根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网以及公开资料梳理，本周（7月7日~7月12日），有12款1类创新药首次在中国获得临床试验默示许可（IND）。这些产品涵盖了小分子药物、多肽、CAR-T细胞疗法、碱基编辑疗法、疫苗、ADC等类型。怡豪生物：MSLN-CAR-T细胞注射液作用机制：MSLN靶向CAR-T细胞治疗药物适应症：间皮素阳性卵巢癌怡豪生物申报的MSLN-CAR-T细胞注射液获批临床，拟开发治疗复发或难治间皮素阳性卵巢癌。MSLN（间皮素）是一种在多种实体瘤中高度表达的抗原，尤其是间皮瘤、卵巢上皮癌和胰腺癌，研究发现MSLN过表达与患者较低的存活率相关，是一个颇具潜力的靶点。科锐克医药：CRG-B191注射液作用机制：基因治疗药物适应症：nAMD科锐克医药1类新药CRG-B191注射液获批临床，拟开发治疗湿性（新生血管性）年龄相关性黄斑变性（nAMD）。公开资料显示，该产品是采用 “新一代共价封闭端DNA基因组构型” 的AAV（cceAAV）基因治疗药物，经视网膜下注射后，可在视网膜细胞中稳定、持续、高效表达经氨基酸序列优化的抗VEGF蛋白，有望实现一次注射长期有效，解决传统治疗中反复眼内注射带来的风险及患者依从性差等问题。荃信生物：QX029N注射液作用机制：生物制品1类新药适应症：成人中度至重度特应性皮炎荃信生物生物制品1类新药QX029N注射液获批临床，拟开发治疗成人中度至重度特应性皮炎。英脉德医疗：IMD101注射液作用机制：生物制品1类新药适应症：晚期恶性实体瘤英脉德医疗申报的生物制品1类新药IMD101注射液获批临床，拟开发治疗晚期恶性实体瘤（拟用于包括但不限于黑色素瘤、肾细胞癌、尿路上皮癌等）。宜联生物：注射用YL242作用机制：靶向VEGF的ADC适应症：晚期实体瘤宜联生物1类新药注射用YL242获批临床，拟用于治疗晚期实体瘤，包括但不限于结肠直肠癌、胃腺癌或胃食管结合部腺癌、非小细胞肺癌、肝细胞癌等。公开资料显示，这是一款靶向VEGF的抗体偶联药物（ADC）。VEGF是已经充分验证的肿瘤治疗靶点，但无法通过传统ADC技术而开发。VEGF富集于肿瘤组织附近，并在血管生成中发挥重要作用，其表达与多种癌症的进展相关。YL242是一款靶向可溶性VEGF的非内化型ADC，旨在结合靶向VEGF的抗血管生成作用和肿瘤微环境释放的细胞毒载荷来发挥抗肿瘤活性。该产品此前已在澳洲和美国获批临床试验。瑞宏迪医药、瑞领医药：注射用RGL-232作用机制：针对KRAS靶点的肿瘤疫苗适应症：携带KRAS突变的恶性实体肿瘤由瑞宏迪医药和其全资子公司瑞领医药申报的1类新药注射用RGL-232获批临床，拟用于治疗携带KRAS突变（G12C、G12D、G12V或G13D）的恶性实体肿瘤。公开资料显示，这是一款针对KRAS靶点的肿瘤疫苗。KRAS肿瘤疫苗主要通过增强免疫应答、克服耐药性及调节肿瘤微环境来提升疗效，具有与其他药物联用的多模式联合治疗潜力。同时KRAS疫苗利用MHC呈递抗原，可以绕过直接结合KRAS蛋白的需要，从而解决小分子药物面临的结构难题。此外，免疫激活还可能产生记忆T细胞，实现对肿瘤的长期监控，降低耐药发生的风险。圣域生物：SYN608片作用机制：PARG抑制剂适应症：晚期实体瘤圣域生物1类新药SYN608片获批临床，拟开发治疗晚期实体瘤。公开资料显示，SYN608是一款创新小分子化合物，属于新型强效、高选择性PARG（聚ADP核糖水解酶）抑制剂，能有效抑制肿瘤细胞的DNA损伤修复功能，从而特异性诱导具同源重组修复缺陷（HRD）特征的肿瘤细胞死亡，有望为肿瘤患者（尤其是对现有疗法如PARP抑制剂不敏感的患者）带来全新的治疗希望。圣域生物基于对DNA损伤修复机制的深入理解和原创研究，验证了除HRD之外的新型生物标志物，将指导SYN608精准地运用在差异化的肿瘤适应症，为临床概念验证打下坚实的基础。尧唐生物、信立泰药业：YOLT-101注射液作用机制：靶向PCSK9基因的体内碱基编辑药物适应症：杂合子型家族性高胆固醇血症（HeFH）尧唐生物和信立泰药业共同申报的1类新药YOLT-101注射液的临床试验申请获得受理。公开资料显示，这是一款靶向PCSK9基因的体内碱基编辑药物。其能在DNA单碱基水平精准编辑并沉默PCSK9基因，下调血液中的PCSK9蛋白水平，抑制PCSK9介导的低密度脂蛋白受体（LDLR）降解，从而增强LDLR对低密度脂蛋白的摄取，有效清除血液中的LDL-C，最终延缓和治愈家族性高胆固醇血症。该产品在研究者发起的临床研究（IIT）中已经取得积极结果，单次给药即可实现低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的显著且持久降低，这一效果已持续观察超过6个月。信立泰此前与尧唐生物签订协议，获得YOLT-101于中国大陆区域的独家许可权益。多米瑞生物：DMR2301注射液作用机制：多肽药物适应症：代谢功能障碍相关脂肪性肝炎多米瑞生物申报的1类新药DMR2301注射液获批临床，拟开发治疗代谢功能障碍相关脂肪性肝炎。公开资料显示，上海多米瑞生物技术有限公司成立于2015年，为国药医工总院所属，前身为2007年成立的上海医工院多肽与蛋白质药物课题组，多米瑞始终聚焦多肽药物赛道，从事创新药研发与临床急需多肽药物的产业化成果转化。炎明生物：PTT-621片作用机制：化药新药适应症：成人炎症性肠病（IBD）炎明生物申报的1类新药PTT-621片获批临床，拟开发治疗炎症性肠病。公开资料显示，这是一款化药新药，具体靶点尚未披露。BioPhoenix：BPC2001注射液作用机制：化药新药适应症：预防急性移植物抗宿主病三福生醫（BioPhoenix）申报的1类新药BPC2001注射液获批临床，拟开发用于预防急性移植物抗宿主病。公开资料显示，这是一款化药新药，具体靶点尚未披露。杉竹曜生物：BBT001注射液作用机制：四价双抗适应症：中重度特应性皮炎杉竹曜生物1类新药BBT001注射液获批临床，拟开发治疗中重度特应性皮炎。公开资料显示，这是一款靶向IL4Ra和IL31的四价双特异性抗体。期待这些在研新药后续临床研发进程顺利，早日为患者带来新的治疗选择。参考资料：[1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网. Retrieved July 12 , From https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c[2]各公司官网及公开资料版权说明：本文欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权或其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明：本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。
