Guangzhou Ruifeng Biological Technology Co., Ltd.

2026.11.2 每 周 新 闻 NEWS 了解行业最新动态 01 行业发展： 洞察行业发展趋势。 02 企业动态： 追踪企业最新进展。 03 临床应用： 把握临床实践动向。 行业发展 1、美国FDA发布新指南，为罕见病个性化基因编辑开辟审评绿色通道 当地时间2026年10月27日，美国FDA联合美国卫生与公众服务部（HHS）及医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）发布了《个体化人类基因编辑产品: 生物制品许可申请 (BLA) 提交及上市后管理考量》(Individualized Human Genome Editing Products: Considerations for BLA Submission and Postapproval Management) 行业草案，加速罕见病个体化基因治疗审批。 FDA在这份最新的草案指南中提出了创新的“个体化特征空间”（IFS）概念，允许药企通过一份生物制品许可申请（BLA），覆盖同一种基因编辑疗法的多种患者变体，只要这些变体修正同类基因缺陷。意味着，核心疗法安全性效果得到验证，后续针对特定患者研发的新变体只要符合预设边界，便主要依赖实验室检测和检测分析进行评估，无需再开展全新临床试验。 此外，该指南还涵盖了制造工艺、安全性测试等方面的问题，包括非预期基因变异带来的风险，以及产品命名和标签规范。申办方在满足预设科学前提条件下，可通过简化审评程序将已获批疗法的患者特异性变体纳入产品之中，而无需重复开展确证性临床试验。这不仅大大降低了研发成本，更为那些无药可治的超罕见病群体打通了生命的生命通道。（医麦客） 企业动态 1、超90亿元！生殖健康领域hiPSC疗法被收购，已步入Ⅲ期临床 10月27日，辉凌制药与Gameto宣布签署全球收购协议，潜在交易总价值高达13.825亿美元（包含开发、监管与商业化里程碑，约92.09亿元人民币）。本次交易将整合Gameto的生殖健康创新能力与辉凌在生殖医学领域的长期专业积累及全球布局，完成交割前双方将继续独立运营。 Gameto核心资产Fertilo是生殖健康领域首个进入美国Ⅲ期临床试验的人类诱导多能干细胞（hiPSC）衍生疗法。研究团队通过过表达 NR5A1+RUNX1/RUNX2关键转录因子，成功将hiPSC定向分化为功能性的卵巢支持细胞（OSC）。再在体外培养体系中将OSC和患者未成熟卵母细胞共培养，模拟卵泡内支持卵母细胞成熟的生理微环境。（医麦客） 临床应用 1、君赛生物TIL治疗药物申报上市 10月26日，君赛生物诺吉仑赛注射液（GC101）新药上市申请已获国家药监局（NMPA）受理，和信迪利单抗注射液用于既往接受过至少两种系统治疗（含PD-1抗体）失败的不可切除或转移性黑色素瘤患者。 诺吉仑赛（GC101），依托君赛生物自主开发的DeepTIL™细胞富集扩增平台开发而成，是全球首款无需高强度清淋化疗、无需IL-2给药的TIL疗法。（君赛生物） 2、瑞风生物β-地贫基因编辑疗法RM001关键性Ⅱ期取得重大进展 近日，瑞风生物宣布其自主研发的输血依赖型β-地中海贫血（TDT）基因编辑疗法RM001关键性Ⅱ期临床研究取得重大进展：全部28例受试者实现脱离输血，随访超过1年；累计47例受试者接受治疗后均实现造血重建并摆脱输血依赖，最长随访达五年。 