This clinical trial aims to evaluate the safety and efficacy of REGEND001, an autologous bronchial basal cell therapy, for the treatment of Chronic Obstructive Pulmonary Disease (COPD). COPD is a chronic respiratory condition characterized by persistent airflow limitation and impaired lung function, leading to significant morbidity and mortality worldwide. Current treatments primarily focus on symptom management and have limited impact on disease progression or survival. This study proposes a novel approach using autologous bronchial basal cells, which have demonstrated the potential to repair damaged lung tissue and improve lung function in preclinical studies. The therapy involves the collection of bronchial basal cells via bronchial brushing, followed by their expansion and reintroduction into the patient's lungs via bronchoscopic infusion. The primary objective is to assess the improvement in lung diffusion capacity (DLCO), with secondary endpoints including changes in lung ventilation function (FEV1, FVC) and quality of life (CAT score). The study will also monitor safety, including the incidence of adverse events. Eligible participants are COPD patients aged 40-80 with moderate to severe disease. The trial includes a screening phase, cell collection, transplantation, and follow-up assessments at 4 and 24 weeks post-treatment. This study represents a promising advancement in regenerative medicine for COPD, offering a potential therapeutic option that addresses the underlying structural damage in the lungs.

开始日期2025-05-01

申办/合作机构-

NCT01060878

/ Completed临床2期

Phase II, Randomised, Double-blind, Placebo-controlled Study to Investigate the Efficacy, Safety and Tolerability of PYM50028 in Subjects With Early-stage Parkinson's Disease Administered Once Daily for 28 Weeks

A study to test the therapeutic benefit of the compound PYM50028, versus placebo, in treating early-stage Parkinson's disease. Therapeutic benefit will be assessed using the Unified Parkinson's Disease Rating Scale (UPDRS). It is hypothesised that PYM50028 will be safe and well tolerated in this study and demonstrate therapeutic benefit in this patient population.

开始日期2010-11-01

申办/合作机构

Phytopharm Kleka SA

NCT00875316

/ Completed临床1期

A Randomised, Double-blind, Multiple Dose-ascending, Placebo-controlled Study in Healthy Volunteers and Parkinson's Disease Patients to Assess the Safety, Tolerability and PK of Daily Oral Administration of Cogane™ Over One Month

Phytopharm plc is developing Cogane™ which is a new medicine for the treatment of Parkinson's disease (PD). The purpose of the study is to find out if Cogane is safe and well tolerated in both healthy volunteers and Parkinson's disease patients and to determine if there is a difference in the way that the body deals with Cogane (pharmacokinetics) between these two groups.
It is expected that the study will prove that Cogane™ is safe and well tolerated and will provide us with a pharmacokinetic profile for both subject groups.

开始日期2009-04-01

申办/合作机构

Phytopharm Kleka SA

100 项与 Sarsasapogenin 相关的临床结果

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100 项与 Sarsasapogenin 相关的转化医学

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100 项与 Sarsasapogenin 相关的专利（医药）

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257

项与 Sarsasapogenin 相关的文献（医药）

2026-02-01·STEROIDS

Novel heterosteroids induce anabolic effects in human skeletal muscle cells: An integrated analysis of anabolic and catabolic signaling pathways

Article

作者: López-Bartolo, Miguel ; Pérez-Pérez, Linda Fabiola ; González-Pérez, Pedro Pablo ; Olazo-Márquez, Nadia ; Juárez, Jorge R ; Guerrero-Luna, Gabriel ; Hernández-Linares, María Guadalupe ; Cárdenas-García, Maura ; Mendoza-Montalvo, Adrián ; Bernès, Sylvain

The aim of this study was to investigate the anabolic potential of novel heterosteroids in human skeletal muscle cells. A library of new heterosteroids was synthesized by selectively modifying the A and B rings of steroidal sapogenins (diosgenin, sarsasapogenin, and hecogenin), with six library members (S1, D3, D5, D7, D8 and D13) subsequently tested in vitro. Compound selection was based on computational modeling intracellular signaling pathways regulating muscle hypertrophy and atrophy, coupled with pharmacological potential evaluation using cheminformatics tools. The anabolic activity of these compounds was evaluated in the ATCC PCS-950-010 HSkM cell line, which represents normal human skeletal muscle cells. Among the compounds tested, D5 and D7 increased protein synthesis by approximately 22 % and 14 %, respectively. Compound D8 exhibited the most pronounced effect, increasing cell proliferation by approximately 50 %. Molecular docking and microarray analyses confirmed that D8 stimulates anabolism through AKT, ERK and MAPK activation, revealing the complex interplay between MAPK, PI3K and GPCR signaling pathways in the regulation of muscle cell proliferation. These findings suggest that compounds D8, D5, and D7 warrant further investigation in the context of muscle anabolism as potential therapeutic agents for targeting muscle atrophy.

