更新于：2024-11-21

Targeting TUBB4A ASO (SynaptixBio)

概要

基本信息

药物类型
ASO
别名
single stranded, synthetic, hybrid RNA/DNA antisense oligonucleotide (ASO) gapmer targeting the TUBB4A gene (SynaptixBio)
靶点
TUBB4A
作用机制
TUBB4A抑制剂(tubulin beta 4A class IVa inhibitors)
治疗领域
神经系统疾病遗传病与畸形内分泌与代谢疾病+ [1]
在研适应症
6型髓鞘减少脑白质营养不良
非在研适应症-
原研机构
SynaptixBio Ltd.
在研机构
SynaptixBio Ltd.
非在研机构-
最高研发阶段临床前
首次获批日期-
最高研发阶段(中国)-
特殊审评孤儿药 (美国)

结构

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研发状态

10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
6型髓鞘减少脑白质营养不良临床前
英国
SynaptixBio Ltd.
2021-10-14
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临床结果

适应症
分期
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研究
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人群特征评价人数分组结果评价发布日期

No Data

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