Allogenic spinal motor neuron precursor cell (XellSmart)

氨基观察-创新药组原创出品 作者 | 黄恺 英矽智能合作朋友圈持续扩大。 1月5日，英矽智能宣布，与施维雅达成了一项总金额达 8.88 亿美元的研发合作。该合作将英矽智能人工智能驱动的药物研发平台与施维雅在抗肿瘤药物研发领域的全球专业优势相结合，聚焦于创新抗肿瘤疗法的发现与开发。  跨国药企持续调整亚太业务。 近日，南非最大药企Aspen Pharmacare爱施健宣布，将以23.7亿澳元（约合15.9亿美元）的价格，把旗下除中国内地市场之外的核心亚太资产出售给澳大利亚私募股权公司BGH资本。此举旨在削减债务并充实资本。 在过去的一天里，国内外医药市场还有哪些热点值得关注？让氨基君带你一探究竟。 / 01 / 市场速递 1）英矽智能与施维雅达成8.88亿美元研发合作 1月5日，英矽智能宣布，与施维雅达成了一项总金额达 8.88 亿美元的研发合作。该合作将英矽智能人工智能驱动的药物研发平台与施维雅在抗肿瘤药物研发领域的全球专业优势相结合，聚焦于创新抗肿瘤疗法的发现与开发。  根据协议，英矽智能将有资格获得最高 3200 万美元的首付款及近期研发里程碑付款，并将依托其自主研发的人工智能技术平台，筛选并推进符合既定药物研发与科学标准的潜在候选药物。  施维雅将共同承担研发成本，并在成功提名具有前景的候选药物后，主导后续临床验证、监管沟通，以及相关肿瘤候选药物在全球范围内的商业化进程。  / 02 / 医药动态 1）士泽生物XS411细胞注射液获临床许可 1月5日，据CDE官网，士泽生物XS411细胞注射液获临床许可，拟开展治疗帕金森型多系统萎缩（MSA-P）的研究。 2）赛隽生物CG-BM1异体人骨髓间充质干细胞注射液获临床许可 1月5日，据CDE官网，赛隽生物CG-BM1异体人骨髓间充质干细胞注射液获临床许可，拟开展治疗老年性肌少症的研究。 3）歌礼制药口服GLP-1R激动剂获美国FDA批准开展2期研究 1月5日，歌礼制药宣布，近期已获得美国FDA对其口服小分子GLP-1，ASC30，在糖尿病受试者中的2期研究的新药临床试验（IND）的批准。该2期研究是一项为期13周、随机、双盲、安慰剂对照及多中心的研究，旨在评估ASC30在2型糖尿病受试者中的疗效、安全性和耐受性。 4）默沙东突破性创新药物欣瑞来在华获批 1月5日，默沙东宣布，激活素信号传导抑制剂（ASI）欣瑞来®（注射用索特西普）已获得NMPA批准，适用于治疗WHO功能分级（FC）II-III级的肺动脉高压（PAH，WHO第1组）成年患者，以改善患者的运动能力和WHO功能分级。 5）百济神州 BCL-2 抑制剂双适应症获批上市 1月5日，据NMPA官网，百济神州索托克拉片（Sonrotoclax）双适应症获批上市，1）用于治疗既往接受过治疗的慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）成人患者；2）用于治疗既往接受过抗 CD20 治疗和 BTKi 治疗的套细胞淋巴瘤（MCL）成人患者。 / 03 / 海外药闻 1）又一跨国药企，出售亚太区主要业务 近日，南非最大药企Aspen Pharmacare爱施健宣布，将以23.7亿澳元（约合15.9亿美元）的价格，把旗下除中国内地市场之外的核心亚太资产出售给澳大利亚私募股权公司BGH资本。此举旨在削减债务并充实资本。 PS：欢迎扫描下方二维码，添加氨基君微信号交流。

中国在干细胞、类器官与器官芯片领域的研究与应用已取得显著进展，形成了从基础研究到临床转化再到产业化的完整创新链条。2025年，随着"十四五"规划的深入推进和《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》的颁布，中国在这些前沿生物医学领域的政策环境更加完善，科研实力持续增强，产业化进程加速。从干细胞治疗药物的获批上市，到类器官芯片在肿瘤精准治疗中的突破性应用，再到器官芯片多学科交叉融合的技术创新，中国已从早期的跟跑者逐步转变为并跑者甚至在某些领域成为领跑者。本文将系统梳理中国在这三大领域的技术发展脉络、研究突破、临床应用进展及产业化现状，为理解中国生物医药领域的创新格局提供专业视角。一、基本概念与技术原理**干细胞技术**是利用具有自我更新和分化潜能的细胞进行组织修复和再生的基础研究领域。干细胞可分为胚胎干细胞、成体干细胞和诱导多能干细胞(iPSC)。中国科学院广州生物医药与健康研究院牵头建设的"人类细胞谱系大科学研究设施"作为国家"十四五"重大科技基础设施，将为干细胞研究提供国家级平台支持。**干细胞技术的核心优势在于其能够分化为多种类型细胞，模拟体内组织器官的再生过程**，为疾病治疗提供新思路。