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▎药明康德内容团队编辑根据药明康德内容部数据统计，今年8月，全球生物医药行业共发生了52起融资事件。其中，5000万美元以上的大额融资事件共发生8起，已披露金额的融资事件总额超过12亿美元，主要集中在C轮以前。新分子疗法势头迅猛：在8月成功完成超过5000万美元融资的8家公司中，有4家致力于寡核苷酸药物、细胞和基因疗法等新分子疗法，达到半数。这也体现了产业对这一领域的持续看好。免疫相关疗法火热：在8月成功完成超过5000万美元融资的8家公司中，有4家致力于免疫相关疗法开发，其中3家专注于非CTLA-4、 PD-1、PD-L1靶向的免疫癌症治疗，显示业界在该领域积极拓展创新疗法的趋势。平台公司崛起：值得注意的是，在本月完成大型融资的公司当中，有2家是平台型公司，皆专注于RNA疗法的突破，显示业界对此一新兴技术的持续看好与相关突破的渴望。▲8月生物医药领域5000万美元以上融资事件（仅统计海外主要投融资。如您想了解中国8月的投融资近况，请访问《医药观澜》微信号）新分子疗法领域8月融资盘点ADARx Pharmaceuticals：RNA靶向疗法研发公司8月9日，ADARx Pharmaceuticals宣布完成超额认购的2亿美元C轮融资，所得资金将用于进一步推进ADARx的临床项目。此次融资由贝恩资本生命科学基金和TCGX共同领投，新投资者包括Blackrock、Commodore Capital、Cormorant Asset Management、HBM Healthcare Investments、Invus、Marshall Wace、Redmile Group、T. Rowe Price Associates、Venrock Healthcare Capital Partners和维梧资本（Vivo Capital）。ADARx的现有投资者Ascenta Capital、礼来亚洲基金（Lilly Asia Ventures）、奥博资本和SR One Capital Management也参与了本轮投资。ADARx公司位于圣地亚哥，是一家处于临床阶段的生物技术公司，致力于将前沿科学转化为拯救生命的疗法。ADARx正在开发一种不受限于治疗模式的RNA靶向平台，用于抑制、降解、编辑和递送寡核苷酸。具体来说，ADARx的专有技术平台包含4大功能模块：RNA编辑，RNA降解和抑制，肝脏递送，以及中枢神经系统递送。ADARx目前专注于三个治疗领域的疾病：遗传病、心脏代谢疾病和中枢神经系统疾病。该公司管线中有9个在研项目，其主要项目正在进行临床前的毒理学研究。ADARx的主要疗法之一是ADX-324，这是一款治疗遗传性血管性水肿的创新疗法。另一款产品开发中的产品ADX-038，其靶点是补体因子B，用于治疗多种补体介导的疾病。根据公开信息，自成立以来，ADARx共完成了5轮融资，总筹集资金高达3.32亿美元，包括2021年9月的B轮7500万美元融资，以及2023年1月4600万美元的B+轮融资。ADARx的联合创始人兼首席执行官是李䂦（Zhen Li）博士，她在医药和生物技术行业拥有20多年的研发经验，同时也具备丰富的管理经验。在加入ADARx之前，李博士曾担任Arrowhead Pharmaceuticals的高级副总裁，领导了Arrowhead递送平台和多个候选产品的发现和非临床开发，这些产品目前正在进行临床研究。Alltrna：人工智能RNA治疗药物研发公司8月9日，Alltrna宣布完成1.09亿美元B轮融资，用于推进公司平台和首批候选药物的临床开发，以治疗终止密码子病（Stop Codon Disease)。本轮融资的投资方包括Flagship Pioneering公司和一些顶级投资者。Alltrna由Flagship Pioneering于2018年创立，致力于研发转运RNA（tRNA）创新疗法。tRNAs不仅在mRNA蛋白质翻译中起核心作用，还是具生物学多样性的可编程分子。因作用机制具有通用性，一种tRNA疗法就有机会治疗上百种疾病。Alltrna的平台独特地结合内部专业知识和专有的机器学习工具，以充分利用tRNA序列和修饰组合潜力来治疗疾病，这些序列和修饰是tRNA结构、功能和稳定性的关键。Alltrna最近展示的数据验证了其平台设计、修饰、生产和递送经工程化修饰tRNA寡核苷酸的潜力，其效价和活性显著提高，用于体内PTC突变的读出，以恢复全长蛋白的产生，这与个别基因和突变位置无关。关于Alltrna的产品管线，目前的公开信息不多。自成立以来，Alltrna已完成两轮融资，均由其创始者及知名风投机构Flagship Pioneering投资。