Allogeneic dental pulp mesenchymal stem cell therapy (Beijing SH Bio-Tech Corporation/Utooth Biological Technology)

提到干细胞治疗，很多人可能觉得离自己很远，要么是科幻电影里的情节，要么是只存在于科研论文里的高深技术。但现在不一样了，随着政策不断破冰和首款新药正式上市，这项曾经“高冷”的医疗技术，正在快速走进现实，中国干细胞治疗已经实实在在驶入了产业化的“高速路”。 简单说，干细胞就是我们身体里的“万能细胞”，有自我更新和分化成各种功能细胞的能力。比如造血干细胞能生成血液细胞，间充质干细胞能修复受损组织，就像一支随时待命的“修复大军”。过去，面对一些传统药物和手术治不好的难治性疾病，比如严重的自身免疫病、神经损伤等，患者往往只能被动等待。而干细胞治疗的出现，给这些疾病提供了全新的治疗思路，这也是它能成为生物医药领域热门方向的核心原因。 2025年开年就传来了重磅好消息，1月2日国家药监局通过优先审评，附条件批准了艾米迈托赛注射液上市，用于治疗14岁以上激素治疗失败的急性移植物抗宿主病。这可不是普通的新药获批，这是我国首款正式上市的干细胞治疗药品，标志着干细胞治疗从临床研究正式迈入了商业化应用阶段，就像打通了从实验室到患者手中的“最后一公里”。 除了首款新药落地，政策层面的支持更是给产业发展添足了动力。早在2020年，《海南自由贸易港博鳌乐城国际医疗旅游先行区条例》就明确，允许在先行区开展干细胞等新技术的研究和转化应用。到了2025年2月1日，博鳌乐城又出台了《生物医学新技术转化应用实施办法(暂行)》，首批3个干细胞技术项目正式落地，这是国内第一次允许干细胞技术临床收费应用，真正开启了干细胞临床应用的“破冰之旅”。 现在我国实行“双轨制”推动干细胞发展，一条是企业主导的药物路线，完成动物实验后向国家药监局申请临床试验；另一条是医疗机构主导的技术路线，备案后开展临床研究。截至2024年10月，我国已经受理了148例干细胞药物的临床研究申请，其中106例已经获批，仅间充质干细胞药物就有78例，占比超过七成，成为研发的主力方向。同时，全国100多家医疗机构已经开展了738余项干细胞临床研究项目，并且都在中国临床试验注册中心成功备案，整个产业的发展基础越来越扎实。 在产业化推进过程中，不少企业和科研机构都在发力，带来了很多让人期待的进展。九芝堂美科已经有三款干细胞新药获批临床试验，分别针对缺血性脑卒中、自身免疫性肺泡蛋白沉积症和孤独症谱系障碍，其中治疗孤独症的项目还是全国首个。贝来生物的干细胞注射液针对急性呼吸窘迫综合征、类风湿关节炎等多种疾病，部分项目已经进入二期临床，其中类风湿关节炎项目更是积累了16年的研究数据。 天津昂赛细胞的注射用间充质干细胞，目前有4项二期临床试验在推进，涉及慢加急性肝衰竭、外伤性脊髓损伤等适应症，2025年3月还启动了慢加急性肝衰竭的Ⅱb/Ⅲ期临床研究，离上市又近了一步。还有三有利和泽生物的人牙髓间充质干细胞注射液，是国内首个用于慢性牙周炎治疗的干细胞药物，2023年就启动了二期临床试验，目标入组204人，目前正在顺利招募患者。 光谷中源药业的研发管线更是全面，旗下VUM02注射液已经有8个适应症获批临床，涵盖失代偿期肝硬化、重型新冠感染、急性移植物抗宿主病等多种疾病，几乎覆盖了当前干细胞治疗的主要热门领域。