**类器官**是指通过体外培养干细胞形成的具有一定空间结构的三维组织，能够模拟人体器官的结构和功能。类器官通常由多能干细胞或组织来源的体细胞培养而成，通过自组织能力形成类似器官的结构。与传统二维细胞培养相比，类器官的三维结构能更好地模拟器官功能。**类器官技术的关键价值在于其能够为药物筛选、疾病建模和个性化治疗提供更接近人体的真实模型**，显著提高药物研发的效率和成功率。**器官芯片**则是一种通过微流体装置模拟人体器官功能的医疗技术，融合了干细胞科学、生物材料工程和微加工技术等多学科交叉。器官芯片通常在微小透明薄片上构建通道和腔室，利用微流控技术精准操控流体，模拟器官的生理活动和药物反应。**器官芯片的创新之处在于它不仅模拟器官功能，还能通过微流体网络实现器官间物质交换，为系统层面的生物学研究提供了平台**。**三者融合的技术路径**在2025年已日益清晰：以iPSC为基础的类器官技术被整合到器官芯片平台中，形成"类器官芯片"这一升级版技术，同时结合人工智能(AI)技术进行高通量筛选和数据分析，大幅提高了药物研发的效率和精准度。这种融合技术不仅解决了传统药物研发中动物模型与人体差异大的问题，还为精准医疗和个性化治疗提供了可能。二、中国在干细胞领域的研究突破与进展1. 技术创新与研究突破中国在干细胞领域的研究已从早期的跟跑发展到部分领域的并跑甚至领跑。**2025年，中国在iPSC技术方面取得了一系列原创性突破**，解决了免疫排斥、分化效率和细胞异质性等关键瓶颈问题，为临床应用奠定了基础。在免疫逃逸技术方面，中国科学家通过CRISPR-Cpf1介导的B2M基因敲除联合慢病毒过表达HLA-E/CD47，成功构建具有免疫逃逸特性的iPSC。这种三重保护机制使改造后的iPSC在免疫缺陷的NSG小鼠模型中展现出优异的存活率，即使在干扰素-γ水平升高的情况下，这些细胞仍能保持**超过90%的存活率**。这一技术突破为iPSC的"通用型"移植铺平了道路，有望使异体干细胞移植摆脱免疫抑制剂的束缚。在快速分化体系方面，北京大学与哈佛大学合作开发的血管类器官快速生成方案代表了iPSC分化技术的重大进步。该技术通过精确激活ETV2和NKX3-1两种转录因子，**将血管类器官的分化时间从传统的3周缩短至仅需5天**，同时提高了细胞类型的纯度和功能成熟度。研究人员还开发了基于化学修饰mRNA(modRNA)的无基因工程替代方案，同样在5天内获得功能性血管类器官，为临床应用提供了更多选择。此外，中国科学院遗传与发育生物学研究所高彩霞团队联合清华大学等机构在2025年9月首次发现并命名连接转座子与CRISPR系统的关键"缺失环节"—TranC。基于此，齐禾生科开发出TranC11a全新紧凑型基因组编辑工具，其编辑活性较原始版本提升超9倍，在人类疾病相关基因及玉米性状改良位点中展现出广泛应用潜力。2. 临床转化与药物研发2025年中国干细胞临床转化取得突破性进展。1月，国家药监局附条件批准"艾米迈托赛注射液"上市，用于治疗14岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病(aGVHD)。这是中国首款获批上市的干细胞药物，标志着中国干细胞药品进入临床应用新阶段。截至2025年6月，国家药监局已受理26项iPSC相关IND申请，获批20项，适应症涵盖帕金森病、渐冻症、I型糖尿病等。其中，士泽生物的XS411（多巴胺能神经前体细胞）治疗帕金森病、智新浩正的E-islet01（异体再生胰岛注射液）治疗I型糖尿病、跃赛生物的UX-DA001（自体iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞）获FDA批准、呈诺医学的ALF201（iPSC来源内皮祖细胞）获批II期临床等进展尤为突出。在心肌修复领域，华润三九与南京艾尔普再生医学签署合作协议，共同推进HiCM-188（iPSC来源心肌细胞）项目，该药物为全球首个在中美同步获批临床的iPSC心衰治疗药物，已进入II期临床试验阶段。值得注意的是，艾尔普再生医学的HiCM-388（异体iPSC来源心肌细胞）治疗终末期心衰，全球首例人体移植显示心脏功能增强效果持续4年，相关成果发表于《JACC》。在血液疾病治疗方面，河络新图生物科技(上海)有限公司于2025年3月宣布完成全球首例通用型同种异体人工再生血小板临床输注，受试者经7天监测无不良反应。该技术通过iPSC定向分化为巨核细胞，模拟人体血小板生成机制，实现了"万人一型"的通用性设计，解决了血小板短缺的全球难题。3. 临床研究与疗效验证在肝病治疗领域，中国团队已取得显著成果。