鹅去氧胆酸(Chenodiol) - 药物靶点：FXR_在研适应症：脑腱黄瘤病，先天性胆汁酸合成障碍，胆石症_专利_临床

概要

基本信息

药物类型

小分子化药

别名

3alpha,7alpha-Dihydroxy-5beta-cholanic acid、7α-hydroxylithocholic acid、Anthropodeoxycholic acid

+ [27]

靶点

FXR

作用方式

激动剂、抑制剂

作用机制

FXR激动剂(胆汁酸受体FXR激动剂)、胆固醇合成抑制剂

治疗领域

遗传病与畸形消化系统疾病内分泌与代谢疾病+ [2]

在研适应症

脑腱黄瘤病先天性胆汁酸合成障碍胆石症+ [3]

非在研适应症

胆结石

原研机构

Leadiant Biosciences, Inc.

在研机构

Fujimoto Pharmaceutical Corp.天津康宝天然药物有限公司

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

+ [4]

非在研机构-

权益机构

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Travere Therapeutics, Inc.

最高研发阶段批准上市

首次获批日期

日本 (1983-05-27),

胆石症

最高研发阶段(中国)批准上市

特殊审评快速通道 (美国)、孤儿药 (美国)、孤儿药 (欧盟)、孤儿药 (日本)、优先审评 (美国)、孤儿药 (英国)

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结构/序列

分子式C24H40O4

InChIKeyRUDATBOHQWOJDD-BSWAIDMHSA-N

CAS号474-25-9

关联

20

项与鹅去氧胆酸相关的临床试验

ChiCTR2600116631

/ SuspendedN/AIIT

A Single-Arm Clinical Study on the Improvement of Exercise Tolerance in Patients with Pulmonary Arterial Hypertension by Chenodeoxycholic Acid

开始日期2026-01-07

申办/合作机构

西安交通大学医学院第一附属医院

NCT06260748

/ Withdrawn临床3期

A Phase 3, Prospective, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Multicenter Study of Chenodeoxycholic Acid (CDCA), With an Open-Label Cohort, in Newly Diagnosed Participants With Cerebrotendinous Xanthomatosis (CTX)

This study is designed to demonstrate the beneficial effect of CDCA in the treatment of CTX-associated diarrhea in approximately 10 participants aged 2-75 years old with newly diagnosed CTX or suspected CTX who have never received treatment with CDCA.

开始日期2024-05-27

申办/合作机构

Leadiant Biosciences, Inc.

NCT06180057

/ Completed临床1期

Randomized, Two-way, Two-period, Single Oral Dose, Open-label, Crossover, Bioequivalence Study to Compare Chenodeoxycholic Acid Capsules (250mg Chenodeoxycholic Acid) [Dose: 1 x 02 Capsules] Versus Chenodeoxycholic Acid Leadiant 250 mg Hard Capsules (250mg Chenodeoxycholic Acid) [Dose: 1 x 02 Capsules] in Healthy Subjects Under Fasting Conditions

Randomized, two-way, two-period, single oral dose, open-label, crossover, bioequivalence study to compare Chenodeoxycholic acid capsules (250mg chenodeoxycholic acid) [dose: 1 x 02 capsules] versus Chenodeoxycholic acid leadiant 250 mg hard capsules (250mg chenodeoxycholic acid) [dose: 1 x 02 capsules] in healthy subjects under fasting conditions.

开始日期2022-06-12

申办/合作机构-

100 项与鹅去氧胆酸相关的临床结果

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100 项与鹅去氧胆酸相关的转化医学

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100 项与鹅去氧胆酸相关的专利（医药）

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7,805

项与鹅去氧胆酸相关的文献（医药）

2026-10-01·JOURNAL OF STEROID BIOCHEMISTRY AND MOLECULAR BIOLOGY

Interferon-gamma-inducible protein-10 is associated to increased primary bile acids and fibrosis in primary sclerosing cholangitis

Article

作者: Langhans, Bettina ; Kalthoff, Sandra ; Lütjohann, Dieter ; Friedrichs, Silvia ; Strassburg, Christian P ; Zhou, Taotao ; Stellaard, Frans ; Trägner, Jacob S ; Dold, Leona

Primary sclerosing cholangitis (PSC) is a chronic, progressive cholestatic liver disease characterized by inflammation and fibrosis of the bile ducts. Altered bile acid (BA) profile was shown to trigger immune responses in the liver, contributing to inflammation and liver fibrosis. Here, we analyzed BAs, their precursors (oxysterols), surrogate markers of cholesterol synthesis as well as of absorption, and studied their association with clinical/ immunological parameters in PSC. We analyzed concentrations of BAs (cholic acid, CA; chenodeoxycholic acid, CDCA; deoxycholic acid, DCA; lithocholic acid, LCA; ursodeoxycholic acid, UDCA), their precursors (7α-, 24-, 27-hydroxycholesterol, 7αOH-Chol, 24OH-Chol, 27OH-Chol), cholesterol synthesis marker lathosterol and cholesterol absorption markers (5α-cholestanol, sitosterol, campesterol) in serum from patients with PSC (n = 33) in comparison to healthy blood donors (n = 30). Inflammatory cytokines in serum were measured using flow-cytometry-based bead array. While serum concentrations of cholesterol and its precursor lathosterol were comparable between patients with PSC and healthy individuals, serum concentrations of CA and CDCA were statistically significant increased in PSC. Furthermore, we observed elevated concentrations of cholesterol absorption markers in PSC. Association with clinical parameters revealed a statistically significant correlation of CA, CDCA, and cholesterol absorption markers with AP, bilirubin, AST, and ALT. In addition, pro-inflammatory IP-10 (interferon-gamma-inducible protein-10) was increased in serum of PSC patients and associated with primary BAs and liver fibrosis. Our findings reveal a distinct metabolic signature in PSC characterized by increased primary BAs and cholesterol absorption markers in serum. The correlations between IP-10, BAs, and fibrosis suggest a bile acid-driven pro-inflammatory circuit potentially contributing to disease progression.

2026-09-01·JOURNAL OF NUTRITIONAL BIOCHEMISTRY

Multi-omics reveals that chenodeoxycholic acid promotes calcium oxalate kidney stone formation by targeting catalase

Article

作者: Lin, Bohan ; Wu, Zhong ; Zhou, Zijian ; Liang, Yingchun ; Huang, Jinbei ; Si, Shuxin ; Gao, Ruicheng ; Wei, Yong

The aim of this study was to investigate the key bile acid metabolites and the target of action during calcium oxalate (CaOx) kidney stone formation using a multi-omics approach. CaOx kidney stone models in Sprague-Dawley (SD) rats were established by 1% ethylene glycol (EG). In CaOx kidney stone rat models, targeted metabolomics analysis revealed four differentially expressed bile acids in serum, and 11 differentially expressed bile acids in kidneys, and chenodeoxycholic acid (CDCA) was identified as the key metabolite in the formation of CaOx kidney stones. Transcriptomics of rat kidneys revealed 2,584 differentially expressed genes (DEGs), and proteomics analyses revealed 1,372 differentially expressed proteins (DEPs) between the control group and the CaOx group. Through combined transcriptomics, proteomics, and network pharmacology analysis, we identified catalase (CAT) as the key target of CDCA, with its expression and activity significantly lower in the CaOx group compared to the control group. Additionally, molecular docking analysis between CDCA and CAT showed potential interactions with a bonding energy of -8.764 kcal/mol, and both the mRNA and enzymatic activity of CAT were reduced in HK-2 and NRK-52E cells treated with oxalate and CDCA, indicating that CDCA may promote kidney stone formation by inhibiting CAT. This study reveals a new mechanism that CDCA promotes the formation of CaOx kidney stones by targeting CAT, providing a new perspective and potential target for the prevention and treatment of CaOx kidney stones.