2026-01-17·NATURAL PRODUCT RESEARCH

Comparative HPTLC analysis of shatavarin IV, sarsasapogenin, caffeic acid, β-sitosterol and lupeol in roots and cladodes of ten Asparagus L. ssp. from North India

Article

作者: Rani, Jyoti ; Gupta, Raghbir Chand ; Mawal, Pooja ; Kapoor, Manish ; Pradhan, Saroj Kumar

In the present research, ten species of Asparagus from North India have been analysed for secondary metabolites. The quantitative study of shatavarin IV, sarsasapogenin, caffeic acid, β-sitosterol, and lupeol in the cladodes and roots of Asparagus was conducted using a validated HPTLC method. The content of sarsasapogenin was found highest in the cladodes of A. racemosus (11.20 ± 0.025 mg/g DW) and roots of A. officinalis (5.95 ± 0.024 mg/g DW). Shatavarin IV was found highest in cladodes of A. densiflorus (6.72 ± 0.02 mg/g DW) and roots of A. adscendens (4.68 ± 0.015 mg/g DW). Caffeic acid was found most abundantly in A. officinalis (65.87 ± 0.021 mg/g DW), while β-sitosterol (9.36 ± 0.004 mg/g DW) and lupeol (5.91 ± 0.004 mg/g DW) were found highest in A. falcatus among the ten species. Overall findings showed that A. adscendens, A. densiflorus, A. falcatus and A. retrofractus have also rich quantity of examined secondary metabolites as compared to commercially important species (A. officinalis).

2026-01-01·FOOD CHEMISTRY

Quadratic polynomial prediction model-based isotope-coded equivalent reporter ion assay: A novel single-calibration LC–MS/MS strategy for sensitive quantification of steroidal sapogenin isomers in functional foods

Article

作者: Hou, Yue-Cai ; Chen, Chu ; Qing, Lin-Sen ; Huang, Xiao-Feng

Steroidal sapogenins, as characteristic components in functional foods, face LC-MS analytical challenges including difficulty separation, low ionization efficiency, and reference standards dependence. This study developed a novel quadratic polynomial prediction model (QPM) based-isotope-coded equivalent reporter ion assay (iERIA), exemplified using tigogenin and sarsasapogenin. N-Alkylpyridinium quaternization derivatization with pyridine‑d₀/d₅ impart permanent positive charges, significantly enhancing the ionization efficiency (20-fold) and chromatographic separation (12-fold) in LC-MS analysis. A common fragment ion m/z 255.4 generated by derivatization served as an equivalent reporter ion for quantification, with key MS parameters predicted via the QPM. A simultaneous quantitative method based on a single calibration curve was established and validated in complex matrices, thereby reducing reference standard costs and workload. Notably, the initial QPM for predicting the optimal combination of declustering potential and collision energy ensures the robustness of the iERIA strategy and expands its applicability to multicomponent determination using a single calibration curve.

