Open-label Multi-cohort Study of the Tolerability, Safety, and Pharmacokinetics of GNR-055 in Healthy Volunteers After a Single Intravenous Injection in Increasing Doses

It is a phase I open-label single-dose, dose-escalation cohort study to evaluate of the tolerance, safety, and pharmacokinetics of GNR-055 in healthy volunteers

开始日期2023-04-06

申办/合作机构

Generium ZAO

NCT05208281

/ Withdrawn临床2/3期

Multicenter, Open-Label, Multi-cohort Study to Evaluate Safety, Pharmacokinetics, Pharmacodynamics, and Efficacy of Drug Product GNR 055 (JSC "GENERIUM", Russia) in Patients With Mucopolysaccharidosis Type II

This is phase 2/3 study to evaluate the safety, pharmacokinetics, pharmacodynamics, and efficacy of the investigational product GNR-055 in MPS II (Hunter syndrome) patients of different age groups.

开始日期2021-11-30

申办/合作机构

Generium ZAO

NCT04539340

/ Completed临床1期

An Open-label Multi-cohort Dose-escalation Study to Evaluate the Tolerance, Safety, and Pharmacokinetics of GNR-055 (GENERIUM JSC, Russia) in Healthy Volunteers With a Single Intravenous Administration

It is a phase I open-label single-dose, dose-escalation cohort study to evaluate of the tolerance, safety, and pharmacokinetics of GNR-055 in healthy volunteers

开始日期2020-02-28

申办/合作机构

Generium ZAO

100 项与 GNR-055 相关的临床结果

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100 项与 GNR-055 相关的专利（医药）

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项与 GNR-055 相关的文献（医药）

TERAPEVTICHESKII ARKHIV

Safety, tolerability, and pharmacokinetics of verenafusp alfa in healthy volunteers: results of an open-label multicohort phase I study

Article

作者: Smolyarchuk, Elena A. ; Sologova, Susanna S. ; Markova, Oksana A. ; Lyagoskin, Ivan S. ; Savostina, Irina D. ; Borozinets, Anton Yu. ; Asadova, Giunai Z. ; Khamitov, Ravil A. ; Bushmanova, Anna V. ; Shukurov, Rahim R.

Background. Enzyme replacement drugs for treatment of mucopolysaccharidosis type II (MPS II) do not penetrate the blood-brain barrier, significantly reducing their efficacy in patients with neuropathic form. Verenafusp alfa (Clotilia®) is a recombinant fusion protein of iduronate-2-sulfatase and a monoclonal antibody Fab fragment to human insulin receptor for distribution of the enzyme into brain. Aim. To evaluate safety, tolerability, and pharmacokinetic parameters of verenafusp alfa after single intravenous administration of escalating doses in healthy volunteers. Materials and methods. This open-label, multicohort study included 20 healthy male volunteers aged 18 to 47 years (26.1±7.8 years). Verenafusp alfa was administered intravenously for 3 hours at single doses of 0.3 mg/kg (n=1), 0.5 mg/kg (n=1), 1 mg/kg (n=6), 2 mg/kg (n=6), and 3 mg/kg (n=6). Safety was assessed based on the incidence of clinical and laboratory adverse events (AEs) and their relationship to the investigational medicinal product. Pharmacokinetic parameters were calculated using a noncompartmental method. Results. All 20 volunteers completed the study. AEs reported in 6 (30%) volunteers were mild in severity and related to changes in individual laboratory and instrumental test data. One AE (increased bilirubin level) was possibly related to the study drug. Pharmacokinetic analysis demonstrated a dose-dependent increase in maximum concentration (Cmax) from 197.60 (0.3 mg/kg) to 10,225.80 ng/mL (3 mg/kg) and area under the concentration-time curve (AUC) from 38,678.60 to 2,714,067.42 ng×min/mL respectively. The half-life ranged from 86.69 to 213.42 minutes, and clearance lowered with the increasing dose from 7.67 to 1.11 mL/min/kg. Conclusion. Single intravenous administration of verenafusp alfa at doses ranging from 0.3 to 3 mg/kg demonstrated a favorable safety profile and good tolerability in healthy volunteers. The drug's pharmacokinetics was nonlinear, with a dose-dependent increase in Cmax and AUC with the dose increment. Volume of distribution volume lowered with increase of the dose.