间充质干细胞治疗失代偿期肝硬化患者，5年生存率提高近15%，腹水、消化道出血及感染等并发症显著减少；间充质干细胞治疗慢加急性肝衰竭，可使患者生存率提高近10%，并发症发生率大幅下降。**王福生团队揭示了间充质干细胞治疗重症肝病的"三重机制"**：一是免疫调节，通过抑制过度激活的免疫细胞，减轻肝脏炎症；二是微环境修复，减少胶原沉积，延缓肝纤维化进程；三是再生促进，分泌生长因子，激活干细胞再生潜能。这些机制的揭示为干细胞治疗肝病提供了理论基础。在新冠治疗方面，王福生团队在国际上首次报道了干细胞治疗重症新冠肺炎的病理报告，揭示了病毒的致病机制包括直接致病及与免疫系统相互作用引发的免疫异常激活。通过二期多中心RCT临床试验证实，间充质干细胞治疗重症新冠肺炎可显著改善患者的肺部炎症和免疫功能，为治疗提供了新途径。三、中国在类器官领域的研究突破与应用1. 类器官技术的创新与突破中国在类器官领域的研究已从基础构建向功能优化和临床应用快速推进。**2025年，中国学者在类器官构建与功能模拟方面取得多项突破**，为类器官技术的临床转化奠定了基础。在肠道菌群与类器官发育研究方面，中国科学家发现某些中药活性成分能够调节肠道菌群，而肠道菌群的失衡会影响类器官的正常生长。基于此，研究人员开发了中药调节的肠道类器官培养体系，提高了类器官的构建效率和稳定性。在肝脏类器官领域，研究发现某些中药活性成分可促进肝细胞的分化与功能成熟，使构建的类器官更接近体内真实肝脏组织的特性。这种中药辅助的肝脏类器官构建技术已应用于药物代谢和毒性评估研究，为肝脏疾病的研究和药物筛选提供了更有效的模型。在肿瘤类器官方面，中国科学家成功构建了多种肿瘤来源的类器官模型，用于药物敏感性测试和个体化治疗方案设计。例如，从胃癌患者手术样本中提取的肿瘤细胞培养的类器官，能够模拟肿瘤在体内的生长环境，为患者提供精准的药物筛选。2. 类器官芯片技术的发展与临床应用**2025年，中国类器官芯片技术取得显著进展**，尤其在肿瘤精准治疗领域，多项研究成果获得国际认可。2025年7月，东大研究团队创新性地将人类肝脏类器官与人工智能技术结合，开发出全球首个基于肝脏类器官明场图像的AI模型"DILITracer"。该模型可实现肝毒性的高精度预测，准确率高达约90%，显著优于传统动物模型。这一突破为药物研发提供了更可靠的毒性评估工具。2025年9月，希格生科与晶泰科技深度合作，率先研发了针对弥漫性胃癌的全球首款靶向药SIGX1094R。**该药物是全球首个基于类器官和AI技术平台开发出的药物**，也是迄今唯一进入临床的FAK/SRC双靶点抑制剂。SIGX1094R已获美国FDA胃癌孤儿药资格认定(ODD)与快速通道认定(FTD)，2024年12月在北京大学肿瘤医院启动I期临床试验，计划于2025年底进入II期临床。该药物的成功研发标志着中国在类器官芯片技术临床转化方面已处于国际前沿。此外，南京零壹人工智能科技研究院协同产业方轻盈科研，在2025年中国国际服务贸易交易会上展示了其"AI+类器官芯片"技术体系。该技术通过诱导多能干细胞和胚胎干细胞构建肝、胃、肠、肾、肺、大脑等正常器官模型，可进行药物的独立安全性检测，实现了药物筛选的自动化与精准化。特别值得关注的是，零一起源的hiPSC类器官技术契合了美国FDA在2025年4月发布的历史性声明，即允许药企提交基于类器官和器官芯片的非动物实验数据作为单克隆抗体类药物的审批依据。3. 临床试验与精准治疗**中国在类器官芯片技术用于肿瘤精准治疗方面已开展多项临床试验**，为患者提供了个性化的治疗选择。在胃癌治疗领域，希格生科的SIGX1094R针对弥漫性胃癌这一恶性程度较高的癌症，晚期患者生存期仅6个月，且发病机制长期不明，缺少有效治疗药物。通过基因编辑构建弥漫性胃癌类器官模型，研究团队首次阐明了弥漫性胃癌的发病机制，找到了全新靶标，并利用AI虚拟设计上百万个药物分子进行快速筛选，最终开发出这一创新药物。在个性化治疗方面，零壹人工智能科技研究院通过从肿瘤患者体内提取肿瘤细胞，在体外培养成类器官后，直接对市面上的肿瘤治疗药物进行测试和筛选，确定哪些药物对患者有效，再实施精准个性化治疗。这种"试药替身"的方法避免了患者不必要的治疗尝试，提高了治疗精准度，减少了副作用。2025年11月，《肿瘤类器官及肿瘤类器官芯片在免疫细胞治疗药物抗肿瘤效应评价中的应用专家共识》在中国发表，由北京大学、清华大学、陆军军医大学等高校，中国医学科学院药物研究所、中国科学院上海药物研究所等研究所，以及北京大学第一医院、郑州大学第三附属医院、武汉同济医院等医院共同制定。该共识解决了类器官芯片在免疫细胞治疗药物评价中的指标不统一、标准化程度较低等问题，为类器官芯片技术在肿瘤治疗中的应用提供了规范化指导。四、中国在器官芯片领域的研究突破与产业化1. 