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行业发展
1、2026年国家基本医保药品目录预计于11月发布，肿瘤、罕见病、慢性病等重点领域创新药有望纳入医保目录
9月5日—8日，国家医保局组织开展2026年国家基本医保药品目录现场谈判竞价，上百家内外资企业现场参与，124个目录外药品入围谈判竞价环节，一些社会关注的肿瘤、罕见病、慢性病，以及儿童用药等重点领域创新药参与谈判，并有望纳入医保目录。
同时，商业健康保险创新药品目录调整工作也同步开展，12个药品入围现场价格协商。2026年国家医保药品目录和商保创新药目录预计将于今年11月发布，2027年1月1日起正式施行。（央视新闻）
2、我国牵头制定全球首个病原基因数据库国际标准，为全球编写“病原基因字典”填补行业空白
近日，我国牵头制定的全球首个病原基因数据库国际标准近日正式立项。病原微生物基因组参考数据库如同基因参考字典，通过比对可确认病毒、细菌种类，助力医生对症治疗。
此次我国牵头制定的国际标准，旨在为全球统一编写“病原基因字典”。标准落地后意义重大，统一数据库既能实现疑难感染病例精准识别，大幅降低误诊、漏诊概率，还能助力各国快速锁定疫情源头、追踪传播路径，为全球疫情防控提供标准化、可靠的技术支撑。（中国药检）
企业动态
1、跃赛通用型PD细胞药物UX-DA003荣获FDA“快速通道资格”认定
9月10日，跃赛生物自主研发的帕金森病细胞治疗药物UX-DA003注射液正式获得美国FDA授予的快速通道资格。
X-DA003注射液是一种由人类中脑多巴胺能神经前体细胞组成的新型细胞治疗药物，用于治疗帕金森病。该药物依托跃赛生物自主研发的SISBAR谱系示踪技术平台和高精度定向分化技术平台，基于经中检院和FDA双重质量认定的通用型iPSC种子细胞库制备。临床前研究表明，UX-DA003能剂量依赖地改善帕金森病模型动物的运动障碍，显著增加纹状体多巴胺信号，移植的多巴胺能神经元能准确整合入宿主脑环路，并与宿主神经元形成稳定的功能性连接。（跃赛生物）
2、普众发现全球首创ADC拟纳入突破性疗法
9月7日，CDE官网显示，普众发现的AMT-116拟纳入突破性疗法，用于既往经抗PD-1/PD-L1单抗治疗且经含铂化疗治疗失败的局部晚期或转移性EGFR野生型非鳞非小细胞肺癌（NSCLC）。
AMT-116是自主研发的一款潜在同类首创（first-in-class）CD44v9 ADC，有效载荷为拓扑异构酶I抑制剂，DAR值为7-8。据统计，AMT-116是目前唯一一款临床在研CD44v9 ADC。（医麦客）
临床应用
1、睿健医药创新眼科产品获中美IND双报双批
9月7日，睿健毅联医药科技有限公司宣布，其自主研发的创新细胞治疗产品NouvSight001注射液已获得国家药品监督管理局（NMPA）批准开展针对视网膜色素变性（Retinitis Pigmentosa, RP）患者的I/III期联合临床研究，系统评价NouvSight001的安全性、耐受性及初步有效性。同时，NouvSight001注射液也得到美国FDA的临床试验许可以及特别豁免权（Special Exemption），批准针对同一适应症的I/II期海外联合临床研究。
NouvSight001是睿健基于自主构建的“AI + 化学诱导（AI + Chem）”平台开发的通用型、现货型光感受器细胞治疗产品。（睿健医药）
2、全球首个体内基因编辑疗法申报上市
9月8日，Intellia Therapeutics宣布，美国FDA已受理lonvoguran ziclumeran（lonvo-z）的生物制品许可申请（BLA），并授予优先审评资格，PDUFA目标决议日期定为2027年3月10日。一旦获批，lonvo-z将成为全球首款体内CRISPR疗法，也是遗传性血管水肿（HAE）领域首款一次性治疗方案。（细胞治疗前沿）