项与 GNR-055 相关的新闻（医药）

2023-09-18

·动脉网

10家英国制药科技项目亮相中国医药创投大会，激发中英合作创新活力

9月25日-27日，第八届中国医药创新与投资大会（以下称“创投大会”）将在苏州举行，并于9月25日下午特设创投大会英国项目路演专场，引进优质的英国前沿技术和创新研究成果。届时10家英国创新制药企业将参与路演，聚焦肿瘤治疗、免疫性疾病、健康老龄化等细分领域，展现企业的技术服务和产品，在观点分享和深度对话中碰撞出更多跨国合作机遇，促进国际创新技术转化落地。欢迎专业人士到现场与这些前沿英国制药科技企业面对面交流；如您无法到现场交流，也不必担心，您可阅读下文了解这些企业的服务与产品，如您有兴趣与这些公司建立联系，寻求合作机会，可通过文末方式联系我们的团队。全球开发和商业化癌症治疗和诊断技术的最佳地点之一作为全球三大生命科学中心之一，英国在医疗健康领域的投资和研发一直占据着全球领先地位。英国政府的大力支持也进一步推动了医疗科技领域的创新发展。在老龄化趋势愈发显著的今天，英国政府增加了对数字基础设施和5G技术的投资，支持公司利用数字化、物联网、人工智能、VR和3D打印等技术提高研发能力。无数英国制药企业处于创新的最前沿，依托小分子、生物制剂、疫苗、先进疗法等不同领域的先进技术，活跃在肿瘤、免疫性疾病、心脑血管、慢性病、中枢神经系统、罕见病等领域，为全球患者提供多元医疗解决方案。图片来源：英国驻华使馆商业贸易部制药处2015年，英国政府制定了《2015年-2020年英国战略：实现世界级癌症治疗结果》，主要战略目标包括：提高癌症生存率；提高早期诊断和快速诊断能力；改善患者体验；改善生活质量。为了完成四大战略目标，英国政府及NHS致力于打造一个全面的大数据处理系统，对癌症各项指标进行分析，找出高质量癌症治疗方案。英国还建立了完善的癌症研究基础设施，拥有5个癌症研究所，13个癌症研究中心，8个临床试验中心，以及18个实验医学中心，超过480个癌症临床试验正在英国进行和招募。基因组学方面，2012年12月，英国启动“十万人基因组计划”，希望通过收集10万人的基因组测序信息来帮助科学家、医生更好的了解罕见病和癌症，创造一种新型的“基因组医学服务”框架。Genomics England由此成立，历时五年半，完成10万例癌症和罕见疾病患者的基因组测序工作。基因组测序工作的全面完成，推动英国在癌症研究的深厚基础之上，成为世界上开发和商业化癌症治疗和诊断技术的最佳地点之一，一批致力于肿瘤诊断与治疗的创新科技企业快速崛起。以Cizzle Biotech为例，该公司研发的实验室测试，用于验证使用CIZ1 B生物标志物检测肺癌。该测试的基础是15年来对CIZ1的形式和功能及其与癌症的关系进行的资助性基础研究。CIZ1是控制基因表达的核结构的一部分，是一种变体形式，即CIZ1 B，由肺癌细胞产生，可用于检测肺癌。Artios Pharma则是通过基于癌细胞利用DNA损伤修复（DDR）反应来促进其生存，从而治愈癌症。该公司通过DcoDeR平台系统地发现和开发针对DDR全过程的药物。目前，公司已建立了以DDR为重点的产品管线，旨在解决实体瘤适应症中还未实现解决方案的重点需求领域。主要产品ATR抑制剂ART0380和Polθ抑制剂ART4215处于临床1 / 2期，分别作为单一疗法和联合疗法开发。Charles River的细胞微阵列技术可以通过交叉反应性筛查构建生物治疗药物脱靶倾向的图景，有助于通过提供更明智的安全性评估来降低风险。该技术可对照超过6,500种在人类细胞中单独表达的全长蛋白质，筛查测试配体的结合情况，以此分别识别细胞表面受体和分泌蛋白质的相互作用。这种与生理学相关的系统，结合广泛的蛋白质覆盖范围，即使是低亲和力的相互作用也能以高度的灵敏度和特异性进行检测。目前该技术正被世界前20名药物开发商使用，以便以更快的速度将新疗法推向市场，从而实现高成功率、高特异性、低误报率和快速交付。作为一家关注免疫学研究的创新企业，ProImmune为临床前和临床免疫学研究提供独特的解决方案，包括全面集成的抗原表征平台，以及使用最先进的 ELISpot 和流式细胞术技术跟踪抗原特异性免疫反应的产品和服务。Prolmmune在免疫系统领域成为领先者是因为他可以识别潜在表位并监测免疫系统对他们的反应。从最初的化疗药，到现在的靶向、免疫治疗，我们距离癌症治愈的目标已越来越近。