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更新于：2025-09-12

RM-004

更新于：2025-09-12

概要

概要

基本信息

药物类型

CRISPR/Cas9

别名

RM-004

靶点-

作用方式-

作用机制-

治疗领域

遗传病与畸形血液及淋巴系统疾病其他疾病

在研适应症

α地中海贫血

非在研适应症-

原研机构

广州瑞风生物科技有限公司

在研机构

广州瑞风生物科技有限公司

非在研机构-

权益机构-

最高研发阶段早期临床1期

首次获批日期-

最高研发阶段(中国)早期临床1期

特殊审评-

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关联

项与 RM-004 相关的临床试验

NCT06107400

/ Recruiting早期临床1期IIT

Study to Evaluate the Safety and Efficacy of RM-004 Cells for the Treatment of Hemoglobin H-Constant Spring Disease

The purpose of this study is to evaluate the safety and efficacy of RM-004 for Hemoglobin H-Constant Spring disease.

开始日期2023-10-08

申办/合作机构

广州瑞风生物科技有限公司

100 项与 RM-004 相关的临床结果

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100 项与 RM-004 相关的转化医学

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100 项与 RM-004 相关的专利（医药）

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项与 RM-004 相关的文献（医药）

2010-10-01·Neurological research4区 · 医学

Cilostazol attenuates cerebral vasospasm after experimental subarachnoid hemorrhage

4区 · 医学

Article

作者: Toshiki Yoshimine ; Masao Umegaki ; Toshiyuki Fujinaka ; Akio Nishino

BACKGROUND AND PURPOSE:

Cerebral vasospasm is a major cause of morbidity and mortality in patients with subarachnoid hemorrhage (SAH). Cilostazol, a selective inhibitor of phosphodiesterase 3, is a peripheral vasodilator, an anti-inflammatory, and causes antiplatelet aggregation. We investigated these effects on cerebral vasospasm after rat SAH.

METHODS:

Thirty-eight Sprague-Dawley rats were randomly divided into three groups: SAH + normal feed (SAH group; n=14), SAH + feed containing 0·1% cilostazol (cilostazol group; n=12) and sham-operated rats (sham group; n=12). The basilar arteries (BA) of all groups were analysed by measuring wall thickness, internal luminal perimeter and cross-sectional area on day 7. Immunohistochemical study with RM-4, an anti-rat macrophage/dendritic cells monoclonal antibody and ultrastructural study with transmission electron microscopy were performed.

RESULTS:

Although most animals in the SAH group presented with typical vasospasm, the means of inner perimeter and cross-section area of the BA in the cilostazol group were significantly greater than the SAH group (836 ± 134 μm versus 771 ± 125 μm and 39 177 ± 15 405 μm(2) versus 33 098 ± 13 871 μm(2), respectively). Wall thickness of the BA in the cilostazol group demonstrated significant decrease, compared with the SAH group (17·4 ± 2·3 versus 21·0 ± 2·7 μm). In immunohistological study, SAH induced an obvious increase in mean perivascular RM-4-positive cell count, whereas cilostazol significantly reduced it by 59%. Ultrastructural study depicted cilostazol markedly attenuating structural deterioration of the vascular wall due to SAH.

CONCLUSIONS:

This work demonstrates that cilostazol attenuates cerebral vasospasm after SAH in rat, possibly in part due to the anti-inflammatory effect.

1997-02-01·The Histochemical journal

A novel monoclonal antibody, RM-4, specifically recognizes rat macrophages and dendritic cells in formalin-fixed, paraffin- embedded tissues

Article

作者: Iyonaga, Kazuhiro ; Ando, Masayuki ; Takahashi, Kiyoshi ; Takeya, Motohiro ; Yamamoto, Taro