2026-08-01·Drug Metabolism and Pharmacokinetics

Application of HepaSH cells for predicting cholestatic drug-induced liver injury via bile acid-dependent toxicity assay

Article

作者: Ito, Kousei ; Higuchi, Yuichiro ; Takemura, Akinori ; Suemizu, Hiroshi ; Yoneda, Nao ; Naito, Shunya ; Uehara, Shotaro

Cholestatic liver injury is primarily caused by the accumulation of bile acids (BA) in hepatocytes. Based on this mechanism, an in vitro evaluation system for BA-dependent toxicity (BAtox) has been previously developed, using cryopreserved primary human hepatocytes (PHHs) as standard hepatocytes; however, lot-to-lot variability hindered detailed mechanistic elucidation. Therefore, we evaluated the utility of consistently available HepaSH cells, fresh PHHs derived from humanized liver chimeric mice, for assessing BAtox. HepaSH cells exhibited BSEP and BA conjugation activity. These activities were inhibited by known inhibitors resulting in BA accumulation via multiple pathways. BAtox assays using 22 compounds previously tested in PHHs demonstrated that 9-14 compounds induced BAtox in HepaSH cells. Among them, cyclosporin A in the presence of BAs strongly induced LDH release, reaching 81.3%. We further investigated its mechanism of action focusing on BA accumulation, and identified four BAs (chenodeoxycholic acid, deoxycholic acid, and their glycine-conjugated forms) as key contributors to toxicity. Significant intracellular accumulation of these four BAs was observed in the presence of cyclosporin A. These findings demonstrate that HepaSH cells can detect BAtox induced by drug-mediated BA accumulation. This in vitro system is a valuable tool for preclinical hepatotoxicity assays during drug development.

