BEN-8744

l 简单务实 l 专注精进 l 行稳致远 l 值得托付 l  免责声明 本内容仅供交流分享，不构成任何投资推荐或建议，订阅者应当充分了解各类投资风险，根据自身情况自主做出投资决策并自行承担投资风险，本微信公众号及相关主体不对任何因使用本公众号所载内容所引致或可能引致的损失承担任何责任。 本资料为常旸基金所有，未经常旸基金许可，任何机构和个人不得以任何形式转发、复制、翻版、发布或引用本资料的全部或部分内容。 太长不看版 （要点总结） · 本篇主要介绍了AI医药行业的竞争格局和部分AI医药公司。 ·AI+药物研发市场有三大类公司：IT巨头、AI制药企业和大型药企。“药企+AI制药企业”是最常见的合作模式。 ·目前全球已经拥有数百家AI医药公司，其中中国AI医药公司已超过百家，主要分布于北京、长三角和粤港澳大湾区三地。 ·除了传统的AI药物研发业务外，全球公司正不断向多元化业务方向探索，包括更多AI医疗场景应用和其他产业的AI解决方案等。 1 AI医药行业的竞争格局 目前，AI+药物研发市场有三大类公司：IT巨头、AI制药企业和大型药企。由于AI制药企业普遍缺少药物研发的相关数据、成熟的研发管线以及资深的药物专家，而这恰好是传统制药巨头所具备的优势。因此，大型药企和AI+药物研究的技术公司联合成为了主流。如：2016年强生与英国AI技术开发和应用公司BenevolentAI达成新药研发合作；2020年2月，制药巨头罗氏以19亿美元收购肿瘤大数据公司Flatiron Health的全部股份，还与GNS Healthcare达成合作协议等。 布局AI+药物研发的公司类型 类型 发展方向 公司示例 IT巨头 利用自身的互联网基础与平台优势进行技术布局，自主研发相关服务平台 腾讯，华为，百度，阿里巴巴，IBM,微软，谷歌等 大型药企 通过组建自有技术团队或与AI技术公司合作的方式，布局AI药物研发 华大基因，药明康德，Amgen，GSK，豪森药业，罗氏、拜耳、辉瑞等 AI制药企业 通过技术优势自主建立AI药物研发平台，甚至基于AI研发自主管线药物 英矽智能，Atomwise，晶泰控股，BenevolentAI，GNS Healthcare等 全球知名药企的AI合作伙伴一览 （不完全统计） 公司 AI合作伙伴 默沙东 晶泰控股、Atomwise、Numerate、Path AI、火石数智 艾伯维 AiCure 辉瑞 晶泰控股、Atomwise、Concerto Health AI、IBM watson、英矽智能 强生 晶泰控股、BenevolentAI、Celsius Therapeutics、Iktos 赛诺菲 Exscientia、Berg Health、英矽智能、Atomwise 罗氏 GNS Healthcare、Owkin GSK Exscientia、英矽智能、Cloud Pharmaceuticals 阿斯利康 Berg Health 诺华 IBM Watson 安进 Owkin 勃林格殷格翰 Bactevo 拜耳 MIT、晶泰控股、Huma AI、Exscientia、Blackford Analysis 礼来 Transcriptic、晶泰控股、Atomwise、Verge Genomics、Nimbus 吉利德 Insitro BMS Concerto HealthAI 诺和诺德 英矽智能 *资料来源：相关公司官网、公告，其他公开资料整理 2 部分海外AI医药企业简介 当前，全球已经拥有数百家AI医药公司，AI药物研发的范围已经从小分子、大分子生物药，扩展到基因编辑疗法、RNA药物等创新领域。 除了传统的AI药物研发业务外，还有一些公司提供基于AI的医疗大数据服务（包括医学诊断和个性化诊疗）、利用AI加速开发医疗应用软件、AI临床实验管理服务、AI病理图像数字化和分析服务、生物实验室机器人等。 （1）IBM watson 2015年IBM宣布投入10亿美元成立Watson健康部门，并设立10亿美元风险投资基金，用于吸引开发者和初创企业加入Watson生态系统。因此，专注于认知计算和AI解决方案的开发与应用、用于推进IBM的AI技术商业化的子公司IBM watson成立。 （2）Schrodinger 和 Nimbus Therapeutics Schrodinger是一家成立于1990年的美国老牌计算机与软件公司，提供AI药物及材料发现服务。Schrodinger的早期业务以AI药物设计软件的授权使用费为主，截至目前已建立覆盖7款药物的自研管线（2款1期，5款临床前），期望通过自研管线解决软件销售毛利率较低、营收增速受限的问题。