RM001的核心创新为靶向具备明确人类遗传学证据的HBG1/2启动子。瑞风生物开发的该款自体造血干细胞基因编辑疗法，于2022年11月获得国家药监局临床试验默示许可，是中国首个获批临床的HBG1/2启动子靶向地贫基因编辑创新药。（瑞风生物） 3、环状RNA疗法迎来首个人体临床数据 近日，转录本生物的环状RNA疗法RXRG001首次人体1期研究结果，以通讯形式在线刊发于《新英格兰医学杂志》（NEJM）。 RXRG001于2024年10月获美国FDA IND许可，是全球首个进入临床阶段的环状RNA疗法；此次发表也是该路线首次交出人体临床读数。 RXRG001采用脂质纳米颗粒作为递送载体，将编码水通道蛋白-1（AQP1）的环状RNA输送至体内。AQP1是一种能够促进水分跨细胞膜转运的蛋白。通过实现AQP1的有效表达，该疗法旨在改善残存唾液腺上皮细胞的水分转运能力，从而恢复唾液分泌。（转录本生物） 4、全球首个！辉瑞联合疗法新适应症获批上市 10月27日，美国FDA宣布，批准talazoparib（他拉唑帕利）联合enzalutamide（恩扎卢胺）用于治疗转移性激素敏感性前列腺癌（mHSPC）成人患者，这些患者需经FDA授权的检测方法检测出存在同源重组修复 (HRR) 基因突变。值得一提的是，他拉唑帕利是目前首个获得FDA批准用于治疗mHSPC男性患者的PARP抑制剂。 结果显示，与安慰剂组相比，他拉唑帕利+恩扎卢胺组的影像学无进展生存期（rPFS）显示出了统计学意义上的改善，可使HRR突变型mHSPC患者的影像学进展或死亡风险降低 52%。OS数据尚不成熟。（丁香园Insight数据库） 5、信达生物PD-1联合TIL疗法申报上市 近日，信达生物官微宣布，其信迪利单抗的一项新增适应症上市申请获国家药监局受理：联合诺吉仑赛注射液（GC101）治疗既往接受过至少两种系统治疗（含PD-1抗体）失败的不可切除或转移性黑色素瘤。 GC101由君赛生物用其DeepTIL™细胞富集扩增平台开发，其针对恶性黑色素瘤的关键II期已达主要终点；在最新发布的《CSCO黑色素瘤诊疗指南（2026版）》中，对无脑转移的皮肤型、黏膜型及肢端型晚期黑色素瘤患者，诺吉仑赛均已纳入二线治疗的III级推荐。除黑色素瘤外，GC101治疗晚期非小细胞肺癌已进入II期研究，脑胶质瘤术后辅助治疗也即将进入II期。（信达生物） 6、美国一公司首次实现体内先导编辑 近日，据《Nature》新闻报道，基因编辑领域迎来里程碑突破：美国生物技术公司先导医药（Prime Medicine）宣布，已利用先导编辑技术，首次在人体内直接编辑DNA，治疗一名威尔逊病患者。首批临床试验结果预计2027年公布。 威尔逊病又称肝豆状核变性，由ATP7B基因突变引起。正常情况下，ATP7B编码的蛋白质会把肝脏中多余的铜排出体外；一旦突变，铜就会在肝脏和神经系统中蓄积并造成损伤。患者目前多需长期服用驱铜药物，过程复杂，且难以根治。理论上，基因编辑若能纠正致病突变，有望提供“一劳永逸”的方案。（生物药大时代） 7、恒瑞重磅新药新适应症申报上市，并纳入优先审评 近日，恒瑞医药发布公告，公司注射用瑞康曲妥珠单抗的药品上市许可申请获受理，且已被纳入优先审评程序，适应症为：联合或不联合帕妥珠单抗，适用于一线治疗局部晚期或转移性HER2阳性乳腺癌患者。（恒瑞医药） 来源  ||   上海市华兴健康产业合作促进中心