未来随着医疗科技水平的增长和研究的积累，相信“谈癌色变”的时代将很快过去。健康老龄化驱动制药科技发展，为疾病的预防、诊断、监测和治疗提供创新方案英国是最早进入老龄化的发达国家之一，在健康老龄化的大趋势之下，英国的创新制药企业加大了老龄及慢病市场布局，从药物管线、制药技术、给药方式、大数据与智能化等多个方面出发，旨在改进药物治疗水平，缩短治疗周期，提高患者以及老年人的生活质量。科瑞思特（Crystec）基于超临界流体结晶的特点，并利用该技术应用于吸入给药，尤其在高端仿制和创新仿制药方面。由于超临界结晶技术是原理性创新的技术，其技术特点是通过调整药物的物理特性来改善药物的给药效果和体内吸收，所以这个技术的应用面很广，还应用在以下几个方面：多晶型筛选、难溶药增溶、原料药稳定性、共晶和高分子复合制剂、生物药固体制剂的开发应用。Fitabeo Therapeutics是一家临床阶段制药公司，主要为晚期不治之症/慢性衰弱患者开发药物。Fitabeo技术可在快速溶解的单层薄膜上复合释放一种或多种药物，药物释放时间可长达12小时。这项技术有可能改变人们的生活，使药物的开发和商业化成为可能，从而将药物摄入量减少到一天两次，取代传统的药物和去往医院进行治疗的剂量，这将使病人能够更长时间地在家中自主生活。目前正在开发有助于治疗绝症患者慢性疼痛的创新药物，从而大幅提高患者的生活质量。利用大数据与智能创新提高衰老预后、预测、诊断和治疗准确率Phastar是一家专业的生物统计学研究组织，通过在临床实验里的方案设计，数据收集与管理，统计分析，以及报告撰写为医药企业提供帮助从而进行更好的药物研发。利用算法开发和使用机器学习来支持精准医疗，并应用该技术于临床数据等领域。Congenica的全球领先分析平台可以对复杂的遗传数据进行快速分析和诊断，为医疗体系提供最为经济的解决方案。通过强大的分析功能和数据包（拥有完整的综合性人类基因组数据库和在遗传性疾病、肿瘤和药物基因组学PGx、以及产前诊断领域的专业知识和技术支撑）和全球领先的人工智能和生物信息学工具，为疾病研究，病人分级，伴随诊断等应用提供可靠的支持。Congenica对于基因组的获取有着深刻的理解，能够提供全球领先的数据分析和数据集的整合工具，致力于推动精准医学在全球范围内的开展。此外，Actigen正在研发治疗MPSⅡ（亨特综合征）的新型穿脑胰蛋白酶-2-磺酸酶替代疗法GNR-055。因为MPS II 病程多变并因为儿童的逐渐发育而复杂化，在儿童出生时表现正常，通常在2-4岁时开始出现身体症状表现，包括呼吸和心脏功能障碍、认知障碍、行为障碍、神经系统受累和各种其他症状。GNR-055 是专门为解决躯体和中枢神经系统缺陷而设计的，通过于抗体片段的重组融合蛋白，抗体片段可识别人胰岛素受体 α 亚基的细胞外表位，并可通过血脑屏障转运。英国创新服务助力中国药企出海据《2022年中国资本海外投资并购报告》数据显示，2021年，中国资本的海外投资事件数达454起，创造历史新高，2022年数据更直线攀升。基于此背景，许多英国企业可为中国企业出海英国提供全面服务。例如成立于 2000 年的Woodley BioReg，致力于帮助生物制药、医疗保健和医疗器械公司开发和生产对全球患者有效和安全的优质产品。全球客户涵盖世界大型制药公司以及初创的生物技术组织。通过Woodley BioReg合理的监管建议和指导，许多早期产品的上市速度得到了提升。Woodley BioReg可以为药企制造商在全球范围内成功进行药品注册，支持客户完全按照cGMP（包括WHO、ICH、PIC/S）来运作。为公司制定战略意见，并提供产业的共识框架涉及方面包括生物仿制药，许可证维护等。当前，在新的国际形势下，搭建国际医药合作交流平台，推动国际医药产业与资本融合创新，激发医药创新原创技术活力，其重要意义更不言自明。■ 寻求合作联系英国商业贸易部英国商业贸易部（DBT）旨意促进中英企业间的交流合作，帮助中英企业之间建立联系，如果您期待进一步了解英国生物制药领域中的机遇，或者您正在寻求海外合作伙伴，请联系：China.DBTHealth@fcdo.gov.uk你还可以通过阅读原文链接，访问我们的制药行业网页，了解更多详情。*封面图片来源：英国驻华使馆商业贸易部制药处近期推荐声明：动脉网所刊载内容之知识产权为动脉网及相关权利人专属所有或持有。未经许可，禁止进行转载、摘编、复制及建立镜像等任何使用。动脉网，未来医疗服务平台