194

项与鹅去氧胆酸相关的新闻（医药）

2026-08-13

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最新药物生物信息学专业毕业论文参考文献

最新药物生物信息学专业毕业论文参考文献 1.【期刊论文】基于生物信息学和网络药理学的TNBC-PTX耐药机制研究及活性药物预测分析期刊：解放军药学学报摘要：目的通过生物信息学和网络药理学方法探讨三阴性乳腺癌紫杉醇(TNBC-PTX)耐药机制及其活性药物筛选。方法利用GEO2R在线分析工具对耐紫杉醇的三阴性乳腺癌相关数据集进行差异分析,获得差异表达基因。随后使用STRING数据库构建蛋白质-蛋白质相互作用(PPI)网络,在此基础上使用DAVID数据库分析其生物学过程。使用Cytoscape 3.9.1中的cytoHubba插件筛选枢纽基因,并借助Coremine Medical数据库预测枢纽基因关联中药。使用Autodock 4.6软件进行分子对接模拟,验证活性药物与枢纽基因的结合程度。最后采用PyMOL和ligPlus软件对结果行可视化处理。结果共获得122个差异表达基因,主要参与平滑肌细胞增殖、细胞间信号、促进NO合成、细胞增殖及IL-6反应等生物学过程,参与的信号通路包括癌症通路、磷脂酰肌醇3-蛋白激酶B信号通路、利什曼病和ErB信号通路等。PPI网络中的8个枢纽基因为TLR4、PTGS2、AREG、AR、MMP1、EDN1、EREG和TLR3,其中TLR4分值最高。茯苓的活性药物与TLR4关联性好,分子对接模拟验证去氢齿孔酸与TLR4结合牢固。结论TNBC-PTX耐药机制受多个基因共同调控,其中TLR4在其中起到关键作用,其表达上调与耐药性关系密切,茯苓中的去氢齿孔酸有望成为逆转TNBC-PTX耐药的活性药物,仍需进一步实验验证其干预效果。关键词：三阴性乳腺癌；紫杉醇耐药；生物信息学；网络药理学 ------------------------------------------------------------------------------ 2.【期刊论文】增生性瘢痕差异表达基因及小分子药物预测的生物信息学分析与验证期刊：中国组织工程研究摘要：背景:增生性瘢痕是以成纤维细胞过度增殖、表皮增厚和角质层功能不良为特征的皮肤纤维化疾病,目前其具体发病机制仍不清楚。目的:基于生物信息学筛选增生性瘢痕相关数据集的核心(Hub)基因及重要信号通路,再用细胞实验加以验证,预测对其可能有治疗作用的小分子药物。方法:从基因表达综合数据库搜索增生性瘢痕相关的数据集,通过R软件筛选差异表达基因,对差异表达基因进行基因本体论和京都基因与基因组百科全书(Kyoto Encyclopedia of Genes and Gnomes,KEGG)富集分析,使用String在线平台构建差异表达基因的蛋白质相互作用网络,然后分别利用Cytoscape软件中的Cytohubba和MCODE插件筛选出蛋白质相互作用网络中的关键基因和核心模块,进一步将上述关键基因和构成核心模块的基因求交集得到Hub基因,通过荧光定量PCR验证Hub基因mRNA在人增生性瘢痕与正常皮肤表皮干细胞中的表达差异,并利用人类蛋白图谱中组织学数据验证Hub基因编码蛋白在2种组织中表达量和分布的差异,最后用connectivity map数据库预测针对增生性瘢痕的潜在作用药物。结果与结论:①筛选出的差异表达基因中上调基因102个、下调基因702个,基因本体论和KEGG分析结果显示,富集的信号通路及生物学过程主要涉及紧密连接、花生四烯酸代谢、细胞外基质受体交互、表皮发育和角质化等;②取交集得到8个Hub基因与调控胆固醇代谢的甲羟戊酸途径密切相关,分别是HMGCS1、DHCR7、MSMO1、FDPS、MVK、HMGCR、MVD和ACAT2;③荧光定量PCR结果显示,相比正常皮肤组,增生性瘢痕组HMGCS1、DHCR7、MSMO1、FDPS、HMGCR、MVD和ACAT2 mRNA的表达均显著下降(P0.05);④除MVK外,其余Hub基因编码蛋白在正常皮肤组织中表达水平均高于增生性瘢痕组织(P<0.05);⑤评分排列前10的候选药物包括蛋白激酶A抑制剂(H-89)、丝氨酸蛋白酶抑制剂(Dabigatran-Etexilate)、FLT3抑制剂(舒尼替尼)等,其中白藜芦醇和β-谷甾醇均为植物来源;⑥提示与甲羟戊酸代谢途径密切相关的Hub基因可能通过调控脂质代谢影响表皮结构与功能,这可能是增生性瘢痕的重要发病机制之一,此次研究筛选的小分子化合物可作为治疗增生性瘢痕的候选药物。关键词：增生性瘢痕；生物信息学；成纤维细胞；表皮干细胞；角质化；脂质代谢；甲羟戊酸代谢途径；药物预测 ------------------------------------------------------------------------------ 3.【期刊论文】基于生物信息学探究NR1H4在慢性萎缩性胃炎及药物预测中的作用期刊：中国现代医生摘要：目的通过生物信息学方法获得慢性萎缩性胃炎(chronic atrophic gastritis,CAG)的差异基因,预测治疗CAG的小分子药物。方法通过基因表达综合(Gene Expression Omnibus,GEO)数据库获取2份CAG芯片(GSE27411、GSE116312)基因表达样本,利用R语言筛选出CAG差异表达基因,获得CAG免疫相关基因进行基因本体论(gene ontology,GO)和京都基因与基因组百科全书(Kyoto Encyclopedia of Genes and Genomes,KEGG)分析。利用STRING数据库构建蛋白质-蛋白质相互作用(protein-protein interaction,PPI)网络,筛选出核心基因,进一步研究核心基因的免疫浸润,预测其小分子化合物,通过MOE2022进行分子对接,通过GEPIA2网站进行生存分析。结果基于GEO数据库筛选出差异基因517个。GO富集分析发现主要涉及粒细胞趋化性、白细胞趋化性、中性粒细胞趋化性等生物过程。KEGG富集分析显示主要富集于细胞因子-细胞因子受体相互作用通路、核因子κB信号通路、白细胞介素-17信号通路。PPI网络筛选前6个核心基因即NR1H4、CCK、CCL20、CXCL1、LCN2、SAA1,通过相关验证,NR1H4作为核心基因。免疫细胞浸润分析结果显示中央记忆CD8 T细胞、效应记忆CD4 T细胞、γδT细胞、自然杀伤细胞、中性粒细胞等免疫细胞可能参与CAG的发生发展,而中性粒细胞与NR1H4呈正相关。分子对接显示柯里拉京、豆甾醇、栀子苷、桔皮素、鹅去氧胆酸、表没食子儿茶素-3-没食子酸酯6种小分子药物与NR1H4有较好的结合力。