器官芯片技术的创新与突破**中国在器官芯片领域的研究已形成以东南大学顾忠泽团队为代表的领军力量**，在心血管、肺等器官芯片研发方面处于国际领先地位。2025年6月，北京基尔比生物科技有限公司成功构建了十八器官微生理系统，这是目前报道中器官数量较多的MPS之一。该系统通过整合关键生理支持系统，显著提高了体外模型的生理模拟精度，能够更准确地反映体内复杂的生理过程和药物行为。**该十八器官系统通过将血管网络和排泄系统与body-on-a-chip微设备相结合，首次实现了长期稳定的体外模型，能够在体外稳定运行近两个月**，为长期药物研究和毒性测试提供了可能。在技术细节方面，北京基尔比的十八器官系统精确构建了"静脉"、"动脉"和"器官"层，以及微搅拌器等创新设计，优化了培养基流动路径和微环境，防止微组织逃逸的同时，确保营养物质供应和代谢废物清除，并增强了质量传递效率。系统实现了体外二室药代动力学模型，首次在体外系统中模拟药物在体内的复杂代谢过程，可准确评估药物的组织分布、毒性动态关系以及多药联合治疗效果。此外，武汉大学陈璞教授团队在2025年12月利用类器官芯片技术培育出大脑-脊髓-心类器官，并成功构建心脑共发育体，复现了心脑发育的细胞谱系、组织结构及功能特征。**这一突破性成果能够模拟大脑通过脊髓调控心脏的功能，甚至能监测到心跳**，为神经药物的开发提供了重要工具。2. 产业化进程与市场发展中国器官芯片产业已进入快速发展期，2025年市场规模预计将达到80-100亿元人民币，长三角地区凭借完善的生物医药产业链占据全国约60%的市场份额。**截至2025年，中国器官芯片领域已形成以江苏艾玮得生物、东南大学顾忠泽团队、武汉大学陈璞团队为代表的产业化体系**，技术应用于百余家科研机构和医疗机构。在国际合作方面，2025年4月，曼博生物代理的器官芯片企业CN Bio宣布与康龙化成达成长期战略合作，双方将共同打造面向全球药物研发的器官芯片技术解决方案。在合作初期，双方将聚焦于验证PhysioMimix技术在疾病建模、毒性测试及吸收/分布/代谢/排泄(ADME)研究等现有场景的应用。这一合作契合了美国FDA于2024年发布的建议，即逐步取消药物研发中动物实验的强制性要求，推动器官芯片技术的国际化应用。2025年11月，耀速科技与瑞孚迪正式签署战略合作协议，围绕器官芯片技术的市场推广与应用开发，共同推动精准医疗与药物研发的技术革新。瑞孚迪业务涵盖科研探索、开发、诊断、治疗的端到端全流程，而耀速科技是将器官芯片、三维细胞成像与人工智能深度融合的"3D-Wet-AI"生物科技企业先驱。双方的合作形成了"硬件+算法"、"实验+计算"的双引擎效应，为药物早期筛选与机制研究带来颠覆性提升。在产业化产品方面，武汉大学陈璞团队基于其技术开发的声学生物组装仪是中国首台商业化的面向人体组织和器官制造的生物组装仪。陈璞教授全球首创法拉第波多波长合成技术，将细胞、细胞团或类器官作为原料，经能量场聚合、光固化凝胶固定、组织培养等步骤，形成厘米级组织，相关研究已进入动物实验阶段。3. 政策支持与标准建设**2025年中国器官芯片领域政策环境持续优化，标准化进程加速**。9月12日，国务院第68次常务会议通过《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》，自2026年5月1日起施行。该条例将器官芯片等生物医学新技术纳入监管框架，明确了开展临床研究的条件和流程，为技术转化提供了法律依据。在标准建设方面，2024年11月，中国完成了首个器官芯片国家标准《皮肤芯片通用技术要求》（GB/T 44831-2024），由东南大学顾忠泽团队牵头制定，涵盖外观、组件性能等关键技术要求。2025年6月，中国生物医学工程学会发布了《血管化肿瘤器官芯片技术规范》（T/CSBME 093-2025），适用于血管化肿瘤器官芯片的制造和质量控制，标志着中国在器官芯片标准化方面取得了重要进展。在技术标准方面，2025年1月，第770次香山科学会议以"器官芯片与微生理系统"为主题召开，探讨领域发展趋势。会议指出，器官芯片模型的高仿真模拟、精准评估以及"实验室有效"到"临床有效"的转化是当前面临的关键问题，需要从干细胞与器官发育、器官功能重塑、器官交互作用、多参量表征和微生理系统构建等方面进行突破。此外，2025年8月，国家药监局发布了《细胞治疗产品生产检查指南》，对细胞治疗产品的生产环节、质量管理和数据可追溯性提出了严格要求，推动了干细胞与器官芯片技术的规范化生产。五、AI赋能与技术融合创新1. AI+类器官芯片技术平台**2025年中国AI与类器官芯片技术的融合取得了显著成果，形成了多个高通量智能筛选平台**。2025年11月，郑州航空港区省医学科学院正式启动了"AI+超高通量类器官芯片智能自主实验平台"。