HY001N(HY001N) - 在研适应症：Evans综合征，多发性硬化症，重症肌无力_专利_临床

概要

基本信息

药物类型

CAR-T

别名

HY001N

靶点-

作用方式-

作用机制-

治疗领域

免疫系统疾病血液及淋巴系统疾病其他疾病+ [6]

在研适应症

Evans综合征多发性硬化症重症肌无力+ [5]

非在研适应症-

原研机构

合源生物科技股份有限公司

在研机构

合源生物科技股份有限公司

非在研机构-

权益机构-

最高研发阶段临床1期

首次获批日期-

最高研发阶段(中国)临床1期

特殊审评-

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关联

2

项与 HY001N 相关的临床试验

NCT07748533

/ Recruiting临床1期

A Multi-center, Open-label, Single-arm Phase I Study to Assess the Safety, and Tolerability of HY001N Cell Injection in Patients With Autoimmune Hemolytic Anemia After Failure of Three or More Lines of Therapy

The goal of this clinical trial is to learn if HY001N cell injection safety and tolerability in adult patients with autoimmune hemolytic anemia after failure of 3 or more lines of therapy. It will also learn about the efficacy of HY001N cell injection to treat adult patients with autoimmune hemolytic anemia. The main questions it aims to answer are:
Proportion of participants attaining a CR (defined as normalization of hemoglobin not attributed to transfusion effect and the normalization of hemolytic markers) or CRi (defined as normalization of hemoglobin not attributed to transfusion effect without normalization of hemolytic markers) after HY001N infusion? Proportion of participants attaining a PR (defined as hemoglobin ≥ 100 g/L or at least ≥ 20 g/L increase from baseline not attributed to transfusion effect) after HY001N infusion.
• What medical problems do participants have when taking HY001N cell injection?
Researchers will see if HY001N cell injection works to treat autoimmune hemolytic anemia.
Participants will:
* Take apheresis, lymphodepletion regimen and HY001N cell injection.
* Visit the clinic on schedule.

开始日期2026-07-02

申办/合作机构

合源生物科技股份有限公司

NCT07265206

/ Not yet recruiting早期临床1期

An Exploratory Clinical Study on the Safety and Efficacy of HY001N Cell Injection in the Treatment of Relapsed or Refractory Autoimmune Neurological Diseases

This study is a single-arm, open-label, non-randomized clinical trial aimed at evaluating the safety, tolerability and preliminary efficacy of HY001N cell injection in the treatment of patients with relapsed/refractory Neurological Autoimmune Diseases.

开始日期2025-12-30

申办/合作机构

合源生物科技股份有限公司

[+1]