这些企业的探索和突破，不仅丰富了干细胞治疗的应用场景，也让更多患者看到了治愈的希望。 不过，干细胞治疗能走到今天，背后离不开科研人员的长期坚守。干细胞的生产制备非常复杂，从细胞来源筛选、培养扩增到质量检测，每一个环节都有严格要求。比如细胞的成活率要达到90%以上，还要避免污染和过度分化，这对生产平台的技术水平是巨大考验。像九芝堂美科就建成了符合中、美、欧GMP标准的生产基地，设有4个独立的B+A级洁净区，就是为了保证细胞药物的质量稳定。 专家们也明确表示，干细胞不是“包治百病”的神药，它有明确的适用范围，主要在免疫调节、组织修复和抗炎方面有优势。产业发展既要鼓励创新，也要划清安全边界，避免盲目商业化带来的乱象。目前我国干细胞发展还处于从0到1的关键阶段，需要建立完善的监管体系，规范生产工艺和质检标准，同时引导资本向基础研究和中试平台倾斜，保障产业高质量发展。 随着技术不断成熟和政策持续完善，干细胞治疗的应用场景还在不断拓展。除了已经获批的适应症，目前在神经退行性疾病、心脑血管疾病、罕见病等领域的临床试验都在推进。未来，也许我们身边的亲友，会因为干细胞治疗摆脱难治性疾病的困扰；也许曾经无法治愈的损伤，会通过干细胞修复重新恢复功能，这正是这项技术最让人期待的价值所在。 干细胞治疗的产业化，不仅能给患者带来新的治疗选择，还能推动我国生物医药产业实现弯道超车。我国在干细胞基础研究领域的论文和专利数量，已经位居世界前列，现在通过产业化转化，就能把科研优势变成实实在在的医疗成果和产业竞争力，为健康中国战略提供有力支撑。 当然，干细胞治疗要真正普及，还有一些问题需要解决。比如如何进一步降低治疗成本，让更多普通患者用得起；如何建立更统一的行业标准，确保治疗的安全性和有效性；如何让公众更科学地认识干细胞治疗，避免误解和盲目跟风。这些都需要政府、企业、科研机构和公众共同努力，一步步推进。 现在，干细胞治疗已经从遥远的科研概念，变成了能切实帮助患者的医疗手段，政策支持、技术突破、产业发力形成了合力，让这个充满希望的领域迎来了最好的发展时机。相信在不久的将来，会有更多干细胞新药获批上市，更多难治性疾病被攻克，让更多人受益于这项先进的医疗技术。 最后想问问大家，你身边有没有人接触过干细胞治疗相关的临床研究？对于干细胞治疗未来的发展，你最期待它能攻克哪种疾病？欢迎在评论区分享你的看法和经历，一起讨论这项正在改变医疗格局的新技术。

干细胞凭借其多向分化潜能和自我更新能力，在再生医学、疾病治疗等领域展现一定治疗潜力，为免疫性疾病、心脑血管疾病、神经退行性疾病等难治性疾病提供了新的治疗希望，成为生物医药领域的重要发展方向。目前，已有138余种来源于脐带、骨髓、脂肪、胎盘、牙髓的间充质干细胞产品的临床试验申请获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）批准。此外，全国100多家医疗机构已开展738余项干细胞临床研究项目，并在中国临床试验注册中心（ChiCTR）成功备案。此前，药时空已经对国内6款处于Ⅲ期临床的干细胞疗法进行了盘点，今天接着盘点一下国内12款处于Ⅱ期临床的干细胞疗法，以下为具体信息，若有错漏，欢迎留言指正。1、药品名称：人骨髓间充质干细胞注射液研发企业：九芝堂美科适应症：自身免疫性肺泡蛋白沉积症、缺血性脑卒中九芝堂美科（北京）细胞技术有限公司成立于2018年3月，注册资金2亿元，是一家专注于干细胞药品和再生医学产品生产、研发和销售的生物科技公司。