Human Coagulation Factor IX (Shandong Taibang)

▎药明康德内容团队报道2月20日，中国国家药监局（NMPA）官网公示，远大蜀阳药业申报的人凝血因子IX上市申请已获得批准。根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）优先审评公示，该药本次获批的适应症为：用于预防和治疗人凝血因子IX缺乏症（血友病B）导致的出血。截图来源：NMPA官网公开资料显示，血友病是一种罕见的隐性遗传性出血性疾病，可分为血友病A和血友病B两种类型，均由相应的凝血因子基因突变引起。其中，血友病B由凝血因子Ⅸ缺乏导致。血友病A和血友病B临床表现相似。由于凝血因子缺乏，患者无法形成血小板凝集网络，终身面临极高的出血风险，临床表现为关节、肌肉和深部组织出血，也可表现为胃肠道、中枢神经系统等内部脏器出血等。若反复出血，不及时治疗可导致关节畸形或假肿瘤形成，严重者可危及生命。根据《血友病治疗中国指南（2020年版）》，血友病患者若有出血应及时给予足量的替代治疗，其中人基因重组凝血因子Ⅸ制剂是血友病B患者的替代治疗首选。通过输注凝血因子，可使血友病B患者体内的凝血因子Ⅸ保持在一定水平。远大蜀阳药业致力于推出血液制品和创新生物药。2019年12月，远大蜀阳药业在中国递交了人凝血因子IX注射剂的上市申请，该上市申请随后被CDE纳入优先审评，拟定适应症为：用于预防和治疗人凝血因子IX缺乏症（血友病B）导致的出血。截图来源：CDE官网希望远大蜀阳药业的人凝血因子IX此次获批，能为血友病B患者带来更多治疗选择。参考资料：[1]2022年02月20日药品批准证明文件待领取信息发布. Retrieved Feb 20，2023, from https://www.nmpa.gov.cn/zwfw/sdxx/sdxxyp/yppjfb/20230220164632179.html[2] 中华医学会血液学分会血栓与止血学组.(2020).血友病治疗中国指南（2020年版）.中华血液学杂志.doi: 10.3760/cma.j.issn.0253-2727.2020.04.001本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「医药观澜」微信公众号留言联系我们。其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。