项与 Sarsasapogenin 相关的新闻（医药）

2026-02-23

·a韩俊岭一泛心论探秘

中药五行分类及其有效成分的现代应用研究

五行中药分类及其有效成分的现代应用研究中医理论体系中，五行学说作为指导临床实践的重要框架，将自然界万物及人体生理病理现象归纳为木、火、土、金、水五大系统。中药作为中医防治疾病的物质基础，其性能与功效亦与五行属性密切相关。本文系统梳理木、火、土、金、水五行中药的分类特征，剖析各类别代表性药物的有效成分及其现代药理应用，揭示传统中医理论与现代医药研究的内在联系，为中药的精准应用与创新开发提供理论依据。一、木行中药：疏肝解郁，调畅气机木行中药多具辛散、条达之性，对应肝木系统，以疏肝解郁、祛风通络为核心功效。此类药物多含有挥发油、生物碱及苷类成分，在现代医学中广泛应用于神经调节、抗炎镇痛等领域。代表性药物与有效成分柴胡作为木行中药的代表，其主要有效成分为柴胡皂苷（saikosaponins），包括柴胡皂苷a、d等五环三萜类化合物。现代药理学研究证实，柴胡皂苷可通过抑制中枢神经系统5-羟色胺受体活性，发挥抗抑郁作用，临床用于治疗轻中度抑郁症，总有效率达78.3%（《中国中药杂志》2022年研究数据）。此外，薄荷中的薄荷脑（menthol）通过激活TRPM8离子通道，具有显著的中枢镇静与局部镇痛作用，其制成的透皮贴剂已广泛用于紧张性头痛的辅助治疗。临床应用拓展木行中药中的葛根含有的葛根素（puerarin），作为异黄酮类成分，可通过改善脑微循环、抑制血小板聚集，用于缺血性脑卒中的恢复期治疗。2021年《Phytomedicine》发表的随机对照试验显示，葛根素注射液联合常规治疗可使患者神经功能缺损评分降低23.6%，显著优于单纯西药治疗组。二、火行中药：温阳通脉，益气活血火行中药性温热，对应心火系统，以温阳散寒、活血化瘀为主要功效，其有效成分多为生物碱、多糖及酚类化合物，在心血管疾病、免疫调节等领域具有重要价值。代表性药物与有效成分附子作为温里散寒的要药，其主要活性成分为乌头碱（aconitine）及其衍生物。经炮制后，乌头碱转化为毒性较低的苯甲酰乌头原碱，通过兴奋心肌β受体、增加心肌收缩力，用于心功能不全的辅助治疗。现代制剂如参附注射液，已被《急性心力衰竭中国专家共识》推荐为心肾阳虚型心衰的联合用药。此外，肉桂中的肉桂醛（cinnamaldehyde）可通过激活AMPK信号通路，改善胰岛素抵抗，临床用于2型糖尿病的辅助治疗，可使糖化血红蛋白水平降低0.8%~1.2%。作用机制研究火行中药中的黄芪含黄芪甲苷（astragaloside IV），通过抑制NF-κB炎症通路、促进血管内皮生长因子（VEGF）表达，在慢性心力衰竭治疗中展现出心肌保护作用。2023年《Journal of Ethnopharmacology》研究表明，黄芪甲苷可使心肌细胞凋亡率降低42%，同时提升左心室射血分数8.5%。三、土行中药：健脾益气，化湿和中土行中药多具甘温之性，对应脾土系统，以健脾益气、燥湿化痰为核心功效，其有效成分以多糖、皂苷及黄酮类为主，在消化系统疾病、代谢综合征治疗中应用广泛。代表性药物与有效成分人参作为补气要药，其主要活性成分为人参皂苷（ginsenosides），包括Rg1、Rb1等。其中人参皂苷Rg1可通过激活PI3K/Akt信号通路，促进胃肠平滑肌收缩，改善功能性消化不良患者的胃排空延迟。临床研究显示，人参总皂苷制剂可使餐后胃排空时间缩短35%，症状缓解率达82%（《中华消化杂志》2022年数据）。茯苓中的茯苓多糖（pachyman）具有调节肠道菌群平衡的作用，可增加双歧杆菌、乳酸杆菌等有益菌丰度，降低肠易激综合征的复发率。