Alltrna曾在2021年11月完成了一轮风险投资，筹得5000万美元。▲Alltrna首席执行官Michelle Werner女士Alltrna现任首席执行官Michelle C. Werner女士是一位经验丰富的医药行业高管，在该行业拥有20多年的商业和研发经验。她女士曾在今年的药明康德全球论坛中表示，Alltrna专攻的tRNA疗法的独特之处在于它的通用性，不管mRNA序列如何，编码的是什么蛋白，它都能很好地完成自己的任务。“因为作用机制的通用性，一种tRNA疗法就有机会治疗上百种疾病。”公司的联合创始人兼首席创新官Theonie Anastassiadis博士是Flagship Pioneering的高级负责人，也是哈佛核糖核酸医学研究所的商业顾问委员会成员。她曾入选知名行业媒体Endpoints News发布的生物医药领域40岁以下新一代领导者榜单（The 20 under 40 in Biopharma）。参考阅读：生物医药领域新一代领导者榜单出炉，21位青年才俊上榜Kyverna Therapeutics：细胞疗法研发公司8月3日，Kyverna Therapeutics宣布筹集6000万美元，使得其B轮融资总额增至1.45亿美元。新加入的投资者包括贝恩资本生命科学基金和GordonMD Global Investments。他们与现有的投资者，如吉利德科学（Gilead Sciences）、Westlake Village BioPartners、Vida Ventures、Northpond Ventures、RTW Investments、Insight Partners、CAM Capital、LYFE Capital以及jVen Capital等一同参与了此轮融资。Kyverna Therapeutics是一家细胞疗法公司，旨在通过设计一类新型疗法来治疗自身免疫性疾病和炎症性疾病。Kyverna的治疗平台结合了先进的T细胞工程和合成生物学技术，可抑制和消除自身免疫性疾病和炎症性疾病源头的自体活性免疫细胞。除了致力于开发用于自体和异体嵌合抗原受体T细胞（CAR T）疗法外，Kyverna还在构建调节性T细胞（Tregs）疗法，通过多种机制来控制自身免疫。▲Kyverna开发CAR-T疗法示意图（图片来源：Kyverna官网）Kyverna Therapeutics的候选管线KYV-101及其异构体KYV-201是一种全人源抗CD19 CAR-T细胞疗法，旨在治疗B细胞介导的自身免疫性疾病。该药物已在美国启动针对狼疮性肾炎的1期临床试验，并在德国启动1/2期临床试验。Kyverna公司于2020年年初完成2500万美元A轮融资。2022年1月也在B轮融资中获得8500万美元。Peter Maag博士是Kyverna的首席执行官，他在医药和医学诊断行业已有20多年的高级管理经验。CG Oncology：专注于为膀胱癌患者开发保留膀胱疗法的溶瘤免疫治疗公司8月2日，CG Oncology完成1.05亿美元的超额认购融资。本轮融资由Foresite Capital和TCGX共同领投，新投资者Aviity Partners、BVF Partners和Janus Henderson Investor，以及现有投资者Acorn Bioventures, Ally Bridge Group, Decheng Capital, Longitude Capital, Malin Corporation and RA Capital Management也参与其中。CG Oncology在2010年由Paul DeRidder博士创立，是一家溶瘤免疫治疗公司，专注于为膀胱癌患者开发可以保留膀胱的疗法。公司的现任首席执行官为Arthur Kuan先生，他入选了知名行业媒体Endpoints News发布的生物医药40岁以下新一代领导者榜单（The 20 under 40 in Biopharma）。从研发管线来看，公司的主要候选药物cretostimogene grenadenorepvec（CG0070）是一种膀胱内给药的溶瘤病毒疗法，基于一种改造的5型腺病毒（Ad5）骨架，包括一个肿瘤特异性启动子，和一个粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）转基因。在裂解肿瘤细胞后，GM-CSF与肿瘤特异性抗原和其他危险信号一起释放。GM-CSF可以激活树突状细胞（DC），DC细胞识别肿瘤抗原，并将其呈递给细胞毒性和辅助性T细胞，从而促进其成熟。然后，这些T细胞能够在整个身体中循环，识别并攻击残留的肿瘤细胞。