100 项与 HY001N 相关的临床结果

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100 项与 HY001N 相关的转化医学

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100 项与 HY001N 相关的专利（医药）

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20

项与 HY001N 相关的新闻（医药）

2026-09-07

·海洋生物医药临港科创平台

行业动态 || 生物医药产业周报20260907

2026.9.7 每周新闻 NEWS 了解行业最新动态 01 行业发展：洞察行业发展趋势。 02 企业动态：追踪企业最新进展。 03 临床应用：把握临床实践动向。行业发展 1、我国医药创新迎来大丰收，5个1类新药集中获批上市，涉及抑郁症中药等 9月3日，国家药监局集中批准五款1类创新药上市，标志着我国医药创新迎来重要收获期。此次获批药物覆盖多个关键治疗领域：国药集团同济堂的醒脾解郁片作为1.1类中药创新药，为轻中度抑郁症提供具有醒脾化湿、理气解郁功效的新选择；儿科领域迎来两款RSV预防新药，珠海泰诺麦博的芮特韦拜单抗与瑞阳生物的库莱韦拜单抗注射液，均用于预防新生儿及婴儿呼吸道合胞病毒引起的下呼吸道感染，筑牢婴幼儿健康屏障；心血管急症方面，Milestone公司的艾曲帕米鼻喷雾剂获批用于治疗成人阵发性室上性心动过速急性发作；血液疾病领域，Genzyme公司的利扎布替尼片获批用于既往治疗反应不佳的成人原发免疫性血小板减少症。这批涵盖中药传承创新、自主研发生物制剂及前沿进口药物的密集落地，不仅丰富了国内临床用药体系，更为相关患者带来了更多元、精准的治疗方案，生动体现了我国医药产业高质量发展的显著成效。（国家药监局）企业动态 1、艾斐智药完成亿元天使轮融资，打造AI驱动的新一代药物发现引擎近日，AI原生药物研发公司艾斐智药（AIPher）宣布完成亿元天使轮融资，本轮融资由襄禾资本领投，星连资本及某知名产业基金跟投。本轮融资将主要用于以DrugCLIP为代表的药物基础模型和AI药物研发智能体引擎PharmAgents的持续研发，同时建设多模态药物研发干湿闭环体系，并推进自主与合作创新药管线的实质性进展，其中进展最快的管线已进入Pre-PCC（临床前候选化合物提名前）阶段。（艾斐智药） 2、剂泰科技与威斯克生物达成战略合作，加速研发AI驱动下一代个性化mRNA肿瘤疫苗近日，剂泰科技（7666.HK）与中国科学院院士魏于全教授领衔的疫苗与免疫治疗创新企业威斯克生物正式签署战略合作框架协议。根据协议，双方将结合剂泰科技NanoForge端到端的Biological AI能力及威斯克生物疫苗研发与产业化平台，在AI驱动下共同探索人工智能辅助下的个性化抗原筛选、设计及递送等场景的应用，加速下一代个性化mRNA肿瘤疫苗的创新和临床转化进程。剂泰科技将提供NanoForge平台下的AiLNP、AiRNA等核心技术能力，威斯克生物将贡献其在抗原设计、疫苗生产工艺、临床开发等方面的产业化经验。（剂泰科技） 3、石药集团SYS6010于中国再获国家药监局纳入突破性治疗品种名单，用于治疗复发或转移性头颈鳞癌患者 9月1日，石药集团（1093.HK）宣布，其开发的SYS6010再获国家药品监督管理局纳入突破性治疗品种名单，拟定适应症为既往接受过免疫及含铂化疗治疗失败的复发或转移性头颈鳞癌（R/MHNSCC）。该产品是一款靶向表皮生长因子受体（EGFR）的抗体偶联药物（ADC），由人源化抗EGFR单克隆抗体通过可裂解连接子与拓扑异构酶I抑制剂作为有效载荷偶联而成。