及其他治疗领域。候选药物的开发进展，来源：英矽智能招股书内部研发方面，公司已与多家CRO及CDMO合作，其中包括药明康德，这些合作有效推动了候选药物发现、临床前及临床阶段的进展。公司的药物发现项目进展稳定，始终朝着年度目标持续努力，即每年提名4-5个新临床前候选药物，并推动1-2个项目进入临床开发阶段。英矽智能目前研发进展最快的管线是ISM001-055。ISM001-055(Rentosertib)是一款TNIK抑制剂，TNIK是一种新识别的纤维化相关靶点，在多种纤维化适应症中具有广泛的应用潜力。公司使用PandaOmics识别TNIK，并使用GenerativeChemistry以指导针对TNIK小分子候选药物的设计及测试。公司于2024年8月在中国完成IIa期临床试验（IPF），并于2024年10月公布顶线数据。成功完成中国的IIa期试验后，公司计划于2026年上半年在中国开展ISM001-055用于IPF适应症的IIb/III期研究。外部授权方面，公司目前已与全球前20大制药公司（按2024年销售额计）中的13家合作。2022年、2023年、2024年、2025年H1，公司分别与40名、48名、55名及61名客户就药物发现进行合作。根据招股书，英矽智能已订立多项对外授权协议，包括ISM3091、ISM5043及一项尚未披露的候选药物。这些合作安排的合约总值超过20亿美元，彰显出合作伙伴对公司平台及管线的信心。另外，英矽智能近期又有不少合作进展。2025年11月10日，国际制药巨头礼来与英矽智能宣布达成总额超过1亿美元的生物制药合作，希望借助人工智能发现新药。2026年1月5日，英矽智能宣布与施维雅（Servier）达成一项总金额达8.88亿美元的研发合作。该合作将英矽智能人工智能驱动的药物研发平台与施维雅在抗肿瘤药物研发领域的全球专业优势相结合，聚焦于创新抗肿瘤疗法的发现与开发。1月20日，英矽智能宣布与衡泰生物达成独家许可与共同开发合作协议，双方将共同加速推进ISM8969的全球开发。这是一款口服且具备穿透血脑屏障性质的新型NLRP3抑制剂，拟用于中枢神经系统疾病治疗。英矽智能有权获得总额最高逾5亿港元的预付款及里程碑付款。1月27日，英矽智能与齐鲁制药达成总额9.31亿港元药物研发合作。根据协议约定，英矽智能将利用自主搭建的Pharma.AI平台，关注用于代谢疾病领域的新颖小分子药物设计与优化，齐鲁制药集团将负责后续开发与商业化工作。凭借对外授权合作，过去几年英矽智能的收入实现了快速增长，但仍处于亏损状态。2022年、2023年、2024年以及2025H1，公司的收入分别为3015万美元、5118万美元、8583万美元和2746万美元；净利润分别为-2.2亿美元、-2.1亿美元、-1710万美元及-1922万美元。2025H1公司研发费用为3557万美元，同比减少22%。04结语通过AI，相关企业可以用很低的成本挖掘那些之前关注度较低的靶点，从而获得更多first-in-class的机会。不过，来自产业界的质疑声也从未停歇：拨开“颠覆传统研发”的宏大叙事，新药研发“九死一生”的困境并未因AI的到来而改变。曾备受瞩目的AI制药明星公司VergeGenomics在近期宣布，其AI药物VRG50635用于治疗渐冻症的临床试验失败并终止研发，引发了广泛关注。但是也要看到，科技的进步从来都不是一帆风顺，AI在其他行业的应用同样会面临诸多的难题。例如，相对于自动驾驶，AI制药受法规限制较小，数据隐私风险较低，技术容错性相对较高（允许迭代优化）；相对于零售推荐，AI制药的技术壁垒更高，依赖专业领域知识，竞争对手较少；相对于智能制造，AI制药的利润率更高（新药专利溢价），市场准入门槛更严格。总体而言，AI制药在需求刚性、数据基础、技术适配性、政策支持等方面具备相对优势，是目前AI落地中最具颠覆潜力的领域之一。尽管仍需克服科学验证与临床转化难题，但其对人类社会健康的潜在贡献，使其在AI应用版图中占据战略核心地位。英矽智能作为中国AI制药市场重要的参与者，以自主研发起步，开发了多个具备潜力的管线体系；近年来又在加大对外授权力度，构建了一定的抗风险能力，未来值得重点关注。风险提示：研发进展不及预期、政策风险、行业竞争加剧、业绩不及预期、股价短期涨幅较高等。免责声明:本文版权属于北京格隆汇投资顾问有限公司投研团队(曾润:A0160623020001)整理，本报告基于独立、客观、公正和审慎的原则制作，信息均来源于公开资料并予以合法合理适当的采集摘要与编辑。股市有风险，入市需谨慎。本文中的任何投资建议均不作为您投资买卖的依据，您须独立作出投资决策，风险自担。任何单位或个人未经本公司许可，擅自发布、复制、传播或网络发表、转载等均视为侵权，本公司将依法追究侵权责任。