药物类型 腺相关病毒基因治疗 |
别名 Lixmabegagene Relduparvovec、LYS GM101、LYS-GM101 |
作用机制 β-galactosidase调节剂(β-半乳糖苷酶调节剂) |
在研适应症- |
非在研适应症 |
原研机构 |
在研机构- |
非在研机构 |
最高研发阶段终止临床1/2期 |
首次获批日期- |
最高研发阶段(中国)- |
特殊审评快速通道 (美国)、孤儿药 (美国)、罕见儿科疾病 (美国) |
适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
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GM1神经节苷脂贮积病 | 临床2期 | 美国 | 2021-05-11 | |
GM1神经节苷脂贮积病 | 临床2期 | 法国 | 2021-05-11 | |
GM1神经节苷脂贮积病 | 临床2期 | 英国 | 2021-05-11 |