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项与 人凝血因子Ⅸ(山东泰邦) 相关的临床试验评价人凝血因子Ⅸ在中重型血友病B(因子Ⅸ缺乏症)患者中单次给药后的安全性和药代动力学特征的单臂、开放、单中心临床试验
主要目的:
评价人凝血因子Ⅸ在血友病B(FⅨ活性水平≤2%)患者中单次给药后PK/PD特征。
次要目的:
评价人凝血因子Ⅸ在血友病B(FⅨ活性水平≤2%)患者中单次给药后的安全性;
评价人凝血因子Ⅸ在血友病B(FⅨ活性水平≤2%)患者出血事件按需治疗的安全性和有效性。
验证人凝血因子Ⅸ治疗乙型血友病的有效性及安全性的单臂、开放性、多中心临床研究
验证人凝血因子Ⅸ治疗乙型血友病的有效性及安全性,为注册申报生产提供依据
100 项与 人凝血因子Ⅸ(山东泰邦) 相关的临床结果
100 项与 人凝血因子Ⅸ(山东泰邦) 相关的转化医学
100 项与 人凝血因子Ⅸ(山东泰邦) 相关的专利(医药)
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项与 人凝血因子Ⅸ(山东泰邦) 相关的新闻(医药)在新一轮医保目录调整的关键时期,就国谈药品落地多个医药大省密集发文,广东、河北之后,北京直接点名协和等23家大医院,并要求向药店流转处方。01北京点名协和等23家大医院向药店流转处方做好国谈药品落地9月26日,北京市医保局发布《关于进一步做好国家医保谈判药品落地试点工作的通知》,打通国谈药品落地从院内到院外的处方流转、药品购买、医保结算链条,该通知于2023年10月28日执行。在通知中,北京市医保局指出,中国医学科学院北京协和医院、北京医院、首都医科大学附属北京同仁医院、中日友好医院、北京肿瘤医院、北京积水潭医院(北京大学第四临床医学院)等23家大医院“门诊量大、国谈药采购数量少”。北京此次计划在参加试点工作的定点医疗机构周边认定1家定点零售药店供应国谈药。参保人员凭医生开具的外配处方到协议药店购买国谈药,发生的药品费用按医保规定进行结算。针对定点零售药店,北京几乎给出了全国范围内最详细的要求,包含距离试点定点医疗机构距离,药学技术人员数量,国谈药品种的零售经营权情况,冷链运输,信息系统等。根据试点工作安排,定点零售药店根据试点医疗机构诊疗需要,供应试点医疗机构暂无法配备的治疗必需国谈药。国谈药在试点医疗机构和协议药店执行统一的支付标准和价格。在定点医疗机构总额预算管理中,对试点医疗机构在协议药店发生的国谈药增量费用在医疗机构总额外由医保单独清算。同时,符合DRG除外政策的国谈药执行除外政策。根据2022年7月13日北京医保局发布的《关于印发CHS-DRG付费新药新技术除外支付管理办法的通知(试行)》,同时满足相关条件的药品及医疗器械由企业向北京市医疗保险事务管理中心申报。北京在2023年医保重点工作中进一步要求,做好与DRG付费、按人头付费等支付方式的有效衔接,做好与集中采购、国家谈判药品等政策的高效联动;同时畅通国家谈判药品“双通道”保障机制。02双通道、医保单独支付、召开药事会...持续推动国谈药品落地双通道、医保单独支付、推动药事会是国谈药品落地最主要的三个措施,自2022版医保目录落地以来,国谈药品的配备在系列政策保障下有所提速。据国家医保局医药管理司司长黄心宇介绍,今年1月,国家医保局印发了2022年版的国家医保药品目录,并于今年3月1号正式实施,到今年8月底,全国已经有23.4万家定点医药机构配备了协议期内的谈判药品,其中定点医疗机构6.5万家,定点零售药店16.9万家,91个去年新增的谈判药已经在55000家定点医药机构有了配备。下一步国家医保局将持续抓好医保药品目录的落地工作,强化监测和调度,优化双通道的机制,不断提高医保目录药品的供应保障水平。