疫苗

2023-08-29

·药时代

海纳百川|第八届创投大会英国项目路演专场项目发布

聚焦全球医药研发热点，搭建国际交流合作舞台，第八届中国医药创新与投资大会（以下简称“创投大会”）将于2023年9月25-27日在苏州盛大召开。The 8th CBIIC会议信息会议时间：2023年9月25-27日会议地点：苏州国际博览中心参会报名链接：http://s.31url.cn/XrP8jvCO近年来，医药产业新理念、新技术、新模式和新业态不断涌现，深刻影响了全球药物研发的思路和方向。今年国际项目路演专场汇聚了来自英国、美国、加拿大等多个国家或地区的近20个优质创新项目。为共享前沿科创成果，英国驻华大使馆作为本届大会国际项目路演专场的支持单位，创投大会将在9月25日下午特设英国项目路演专场，引进优质的英国前沿技术和创新研究成果，邀请10家英国企业到现场进行路演。CBIIC英国项目路演专场1超临界结晶技术（mSAS®)路演企业：科瑞思特(Crystec)超临界流体结晶技术是近年来迅速发展的一种新的制剂平台技术，是现代生物医药领域中制备纳微米药物微粒的新方法。其工艺原理是利用药物在超临界环境下结晶时相空间工艺参数的可控性，和超临界流体（例如，二氧化碳）的强大反溶剂能力，通过控制药物结晶行为，制备纳微米级的粉末微粒。科瑞思特（Crystec）基于超临界流体结晶的特点，并利用该技术应用于吸入给药，尤其在高端仿制和创新仿制药方面。由于超临界结晶技术是原理性创新的技术，其技术特点是通过调整药物的物理特性来改善药物的给药效果和体内吸入，所以这个技术的应用面很广，还应用在以下几个方面：多晶型筛选、难溶药增溶、原料药稳定性、共晶和高分子复合制剂、生物药固体制剂的开发应用。2管理免疫原性风险和优化蛋白质设计的综合策略路演企业：ProImmuneProImmune 为临床前和临床免疫学研究提供独特的解决方案，包括全面集成的抗原表征平台，以及使用最先进的 ELISpot 和流式细胞术技术跟踪抗原特异性免疫反应的产品和服务。Prolmmune在免疫系统领域成为领先者是因为他可以识别潜在表位（在免疫系统中可以识别的物质部分称为表位）并监测免疫系统对他们的反应。3专业的生物统计学研究中心路演企业：PhastarPhastar 是一家专业的生物统计学研究组织，通过在临床实验里的方案设计，数据收集与管理，统计分析，以及报告撰写为医药企业提供帮助从而进行更好的药物研发。利用算法开发和使用机器学习来支持精准医疗，并应用该技术于临床数据等领域。4通过血液测试原型开发检测早期肺癌细胞路演企业：cizzle biotechcizzle biotech 生物技术公司开发了实验室测试，该测试已被用于验证使用CIZ1 B生物标志物检测肺癌。该测试的基础是15年来对CIZ1的形式和功能及其与癌症的关系进行的资助性基础研究。CIZ1是控制基因表达的核结构的一部分，是一种变体形式，即CIZ1 B，由肺癌细胞产生，可用于检测肺癌。 5通过延长药物释放的时长提高患者的生活质量路演企业：Fitabeo TherapeuticsFitabeo Therapeutics是一家临床阶段制药公司，主要为晚期不治之症/慢性衰弱患者开发药物。