九芝堂美科已在中国药谷——北京大兴生物医药基地建成符合中国、美国和欧盟GMP标准的大规模干细胞药物研发生产基地，办公生产面积约4800m²，生产平台设有4个独立B+A级洁净区，可生产符合中、美药品申报要求的临床级干细胞药物。2020年2月，九芝堂美科干细胞新药临床试验获得批准，适应症为缺血性脑卒中。这是CDE批准的第一个使用进口干细胞进行的临床试验；第一个使用干细胞治疗神经系统大适应症的临床试验；第一个使用骨髓来源间充质干细胞进行的临床试验。2021年1月12日，该项临床试验（ASSIST）正式启动，正在首都医科大学附属北京天坛医院等多家医院开展。2023年6月，九芝堂美科第二款干细胞新药临床试验获得批准，适应症为自身免疫性肺泡蛋白沉积症(aPAP)。2023年11月1日，该项临床试验正式启动，九芝堂美科正在与广州医科大学附属第一医院合作开展hBMMSC治疗自身免疫性肺泡蛋白沉积症(aPAP)的Ⅱa期临床试验。2025年3月，九芝堂美科第三款干细胞新药临床试验获得批准，适应症为孤独症谱系障碍。这是全国首个使用人骨髓间充质干细胞治疗孤独症的临床试验。2、药品名称：人脐带间充质干细胞注射液研发企业：贝来生物适应症：急性呼吸窘迫综合征（ARDS）、类风湿关节炎（RA）、特发性肺纤维化（IPF）北京贝来生物科技有限公司成立于2015年，是一家致力于干细胞与再生医学研究、干细胞新药研发与临床转化的高新技术企业。公司致力于利用hUC-MSC技术解决多种难治性疾病的未满足医疗需求。主要的研发方向针对自身免疫、呼吸、神经、消化等多个系统难治性疾病（人异体脐带间充质干细胞hUC-MSC），以及恶性肿瘤等领域（经过修改编辑的人异体脐带间充质干细胞Engineered hUC-MSC）进行产品管线布局。据贝来生物董事长刘拥军此前在2024年的一次访谈中表示，公司有多项进入临床试验阶段的项目：急性呼吸窘迫综合征（ARDS）项目，是在新冠疫情爆发初期获批的国家药监局应急特批审评的涉密项目，顺利完成I期临床达到预期试验目的之后，继续通过特别审批通道获批开展II期临床试验，目前处于全国多中心的II期阶段。类风湿关节炎（RA）项目，是其在医科院系统的天津血研所做教授期间的国家自然科学项目的延续，在这个项目上持续研究了16年，拥有数百例的真实世界研究数据基础，以及详细的机制研究成果，在中国和美国都获得IND批准，目前刚刚完成了IIa期。特发性肺纤维化（IPF）项目，是其在以上两个项目开发的基础上，进一步开发的罕见病项目，已获得1类新药IND批件，目前由北京协和医院牵头全国多中心开展中，年底即将进入II期临床。不过，查询药物临床试验登记与信息公示平台，相关的Ⅱ期临床信息只有两项，分别是“人脐带间充质干细胞注射液治疗类风湿关节炎安全性导入小样本单中心临床试验”和“人脐带间充质干细胞注射液治疗特发性肺纤维化的 I/IIa 期临床试验”。3、药品名称：注射用间充质干细胞（脐带）研发企业：昂赛细胞适应症：慢加急性（亚急性）肝衰竭、急性呼吸窘迫综合征（ARDS）、外伤性脊髓损伤天津昂赛细胞基因工程有限公司是细胞产品国家工程研究中心的法人单位、是汉联药业控股子公司。公司2004年成立至今，在干细胞科研领域积累了雄厚的技术优势，建设了国际上第一个间充质干细胞库，申报了国内最早的间充质干细胞企业标准，申报了我国第一个脐带间充质干细胞治疗药物。