Allogenic spinal motor neuron precursor cell (XellSmart)

2025年8月，由国家级神经疾病医学中心复旦大学附属华山医院牵头，与苏州大学附属第二医院联合承办的“中国首个 —— 采用随机双盲对照设计的临床级iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞新药（XS411注射液）治疗早发性帕金森病注册临床I/II期研究”项目启动会在华山医院会议室正式召开，该金标准临床试验设计采用BioBAY园内企业士泽生物自主研发的异体通用“现货型”iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞新药产品（XS411注射液），士泽生物开发的该新药已获中美药监局一次性无发补批准开展注册临床试验。 本次注册临床I+II期试验启动会，士泽生物创始人&CEO李翔博士、复旦大学附属华山医院院长毛颖、中国科学院院士高绍荣、罗氏制药全球高级副总裁沈宏、上海市科委生药中心副主任任大伟、牵头临床中心华山医院PI王坚主任/陈亮主任/张菁主任、联合中心苏州大学附属第二医院刘春风主任等领导及行业专家共同出席。 帕金森病（Parkinson's disease，PD） 是全球第二大神经退行性疾病，我国是全球帕金森病第一大国，帕金森病主要致病原因为中脑黑质区多巴胺能神经元发生了退行性病变和死亡，进而引起震颤、运动迟缓、肢体僵硬、步态异常等运动功能的逐步退化，直至病人死亡。我国65岁以上人群中，帕金森病发病率约为1.7%，预计至2030年，我国帕金森病患者人数将达到500万左右，其中，中国帕金森病存在一定年轻化趋势，早发性帕金森病患者约占10-15%，起病年龄早且病程长，运动并发症早发，给青中年帕金森病患者家庭及社会带来比老年患者更加沉重的负担，现有的传统药物治疗或手术治疗不能再生多巴胺能神经元或解决神经元退行性病变和死亡的问题，尚不能改变帕金森病的疾病发展进程。 本研究聚焦早发性帕金森病患者群体，为全国首个采用国际金标准的随机双盲对照设计，评估士泽生物自主研发的XS411细胞注射液（人异体iPSC来源多巴胺能神经前体细胞）治疗早发性帕金森病的安全性、耐受性及有效性。该疗法通过细胞替代性移植神经再生治疗，有望早日福泽我国及全球广大帕金森病患者！ 复旦大学附属华山医院毛颖院长在注册临床启动会中表示： “由士泽生物申报及华山医院牵头的‘中国首个随机双盲对照设计的iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞治疗早发性帕金森病注册临床I/II期研究’项目启动正式开展，此刻我们见证的不仅是中国首个iPSC治疗帕金森病随机双盲临床研究的启动，更是再生医学从早期研发迈向临床的关键阶段。 本项注册临床研究属于华山医院2025年度战略性重大项目，期待在王坚、陈亮和张菁教授等领衔的临床团队共同努力下，为帕金森病患者点亮希望之光，为中国神经退行性疾病再生细胞创新疗法攀登世界前沿注入强劲动能！” 中国科学院高绍荣院士在注册临床启动会中表示： “国家高度重视干细胞治疗发展，特别关注‘干细胞技术何时真正惠及患者’。士泽生物团队具有深厚产业化积淀，已在帕金森病、渐冻症、脊髓损伤等管线取得重要进展。本次与华山医院联合，在中国神经疾病临床研究的‘制高点’合作开展随机双盲试验，将加速推进干细胞治疗从科研向临床的转化，为中国干细胞治疗领域树立新标杆。” 罗氏全球高级副总裁沈宏在注册临床启动会中表示： “Roche Accelerator成员企业士泽生物与华山医院牵头启动的中国首项iPSC治疗帕金森病随机双盲临床研究，是突破全球神经疾病治疗困局的重要探索，这项颠覆性创新疗法有望推动解决帕金森病领域未被满足的重大临床需求，期待士泽生物再生神经细胞新药早日惠及全球患者。” 华山医院联合牵头PI陈亮主任在启动会中表示： “此次与士泽生物联合开展的注册临床研究并列为我院年度两大核心项目，将共同引领功能神经外科‘生物治疗与神经调控’的双轨创新方向。