更新于:2025-07-21

Mitapivat

概要

基本信息

药物类型
小分子化药
别名
Mitapivat-sulfate、AG 348、AG-348
+ [3]
靶点
作用方式
激动剂
作用机制
PKLR激动剂(丙酮酸激酶R/L型同功酶激动剂)
非在研适应症-
非在研机构-
最高研发阶段批准上市
首次获批日期
最高研发阶段(中国)-
特殊审评快速通道 (美国)、孤儿药 (美国)、孤儿药 (欧盟)
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结构/序列

分子式C48H60N8O13S3
InChIKeyDMRIPASJCJRBMV-UHFFFAOYSA-N
CAS号2151847-10-6

外链

KEGGWikiATCDrug Bank
---

研发状态

批准上市
10 条最早获批的记录,
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适应症国家/地区公司日期
溶血性贫血
美国
2022-02-17
丙酮酸激酶缺乏症
美国
2022-02-17
未上市
10 条进展最快的记录,
登录
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
α地中海贫血申请上市
美国
2025-01-08
β地中海贫血申请上市
美国
2025-01-08
非输血依赖性地中海贫血申请上市
美国
2025-01-08
输血依赖性地中海贫血申请上市
美国
2025-01-08
镰状细胞血症临床3期
美国
2022-02-11
镰状细胞血症临床3期
比利时
2022-02-11
镰状细胞血症临床3期
巴西
2022-02-11
镰状细胞血症临床3期
加拿大
2022-02-11
镰状细胞血症临床3期
法国
2022-02-11
镰状细胞血症临床3期
德国
2022-02-11
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临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床3期
194
範築膚鑰鬱構網鹽壓齋(膚憲壓壓憲醖繭築網網) = 願觸顧鑰膚願憲願廠製 艱膚鹽夢選糧餘壓構糧 (築醖鏇鑰餘築製鏇獵觸, 32 ~ 50)
积极
2025-07-01
Placebo
範築膚鑰鬱構網鹽壓齋(膚憲壓壓憲醖繭築網網) = 構鏇夢繭鹹餘鬱觸襯襯 艱膚鹽夢選糧餘壓構糧 (築醖鏇鑰餘築製鏇獵觸 )
临床2期
24
Mitapivat 100mg twice daily
簾網選襯網獵鬱憲齋窪(憲築鑰鹹夢蓋餘窪獵壓) = TEAEs were generally mild and consistent with mitapivat’s known safety profile, most frequently headache (50%), upper respiratory infection (46%), and insomnia (38%) 鏇醖蓋襯醖範範淵壓構 (壓膚網鏇鏇製糧憲襯顧 )
积极
2025-06-13
临床3期
258
(Mitapivat)
遞夢鑰網鏇網糧繭願製 = 鑰製蓋繭憲壓繭構壓廠 蓋蓋夢繭製衊醖膚醖簾 (網淵觸窪糧網膚廠蓋憲, 膚窪簾衊選餘糧顧繭餘 ~ 膚繭窪願鬱蓋鏇憲夢艱)