Fitabeo技术可在快速溶解的单层薄膜上复合释放一种或多种药物，药物释放时间可长达12小时。这项技术有可能改变人们的生活，使药物的开发和商业化成为可能，从而将药物摄入量减少到一天两次，取代传统的药物和去往医院进行治疗的剂量，这将使病人能够更长时间地在家中自主生活。目前正在开发有助于治疗绝症患者慢性疼痛的创新药物，从而大幅提高患者的生活质量。6治疗 MPS II 的新型穿脑iduronate-2-磺酸酶替代疗法路演企业：ActigenActigen是一家英国私人投资公司，目前正在研发的GNR-055 是治疗MPS II (享特综合征)的新型酶替代疗法。因为MPS II 病程多变并因为儿童的逐渐发育而复杂化，在儿童出生时表现正常，通常在2-4岁时开始出现身体症状表现，包括呼吸和心脏功能障碍、认知障碍、行为障碍、神经系统受累和各种其他症状。GNR-055 是专门为解决躯体和中枢神经系统缺陷而设计的，通过于抗体片段的重组融合蛋白，抗体片段可识别人胰岛素受体 α 亚基的细胞外表位，并可通过血脑屏障转运。7 通过 DNA 修复探索肿瘤精准治疗路演企业：ArtiosArtios专有平台利用DNA损伤反应来识别和开发整理的靶向药物，瞄准癌症中的DNA损伤反应。Artios公司研发的ART0380是一种共济失调毛细血管扩张症和 Rad3 相关蛋白 (ATR) 抑制剂，可诱导敏感癌症组织中的 DNA 损伤，同时保持健康组织中 DNA 的完整性。其作用机制表现为ATR是细胞 DNA 损伤反应中的一种重要信号蛋白激酶，可应对细胞繁殖过程中出现的复制压力和 DNA 断裂。ART0380是一种正在开发的口服抗癌药用于治疗存在DDR（对DNA损伤反应）缺陷或高度复制应激的实体瘤患者。目前正在研究其用于治疗多种晚期实体瘤，既可作为单药治疗，也可与导致 DNA 损伤或抑制癌细胞 DNA 损伤修复能力的既有药物和新型药物联合治疗。此外，ART0380还正在进行一项II期项目研究，评估对ATR抑制敏感的多种基因异常肿瘤类型。8Retrogenix细胞微阵列技术路演企业：Charles River通过交叉反应性筛查构建生物治疗药物脱靶倾向的图景，可有助于通过提供更明智的安全性评估来降低风险。如果可以在早期发现潜在的临床风险，将节省大量的时间和资源。通过脱靶筛查，Retrogenix细胞微阵列技术是唯一一个使用生物合成蛋白质对人体细胞中表达的质膜和分泌蛋白的脱靶情况进行评估的平台。该技术可对照超过6,500种在人类细胞中单独过表达的全长蛋白质，筛查测试配体的结合情况，以此分别识别细胞表面受体和分泌蛋白质的相互作用。这种与生理学相关的系统结合我们广泛的蛋白质覆盖范围，即使是低亲和力的相互作用也能以高度的灵敏度和特异性进行检测。这项技术目前正被世界前20名药物开发商使用，以便以更快的速度将新疗法推向市场，从而实现高成功率、高特异性、低误报率和快速交付。9引领以分解蛋白和金属蛋白酶 (ADAM) 为靶点治疗视网膜新生血管疾病的研究路演企业：Vasgen LtdVasgen Ltd 是一家成立的英国生物技术公司，总部设在伦敦。