A Phase 1/2, First-in-Human, Single and Multiple Ascending Dose Study to Investigate the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, Pharmacodynamics, and Efficacy of HMB-001 in Participants With Glanzmann Thrombasthenia

The goal of this clinical trial is to Investigate the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, Pharmacodynamics, and Efficacy of HMB-001 in Participants with Glanzmann Thrombasthenia.
The main questions it aims to answer are:
* Parts A, B, and C: To determine the safety and tolerability of HMB-001
* Part A: To establish the dose level(s) and dosing interval(s) of HMB-001 to be investigated in Parts B and C
* Parts B and C: To estimate the ability of HMB-001 to prevent the number and severity of bleeds
Part A will assess differing singular doses of HMB-001 in small groups of participants. The dose administered to a newly enrolled participant (or groups of participants) may only increase if analysis of data from previous dosing shows it is safe to do so. The planned duration of participation in Part A is approximately 6 months, which consists of a Screening Period, an optional Run-in Observation Period, and a follow-up period of 8 weeks.
Part B is similar to Part A as it involves testing different dose levels of HMB-001 in small groups of participants. However, in Part B, HMB-001 is given multiple times over a 3-month period, either weekly, every 2 weeks, or every 4 weeks. Part B consists of a Screening Period, a Run-in Observation Period, a 3-month Treatment Period, and a Safety Follow-up following the last dose of HMB-001.
Part C is open to participants from Part B and consists of approximately a 9-month Treatment Period and a Safety Follow-up following the last dose of HMB-001.

开始日期2022-12-13

申办/合作机构

Hemab ApS

100 项与 Sutacimig 相关的临床结果

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Nature cardiovascular research

A bispecific antibody approach for the potential prophylactic treatment of inherited bleeding disorders

Article

作者: Rea, Catherine J ; Olsen, Eva H N ; Urbanus, Rolf T ; Faber, Johan H. ; Olsen, Ole H. ; Gandhi, Prafull S ; Løvgreen, Monika N ; Urbanus, Rolf T. ; Zivkovic, Minka ; de Bus, Ian-Arris ; Bloem, Karien ; Schluckebier, Gerd ; Gandhi, Prafull S. ; Olsen, Ole H ; Faber, Johan H ; Sørensen, Benny ; Rea, Catherine J. ; Schutgens, Roger E. ; Bonde, Amalie C. ; Johansson, Eva ; Bonde, Amalie C ; Løvgreen, Monika N. ; Bjørn, Søren E. ; Schutgens, Roger E ; Østergaard, Henrik ; Elm, Torben ; Olsen, Eva H. N. ; Bjørn, Søren E ; Alskär, Oskar

Abstract:

Inherited bleeding disorders such as Glanzmann thrombasthenia (GT) lack prophylactic treatment options. As a result, serious bleeding episodes are treated acutely with blood product transfusions or frequent, repeated intravenous administration of recombinant activated coagulation factor VII (rFVIIa). Here we describe HMB-001, a bispecific antibody designed to bind and accumulate endogenous FVIIa and deliver it to sites of vascular injury by targeting it to the TREM (triggering receptor expressed on myeloid cells)-like transcript-1 (TLT-1) receptor that is selectively expressed on activated platelets. In healthy nonhuman primates, HMB-001 prolonged the half-life of endogenous FVIIa, resulting in its accumulation. Mouse bleeding studies confirmed antibody-mediated potentiation of FVIIa hemostatic activity by TLT-1 targeting. In ex vivo models of GT, HMB-001 localized FVIIa on activated platelets and potentiated fibrin-dependent platelet aggregation. Taken together, these results indicate that HMB-001 has the potential to offer subcutaneous prophylactic treatment to prevent bleeds in people with GT and other inherited bleeding disorders, with a low-frequency dosing regimen.