结论本研究初步探讨CAG的潜在机制,NR1H4作为关键基因与中性粒细胞可能在CAG“炎-癌转化”进程中具有重要意义,可为CAG的“炎–癌转化”机制研究提供一定的参考依据。关键词：慢性萎缩性胃炎；生物信息学；NR1H4；差异基因；免疫浸润 ------------------------------------------------------------------------------ 4.【期刊论文】肝细胞癌预后、诊断和免疫细胞浸润相关关键基因及其潜在治疗药物的生物信息学分析期刊：吉林大学学报（医学版）摘要：目的:利用生物信息学分析方法筛选与肝细胞癌(HCC)患者预后、诊断和免疫细胞浸润相关的关键基因,并分析其潜在治疗药物。方法:从基因表达汇编(GEO)数据库和癌症基因组图谱(TCGA)数据库下载HCC基因表达谱数据及相应的HCC患者临床信息。采用R软件limma包筛选HCC差异表达基因(DEGs),对DEGs进行基因本体论(GO)功能和京都基因与基因组百科全书(KEGG)信号通路富集分析,利用STRING数据库构建蛋白-蛋白互作(PPI)网络,使用Cytoscape软件对PPI网络进行可视化并筛选关键基因。通过Kaplan-Meier生存曲线和LASSO回归算法鉴定HCC预后相关关键基因,并利用外部数据集对其表达进行验证和诊断效能分析。采用CIBERSORT算法评估预后相关的关键基因表达与HCC免疫细胞浸润的关系。利用MiRNet和Network Analyst数据库分别构建微小RNA(miRNA)-关键基因mRNA和转录因子(TFs)-关键基因mRNA分子调控网络。利用CMap数据库筛选潜在治疗HCC的小分子药物。结果:共筛选出146个DEGs,其中表达上调基因30个,表达下调基因116个。GO功能和KEGG信号通路富集分析,DEGs明显富集在类固醇、烯化合物和激素代谢等生物过程(BP)及视黄醇代谢、药物代谢-细胞色素P450(CYP450)、补体和凝血级联反应等信号通路。PPI网络分析筛选得到14个关键基因,其中甲酰氨基转移酶环化脱氨酶(FTCD)、分泌型磷蛋白2(SPP2)、凝血酶-抗凝血酶复合物(TAT)、补体C6(C6)和CYP450家族成员2C9(CYP2C9)与HCC患者预后、临床病理分期和组织学分级有明显相关性,在HCC诊断中具有较高的诊断效能,与HCC的免疫细胞浸润有密切关联。Hsa-mir-182-5p、同源框CUT样蛋白1(CUX1)、早期生长反应1(EGR1)、SMAD家族成员4(SMAD4)和肿瘤蛋白P53(TP53)是靶向上述预后相关关键基因的重要调控因子。DL-硫沙芬(DL-thiorphan)、异丙嗪(promethazine)和芹菜素(apigenin)可能对HCC有治疗作用。结论:FTCD、SPP2、TAT、C6和CYP2C9可能是HCC诊断、预后判断和治疗的潜在靶点,预测得到的3种小分子药物DL-thiorphan,promethazine和apigenin可为HCC治疗药物的研发提供参考。关键词：肝细胞癌；生物标志物；小分子药物；生物信息学 ------------------------------------------------------------------------------ 5.【期刊论文】基于生物信息学方法筛选特应性皮炎关键基因和相关药物预测期刊：江汉大学学报（自然科学版）摘要：目的筛选特应性皮炎皮损区的关键基因及对潜在的治疗药物的预测。方法从GEO数据库中获得GSE193309高通量测序数据,运用R语言进行差异表达基因筛选、GO功能富集分析和KEGG通路富集分析,并通过String网站进行蛋白互作网络(PPI)的构建;用Cytoscape软件中的插件MCODE进行模块分析,筛选出特应性皮炎皮损区的关键基因;基于CIBERSORT算法,对特应性皮炎皮损区与非皮损区的皮肤之间的免疫细胞进行差异分析,最后利用Connectivity Map预测可以减轻特应性皮炎皮损症状的潜在小分子化合物。结果本研究共筛选出1847个差异表达基因和11个关键基因PI3、SPRR2B、LCE3C、LCE3E、SPRR1A、LCE3A、SPRR2A、SPRR2F、SPRR1B、LCE3D和LCE5A。GO分析共富集962个功能,包括免疫系统过程、白细胞的激活、防御反应等;KEGG分析共富集64条通路,差异表达基因与细胞因子-细胞因子受体相互作用最相关。未活化的树突状细胞、M2巨噬细胞和未活化的肥大细胞在表皮免疫微环境中占比最高。预测出小分子化合物埃博霉素、苯甲酰喹、茚地那韦、KU-0063794、PI-103、头孢雷特、氨氯地平、PI-828可作为减轻特应性皮炎局部皮损的潜在药物。结论PI3、SPRR2B、LCE3C、LCE3E、SPRR1A、LCE3A、SPRR2A、SPRR2F、SPRR1B、LCE3D和LCE5A可能是特应性皮炎皮损发生相关的关键基因,预测的8个小分子化合物可为后续的药物研发提供理论参考。关键词：特应性皮炎；生物信息学；免疫浸润；潜在治疗药物 ------------------------------------------------------------------------------ 6.【期刊论文】生物信息学分析肾小管间质纤维化关键基因及潜在治疗药物期刊：甘肃医药摘要：目的：利用生物信息学方法筛选肾小管间质纤维化关键基因，预测肾小管间质纤维化潜在治疗药物。方法：从基因表达数据库（GEO）下载GSE66494基因表达谱芯片数据，应用R软件筛选差异表达基因，STRING数据库构建蛋白质互作网络，Cytoscape软件筛选关键基因，GeneMANIA数据库进行功能富集分析，Connectivity Map（CMap）数据库预测潜在治疗药物。结果：共筛出337个差异表达基因，其中103个上调，234个下调。共筛选出DNA拓扑异构酶Ⅱα（TOP2A）、非SMC凝聚素Ⅰ复合亚基G（NCAPG）、母体胚胎亮氨酸拉链激酶（MELK）、泛素结合酶E2 C（UBE2C）、驱动蛋白家族成员20A（KIF20A）五个肾小管间质纤维化关键基因，其主要富集在细胞周期相关功能，共预测达拉菲尼、舒尼替尼、nutlin-3三种小分子化合物，可能对肾小管间质纤维化有治疗作用。结论：TOP2A、NCAPG、MELK、UBE2C、KIF20A关键基因可能与肾小管间质纤维化的发生发展密切相关。达拉菲尼、舒尼替尼、nutlin-3可为后续肾小管间质纤维化治疗药物研究提供参考。关键词：肾小管间质纤维化；关键基因；生物信息学 ------------------------------------------------------------------------------ 7.