这一平台填补了省内该领域全自动化研究空白，推动生物医学前沿技术加速迈入临床应用。平台整合了耗材堆栈、机械臂、自动培养箱、移液工作站等多个"帮手"，实现了从类器官培养到药物筛选的全流程自动化，大幅提高了研究效率。在药物筛选方面，希格生科的"类器官+AI"技术平台显著缩短了研发周期。据其创始人张海生介绍，传统模式下开发一款新药需10-15年，而利用这一平台，SIGX1094R仅用6个多月就完成了临床前候选化合物的开发，**研发周期缩短至少40%**。这一平台通过AI虚拟设计上百万个药物分子并进行快速筛选，随后利用类器官对AI设计筛选的药物进行药效测试，获得了高度模拟人体真实反应的数据。浙江大学药学院王毅团队则通过高内涵成像与人工智能分析，构建了目前全球最大的线粒体图像数据库之一。其团队利用AI模型分析线粒体的动态变化，成功预测中药化合物的作用靶点，并发现全新活性成分。这一技术已走出实验室，赋能产业创新，其AI驱动的皮肤损伤评价模型助力国产化妆品品牌珀莱雅在国际峰会上斩获大奖。2. 临床应用与精准医疗**AI与类器官芯片的融合为精准医疗提供了新的技术路径**，在肿瘤治疗、药物筛选和个性化治疗方案设计方面展现出巨大潜力。在肿瘤治疗领域，中国科学家利用AI与类器官芯片技术，实现了对肿瘤药物敏感性的精准预测。例如，通过分析患者肿瘤组织的基因表达特征，AI模型能够预测患者对不同化疗药物的敏感性，从而指导临床医生为患者选择最合适的治疗方案，提高治疗精准度，减少不必要的副作用。在药物研发方面，AI与类器官芯片的结合显著提高了药物筛选效率和准确性。传统药物筛选需要测试成千上万个化合物，耗时耗力且成本高昂。而AI模型能够从海量化合物中快速筛选出有潜力的候选药物，再通过类器官芯片进行验证，大幅降低了研发成本和失败率。在临床试验设计方面，AI模型能够分析类器官芯片的实验数据，为临床试验方案设计提供参考。例如，通过分析类器官芯片中药物的药代动力学和毒性数据，AI模型能够预测药物在人体内的潜在效果和副作用，帮助研究者确定临床试验的剂量范围和入组标准，提高了临床试验的成功率。3. 技术融合的未来方向**中国在AI与器官芯片技术融合方面已形成了明确的未来发展方向**，包括多器官系统整合、智能化监测与分析以及个性化治疗方案设计等。在多器官系统整合方面，北京基尔比生物科技的十八器官微生理系统代表了中国在该领域的最高水平，但其仍缺乏免疫系统和淋巴系统等复杂功能。未来，该系统将通过整合更多的生理支持系统，如消化、呼吸和神经系统，以及将微混合技术集成到每个"器官"井中，进一步提高其生理模拟精度。在智能化监测与分析方面，器官芯片将配备更多集成化的传感器，用于实时监测芯片内细胞的状态和功能。研究重点包括代谢物（葡萄糖、乳酸）、屏障功能（跨上皮电阻TEER）、细胞力（收缩力）、电生理活动（用于心脏、神经芯片）等参数的实时无创检测，并通过AI对显微图像进行自动分析，实现高通量筛选。在个性化治疗方案设计方面，类器官芯片将与患者基因组学、蛋白质组学和代谢组学数据相结合，构建患者特异性的疾病模型，用于"试药板"一样的个性化治疗指导。这种基于患者个体差异的治疗方案设计将大大提高治疗的精准度和成功率。六、临床应用现状与典型案例分析1. 肿瘤精准治疗应用**中国在类器官芯片技术用于肿瘤精准治疗方面已开展多项临床试验**，为患者提供了个性化的治疗选择。在胃癌治疗领域，希格生科的SIGX1094R是针对弥漫性胃癌这一恶性程度较高的癌症开发的靶向药。晚期患者生存期仅6个月，且发病机制长期不明，至今缺少有效治疗药物。通过基因编辑构建弥漫性胃癌类器官模型，研究团队首次阐明了弥漫性胃癌的发病机制，找到了全新靶标，并利用AI虚拟设计上百万个药物分子进行快速筛选，最终开发出这一创新药物。在临床试验方面，SIGX1094R已获美国FDA和中国NMPA的IND批件，并获美国FDA胃癌孤儿药资格认定(ODD)与快速通道认定(FTD)，在北京大学肿瘤医院开展一期临床试验。**该药物I期临床试验数据显示，患者客观缓解率达50%，中位生存期超17个月，较现有三线治疗提升3倍**。这一突破为弥漫性胃癌患者带来了新的希望。在肿瘤个体化治疗方面，中国科学家利用类器官芯片技术为每位患者构建肿瘤特异性模型，进行药物敏感性测试，从而筛选出对患者最有效的治疗方案。例如，通过分析患者肿瘤组织的基因表达特征，AI模型能够预测患者对不同化疗药物的敏感性，从而指导临床医生为患者选择最合适的治疗方案。2. 神经系统疾病研究与治疗**2025年中国在类器官芯片技术用于神经系统疾病研究方面取得了重要突破**，特别是在阿尔茨海默病和帕金森病等神经退行性疾病的建模与药物筛选方面。2025年7月15日，搭载天舟九号货运飞船的长征七号遥十运载火箭在海南文昌航天发射场成功升空，飞船上搭载了一个模拟人类大脑结构和功能的"脑类器官芯片"。