公司的主要目标是针对眼科和癌症领域尚未满足的临床需求并提供相应治疗方案，应用 AbIMP® 技术，利用靶向抗体作为金属蛋白酶活性的抑制剂，特别是关注 ADAM 脱落酶。目前正在开发以ADAM催化裂隙靶向 "抗体抑制剂 "组成的First-in-class治疗方法。老年人和糖尿病患者视力受损的主要原因就是Wet AMD & DMO，目前，Anti-VEGF疗法是治疗Wet AMD & DMO的标准疗法，但需求量过大无法满足所有患者的需求。VASGEN 公司正在根据ADAM15和ADAM12的双重特异性抗体抑制剂来应对Wet AMD & DMO（临床前）10为中国企业出海英国提供全面服务路演企业：Woodley BioRegWoodley BioReg 成立于 2000 年，致力于帮助制药、生物制药、医疗保健和医疗器械公司开发和生产对全球患者有效和安全的优质产品。与全球众多客户合作，其中既有世界上最大的制药公司，也有初创的生物技术组织。通过Woodley BioReg合理的监管建议和指导，许多早期产品的上市速度得到了提升。Woodley BioReg可以为药企制造商在全球范围内成功进行药品注册，支持客户完全按照cGMP（包括WHO、ICH、PIC/S）来运作。为公司制定战略意见，并提供产业的共识框架涉及方面包括生物仿制药，许可证维护等自2017年起，创投大会开设国际路演专场，至今已有来自11个国家的90多个创新项目在国际专场得到了全面展示，涉及创新药、高端医疗器械、AI和数字化医疗等领域。在往届大会中，国际专场得到了美国癌症研究基金会（NFCR）、加拿大驻华使馆及驻沪总领事馆、澳大利亚投资贸易委员会（Austrade）、丹麦投资促进局、亚洲制药组织合作会议（APAC）、日本制药工业协会（JPMA）、PhRMA、LEEM、BioCentury、AusBiotech、加拿大BC省政府、澳大利亚维多利亚州政府、Worldiscovery Asia、荷兰驻华使馆、荷兰创新中心、欧洲分子生物实验室、中德科教园等政府、国际组织和知名机构的支持与配合。国际路演专场多年来始终关注国内外未满足的临床需求，直击国际创新研发前沿技术与理念，分享全球行业趋势动态。历年专场硕果累累，会中与会后的充分沟通与交流促成了大量资本与创新跨国深度合作机会。本届大会，国际项目路演专场仍将为汇报人和观众提供一对一预约系统，为各方的沟通交流提供便利。探讨全球医药创新趋势，促进产业与资本融合发展，2023年9月25-27日，第八届中国医药创新与投资大会与您相约苏州！会务组联系人信息：商务合作联系人李燃 13810435952 严頔希 13811506589论坛合作联系人马超 13811939139媒体合作联系人王智锦 13922383067先睹为快|第八届创投大会首批路演项目名单及论坛报告发布第八届中国医药创新与投资大会参会报名通道现已开启共享共赢丨第八届中国医药创新与投资大会合作伙伴招募中项目招募丨第八届中国医药创新与投资大会路演报名进行中第八届中国医药创新与投资大会路演报‍名指南有机会获得大会注册报名优惠码及限量登台机会↓ 我要报名获取更多大会信息 Subscribe for More