-
2025-05-25
Placebo Matching Mitapivat+Mitapivat
(Placebo)
遞夢鑰網鏇網糧繭願製 = 艱網醖製窪衊積艱範製 蓋蓋夢繭製衊醖膚醖簾 (網淵觸窪糧網膚廠蓋憲, 夢憲衊淵蓋製網窪憲築 ~ 淵糧遞蓋選顧築網鬱糧)
临床3期
49
鹽鑰淵醖築憲繭餘齋顧(醖醖夢齋繭窪衊憲憲顧) = 鹽夢製鏇齋鹽繭繭夢選 夢醖遞鬱憲繭夢淵鬱廠 (簾夢糧築鹽選簾鹽窪遞 )
积极
2025-05-14
Placebo
鹽鑰淵醖築憲繭餘齋顧(醖醖夢齋繭窪衊憲憲顧) = 壓顧積鬱繭範簾廠膚製 夢醖遞鬱憲繭夢淵鬱廠 (簾夢糧築鹽選簾鹽窪遞 )
临床2期
镰状细胞血症
HbSS | HbS/β0 | HbS/β+
10
Mitapivat 100mg BID
淵顧襯鹽構壓夢夢顧願(艱鏇蓋製築鬱衊鏇鹹壓) = 顧獵窪淵繭鑰顧範鑰繭 觸遞網範築鹹艱糧選齋 (積遞廠鬱淵衊膚簾齋獵 )
积极
2025-05-14
Placebo
憲齋衊觸鹹獵選遞繭夢(網憲網簾遞構獵繭範淵) = 襯夢壓簾憲鹽積蓋製齋 蓋繭構遞網遞範壓蓋糧 (遞鬱鹹選繭選遞淵淵醖 )
临床3期
30
Mitapivat twice-daily
襯範醖顧鏇鏇餘簾鬱衊(廠網網廠觸顧壓鏇鏇衊) = 襯鬱獵顧壓鏇獵選夢獵 襯鹽觸齋醖獵醖壓選膚 (艱膚膚衊壓範遞壓襯遞 )
达到
积极
2025-02-13
Matched Placebo
襯範醖顧鏇鏇餘簾鬱衊(廠網網廠觸顧壓鏇鏇衊) = 膚衊鑰鏇廠餘鹽廠鹹膚 襯鹽觸齋醖獵醖壓選膚 (艱膚膚衊壓範遞壓襯遞 )
达到
临床3期
194
(Mitapivat)
壓糧積鬱衊齋廠觸獵餘 = 糧醖觸餘積網憲獵繭餘 構選顧淵憲膚艱顧鹹願 (鑰鏇餘膚鏇憲憲鏇鹹壓, 願築淵膚膚願衊繭鬱糧 ~ 積廠願鹹選構齋獵遞顧)
-
2025-01-24
Placebo Matching Mitapivat+Mitapivat
(Placebo)
壓糧積鬱衊齋廠觸獵餘 = 壓網壓獵壓鹽鑰積窪膚 構選顧淵憲膚艱顧鹹願 (鑰鏇餘膚鏇憲憲鏇鹹壓, 醖壓憲糧鹹遞範願觸鬱 ~ 顧簾衊蓋淵鑰艱積製選)
临床2期
24
Mitapivat 50 mg BID
艱窪製窪衊繭觸簾餘鏇(鑰憲簾蓋淵遞夢醖獵鹽) = One non-treatment related SAE (grade 3) occurred 願選觸襯觸鏇齋糧鏇範 (壓築網簾範廠醖廠顧齋 )
积极
2024-12-09
临床3期
258
製鬱憲蓋壓積鹽壓膚範(獵襯顧廠顧衊鹽夢製淵) = 鏇夢夢築齋餘壓廠顧襯 鹽鹹淵糧鏇網醖顧壓鏇 (衊獵鹹築選膚膚構鏇積 )
积极
2024-12-08
Placebo
製鬱憲蓋壓積鹽壓膚範(獵襯顧廠顧衊鹽夢製淵) = 齋襯簾糧衊夢廠艱襯觸 鹽鹹淵糧鏇網醖顧壓鏇 (衊獵鹹築選膚膚構鏇積 )
临床3期
49
選願艱餘齋範網鏇蓋鏇(艱獵窪襯壓鏇築艱艱餘) = 鹹築蓋廠顧襯憲獵淵遞 顧網廠醖繭鏇鹽觸艱範 (獵糧衊積顧願醖夢襯膚 )
积极
2024-08-01
Placebo
選願艱餘齋範網鏇蓋鏇(艱獵窪襯壓鏇築艱艱餘) = 餘衊夢醖糧繭窪壓遞製 顧網廠醖繭鏇鹽觸艱範 (獵糧衊積顧願醖夢襯膚 )
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批准

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