2026.11.2 每 周 新 闻 NEWS 了解行业最新动态 01 行业发展： 洞察行业发展趋势。 02 企业动态： 追踪企业最新进展。 03 临床应用： 把握临床实践动向。 行业发展 1、美国FDA发布新指南，为罕见病个性化基因编辑开辟审评绿色通道 当地时间2026年10月27日，美国FDA联合美国卫生与公众服务部（HHS）及医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）发布了《个体化人类基因编辑产品: 生物制品许可申请 (BLA) 提交及上市后管理考量》(Individualized Human Genome Editing Products: Considerations for BLA Submission and Postapproval Management) 行业草案，加速罕见病个体化基因治疗审批。 FDA在这份最新的草案指南中提出了创新的“个体化特征空间”（IFS）概念，允许药企通过一份生物制品许可申请（BLA），覆盖同一种基因编辑疗法的多种患者变体，只要这些变体修正同类基因缺陷。意味着，核心疗法安全性效果得到验证，后续针对特定患者研发的新变体只要符合预设边界，便主要依赖实验室检测和检测分析进行评估，无需再开展全新临床试验。 此外，该指南还涵盖了制造工艺、安全性测试等方面的问题，包括非预期基因变异带来的风险，以及产品命名和标签规范。申办方在满足预设科学前提条件下，可通过简化审评程序将已获批疗法的患者特异性变体纳入产品之中，而无需重复开展确证性临床试验。这不仅大大降低了研发成本，更为那些无药可治的超罕见病群体打通了生命的生命通道。（医麦客） 企业动态 1、超90亿元！生殖健康领域hiPSC疗法被收购，已步入Ⅲ期临床 10月27日，辉凌制药与Gameto宣布签署全球收购协议，潜在交易总价值高达13.825亿美元（包含开发、监管与商业化里程碑，约92.09亿元人民币）。本次交易将整合Gameto的生殖健康创新能力与辉凌在生殖医学领域的长期专业积累及全球布局，完成交割前双方将继续独立运营。 Gameto核心资产Fertilo是生殖健康领域首个进入美国Ⅲ期临床试验的人类诱导多能干细胞（hiPSC）衍生疗法。研究团队通过过表达 NR5A1+RUNX1/RUNX2关键转录因子，成功将hiPSC定向分化为功能性的卵巢支持细胞（OSC）。再在体外培养体系中将OSC和患者未成熟卵母细胞共培养，模拟卵泡内支持卵母细胞成熟的生理微环境。（医麦客） 临床应用 1、君赛生物TIL治疗药物申报上市 10月26日，君赛生物诺吉仑赛注射液（GC101）新药上市申请已获国家药监局（NMPA）受理，和信迪利单抗注射液用于既往接受过至少两种系统治疗（含PD-1抗体）失败的不可切除或转移性黑色素瘤患者。 诺吉仑赛（GC101），依托君赛生物自主开发的DeepTIL™细胞富集扩增平台开发而成，是全球首款无需高强度清淋化疗、无需IL-2给药的TIL疗法。（君赛生物） 2、瑞风生物β-地贫基因编辑疗法RM001关键性Ⅱ期取得重大进展 近日，瑞风生物宣布其自主研发的输血依赖型β-地中海贫血（TDT）基因编辑疗法RM001关键性Ⅱ期临床研究取得重大进展：全部28例受试者实现脱离输血，随访超过1年；累计47例受试者接受治疗后均实现造血重建并摆脱输血依赖，最长随访达五年。 RM001的核心创新为靶向具备明确人类遗传学证据的HBG1/2启动子。瑞风生物开发的该款自体造血干细胞基因编辑疗法，于2022年11月获得国家药监局临床试验默示许可，是中国首个获批临床的HBG1/2启动子靶向地贫基因编辑创新药。