拜耳公布了其新一代抗凝药物asundexian (50mg)在缺血性卒中二级预防III期临床试验中取得的重要突破。数据显示，该药物显著降低缺血性卒中发生率26%，效果超出预期。Asundexian (BAY 2433334) 是一种口服小分子抑制剂，可选择性地靶向活化凝血因子 XI (FXIa)。通过选择性抑制这一关键因子，阻断血栓形成过程，同时将出血风险降至最低。现有抗凝药物虽然有效，但普遍伴随较高的出血风险，限制了其广泛应用。此次新药的出现，有望成为临床上重要的补充选择，改善患者的治疗体验和生活质量。拜耳计划加快推进该药物的监管审批进程，并积极开展更多适应症的研究，拓展其临床应用范围。
美国政府正式推出的直接面向消费者消费者（DTC）药品销售平台TrumpRx，计划以折扣价销售礼来、辉瑞、诺和诺德、安进等多家大型制药企业的产品。经过短暂推迟后，TrumpRx正式上线。该平台要求患者以现金支付。TrumpRx首批药品包括安进的降脂药Repatha，辉瑞的哮喘药Airsupra，以及诺和诺德和礼来旗下的各自GLP-1类产品。
GSK宣布将不再参与与Wave Life Sciences合作的RNA编辑项目。Wave Life Sciences作为RNA编辑技术的先行者，一直致力于通过精准调控RNA序列来治疗遗传性疾病和神经退行性疾病。RNA编辑技术因其修正RNA而非DNA的特点，具有降低脱靶风险和可逆性的优势，备受业界关注。此次GSK退出，意味着Wave将独立承担项目的全部研发和商业化推进工作。GSK方面表示，此举主要源于公司战略调整和资源重新配置的考虑，未来将重点聚焦自身优势领域。Wave Life Sciences则承诺将加大投入，推动项目尽快进入临床阶段，实现疗法的转化和市场化。
辉瑞最新公布的2b期临床试验数据显示，肥胖或超重但无2型糖尿病的患者，在由每周注射的GLP-1受体激动剂切换至每月一次的PF-08653944给药方案后，体重持续下降，未出现减重平台期。本次名为Vesper-3的试验共纳入约250名患者，随机分配接受PF-08653944或安慰剂，采用四种不同给药方案。所有接受该药的患者均先进行12周的每周剂量治疗，随后切换至月剂量给药，月剂量为每周剂量的四倍。截至第28周，低剂量和中剂量月维持组的安慰剂校正体重减轻分别达到10%和12.3%，两组均计划进入即将启动的3期临床试验。辉瑞强调，患者在切换至月剂量后体重继续显著下降，未见减重效果停滞。辉瑞收购Metsera前，该药在一项每周给药的2b期试验中曾报告最高14.1%的体重减轻。主要竞争对手在类似试验中第28周的安慰剂校正减重范围为9%-13%。辉瑞此次月剂量数据处于这一区间，显示PF-08653944不仅减重效果具备竞争力，还显著减少了患者每周注射的负担。在Vesper-3试验中，月剂量最高为4.8毫克，辉瑞计划在3期关键性试验中增加9.6毫克高剂量组，力求实现更深层次的减重效果。辉瑞首席医疗官在财报电话会议上表示，基于模型预测，高剂量组第28周的安慰剂校正减重有望接近16%。该模型与低剂量组实际数据高度吻合，令公司对未来疗效充满信心。关于安全性，辉瑞透露，Vesper-3试验中胃肠道相关不良事件多为轻中度，严重恶心或呕吐病例极少，且无严重腹泻报告。低、中剂量组共有10名患者因不良事件停药，且停药事件在每周和月剂量阶段均匀分布，安慰剂组未出现因不良事件停药的病例。辉瑞计划于今年6月公布该试验完整数据。目前，辉瑞已启动每周PF-08653944的3期临床试验，并计划在2026年内启动另外九项3期研究，涵盖有无糖尿病患者的多种剂量方案评估，显示其打造广泛适用肥胖治疗产品线的战略布局。