‘国士无双，福泽千万’——士泽之名诠释医者使命，我们将全力保障中国首个iPSC衍生细胞新药治疗帕金森病的随机双盲研究的手术顺利实施与患者管理，现已组建涵盖手术室、病房的全链条团队，我们将以最高标准执行，树立神经再生疗法的临床研究标杆。" 华山医院联合牵头PI张菁主任在启动会中表示： “本项注册临床试验的正式启动及随机双盲对照设计的批准实施，代表领域的重要突破，国际药企就相关试验的临床设计及临床项目专程赴华山医院交流经验，代表这项研究有望成为全球细胞治疗临床试验的标杆，本次研究将以‘华山标准’助力中国原创疗法早日造福患者。” 苏州大学附属第二医院联合中心PI刘春风主任在启动会中表示： “作为具有重大意义的本项注册临床试验的联合临床单位，我院团队将以‘科学敬畏之心’执行中国首个iPSC衍生多巴胺神经前体细胞治疗帕金森病的随机双盲研究。本研究采用国际最高标准临床设计，我院将严格遵循方案执行，协同华山医院一起，让创新细胞疗法早日惠及患者。” 在注册临床 I/Ⅱ期启动会上，牵头PI王坚主任（PI）表示并作总结发言： “本研究采用中国首个随机双盲假手术对照设计的干细胞治疗帕金森病临床试验方案，‘要么不做，要做就力争做到最好、以最高标准’是我们与士泽生物达成的战略共识。我们正以‘金标准’的临床设计验证高质量证据链。目前研究已完成中心启动筹备，即将进入受试者入组阶段。我们将整合华山医院及各方资源和力量，共同为我国干细胞治疗神经退行性疾病的发展及临床研究建立新范式，也力争为全球帕金森病细胞治疗领域注入真正的‘中国创新力量’。” 士泽生物创始人李翔博士在注册临床I/II期启动会中表示： “每年4月11日为世界帕金森病日，自创立之日，士泽生物临床级iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞注射液命名为‘XellSmart-411注射液’（XS411注射液），是为了时刻提醒士泽生物团队不忘初心，方得始终。 士泽生物自创立之日起，全体全职All In，不懈进取，只争朝夕，一路以结果为证：士泽生物通用型细胞治疗新药将福泽中国及全球帕金森病患者！不忘初心、方得始终！ 经历四年多的全情投入和钻研开发，士泽生物异体通用‘现货型’iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞注射液（XS411）注射液中美双报，均获一次性无发补批准开展注册临床试验。此次由华山医院王主任/陈主任/张主任牵头开展‘中国首个’随机双盲对照注册临床试验I/II期，开创行业历史，在领域内具有突破性的‘高标准’标杆式意义。 我们期待并坚信由国家神经疾病医学中心华山医院牵头的本项具有重要代表意义的细胞治疗早发性帕金森病注册临床I/II期临床试验，在苏大附二医院等临床联合中心、罗氏加速器等全球合伙伙伴、上海市科委等政府力量的多方共同努力下，让来自中国的帕金森病创新细胞疗法早日福泽全球千万患者！ 期待国士无双的干细胞创新药，尽早福泽千万受苦难病患家庭！” ▌文章来源：士泽生物 责编：于嘉敏 审核：任旭 推荐阅读 研发动态丨AceLink：AL01211口服药在男性经典型法布雷病患者II期研究中获得积极顶线结果 研发动态丨吉美瑞生：干细胞疗法实现60%肺纤维化面积逆转，近日已获批应用！ 研发动态丨FDA批准同心医疗BrioVAD进入确证性阶段临床研究

帕金森病（Parkinson's Disease, PD），这个看似遥远的名词，正影响着全球超过1000万人，在中国，患者人数也高达约260万，预计2030年患者将超500万帕金森病患者， 并且随着人口老龄化，这个数字还在持续增长。它并非简单的“手抖”，而是一种进行性、神经退行性疾病。其核心病理在于患者大脑中一个叫“黑质”的区域，负责产生重要神经递质“多巴胺”的神经元发生了不可逆的进行性死亡和丢失。 一、多巴胺的缺失，如同大脑指挥交通的信号灯失灵 运动症状静止性震颤（手抖、腿抖）运动迟缓（动作变慢、起步困难、写字变小）肌肉僵直（肢体僵硬、活动不灵活）姿势平衡障碍（容易跌倒） 非运动症状嗅觉减退、便秘睡眠障碍（如快速眼动期睡眠行为异常）、抑郁焦虑、认知功能下降甚至痴呆 二、当前主流的“对症治疗”：治标难治本 目前，帕金森病的药物治疗（最核心的是左旋多巴及其复方制剂）和手术治疗（如脑深部电刺激术，DBS）是临床的“金标准”。