项与 Sutacimig 相关的新闻（医药）

2025-10-30

·星际微光

“终极凝血平台”获投1.57亿美金，主权基金重仓下注，预防性治疗时代降临

Hemab Therapeutics于2025年10月完成了1.57亿美元的C轮融资，融资大幅超额认购，由Sofinnova Partners领投，并吸引多家全球主权基金与长期资本加入，原有投资者如RA Capital和Novo Holdings等也继续支持。资金将用于推进其核心产品sutacimig在Glanzmann血小板无力症（GT）和第VII因子缺乏症中的注册性临床研究，并加快HMB-002在Von Willebrand病中的开发。 Hemab聚焦严重且未被满足的出血性疾病，拥有多个临床管线，致力于打造“终极凝血公司”。本轮融资不仅验证了其技术路线，也强化了其在高壁垒罕见病市场的领先地位。有问题，问星光智能体！人类基地：AI部长宣布怀孕，83个孩子将接管议会，换掉整个官僚中间层投资亮点一、明确聚焦高壁垒、未被满足的罕见疾病领域 Hemab聚焦于严重、稀有且长期缺乏有效治疗的出血及血栓性疾病，如： 1、Glanzmann血小板无力症（GT） 2、第VII因子缺乏症 3、Von Willebrand病（VWD）这类疾病患者群体虽小，但治疗迫切性高、医保报销力度强、市场粘性高、竞争格局清晰，具备典型的“以小博大”属性，是罕见病投资的重要赛道。二、核心管线具备“First-in-class”与“Best-in-class”潜力 Sutacimig（HMB-001）是GT领域首个预防性治疗药物，目前已完成II期，即将进入注册研究，并获得FDA“快速通道”与“孤儿药”资格。 HMB-002针对VWD疾病机制，从根源提高VWF与FVIII水平，填补VWD长期缺乏机制性治疗的空白，展现强劲的临床前后数据。这两个产品具有明确的差异化机制和临床验证路径，有望在各自领域取得先发优势并快速商业化。三、深厚的科学积累与患者洞察支撑产品设计 Hemab并非“拍脑袋做产品”，而是基于GT360、FVIID360、VWD360等自然病程研究，系统揭示了患者长期受忽视的痛点与未满足需求。公司高度重视患者参与，从靶点选择到终点设计均体现以患者为中心的理念，提升了研发效率与临床命中率。四、资金用途明确，管线布局系统化此次融资将支持： 1、Sutacimig进入注册性III期 2、HMB-002推进至注册前研究 3、推出第三条产品线HMB-003（2026年上半年公布）这一布局显示出Hemab从单一管线逐步走向“平台化+产品组合化”的战略发展阶段，具备成为“终极凝血公司”的雏形。五、股东结构优质，融资超额认购本轮由Sofinnova Partners领投，联合全球主权财富基金、大型长期资金、Avoro等专业医疗基金参与，显示机构对其价值认可度高。原有股东如RA Capital、Novo Holdings等持续加码，反映出现有投资者对公司长期发展信心。板凳深度强，有利于后续融资与并购整合。六、地理与战略布局兼具全球化与执行力公司双总部位于美国剑桥和丹麦哥本哈根，结合欧美两大生物医药创新高地，具备良好的管线开发、临床设计、跨国监管沟通与全球市场开拓能力。 Hemab的价值分析一、产品优势：专注未被满足的罕见出血性疾病市场 Hemab专注开发用于Glanzmann血小板无力症（GT）和Von Willebrand病（VWD）的首创预防性治疗。现有产品sutacimig（HMB-001）和HMB-002分别已进入2期和1/2期临床，解决这些疾病长期依赖应急输注、效果不稳定的治疗困境。二、技术优势：双特异性抗体与精准靶点选择 1、sutacimig运用双特异性抗体机制：一端结合并稳定内源性VIIa因子，另一端靶向激活血小板上的TLT-1，强化止血反应。 2、HMB-002精准靶向VWF的C端结构域，避免蛋白降解，同时保留其凝血功能，属于“靶点新颖+机制合理”的创新范式。三、平台优势：专注凝血领域的深度纵向整合公司致力于打造“终极凝血公司（Ultimate Clotting Company）”，以系统性的自然病程研究（如GT360、VWD360）为基础，构建高质量临床开发平台。研发管线不断拓展，预计2026年将发布新候选药物HMB-003，展示平台的可持续性与适应性。四、服务优势：以患者为核心，倡导精准医疗 Hemab官网特别设有“For Patients & Caregivers”与“For Healthcare Providers”板块，强化对患者社区的支持。与患者组织合作，推动“从应急治疗转向预防性治疗的范式转变”，真正解决患者的生活质量痛点。五、商业模式：小众高值创新药+全球监管加速通道 Hemab所涉疾病为高医保支付意愿的罕见病，药品商业化路径通常较快（如FDA孤儿药、快速通道、英国ILAP等）。公司将通过精准定位+早期布局，在市场空白区占据先发优势，具备高定价+高黏性+高毛利率的潜在商业模型。