现代制剂开发土行中药中的白术含白术内酯（atractylenolides），通过抑制胃肠激素胃动素的过度分泌，用于腹泻型肠易激综合征的治疗。2021年获批上市的白术内酯胶囊，临床总有效率达76.9%，且不良反应发生率仅3.2%，显著优于传统解痉药物。四、金行中药：润肺止咳，清热解毒金行中药多具甘寒清润之性，对应肺金系统，以清肺润燥、止咳平喘为主要功效，其有效成分包括皂苷、黄酮及挥发油类，在呼吸系统疾病治疗中具有独特优势。代表性药物与有效成分甘草作为调和诸药的要药，其主要有效成分为甘草酸（glycyrrhizic acid）及甘草次酸。甘草酸通过抑制炎症因子TNF-α、IL-6的释放，发挥显著的镇咳祛痰作用，临床用于慢性阻塞性肺疾病（COPD）的稳定期治疗，可减少急性加重次数37%（《European Journal of Pharmacology》2023年研究）。桔梗中的桔梗皂苷（platycodin）通过刺激呼吸道黏膜分泌，增强纤毛运动，其制成的雾化吸入剂可使支气管扩张症患者的排痰量增加40%。抗病毒作用研究金行中药中的金银花含绿原酸（chlorogenic acid），具有广谱抗病毒活性，对流感病毒H1N1、呼吸道合胞病毒（RSV）均有抑制作用。体外实验显示，绿原酸可通过阻断病毒包膜与宿主细胞的融合，使病毒复制率降低68%~75%，为呼吸道病毒感染的治疗提供了新方向。五、水行中药：利水渗湿，滋阴补肾水行中药多具甘淡渗利或咸寒滋润之性，对应肾水系统，以利水消肿、滋阴降火为核心功效，其有效成分以三萜皂苷、甾体类及多糖为主，在泌尿系统疾病、内分泌失调治疗中应用广泛。代表性药物与有效成分泽泻作为利水渗湿的代表药，其主要活性成分为泽泻醇（alisols），通过抑制肾小管对钠离子的重吸收，发挥利尿作用，临床用于肝硬化腹水的辅助治疗，可使腹水量减少30%~45%。地黄中的梓醇（catalpol）具有显著的肾保护作用，通过抑制肾间质纤维化，用于慢性肾衰竭的早期干预，可延缓肾小球滤过率下降速度22%（《中国中西医结合肾病杂志》2022年数据）。内分泌调节作用水行中药中的知母含知母皂苷元（sarsasapogenin），通过激活PPAR-γ受体，改善多囊卵巢综合征（PCOS）患者的胰岛素抵抗，临床研究显示其可使患者睾酮水平降低18.6%，排卵率提高25%。六、五行中药的协同应用与现代研究趋势五行中药并非孤立存在，临床常根据五行生克规律进行配伍应用。如木行之柴胡与土行之白术配伍（逍遥散），通过疏肝健脾协同作用，治疗肝郁脾虚型抑郁症，其有效成分柴胡皂苷与白术内酯可共同调节下丘脑-垂体-肾上腺轴，使皮质醇水平降低28%，疗效优于单一成分用药。现代研究正从以下方向推进：一是基于网络药理学筛选五行中药的“多成分-多靶点”作用网络，如通过分子对接技术发现，火行中药附子中的乌头碱与土行中药人参中的Rg1可协同作用于心肌细胞Na⁺-K⁺-ATP酶，增强强心效果；二是结合纳米技术提升有效成分的生物利用度，如将葛根素制备成纳米脂质体后，其口服生物利用度从12%提升至47%；三是开展循证医学研究，目前已有128项关于五行中药的随机对照试验注册于ClinicalTrials.gov，涉及心血管、神经、消化等多个系统疾病。结语五行中药分类体系体现了中医“天人相应”的整体观，其有效成分的现代研究为传统中药的科学内涵提供了有力佐证。随着多组学技术与精准医学的发展，五行中药的配伍规律与作用机制将得到更深入的阐释，为创新药物研发与个体化治疗提供重要支撑。在传承中创新，在创新中传承，是推动中医药现代化发展的必由之路。

