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国内新闻
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科伦博泰宣布新型双载荷ADC药物SKB565获NMPA临床试验批准,用于治疗晚期实体瘤。这是科伦博泰首个进入临床阶段的双载荷ADC,基于OptiDC平台开发,将毒素与免疫调节剂两种药物直接递送至肿瘤组织,实现精准杀伤与免疫激活双重机制。
点评:双载荷ADC是ADC领域的关键迭代方向,SKB565的获批标志科伦博泰在ADC+IO一体化策略上迈出实质性一步。相比传统仅搭载毒素的ADC,双载荷设计可同时激活免疫系统,有望克服耐药并实现更强更持久的抑瘤效果。科伦博泰在ADC领域的技术沉淀深厚,芦康沙妥珠单抗联合K药III期阳性后,双载荷ADC进一步巩固其全球ADC第一梯队地位。
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由北京天坛医院王伊龙教授团队与中美瑞康李龙承教授团队联合研发的小干扰RNA药物RAG-17,在针对SOD1基因突变肌萎缩侧索硬化症(ALS)患者的首次人体临床试验中展现良好安全性和客观疗效。该药是国内首个针对SOD1-ALS的siRNA药物,相关研究发表于Nature Medicine。
点评:ALS(渐冻症)是全球重大未满足需求的罕见病,RAG-17的成功填补了国内SOD1-ALS基因靶向治疗空白。siRNA机制通过降解突变SOD1 mRNA从源头阻断致病蛋白产生,属于精准医学范畴。Nature Medicine发表彰显国际学术界对该成果的认可。后续需关注更大样本II/III期临床数据,以及是否拓展至其他ALS基因型(如C9orf72)。
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健友股份全资子公司Emerge Bioscience于7月24日收到FDA签发的门冬胰岛素注射液BLA批准信,适用于改善成人及儿科糖尿病患者血糖控制。该药按351(k)途径申报,历经12个月审评周期。美国糖尿病患者约3854万人,胰岛素存量市场需求规模较大。
点评:这是中国门冬胰岛素首次获FDA批准,标志中国胰岛素企业的研发、质量与注册体系直接对话全球最严监管机构的能力获认可。健友股份此前已有阿达木单抗、利拉鲁肽等生物类似药在美获批,加上门冬胰岛素及在研的甘精、赖脯胰岛素,公司在美生物药梯队已初具规模。出海真正的挑战从获批转向渠道准入、供应稳定性和冷链能力。
国际新闻
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大冢制药centanafadine(NDSRI:去甲肾上腺素/多巴胺/5-HT三重再摄取抑制剂)用于治疗儿童、青少年和成人ADHD的NDA获FDA优先审评,PDUFA日期为2026年7月24日。四项III期试验证实各年龄段ADHD症状显著改善,3b期研究显示合并焦虑患者AISRS评分改善-5.87(p<0.0001)。
点评:centanafadine是ADHD领域20年来最具变革性的新药,first-in-class NDSRI机制突破了兴奋剂类的滥用风险和管制限制。美国约700万儿童+1550万成人ADHD患者,非兴奋剂需求巨大。3b期在合并焦虑亚组中显著改善HAM-A评分,拓展了ADHD共病焦虑的临床价值。PDUFA决定是本周最重磅的监管事件,若获批将重塑ADHD治疗格局。
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FDA批准GSK Jideytro(zidesamtinib)用于既往ROS1 TKI治疗失败的局部晚期或转移性ROS1阳性NSCLC。ARROS-1 I/II期研究ORR 44%,6个月持续缓解率82%、12个月69%,脑转移患者亦获益。批准比原PDUFA 9/18提前近2个月。Jideytro由GSK 106亿美元收购Nuvalent获得,7月15日完成交易。
点评:Jideytro凭借高靶点选择性、广泛ROS1耐药突变覆盖和血脑屏障穿透能力,解决现有ROS1 TKI的疗效和耐受性瓶颈。全球每年约5万ROS1阳性NSCLC新发,多发于非吸烟年轻患者。提前近2月获批反映FDA对未满足需求的认可。GSK通过收购Nuvalent快速布局肺癌管线,标志其肿瘤战略从多元化向聚焦转型,106亿美元收购在交易完成后数日内即获监管回报。
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FDA批准Sanofi皮下注射Sarclisa Escena(isatuximab-irfc)联合标准方案治疗多发性骨髓瘤,覆盖全部已批准IV适应症。IRAKLIA III期非劣效研究证实SC组ORR 71.1% vsIV组70.5%,输注相关反应从25%降至1.5%。该药为全球首款通过OBI给药的抗癌药物。
点评:Sarclisa SC的获批是肿瘤给药模式从院内IV到居家SC/OBI的范式变革里程碑。CirCLIQ OBI设备一键启动、30G可回缩针头、自动完成大剂量皮下输注,将给药时间从数小时缩短至数分钟。MM女性发病率略高于男性,OBI居家给药对女性患者生活质量改善尤为显著。Sanofi肿瘤管线以Sarclisa为核心构建,皮下制剂将进一步扩大市场份额。