六、医疗价值：突破“长期被忽视”的医疗空白目前全球超50万人受GT和VWD困扰，治疗手段几十年无实质性创新，Hemab填补了这一空白。其“防止出血发生，而非事后止血”的理念，极大提升患者自由度、减少医疗资源占用，具有明显的社会效益与医保价值。七、未来前景：从单病种破局迈向凝血治疗平台化随着sutacimig与HMB-002逐步完成临床验证，Hemab将在2026-2028年逐步实现商业化突破。平台适用于更多凝血机制疾病（如FXI缺乏、罕见凝血因子功能障碍等），具备“病种横向扩展”潜力。公司获得顶级基金支持、技术路径清晰、患者基础扎实，是具备中长期潜力的估值倍增型创新药企业。解决“灰色领域” 一、研发理念：以患者为中心，重塑罕见病治疗格局 Hemab的研发起点不是从科学假设出发，而是从患者真实生活经验切入——深入倾听患有出血性疾病患者的日常痛点和未满足需求。这使得其研发策略更具现实性与临床意义，解决的是文献与医生忽视的“灰色区域”问题，如： 1、无法预测的出血焦虑 2、活动限制与社交隔离 3、生活质量被严重削弱却未在临床终点评估中体现二、技术路径：顺应生理机制、技术中立、精准修正 Hemab并不固定使用单一技术，而是采用“技术中立（technology-agnostic）”策略，根据疾病特点选择最优手段。其通用技术思路包括： 1、保护关键凝血蛋白不被过早降解 2、帮助这些蛋白在体内积累到止血所需水平 3、对凝血级联反应进行精细的“开关控制” 4、精准引导凝血蛋白至受伤部位，实现局部止血这使得Hemab能够开发出针对不同凝血障碍的“个性化+靶向化”疗法，而非传统“广谱型”药物。三、代表性项目路径与机制简析： 1、Sutacimig（用于Glanzmann血小板无力症）双特异性抗体设计模拟VIIa因子功能，同时靶向激活的血小板起到“因子稳定+靶点递送”的双重作用 2、HMB-002（用于Von Willebrand病）单克隆抗体设计靶向保护内源性VWF，促进其体内积聚对频繁轻中度出血提供长期预防效果四、战略框架：Hemab 1-2-5™ 战略路线图 Hemab提出了明确的战略目标：在2025年前推进5个产品研发项目，根本性改变长期被忽视出血性疾病的治疗方式。这不仅是一种进度节点，也体现了公司从“首发产品→ 管线拓展→ 平台建设”的系统规划能力。五、未来扩展潜力： Hemab目前聚焦GT、VWD、VII因子缺乏等稀有病，未来有意将其模式拓展至更多“被忽略的凝血/血栓障碍”，如： 1、FXI缺乏 2、血小板功能障碍综合征 3、罕见遗传性凝血因子变异 4、其平台兼具复制性与适配性，为长期成长奠定基础。 Hemab的Pipeline 一、总体布局：以“预防性治疗”为核心，专攻未被满足的出血罕见病领域 Hemab的产品管线专注于开发“预防性治疗”（而非应急止血）的创新疗法，目标是彻底改变以下几类疾病的治疗格局： 1、Glanzmann血小板无力症（GT） 2、Von Willebrand病（VWD） 3、第VII因子缺乏症（FVII Deficiency）（尚未具体列出，但在公司整体战略中明确）其整体管线以“Hemab 1-2-5™战略”为核心：在2025年前推进5个研发项目，建立覆盖多个出血性疾病的技术平台。二、核心管线项目一览 1.Sutacimig（用于GT）研发阶段：已完成Phase 2，进入注册准备阶段作用机制：双特异性抗体结构一端模拟内源性因子VIIa功能一端靶向激活血小板表面TLT-1 临床意义：目前GT仍无专属预防治疗方案 Sutacimig是全球首个进入后期临床的GT预防性疗法最新进展： II期已完成入组初步数据显示疗效良好，出血次数显著减少 2.HMB-002（用于VWD）研发阶段：处于Phase 1/2（VELORA Pioneer试验）招募中作用机制：单克隆抗体特异性结合并保护内源性VWF蛋白，提升其体内浓度配套研究项目： VWD360：收集VWD患者真实出血情况与生活质量数据 VELORA Discover：观察性筛查研究，明确潜在受益人群前景价值：目前VWD以对症治疗为主，机制性疗法极少有望成为首个靶向性、预防型VWF稳定剂三、技术特征：靶向+稳定+递送三位一体 Hemab的技术特色不仅在于靶点新颖，更在于其三重协同机制：技术功能应用说明蛋白保护避免内源性VIIa或VWF被过早降解，延长半衰期靶向递送使活性因子在局部受伤部位富集，提升治疗精准性机制可调控性可根据不同疾病需要选择“激活”或“抑制”凝血功能该策略显著优于传统“全身性因子替代”，减少副作用与资源浪费。欲深入了解更多行业洞察，请扫以下二维码加入社群：公司已完成项目星际微光已完成的项目（截至2023.9，仍在继续......）圆满中秋 | 星际微光七年完成100个咨询项目咨询、调研、PR、投资、融资、营销、技术转化项目需求请扫码联系我们：点击“阅读原文”，看看：AI怎样影响世界？

