更新于:2025-09-12

Mozafancogene Autotemcel

概要

基本信息

药物类型
基因疗法、造血干细胞疗法
别名
RP L102、RP-L02、RPL102
靶点
作用方式
刺激剂
作用机制
范可尼贫血群A蛋白刺激剂、Gene transference(基因转移)
在研适应症
非在研适应症-
非在研机构-
最高研发阶段临床2期
首次获批日期-
最高研发阶段(中国)-
特殊审评快速通道 (美国)、孤儿药 (美国)、罕见儿科疾病 (美国)、孤儿药 (欧盟)、优先药物(PRIME) (欧盟)、再生医学先进疗法 (美国)、先进治疗医药产品 (美国)
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研发状态

10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
范可尼贫血申请上市
欧盟
2024-04-02
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临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床1/2期
12
夢獵醖獵憲衊鑰衊繭糧(醖築鏇願築膚蓋齋獵鏇) = 襯淵遞簾夢構膚鏇築網 蓋壓網窪鏇夢遞淵鹽廠 (簾積簾憲網願顧艱壓範 )
积极
2024-05-10
临床2期
12
壓窪選餘艱選獵衊窪網(築鹹窪範積蓋醖鹹遞艱) = A transient serious Grade 2 RP-L102 infusion-related reaction was observed in one patient and resolved without sequelae 網構憲艱襯製網製製簾 (夢鏇選製積範網觸醖醖 )
积极
2023-05-01
临床2期
12
齋鏇齋廠膚蓋網鹽糧獵(構壓顧範鏇範鬱選願願) = 網廠廠膚糧鹹鬱選餘淵 鏇膚膚窪壓選齋淵積膚 (餘鬱構蓋簾壓廠繭襯鏇 )
积极
2022-11-15
临床1期
2
鹹憲壓選鑰積選鹽糧襯(鑰鑰築範網艱繭範廠餘) = stabilized or even increased 醖遞願衊齋願願廠顧顧 (鏇鑰餘鹽壓蓋蓋壓網顧 )
积极
2019-12-08
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转化医学

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药物交易

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批准

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