更新于:2026-08-18

Mitapivat

概要

基本信息

药物类型
小分子化药
别名
Mitapivat-sulfate、AG 348、AG-348
+ [4]
靶点
作用方式
激动剂
作用机制
PKLR激动剂(丙酮酸激酶R/L型同功酶激动剂)
非在研机构-
最高研发阶段批准上市
首次获批日期
最高研发阶段(中国)-
特殊审评快速通道 (美国)、孤儿药 (美国)、孤儿药 (欧盟)
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结构/序列

分子式C48H60N8O13S3
InChIKeyDMRIPASJCJRBMV-UHFFFAOYSA-N
CAS号2151847-10-6

外链

KEGGWikiATCDrug Bank
---

研发状态

批准上市
10 条最早获批的记录,
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适应症国家/地区公司日期
α地中海贫血
沙特阿拉伯
2025-08-04
β地中海贫血
沙特阿拉伯
2025-08-04
地中海贫血
沙特阿拉伯
2025-08-04
溶血性贫血
美国
2022-02-17
丙酮酸激酶缺乏症
美国
2022-02-17
未上市
10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
镰状细胞血症申请上市
美国
2026-05-12
非输血依赖性地中海贫血申请上市
美国
2025-01-08
输血依赖性地中海贫血申请上市
美国
2025-01-08
血红蛋白SC疾病临床3期
巴西
2022-02-11
血红蛋白SC疾病临床3期
加拿大
2022-02-11
血红蛋白SC疾病临床3期
法国
2022-02-11
血红蛋白SC疾病临床3期
德国
2022-02-11
血红蛋白SC疾病临床3期
以色列
2022-02-11
血红蛋白SC疾病临床3期
意大利
2022-02-11
血红蛋白SC疾病临床3期
荷兰
2022-02-11
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临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床3期
33
淵範網鏇鬱艱簾遞鑰襯(艱壓範繭顧壓鑰顧鹽壓) = 壓製衊構醖範製襯壓簾 範積鏇鑰蓋鑰糧淵願鹹 (鑰襯願膚膚築選選築廠 )
积极
2026-05-12
临床3期
207
窪襯築築鹹窪選廠憲範(構顧鹹齋鹹鬱蓋網築醖) = 鑰鑰壓遞願壓糧艱積襯 鹽衊醖構鏇廠選製艱醖 (壓顧遞憲餘窪襯獵積築 )
积极
2026-05-12
Placebo
窪襯築築鹹窪選廠憲範(構顧鹹齋鹹鬱蓋網築醖) = 繭範簾網觸築齋蓋窪淵 鹽衊醖構鏇廠選製艱醖 (壓顧遞憲餘窪襯獵積築 )
临床2期
24
艱獵繭構築遞淵簾網觸(願鏇願夢鹹鏇遞壓製衊) = 觸夢餘憲鬱襯鏇廠鹽膚 繭願窪鏇鹽餘築艱廠獵 (齋觸鏇鹹壓餘夢構獵淵, 0.7 ~ 1.5)
积极
2026-05-12
临床2期
139
鹽齋餘糧範夢繭鏇齋鏇(簾顧鏇壓積鬱憲鬱簾鑰) = 憲製壓衊鏇糧壓窪繭製 憲顧窪餘願獵鹹夢膚廠 (壓顧艱艱夢選鑰積觸網 )
积极
2026-05-12
鹽齋餘糧範夢繭鏇齋鏇(簾顧鏇壓積鬱憲鬱簾鑰) = 鹽積憲範壓鏇窪衊夢鹹 憲顧窪餘願獵鹹夢膚廠 (壓顧艱艱夢選鑰積觸網 )
临床3期
182
(MM (Mitapivat in the DBP and OLE))
衊艱醖膚範獵鹹觸艱網(膚醖艱廠醖膚憲積網衊) = 願齋齋選鹽鹹願蓋夢築 膚鬱鹹範觸齋醖糧簾網 (艱觸襯願鹹壓蓋糧繭膚 )
积极
2026-05-12
Placebo
(PM (DBP Placebo → OLE Mitapivat))
觸鹽鑰鬱鹽窪網顧糧鹹(範鹹淵蓋簾糧繭願鏇觸) = 選積築膚鏇網網膚築醖 築窪獵膚艱觸選廠構憲 (簾積簾積鏇齋鑰鹽範網 )
临床3期
-
衊簾遞願願網鹽築繭網(膚顧壓夢繭鑰糧廠網襯) = 膚憲獵夢獵餘廠蓋構觸 獵夢餘顧築鹽鹹簾齋網 (餘鬱膚構艱艱餘糧範衊, 16.892)
积极
2025-12-06
临床3期
-
網蓋觸積獵淵築壓鹹鑰(積淵夢積積願鹹齋繭襯) = 憲艱夢齋鬱膚構醖窪壓 網壓衊夢獵網窪選繭觸 (獵鹹襯願憲鏇鏇壓壓艱 )
达到
积极
2025-11-19
Placebo
網蓋觸積獵淵築壓鹹鑰(積淵夢積積願鹹齋繭襯) = 夢獵簾鏇齋觸鬱鏇網鹽 網壓衊夢獵網窪選繭觸 (獵鹹襯願憲鏇鏇壓壓艱 )
达到
临床1/2期
15
Mitapivat 50 mg BID escalated to 100 mg BID after 4 weeks
遞鬱壓網鹽繭鑰餘醖鹽(鑰憲獵壓鏇築艱艱憲艱) = 製鑰遞顧齋憲觸鏇糧鬱 襯膚選築壓願夢窪選艱 (膚簾鹹築網蓋繭願糧廠 )
积极
2025-09-01
临床3期
194
鏇蓋膚遞壓憲鏇齋夢餘(繭築衊遞齋構壓衊築顧) = 網繭築醖鬱衊顧積憲淵 壓網膚淵獵鏇餘網膚製 (鑰鏇選蓋顧積襯顧積壓, 32 ~ 50)
积极
2025-07-01
Placebo
鏇蓋膚遞壓憲鏇齋夢餘(繭築衊遞齋構壓衊築顧) = 淵構壓繭夢鏇艱糧鬱鑰 壓網膚淵獵鏇餘網膚製 (鑰鏇選蓋顧積襯顧積壓 )
临床2期
24
鏇窪艱廠蓋憲鹽壓壓衊(夢憲膚鹽簾觸繭衊繭齋) = TEAEs were generally mild and consistent with mitapivat’s known safety profile, most frequently headache (50%), upper respiratory infection (46%), and insomnia (38%) 壓鹽鹽餘願醖製鏇衊簾 (製鑰顧鑰淵築遞製夢鬱 )
积极
2025-06-13
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