【期刊论文】基于生物信息学方法筛选重度抑郁症关键基因及潜在治疗药物预测期刊：神经疾病与精神卫生摘要：目的通过生物信息学方法筛选重度抑郁症关键基因及潜在治疗药物。方法收集GEO公共数据库中GSE98793、GSE76826数据集作为数据来源,采用在线工具及R语言进行数据分析、差异表达基因筛选和富集分析。蛋白质-蛋白质互作网络分析采用STRING数据库进行。关键基因的筛选采用Cytoscape软件。采用受试者工作特征(ROC)曲线评价诊断价值,采用Connectivity Map数据库预测治疗重度抑郁症的小分子药物。结果筛选出TLR2、CD28、IL7R、IRF4、MAPK14共5个关键基因。ROC曲线结果显示,5个关键基因在GSE98793、GSE76826数据集中的ROC曲线下面积为0.616~0.804。预测得到UBP-302、ketanserin、CS-1657、androstenol、taurocholic-acid共5种小分子药物可能对改善重度抑郁症患者症状有潜在价值。结论TLR2、CD28、IL7R、IRF4、MAPK14可能是重度抑郁症患者发病的关键基因,UBP-302、ketanserin、CS-1657、androstenol、taurocholic-acid 5个小分子化合物可能对于抑郁症状改善有一定效果,可为后续药物研究提供思路。关键词：生物信息学；抑郁症；差异基因 ------------------------------------------------------------------------------ 8.【期刊论文】基于生物信息学和CMap数据库分析肺癌相关基因及潜在治疗药物期刊：药学研究摘要：目的基于生物信息学和关联性图谱(CMap)数据库筛选肺癌相关基因及其潜在的治疗药物,为肺癌的治疗提供新思路。方法从基因表达数据库(GEO)中选择GSE89039、GSE118370和GSE136043,采用R软件筛选差异表达基因(DEGs),将DEGs进行GO和KEGG富集分析,并构建蛋白质-蛋白质相互作用(PPI)网络;使用基因表达谱交互分析(GEPIA)验证枢纽基因的表达以及预后价值;采用CMap数据库筛选具有肺癌治疗作用的潜在候选药物。结果我们共确定了530个DEGs,包括150个上调基因和380个下调基因。这些DEGs主要富集在细胞外基质(ECM)-受体相互作用、细胞黏附等方面。PPI网络由527个节点,1298条连接线组成,前十个枢纽基因分别为SDC1、CDH5、FGF2、PECAM1、IL6、CAV1、MMP9、SPP1、VWF、PPARG。通过GEPIA分析这些枢纽基因相关的总生存期(OS),结果显示SPP1对OS具有显著影响。使用CMap数据库筛选出的对肺癌具有潜在治疗作用的FDA批准上市的候选药物,包括腺苷脱氨酶抑制剂(克拉屈滨)、核糖苷还原酶抑制剂(氯法拉滨)、抗病毒药(阿糖腺苷)、拓扑异构酶抑制剂(替尼泊苷)、RNA聚合酶抑制剂(放线菌素)、抗代谢药物(阿糖胞苷)。结论借助生物信息学和CMap数据库挖掘发现克拉屈滨等药物对肺癌具有潜在的治疗作用。本研究为寻找肺癌的治疗方案提供了新的思路,具有重要的临床意义。关键词：肺癌；差异表达基因；生物信息学；CMap数据库 ------------------------------------------------------------------------------ 9.【期刊论文】基于生物信息学探讨体外循环术后的氧化应激损伤及药物预测分析期刊：医药前沿摘要：目的:利用生物信息学方法鉴定体外循环(CPB)氧化应激相关的关键基因和分子通路,为体外循环术后氧化应激所致的心肌损伤预测新的治疗靶点。方法:从GEO数据库中下载GSE132176数据集,通过GEO2 R鉴定差异表达基因(DEGs),同时在基因本体(GO)数据库获取与氧化应激相关的基因。使用DAVID和GSEA软件进行GO和京都基因与基因组百科全书(KEGG)通路分析。使用STRING数据库构建蛋白质互作(PPI)网络,Cytoscape软件用于PPI网络的可视化和筛选Hub基因,使用GSE38177、GSE14956数据集和RT-qPCR对Hub基因表达情况进行验证,最后,Cmap数据库预测寻找相关的小分子化合物。结果:在GSE132176数据集中共发现422个氧化应激相关基因,其中有29个上调基因和7个下调基因有显著差异表达。这些基因主要参与在IFNγ应答、P53通路、细胞凋亡、IL-17信号通路中,经Cytoscape软件筛选得到10个Hub基因,并通过验证发现4个基因具有显著差异,同时筛选出10个相关的小分子化合物。结论:FOS、JUN、IL6和PTGS2可能是体外循环术后氧化应激所致心肌损伤的标志物,erythromycin、VU-0415374和CG-930等化合物可能是具有潜力的候选治疗药物,这为减轻心脏术后氧化应激提供新的治疗思路。关键词：体外循环；生物信息学；氧化应激；药物预测 ------------------------------------------------------------------------------ 10.【期刊论文】基于生物信息学探讨小细胞肺癌的关键基因及潜在治疗药物期刊：黑龙江医学摘要：小细胞肺癌(Small Cell Lung Cancer)是一种侵袭性恶性肿瘤,目前尚缺少有效治疗药物。本研究对基因表达综合(Gene Expression Omnibus,GEO)数据库中的GSE149507芯片数据集分析,共获得153个差异基因。通过DAVID进行基因本体论(Gene ontology,GO)发现差异基因主要富集于细胞分裂的生物学过程,KEGG信号通路富集分析提示其主要富集在细胞周期与P53信号通路。利用STRING构建蛋白互作(Protein-protein interaction,PPI)网络,筛选得到一个基因模块,其中最关键的基因为周期蛋白依赖性激酶1(Cyclin-dependent kinases 1,CDK1),提示作用于CDK1的药物可作为治疗小细胞肺癌的潜在药物,最后借助Herb和DrugBank数据库检索作用于CDK1的中药及其单体和化学药物。本研究旨在通过生物信息学挖掘小细胞肺癌发生的分子机制及关键基因,并探讨其潜在治疗药物,为小细胞肺癌的防治提供新思路。关键词：小细胞肺癌；生物信息学；药物；周期蛋白依赖性激酶1 ------------------------------------------------------------------------------