An anti-rat macrophage/dendritic cell monoclonal antibody, RM-4, was produced using a homogenate of silica-induced lung granulomas of rat as immunogen. Immunohistochemistry demonstrated that RM-4 was specific for macrophage and dendritic cell populations residing in various organs and tissues. It did not react with any cells other than macrophage/dendritic cells. In the double staining of the spleen, RM-4-positive macrophages showed wider distribution than those of the four other anti-rat macrophage monoclonal antibodies compared. The immunoreactivity of RM-4 was well preserved not only in frozen sections but also in formalin-fixed, paraffin-embedded tissues. The isotype of the monoclonal antibody was IgG1 kappa and its antigen molecular weight was 46 kDa. Immunoelectron microscopy revealed positive reaction products for RM-4 on the membrane of endosomes and lysosomes in macrophages and epidermal Langerhans cells. Reaction intensity increased after thioglycolate elicitation or endocytosis regardless of ingested materials. From these data, it is concluded that RM-4 recognizes a membrane protein of endolysomes in macrophages and dendritic cells. The antigen may play a role in endolysosomal processing. RM-4 is considered to be a useful tool not only for identifying macrophage/dendritic cells both in frozen and paraffin-embedded tissues, but also for evaluating their endolysosomal processing.

1993-11-01·Journal of animal science2区 · 农林科学

Rapid communication: bovine dinucleotide repeat polymorphism RM004

2区 · 农林科学

Article

作者: R. A. McGraw ; J. E. Womack ; A. B. Dietz ; L. M. Kossarek ; W. M. Grosse

A multiallelic dinucleotide repeat (CA-microsatellite) polymorphism in bovine genomic DNA, designated RM004, was detected by PCR.Five alleles were detected in 26 parents from the international cattle reference families (CSIRO, ILRAD, Texas A&M).Codominant inheritance of the 5 alleles was demonstrated in 13 informative cattle reference families with a total of 180 offspring.The RM004 locus was mapped to chromosome 15.The RM004 locus was amplified successfully in 11 unrelated sheep.Five alleles were detected, with sizes of 167, 169, 171, 173, and 177 bp.In 9 unrelated goats, 4 alleles were observed with sizes of 112, 114, 116, and 118 bp.