2026-02-12

·转枢

再造生命，重塑健康｜吉美瑞生：清华博士夫妇引领器官再生医疗新纪元

器官再生新纪元吉美瑞生引领医疗革命吉美瑞生，清华博士夫妇创办的创新药企，聚焦器官再生，突破慢病治疗瓶颈，开启全球再生医学新篇章。背景事件：从实验室到临床，填补重大慢病治疗空白吉美瑞生成立于2015年7月，总部位于苏州工业园区，是一家专注于前体细胞/干细胞治疗产品研发与产业化的创新型生物医药企业。公司以“再造生命，重塑健康”为使命，聚焦肺部与肾脏两大高发、高致死率慢病领域，致力于通过细胞再生手段实现器官结构与功能的真正修复。其核心突破在于：传统药物只能延缓疾病进展，而吉美瑞生的产品有望逆转损伤。例如，在特发性肺纤维化（IPF）和慢性阻塞性肺病（COPD）中，现有疗法无法修复塌陷的肺泡；而在糖尿病肾病（DKD）中，透析与移植只是替代而非治愈。吉美瑞生则通过自体前体细胞回输，直接再生受损组织，从根源上解决问题。 2025年，公司获评“江苏省潜在独角兽企业”“苏州市独角兽培育企业”，并完成股份制改革，明确冲刺科创板的战略路径。创始人介绍：一对“80后”清华博士夫妻的科学报国梦吉美瑞生的背后，是一对令人瞩目的“神仙眷侣”——左为教授与张婷博士。左为：清华大学细胞生物学博士，现任同济大学医学院长聘教授、博导，国家特聘专家、长江学者。曾在美国加州大学圣迭戈分校诺奖得主G. Palade-M. Farquhar实验室从事博士后研究。张婷：清华大学生物学博士，曾在美国斯坦福Burnham医学研究所、新加坡ASTAR从事博士后工作，现为浙江省江南干细胞研究院副院长、国家重点研发计划首席科学家。两人相识于四川大学本科时期，双双保送清华攻读博士，婚后赴美深造，2015年毅然归国创业。他们不仅是事业伙伴，更是科研战友——共同主导了多项关键技术研发，并以第一或通讯作者身份在《Nature》《Cell》《Science Translational Medicine》等顶级期刊发表成果。高校与科研团队：产学研深度融合，构建技术护城河吉美瑞生并非孤军奋战，而是深度嵌入中国顶尖科研生态：同济大学：左为教授团队长期深耕肺干细胞机制研究，2025年在《Nature Communications》发表重磅论文，首次揭示P63+肺前体细胞可通过“再上皮化”修复纤维化肺泡，为REGEND001提供坚实理论支撑。钟南山院士团队：合作开展COPD临床研究，2024年成果登上《Science Translational Medicine》，显示超70%患者肺换气功能显著改善。瑞金医院、协和医院、东方医院等十余家顶级医疗机构：共同承担国家重点研发计划“干细胞研究与器官修复”专项，推进III期确证性临床试验。此外，公司还建有上海超级器官研发中心、苏州GMP中试基地、南昌万平生产存储中心，形成“基础研究—临床转化—产业化”全链条布局。产品发展：多管线齐头并进，全球首创疗法蓄势待发吉美瑞生已构建覆盖肺、肾、衰老等领域的丰富产品管线，核心产品包括： REGEND001：全球首个获批进入临床的自体肺前体细胞药物，用于治疗COPD与IPF。已完成II期临床，III期即将启动，有望3年内上市，成为全球首款肺再生药品。其衍生产品Pulmovinci已获FDA“孤儿药资格”。 REGEND003：全球首个基于尿液无创获取肾前体细胞的疗法，2025年5月获NMPA批准开展I期临床，用于治疗2型糖尿病肾病。无需肾活检，极大降低患者风险。技术平台：自主研发的R-Clone前体细胞扩增平台、IntelCell智能细胞平台、仙荷一号全自动制备系统（与海尔生物联合打造），实现细胞制备全流程自动化、标准化、可追溯。这些技术不仅突破了细胞来源与规模化生产的行业瓶颈，更奠定了吉美瑞生在全球再生医学领域的领先地位。融资历史：资本持续加码，验证商业前景自成立以来，吉美瑞生已获得多轮重磅融资： 2022年：完成超亿元B轮融资； 2024年底：逆势完成数千万元B+轮融资，由冷杉溪资本领投； 2025年2月：再次完成B+轮追加； 2026年2月：完成3.5亿元C轮融资，由禹泽资本、合肥高投、洪泰基金、合肥产投、共青城富汇等7家新投资方联合领投，老股东天士力资本、冷杉溪资本等持续跟投。募集资金将主要用于加速REGEND001与REGEND003的临床推进、启动国际化布局、完善智能制造体系。结语：未来已来，器官再生不是科幻当我们在体检时留下一份尿液，或许未来它将成为修复肾脏的“种子”；当COPD患者呼吸困难，或许一次细胞回输就能重建肺泡功能。吉美瑞生正在将这一愿景变为现实。正如CEO张婷博士所言：“干细胞疗法不是天价奢侈品，而是可及、可负担、可医保的下一代治疗方案。” 在这场由中国人主导的再生医学浪潮中，吉美瑞生，正以科学为笔，以细胞为墨，书写人类对抗慢病的新篇章。关注我们，见证生命再生的力量。官网：www.regend.cn 邮箱：cell@regend.cn 电话：021-60646685 END 关注我们，了解更多科技创新动态！（来源：转枢）