▲CG Oncology研发管线（图片来源：CG Oncology官网）目前CG0070正处于3期临床试验阶段，用于治疗对卡介苗无反应的非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）。与此同时，CG0070也正在与Keytruda联合进行针对同一适应症的2期临床研究。另外，CG0070与纳武利尤单抗的联合治疗针对肌层浸润性膀胱癌的第1期临床研究也已启动。CG Oncology先后共完成了6轮融资：本次融资之外，还包括2014年7月的1360万美元A轮融资、2015年8月的1000万美元B轮融资、2019年3月的2200万美元的C轮融资、2020年12月的4700万美元D轮融资、2022年11月的1.2亿美元E轮融资。公司的管理团队中，创始人Paul DeRidder博士拥有22年的泌尿外科临床经验，他还曾担任Crystal Cove Capital和AmpleLuck International Capital的投资合伙人（Venture Partner）。首席执行官Arthur Kuan先生曾入围福布斯2020年30岁以下的生物医药青年才俊榜单（2020 Forbes 30 Under 30 featured honoree）。在加入CG Oncology之前，他是汇桥资本（Ally Bridge Group）的创始成员，该机构领投了CG Oncology的A轮和B轮融资。参考阅读：生物医药新一代领导者榜单出炉！22名新星上榜小分子及抗体药物领域8月融资盘点Fore Biotherapeutics：癌症精准治疗药物开发公司8月23日，Fore Biotherapeutics完成了7500万美元的D轮融资。该融资由SR One和Medicxi共同领投，现有投资者也参与其中。Fore Biotherapeutics公司目前的投资方包括新投资者Medicxi，以及现有投资者奥博资本（OrbiMed）、HBM Healthcare Investments、诺华风险基金（Novartis Venture Fund ）3B Future Health Fund、Cormorant Asset Management、惠灵顿管理（Wellington Management）和三星证券（Samsung Securities）。Fore Biotherapeutics（曾用名：NovellusDx）是一家癌症精准治疗药物开发公司，成立于2011年。公司的创始人利用其在合成生物学，生物信息学和药物开发方面的深厚经验，创建了一种算法，可以识别罕见的癌症驱动突变，并将其进行功能分类。基于这项技术，他们构建了一个功能基因组学平台，可以将携带罕见癌症相关突变的患者与经临床验证的疗法相匹配。2021年初，公司更名为Fore Biotherapeutics。▲Plixorafenib机制图（图片来源：Fore Biotherapeutics官网）Fore Biotherapeutics的主要候选药物plixorafenib（FORE8394）是基于其专有的功能基因组学平台Foresight开发的小分子药物，是一种可口服的下一代BRAF选择性抑制剂。Plixorafenib旨在靶向广泛的BRAF突变，同时不影响野生型RAF的活性。目前plixorafenib尚处于早期临床开发阶段，今年6月公布的1/2a期试验数据显示，在未使用过MAPK抑制剂和使用过MAPK抑制剂的BRAF V600+患者中，总缓解率（ORR）分别为37.5%和16.7%，中位缓解持续时间分别为32.3个月和12.9个月。在未使用过MAPK抑制剂的BRAF V600+患者中，中位无进展生存期（PFS）超过2年。此外，在包括高级别和低级别胶质瘤在内的原发性中枢神经系统肿瘤中也观察到了plixorafenib的疗效。安全性方面，plixorafenib具有良好的耐受性。与已获批的BRAF抑制剂的早期单药数据相比，没有发生继发性的皮肤恶性肿瘤。自2013年起，Fore公司频繁吸引投资者关注。根据公开信息，该公司先前的主要融资包括其5700万美元的C轮融资。Fore公司的现任董事长兼首席执行官为Matthew Ros先生。Ros先生在生物技术行业有30年的行业经验。在加入Fore Biotherapeutics之前，他是Epizyme的执行副总裁兼首席战略和业务官；在此之前，他担任了Sanofi-Genzyme的首席运营官和肿瘤业务部全球主管，并在ARIAD Pharmaceuticals担任领导职务。