它们的主要目标是：补充多巴胺或模拟其作用：  暂时缓解运动症状，帮助患者恢复部分活动能力。改善症状波动：  应对长期服药后出现的“开关现象”（药效时好时坏）、“剂末现象”（药效维持时间越来越短）等问题。 然而，这些疗法面临着根本性的局限和严峻挑战： 无法阻止疾病进展： 这是最大的痛点。无论药物还是手术，都无法阻止或逆转黑质区多巴胺能神经元的持续死亡和丢失。疾病本身仍在无情地进展。无法修复受损神经元：  现有疗法只能“代偿”（补充多巴胺或调节异常脑电活动），却无法“修复” 那些已经受损或死亡的神经元，恢复其天然功能。长期用药的副作用与疗效减退：  随着病程延长（通常5-10年后），药物疗效逐渐下降，且常伴随令人困扰的副作用，如异动症（不自主的舞蹈样动作）、精神症状等。剂量调整变得异常棘手。无法解决非运动症状：  许多非运动症状对现有药物治疗反应不佳，成为影响患者生活质量的关键因素。手术适应症有限且非根治：  DBS手术费用高昂，有严格适应症，主要改善运动症状和药物引起的并发症，同样不能阻止神经元丢失或疾病进展，术后仍需药物维持。 当前的帕金森病治疗策略主要是“控制症状”，而非“治愈疾病”或“修复损伤”。患者和家属长久以来的核心期盼—— 一种能够真正“阻止神经元死亡”、“修复或替代丢失神经元”、从根源上改变疾病进程的疗法，一直是医学界亟待攻克的重大挑战。 而干细胞疗法凭借其独特的‘自我更新’与‘多向分化’能力，恰恰为解决这一核心难题提供了前所未有的科学路径。 它有望在体外被诱导分化为健康的多巴胺能神经元前体，再移植回患者脑内，精准实现‘神经元的修复与替代’。  全球进展加速 近日，日本住友制药自主开发的同种异体 iPS 细胞衍生多巴胺能神经祖细胞（国际通用名：“raguneprocel”），用于在改善晚期帕金森病患者的运动功能障碍，尤其针对药物治疗无效的“关期”症状的药物，已于2025年8月5日在日本申请上市许可。 《NATURE》封面重磅同期发布了两项突破性研究：帕金森病异体通用细胞疗法I期试验结果安全且疗效积极，美国与日本iPS研究共同登上封面。核心突破在于：两项试验长期观察24个月在人体层面并未见干细胞移植的主要安全隐忧——致瘤性和严重免疫排斥风险。此外，研究均显示患者症状改善，为上市研究提供了清晰的优化方向。" 而在全球积极探索神经元修复疗法的浪潮中，中国力量从未缺席。瞄准神经退行性疾病的巨大未满足需求，中国在iPSC细胞药物研发领域进展迅速，相关团队正集中攻克安全性与有效性的核心科学问题，推动‘修复替代’策略的本土实践。 中国突破力量 国内长期专注于开发临床级、异体通用、“现货型“iPSC衍生细胞药用于治疗神经系统疾病（CNS Diseases）的士泽生物，已获得中国国家药监局（NMPA）和美国食品药品监督管理局（U.S.FDA）正式批准的七项中美注册临床试验批件，多款通用型iPSC衍生神经细胞新药已处于中美注册临床试验阶段，包括用于治疗： 全球第二大神经退行性疾病原发性帕金森病（中美注册临床I期）； 早发性帕金森病（中国注册临床I/II期）； 重大神经系统疾病脊髓损伤（中美注册临床I期）； 肌萎缩侧索硬化症/渐冻症（中国注册临床I/II期及美国注册临床I期），为中国首个自主iPSC衍生细胞药获美国FDA认证并授予全球孤儿药资格。 其中，在iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞治疗帕金森病赛道方向上，士泽生物率先取得多项领域突破进展，包括： 与同济大学附属上海市东方医院刘中民院士团队合作，获批国内首个国家级备案临床研究项目，完成包括“中国首例”在内的多例中重度帕金森病患者细胞移植治疗，临床随访最长>18个月，显示良好的安全性及显著有效性改善趋势； 由国家级神经疾病医学中心首都医科大学附属天坛医院冯涛主任及复旦大学附属华山医院王坚/陈亮/张菁主任分别牵头，联合北京协和医院及苏大附属第二医院，正在开展士泽生物异体通用“现货型”iPSC衍生多巴胺神经前体细胞注射液（XS411注射液产品；国家I类新药）治疗原发性帕金森病及“中国首个”随机双盲对照设计的早发性帕金森病的注册临床I/II期试验。