2026-02-10

·今日头条

【临床特征】支气管扩张治疗的最新视角

导读：文章概要本文是一篇系统性综述，全面梳理了支气管扩张症（Bronchiectasis）治疗领域的最新进展与未来方向。文章核心论点是：支气管扩张症是一种高度异质性的慢性呼吸道疾病，传统"一刀切"的治疗模式已不再适用，精准医疗（Precision Medicine）——基于患者表型（Phenotypes）和内型（Endotypes）的个体化治疗——正成为新的治疗范式。文章详细评述了从感染控制、抗炎治疗、气道清理到再生医学等七大治疗策略领域的现有证据、正在进行的关键临床试验（RCTs）及新兴疗法，特别强调了Brensocatib（首个获批的DPP-1抑制剂）的里程碑意义，以及细胞治疗等再生医学手段的革命性潜力。一、疾病本质与治疗范式转变 1.1 "恶性漩涡"模型与异质性挑战文章开篇即指出支气管扩张症的病理生理复杂性。根据"恶性漩涡"（Vicious Vortex）模型，疾病由气道功能障碍、炎症反应异常、结构损伤和慢性感染四个核心要素持续相互作用驱动。关键洞察在于：不同患者、同一患者不同时期，这四个要素的占比各不相同，这解释了为何单一治疗策略往往效果有限。这种异质性正是许多临床试验（即使针对特定亚组）结果不一致的根本原因。 1.2 从"孤儿病"到精准医疗文章强调支气管扩张症曾被视为"孤儿病"和被忽视的疾病，但近年来随着国际注册研究的推进（如EMBARC），科学界和临床界的认知显著提升。尽管如此，除Brensocatib外，目前大多数治疗仍依赖超说明书用药（Off-label therapies），凸显了对循证策略的迫切需求。二、七大治疗策略深度解析文章构建了一个全面的治疗策略框架（见图1），涵盖以下七个维度： ✅控制气道感染：吸入抗生素、根除策略、非抗生素疗法，研究VITAL-BE, ERASE, ERADICATE, ANTEIPA, NOPA, Tailwind ✅控制炎症： DPP-1抑制剂、抗Th2治疗、大环内酯类、PDE抑制剂 Brensocatib（已获批）、Itepekimab、Roflumilast、Ensifentrine ✅气道清理与促黏液活性治疗：物理治疗、高渗盐水、黏液溶解剂 AIRVO-BE, BiWaze Clear, CLEAR, BETTER ✅结构性肺损伤修复：细胞治疗（再生医学） P63+肺祖细胞、REGEND001 ✅支气管扩张剂：短效/长效支气管扩张剂 NCT05932316, NCT05183841 ✅肺康复与自我管理：运动训练、数字健康干预、戒烟 SELF-BREATHE, 远程康复试验 ✅离子通道调节剂： CFTR调节剂、ANO1激活剂 Trikafta（非CF支气管扩张症）、GDC-6988 三、关键治疗领域的深度剖析 3.1 感染控制：从抗生素到非抗生素策略吸入抗生素的困境与精准化吸入抗生素在欧洲使用率差异巨大（北欧西欧8.9% vs 中东欧1.8%）。尽管理论吸引力强，但临床试验结果不一（Aztreonam、Colistimethate、Ciprofloxacin、Gentamicin、Tobramycin等研究未能一致达到主要终点）。文章指出，这反映的是患者人群异质性、统计效力不足和给药方案欠佳，而非药物本身无效。新兴观点：吸入抗生素应个体化使用，决策需基于病原体谱、急性加重史和患者耐受性。根除策略：针对铜绿假单胞菌（P. aeruginosa） ✅新分离的铜绿假单胞菌根除仍是优先事项，但高质量证据有限。三个关键试验正在进行： - ERASE试验（NCT06093191）：评估吸入Tobramycin±口服Ciprofloxacin的根除效果 - ERADICATE试验（EudraCT 2021-002335-33）：评估ColiFin®（吸入Colistimethate）28周持续根除率 - ANTEIPA试验（NCT06368804）：比较口服氟喹诺酮单药 vs 联合吸入Colistimethate的双药治疗 ✅非抗生素疗法：范式转移的代表文章特别强调非抗生素干预的兴起，这反映了对长期抗菌治疗局限性的认识： - 吸入一氧化氮（NOPA试验，NCT06663176）：生物膜破坏 - 噬菌体疗法（Tailwind试验，NCT05616221）：针对生物膜内铜绿假单胞菌 - 抗毒力单克隆抗体（如Gremubamab/MEDI3902）：减少急性加重而不对细菌生存施加选择压力 - 吸入IgG制剂（NCT07048262）：黏膜免疫调节这些策略代表了向宿主导向的精准治疗的范式转移。 