Rapport Therapeutics：中枢神经系统疾病药物研发公司8月23日，Rapport Therapeutics完成了1.5亿美元的B轮融资，该轮融资由Cormorant Asset Management公司领投，主要投资者包括Fidelity Management＆Research Company、高盛资产管理（Goldman Sachs Asset Management）、Logos Capital、Perceptive Advisors、Sofinnova Investments、Surveyor Capital (a Citadel company)、由T. Rowe Price Associates顾问的基金和账户，以及所有的现有投资者：包括Third Rock Ventures、ARCH Venture Partners以及Johnson & Johnson Innovation。Rapport Therapeutics是一家临床阶段的生物技术公司，专注于发现和开发神经疾病的精准疗法，公司总部位于美国波士顿。根据该公司新闻稿发布的信息，其主要候选药物正在1期临床试验中进行测试，用于治疗耐药性癫痫。目前关于该公司产品管线布局的公开信息不多。Rapport公司在今年3月已经完成了1亿美元的A轮融资。该公司的创始人兼首席科学官David Bredt博士是受体相关蛋白（RAP）生物和治疗应用的开拓者，他在20多年前就发现了RAP及其在调节受体表达和功能中的作用。此外，他还提出利用RAP来靶向特定神经元回路的想法。基于这一理念，杨森公司（Janssen）和Third Rock Ventures于2022年底合作创建了Rapport公司。Abcuro：免疫调节抗体疗法研发公司8月17日，Abcuro公司成功完成1.55亿美元B轮融资。获得的资金将主要用于完成其抗体疗法ABC008的注册性2/3期临床试验。该轮融资由Redmile Group和贝恩资本生命科学基金（Bain Capital Life Sciences）共同领投。新投资者和现有投资者都参与其中，包括RA Capital Management, Samsara BioCapital, 赛诺菲风投（Sanofi Ventures），New Leaf Ventures, Pontifax，由Tekla Capital Management管理的基金，以及由BlackRoc、Mass General Brigham Ventures、Eurofarma和Soleus Capital管理的基金和账户。Abcuro是一家处于临床阶段的生物技术公司，通过精确调节细胞毒性T细胞和NK细胞，开发用于治疗自身免疫性疾病和癌症的免疫疗法。Abcuro目前的研发管线涵盖了两个关键项目：ABC008和ABC015。ABC008是一种专门针对KLRG1的抗体，现已进入临床开发阶段。它的作用机制能够选择性地耗尽细胞毒T细胞，同时不影响幼稚T细胞（Naive T Cell）、调节性T细胞和中枢记忆T细胞。ABC008的潜在治疗领域包括免疫性疾病、实体瘤以及血液系统肿瘤。▲Abcuro研发管线（图片来源：Abcuro官网）目前，针对ABC008已启动两项临床试验：第一项是2/3期注册试验，旨在评估ABC008治疗包涵体肌炎（IBM）的效果；第二项则是1/2期临床试验，专门针对T细胞大颗粒淋巴细胞白血病的治疗。Abcuro先后在A轮融资中筹集了5000万美元。其现任首席执行官是Alex Martin先生，他拥有超过30年的生物医药行业经验。此外，Martin先生还曾任Realm Therapeutics（RLM）的首席执行官、Intercept Pharmaceuticals（ICPT）的首席运营官以及BioXell (BXLN) 的首席财务官。Georgiamune：癌症免疫疗法研发公司8月9日，Georgiamune完成了7500万美元的A轮融资。General Catalyst和帕克癌症免疫研究所（Parker Institute for Cancer Immunotherapy）共同领投了本轮融资，其他参投方还包括Mubadala Capital，Alexandria Venture Investments，Catalio Capital Management，CJNV BioVenture和Verition Fund Management。Georgiamune是一家临床阶段的生物技术公司，专注于重新编程免疫信号通路，以重新引导免疫系统对抗疾病。Georgiamune是由Samir N. Khleif博士根据其在调节免疫反应的新机制方面的发现创立的。Khleif博士的研究工作发现了控制关键免疫细胞通路的新型核心靶点，并由此开发出可调节和恢复这些免疫信号通路的分子，用于治疗癌症和自身免疫性疾病。