早在2021年,国家医保局、国家卫健委就在《关于建立完善国家医保谈判药品“双通道”管理机制的指导意见》中提出,“对使用周期较长、疗程费用较高的谈判药品,可探索建立单独的药品保障机制”“纳入‘双通道’管理和施行单独支付的药品范围,原则上由省级医保行政部门按程序确定”。单独支付9月14日,河北省医保局印发《河北省医疗保障局办公室关于做好谈判药品单独支付保障工作的通知》,该通知自2023年12月1日起实施,试行期限2年。河北规定,适合门诊使用的谈判药品(含竞价药品、转为常规药品的谈判药品)纳入单独支付药品范围,并实行动态管理。目前,河北省医保局确定的单独支付药品共334个(名单附后)——其中,协议期内国家医保谈判药品288个,竞价药品10个,转为医保药品目录内常规药品的原国家谈判药品36个。河北提出建立单独支付药品“三定一备案”管理机制,即:定医疗机构、定责任医师、定零售药店,实名制备案。认定机构应为二级及以上医保定点医疗机构。优先从门诊保障和“双通道”定点零售药店中确定单独支付药品供药零售药店。8月2日,广东省医保局发布《关于做好医保药品单独支付保障工作的通知》,广东的单独支付共覆盖司美格鲁肽注射液、阿齐沙坦片、泽布替尼胶囊、人凝血因子Ⅸ、丹红注射液等403个品种(名单附后),自2023年9月1日起实施,试行期限2年。按照广东要求,此次名单中403个单独支付品种的限定支付范围与医保药品目录保持一致,执行统一的医保支付标准,药品费用由统筹基金与定点医疗机构单列结算,不纳入相关额度。更早之前,江苏、湖北、湖南等省均提出针对一定数量的药品开展医保单独支付。例如,湖南今年年初公布的《2023年“双通道”单行支付管理药品名单》包含123个药品。召开药事会国家医保局提出,各定点医疗机构落实合理用药主体责任,建立院内药品配备与医保药品目录调整联动机制,根据临床用药需求,及时统筹召开药事会,努力实现“应配尽配”。7月21日,广东省卫健委发布关于公开征求《广东省医疗机构药品目录管理指南(征求意见稿)》。针对国谈药品,广东要求各医保定点医疗机构要建立院内药品配备与医保药品目录调整联动机制,自新版国家医保药品目录正式公布后三个月内召开药事会,根据临床用药需求,对协议期内国家医保谈判药品做到“应配尽配”。因特殊原因无法按期召开药事会,但临床优势明显、安全性高、不可替代、患者确有需求的国谈药品,可经医疗机构药事管理与药物治疗学委员会主任委员审核确认后,直接纳入本机构药品目录。自2023年1月18日,2022版国家医保目录发布后,山东、陕西、四川等都发布了加快国谈药品配备的文件,其中业内最关注的就是药事会的召开。山东:加快配备谈判药品,自国家药品目录(2022年)正式公布三个月内,根据临床用药需求,及时召开药事会,确保谈判药品“应配尽配”。陕西:各地要督促定点医疗机构自本文件印发后的3个月内,统筹召开药事会,按照临床用药需求,合理配备使用目录内药品。四川:要求定点(协议)医疗机构建立院内药品配备与医保药品目录调整联动机制,自新版国家医保药品目录公布后三个月内,及时召开专题药事会,做到国谈药品“应配尽配。双通道2022版国家医保目录已经于3月1日正式落地,今年的医保目录调整工作正在进行,预计将于12月初公布目录调整结果,新版医保目录将于明年1月1日起开始正式执行。根据国家医保局要求,省级医保部门要及时更新本省纳入“双通道”和单独支付的药品范围,与新版目录同步实施。鼓励各地积极探索通过“双通道”渠道提升罕见病用药供应保障水平的有效模式。规范“双通道”药店准入程序,进一步提升农村地区、偏远地区和经济欠发达地区“双通道”药店的覆盖率。2023年12月31日前,各省份要依托全国统一的医保信息平台电子处方中心,建立健全全省统一、高效运转、标准规范的处方流转机制,实现省域内“双通道”处方流转电子化。