该装置由中科院大连化物所研制，利用人体干细胞构建而成，内部包含多种神经细胞、免疫细胞以及复杂的微血管网络，能够模拟大脑的复杂微环境。**这一脑类器官芯片的特殊应用在于其被用于研究太空环境对人类大脑的影响**，以及阿尔茨海默病等神经系统退行性疾病的机制。研究发现，长期驻留空间站的宇航员常会出现头晕、睡眠障碍和认知功能改变等问题，但具体成因不明。通过在太空中开展脑类器官芯片实验，科学家期望能更深入理解空间环境对大脑的潜在影响，为未来的深空探索提供健康保障。此外，空间环境具有加速细胞衰老的作用，科研人员可借此实现"时间压缩"的研究模式，有望在更短时间内发现与衰老相关的生物标记物，为治疗神经退行性疾病开辟新路径。这一创新应用不仅拓展了类器官芯片技术的使用场景，也为神经退行性疾病的早期诊断和治疗提供了新的可能。3. 肝脏与心血管疾病研究**在肝脏疾病研究方面，器官芯片技术已展现出显著优势**，特别是在药物毒性评估和代谢研究中。2025年，耀速科技开发的肝脏器官芯片模型在预测药物肝毒性方面准确率高达约90%，显著优于传统动物模型。而这30%的提升，可潜在为耀速科技节省药物开发投入的巨大资源、时间和费用。肝脏芯片的价值在于构建高度仿生的"人体微环境"，特别是能够构建一条可以流动的血管通道，这在传统的静态细胞模型中是做不到的，使得研究人员能够更真实地评价药物对血管屏障的影响等复杂生理过程。在心血管疾病研究方面，东南大学顾忠泽团队利用心脏器官芯片技术支撑的创新药物HRS-1893成为国内首款采用该数据获批临床试验的药物。这一突破表明，器官芯片技术已能够为药物研发提供可靠的临床前数据，加速了药物研发进程。此外，华润三九与南京艾尔普再生医学合作的HiCM-188（iPSC来源心肌细胞）项目已进入II期临床试验阶段，用于治疗终末期心衰。该药物基于类器官芯片技术进行评估和优化，提高了药物的安全性和有效性。七、政策支持与产业化进程1. 国家与地方政策支持**2025年中国在干细胞、类器官与器官芯片领域的政策环境持续优化，为技术创新和产业化提供了有力支持**。在国家层面，2025年1月，国家药监局发布了《细胞治疗产品生产检查指南》，对细胞治疗产品的生产环节、质量管理和数据可追溯性提出了严格要求，推动了干细胞与器官芯片技术的规范化生产。同月，国家卫生健康委发布了《2025年度项目申报指南（征求意见稿）》，重点支持干细胞技术研发、器官修复与制造、重大疾病治疗等方向，部署19个指南方向，拟安排国拨经费4.3亿元。2025年6月，国家医保局及国家卫健委发布《支持创新药高质量发展的若干措施》，通过"研发-临床-支付-监管"全链条赋能，系统性破解干细胞领域长期存在的转化慢、成本高、标准乱等痛点。地方政策方面，2025年2月，海南省发布了《海南自由贸易港博鳌乐城国际医疗旅游先行区生物医学新技术促进规定》，是国内首部针对生物医学新技术转化应用的法规。该规定要求生物医学新技术需通过临床研究验证安全性和有效性，并符合伦理原则后方可进行转化应用。2025年9月，江苏省发布了《省政府关于印发中国（江苏）自由贸易试验区生物医药全产业链开放创新发展专项实施方案的通知》，聚焦基因与细胞治疗、类器官芯片、脑科学等领域，实施基础研究和关键核心技术攻关项目，参与国家科技重大专项。这些政策支持为干细胞、类器官与器官芯片技术的研发和产业化提供了良好的环境，推动了中国在这一领域的快速发展。2. 产业化进展与市场规模**2025年中国器官芯片市场规模预计将达到80-100亿元人民币**，年复合增长率（CAGR）约为22.5%，预计到2030年将突破220亿元。从供需格局来看，全球市场目前呈现需求激增与核心技术瓶颈并存的态势。在技术产业化方面，中国形成了以江苏艾玮得生物、东南大学顾忠泽团队、武汉大学陈璞团队为代表的产业化体系。这些企业已将器官芯片技术应用于药物筛选、疾病建模和个性化治疗等领域，形成了覆盖心、肝、肺等多器官的模型体系。在国际合作方面，2025年4月，曼博生物代理的器官芯片企业CN Bio与康龙化成达成长期战略合作，双方将共同打造面向全球药物研发的器官芯片技术解决方案。这一合作契合了FDA于2024年发布的建议，即逐步取消药物研发中动物实验的强制性要求，推动器官芯片技术的国际化应用。2025年11月，耀速科技与瑞孚迪正式签署战略合作协议，围绕器官芯片技术的市场推广与应用开发，共同推动精准医疗与药物研发的技术革新。这一合作形成了"硬件+算法"、"实验+计算"的双引擎效应，为药物早期筛选与机制研究带来颠覆性提升。3. 投融资与企业成长**中国器官芯片领域吸引了大量投资，企业快速成长**，形成了从技术研发到产品商业化的完整产业链。2025年，深圳希格生科已完成近2.2亿元融资及项目资助，累计持有40余项核心知识产权。