SPC-5001(SPC-5001) - 药物靶点：PCSK9_专利_临床

概要

基本信息

药物类型

ASO

别名

SPC 5001

靶点

PCSK9

作用方式

抑制剂

作用机制

PCSK9抑制剂(前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶Kexin-9抑制剂)

治疗领域

遗传病与畸形内分泌与代谢疾病

在研适应症-

非在研适应症

杂合子家族性高胆固醇血症家族性高胆固醇血症

原研机构

F. Hoffmann-La Roche Ltd.

在研机构-

非在研机构

Roche Innovation Center Copenhagen A/S

权益机构-

最高研发阶段终止临床1期

首次获批日期-

最高研发阶段(中国)-

特殊审评-

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关联

2

项与 SPC-5001 相关的临床试验

NCT01350960

/ Terminated临床1期

A First-in-Human (FIH), Randomized, Dose-Escalation, Double-Blind, Placebo-Controlled Study to Assess Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of SPC5001 Administered to Healthy Subjects and Subjects With Familial Hypercholesterolemia (FH)

The purpose is to study Safety and Tolerability.

开始日期2011-05-01

申办/合作机构

Roche Innovation Center Copenhagen A/S

NL-OMON36203

/ CompletedN/A

A First-in-Human (FIH), Randomized, Dose-Escalation, Double-Blind, Placebo-Controlled Study to Assess Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of SPC5001 Administered to Healthy Subjects and Subjects with Familial Hypercholesterolemia (FH) - SPC5001 in healthy subjects and subjects with FH

开始日期2011-04-11

申办/合作机构

Santaris Pharmaceuticals

100 项与 SPC-5001 相关的临床结果

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100 项与 SPC-5001 相关的转化医学

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100 项与 SPC-5001 相关的专利（医药）

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1

项与 SPC-5001 相关的文献（医药）

2012-01-01·Molecular therapy. Nucleic acids2区 · 医学

Targeting LDL Cholesterol With LNA

2区 · 医学

ArticleOA

作者: Krieg, Arthur M

A review.The research of Lindholm et al. is mainly described.Lindholm et al. demonstrated that a 1 mo course of weekly s.c. therapy with either of two locked nucleic acid (LNA) antisense oligonucleotides targeting PCSK9 rapidly decreases the expression of both PCSK9 and circulating LDL cholesterol without reported toxicity.Two different antisense oligonucleotides, SPC4061 and SPC5001, are compared to a control, SPC3088.Despite similar in vitro activity of the two antisense oligonucleotides, SPC5001 proved to be significantly more potent than SPC4061 in the multiple dose monkey study, reducing circulating PCSK9 protein by 85% compared to 50% in the monkeys dosed with SPC4061.

100 项与 SPC-5001 相关的药物交易

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研发状态

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
杂合子家族性高胆固醇血症	临床1期	荷兰	Roche Innovation Center Copenhagen A/S	2011-05-01
家族性高胆固醇血症	临床1期	荷兰	Roche Innovation Center Copenhagen A/S	2011-05-01

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT01350960 (Pubmed \| Br J Clin Pharmacol)	临床1期	滤泡性淋巴瘤 \| 高胆固醇血症 \| 家族性高胆固醇血症	24	SPC5001 (0.5 mg/kg)	淵築衊餘選醖鹹蓋淵鹽(鏇膚夢廠簾淵糧獵願夢) = 繭鬱繭夢鹹壓顧鏇鏇蓋網選壓顧繭憲齋範鏇窪 (構選鑰鬱襯鹹製鑰觸憲, -1.24, ~ 0.16) 更多	不佳	2015-12-01