项与 RM-004 相关的新闻（医药）

2025-01-04

·药明康德

缓解率近80%的T细胞疗法；首款获FDA批准的间充质基质细胞疗法…… | CGT周报

▎药明康德内容团队编辑近期，全球细胞和基因疗法（CGT）领域迎来系列进展。FDA批准了首款间充质基质细胞（MSC）疗法Ryoncil。诺华（Novartis）用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的一次性基因疗法达3期临床试验终点，是首个在年龄≥2岁、未经治疗的SMA患者中显示出临床益处的在研基因疗法。能够特异性靶向6种不同肿瘤抗原的T细胞疗法MT-601用于治疗淋巴瘤患者，在一项1期研究中的客观缓解率（ORR）达78%。本文将节选其中部分重要进展做简单介绍，仅供读者参阅。图片来源：123RF ———✦研发进展✦——— ◇ 美国FDA宣布批准Mesoblast公司开发的Ryoncil（remestemcel）上市，用于治疗≥2个月的儿童患者的类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）。Ryoncil是一种通过同种异体骨髓生成的间充质基质细胞，它通过抑制T细胞增殖，和下调促炎细胞因子和干扰素的产生，来调节T细胞介导的炎症反应。Ryoncil疗效的主要依据是治疗开始后28天的缓解率和缓解持续时间。结果显示，16名受试者（30%）在接受Ryoncil治疗28天后达到完全缓解，而22名受试者（41%）达到部分缓解。FDA的新闻稿指出，Ryoncil是首个FDA批准的间充质基质细胞疗法。 ◇ 诺华公布了其鞘内注射的一次性基因疗法onasemnogene abeparvovec在3期STEER研究中获得的积极初步结果。这项关键性研究的研究对象是2岁至18岁以下、能够坐立但从未独立行走的2型脊髓性肌萎缩症患者。结果显示，研究达到了主要终点，接受治疗的SMA患者的汉默史密斯功能运动量表（HFMSE）总分较基线增加，该量表是SMA特异性评估运动能力和疾病进展的金标准。新闻稿指出，该疗法是首个在年龄≥2岁的未经治疗的SMA患者中显示出临床益处的在研基因疗法。 ◇ Marker Therapeutics公司公布了其多抗原识别（MAR）T细胞产品MT-601用于治疗淋巴瘤患者的1期临床试验结果，这些患者在接受CD19靶向嵌合抗原受体（CAR）-T细胞疗法后复发，或无法接受CD19靶向CAR-T细胞治疗。截至2024年9月10日的数据，9名接受治疗的患者中有7名在首次缓解评估中达到缓解，ORR为78%，其中4名患者（44%）达到了完全缓解（CR）。安全性方面，MT-601在所有受试者中均具有良好的耐受性，未观察到免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）。 MT-601能够特异性靶向在淋巴瘤细胞中上调的六种不同肿瘤抗原：Survivin、PRAME、WT-1、NY-ESO-1、SSX-2、MAGE-A4。这种细胞疗法通过选择性扩增患者体内的肿瘤抗原特异性T细胞生成，没有经过基因工程改造。由于靶向多种肿瘤相关抗原，肿瘤细胞不容易通过丢失单一抗原来逃避该疗法的攻击。 ◇ Arbor Biotechnologies公司宣布，美国FDA批准了其用于治疗1型原发性高草酸尿症（PH1）的新型基因编辑疗法ABO-101的IND申请。ABO-101由脂质纳米颗粒（LNP）封装表达新型Type V CRISPR Cas12i2核酸酶的mRNA和经过优化的、特异性靶向人类HAO1基因的引导RNA制作而成。该疗法旨在作为一次性治疗手段，通过永久性地使肝脏中的HAO1基因失活来减少与PH1相关的草酸盐生成。即将开展的1/2期研究旨在评估ABO-101在成人和儿童PH1患者中的安全性、耐受性、药代动力学、药效学和初步疗效。 ◇ 科济药业宣布，其靶向Claudin18.2的自体CAR-T细胞候选产品舒瑞基奥仑赛注射液的一项关键2期临床试验CT041-ST-01已达到主要终点。该试验是一项在中国进行的随机对照、多中心研究，旨在评估舒瑞基奥仑赛注射液用于治疗Claudin18.2表达阳性、既往接受过至少2线治疗失败的晚期胃/食管胃结合部腺癌患者的有效性和安全性。受试者以2：1的比例随机分配至舒瑞基奥仑赛注射液组或研究者选择治疗组（包括紫杉醇、多西他赛、伊立替康、阿帕替尼或纳武利尤单抗）。结果显示，与研究者选择治疗组相比，舒瑞基奥仑赛注射液组中的受试者的无进展生存期具有统计学意义上的显著改善。既往试验数据表明，该产品安全性可控。该公司近期还宣布，其自主研发的一款靶向CD19/CD20的通用型CAR-T细胞治疗候选产品KJ-C2219已在中国启动一项针对复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（R/R B-NHL）的研究者发起的临床试验（IIT）。 ◇ 星汉德生物（SCG）宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心已批准其全新一代人乳头瘤病毒（HPV）特异性T细胞受体（TCR）工程化T细胞疗法SCG142的IND申请，用于治疗HPV感染相关的恶性肿瘤，包括宫颈癌、口咽癌、头颈癌、阴道癌、外阴癌和阴茎癌等。临床前数据表明，SCG142通过嵌合开关受体强化技术，在不依赖于CD8共受体信号的情况下，能有效双重激发CD8阳性与CD4阳性TCR-T细胞，在高度免疫抑制性的肿瘤微环境下，发挥强效的抗肿瘤活性，并促进记忆性T细胞的长期存续，确保免疫细胞疗法持久显著的治疗效果。此外，SCG142的高亲和力特性，可以同时识别HPV-16和HPV-52基因型相关宫颈癌、头颈癌等多种HPV病毒相关肿瘤，显著提升患者人群覆盖率。 ———✦融资、合作、M&A✦——— 图片来源：123RF ◇ 安斯泰来（Astellas Pharma）和Sangamo Therapeutics公司宣布达成一项许可协议，允许安斯泰来将Sangamo的新型专有神经趋向性腺相关病毒（AAV）衣壳STAC-BBB用于多达5个潜在神经系统疾病靶点的权利。该衣壳已在非人类灵长类动物中显示出强大的血脑屏障穿透能力和神经元转导能力。根据协议条款，Sangamo负责完成与STAC-BBB衣壳相关的技术转移。安斯泰来负责所有研究、临床前和临床开发、监管互动、制造以及由此产生的基因治疗产品的全球商业化。Sangamo将从安斯泰来获得2000万美元的预付款许可费用，并有资格获得高达13亿美元的额外靶点许可费用和里程碑付款。 ◇ PeproMene Bio公司宣布获得滤泡性淋巴瘤创新研究所（Institute for Follicular Lymphoma Innovation，简称IFLI）投资的1100万美元，该资金将用于资助其靶向BAFF-R的CAR-T细胞疗法PMB-CT01在治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤患者方面的临床研究与开发。