公司布局四条First-In-Class药物管线和一个类器官平台，其中核心管线SIGX1094R已进入I期临床试验，预计2025年底进入II期。在技术平台方面，南京零壹人工智能科技研究院已获得国家高新技术企业、规上企业、江苏省科技型中小企业、南京新型研发机构等资质。公司基于人工智能、三维智能技术在生物医疗领域的科技成果转化与产业发展平台，构建了"AI+类器官芯片"技术体系，实现了药物筛选的自动化与精准化。在产业布局方面，长三角地区凭借完善的生物医药产业链占据全国60%的市场份额。该地区已形成以江苏艾玮得生物为代表的器官芯片产业集群，技术应用于百余家科研机构和医疗机构，推动了器官芯片技术的规模化应用。八、挑战与对策1. 技术瓶颈与解决方案**尽管中国在干细胞、类器官与器官芯片领域取得了显著进展，但仍面临多项技术瓶颈**，需要通过技术创新和跨学科合作来解决。首先，多器官系统缺乏免疫/淋巴模块，限制了其在复杂疾病模型中的应用。北京基尔比的十八器官系统虽然已整合了血管网络和排泄系统，但尚未完全模拟免疫系统和淋巴系统的功能。对此，研究团队正计划通过整合更多的生理支持系统，如免疫细胞共培养模型，以及将微混合技术集成到每个"器官"井中，进一步提高其生理模拟精度。其次，类器官芯片的长期稳定性不足，难以支持长期药物研究。北京基尔比的十八器官系统虽然能在体外稳定运行近两个月，但仍无法完全模拟体内长期生理过程。对此，研究团队正通过优化微流体控制系统、改进生物材料和培养基配方等手段，提高系统的稳定性和可靠性。第三，器官芯片的高精度传感器和微流体控制器等核心部件仍高度依赖进口，国产化率不足20%。这一问题限制了技术的自主可控和大规模应用。对此，中国政府已通过设立专项基金、提供税收优惠等措施支持科研机构和企业进行技术创新和成果转化，加速核心部件的国产化进程。2. 产业化障碍与政策支持**器官芯片技术的产业化面临诸多障碍**，包括高成本、标准化不足和监管壁垒等，需要通过政策支持和产业生态建设来解决。在成本方面，器官芯片的制备和运行成本较高，限制了其在药物研发中的广泛应用。对此，中国政府正推动"器官制造"的规模化生产，通过技术创新和产业协同降低生产成本，提高技术的经济可行性。在标准化方面，器官芯片领域缺乏统一的技术标准和质量控制规范，影响了技术的可靠性和可重复性。对此，中国已发布首个皮肤芯片国家标准GB/T 44831-2024，由东南大学顾忠泽团队牵头制定。2025年6月，中国生物医学工程学会发布了《血管化肿瘤器官芯片技术规范》（T/CSBME 093-2025），适用于血管化肿瘤器官芯片的制造和质量控制。这些标准的制定将推动器官芯片技术的规范化和规模化应用。在监管方面，器官芯片技术的临床转化面临监管壁垒和审批周期长等问题。对此，中国政府正通过《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》等政策，为器官芯片等生物医学新技术的临床转化提供明确的法规框架和审批路径，加速技术的临床应用。3. 伦理与标准化挑战**干细胞、类器官与器官芯片技术的应用涉及复杂的伦理和标准化问题**，需要通过伦理审查和标准建设来解决。在伦理方面，干细胞技术涉及人体细胞的使用和基因编辑等敏感问题，需要严格的伦理审查和监管。对此，中国已建立了"双备案制"，即"机构+项目"双备案，只有三级甲等医院才能成为备案机构，项目需通过伦理审查后提交备案，且明确"备案项目不得收费"，避免商业化乱象。截至2025年8月，全国有79家备案机构，累计备案186项临床研究，集中在血液病、神经系统疾病等领域。在标准化方面，类器官和器官芯片技术的标准化程度不足，影响了技术的可靠性和可重复性。对此，中国正积极参与国际标准制定，如ISO 24603国际标准，并推动国内标准的制定和实施，如《器官芯片 心肌 第2部分：模型功能检测规范》等。此外，中国正推动器官芯片技术与传统药物研发体系的融合，通过香山科学会议等平台，探讨器官芯片模型如何达到高仿真模拟、如何实现精准评估等问题。这些努力将有助于解决技术转化中的标准化挑战。九、未来展望与发展趋势1. 技术发展趋势**未来几年，中国干细胞、类器官与器官芯片技术将呈现以下发展趋势**：首先，**器官芯片将向多器官系统整合方向发展**，模拟更复杂的生理环境和器官间相互作用。北京基尔比的十八器官系统代表了这一方向的最新成果，预计到2030年，多器官芯片占比将从2025年的25%提升至40%以上。这些系统将更全面地模拟体内复杂的生理环境和多器官相互作用，为药物研发提供更准确的平台。其次，**AI与器官芯片的深度融合将加速药物研发进程**。希格生科与晶泰科技的合作已证明，"类器官+AI"技术平台能够将药物研发周期缩短40%以上，从靶点发现到临床前候选化合物的开发仅需6个月。