该产品能够特异性结合肿瘤细胞表面的EGFR，经内化后在细胞内释放细胞毒性有效载荷，从而发挥抗肿瘤作用。（石药集团）临床应用 1、从Ⅱ期入组完成到长期随访验证：士泽生物通用型细胞治疗帕金森病迈入临床新阶段近日，士泽生物披露的XS411注射液临床进展：在全国多家权威临床中心开展注册临床试验，多例患者最长随访达12个月；现有结果显示，产品总体安全性和耐受性良好，同时在客观影像学、运动功能和患者日常状态等多个维度呈现相互印证的改善趋势。与此同时，XS411治疗帕金森病的中国多家权威临床中心注册Ⅱ期临床试验已完成全部受试者入组，研究由早期安全性与可行性验证，进一步迈向更大样本、多中心和更高证据等级的盲法评估临床评价。（士泽生物） 2、合源生物HY001N再获IND默示许可，成人难治性特发性炎性肌病迈入临床阶段 9月1日，合源生物科技股份有限公司宣布，依托NexT快速制备技术平台开发的靶向CD19 CAR‑T候选产品HY001N细胞注射液，用于成人难治性特发性炎性肌病（IIM）的新药临床试验（IND）申请获得CDE默示许可。 8月28日，该产品针对成人难治性狼疮肾炎（LN）适应症取得IND默示许可。叠加此前已迈入注册临床阶段的自身免疫性溶血性贫血（AIHA）适应症，HY001N细胞注射液已实现三项自身免疫疾病适应症进入注册临床。（合源生物） 3、来凯医药1类新药申报上市，针对乳腺癌近日，CDE官网显示，LAE002（afuresertib盐酸阿氟色替片，一种AKT抑制剂）的1类新药上市申请（NDA）已获受理，该药联合氟维司群拟用于治疗转移阶段至少接受过一线内分泌治疗后疾病进展，或在辅助治疗期间或完成辅助治疗后12个月内复发的激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性（HR+/HER2-），且伴有任何PIK3CA/AKT1/PTEN改变的局部晚期或转移性乳腺癌成人患者。（BioShanghai） 4、翰森制药B7-H3 ADC，上市申请获受理 9月2日，CDE官网显示，翰森制药自主研发的B7-H3 ADC瑞康立伏妥塔单抗（HS-20093）上市申请获受理，拟用于治疗经含铂治疗失败的小细胞肺癌（SCLC）。 HS-20093是翰森制药自主研发的一款B7-H3 ADC，由全人源B7-H3单克隆抗体与拓扑异构酶抑制剂（TOPOi）有效载荷通过共价连接而成。（翰森制药） 5、中国生物制药HER2双抗ADC Ⅲ期临床成功近日，中国生物制药（1177.HK）旗下核心企业正大天晴宣布，其自主研发的HER2双表位双抗ADC新药注射用TQB2102治疗HER2低表达复发/转移性乳腺癌的Ⅲ期临床研究完成方案预设的期中分析，经独立数据监查委员会（IDMC）判定，达到预设的主要终点和关键次要终点。该产品是正大天晴自主研发的一款具有同类最佳（BIC）潜力的新一代HER2双抗ADC，能够同时靶向HER2的ECD II与ECD IV结构域，并采用可裂解连接子及拓扑异构酶I抑制剂载荷。上述双表位结合的差异化设计能够突破传统HER2单抗或单靶点ADC的局限，进一步增强受体交联及内吞效率，在HER2低表达患者中具有明确的差异化优势。（正大天晴） 6、贝达药业肺癌新药获批上市 9月3日，国家药监局（NMPA）官网显示，贝达药业自主研发的ALK抑制剂恩沙替尼获得新适应症批准，用于间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性的IB期至IIIB期非小细胞肺癌（NSCLC）患者术后辅助治疗，是国内首个获批该适应症的国产ALK抑制剂。（摩熵医药）来源 || 上海市华兴健康产业合作促进中心