3、诺泽优®三项儿童新适应症于中国获批
9月10日，诺和诺德宣布，其创新长效生长激素诺泽优®（通用名：帕西生长激素注射液）获得国家药品监督管理局批准，新增用于治疗努南综合征（NS）相关生长迟缓的2.5岁及以上儿童患者，特发性身材矮小（ISS）的2.5岁及以上儿童患者，出生时为小于胎龄儿（SGA）且2岁时无法追赶生长的身材矮小的2.5岁及以上儿童患者。
儿童身材矮小症（short stature, SS）是一种受遗传、表观遗传和环境等多种因素调控的疾病。很多SS如ISS、SGA矮小和NS矮小与GHD不同，并非由生长激素分泌不足引起。ISS是一组尚未明确病因，高度异质的矮小疾病的统称，指身高低于同年龄、性别和种族的平均身高2个标准差（standard deviation, SD）或低于第3百分位数（P3, -1.88 SD）者，且出生身长、体重及身材比例均正常，未发现全身性、内分泌、营养、染色体异常或基因变异证据的矮小儿童。（医药魔方Info）
4、默沙东肺动脉高压新药「索特西普」在华获批新适应症
9月10日，国家药监局（NMPA）官网显示，默沙东索特西普（Sotatercept，英文商品名：Winrevair，中文商品名：欣瑞来）获批新适应症，用于治疗成人肺动脉高压（PAH，第1组肺高血压），以改善患者的运动能力和WHO功能分级（FC），并降低临床恶化事件的风险，包括因PAH住院、肺移植和死亡。
索特西普是Acceleron Pharma开发的一款first-in-class ACVR2A-Fc融合蛋白，可选择性结合TGF-β超家族配体，恢复肺动脉壁和右心室重构相关的促增殖和抗增殖信号通路之间的平衡，起到抑制细胞增殖、逆转血管重构和畅通血管的效果。2021年9月，Acceleron Pharma被默沙东以115亿美元收归麾下，该产品也归默沙东所有。（医药魔方Info）
5、泽璟制药重磅产品新适应症申报上市
9月6日，泽璟制药发布公告，公司递交的注射用人促甲状腺素β（曾用名：注射用重组人促甲状腺激素，商标：泽速宁®）新适应症上市申请获得受理，适应症是用于无远处转移的分化型甲状腺癌患者甲状腺全切或近全切除术后协同放射性碘（131I）清除残余甲状腺组织的治疗。
注射用人促甲状腺素β（rhTSH）是泽璟制药自主研发的生物大分子药物，属于治疗用生物制品。人体内源性的促甲状腺激素是糖蛋白激素家族成员，主要在人垂体表达、分泌入血并和表达于甲状腺细胞和高分化的甲状腺癌细胞表面的hTSHR蛋白结合，可刺激碘摄取和有机化，以及甲状腺球蛋白（Tg）、三碘甲状腺原氨酸（T3）和甲状腺素（T4）的合成和释放。（泽璟制药）
6、合源生物HY001N再获IND默示许可，成人难治性特发性炎性肌病迈入临床阶段
近日，合源生物科技股份有限公司宣布，依托NexT快速制备技术平台开发的靶向CD19 CAR‑T候选产品HY001N细胞注射液，用于成人难治性特发性炎性肌病（IIM）的新药临床试验（IND）申请获得CDE默示许可。8月28日，该产品针对成人难治性狼疮肾炎（LN）适应症取得IND默示许可。叠加此前已迈入注册临床阶段的自身免疫性溶血性贫血（AIHA）适应症，HY001N细胞注射液已实现三项自身免疫疾病适应症进入注册临床。
HY001N 细胞注射液靶向CD19抗原，通过清除致病性B细胞，推动机体免疫系统重置，阻断异常自身免疫应答。难治性特发性炎性肌病患者往往已历经多线免疫抑制剂治疗，T细胞基础状态弱，同时疾病进展快，对CAR‑T的制备时效、细胞质量都提出严苛要求。（Juventas合源生物）
来源 || 上海市华兴健康产业合作促进中心
