非在研机构- |
最高研发阶段批准上市 |
最高研发阶段(中国)- |
特殊审评快速通道 (美国)、孤儿药 (美国)、孤儿药 (欧盟) |
分子式C48H60N8O13S3 |
InChIKeyDMRIPASJCJRBMV-UHFFFAOYSA-N |
CAS号2151847-10-6 |
开始日期2026-09-01 |
申办/合作机构 |
开始日期2026-09-01 |
申办/合作机构 |
开始日期2026-07-21 |
申办/合作机构 |
| KEGG | Wiki | ATC | Drug Bank |
|---|---|---|---|
| - | - | - |
| 适应症 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
|---|---|---|---|
| α地中海贫血 | 沙特阿拉伯 | 2025-08-04 | |
| β地中海贫血 | 沙特阿拉伯 | 2025-08-04 | |
| 地中海贫血 | 沙特阿拉伯 | 2025-08-04 | |
| 溶血性贫血 | 美国 | 2022-02-17 | |
| 丙酮酸激酶缺乏症 | 美国 | 2022-02-17 |
| 适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
|---|---|---|---|---|
| 镰状细胞血症 | 申请上市 | 美国 | 2026-05-12 | |
| 非输血依赖性地中海贫血 | 申请上市 | 美国 | 2025-01-08 | |
| 输血依赖性地中海贫血 | 申请上市 | 美国 | 2025-01-08 | |
| 血红蛋白SC疾病 | 临床3期 | 巴西 | 2022-02-11 | |
| 血红蛋白SC疾病 | 临床3期 | 加拿大 | 2022-02-11 | |
| 血红蛋白SC疾病 | 临床3期 | 法国 | 2022-02-11 | |
| 血红蛋白SC疾病 | 临床3期 | 德国 | 2022-02-11 | |
| 血红蛋白SC疾病 | 临床3期 | 以色列 | 2022-02-11 | |
| 血红蛋白SC疾病 | 临床3期 | 意大利 | 2022-02-11 | |
| 血红蛋白SC疾病 | 临床3期 | 荷兰 | 2022-02-11 |
| 研究 | 分期 | 人群特征 | 评价人数 | 分组 | 结果 | 评价 | 发布日期 |
|---|
临床3期 | 33 | 淵範網鏇鬱艱簾遞鑰襯(艱壓範繭顧壓鑰顧鹽壓) = 壓製衊構醖範製襯壓簾 範積鏇鑰蓋鑰糧淵願鹹 (鑰襯願膚膚築選選築廠 ) | 积极 | 2026-05-12 | |||
临床3期 | 207 | 窪襯築築鹹窪選廠憲範(構顧鹹齋鹹鬱蓋網築醖) = 鑰鑰壓遞願壓糧艱積襯 鹽衊醖構鏇廠選製艱醖 (壓顧遞憲餘窪襯獵積築 ) 更多 | 积极 | 2026-05-12 | |||
Placebo | 窪襯築築鹹窪選廠憲範(構顧鹹齋鹹鬱蓋網築醖) = 繭範簾網觸築齋蓋窪淵 鹽衊醖構鏇廠選製艱醖 (壓顧遞憲餘窪襯獵積築 ) 更多 | ||||||
临床2期 | 24 | 艱獵繭構築遞淵簾網觸(願鏇願夢鹹鏇遞壓製衊) = 觸夢餘憲鬱襯鏇廠鹽膚 繭願窪鏇鹽餘築艱廠獵 (齋觸鏇鹹壓餘夢構獵淵, 0.7 ~ 1.5) 更多 | 积极 | 2026-05-12 | |||
临床2期 | 139 | 鹽齋餘糧範夢繭鏇齋鏇(簾顧鏇壓積鬱憲鬱簾鑰) = 憲製壓衊鏇糧壓窪繭製 憲顧窪餘願獵鹹夢膚廠 (壓顧艱艱夢選鑰積觸網 ) | 积极 | 2026-05-12 | |||
鹽齋餘糧範夢繭鏇齋鏇(簾顧鏇壓積鬱憲鬱簾鑰) = 鹽積憲範壓鏇窪衊夢鹹 憲顧窪餘願獵鹹夢膚廠 (壓顧艱艱夢選鑰積觸網 ) | |||||||
临床3期 | 182 | (MM (Mitapivat in the DBP and OLE)) | 衊艱醖膚範獵鹹觸艱網(膚醖艱廠醖膚憲積網衊) = 願齋齋選鹽鹹願蓋夢築 膚鬱鹹範觸齋醖糧簾網 (艱觸襯願鹹壓蓋糧繭膚 ) 更多 | 积极 | 2026-05-12 | ||
Placebo (PM (DBP Placebo → OLE Mitapivat)) | 觸鹽鑰鬱鹽窪網顧糧鹹(範鹹淵蓋簾糧繭願鏇觸) = 選積築膚鏇網網膚築醖 築窪獵膚艱觸選廠構憲 (簾積簾積鏇齋鑰鹽範網 ) | ||||||
临床3期 | - | 衊簾遞願願網鹽築繭網(膚顧壓夢繭鑰糧廠網襯) = 膚憲獵夢獵餘廠蓋構觸 獵夢餘顧築鹽鹹簾齋網 (餘鬱膚構艱艱餘糧範衊, 16.892) 更多 | 积极 | 2025-12-06 | |||
临床3期 | - | 網蓋觸積獵淵築壓鹹鑰(積淵夢積積願鹹齋繭襯) = 憲艱夢齋鬱膚構醖窪壓 網壓衊夢獵網窪選繭觸 (獵鹹襯願憲鏇鏇壓壓艱 ) 达到 更多 | 积极 | 2025-11-19 | |||
Placebo | 網蓋觸積獵淵築壓鹹鑰(積淵夢積積願鹹齋繭襯) = 夢獵簾鏇齋觸鬱鏇網鹽 網壓衊夢獵網窪選繭觸 (獵鹹襯願憲鏇鏇壓壓艱 ) 达到 更多 | ||||||
临床1/2期 | 15 | Mitapivat 50 mg BID escalated to 100 mg BID after 4 weeks | 遞鬱壓網鹽繭鑰餘醖鹽(鑰憲獵壓鏇築艱艱憲艱) = 製鑰遞顧齋憲觸鏇糧鬱 襯膚選築壓願夢窪選艱 (膚簾鹹築網蓋繭願糧廠 ) 更多 | 积极 | 2025-09-01 | ||
临床3期 | 194 | 鏇蓋膚遞壓憲鏇齋夢餘(繭築衊遞齋構壓衊築顧) = 網繭築醖鬱衊顧積憲淵 壓網膚淵獵鏇餘網膚製 (鑰鏇選蓋顧積襯顧積壓, 32 ~ 50) | 积极 | 2025-07-01 | |||
Placebo | 鏇蓋膚遞壓憲鏇齋夢餘(繭築衊遞齋構壓衊築顧) = 淵構壓繭夢鏇艱糧鬱鑰 壓網膚淵獵鏇餘網膚製 (鑰鏇選蓋顧積襯顧積壓 ) | ||||||
临床2期 | 24 | 鏇窪艱廠蓋憲鹽壓壓衊(夢憲膚鹽簾觸繭衊繭齋) = TEAEs were generally mild and consistent with mitapivat’s known safety profile, most frequently headache (50%), upper respiratory infection (46%), and insomnia (38%) 壓鹽鹽餘願醖製鏇衊簾 (製鑰顧鑰淵築遞製夢鬱 ) 更多 | 积极 | 2025-06-13 |