公司的注射用间充质干细胞（脐带）目前在进行多个临床试验，其中临床Ⅱ期相关的试验有4项，涉及的适应症包括慢加急性（亚急性）肝衰竭、急性呼吸窘迫综合征（ARDS）、外伤性脊髓损伤。其中，最新启动的为今年3月一项关于“间充质干细胞治疗慢加急性肝衰竭（ACLF）Ⅱb/Ⅲ期临床研究项目”。4、药品名称：人牙髓间充质干细胞注射液研发企业：三有利和泽生物适应症：慢性牙周炎北京三有利和泽生物科技有限公司成立于2011年6月，位于北京丰台总部基地海鹰路，是一家主要从事人工重组蛋白、再生医学等生物医药技术开发、新药研发、生产销售的高科技公司。拥有500m2 GMP认证的临床应用细胞制备车间和先进的干细胞储存库。公司是由吴祖泽院士团队牵头建设的对外开放的科技成果转化平台。公司与军事医学科学院放射与辐射医学研究所确立了战略合作关系，签订了新药研发合作协议，共同建立了新药研发平台，包括生物技术药物技术平台、化学药物技术平台、天然药物技术平台。公司与首都医科大学共同申报的药物“人牙髓间充质干细胞注射液”是国内首个应用于慢性牙周炎等疾病治疗的干细胞药物，并于2023年5月24日在国家药品监督管理局药物临床试验登记与信息公示平台公示了Ⅱ期临床试验登记信息，该试验目标入组人数为204人，目前已入组49人，处于患者招募中。5、药品名称：VUM02注射液研发企业：光谷中源药业适应症：失代偿期肝硬化、激素治疗失败的急性移植物抗宿主病(aGvHD)、临床分型为重型/危重型新型冠状病毒感染武汉光谷中源药业有限公司是中源协和细胞基因工程股份有限公司的全资子公司，专注研发细胞治疗药物，重点推进干细胞药物转化上市，近年在干细胞药物申报方面取得新突破。公司自主研发的VUM02注射液（人脐带源间充质干细胞注射液）目前已有8个适应症获批IND，分别临床拟用于治疗失代偿期肝硬化、特发性肺纤维化、慢加急性（亚急性）肝衰竭及中、重度急性呼吸窘迫综合征、临床分型为重型/危重型新型冠状病毒感染、激素治疗失败的II度至IV度急性移植物抗宿主病、系统性硬化症、活动期中重度溃疡性结肠炎；VUM03注射液1个适应症获批IND，临床拟用于治疗非活动性/轻度活动性克罗恩病复杂性肛瘘。6、药品名称：人脐带间充质干细胞注射液研发企业：中观生物适应症：膝骨关节炎贵州中观生物技术有限公司成立于2016年，是与美国专家团队合作成立的合资公司，是贵阳市观山湖区重点引进的生物技术研发企业。中观生物的生命科学研究内容主要包括：干细胞基础研究、临床应用研究、干细胞技术支持服务、免疫细胞和相关衍生产品的研究，是针对不同临床适应症的各类细胞治疗产品及其相关产品研发为主要存在基础和发展目标的现代高科技医药生物技术公司。公司的人脐带间充质干细胞注射液于2022年6月17日获得国家药监局临床试验批准，2024年11月14日进入临床2期，进行多中心、随机、双盲、平行对照Ⅱ期临床试验，用于治疗膝骨关节炎，目前该试验已完成患者招募。7、药品名称：人脐带间充质干细胞注射液研发企业：奥克生物适应症：中、重度溃疡性结肠炎青岛奥克生物开发有限公司成立于2003年，是一家专业从事细胞技术研究、保存、产业化生产和生物制药为一体的高科技生物技术公司，是我国最早参与细胞产业化进程的专业机构，始终专注间充质干细胞的标准化和规模化制备技术及生物制药的研发。