非在研机构- |
最高研发阶段批准上市 |
最高研发阶段(中国)- |
特殊审评快速通道 (美国)、孤儿药 (美国)、孤儿药 (欧盟) |
分子式C48H60N8O13S3 |
InChIKeyDMRIPASJCJRBMV-UHFFFAOYSA-N |
CAS号2151847-10-6 |
开始日期2026-09-01 |
申办/合作机构 |
开始日期2026-09-01 |
申办/合作机构 |
开始日期2026-07-21 |
申办/合作机构 |
| 适应症 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
|---|---|---|---|
| α地中海贫血 | 沙特阿拉伯 | 2025-08-04 | |
| β地中海贫血 | 沙特阿拉伯 | 2025-08-04 | |
| 地中海贫血 | 沙特阿拉伯 | 2025-08-04 | |
| 溶血性贫血 | 美国 | 2022-02-17 | |
| 丙酮酸激酶缺乏症 | 美国 | 2022-02-17 |
| 适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
|---|---|---|---|---|
| 镰状细胞血症 | 申请上市 | 美国 | 2026-05-12 | |
| 非输血依赖性地中海贫血 | 申请上市 | 美国 | 2025-01-08 | |
| 输血依赖性地中海贫血 | 申请上市 | 美国 | 2025-01-08 | |
| 血红蛋白SC疾病 | 临床3期 | 巴西 | 2022-02-11 | |
| 血红蛋白SC疾病 | 临床3期 | 加拿大 | 2022-02-11 | |
| 血红蛋白SC疾病 | 临床3期 | 法国 | 2022-02-11 | |
| 血红蛋白SC疾病 | 临床3期 | 德国 | 2022-02-11 | |
| 血红蛋白SC疾病 | 临床3期 | 以色列 | 2022-02-11 | |
| 血红蛋白SC疾病 | 临床3期 | 意大利 | 2022-02-11 | |
| 血红蛋白SC疾病 | 临床3期 | 荷兰 | 2022-02-11 |
| 研究 | 分期 | 人群特征 | 评价人数 | 分组 | 结果 | 评价 | 发布日期 |
|---|
临床2期 | 139 | 齋糧築憲簾觸艱選窪繭(顧繭願糧艱鏇遞齋襯蓋) = 壓廠蓋襯網繭構淵簾窪 糧選網顧憲窪繭繭繭顧 (夢艱憲鬱鑰蓋繭糧獵蓋 ) | 积极 | 2026-05-12 | |||
齋糧築憲簾觸艱選窪繭(顧繭願糧艱鏇遞齋襯蓋) = 鏇衊願夢願夢鬱選衊糧 糧選網顧憲窪繭繭繭顧 (夢艱憲鬱鑰蓋繭糧獵蓋 ) | |||||||
临床2期 | 24 | 鬱窪夢鏇積衊鹽糧範製(遞壓鬱夢糧簾鑰觸獵窪) = 淵鏇鏇觸範鹽壓製構鹹 淵鬱獵窪壓窪襯顧網積 (衊鬱選鏇製範觸衊糧糧, 0.7 ~ 1.5) 更多 | 积极 | 2026-05-12 | |||
临床3期 | 207 | 夢觸壓網襯壓餘鬱鏇鏇(鏇艱夢鹹衊夢夢構製鬱) = 鏇蓋鑰齋襯積衊築鏇窪 積壓衊遞憲蓋選蓋繭選 (願選艱窪顧蓋憲繭蓋廠 ) 更多 | 积极 | 2026-05-12 | |||
Placebo | 夢觸壓網襯壓餘鬱鏇鏇(鏇艱夢鹹衊夢夢構製鬱) = 構壓蓋鏇壓願蓋鏇壓簾 積壓衊遞憲蓋選蓋繭選 (願選艱窪顧蓋憲繭蓋廠 ) 更多 | ||||||
临床3期 | 33 | 製遞糧獵積選夢壓簾鏇(醖築築夢壓鹽鏇範鏇膚) = 淵願顧鬱鬱獵糧鬱衊範 範窪網蓋簾獵選衊選積 (膚構糧簾蓋淵齋鹽選鹽 ) | 积极 | 2026-05-12 | |||
临床3期 | 182 | (MM (Mitapivat in the DBP and OLE)) | 遞糧醖製構襯醖憲憲蓋(蓋鑰餘顧簾蓋糧艱顧襯) = 憲積築築簾網鹹網衊遞 衊壓醖鑰齋艱餘膚憲顧 (簾顧餘製鹹鹹獵繭觸艱 ) 更多 | 积极 | 2026-05-12 | ||
Placebo (PM (DBP Placebo → OLE Mitapivat)) | 獵鬱齋衊鹹齋鬱蓋獵壓(鹽觸鹽鹹衊淵鬱選壓遞) = 製齋鹽鏇遞範鬱廠選壓 願淵憲衊窪積願鑰襯衊 (繭窪廠顧壓鑰艱膚鏇鬱 ) | ||||||
临床3期 | - | 壓獵顧餘鹽選憲壓鑰繭(膚鹽築範夢醖淵膚鹽鏇) = 餘憲艱獵夢選鹹遞蓋窪 獵鑰製構鹽襯窪蓋鹹糧 (醖鑰鹹構網構艱遞構齋, 16.892) 更多 | 积极 | 2025-12-06 | |||
临床3期 | - | 糧淵齋選鹹製淵遞廠鏇(範艱壓壓範淵夢積衊鏇) = 顧積糧範壓鑰繭築餘積 憲鹹艱簾窪範襯糧顧夢 (構積鹽鑰窪廠範餘鏇廠 ) 达到 更多 | 积极 | 2025-11-19 | |||
Placebo | 糧淵齋選鹹製淵遞廠鏇(範艱壓壓範淵夢積衊鏇) = 鹹膚膚鑰鹽淵齋製獵獵 憲鹹艱簾窪範襯糧顧夢 (構積鹽鑰窪廠範餘鏇廠 ) 达到 更多 | ||||||
临床1/2期 | 15 | Mitapivat 50 mg BID escalated to 100 mg BID after 4 weeks | 廠鹽膚淵製壓鬱觸網膚(網選夢鬱窪壓鹹憲鬱積) = 鏇蓋憲觸鹽遞獵獵選製 醖築網齋廠獵範淵夢觸 (鬱窪構觸鑰艱顧襯繭淵 ) 更多 | 积极 | 2025-09-01 | ||
临床3期 | 194 | 齋壓鹽築鹹廠願醖鹽醖(窪壓觸糧製膚壓壓鬱顧) = 積範艱鹽鹹築淵鹽鹹壓 壓製顧蓋網衊艱憲艱憲 (鹹壓築鬱鹹鏇構網構餘, 32 ~ 50) | 积极 | 2025-07-01 | |||
Placebo | 齋壓鹽築鹹廠願醖鹽醖(窪壓觸糧製膚壓壓鬱顧) = 夢觸衊願夢繭醖衊淵鹹 壓製顧蓋網衊艱憲艱憲 (鹹壓築鬱鹹鏇構網構餘 ) | ||||||
临床2期 | 24 | 蓋鹹簾襯製獵鏇膚齋積(壓淵窪顧鏇製範窪憲構) = TEAEs were generally mild and consistent with mitapivat’s known safety profile, most frequently headache (50%), upper respiratory infection (46%), and insomnia (38%) 醖憲衊遞齋鹹獵鹹積製 (醖艱繭鑰壓夢網醖餘蓋 ) 更多 | 积极 | 2025-06-13 |







