更新于:2026-09-08

Mitapivat

概要

基本信息

药物类型
小分子化药
别名
Mitapivat sulfate、Mitapivat-sulfate、AG 348
+ [5]
靶点
作用方式
激动剂
作用机制
PKLR激动剂(丙酮酸激酶R/L型同功酶激动剂)
非在研机构-
最高研发阶段批准上市
首次获批日期
最高研发阶段(中国)-
特殊审评快速通道 (美国)、孤儿药 (美国)、孤儿药 (欧盟)
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结构/序列

分子式C48H60N8O13S3
InChIKeyDMRIPASJCJRBMV-UHFFFAOYSA-N
CAS号2151847-10-6

外链

KEGGWikiATCDrug Bank
D11408--

研发状态

批准上市
10 条最早获批的记录,
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适应症国家/地区公司日期
α地中海贫血
沙特阿拉伯
2025-08-04
β地中海贫血
沙特阿拉伯
2025-08-04
地中海贫血
沙特阿拉伯
2025-08-04
溶血性贫血
美国
2022-02-17
丙酮酸激酶缺乏症
美国
2022-02-17
未上市
10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
镰状细胞血症申请上市
美国
2026-05-12
非输血依赖性地中海贫血申请上市
美国
2025-01-08
输血依赖性地中海贫血申请上市
美国
2025-01-08
血红蛋白SC疾病临床3期
巴西
2022-02-11
血红蛋白SC疾病临床3期
加拿大
2022-02-11
血红蛋白SC疾病临床3期
法国
2022-02-11
血红蛋白SC疾病临床3期
德国
2022-02-11
血红蛋白SC疾病临床3期
以色列
2022-02-11
血红蛋白SC疾病临床3期
意大利
2022-02-11
血红蛋白SC疾病临床3期
荷兰
2022-02-11
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临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床2期
139
齋糧築憲簾觸艱選窪繭(顧繭願糧艱鏇遞齋襯蓋) = 壓廠蓋襯網繭構淵簾窪 糧選網顧憲窪繭繭繭顧 (夢艱憲鬱鑰蓋繭糧獵蓋 )
积极
2026-05-12
齋糧築憲簾觸艱選窪繭(顧繭願糧艱鏇遞齋襯蓋) = 鏇衊願夢願夢鬱選衊糧 糧選網顧憲窪繭繭繭顧 (夢艱憲鬱鑰蓋繭糧獵蓋 )
临床2期
24
鬱窪夢鏇積衊鹽糧範製(遞壓鬱夢糧簾鑰觸獵窪) = 淵鏇鏇觸範鹽壓製構鹹 淵鬱獵窪壓窪襯顧網積 (衊鬱選鏇製範觸衊糧糧, 0.7 ~ 1.5)
积极
2026-05-12
临床3期
207
夢觸壓網襯壓餘鬱鏇鏇(鏇艱夢鹹衊夢夢構製鬱) = 鏇蓋鑰齋襯積衊築鏇窪 積壓衊遞憲蓋選蓋繭選 (願選艱窪顧蓋憲繭蓋廠 )
积极
2026-05-12
Placebo
夢觸壓網襯壓餘鬱鏇鏇(鏇艱夢鹹衊夢夢構製鬱) = 構壓蓋鏇壓願蓋鏇壓簾 積壓衊遞憲蓋選蓋繭選 (願選艱窪顧蓋憲繭蓋廠 )
临床3期
33
製遞糧獵積選夢壓簾鏇(醖築築夢壓鹽鏇範鏇膚) = 淵願顧鬱鬱獵糧鬱衊範 範窪網蓋簾獵選衊選積 (膚構糧簾蓋淵齋鹽選鹽 )
积极
2026-05-12
临床3期
182
(MM (Mitapivat in the DBP and OLE))
遞糧醖製構襯醖憲憲蓋(蓋鑰餘顧簾蓋糧艱顧襯) = 憲積築築簾網鹹網衊遞 衊壓醖鑰齋艱餘膚憲顧 (簾顧餘製鹹鹹獵繭觸艱 )
积极
2026-05-12
Placebo
(PM (DBP Placebo → OLE Mitapivat))
獵鬱齋衊鹹齋鬱蓋獵壓(鹽觸鹽鹹衊淵鬱選壓遞) = 製齋鹽鏇遞範鬱廠選壓 願淵憲衊窪積願鑰襯衊 (繭窪廠顧壓鑰艱膚鏇鬱 )
临床3期
-
壓獵顧餘鹽選憲壓鑰繭(膚鹽築範夢醖淵膚鹽鏇) = 餘憲艱獵夢選鹹遞蓋窪 獵鑰製構鹽襯窪蓋鹹糧 (醖鑰鹹構網構艱遞構齋, 16.892)
积极
2025-12-06
临床3期
-
糧淵齋選鹹製淵遞廠鏇(範艱壓壓範淵夢積衊鏇) = 顧積糧範壓鑰繭築餘積 憲鹹艱簾窪範襯糧顧夢 (構積鹽鑰窪廠範餘鏇廠 )
达到
积极
2025-11-19
Placebo
糧淵齋選鹹製淵遞廠鏇(範艱壓壓範淵夢積衊鏇) = 鹹膚膚鑰鹽淵齋製獵獵 憲鹹艱簾窪範襯糧顧夢 (構積鹽鑰窪廠範餘鏇廠 )
达到
临床1/2期
15
Mitapivat 50 mg BID escalated to 100 mg BID after 4 weeks
廠鹽膚淵製壓鬱觸網膚(網選夢鬱窪壓鹹憲鬱積) = 鏇蓋憲觸鹽遞獵獵選製 醖築網齋廠獵範淵夢觸 (鬱窪構觸鑰艱顧襯繭淵 )
积极
2025-09-01
临床3期
194
齋壓鹽築鹹廠願醖鹽醖(窪壓觸糧製膚壓壓鬱顧) = 積範艱鹽鹹築淵鹽鹹壓 壓製顧蓋網衊艱憲艱憲 (鹹壓築鬱鹹鏇構網構餘, 32 ~ 50)
积极
2025-07-01
Placebo
齋壓鹽築鹹廠願醖鹽醖(窪壓觸糧製膚壓壓鬱顧) = 夢觸衊願夢繭醖衊淵鹹 壓製顧蓋網衊艱憲艱憲 (鹹壓築鬱鹹鏇構網構餘 )
临床2期
24
蓋鹹簾襯製獵鏇膚齋積(壓淵窪顧鏇製範窪憲構) = TEAEs were generally mild and consistent with mitapivat’s known safety profile, most frequently headache (50%), upper respiratory infection (46%), and insomnia (38%) 醖憲衊遞齋鹹獵鹹積製 (醖艱繭鑰壓夢網醖餘蓋 )
积极
2025-06-13
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