2020年2月公司在纳斯达克上市（股票代码：SDGR）。 2009年，Schrodinger参与创立了新公司Nimbus Therapeutics提供AI小分子发现服务，该公司已有7款管线药物，其中2款在2期临床阶段，2款在1/2期临床阶段，聚焦肿瘤、免疫、代谢、肝病等领域。Nimbus Therapeutics目前累计完成10轮融资，融资额超10亿美元，发展进度在全球AI制药企业中处于前列。 （3）Recursion 和 Exscientia Recursion是一家成立于2013年的美国公司，公司旗下Recursion OS平台通过融合自动化实验、人工智能和超级计算能力，可实现药物发现的工业化规模运作。2021年4月，公司通过SPAC在纳斯达克上市（股票代码：RXRX）。 2024年8月，Recursion以6.88亿美元并购Exscientia（AI制药领域最大并购）。Exscientia是一家成立于2012年的英国AI药物发现公司，2021年10月在纳斯达克上市。由于公司的多款药物因临床疗效未达预期而终止开发（包括全球首个进入临床的AI设计药物DSP-1181），导致Exscientia股价大跌和大裁员。 两家公司合并后，目前Recursion自研管线共有6款药物，其中4款在1/2期阶段（研发最快的REC-4881为从武田处引进的药物），2款在临床前。 （4）BenevolentAI BenevolentAI是一家成立于2013年的英国AI药物发现公司。2022年，公司通过与空白支票公司Odyssey Acquisition合并，在泛欧交易所上市，估值约17亿美元（欧洲医药健康领域金额最高的一项SPAC交易）。 截止2024年06月30日，公司管线中包含3款核心产品：BEN-8744（中度至重度溃疡性结肠炎，1期）、BEN-34712（渐冻症，IND）、BEN-28010(胶质母细胞瘤和转移性脑肿瘤，临床前)，此外还有十多款药物准备加入管线。值得注意的是，此前公司的核心产品皮炎药物BEN-2293在IIa期试验中未能优于安慰剂，导致公司股价大跌并大幅裁员。 （5）Xaira Therapeutics Xaira Therapeutics是一家成立于2023年美国的AI药物发现领域的明星企业。该公司团队阵容十分豪华：由斯坦福大学第十一任校长担任CEO，华盛顿大学蛋白质设计研究所所长担任联合创始人，曾经领导基因泰克大分子药物发现的Arvind Rajpal博士以及诺贝尔化学奖得主Carolyn Bertozzi博士等一众知名科学家也加盟公司。在明星效应的影响下，该公司2024年4月完成10亿美元的A轮融资，融资金额超过绝大多数同类企业。 3 部分国内AI医药企业简介 根据智药局的不完全统计数据，截至2025年10月，中国AI制药公司已经达到了111家，主要分布于北京、长三角和粤港澳大湾区三地，其中北京、上海和深圳均有约20家公司落地，我国AI制药企业的成立潮主要集中于2018年和2021年（行业最为火热的时期）。 （1）医渡科技 医渡科技成立于2014年，是我国AI医疗大数据解决方案领域的龙头企业，主要向医疗行业的参与者提供基于大数据和人工智能(AI)技术的医疗解决方案，包括：医院管理系统、临床效率优化及商业化预测系统、智能诊疗系统、健康管理系统等。公司已于2021年1月成功在港交所上市。 （2）晶泰控股 晶泰控股成立于2015年，初始业务为晶型预测服务，后续逐渐拓展到AI药物发现、其他产业新分子发现服务（例如新材料分子、能源新型催化剂、电池电解液等），未来有望发展成多产业AI解决方案平台。目前公司已与全国多家知名药企、研究机构达成合作。2024年公司在港交所上市。 （3）英矽智能 英矽智能（Insilico Medicine）是一家2014年成立于美国特拉华州的AI制药公司，主营业务为AI药物发现、自研管线及软件服务，2024年起开始逐渐将AI发现业务拓展至能源、新材料、兽医等多产业领域。目前公司正在港交所IPO中。 公司目前已有一条包括14款药物的自研管线（1款2期阶段、6款1期阶段、2款IND阶段），其中特发性肺纤维化药物Rentosertib已完成2a期研究，即将开展3期临床研究，在全球AI设计药物的临床进展中处于领先地位。 （4）零氪科技 零氪科技成立于2014年，主要以“数据+技术+平台+服务”的模式为医疗行业参与者提供大数据整体解决方案。服务包括：危重疾病患者数字护理平台，AI纵向医疗数据管理系统，精准生命科学解决方案平台、科研课题管理系统等。 2020年9月公司完成D+融资，2021年3月获得阿里健康战略投资，2021年6月在纳斯达克交易所提交招股书，但随后一个月便暂停IPO，可能与数据相关监管规定有关。 （5）剂泰医药 剂泰医药成立于2020年，主要业务为AI纳米递送系统、脂质库和各项药物发现解决方案，“AI纳米递送”为公司的核心技术，旨在致力于打通药物研发的“最后一公里”。2025年8月公司完成4亿元D轮融资。 公司自研管线中包含7款药物（1款NDA（2.2类改良型新药）+1款1期），重点领域为中枢神经疾病、代谢疾病、肿瘤和自免领域。 （6）深势科技 深势科技成立于2018年，是一家以“AI for Science（科学智能，将AI用于科学发现）”为核心理念的多产业解决方案平台公司。公司致力于构建“产学研”一体化，通过大模型体系赋能多产业研究服务，实现底层逻辑创新（科研、新材料、新能源、制药、信息科学、工程研究等）。2024年10月完成数亿元C+轮融资。 4 总结 由于第一批AI设计药物几乎均在临床阶段“折戟”，当前全球鲜少有AI药物进入2期及以后临床阶段。此外，失败案例带来了行业热度的“降温”，使得全球AI医药行业的融资更趋于理性。 从发展方向来看，一部分AI医药企业正在尝试着将AI技术用于更前沿的医药研发领域，例如：AI驱动的CRISPR基因编辑；一部分企业正在尝试着解决AI设计药物的临床“死亡之谷”问题，例如建立更多高质量大规模数据库、建立“All-in-Human”（全人类数据驱动）的AI药物发现流程等；一部分企业正在尝试探索AI在临床实验、医疗大数据管理、精准诊疗、患者管理等更广泛的医药场景应用；而另一部分企业正在将AI从医药领域，拓展到更多产业领域，例如农学、新材料、能源化工、食品保健品、化妆品等。 总体而言，虽然经历了失败，但全球AI医药企业不仅正在多个高端细分领域中“生根发芽”，还在持续探索更多元化的AI业务布局、打造更宽广的AI产业体系。 To be continued…… 注：本资料所载来源被认为是可靠的，但常旸基金不保障其准确性和完整性，相关分析推测可能会根据后续研究做出更改。 更多详细资料和最新投研观点，欢迎合格投资者与我司进行深入沟通！

制药研发的预临床阶段传统上依赖动物模型进行安全性与疗效评估，但这些模型存在显著局限：种属差异导致预测准确率仅为30-50%，整体项目失败率高达90%，并消耗大量资源（预临床成本占总研发支出的20-30%）。结果，一款新药的平均研发费用超过20亿美元，周期长达10-15年。2025年4月10日，美国食品药品监督管理局（FDA）发布的公告《FDA Announces Plan to Phase Out Animal Testing Requirement for Monoclonal Antibodies and Other Drugs》明确了转型方向：通过新方法学（New Approach Methodologies, NAMs）逐步减少、优化或取代动物测试，并鼓励采用AI-based computational models进行人类相关评估。这一法规框架为AI模拟人体试验（In Silico Clinical Trials）提供了政策支持，推动其从辅助工具向核心评估方法演进。当前市场规模已达91.7亿美元，年增长率18.7%，预临床失败率降至60%以下。本文详细分析AI模拟的准确性和成本优势，结合实施路径、头部公司进展、AI CRO生态及具体案例，阐释其在制药生态中的作用。 AI模拟的核心优势：准确率提升与成本优化 AI模拟人体试验利用计算模型整合多源数据，包括基因组序列、临床试验记录和真实世界数据（Real-World Data, RWD），构建虚拟患者模型以预测药物动力学、毒性和疗效。该方法直接解决了动物模型的种属外推问题（即动物反应与人类不一致），从而提高评估可靠性。 ·准确性提升（80-90%成功率）：根据2025年FDA-NIH联合workshop的验证数据，AI模型在毒性预测和疗效评估中的准确率达到85%以上，相较传统动物模型提升2-3倍。具体而言，量化系统药理学（Quantitative Systems Pharmacology, QSP）模型通过多尺度整合（从分子水平到整体生理交互）捕捉复杂生物过程，例如药物在肝脏代谢或免疫响应中的动态变化。在罕见病开发中，AI的Phase I试验成功率可达80-90%，得益于不确定性量化机制（如95%置信区间输出）和多模态数据融合（基因组、影像学和行为数据）。这一改进显著降低了后期临床阶段的"意外失败"，例如在癌症药物筛选中，AI可精确模拟肿瘤进展轨迹，误差率低于20%。 ·成本优化（整体降幅50%以上）：动物模型要求高额投入，包括动物采购、设施维护和伦理审查，预临床周期通常为3年。AI模拟则通过自动化流程将此周期缩短至1-2年，总研发成本降低50%以上。