（瑞风生物） 3、环状RNA疗法迎来首个人体临床数据 近日，转录本生物的环状RNA疗法RXRG001首次人体1期研究结果，以通讯形式在线刊发于《新英格兰医学杂志》（NEJM）。 RXRG001于2024年10月获美国FDA IND许可，是全球首个进入临床阶段的环状RNA疗法；此次发表也是该路线首次交出人体临床读数。 RXRG001采用脂质纳米颗粒作为递送载体，将编码水通道蛋白-1（AQP1）的环状RNA输送至体内。AQP1是一种能够促进水分跨细胞膜转运的蛋白。通过实现AQP1的有效表达，该疗法旨在改善残存唾液腺上皮细胞的水分转运能力，从而恢复唾液分泌。（转录本生物） 4、全球首个！辉瑞联合疗法新适应症获批上市 10月27日，美国FDA宣布，批准talazoparib（他拉唑帕利）联合enzalutamide（恩扎卢胺）用于治疗转移性激素敏感性前列腺癌（mHSPC）成人患者，这些患者需经FDA授权的检测方法检测出存在同源重组修复 (HRR) 基因突变。值得一提的是，他拉唑帕利是目前首个获得FDA批准用于治疗mHSPC男性患者的PARP抑制剂。 结果显示，与安慰剂组相比，他拉唑帕利+恩扎卢胺组的影像学无进展生存期（rPFS）显示出了统计学意义上的改善，可使HRR突变型mHSPC患者的影像学进展或死亡风险降低 52%。OS数据尚不成熟。（丁香园Insight数据库） 5、信达生物PD-1联合TIL疗法申报上市 近日，信达生物官微宣布，其信迪利单抗的一项新增适应症上市申请获国家药监局受理：联合诺吉仑赛注射液（GC101）治疗既往接受过至少两种系统治疗（含PD-1抗体）失败的不可切除或转移性黑色素瘤。 GC101由君赛生物用其DeepTIL™细胞富集扩增平台开发，其针对恶性黑色素瘤的关键II期已达主要终点；在最新发布的《CSCO黑色素瘤诊疗指南（2026版）》中，对无脑转移的皮肤型、黏膜型及肢端型晚期黑色素瘤患者，诺吉仑赛均已纳入二线治疗的III级推荐。除黑色素瘤外，GC101治疗晚期非小细胞肺癌已进入II期研究，脑胶质瘤术后辅助治疗也即将进入II期。（信达生物） 6、美国一公司首次实现体内先导编辑 近日，据《Nature》新闻报道，基因编辑领域迎来里程碑突破：美国生物技术公司先导医药（Prime Medicine）宣布，已利用先导编辑技术，首次在人体内直接编辑DNA，治疗一名威尔逊病患者。首批临床试验结果预计2027年公布。 威尔逊病又称肝豆状核变性，由ATP7B基因突变引起。正常情况下，ATP7B编码的蛋白质会把肝脏中多余的铜排出体外；一旦突变，铜就会在肝脏和神经系统中蓄积并造成损伤。患者目前多需长期服用驱铜药物，过程复杂，且难以根治。理论上，基因编辑若能纠正致病突变，有望提供“一劳永逸”的方案。（生物药大时代） 7、恒瑞重磅新药新适应症申报上市，并纳入优先审评 近日，恒瑞医药发布公告，公司注射用瑞康曲妥珠单抗的药品上市许可申请获受理，且已被纳入优先审评程序，适应症为：联合或不联合帕妥珠单抗，适用于一线治疗局部晚期或转移性HER2阳性乳腺癌患者。（恒瑞医药）