孤儿药临床2期临床3期快速通道临床成功

2025-10-28

·Pharmaceutical Technology

Hemab closes $157m in funding for bleeding disorder treatments

A Phase I proof of mechanism data showed that HMB-002 addresses the pathophysiology of Von Willebrand disease. Credit: Shidlovski/Shutterstock.com. Hemab Therapeutics has concluded an oversubscribed Series C funding round, raising $157m to further develop therapies for bleeding disorders. The investment round was spearheaded by Sofinnova Partners and saw contributions from a global asset management company. New investors, along with a sovereign wealth fund and Avoro Capital Advisors, joined the round, with continued support from existing stakeholders Access Biotechnology, Avoro Ventures, Deep Track Capital, Invus, Maj Invest Equity, Novo Holdings, RA Capital Management and Rock Springs Capital. As a result of this financial milestone, Sofinnova partner Joe Anderson will take a seat on the Hemab board. Among the treatments that are being developed is sutacimig, a bispecific antibody designed for subcutaneous administration. It functions by binding and stabilising endogenous Factor VIIa. Sutacimig, previously known as HMB-001, is poised to become the inaugural prophylactic therapy for Glanzmann thrombasthenia (GT), a severe bleeding disorder. GlobalData Strategic Intelligence US Tariffs are shifting - will you react or anticipate? Don’t let policy changes catch you off guard. Stay proactive with real-time data and expert analysis. By GlobalData Learn more about Strategic Intelligence Following the completion of a Phase II trial of sutacimig for GT, Hemab is preparing to progress to a registration trial in 2026. The company also plans to expand into a Phase II trial in Factor VII deficiency. The funding will further facilitate the advancement of HMB-002, another treatment based on antibody, towards a registration trial. A Phase I proof of mechanism data demonstrated that HMB-002 addresses the pathophysiology of Von Willebrand disease directly and increases levels of both Von Willebrand Factor and Factor VIII. With the additional financial resources, the company aims to bring new drug candidates into clinical development, with the announcement of HMB-003 anticipated in the first half of 2026. Hemab Therapeutics CEO Benny Sorensen stated: “The quality of our investor syndicate and this significant financing validate our approach and enable us to continue building what we believe will become the ultimate clotting company. We carefully listen to people living with clotting diseases and collaborate closely with patients and families affected by these conditions to deliver 21st century treatment options. “Hemab’s unprecedented deep domain expertise in clotting science, combined with our team’s proven capabilities in advancing programmes from early development through approval and commercialisation, uniquely positions us to deliver breakthrough therapies.” Pharmaceutical Technology Excellence Awards - The Benefits of Entering Gain the recognition you deserve! The Pharmaceutical Technology Excellence Awards celebrate innovation, leadership, and impact. By entering, you showcase your achievements, elevate your industry profile, and position yourself among top leaders driving pharmaceutical advancements. Don’t miss your chance to stand out—submit your entry today! Nominate Now

