更新于：2024-11-21

LYS-GM101

概要

基本信息

药物类型
腺相关病毒基因治疗
别名
Lixmabegagene Relduparvovec
靶点
β-galactosidase
作用机制
β-galactosidase调节剂(β-半乳糖苷酶调节剂)
治疗领域
神经系统疾病遗传病与畸形内分泌与代谢疾病+ [1]
在研适应症-
非在研适应症
GM1神经节苷脂贮积病
原研机构
Lysogene SALysogene SA
在研机构-
非在研机构
Lysogene SALysogene SA
最高研发阶段终止临床1/2期
首次获批日期-
最高研发阶段(中国)-
特殊审评罕见儿科疾病 (美国)、快速通道 (美国)、孤儿药 (美国)
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关联

1
项与 LYS-GM101 相关的临床试验
NCT04273269 / Terminated临床1/2期
An Open-Label Adaptive-Design Study of Intracisternal Adenoassociated Viral Vector Serotype rh.10 Carrying the Human β-Galactosidase cDNA for Treatment of GM1 Gangliosidosis
100 项与 LYS-GM101 相关的临床结果
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100 项与 LYS-GM101 相关的转化医学
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100 项与 LYS-GM101 相关的专利（医药）
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100 项与 LYS-GM101 相关的药物交易
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研发状态

10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
GM1神经节苷脂贮积病申请上市
美国
Lysogene SALysogene SA
2021-05-11
GM1神经节苷脂贮积病申请上市
法国
Lysogene SALysogene SA
2021-05-11
GM1神经节苷脂贮积病申请上市
英国
Lysogene SALysogene SA
2021-05-11
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临床结果

适应症
分期
评价
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研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期

No Data

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转化医学

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药物交易

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临床分析

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批准

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特殊审评

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