2026-08-13

·有驾

最新药物生物信息学专业毕业论文参考文献

最新药物生物信息学专业毕业论文参考文献 1.【期刊论文】基于生物信息学和网络药理学的TNBC-PTX耐药机制研究及活性药物预测分析期刊：解放军药学学报摘要：目的通过生物信息学和网络药理学方法探讨三阴性乳腺癌紫杉醇(TNBC-PTX)耐药机制及其活性药物筛选。方法利用GEO2R在线分析工具对耐紫杉醇的三阴性乳腺癌相关数据集进行差异分析,获得差异表达基因。随后使用STRING数据库构建蛋白质-蛋白质相互作用(PPI)网络,在此基础上使用DAVID数据库分析其生物学过程。使用Cytoscape 3.9.1中的cytoHubba插件筛选枢纽基因,并借助Coremine Medical数据库预测枢纽基因关联中药。使用Autodock 4.6软件进行分子对接模拟,验证活性药物与枢纽基因的结合程度。最后采用PyMOL和ligPlus软件对结果行可视化处理。结果共获得122个差异表达基因,主要参与平滑肌细胞增殖、细胞间信号、促进NO合成、细胞增殖及IL-6反应等生物学过程,参与的信号通路包括癌症通路、磷脂酰肌醇3-蛋白激酶B信号通路、利什曼病和ErB信号通路等。PPI网络中的8个枢纽基因为TLR4、PTGS2、AREG、AR、MMP1、EDN1、EREG和TLR3,其中TLR4分值最高。茯苓的活性药物与TLR4关联性好,分子对接模拟验证去氢齿孔酸与TLR4结合牢固。结论TNBC-PTX耐药机制受多个基因共同调控,其中TLR4在其中起到关键作用,其表达上调与耐药性关系密切,茯苓中的去氢齿孔酸有望成为逆转TNBC-PTX耐药的活性药物,仍需进一步实验验证其干预效果。关键词：三阴性乳腺癌；紫杉醇耐药；生物信息学；网络药理学 ------------------------------------------------------------------------------ 2.【期刊论文】增生性瘢痕差异表达基因及小分子药物预测的生物信息学分析与验证期刊：中国组织工程研究摘要：背景:增生性瘢痕是以成纤维细胞过度增殖、表皮增厚和角质层功能不良为特征的皮肤纤维化疾病,目前其具体发病机制仍不清楚。目的:基于生物信息学筛选增生性瘢痕相关数据集的核心(Hub)基因及重要信号通路,再用细胞实验加以验证,预测对其可能有治疗作用的小分子药物。方法:从基因表达综合数据库搜索增生性瘢痕相关的数据集,通过R软件筛选差异表达基因,对差异表达基因进行基因本体论和京都基因与基因组百科全书(Kyoto Encyclopedia of Genes and Gnomes,KEGG)富集分析,使用String在线平台构建差异表达基因的蛋白质相互作用网络,然后分别利用Cytoscape软件中的Cytohubba和MCODE插件筛选出蛋白质相互作用网络中的关键基因和核心模块,进一步将上述关键基因和构成核心模块的基因求交集得到Hub基因,通过荧光定量PCR验证Hub基因mRNA在人增生性瘢痕与正常皮肤表皮干细胞中的表达差异,并利用人类蛋白图谱中组织学数据验证Hub基因编码蛋白在2种组织中表达量和分布的差异,最后用connectivity map数据库预测针对增生性瘢痕的潜在作用药物。结果与结论:①筛选出的差异表达基因中上调基因102个、下调基因702个,基因本体论和KEGG分析结果显示,富集的信号通路及生物学过程主要涉及紧密连接、花生四烯酸代谢、细胞外基质受体交互、表皮发育和角质化等;②取交集得到8个Hub基因与调控胆固醇代谢的甲羟戊酸途径密切相关,分别是HMGCS1、DHCR7、MSMO1、FDPS、MVK、HMGCR、MVD和ACAT2;③荧光定量PCR结果显示,相比正常皮肤组,增生性瘢痕组HMGCS1、DHCR7、MSMO1、FDPS、HMGCR、MVD和ACAT2 mRNA的表达均显著下降(P0.05);④除MVK外,其余Hub基因编码蛋白在正常皮肤组织中表达水平均高于增生性瘢痕组织(P<0.05);⑤评分排列前10的候选药物包括蛋白激酶A抑制剂(H-89)、丝氨酸蛋白酶抑制剂(Dabigatran-Etexilate)、FLT3抑制剂(舒尼替尼)等,其中白藜芦醇和β-谷甾醇均为植物来源;⑥提示与甲羟戊酸代谢途径密切相关的Hub基因可能通过调控脂质代谢影响表皮结构与功能,这可能是增生性瘢痕的重要发病机制之一,此次研究筛选的小分子化合物可作为治疗增生性瘢痕的候选药物。关键词：增生性瘢痕；生物信息学；成纤维细胞；表皮干细胞；角质化；脂质代谢；甲羟戊酸代谢途径；药物预测 ------------------------------------------------------------------------------ 3.【期刊论文】基于生物信息学探究NR1H4在慢性萎缩性胃炎及药物预测中的作用期刊：中国现代医生摘要：目的通过生物信息学方法获得慢性萎缩性胃炎(chronic atrophic gastritis,CAG)的差异基因,预测治疗CAG的小分子药物。方法通过基因表达综合(Gene Expression Omnibus,GEO)数据库获取2份CAG芯片(GSE27411、GSE116312)基因表达样本,利用R语言筛选出CAG差异表达基因,获得CAG免疫相关基因进行基因本体论(gene ontology,GO)和京都基因与基因组百科全书(Kyoto Encyclopedia of Genes and Genomes,KEGG)分析。利用STRING数据库构建蛋白质-蛋白质相互作用(protein-protein interaction,PPI)网络,筛选出核心基因,进一步研究核心基因的免疫浸润,预测其小分子化合物,通过MOE2022进行分子对接,通过GEPIA2网站进行生存分析。结果基于GEO数据库筛选出差异基因517个。GO富集分析发现主要涉及粒细胞趋化性、白细胞趋化性、中性粒细胞趋化性等生物过程。KEGG富集分析显示主要富集于细胞因子-细胞因子受体相互作用通路、核因子κB信号通路、白细胞介素-17信号通路。PPI网络筛选前6个核心基因即NR1H4、CCK、CCL20、CXCL1、LCN2、SAA1,通过相关验证,NR1H4作为核心基因。免疫细胞浸润分析结果显示中央记忆CD8 T细胞、效应记忆CD4 T细胞、γδT细胞、自然杀伤细胞、中性粒细胞等免疫细胞可能参与CAG的发生发展,而中性粒细胞与NR1H4呈正相关。分子对接显示柯里拉京、豆甾醇、栀子苷、桔皮素、鹅去氧胆酸、表没食子儿茶素-3-没食子酸酯6种小分子药物与NR1H4有较好的结合力。结论本研究初步探讨CAG的潜在机制,NR1H4作为关键基因与中性粒细胞可能在CAG“炎-癌转化”进程中具有重要意义,可为CAG的“炎–癌转化”机制研究提供一定的参考依据。关键词：慢性萎缩性胃炎；生物信息学；NR1H4；差异基因；免疫浸润 ------------------------------------------------------------------------------ 4.【期刊论文】肝细胞癌预后、诊断和免疫细胞浸润相关关键基因及其潜在治疗药物的生物信息学分析期刊：吉林大学学报（医学版）摘要：目的:利用生物信息学分析方法筛选与肝细胞癌(HCC)患者预后、诊断和免疫细胞浸润相关的关键基因,并分析其潜在治疗药物。方法:从基因表达汇编(GEO)数据库和癌症基因组图谱(TCGA)数据库下载HCC基因表达谱数据及相应的HCC患者临床信息。采用R软件limma包筛选HCC差异表达基因(DEGs),对DEGs进行基因本体论(GO)功能和京都基因与基因组百科全书(KEGG)信号通路富集分析,利用STRING数据库构建蛋白-蛋白互作(PPI)网络,使用Cytoscape软件对PPI网络进行可视化并筛选关键基因。通过Kaplan-Meier生存曲线和LASSO回归算法鉴定HCC预后相关关键基因,并利用外部数据集对其表达进行验证和诊断效能分析。采用CIBERSORT算法评估预后相关的关键基因表达与HCC免疫细胞浸润的关系。利用MiRNet和Network Analyst数据库分别构建微小RNA(miRNA)-关键基因mRNA和转录因子(TFs)-关键基因mRNA分子调控网络。利用CMap数据库筛选潜在治疗HCC的小分子药物。结果:共筛选出146个DEGs,其中表达上调基因30个,表达下调基因116个。GO功能和KEGG信号通路富集分析,DEGs明显富集在类固醇、烯化合物和激素代谢等生物过程(BP)及视黄醇代谢、药物代谢-细胞色素P450(CYP450)、补体和凝血级联反应等信号通路。PPI网络分析筛选得到14个关键基因,其中甲酰氨基转移酶环化脱氨酶(FTCD)、分泌型磷蛋白2(SPP2)、凝血酶-抗凝血酶复合物(TAT)、补体C6(C6)和CYP450家族成员2C9(CYP2C9)与HCC患者预后、临床病理分期和组织学分级有明显相关性,在HCC诊断中具有较高的诊断效能,与HCC的免疫细胞浸润有密切关联。Hsa-mir-182-5p、同源框CUT样蛋白1(CUX1)、早期生长反应1(EGR1)、SMAD家族成员4(SMAD4)和肿瘤蛋白P53(TP53)是靶向上述预后相关关键基因的重要调控因子。DL-硫沙芬(DL-thiorphan)、异丙嗪(promethazine)和芹菜素(apigenin)可能对HCC有治疗作用。结论:FTCD、SPP2、TAT、C6和CYP2C9可能是HCC诊断、预后判断和治疗的潜在靶点,预测得到的3种小分子药物DL-thiorphan,promethazine和apigenin可为HCC治疗药物的研发提供参考。关键词：肝细胞癌；生物标志物；小分子药物；生物信息学 ------------------------------------------------------------------------------ 5.