3.2 炎症控制：从广谱抑制到通路特异性调节中性粒细胞炎症是疾病进展的核心驱动因素。直接抑制中性粒细胞长期存在感染风险担忧，但选择性DPP-1抑制可在不损害先天免疫功能的情况下，上游调节中性粒细胞蛋白酶活性。 Brensocatib（首个获批的DPP-1抑制剂）在2期和3期研究中一致显示： - 降低急性加重率 - 延长首次急性加重时间 - 改善患者报告结局文章评价这是"疾病修饰性（Disease-modifying）"概念的验证，标志着支气管扩张症治疗的重大里程碑。后续研究： - BI 1291583：平行DPP-1抑制剂，3期试验进行中（NCT06872892） - 吸入中性粒细胞弹性蛋白酶抑制剂：CHF6333（NCT06166056）、HSK31858（NCT06660992）、RSS0343（NCT06775340） - α-1抗胰蛋白酶增强治疗：BATMAN试验（NCT05582798），针对高气道弹性蛋白酶活性患者，恢复蛋白酶-抗蛋白酶平衡靶向Th2炎症：生物制剂的新前沿尽管传统认为支气管扩张症以中性粒细胞为主，但Th2驱动的炎症内型在部分患者中日益被认识。这为哮喘常用生物制剂的应用提供了理论依据。 Itepekimab（抗IL-33单抗，NCT06280391）是目前最先进的Th2靶向策略，通过抑制上游上皮细胞警报素，可能比IL-5或IL-4/IL-13靶向治疗更广泛地调节2型炎症。大环内酯类：最成熟的抗炎治疗大环内酯类仍是最成熟的抗炎治疗，多项试验和荟萃分析证实其显著减少急性加重频率、延迟首次急性加重时间。获益延伸至慢性铜绿假单胞菌感染和频繁急性加重患者，被ERS和BTS指南推荐。吸入糖皮质激素（ICS）：选择性而非常规尽管广泛使用，ICS证据薄弱，除非合并哮喘或COPD，否则不推荐常规使用。观察性数据表明特定表型（如血嗜酸性粒细胞增多患者）可能有适度获益，但需前瞻性验证。 TEMPESTAS试验（EudraCT 2022-000524-38）正在评估ICS对COPD合并支气管扩张症患者气道微生物学的影响，比较三联疗法与双联支气管扩张剂。其他抗炎策略：PDE抑制剂 - Roflumilast（PDE4抑制剂，NCT04322929）：2期开放标签试验，显示良好耐受性和痰IL-1β降低 - Ensifentrine（吸入双PDE3/4抑制剂，NCT06559150）：2024年启动的2期试验，结合支气管扩张与抗炎作用 3.3 气道清理与促黏液活性治疗：从基础到创新气道清理仍是治疗的基石，但欧洲真实世界应用不佳，常因设备获取不均和专业物理治疗师不足受限。 ✅证据支持： - 振荡PEP装置、ELTGOL等技术改善痰液排出、症状、运动耐量和生活质量，减少急性加重 - 关键原则：个体化，结合患者偏好、疾病严重程度和合并症 ✅创新技术： - 高流量鼻氧治疗（HFNT）：可能促进黏液 mobilization，减少急性加重（AIRVO-BE试验，NCT04102774） - BiWaze Clear系统：结合加热湿化、振荡和联合模式（NCT06926881） ✅促黏液活性药物： - 高渗盐水（7%）：NCT06242795评估对黏液纤毛清除的影响 - Carbocisteine + 6%盐水（CLEAR试验，EudraCT 2017-000664-14） - Erdosteine（BETTER试验，ACTRN12621000315819）：成人和儿童患者 3.4 离子通道调节剂：CFTR与非CFTR通路近期证据突显CFTR相关功能障碍在携带单个CF致病突变或CFTR多态性的支气管扩张症患者中的作用。关键试验： -Trikafta™（Elexacaftor/ Tezacaftor/ Ivacaftor）4期研究（NCT05743946）：评估在非CF支气管扩张症中的疗效，若验证成功，将大幅拓宽通道靶向治疗范围 - GDC-6988（吸入ANO1/TMEM16A氯离子通道激活剂，NCT06603246）：独立于CFTR增强上皮氯离子分泌，针对黏液阻塞性气道疾病这些项目代表了纠正上皮离子转运的范式转移，从生物物理根源解决黏液淤滞，而非仅依赖机械清除。 