一、第十四届中国医药生物技术大会 10月31日珠海启幕，CGT与干细胞成核心板块 由中国医药生物技术协会主办的第十四届中国医药生物技术大会，10月31日至11月1日在珠海金湾举办，主题聚焦生物医药全链条创新。大会设置十大专题板块，细胞与基因治疗、干细胞药物创新与产业化、类器官、脑机接口、AI赋能医药研发等均列其中，覆盖技术瓶颈、工艺质控、规模化生产与合规审评等产业核心痛点。配套路演专场与多场闭门研讨会同步举行，推动产学研资对接，助力粤港澳大湾区生命健康产业集聚。 为什么值得关注国家级行业大会把细胞与基因治疗、干细胞药物放在核心位置，政策与产业信号集中释放。十大板块覆盖从研发到商业化的全链条，技术边界持续外扩。大湾区以基金与园区配套承接成果落地，区域协同进入实质阶段。 二、第22届苏州细胞产业大会同期收官，外泌体类器官分论坛密集 第22届细胞产业大会10月30日至31日在苏州举行，设外泌体、类器官与器官芯片、免疫细胞等多场平行分论坛。议程显示，植物外泌体样囊泡的药物递送与再生修复、类器官药敏检测与毒性预测、分泌型CAR-T对肺腺癌的杀伤等议题集中亮相，反映出细胞外囊泡与类器官正从方法学走向转化应用。会议还邀请监管机构、临床专家与产业链企业同台，围绕细胞治疗、干细胞与再生医学展开研讨。 为什么值得关注外泌体与类器官从实验室方法学加速走向产业转化场景。分论坛议题贴近肺腺癌、创面修复等真实临床痛点。产业会议密集落地，说明细胞治疗上下游配套正快速补齐。 三、邦耀生物 通用型CAR-T TyU19获批IND并纳入CDE关爱计划，切入系统性硬化症 邦耀生物宣布，其基于自主通用型细胞平台开发的异体通用型CD19 CAR-T产品BRL-303（TyU19），针对复发难治性系统性硬化症的临床试验申请于9月10日获CDE默示许可，并于10月8日纳入CDE关爱计划延伸试点。系统性硬化症是一种自身免疫病，以皮肤与内脏纤维化为特征，治疗选择有限。通用型CAR-T以健康供者细胞为来源，有望突破自体制备的供应瓶颈。 为什么值得关注通用型CAR-T从血液瘤向自身免疫病延伸，适应症边界再拓宽。纳入CDE关爱计划延伸试点，监管对创新细胞疗法给予加速通道。异体现货型路线若能跑通，细胞治疗的可及性与成本结构将显著改善。 四、博品生物 第三条人源脂肪间充质干细胞管线获批临床，覆盖膝骨关节炎与糖尿病ED 博品生物的人源脂肪间充质干细胞注射液第三条管线正式获批进入临床试验。该品种已在膝骨关节炎方向于北京大学第三医院等中心开展二期临床研究并快速入组，在糖尿病ED方向于广州医科大学附属第三医院开展临床研究并快速入组。公司建有B+A级大规模生产制备与质控平台，并通过ISO9001质量体系认证，以稳定的批次一致性支撑多管线并行推进。 为什么值得关注间充质干细胞从单一管线走向多适应症并行，平台化能力显现。膝骨关节炎与糖尿病ED均属高发慢病，临床需求明确。质量体系与规模化制备是细胞药从实验室走向临床的关键底座。 五、瑞风生物 β-地贫基因编辑疗法RM001关键性Ⅱ期进展，28例全部脱离输血 瑞风生物宣布其自主研发的输血依赖型β-地中海贫血基因编辑疗法RM001关键性Ⅱ期临床研究取得进展，全部28例受试者实现脱离输血，随访时间均超过1年。截至目前，项目累计47例受试者接受治疗，均实现造血重建并摆脱输血依赖，已有受试者随访达5年。该疗法通过CRISPR技术编辑患者自体造血干细胞，靶向HBG启动子以重新激活胎儿血红蛋白表达，中位脱离输血时间约18天，暂未报告产品相关严重不良事件。 为什么值得关注基因编辑疗法在遗传性血液病上积累起扎实的长期随访数据。靶向HBG启动子的新路线，为地贫治疗提供不同于既有方案的思路。一次性治疗有望替代终身输血与祛铁，患者获益路径清晰。 当会议把方向理清、企业把管线推进，再生医学的下一个看点，是谁能把实验室里的进展稳稳送到病床旁。 往期精选 1 再生医学行业动态（第67期） 2 细胞间的微小信使，细胞外囊泡有望走近孤独症 3 得了卒中怎么办？ 点击“蓝字”  一起来关注我们吧