【期刊论文】基于生物信息学方法筛选特应性皮炎关键基因和相关药物预测期刊：江汉大学学报（自然科学版）摘要：目的筛选特应性皮炎皮损区的关键基因及对潜在的治疗药物的预测。方法从GEO数据库中获得GSE193309高通量测序数据,运用R语言进行差异表达基因筛选、GO功能富集分析和KEGG通路富集分析,并通过String网站进行蛋白互作网络(PPI)的构建;用Cytoscape软件中的插件MCODE进行模块分析,筛选出特应性皮炎皮损区的关键基因;基于CIBERSORT算法,对特应性皮炎皮损区与非皮损区的皮肤之间的免疫细胞进行差异分析,最后利用Connectivity Map预测可以减轻特应性皮炎皮损症状的潜在小分子化合物。结果本研究共筛选出1847个差异表达基因和11个关键基因PI3、SPRR2B、LCE3C、LCE3E、SPRR1A、LCE3A、SPRR2A、SPRR2F、SPRR1B、LCE3D和LCE5A。GO分析共富集962个功能,包括免疫系统过程、白细胞的激活、防御反应等;KEGG分析共富集64条通路,差异表达基因与细胞因子-细胞因子受体相互作用最相关。未活化的树突状细胞、M2巨噬细胞和未活化的肥大细胞在表皮免疫微环境中占比最高。预测出小分子化合物埃博霉素、苯甲酰喹、茚地那韦、KU-0063794、PI-103、头孢雷特、氨氯地平、PI-828可作为减轻特应性皮炎局部皮损的潜在药物。结论PI3、SPRR2B、LCE3C、LCE3E、SPRR1A、LCE3A、SPRR2A、SPRR2F、SPRR1B、LCE3D和LCE5A可能是特应性皮炎皮损发生相关的关键基因,预测的8个小分子化合物可为后续的药物研发提供理论参考。关键词：特应性皮炎；生物信息学；免疫浸润；潜在治疗药物 ------------------------------------------------------------------------------ 6.【期刊论文】生物信息学分析肾小管间质纤维化关键基因及潜在治疗药物期刊：甘肃医药摘要：目的：利用生物信息学方法筛选肾小管间质纤维化关键基因，预测肾小管间质纤维化潜在治疗药物。方法：从基因表达数据库（GEO）下载GSE66494基因表达谱芯片数据，应用R软件筛选差异表达基因，STRING数据库构建蛋白质互作网络，Cytoscape软件筛选关键基因，GeneMANIA数据库进行功能富集分析，Connectivity Map（CMap）数据库预测潜在治疗药物。结果：共筛出337个差异表达基因，其中103个上调，234个下调。共筛选出DNA拓扑异构酶Ⅱα（TOP2A）、非SMC凝聚素Ⅰ复合亚基G（NCAPG）、母体胚胎亮氨酸拉链激酶（MELK）、泛素结合酶E2 C（UBE2C）、驱动蛋白家族成员20A（KIF20A）五个肾小管间质纤维化关键基因，其主要富集在细胞周期相关功能，共预测达拉菲尼、舒尼替尼、nutlin-3三种小分子化合物，可能对肾小管间质纤维化有治疗作用。结论：TOP2A、NCAPG、MELK、UBE2C、KIF20A关键基因可能与肾小管间质纤维化的发生发展密切相关。达拉菲尼、舒尼替尼、nutlin-3可为后续肾小管间质纤维化治疗药物研究提供参考。关键词：肾小管间质纤维化；关键基因；生物信息学 ------------------------------------------------------------------------------ 7.【期刊论文】基于生物信息学方法筛选重度抑郁症关键基因及潜在治疗药物预测期刊：神经疾病与精神卫生摘要：目的通过生物信息学方法筛选重度抑郁症关键基因及潜在治疗药物。方法收集GEO公共数据库中GSE98793、GSE76826数据集作为数据来源,采用在线工具及R语言进行数据分析、差异表达基因筛选和富集分析。蛋白质-蛋白质互作网络分析采用STRING数据库进行。关键基因的筛选采用Cytoscape软件。采用受试者工作特征(ROC)曲线评价诊断价值,采用Connectivity Map数据库预测治疗重度抑郁症的小分子药物。结果筛选出TLR2、CD28、IL7R、IRF4、MAPK14共5个关键基因。ROC曲线结果显示,5个关键基因在GSE98793、GSE76826数据集中的ROC曲线下面积为0.616~0.804。预测得到UBP-302、ketanserin、CS-1657、androstenol、taurocholic-acid共5种小分子药物可能对改善重度抑郁症患者症状有潜在价值。结论TLR2、CD28、IL7R、IRF4、MAPK14可能是重度抑郁症患者发病的关键基因,UBP-302、ketanserin、CS-1657、androstenol、taurocholic-acid 5个小分子化合物可能对于抑郁症状改善有一定效果,可为后续药物研究提供思路。关键词：生物信息学；抑郁症；差异基因 ------------------------------------------------------------------------------ 8.【期刊论文】基于生物信息学和CMap数据库分析肺癌相关基因及潜在治疗药物期刊：药学研究摘要：目的基于生物信息学和关联性图谱(CMap)数据库筛选肺癌相关基因及其潜在的治疗药物,为肺癌的治疗提供新思路。方法从基因表达数据库(GEO)中选择GSE89039、GSE118370和GSE136043,采用R软件筛选差异表达基因(DEGs),将DEGs进行GO和KEGG富集分析,并构建蛋白质-蛋白质相互作用(PPI)网络;使用基因表达谱交互分析(GEPIA)验证枢纽基因的表达以及预后价值;采用CMap数据库筛选具有肺癌治疗作用的潜在候选药物。结果我们共确定了530个DEGs,包括150个上调基因和380个下调基因。这些DEGs主要富集在细胞外基质(ECM)-受体相互作用、细胞黏附等方面。PPI网络由527个节点,1298条连接线组成,前十个枢纽基因分别为SDC1、CDH5、FGF2、PECAM1、IL6、CAV1、MMP9、SPP1、VWF、PPARG。通过GEPIA分析这些枢纽基因相关的总生存期(OS),结果显示SPP1对OS具有显著影响。使用CMap数据库筛选出的对肺癌具有潜在治疗作用的FDA批准上市的候选药物,包括腺苷脱氨酶抑制剂(克拉屈滨)、核糖苷还原酶抑制剂(氯法拉滨)、抗病毒药(阿糖腺苷)、拓扑异构酶抑制剂(替尼泊苷)、RNA聚合酶抑制剂(放线菌素)、抗代谢药物(阿糖胞苷)。结论借助生物信息学和CMap数据库挖掘发现克拉屈滨等药物对肺癌具有潜在的治疗作用。本研究为寻找肺癌的治疗方案提供了新的思路,具有重要的临床意义。关键词：肺癌；差异表达基因；生物信息学；CMap数据库 ------------------------------------------------------------------------------ 9.【期刊论文】基于生物信息学探讨体外循环术后的氧化应激损伤及药物预测分析期刊：医药前沿摘要：目的:利用生物信息学方法鉴定体外循环(CPB)氧化应激相关的关键基因和分子通路,为体外循环术后氧化应激所致的心肌损伤预测新的治疗靶点。方法:从GEO数据库中下载GSE132176数据集,通过GEO2 R鉴定差异表达基因(DEGs),同时在基因本体(GO)数据库获取与氧化应激相关的基因。使用DAVID和GSEA软件进行GO和京都基因与基因组百科全书(KEGG)通路分析。使用STRING数据库构建蛋白质互作(PPI)网络,Cytoscape软件用于PPI网络的可视化和筛选Hub基因,使用GSE38177、GSE14956数据集和RT-qPCR对Hub基因表达情况进行验证,最后,Cmap数据库预测寻找相关的小分子化合物。结果:在GSE132176数据集中共发现422个氧化应激相关基因,其中有29个上调基因和7个下调基因有显著差异表达。这些基因主要参与在IFNγ应答、P53通路、细胞凋亡、IL-17信号通路中,经Cytoscape软件筛选得到10个Hub基因,并通过验证发现4个基因具有显著差异,同时筛选出10个相关的小分子化合物。结论:FOS、JUN、IL6和PTGS2可能是体外循环术后氧化应激所致心肌损伤的标志物,erythromycin、VU-0415374和CG-930等化合物可能是具有潜力的候选治疗药物,这为减轻心脏术后氧化应激提供新的治疗思路。关键词：体外循环；生物信息学；氧化应激；药物预测 ------------------------------------------------------------------------------ 10.【期刊论文】基于生物信息学探讨小细胞肺癌的关键基因及潜在治疗药物期刊：黑龙江医学摘要：小细胞肺癌(Small Cell Lung Cancer)是一种侵袭性恶性肿瘤,目前尚缺少有效治疗药物。本研究对基因表达综合(Gene Expression Omnibus,GEO)数据库中的GSE149507芯片数据集分析,共获得153个差异基因。通过DAVID进行基因本体论(Gene ontology,GO)发现差异基因主要富集于细胞分裂的生物学过程,KEGG信号通路富集分析提示其主要富集在细胞周期与P53信号通路。利用STRING构建蛋白互作(Protein-protein interaction,PPI)网络,筛选得到一个基因模块,其中最关键的基因为周期蛋白依赖性激酶1(Cyclin-dependent kinases 1,CDK1),提示作用于CDK1的药物可作为治疗小细胞肺癌的潜在药物,最后借助Herb和DrugBank数据库检索作用于CDK1的中药及其单体和化学药物。本研究旨在通过生物信息学挖掘小细胞肺癌发生的分子机制及关键基因,并探讨其潜在治疗药物,为小细胞肺癌的防治提供新思路。关键词：小细胞肺癌；生物信息学；药物；周期蛋白依赖性激酶1 ------------------------------------------------------------------------------