3.5 结构性肺损伤：再生医学的革命性潜力结构性气道破坏是"恶性漩涡"的终末后果，目前无疗法可逆转。然而，早期再生研究提供了变革性未来的 glimpse。 ✅细胞治疗试验： - 自体P63+肺祖细胞移植（NCT06164093）：早期证据显示气体交换、影像学结局和生活质量改善 - REGEND001试验（NCT06987214）：自体基底层干细胞移植，评估DLCO变化这些结果虽初步，但提供了概念验证：基于细胞的气道再生可能超越症状控制，阻断疾病进展。 ✅挑战与担忧： - 高昂成本 - 全球可及性受限 - 细胞增殖通路激活的潜在风险 - 可能需终身维持治疗 3.6 支气管扩张剂与肺康复 ✅支气管扩张剂约三分之一患者存在气流阻塞，但支气管扩张剂作用 poorly defined。正在进行试验旨在： - 表征各年龄组支气管扩张剂反应性（NCT05932316） - 确定短效或长效药物是否显著改善运动能力和症状 ✅肺康复与自我管理肺康复在运动耐量、呼吸困难和质量生活方面提供一致获益。当前研究趋势： - 数字健康干预：SELF-BREATHE项目（NCT06326957）反映护理模式转变，强调可及性、自我效能和长期行为改变 - 远程康复：多项RCTs评估不同场景下的康复效果 - 可治疗的特征（Treatable Traits）：戒烟（NCT05764343）、焦虑支持小组（NCT06164470）等自我管理策略四、表型驱动的治疗框架：精准医疗的实践文章核心贡献在于提出了一个系统性的表型驱动治疗框架：中性粒细胞炎症型：中性粒细胞炎症、慢性细菌感染 DPP-1抑制剂、大环内酯类、靶向抗生素、结构化气道清理黏液高分泌型：黏液纤毛清除受损、高黏度分泌物促黏液活性药物（高渗盐水、Mannitol、口服黏液溶解剂）、气道清理、高流量鼻氧 CFTR相关功能障碍型： CFTR多态性或单一致病突变 CFTR调节剂（如Trikafta™）、ANO1激活剂 Th2炎症型 2型炎症：（嗜酸性粒细胞增多）抗IL-33单抗（Itepekimab）等生物制剂（研究中）结构性损伤型：晚期结构性气道破坏再生医学策略（细胞治疗，实验性）关键原则： - 多数患者表现重叠表型，需联合策略 - 治疗选择应与潜在机制挂钩，以优化临床结局 - 支持基于机制的临床试验入组五、未来方向与未满足需求文章最后指出了该领域的五大关键挑战： 1. 生物标志物验证：识别和验证生物标志物定义的亚组，以实现精确的内型驱动治疗。当前试验常纳入异质性人群，限制结果解释 2. 结局指标标准化：临床终点异质性阻碍跨研究比较和荟萃分析。需统一急性加重定义、患者报告结局和生物标志物终点 3. 全球医疗差距：气道清理设备、专业物理治疗和新型治疗的可及性地区差异大，可能加剧服务不足人群的发病率和死亡率 4. 多靶点联合治疗：疾病的复杂多因素性质强调需同时针对多种病理生理机制的联合治疗。单一模式干预可能获益有限，而合理设计的多模式方案（针对患者表型定制）可改善疾病修饰和长期结局 5. 成本与可及性：CFTR调节剂和新型再生疗法的高成本和有限可及性可能限制广泛使用，强调需精心选择患者临床意义 - 为临床医生提供了基于机制的个体化治疗决策框架 - 强调了患者分层在未来临床试验设计中的重要性 - 指出了非抗生素策略和再生医学的变革性潜力参考文献： New Perspectives in the Treatment of Bronchiectasis. 期刊：Archivos de bronconeumologia 日期：2026-01-09 DOI ：10.1016/j.arbres.2025.12.008

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研发状态

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
帕金森病（青年型、早发型）	临床2期	英国	Phytopharm Plc	2010-08-23
阿尔茨海默病引起的痴呆症	临床2期	英国	Phytopharm Kleka SA	2004-01-01
肌萎缩侧索硬化	临床前	加拿大	Raya Therapeutic, Inc.	2025-06-03