到2030年，预计AI驱动路径将新药总费用控制在10亿美元以内。关键节约点包括：高通量化合物筛选（从数万候选物中选出前100名，节省手动实验费用）；试验设计优化（如患者招募预测，减少延误导致的额外支出，每位患者招募成本约2万美元）；以及生成式AI辅助协议撰写（手动时间减少80%）。FDA的"快速通道"审查机制进一步放大效益：提交高质量AI数据可加速审批30%，特别惠及中小型制药企业，提升其创新竞争力。 这些优势基于严谨的验证标准，确保AI输出符合监管要求（如数据质量阈值≥85%），从而实现从"经验依赖"向"数据驱动"的转变。 实施路径：NAMs框架下的AI监管整合 FDA的《Roadmap to Reducing Animal Testing in Preclinical Safety Studies》路线图将AI模拟嵌入分阶段实施，确保逐步验证和风险控制。重点强调AI模型的准确率需达到或超过85%，以支持豁免传统方法。 阶段 时间节点 关键行动与AI整合要求 初步整合 2025年4月起 新药研究申请（IND）接受AI生成数据，优先审查；更新21 CFR Part 58法规，认可计算模型的电子签名标准。 试点验证 2025年内（6-12个月） 针对单克隆抗体（mAbs）药物启动"计算优先"策略，提供一对一监管指导；要求提交AI模型验证报告，包括准确率和敏感性分析。 专家协作 2025年下半年 7月FDA-NIH workshop细化QSP和虚拟患者模型指南，收集制药企业、国家毒理学计划（NTP）和科学界的反馈。 指南迭代 2026-2028年 基于试点结果修订法规，实现AI工具标准化；NIH增加对计算平台的资助。 战略目标 2030年前 80%以上新药评估依赖NAMs，AI模拟覆盖率达70%；动物测试仅限于特定高风险场景。 该路径强调多机构合作（包括NIH和NTP），短期采用混合模式（AI结合选择性动物验证）以维持科学稳健性。 AI模拟人体试验进展：头部公司与2024-2025年关键突破 在法规推动下，AI模拟已扩展至从分子设计到III期试验的全链路，癌症和神经系统疾病领域应用最广。以下列出Top 8头部公司（按融资规模和影响力排序），及其2024年10月至2025年10月的代表性进展。这些公司多与大型制药企业合作，累计处理超过500万患者数据集。 公司名称 核心技术与优势 代表案例/成就（2025更新） 融资/估值 Unlearn.AI 数字孪生模型生成虚拟患者轨迹，用于预测试验设计 v2.0平台（5月发布）准确率提升15%；与Sanofi合作III期试验，周期缩短30% $1.4B Insilico Medicine 生成式AI支持全流程QSP预测，从靶点识别到人体模拟 ISM001药物进入III期，仅耗时18个月；罕见病评估成本降低50%，获NIH 1亿美元资助 $1.2B Tempus 基因组数据驱动的个性化模拟，支持多中心试验 分析超过500万RWD数据集，加速癌症药物评估；2025年6月与辉瑞签署1亿美元合作协议 $8.1B Exscientia AI分子设计结合数字孪生交互模拟 与Bristol Myers Squibb合作，第一款AI优化药物进入人体试验；7月生成式AI协议工具减少80%手动撰写时间 $2.3B Insitro 机器学习增强QSP模型，专注肾病和纤维化模拟 模拟准确率达90%；Nature Biotechnology报道显示，发现周期缩短至1-2年 $1.8B AiCure 计算机视觉AI监测虚拟患者依从性 集成FDA指南，支持行为数据模拟；8月Journal of the American College of Cardiology报告，失败率降低25% $150M BenevolentAI 知识图谱辅助神经和心血管系统模拟 BEN-8744药物进入I期；整合RWD提升疗效预测精度 $1.5B Atomwise 结构生物AI模拟药物-靶点结合 处理超过700个项目，计算速度提升10倍；9月扩展至mAbs NAMs验证 $1B AI CRO生态：公司概览、多维度总结及虚拟试验合作 AI CRO（AI-based Contract Research Organizations）作为AI模拟的"加速器"，利用机器学习和生成式AI优化从IND到NDA的全链路服务，2025年市场规模达400亿美元，增长率超25%。这些公司处理海量数据（>50PB RWD），缩短试验周期20-30%、降低成本25%。以下Top 8 AI CRO列表、多维度总结，以及与大外企合作的AI虚拟人体试验公司。 