生物科技公司NMD Pharma公布了其罕见病候选药物ignaseclant针对查尔科-玛丽-图斯病（Charcot-Marie-Tooth disease，简称CMT）1型和2型的2a期临床试验结果。虽然该试验未能达到主要终点——6分钟步行测试（6MWT）无显著差异，但基于多个次要终点显示的积极疗效，NMD决定加快该药物的开发步伐。试验共纳入81名成年CMT患者，随机分配接受ignaseclant或安慰剂治疗。ignaseclant是一种针对骨骼肌特异性氯离子通道1（ClC-1）的抑制剂，旨在恢复患者肌肉的激活和功能。患者每日服药两次，连续21天。治疗结束时，主要终点6MWT两组表现无统计学显著差异，未达预期。尽管如此，NMD在深入分析次要终点数据后发现，ignaseclant在肌肉力量、运动表现以及患者自我报告的身体功能和疾病影响方面均表现出持续且临床意义显著的改善。这些效益不仅在治疗期内出现，且在停药后依然保持至第28天。公司认为，这表明ignaseclant的作用超越了短暂的药理性肌肉激活，可能带来更持久的功能恢复。具体来说，ignaseclant在一项综合评估多领域肌力与功能的量表上明显优于安慰剂组，同时患者的握力和精细手部功能也有提升。患者报告结果与客观功能性测试数据相吻合，进一步支持了药物的潜在疗效。回顾行业动态，Pharnext曾于2018年认为其针对CMT 1A的候选药物数据足以获批，但美国FDA要求补充更多试验。2023年Pharnext第二项3期试验未达主要终点。Applied Therapeutics去年启动了针对CMT山梨醇脱氢酶缺乏症的3期临床试验，而诺华则在早期阶段评估其以5亿美元收购DTx Pharma获得的资产EDK060，用于CMT 1A治疗。可见，CMT领域竞争激烈，众多大公司和创新企业均将其视为战略重点。对NMD而言，CMT是其重点开发的三大适应症之一。公司预计今年将公布ignaseclant在脊髓性肌萎缩症（SMA）和广泛性重症肌无力（gMG）中的2期临床数据。此前，NMD已于2022年发布gMG的1/2a期数据，并于2024年启动了该适应症的2b期试验。
诺和诺德宣布，其GLP-1/胰淀素（amylin）联合疗法CagriSema在一项三期2型糖尿病临床试验中表现优于热门药物司美格鲁肽。虽然CagriSema未能实现公司此前设定的25%体重减轻目标，但其在血糖控制和体重管理方面的优势依然显著。CagriSema是一种每周注射一次的联合用药，结合了已广泛应用的司美格鲁肽和实验性胰淀素受体激动剂cagrilintide。根据诺和诺德2月2日公布的数据，经过68周治疗，患者的平均糖化血红蛋白（HbA1c）从基线8.2%下降了1.91%，体重平均减少了14.2%。相比之下，单用司美格鲁肽患者的HbA1c和体重分别仅下降了1.76%和10.2%。此次三期试验共纳入了2734名来自全球的患者，诺和诺德计划在今年晚些时候公布更详细的试验数据。此前，公司已基于两项早期三期试验数据向美国FDA提交了CagriSema的减重适应症申请。这两项试验同样未达到25%的减重目标，首项试验的减重率接近22.7%，但第二项骤降至15.7%，一度导致公司股价波动。据市场研究机构Evaluate估算，若CagriSema今年获批用于减重，其2032年市场规模有望超过170亿美元，远超礼来口服GLP-1候选药物orforglipron约120亿美元的预期规模。
第一三共决定终止DS-9606的内部研发。DS-9606是一款针对CLDN6靶点的ADC药物。尽管第一三共不再自研该项目，但鉴于DS-9606在生殖细胞瘤中展现出良好疗效，未来仍可能与合作伙伴共同推进其开发。DS-9606是第一三共首款采用其改良型吡咯并苯二氮杂卓（mPBD）药物载体的候选药物。公司强调，终止该项目并非因mPBD技术本身存在问题，而是出于“业务战略和产品组合优化”的考量。目前已有数据证实mPBD技术的有效性，公司计划基于该平台继续探索更多靶点和抗体。CLDN6是一种在多种肿瘤中表达的蛋白，包括子宫内膜癌、卵巢癌、胃癌、生殖细胞瘤及非小细胞肺癌（NSCLC）。值得注意的是，罗氏旗下日本子公司中外制药（Chugai）也已停止其抗CLDN6三特异性抗体的开发，显示这一靶点的临床和商业前景正面临挑战。随后，第一三共宣布进一步推迟TROP2ADC药物Datroway联合阿斯利康PD-L1抑制剂Imfinzi（依普利单抗）用于一线NSCLC的III期Avanzar试验主要终点数据披露时间。预计顶线数据将延后至2026年下半年，较原定2025年上半年推迟。公司解释，延迟主要因事件发生速度低于预期。Avanzar试验因阿斯利康基于二线数据开发出新的TROP2生物标志物来筛选患者而变得更加复杂。该试验的主要终点包括TROP2阳性患者群体及所有非鳞NSCLC患者的无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）。这项研究意义重大，是首个在一线NSCLC中应用TROP2 ADC的临床试验，同时也将检验阿斯利康的生物标志物策略。