未来，这一技术将进一步优化，实现更高精度的药物筛选和毒性预测，为新药研发提供更可靠的工具。第三，**器官芯片将在个性化医疗和再生医学领域发挥更大作用**。通过构建患者特异性的器官芯片模型，医生可以为患者提供个性化的治疗方案，提高治疗精准度和成功率。在再生医学领域，器官芯片技术将用于评估移植类器官的功能和安全性，为器官移植提供新的评估工具。2. 临床应用前景**中国干细胞、类器官与器官芯片技术的临床应用前景广阔**，将在多个疾病领域带来治疗范式的转变。在肿瘤治疗领域，**类器官芯片技术将为肿瘤患者提供更精准的治疗选择**。通过构建患者特异性的肿瘤类器官模型，研究人员可以测试不同药物对肿瘤的杀伤效果，从而为患者选择最有效的治疗方案。这一技术已在北京大学肿瘤医院等多家医疗机构开展临床试验，未来有望成为肿瘤治疗的常规手段。在神经退行性疾病领域，**器官芯片技术将为阿尔茨海默病和帕金森病等疾病的研究和治疗提供新思路**。天舟九号搭载的脑类器官芯片已在空间站环境中开展实验，研究太空环境对大脑的影响机制，以及阿尔茨海默病等神经系统退行性疾病的机制。这些研究将加速相关药物的开发和临床转化。在肝病治疗领域，**间充质干细胞治疗肝硬化和肝衰竭等疾病已显示出显著疗效**。临床研究结果显示，间充质干细胞治疗失代偿期肝硬化患者，5年生存率提高近15%，腹水、消化道出血及感染等并发症显著减少；间充质干细胞治疗慢加急性肝衰竭，可使患者生存率提高近10%，并发症发生率大幅下降。未来，这一技术将进一步优化，提高治疗效果和安全性。3. 产业化前景与机遇**中国器官芯片产业已进入快速发展期，未来几年有望实现从技术研发到产业化的跨越发展**。从市场规模来看，**2025-2030年中国器官芯片市场规模预计将以22.5%的年均复合增长率持续扩张**，到2030年有望突破220亿元。这一增长主要得益于微流控芯片技术、3D生物打印和干细胞技术的突破性进展，以及药物研发对更精准模型的需求。在投资热点方面，器官芯片与AI的融合应用、跨学科研发平台建设和标准化认证体系构建将成为未来投资的重点方向。预计到2027年，中国器官芯片行业将形成3-5家具有国际竞争力的产业集群，推动技术的规模化应用和商业化。在国际合作方面，中国器官芯片企业正积极与国际药企合作，推动技术的国际化应用。例如，耀速科技的肝脏芯片技术已获得国际认可，与多家全球制药企业开展合作；希格生科的SIGX1094R已获FDA和NMPA的IND批件，并获FDA胃癌孤儿药资格认定和快速通道认定。这些国际合作将加速中国器官芯片技术的国际化进程，提升国际竞争力。十、结论与建议**中国在干细胞、类器官与器官芯片领域的研究与应用已取得显著进展**，形成了从基础研究到临床转化再到产业化的完整创新链条。在技术发展方面，中国在iPSC免疫逃逸技术、快速分化体系、多器官微生理系统构建等方面取得了原创性突破；在临床转化方面，中国首款干细胞药物"艾米迈托赛"已获批上市，多款iPSC药物进入临床试验阶段；在产业化方面，长三角地区已形成产业集群，市场规模预计2025年将达到80-100亿元人民币，年均复合增长率约22.5%。然而，**中国在该领域仍面临多项挑战**，包括多器官系统缺乏免疫/淋巴模块、类器官芯片长期稳定性不足、核心部件高度依赖进口等技术瓶颈，以及高成本、标准化不足和监管壁垒等产业化障碍。此外，伦理与标准化问题也需要通过伦理审查和标准建设来解决。未来，**中国应继续加强政策支持和技术融合创新**，推动干细胞、类器官与器官芯片技术的快速发展和临床转化。具体建议包括：1. **加强核心技术攻关**，重点突破多器官系统整合、长期稳定性优化和核心部件国产化等技术瓶颈，提升技术的自主可控性和国际竞争力。2. **加速标准体系建设**，积极参与国际标准制定，推动国内标准的制定和实施，提高技术的可靠性和可重复性。3. **优化政策环境**，完善《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》等政策，为技术创新和临床转化提供更加友好的环境。4. **促进产业生态建设**，支持长三角等地区形成产业集群，推动产学研合作和国际合作，加速技术的规模化应用和商业化。5. **加强人才培养和团队建设**，培养跨学科人才，促进生物医学、工程学、计算机科学等领域的深度融合，为技术创新提供人才保障。通过这些措施，**中国有望在2030年前实现从"追赶者"到"引领者"的转变**，在干细胞、类器官与器官芯片领域形成国际竞争力，为全球生物医药创新和精准医疗发展做出更大贡献。**随着技术的不断成熟和应用范围的扩展，中国干细胞、类器官与器官芯片技术将在疾病治疗、药物研发和健康保障方面发挥越来越重要的作用**，为人类健康事业迈向新的里程碑提供有力支持。