疫苗信使RNA上市批准突破性疗法临床申请

2026-09-06

·上海市华兴健康产业合作促进中心

生物医药产业周报2026.9.7

2026.9.7 每周新闻 NEWS 了解行业最新动态 01 行业发展：洞察行业发展趋势。 02 企业动态：追踪企业最新进展。 03 临床应用：把握临床实践动向。行业发展 1、我国医药创新迎来大丰收，5个1类新药集中获批上市，涉及抑郁症中药等 9月3日，国家药监局集中批准五款1类创新药上市，标志着我国医药创新迎来重要收获期。此次获批药物覆盖多个关键治疗领域：国药集团同济堂的醒脾解郁片作为1.1类中药创新药，为轻中度抑郁症提供具有醒脾化湿、理气解郁功效的新选择；儿科领域迎来两款RSV预防新药，珠海泰诺麦博的芮特韦拜单抗与瑞阳生物的库莱韦拜单抗注射液，均用于预防新生儿及婴儿呼吸道合胞病毒引起的下呼吸道感染，筑牢婴幼儿健康屏障；心血管急症方面，Milestone公司的艾曲帕米鼻喷雾剂获批用于治疗成人阵发性室上性心动过速急性发作；血液疾病领域，Genzyme公司的利扎布替尼片获批用于既往治疗反应不佳的成人原发免疫性血小板减少症。这批涵盖中药传承创新、自主研发生物制剂及前沿进口药物的密集落地，不仅丰富了国内临床用药体系，更为相关患者带来了更多元、精准的治疗方案，生动体现了我国医药产业高质量发展的显著成效。（国家药监局）企业动态 1、艾斐智药完成亿元天使轮融资，打造AI驱动的新一代药物发现引擎近日，AI原生药物研发公司艾斐智药（AIPher）宣布完成亿元天使轮融资，本轮融资由襄禾资本领投，星连资本及某知名产业基金跟投。本轮融资将主要用于以DrugCLIP为代表的药物基础模型和AI药物研发智能体引擎PharmAgents的持续研发，同时建设多模态药物研发干湿闭环体系，并推进自主与合作创新药管线的实质性进展，其中进展最快的管线已进入Pre-PCC（临床前候选化合物提名前）阶段。（艾斐智药） 2、剂泰科技与威斯克生物达成战略合作，加速研发AI驱动下一代个性化mRNA肿瘤疫苗近日，剂泰科技（7666.HK）与中国科学院院士魏于全教授领衔的疫苗与免疫治疗创新企业威斯克生物正式签署战略合作框架协议。根据协议，双方将结合剂泰科技NanoForge端到端的Biological AI能力及威斯克生物疫苗研发与产业化平台，在AI驱动下共同探索人工智能辅助下的个性化抗原筛选、设计及递送等场景的应用，加速下一代个性化mRNA肿瘤疫苗的创新和临床转化进程。剂泰科技将提供NanoForge平台下的AiLNP、AiRNA等核心技术能力，威斯克生物将贡献其在抗原设计、疫苗生产工艺、临床开发等方面的产业化经验。（剂泰科技） 3、石药集团SYS6010于中国再获国家药监局纳入突破性治疗品种名单，用于治疗复发或转移性头颈鳞癌患者 9月1日，石药集团（1093.HK）宣布，其开发的SYS6010再获国家药品监督管理局纳入突破性治疗品种名单，拟定适应症为既往接受过免疫及含铂化疗治疗失败的复发或转移性头颈鳞癌（R/MHNSCC）。该产品是一款靶向表皮生长因子受体（EGFR）的抗体偶联药物（ADC），由人源化抗EGFR单克隆抗体通过可裂解连接子与拓扑异构酶I抑制剂作为有效载荷偶联而成。该产品能够特异性结合肿瘤细胞表面的EGFR，经内化后在细胞内释放细胞毒性有效载荷，从而发挥抗肿瘤作用。（石药集团）临床应用 1、从Ⅱ期入组完成到长期随访验证：士泽生物通用型细胞治疗帕金森病迈入临床新阶段近日，士泽生物披露的XS411注射液临床进展：在全国多家权威临床中心开展注册临床试验，多例患者最长随访达12个月；现有结果显示，产品总体安全性和耐受性良好，同时在客观影像学、运动功能和患者日常状态等多个维度呈现相互印证的改善趋势。与此同时，XS411治疗帕金森病的中国多家权威临床中心注册Ⅱ期临床试验已完成全部受试者入组，研究由早期安全性与可行性验证，进一步迈向更大样本、多中心和更高证据等级的盲法评估临床评价。（士泽生物） 2、合源生物HY001N再获IND默示许可，成人难治性特发性炎性肌病迈入临床阶段 9月1日，合源生物科技股份有限公司宣布，依托NexT快速制备技术平台开发的靶向CD19 CAR‑T候选产品HY001N细胞注射液，用于成人难治性特发性炎性肌病（IIM）的新药临床试验（IND）申请获得CDE默示许可。 8月28日，该产品针对成人难治性狼疮肾炎（LN）适应症取得IND默示许可。叠加此前已迈入注册临床阶段的自身免疫性溶血性贫血（AIHA）适应症，HY001N细胞注射液已实现三项自身免疫疾病适应症进入注册临床。（合源生物） 3、来凯医药1类新药申报上市，针对乳腺癌近日，CDE官网显示，LAE002（afuresertib盐酸阿氟色替片，一种AKT抑制剂）的1类新药上市申请（NDA）已获受理，该药联合氟维司群拟用于治疗转移阶段至少接受过一线内分泌治疗后疾病进展，或在辅助治疗期间或完成辅助治疗后12个月内复发的激素受体阳性、人表皮生长因子受体2阴性（HR+/HER2-），且伴有任何PIK3CA/AKT1/PTEN改变的局部晚期或转移性乳腺癌成人患者。（BioShanghai） 4、翰森制药B7-H3 ADC，上市申请获受理 9月2日，CDE官网显示，翰森制药自主研发的B7-H3 ADC瑞康立伏妥塔单抗（HS-20093）上市申请获受理，拟用于治疗经含铂治疗失败的小细胞肺癌（SCLC）。 HS-20093是翰森制药自主研发的一款B7-H3 ADC，由全人源B7-H3单克隆抗体与拓扑异构酶抑制剂（TOPOi）有效载荷通过共价连接而成。（翰森制药） 5、中国生物制药HER2双抗ADC Ⅲ期临床成功近日，中国生物制药（1177.HK）旗下核心企业正大天晴宣布，其自主研发的HER2双表位双抗ADC新药注射用TQB2102治疗HER2低表达复发/转移性乳腺癌的Ⅲ期临床研究完成方案预设的期中分析，经独立数据监查委员会（IDMC）判定，达到预设的主要终点和关键次要终点。该产品是正大天晴自主研发的一款具有同类最佳（BIC）潜力的新一代HER2双抗ADC，能够同时靶向HER2的ECD II与ECD IV结构域，并采用可裂解连接子及拓扑异构酶I抑制剂载荷。上述双表位结合的差异化设计能够突破传统HER2单抗或单靶点ADC的局限，进一步增强受体交联及内吞效率，在HER2低表达患者中具有明确的差异化优势。（正大天晴） 6、贝达药业肺癌新药获批上市 9月3日，国家药监局（NMPA）官网显示，贝达药业自主研发的ALK抑制剂恩沙替尼获得新适应症批准，用于间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性的IB期至IIIB期非小细胞肺癌（NSCLC）患者术后辅助治疗，是国内首个获批该适应症的国产ALK抑制剂。（摩熵医药）