除上述政策外,国家卫健委在《国家三级公立医院绩效考核操作手册(2022版)》中规定,国谈药品和中药饮片费用不纳入医疗收入增幅考核指标,同时这一规定也应用于“门诊次均费用增幅”、“门诊次均药品费用增幅”、“住院次均费用增幅”、“住院次均药品费用增幅”等,从医院考核指标压力层面为国谈药品的使用减少障碍。同时,国家医保局提出,相关部门指导各地加强协议管理,将定点医疗机构合理配备使用谈判药品情况纳入协议内容,并与年度考核挂钩;对医疗机构年度医保总额做出合理调整,对实行单独支付的谈判药品,可不纳入定点医疗机构总额控制范围;对实行DRG等支付方式改革的病种,及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。今年的医保目录调整已经进入到谈判/竞价阶段(2023年9-11月),随着新版医保目录的公布,国谈药品的落地将是最受关注的议题。END作者 | 遥望 长风来源 | 赛柏蓝附:河北、广东单独支付药品名单赛柏蓝药械交流48群扫描下方二维码进入赛柏蓝药械交流群医药代表转型之患者招募扫描下方二维码进入赛柏蓝患者招募群
▎药明康德内容团队报道2月20日,中国国家药监局(NMPA)官网公示,远大蜀阳药业申报的人凝血因子IX上市申请已获得批准。根据中国国家药监局药品审评中心(CDE)优先审评公示,该药本次获批的适应症为:用于预防和治疗人凝血因子IX缺乏症(血友病B)导致的出血。截图来源:NMPA官网公开资料显示,血友病是一种罕见的隐性遗传性出血性疾病,可分为血友病A和血友病B两种类型,均由相应的凝血因子基因突变引起。其中,血友病B由凝血因子Ⅸ缺乏导致。血友病A和血友病B临床表现相似。由于凝血因子缺乏,患者无法形成血小板凝集网络,终身面临极高的出血风险,临床表现为关节、肌肉和深部组织出血,也可表现为胃肠道、中枢神经系统等内部脏器出血等。若反复出血,不及时治疗可导致关节畸形或假肿瘤形成,严重者可危及生命。根据《血友病治疗中国指南(2020年版)》,血友病患者若有出血应及时给予足量的替代治疗,其中人基因重组凝血因子Ⅸ制剂是血友病B患者的替代治疗首选。通过输注凝血因子,可使血友病B患者体内的凝血因子Ⅸ保持在一定水平。远大蜀阳药业致力于推出血液制品和创新生物药。2019年12月,远大蜀阳药业在中国递交了人凝血因子IX注射剂的上市申请,该上市申请随后被CDE纳入优先审评,拟定适应症为:用于预防和治疗人凝血因子IX缺乏症(血友病B)导致的出血。截图来源:CDE官网希望远大蜀阳药业的人凝血因子IX此次获批,能为血友病B患者带来更多治疗选择。参考资料:[1]2022年02月20日药品批准证明文件待领取信息发布. Retrieved Feb 20,2023, from https://www.nmpa.gov.cn/zwfw/sdxx/sdxxyp/yppjfb/20230220164632179.html[2] 中华医学会血液学分会血栓与止血学组.(2020).血友病治疗中国指南(2020年版).中华血液学杂志.doi: 10.3760/cma.j.issn.0253-2727.2020.04.001本文来自药明康德内容团队,欢迎个人转发至朋友圈,谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「医药观澜」微信公众号留言联系我们。其他合作需求,请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明:药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的,文中观点不代表药明康德立场,亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导,请前往正规医院就诊。
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