CSCO会议

2023-08-28

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9月@苏州：第八届中国医药创新与投资大会

聚焦全球医药研发热点，搭建国际交流合作舞台，第八届中国医药创新与投资大会（以下简称“创投大会”）将于2023年9月25-27日在苏州盛大召开。The 8th CBIIC会议信息会议时间：2023年9月25-27日会议地点：苏州国际博览中心立即报名近年来，医药产业新理念、新技术、新模式和新业态不断涌现，深刻影响了全球药物研发的思路和方向。今年国际项目路演专场汇聚了来自英国、美国、加拿大等多个国家或地区的近20个优质创新项目。为共享前沿科创成果，英国驻华大使馆作为本届大会国际项目路演专场的支持单位，创投大会将在9月25日下午特设英国项目路演专场，引进优质的英国前沿技术和创新研究成果，邀请10家英国企业到现场进行路演。CBIIC英国项目路演专场1超临界结晶技术（mSAS®)路演企业：科瑞思特(Crystec)超临界流体结晶技术是近年来迅速发展的一种新的制剂平台技术，是现代生物医药领域中制备纳微米药物微粒的新方法。其工艺原理是利用药物在超临界环境下结晶时相空间工艺参数的可控性，和超临界流体（例如，二氧化碳）的强大反溶剂能力，通过控制药物结晶行为，制备纳微米级的粉末微粒。科瑞思特（Crystec）基于超临界流体结晶的特点，并利用该技术应用于吸入给药，尤其在高端仿制和创新仿制药方面。由于超临界结晶技术是原理性创新的技术，其技术特点是通过调整药物的物理特性来改善药物的给药效果和体内吸入，所以这个技术的应用面很广，还应用在以下几个方面：多晶型筛选、难溶药增溶、原料药稳定性、共晶和高分子复合制剂、生物药固体制剂的开发应用。2管理免疫原性风险和优化蛋白质设计的综合策略路演企业：ProImmuneProImmune 为临床前和临床免疫学研究提供独特的解决方案，包括全面集成的抗原表征平台，以及使用最先进的 ELISpot 和流式细胞术技术跟踪抗原特异性免疫反应的产品和服务。Prolmmune在免疫系统领域成为领先者是因为他可以识别潜在表位（在免疫系统中可以识别的物质部分称为表位）并监测免疫系统对他们的反应。3专业的生物统计学研究中心路演企业：PhastarPhastar 是一家专业的生物统计学研究组织，通过在临床实验里的方案设计，数据收集与管理，统计分析，以及报告撰写为医药企业提供帮助从而进行更好的药物研发。利用算法开发和使用机器学习来支持精准医疗，并应用该技术于临床数据等领域。4通过血液测试原型开发检测早期肺癌细胞路演企业：cizzle biotechcizzle biotech 生物技术公司开发了实验室测试，该测试已被用于验证使用CIZ1 B生物标志物检测肺癌。该测试的基础是15年来对CIZ1的形式和功能及其与癌症的关系进行的资助性基础研究。CIZ1是控制基因表达的核结构的一部分，是一种变体形式，即CIZ1 B，由肺癌细胞产生，可用于检测肺癌。 5通过延长药物释放的时长提高患者的生活质量路演企业：Fitabeo TherapeuticsFitabeo Therapeutics是一家临床阶段制药公司，主要为晚期不治之症/慢性衰弱患者开发药物。Fitabeo技术可在快速溶解的单层薄膜上复合释放一种或多种药物，药物释放时间可长达12小时。这项技术有可能改变人们的生活，使药物的开发和商业化成为可能，从而将药物摄入量减少到一天两次，取代传统的药物和去往医院进行治疗的剂量，这将使病人能够更长时间地在家中自主生活。目前正在开发有助于治疗绝症患者慢性疼痛的创新药物，从而大幅提高患者的生活质量。6治疗 MPS II 的新型穿脑iduronate-2-磺酸酶替代疗法路演企业：ActigenActigen是一家英国私人投资公司，目前正在研发的GNR-055 是治疗MPS II (享特综合征)的新型酶替代疗法。因为MPS II 病程多变并因为儿童的逐渐发育而复杂化，在儿童出生时表现正常，通常在2-4岁时开始出现身体症状表现，包括呼吸和心脏功能障碍、认知障碍、行为障碍、神经系统受累和各种其他症状。GNR-055 是专门为解决躯体和中枢神经系统缺陷而设计的，通过于抗体片段的重组融合蛋白，抗体片段可识别人胰岛素受体 α 亚基的细胞外表位，并可通过血脑屏障转运。7 通过 DNA 修复探索肿瘤精准治疗路演企业：ArtiosArtios专有平台利用DNA损伤反应来识别和开发整理的靶向药物，瞄准癌症中的DNA损伤反应。