该投资包括600万美元的预付款和额外500万美元的条件性分批投资。研究表明，BAFF-R靶向CAR-T细胞在体外和动物模型中能够有效杀死人类淋巴瘤和白血病细胞。PeproMene Bio公司已从City of Hope获得与PMB-CT01相关的知识产权许可。 ◇ 瑞风生物科技有限公司（简称“瑞风生物”）宣布获得数亿元人民币的新一轮融资，所得资金将主要用于推动其基因编辑药物的临床试验、后续研发管线扩展以及核心技术创新。本轮融资由广州产投领投，广州金控、科金控股及现有股东港粤资本等机构跟投。目前，该公司已在α和β两类地中海贫血遗传病领域进行基因编辑药物产品管线的布局。瑞风生物针对β-地中海贫血的产品RM-001在全球范围内开展了基于新靶点基因编辑的临床研究，并取得了较好的临床疗效，全部受试者实现脱离输血。该产品的确证性临床试验有望于近期开展。其针对α-地中海贫血的创新基因编辑药物RM-004已成功治疗首位患者。针对视网膜疾病Usher综合征的创新药物RM-101于2024年相继获得中美监管部门批准开展临床试验。除以上管线外，瑞风生物还布局了中枢神经系统（CNS）和肝脏等领域的重大疾病体内基因编辑疗法，部分项目已取得阶段性进展。 ▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用，请长按扫描上方二维码，即可访问“药明直播间”，观看相关话题的直播讨论与精彩回放参考资料（可上下滑动查看） [1] FDA Approves First Mesenchymal Stromal Cell Therapy to Treat Steroid-refractory Acute Graft-versus-host Disease. Retrieved December 18, 2024, from https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-mesenchymal-stromal-cell-therapy-treat-steroid-refractory-acute-graft-versus-host?utm_medium=email&utm_source=govdelivery [2] Novartis intrathecal onasemnogene abeparvovec Phase III study meets primary endpoint in children and young adults with SMA. Retrieved December 30, 2024, from https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-intrathecal-onasemnogene-abeparvovec-phase-iii-study-meets-primary-endpoint-children-and-young-adults-sma [3] Arbor Biotechnologies Announces FDA Acceptance of IND Application for ABO-101 for the Treatment of Primary Hyperoxaluria Type 1. Retrieved December 19, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/12/19/2999724/0/en/Arbor-Biotechnologies-Announces-FDA-Acceptance-of-IND-Application-for-ABO-101-for-the-Treatment-of-Primary-Hyperoxaluria-Type-1.html [4] Marker Therapeutics Provides a Clinical Update on MT-601 in Patients with Lymphoma. Retrieved December 19, 2024, from https://ir.markertherapeutics.com/news-releases/news-release-details/marker-therapeutics-provides-clinical-update-mt-601-patients [5] 科济药业宣布Claudin18.2 CAR-T舒瑞基奥仑赛注射液中国胃癌关键II期临床试验取得初步阳性结果. Retrieved December 30, 2024, from https://www.prnasia.com/story/474383-1.shtml [6] 科济药业宣布启动一项通用型CD19/CD20 CAR-T研究者发起的临床试验. Retrieved December 31, 2024, from https://www.prnasia.com/story/474477-1.shtml [7] 2025开年重磅：星汉德生物全球首创HPV相关肿瘤全新一代TCR-T获批. Retrieved January 3, 2024, from https://www.prnasia.com/story/474645-1.shtml [8] Astellas and Sangamo Therapeutics Announce Capsid License Agreement to Deliver Genomic Medicines for Neurological Diseases. Retrieved December 19, 2024, from https://www.prnewswire.com/news-releases/astellas-and-sangamo-therapeutics-announce-capsid-license-agreement-to-deliver-genomic-medicines-for-neurological-diseases-302335494.html [9] PeproMene Bio, Inc.获得1100万美元投资. Retrieved December 20, 2024, from https://www.prnasia.com/story/473654-1.shtml [10] 瑞风生物获数亿元新一轮融资，引领基因编辑创新药物研发. Retrieved December 30, 2024, from https://mp.weixin.qq.com/s/I4ROswrzq2CyLHbBS7BtLw 免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新