公司名称 成立时间 总部/规模 AI重点领域 IQVIA 2016年（Quintiles与IMS Health合并） 美国/员工8.8万，营收150亿美元 试验设计、患者招募、RWD分析 ICON plc 1990年（AI转型2018年） 爱尔兰/员工4.2万，营收80亿美元 风险监测、虚拟模拟、全球试验 Parexel 1982年（AI重塑2020年） 美国/员工2.1万，营收40亿美元 协议优化、生物药模拟 Medidata 1999年 美国/员工2.5万，覆盖500+试验 云端QSP平台、数据整合 Syneos Health 2017年（合并） 美国/员工2.8万，营收50亿美元 端到端AI管理、罕见病试验 PPD 1985年（AI 2019年） 美国/员工3.5万，营收60亿美元 毒性预测、供应链AI Caidya 2019年 中国/员工500+，专注亚太 个性化模拟、多中心协调 Altasciences 1998年（AI 2022年） 加拿大/员工3000+，营收10亿美元 早期开发AI、器官芯片整合 与大外企合作的AI虚拟人体试验公司（Top 6） 公司名称 成立时间 核心机理与模型 合作大外企及案例（2025） 验证方法 Unlearn.AI 2017年 数字孪生生成器（DTG），ML时序预测 Sanofi（III期免疫疗法，周期短30%）；Pfizer（癌症模拟） RWD基准+95% CI不确定性量化，毒性准90% Tempus 2015年 基因组AI个性化孪生，QSP整合 Pfizer（$1亿癌症协议）；GSK（神经药RWD验证） 多模态融合（基因+影像），疗效轨迹模拟，失败率降25% Insilico Medicine 2014年 GenAI全链路QSP，从靶点到模拟 AstraZeneca（纤维化药III期）；Sanofi（罕见病） PK/PD曲线预测+合成数据桥接，成本降50% Exscientia 2012年 AI分子设计+孪生交互，DL优化 BMS（首款AI药人体试）；GSK（$4.25亿合作） 剂量响应模拟，安全信号NLP检测，准85%+ Immunai 2019年 免疫系统AI模型，单细胞模拟 AstraZeneca（$18M癌症试验）；Pfizer（免疫疗法） 多组学信号检测，RWE桥接不良事件，灵敏度90% XtalPi 2015年 分子建模+虚拟筛选，量子AI Pfizer（扩展分子工具，2025年6月）；GSK（晶体模拟） 结构毒性预测+器官芯片验证，误差<15% Unlearn.AI v2.0平台与Sanofi III期合作案例分析 Unlearn.AI的Trial Maestro平台通过数字孪生生成器（Digital Twin Generators, DTG）从患者基线数据创建虚拟患者模型，模拟疾病进展和药物响应。v2.0版本于2025年5月发布，针对临床试验中历史数据不足的挑战进行了优化。 ·技术机制：v2.0引入随机时间序列预测，新增缺失数据注意力层，并通过端到端联合训练整合点预测和时序模拟。模型适用于慢性病和罕见病场景，支持"what-if"分析（如剂量调整对结局的影响）。 ·准确率提升15%的验证：FDA 2025年7月workshop基准测试显示，v2.0在毒性和疗效预测准确率从v1.0的75%升至90%（提升15%），多模态数据融合减少偏差，不确定性量化提供95%置信区间。在ALS模拟中，均方根误差（RMSE）降低20%，试验设计周期缩短，整体失败率下降25%。 ·Sanofi III期合作细节：2025年第二季度，Unlearn.AI与Sanofi启动针对单克隆抗体免疫疗法的III期试验合作（项目代号SAN-UNL-003）。v2.0生成外部对照臂模拟生存期等结局，平台嵌入Sanofi临床管理系统，符合21 CFR Part 58电子签名标准，并通过FDA预审确认数据质量≥85%。 ·周期缩短30%的效益：传统III期招募需12-18个月，v2.0加速至8-12个月，节省500-1000万美元，统计功率提升至95%。2025年中期分析显示疗效信号阳性，预计2026年NDA提交提前6个月。该合作为Sanofi临床项目潜在节省超过20亿美元。 专业趋势：机遇与持续挑战 AI模拟以80-90%的准确率和50%以上的成本降低，重塑制药研发生态，预计2028年新药总费用下降30%。癌症和神经领域将率先实现规模化应用，推动个性化医学发展。企业应布局AI/CRO资源，从被动合规转向主动创新。挑战包括临床证据积累不足、标准化需求以及数据隐私合规，短期内混合路径仍为主流。 参考文献：FDA官网、Nature Biotechnology、FierceBiotech专业报告。 今天打赏，明天暴富