2026-08-11

·BioSpace

Mirum Pharmaceuticals Reports Inducement Grants Under Nasdaq Listing Rule 5635(c)(4) - August 11, 2026

FOSTER CITY, Calif.--(BUSINESS WIRE)--Mirum Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: MIRM), a leading rare disease company, today announced that on August 10, 2026, the Compensation Committee of Mirum’s Board of Directors granted inducement awards consisting of non-qualified stock options to purchase 26,050 shares of common stock and 34,590 restricted stock units (“RSUs”) to 19 new employees under Mirum’s 2020 Inducement Plan. The Compensation Committee of Mirum’s Board of Directors approved the awards as an inducement material to the new employees’ employment in accordance with Nasdaq Listing Rule 5635(c)(4). Each stock option has an exercise price of $98.70 per share, which is equal to the closing price of Mirum’s common stock on August 10, 2026, and will vest over four years, with 25% of the underlying shares vesting on the one-year anniversary of the applicable vesting commencement date, and the balance of the underlying shares vesting monthly thereafter over 36 months, subject to the new employees’ continued service relationship with Mirum through the applicable vesting dates. The RSUs will vest over three years, with 33% of the underlying shares vesting on each anniversary of the applicable initial vesting date, subject to the new employees’ continued service relationship with Mirum through the applicable vesting dates. The awards are subject to the terms and conditions of Mirum’s 2020 Inducement Plan and the terms and conditions of an applicable award agreement covering the grant. About Mirum Pharmaceuticals Mirum Pharmaceuticals (NASDAQ: MIRM) is a leading rare disease company with a global footprint of approved products and a broad pipeline of investigational medicines. Purpose-built to bring forward breakthrough medicines for people with overlooked conditions, Mirum focuses on rare liver and rare genetic diseases, where it has built deep expertise and strong connections to patient communities. The company’s commercial portfolio includes LIVMARLI® (maralixibat) for Alagille syndrome (ALGS) and progressive familial intrahepatic cholestasis (PFIC), CHOLBAM® (cholic acid) for bile-acid synthesis disorders, and CTEXLI® (chenodiol) for cerebrotendinous xanthomatosis (CTX). ezstandalone.cmd.push(function () { ezstandalone.showAds(131); }); Mirum’s clinical-stage pipeline includes volixibat, an IBAT inhibitor in late-stage development for primary sclerosing cholangitis (PSC) and primary biliary cholangitis (PBC), brelovitug, a fully human monoclonal antibody in late-stage development for chronic hepatitis delta virus (HDV), zilurgisertib, an ALK2 inhibitor under regulatory review with the FDA for fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP), and MRM-3379, a PDE4D inhibitor being evaluated for Fragile X syndrome (FXS). Mirum’s success is driven by a team dedicated to advancing high impact medicines through strategic development, disciplined execution and purposeful collaboration across the rare disease ecosystem. Learn more at and follow Mirum on Facebook , LinkedIn , Instagram and X . Mirum and the Mirum logo are trademarks of Mirum Pharmaceuticals, Inc. Contacts Investor Contact: Andrew McKibben ir@mirumpharma.com Media Contact: Meredith Kiernan media@mirumpharma.com

100 项与鹅去氧胆酸相关的药物交易

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KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D00163	鹅去氧胆酸	A05AA01	DB06777

研发状态

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适应症	国家/地区	公司	日期
脑腱黄瘤病	美国	Mirum Pharmaceuticals, Inc.	2025-02-21
先天性胆汁酸合成障碍	欧盟	-	2017-04-10
先天性胆汁酸合成障碍	冰岛	-	2017-04-10
先天性胆汁酸合成障碍	列支敦士登	-	2017-04-10
先天性胆汁酸合成障碍	挪威	-	2017-04-10
胆结石	美国	Leadiant Biosciences, Inc.	1983-07-28
胆石症	日本	Fujimoto Pharmaceutical Corp.	1983-05-27
胆汁淤积	中国	天津康宝天然药物有限公司	-

未上市

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
脂质沉积	临床3期	美国	Leadiant Biosciences, Inc.	2022-08-10
帕金森病	临床前	巴基斯坦	National University of Sciences & Technology	2025-05-01

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT04270682 (Trial 1, FDA_CDER) 人工标引	临床3期	脑腱黄瘤病	26	CTEXLI 250 mg	鹹選艱獵憲獵願簾網齋(構鏇衊觸糧遞糧積製願) = 憲蓋鬱鹽夢鹽築蓋壓艱糧繭選願獵鑰願範艱築 (選鬱製衊餘膚醖齋願壓, 3.9) 更多	积极	2025-02-21
NCT04270682 (Trial 1, FDA_CDER) 人工标引	临床3期	脑腱黄瘤病	26	Placebo	鹹選艱獵憲獵願簾網齋(構鏇衊觸糧遞糧積製願) = 鹽壓繭醖鬱餘網鏇夢齋糧繭選願獵鑰願範艱築 (選鬱製衊餘膚醖齋願壓, 5.6) 更多	积极	2025-02-21
NCT04270682 (Trial 1, CTgov)	临床3期	脑腱黄瘤病	19	CDCA Weight-Based Dose TID	餘醖繭糧選壓膚獵選窪(獵鹽範觸蓋餘壓遞蓋窪) = 蓋醖鏇顧簾艱鏇繭糧壓鑰壓壓艱鹽艱顧膚遞築 (簾鑰鹹顧鬱構窪蓋鏇齋, 觸簾願觸觸餘廠鹹憲鹹 ~ 獵製窪鏇齋廠顧選鹽蓋) 更多	-	2024-10-28
NCT03168555 (BACH, CTgov)	临床4期	胆石症 \| 胆汁酸吸收不良（BAM）	23	chenodeoxycholic acid	淵襯餘襯鹹蓋窪餘鑰鬱 = 網鏇淵鬱齋憲獵顧範製衊願積顧衊製遞選選餘 (鹹簾窪鹹糧願選範壓窪, 鏇鬱範築簾糧襯製獵製 ~ 鬱觸遞鬱衊醖糧製獵遞)	-	2022-05-19