基因疗法细胞疗法临床结果临床3期免疫疗法

2024-12-30

·Pharma CMC

瑞风生物获数亿元融资！推进基因编辑新药研发

今日（12月30日），广州瑞风生物科技有限公司（简称“瑞风生物”）宣布，成功获得数亿元人民币的新一轮融资。本轮融资由广州产投领投，广州金控、科金控股及现有股东港粤资本等机构跟投。资金将主要用于推动瑞风生物基因编辑药物临床试验、后续研发管线扩展以及核心技术创新。瑞风生物成立于2019年，目前，该公司已在α和β两类地中海贫血遗传病领域进行基因编辑药物产品管线的布局。瑞风生物先导产品β-地中海贫血RM-001在全球范围内首次开展了基于新靶点基因编辑的临床研究，并取得了国际领先水平的临床疗效，全部受试者实现迅速脱离输血并治愈，具有Best-in-Class潜力。确证性临床试验有望近期开展。与此同时，瑞风生物还在α-地中海贫血领域取得了重大突破，其创新的基因编辑药物RM-004已成功治愈首位患者，展示了其First-in-Class潜力。在眼科药物方向，视网膜疾病Usher综合征全球首创药物RM-101于2024年相继获得中美监管部门批准开展临床试验。在中长期规划中，瑞风生物还布局了CNS和肝脏等领域的重大疾病体内基因编辑疗法，部分项目已取得阶段性进展。

基因疗法临床研究临床申请

2024-12-30

·药研网

瑞风生物完成数亿元新一轮融资，推进基因编辑药物研发

12月30日，广州瑞风生物宣布，成功获得数亿元人民币的新一轮融资。本轮融资由广州产投领投，广州金控、科金控股及现有股东港粤资本等机构跟投。资金将主要用于推动瑞风生物基因编辑药物临床试验、后续研发管线扩展以及核心技术创新。瑞风生物成立于2019年，总部位于广州，其已在基因编辑药物研发方面取得了多项世界领先的成果。目前，瑞风生物是全球唯一实现治愈α和β两类地中海贫血遗传病的创新科技公司。地中海贫血全球受累人群广泛，存在重大未被满足的临床需求。瑞风生物先导产品β-地中海贫血RM-001在全球范围内首次开展了基于新靶点基因编辑的临床研究，并取得了国际领先水平的临床疗效，全部受试者实现迅速脱离输血并治愈，具有Best-in-Class潜力。确证性临床试验有望近期开展。与此同时，瑞风生物还在α-地中海贫血领域取得了重大突破，其创新的基因编辑药物RM-004已成功治愈首位患者，展示了其First-in-Class潜力。这是国际上首个且唯一一款实现α-地贫患者治愈的创新药物。在眼科药物方向，视网膜疾病Usher综合征全球首创药物RM-101于2024年相继获得中美监管部门批准开展临床试验。在中长期规划中，公司还布局了CNS和肝脏等领域的重大疾病体内基因编辑疗法，部分项目已取得阶段性进展。基因编辑药物对比传统药物，具备一次性治愈疾病的疗效。在全球竞争格局里面，全球首款基因编辑药物在2023年11月及12月分别在英国、美国获批，中国仅三家企业获得基因编辑药物临床批件，瑞风生物是其中之一也是大湾区唯一的代表。瑞风生物还构建了核心技术平台——TIPBIG™，该平台结合了基因组学、人工智能和实验生物学等技术，推动公司在基因编辑工具等多个关键技术方面的创新。瑞风生物是中国为数不多的拥有自主知识产权基因编辑技术工具组合的创新型科技企业，在全球范围内布局了多个发明专利家族，包括CRISPR/Cas12、CRISPR/Cas13及碱基编辑等系统，形成了强大的知识产权网络。 End 声明：本公众号所有发文章(包括原创及转载文章)系出于传递更多信息之目的，且注明来源和作者。本公众号欢迎分享朋友圈或大群，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载/商务/投稿 | 联系微信15618157102（sum_Gmi）商务合作稿件征集点击了解详情往期回顾 1 10月 | 20家生物医药裁员汇总 2 国产首款四价HPV疫苗拟纳入优先审评 3 3. 7亿美元!今年规模最大的生物医药融资诞生

基因疗法疫苗临床研究优先审批

100 项与 RM-004 相关的药物交易

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