2020年7月，历经十年自主研发，奥克生物的脐带间充质干细胞注射液正式获得国家药品监督管理局核准签发《药物临床试验批准通知书》。目前，公司的脐带间充质干细胞注射液用于治疗中重度溃疡性结肠炎患者的有效性和安全性的多中心、随机、双盲、安慰剂对照II期临床研究正在进行中，该试验目标入组102人，已入组3人，处于患者招募中。8、药品名称：CG-BM1异体人骨髓间充质干细胞注射液研发企业：赛隽生物适应症：慢加急性肝衰竭（ACLF）、缺血性脑卒中广州赛隽生物科技有限公司是由达安基因联合中山大学国家级实验室共同创建，是目前华南地区干细胞药物临床批件最多、临床推进最快的企业。2025年7月3日，赛隽生物自主研发的CG-BM1异体人骨髓间充质干细胞注射液治疗缺血性脑卒中的临床试验Ⅱ期启动会在中山大学附属第一医院顺利召开。2024年8月，该产品用于治疗慢加急性肝衰竭“（ACLF）已启动Ⅱ期临床试验。此外，适应症”感染引起的中重度成人急性呼吸窘迫综合征”（ARDS）产品，目前已完成Ⅰ期临床试验，预计将于今年第四季度启动Ⅱ期临床试验。9、药品名称：人脐带间充质干细胞注射液研发企业：赛莱拉干细胞适应症：膝骨关节炎广州赛莱拉干细胞科技股份有限公司是新三板首家干细胞挂牌企业，股票代码831049，公司成立于2009年，注册资金1.69亿元，总部位于广州国际生物岛，是一家专注于干细胞全产业链的高新技术企业，为医疗机构、营运商及终端用户提供干细胞储存、细胞制备、科研服务，以及综合细胞库、细胞实验室的整体输出及技术支持等一站式解决方案，致力于打造全球领先的干细胞与再生医学解决方案供应商。2025年5月19日，赛莱拉干细胞宣布公司的人脐带间充质干细胞注射液在中山大学孙逸仙纪念医院、中山大学附属第一医院正式启动膝骨关节炎Ⅱ期临床试验。据公告显示，赛莱拉人脐带间充质干细胞注射液为治疗膝骨关节炎新药，主要适用于Kellgren-Lawrence分级为II或III级膝骨关节炎患者。2024年已在北京协和医院、中山大学孙逸仙纪念医院完成1期临床试验全部的受试者入组及给药。本次的Ⅱ期临床计划以中山大学孙逸仙纪念医院、中山大学附属第一医院为组长单位，联合共计8家以上临床试验机构开展120例受试者入组及给药。目前，该试验处于招募状态，已入组1人。10、药品名称：人脐带间充质干细胞注射液研发企业：汉密顿生物适应症：膝关节骨性关节炎武汉汉密顿生物科技股份有限公司成立于2012年7月，公司位于湖北武汉光谷生物城，致力于人脐带间充质干细胞新药的研发，是国家级高新技术企业和新三板上市公司，是湖北本土干细胞领域龙头企业。公司由武栋成博士领衔的核心团队拥有干细胞制备核心发明专利；两个干细胞新药临床研究项目在国家卫健委完成备案并启动临床研究；2020年9月建成目前在全国名列前茅的GMP标准干细胞制剂制备、质量检测、储存中心，是华中区域规模最大的细胞治疗研发平台和干细胞药物中试平台。汉密顿生物（广州）为汉密顿生物（武汉）的子公司。2025年6月19日，汉密顿生物“人脐带间充质干细胞注射液治疗膝关节骨性关节炎的多中心、随机、双盲、安慰剂对照的Ⅱ期临床试验”在武汉市第四医院正式启动。目前，该临床试验处于进行中但尚未招募，目标入组人数100。