上市批准信使RNA疫苗临床申请免疫疗法

2026-09-06

·细胞治疗前沿

合源生物CAR-T再获IND默示许可，成人难治性特发性炎性肌病迈入临床阶段

近日，合源生物科技股份有限公司（以下简称“合源生物”）宣布，依托NexT快速制备技术平台开发的靶向CD19 CAR‑T候选产品HY001N细胞注射液，用于成人难治性特发性炎性肌病（IIM）的新药临床试验（IND）申请获得CDE默示许可。8月28日，该产品针对成人难治性狼疮肾炎（LN）适应症取得IND默示许可。叠加此前已迈入注册临床阶段的自身免疫性溶血性贫血（AIHA）适应症，HY001N细胞注射液已实现三项自身免疫疾病适应症进入注册临床，标志着NexT快速制备平台进入多适应症并行验证的关键阶段。近年来，CAR‑T细胞治疗正由血液肿瘤加速向自身免疫性疾病领域拓展，但传统自体CAR‑T存在制备周期长、生产成本高、患者等待窗口久等现实瓶颈。对于难治性IIM患者，数周的制备等待还可能存在病情持续恶化的风险，这一现实困境也让临床对更高效的细胞治疗方案有着迫切需求。Fast‑CAR‑T大幅压缩“采血‑回输”周期，减少桥接治疗依赖，降低患者在制备阶段疾病失控脱落的可能性，让重症自免患者具备接受CAR‑T免疫重置治疗的机会。特发性炎性肌病（IIM）是一组高度异质性的自身免疫疾病，以骨骼肌慢性炎症损伤为核心特征，常合并肺部、皮肤等多系统受累，疾病致残率高，部分患者可进展为致死性间质性肺病，严重威胁患者生存预后。当前临床主流治疗方案以糖皮质激素联合免疫抑制剂为主，但仍有相当比例患者出现治疗抵抗或者疾病反复复发，现有治疗手段难以实现持续的疾病控制，难治性特发性炎性肌病患者群体仍有迫切的临床治疗需求。 HY001N 细胞注射液是合源生物NexT快速制备技术平台诞生的首个候选产品，靶向CD19抗原，通过清除致病性B细胞，推动机体免疫系统重置，阻断异常自身免疫应答。难治性特发性炎性肌病患者往往已历经多线免疫抑制剂治疗，T细胞基础状态弱，同时疾病进展快，对CAR‑T的制备时效、细胞质量都提出严苛要求。NexT平台跳出传统自体CAR‑T长周期体外扩增模式，对生产全流程进行系统性精简优化，将车间生产周期压缩至2天以内，大幅缩短患者从细胞采集到制剂回输的等待时间，为重症患者争取宝贵的治疗窗口。工艺设计上可保留更高比例初始T细胞，拥有更优的细胞干性表型，更适配自免人群的机体条件，为产品在体内发挥作用、平衡疗效与安全性提供工艺支撑，也有望进一步改善细胞治疗的可及性。此前，HY001N在难治性自身免疫性溶血性贫血、难治性狼疮肾炎两项适应症上已获准开展注册临床研究，本次成人难治性特发性炎性肌病适应症再获CDE临床试验默示许可，进一步验证了NexT快速制备平台具备良好的技术通用性，可支撑多个B细胞介导自身免疫病适应症同步开发。相较于肿瘤治疗场景，自身免疫疾病有着独特的临床诉求，本次多适应症同步推进，也将帮助团队持续积累快速制备CAR‑T在不同重症自免疾病中的开发经验。临床前及早期探索性研究提示，HY001N细胞注射液有望为难治性特发性炎性肌病患者带来深度且持久的疾病缓解潜力。后续，合源生物将全力推进HY001N细胞注射液在特发性炎性肌病适应症的临床试验工作，有序开展临床研究与受试者评估。合源生物持续挖掘细胞治疗在自身免疫疾病赛道的应用潜力，致力于为中国乃至全球难治性自身免疫疾病患者提供更多高质量的创新细胞治疗方案。

100 项与 HY001N 相关的药物交易

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研发状态

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
Evans综合征	临床1期	中国	合源生物科技股份有限公司	2026-07-01
多发性硬化症	临床1期	-	合源生物科技股份有限公司	2025-12-30
重症肌无力	临床1期	-	合源生物科技股份有限公司	2025-12-30
髓鞘少突胶质细胞糖蛋白抗体相关疾病	临床1期	-	合源生物科技股份有限公司	2025-12-30
视神经脊髓炎	临床1期	-	合源生物科技股份有限公司	2025-12-30
慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病	临床1期	-	合源生物科技股份有限公司	2025-12-30
狼疮性肾炎	临床申请批准	中国	合源生物科技股份有限公司	2026-09-11
特发性炎症性肌病	临床申请批准	中国	合源生物科技股份有限公司	2026-09-11