▲Georgiamune研发管线（图片来源：Georgiamune官网）Georgiamune共有8个在研项目，其先导项目GIM-122是一种双功能单克隆抗体。GIM-122旨在克服癌症患者的免疫疗法抗药性，用于免疫检查点抑制剂治疗失败的晚期恶性实体肿瘤。该疗法的IND申请在今年8月获得了FDA的许可。Georgiamune计划于2023年下半年启动GIM-122的首个人体试验，以评估其安全性、耐受性、药代动力学、药效学和抗肿瘤活性。该公司的创始人兼首席执行官Samir N. Khleif博士是免疫治疗领域的先驱，在学术界和行业内都积累了丰富的经验。他是美国国家癌症研究所（NCI）和美国国立卫生研究院（NIH）的杰出科学家，曾任NCI癌症疫苗部门的负责人，期间他主导了众多免疫肿瘤学和癌症疫苗的临床试验。结语随着医疗科技的持续进步和全球健康需求的增长，投资者们正在积极寻找新的机会。创新治疗模式的出现为患者开辟了新的治疗途径，传统的治疗方式也仍然展现出其稳健且不可替代的价值。这预示着在医药领域，“新旧”疗法将共同发展，共同造福病患。在资本市场的支持下，我们期待着未来涌现更多的医药创新，为全球患者带来新的治疗希望。大家都在看▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用，请长按扫描上方二维码，即可访问“药明直播间”，观看相关话题的直播讨论与精彩回放‍参考资料：[1] FORE Biotherapeutics Announces $75M in Series D Financing and CEO Transition，Retrieved August 28, 2023, from https://www.businesswire.com/news/home/20230823553491/en[2] FORE Biotherapeutics，Retrieved August 28, 2023, from https://fore.bio/company/about-us/[3] Rapport Therapeutics Launches with $100 Million to Transform the Treatment of Neurological Disease through the Discovery and Development of Precision Therapies，Retrieved August 28, 2023, from https://www.rapportrx.com/2023/03/07/rapport-therapeutics-launches-with-100-million-to-transform-the-treatment-of-neurological-disease-through-the-discovery-and-development-of-precision-therapies/[4] Rapport Therapeutics，Retrieved August 28, 2023, from http://www.rapportrx.com/[5] Abcuro Announces $155 Million Oversubscribed Series B Financing to Further Advance Autoimmune Pipeline，Retrieved August 28, 2023, from https://www.businesswire.com/news/home/20230817268480/en[6] Abcuro，Retrieved August 28, 2023, from https://abcuro.com/[7] ADARx Pharmaceuticals, A Leader in Next Generation RNA Therapeutics, Announces Oversubscribed $200 Million Series C Financing，Retrieved August 28, 2023, from https://www.businesswire.com/news/home/20230809482792/en[8] ADARx Pharmaceuticals，Retrieved August 28, 2023, from https://www.adarx.com/[9] Georgiamune Inc. 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