Artios公司研发的ART0380是一种共济失调毛细血管扩张症和 Rad3 相关蛋白 (ATR) 抑制剂，可诱导敏感癌症组织中的 DNA 损伤，同时保持健康组织中 DNA 的完整性。其作用机制表现为ATR是细胞 DNA 损伤反应中的一种重要信号蛋白激酶，可应对细胞繁殖过程中出现的复制压力和 DNA 断裂。ART0380是一种正在开发的口服抗癌药用于治疗存在DDR（对DNA损伤反应）缺陷或高度复制应激的实体瘤患者。目前正在研究其用于治疗多种晚期实体瘤，既可作为单药治疗，也可与导致 DNA 损伤或抑制癌细胞 DNA 损伤修复能力的既有药物和新型药物联合治疗。此外，ART0380还正在进行一项II期项目研究，评估对ATR抑制敏感的多种基因异常肿瘤类型。8Retrogenix细胞微阵列技术路演企业：Charles River通过交叉反应性筛查构建生物治疗药物脱靶倾向的图景，可有助于通过提供更明智的安全性评估来降低风险。如果可以在早期发现潜在的临床风险，将节省大量的时间和资源。通过脱靶筛查，Retrogenix细胞微阵列技术是唯一一个使用生物合成蛋白质对人体细胞中表达的质膜和分泌蛋白的脱靶情况进行评估的平台。该技术可对照超过6,500种在人类细胞中单独过表达的全长蛋白质，筛查测试配体的结合情况，以此分别识别细胞表面受体和分泌蛋白质的相互作用。这种与生理学相关的系统结合我们广泛的蛋白质覆盖范围，即使是低亲和力的相互作用也能以高度的灵敏度和特异性进行检测。这项技术目前正被世界前20名药物开发商使用，以便以更快的速度将新疗法推向市场，从而实现高成功率、高特异性、低误报率和快速交付。9引领以分解蛋白和金属蛋白酶 (ADAM) 为靶点治疗视网膜新生血管疾病的研究路演企业：Vasgen LtdVasgen Ltd 是一家成立的英国生物技术公司，总部设在伦敦。公司的主要目标是针对眼科和癌症领域尚未满足的临床需求并提供相应治疗方案，应用 AbIMP® 技术，利用靶向抗体作为金属蛋白酶活性的抑制剂，特别是关注 ADAM 脱落酶。目前正在开发以ADAM催化裂隙靶向 "抗体抑制剂 "组成的First-in-class治疗方法。老年人和糖尿病患者视力受损的主要原因就是Wet AMD & DMO，目前，Anti-VEGF疗法是治疗Wet AMD & DMO的标准疗法，但需求量过大无法满足所有患者的需求。VASGEN 公司正在根据ADAM15和ADAM12的双重特异性抗体抑制剂来应对Wet AMD & DMO（临床前）10为中国企业出海英国提供全面服务路演企业：Woodley BioRegWoodley BioReg 成立于 2000 年，致力于帮助制药、生物制药、医疗保健和医疗器械公司开发和生产对全球患者有效和安全的优质产品。与全球众多客户合作，其中既有世界上最大的制药公司，也有初创的生物技术组织。通过Woodley BioReg合理的监管建议和指导，许多早期产品的上市速度得到了提升。Woodley BioReg可以为药企制造商在全球范围内成功进行药品注册，支持客户完全按照cGMP（包括WHO、ICH、PIC/S）来运作。为公司制定战略意见，并提供产业的共识框架涉及方面包括生物仿制药，许可证维护等自2017年起，创投大会开设国际路演专场，至今已有来自11个国家的90多个创新项目在国际专场得到了全面展示，涉及创新药、高端医疗器械、AI和数字化医疗等领域。在往届大会中，国际专场得到了美国癌症研究基金会（NFCR）、加拿大驻华使馆及驻沪总领事馆、澳大利亚投资贸易委员会（Austrade）、丹麦投资促进局、亚洲制药组织合作会议（APAC）、日本制药工业协会（JPMA）、PhRMA、LEEM、BioCentury、AusBiotech、加拿大BC省政府、澳大利亚维多利亚州政府、Worldiscovery Asia、荷兰驻华使馆、荷兰创新中心、欧洲分子生物实验室、中德科教园等政府、国际组织和知名机构的支持与配合。国际路演专场多年来始终关注国内外未满足的临床需求，直击国际创新研发前沿技术与理念，分享全球行业趋势动态。历年专场硕果累累，会中与会后的充分沟通与交流促成了大量资本与创新跨国深度合作机会。本届大会，国际项目路演专场仍将为汇报人和观众提供一对一预约系统，为各方的沟通交流提供便利。探讨全球医药创新趋势，促进产业与资本融合发展，2023年9月25-27日，第八届中国医药创新与投资大会与您相约苏州！活动报名扫码下方二维码（或点击“阅读原文”）即可报名

100 项与 GNR-055 相关的药物交易

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