临床1期临床2期

2025-10-27

·Medaverse

1.57亿美元C轮融资，开发下一代凝血新药

10月27日，马萨诸塞州剑桥和丹麦哥本哈根，Hemab Therapeutics是一家临床阶段的生物技术公司，致力于为严重、服务不足的出血和血栓性疾病开发新型预防疗法，宣布完成1.57亿美元的C轮融资。本轮融资由Sofinnova Partners领投，一家大型长线的全球资产管理公司大量参与，其他新投资者也参与其中包括一家大型全球主权财富基金和Avoro Capital Advisors，以及现有投资者RA Capital management、Novo Holdings、Access Biotechnology、Deep Track Capital、HealthCap、Invus、Avoro Ventures、Maj Invest Equity和Rock Springs Capital。2021年7月Hemab完成5500万美元的A轮融资，2023年2月完成1.35亿美元B轮融资。（融资1.9亿美元！开发血液病新药，前Alnylam创始人担任董事会主席）推进血小板无力症和因子VII缺乏症的突破性治疗 Sutacimig正在开发中，作为血小板无力症（GT）的首个预防性治疗药物，这是一种严重且可能危及生命的出血性疾病，影响着全世界的患者。此次融资是在Sutacimig成功完成GT的2期临床研究之后进行的，计划于2026年推进到注册研究，同时扩展到因子VII缺乏症的2期临床研究。Sutacimig是一种皮下注射的双特异性抗体，它用一个抗体臂结合并稳定内源性因子VIIa，用另一个臂结合活化血小板上的TLT-1。这种机制允许内源性因子VIIa在体内积聚，并将因子VIIa直接募集到活化血小板的表面，从而促进止血塞的形成。患者权益倡导者兼母亲Alexandra Sullivan说：“作为两个患有GT的男孩的母亲，我一直生活在恐惧之中，从经验中知道，简单的跌倒或受伤可能会导致危及生命的出血。我们感到在紧急情况下缺乏有效的治疗方法非常有限，无论怎么强调我们对突破性治疗的迫切需求都不为过。我们最大的希望是为我们的孩子提供一种治疗，让他们过上正常的生活。为这些得不到充分服务的患者开发现代疗法的投资为我们的家庭带来了希望。” 血管性血友病因子治疗的革命性变革这笔资金还支持推进HMB-002的注册研究。HMB-002是基于Hemab抗体的治疗方法，其1期机制证据数据显示，它通过增加血管性血友病因子和因子VIII水平直接靶向Von Willebrad病（VWD）的潜在病理生理学。这种创新方法旨在解决出血性疾病的根本原因。HMB-002是一种单价人源化抗体，通过特异性靶向VWF的C末端CK结构域，该结构域不同于对其基本相互作用至关重要的区域，保护蛋白质免受降解，在不损害其功能的情况下提高内源性水平。患者的洞察力推动Hemab的创新从一开始，Hemab的项目开发就受到一系列开创性自然史研究的影响，包括GT360、FVIID360和VWD360，这些研究挑战了历史假设，揭示了这些疾病被忽视的负担。除了严重的、危及生命的出血外，人们还面临着慢性疼痛、不动、焦虑、抑郁和疲劳，但目前只有反应性或偶发性的治疗方法。额外的资金使Hemab能够将更多的新型候选药物推向临床开发，HMB-003预计将于2026年上半年公布。这一扩大的管线加强了Hemab对开发全面治疗解决方案的承诺，这些解决方案涵盖了高未满足需求的出血性疾病。 Benny Sorensen博士 Hemab首席执行官、医学博士Benny Sorensen表示：“我们投资者财团的质量和这次重大融资验证了我们的方法，使我们能够继续建立我们认为将成为最终凝血公司的公司。我们认真听取患有凝血疾病的人的意见，并与受这些疾病影响的患者和家庭以及家庭密切合作，提供21世纪的治疗选择。Hemab在凝血科学方面前所未有的深厚专业知识，再加上我们的团队在从早期开发到批准和商业化推进项目方面的成熟能力，使我们能够提供突破性的疗法。这笔资金加速了我们改变等待太久的人的生活的使命。” 投资者观点支持增长计划 Sofinnova Partners合伙人Joe Anderson博士表示：“Hemab专注于患者，采用创新方法治疗被忽视的出血性疾病，结合其深厚的科学造诣和强大的临床执行力，使其成为生物技术领域的杰出公司。Hemab在多个临床项目上的进展让我们对该团队执行其雄心勃勃的管道的能力充满信心。我们很高兴能够支持他们为有重大医疗需求的服务不足的患者群体带来变革性治疗的使命。” 关注下方公众号，带你看世界!

临床1期临床2期突破性疗法

100 项与 Sutacimig 相关的药物交易

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研发状态

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
血小板无力症	临床2期	美国	Hemab ApS	2022-12-13
血小板无力症	临床2期	比利时	Hemab ApS	2022-12-13
血小板无力症	临床2期	意大利	Hemab ApS	2022-12-13
Bernard-Soulier综合征	临床1期	丹麦	Hemab ApS	2022-01-30
凝血因子Ⅶ缺乏症	临床1期	丹麦	Hemab ApS	2022-01-30
血友病B	临床1期	丹麦	Hemab ApS	2022-01-30
出血	临床前	丹麦	Hemab ApS	2022-02-04

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临床结果

适应症

分期

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT06211634 (PRNewswire) 人工标引	临床1/2期	血小板无力症	34	Sutacimig	餘鏇觸觸顧顧製壓壓鏇(繭選壓積淵顧觸憲襯鑰) = 鑰選觸觸顧繭齋齋願淵鬱簾醖鑰鑰鏇構鏇衊積 (憲選願選選夢衊築觸淵 )	积极	2025-06-24