11、药品名称：宫血间充质干细胞注射液（SC01009注射液）研发企业：生创科技适应症：特发性肺纤维化（IPF）生创精准医疗科技有限公司创立于2015年，由干细胞和再生医学领域著名的海归团队创建，以细胞科技研发为起点，构建了从上游的细胞储存、中游的药物研发创制，到下游细胞技术研究与临床转化的产业链生态，围绕“产学研用”一体化的发展思路，以“1院1库2基地3中心”打造全球独创的宫血干细胞新药研发和技术转化平台，拥有国内唯一具备完全自主知识产权的宫血干细胞注射液生产线。2022年，公司启动“细胞方舟”计划，专注于细胞药物研制、细胞技术临床研究与转化、细胞资源库建设。2025年7月，生创科技“一项评价宫血间充质干细胞注射液（SC01009）治疗特发性肺纤维化的有效性和安全性的多中心、随机、双盲、安慰剂对照 II 期临床研究”正式登记并将启动，目标入组人数66人，目前尚未开始招募。12、药品名称：人脐带间充质干细胞注射液研发企业：茵冠生物适应症：急性缺血性卒中深圳市茵冠生物科技有限公司是一家致力于细胞与基因治疗领域，聚焦于干细胞创新药物及联合疗法，集研究、开发、转化及应用的高科技企业，获得东方富海GP-深圳市政府引导基金子基金、汉商集团（600774.SH）、美瑞健康国际（02327.HK）战略投资。公司提供细胞治疗及基因治疗全产业链产业化服务，以干细胞临床研究与转化应用、癌症的细胞生物治疗、基因治疗、细胞储存、健康管理及公共技术服务平台等为主要业务，致力于将茵冠生物打造成集技术与服务为一体的国内顶尖、国际一流医疗健康服务集团。2025年7月21日，“评价人脐带间充质干细胞（hUC-MSCs）注射液（研发代号：WG103）经静脉途径治疗急性缺血性卒中（AIS）的有效性和安全耐受性的随机、盲法、安慰剂对照Ⅱ期临床试验”项目启动会在组长单位北京天坛医院正式举行，目前入组60人，目前该试验尚未开始招募。WG103人脐带间充质干细胞注射液是深圳市茵冠生物科技有限公司聚焦神经系统疾病研制的治疗用生物制品1类新药，来源于新生儿脐带组织，I期临床试验（盲态）阶段性分析结果显示出良好的安全性和有效性。数据显示：WG103单次静脉给药治疗中、重度AIS患者（NIHSS评分8-20、非溶栓取栓、发病72小时内）后，前哨病例NIHSS评分改善≥4分比例为100%，NIHSS评分较基线平均降低6.5分。受试者的功能独立率（mRS）、日常生活活动能力（BI）均有不同程度的改善。参考资料：[1] 临床试验新里程碑 | 汉密顿生物“人脐带间充质干细胞注射液治疗膝关节骨性关节炎”II期临床试验正式启动. 汉密顿生物. 2025-06-19.[2] 广州药业膝关节炎干细胞疗法启动2期临床. 药讯随说. 2025-05-20.[3] 茵冠间充质干细胞治疗脑卒中II期临床试验启动会在北京天坛医院举行. 细胞治疗前沿. 2025-07-23.[4] 赛隽临床最新进展：MSC治疗缺血性脑卒中临床试验Ⅱ期启动！. 赛隽生物. 2025-07-04.[5] 专访贝来生物董事长刘拥军：首款MSC药物有望2025上市，细胞治疗终将迎来万元时代. 医麦客. 2024-09-10.[6] 5分钟认识一家公司——贝来生物. 医享客. 2023-06-25.[7] 园区动态 | 武汉光谷中源药业荣获“2025年度亚太区细胞与基因治疗行业之星——年度最具潜力创新疗法企业奖”. 光谷生物城. 2025-05-09.[8] 医药生物行业干细胞疗法：政策扶持，研发提速，产业迎来发展机遇.华创证券.2025-05-28.[9] 各公司官网.识别微信二维码，可添加药时空小编请注明：姓名+研究方向！