礼来宣布将放弃3款处于临床阶段的候选药物，其中包括其2020年以超过10亿美元收购的Prevail Therapeutics旗下的一款AAV基因疗法项目。这款基因疗法针对一种特定类型的额颞叶痴呆（FTD），该病与前胶质素（progranulin，GRN）基因变异有关，被称为FTD-GRN。这是一种遗传性神经退行性疾病，患者通常表现为行为和执行功能的障碍。礼来于2020年收购Prevail Therapeutics，获得该基因疗法的开发权。LY3884963（前称PR006）于2020年启动1/2期临床试验，目前已进入后期研究阶段。该试验设计包括五个不同的治疗队列，涵盖不同剂量、给药方式及疾病进展阶段。尽管如此，礼来仍在积极推进其他基因疗法项目，包括Prevail重点发展的中期候选药物GBA1基因疗法，该疗法正在帕金森病和1型戈谢病的临床试验中评估。另一款被终止的候选药物是LY3541860，是一款针对多发性硬化症（MS）和类风湿关节炎（RA）的抗CD19单抗，处于中期临床阶段。RA试验在35名患者中评估该药物对疾病活动性的影响，主要终点数据原定于去年11月公布。礼来发言人表示：“终止该项目并非由于安全性问题，而是该药物未达到公司设定的高标准，无法继续开发。”第三个被终止的项目是AC-225-PSMA-62，一款用于前列腺特异性膜抗原（PSMA）阳性且肿瘤局限的前列腺癌患者的放射性配体疗法，处于1/2期临床试验阶段。该试验的主要终点数据原定于2027年9月公布。礼来发言人指出，AC-225-PSMA-62未达到公司设定的“差异化疗效门槛”，因此无法进入2期试验。终止决定与任何新的或意外的安全性问题无关。
诺华宣布对其早期研发管线进行重大调整，终止了6个研发项目，同时引入了2个处于临床1期的新癌症候选药物。这两个新启动的一期项目分别是AMO959和GCJ904。AMO959是一款针对DNA修复机制的前列腺癌候选药物；GCJ904则是一款作用机制尚未公开的实体瘤候选药物，体现了诺华对创新机制的持续探索。与此同时，诺华终止的6个项目未出现在其发布的财报资料中，这些项目已停止开发。根据诺华2025年第三季度的内部报告，这些被终止的项目中，有4个涉及实体瘤，分别是针对前列腺癌的靶向α疗法AAA802、针对非小细胞肺癌的靶向并抑制 NFE2L2/KEAP1/CUL3 蛋白复合物MGY825，以及适应症尚未明确的KFA115和RecQ 解旋酶 (WRN) 蛋白变构抑制剂HRO761。剩余两个项目则聚焦血液学和骨髓疾病，分别是针对低危骨髓增生异常综合征的NLRP3抑制剂DFV890和用于B细胞恶性肿瘤的CD19/CD3/CD2三特异性抗体PIT565。除了肿瘤领域的调整，诺华近期还将部分研发重心转向神经科学领域。公司与SciNeuro Pharmaceuticals签署了一项价值17亿美元的合作协议，双方将联合开发一款抗体药物，目标是将阿尔茨海默病疗法精准输送到难以触及的大脑区域。诺华提供研发资金支持，若项目顺利，将接手后续开发和商业化工作。诺华去年12月放弃了另一项神经科学合作，将两个处于发现阶段的项目返还给专注神经学的生物技术公司Voyager Therapeutics。对此，诺华首席执行官曾在去年11月接受采访时表示，公司希望成为“神经肌肉疾病领域的领导者之一”，这也是诺华去年10月斥资120亿美元收购肌营养不良症生物技术公司Avidity Biosciences的战略原因。
GSK在2025年四季度财报中披露了管线调整，包括确认停止儿童用24价肺炎球菌疫苗GSK5101955的二期临床开发。该疫苗是2022年以21亿美元收购Affinivax时获得的资产。早在2024年，GSK就已明确认为24价疫苗缺乏竞争优势。取而代之的是，公司已将Affinivax开发的30多价成人用肺炎球菌疫苗推入一期临床试验阶段。此外，GSK还终止了针对自身免疫疾病的抗IL7抗体GSK3888130的开发，该药物曾进入一期临床。
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