Guangzhou Ruifeng Biological Technology Co., Ltd.

▎药明康德内容团队编辑 近期，全球细胞和基因疗法（CGT）领域迎来系列进展。美国FDA批准的首款脑性肾上腺脑白质营养不良（CALD）基因疗法Skysona的长期研究结果积极，中位随访时间超过6年，94%患者的神经功能没有下降。用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）的细胞疗法deramiocel在一项临床试验中使患者的心脏和骨骼肌功能在三年期间趋于稳定，其上市申请有望在今年年底前完成递交。首个进入人体临床试验的工程化B细胞疗法ISP-001的初步结果积极，首位接受治疗的1型黏多糖贮积症（MPS I）患者已停止使用标准疗法。本文将节选其中部分重要进展做简单介绍，仅供读者参阅。 图片来源：123RF ———✦研发进展✦——— ◇ 近日，《新英格兰医学杂志》（NEJM）上刊登了两篇论文，公布了美国FDA批准的首款脑性肾上腺脑白质营养不良基因疗法Skysona（elivaldogene autotemcel，也称为eli-cel）的长期随访结果。首批在临床试验中接受eli-cel治疗的CALD患儿的中位随访时间已超过6年。长期疗效数据显示，eli-cel能够控制这种神经系统疾病的进展，94%患者的神经功能没有下降，超过80%的患者没有出现严重残疾。 CALD是一种罕见的X染色体连锁遗传性脑部疾病，主要发生于男孩。该病患儿因ABCD1基因突变导致过氧化物酶体功能缺失，大量异常的极长链脂肪酸（VLCFAs）会沉积于大脑白质和肾上腺，从而导致患儿进行性、不可逆的神经功能丧失，最终过早死亡。Eli-cel利用Lenti-D慢病毒载体，在体外将ABCD1基因的功能性拷贝导入到患者自身的造血干细胞中，再输回到患者体内，从而促进VLCFAs分解、避免毒性积累。 ◇ Capricor Therapeutics公司公布了其主打细胞疗法deramiocel（CAP-1002）治疗不能行动的晚期DMD患者的HOPE-2开放标签扩展（OLE）试验的三年积极结果。HOPE-2试验达成其主要终点，即在测试上肢功能的指标PUL 1.2上，接受CAP-1002治疗的病患有显著疗效（2.6分差异，P=0.014）。OLE试验的分析显示，接受deramiocel治疗患者的心脏和骨骼肌功能在三年期间趋于稳定。Capricor预计在今年年底前完成递交该疗法用于治疗DMD相关心肌病患者的生物制品许可申请（BLA）。 CAP-1002是一种同种异体的细胞疗法，它们由心脏来源细胞（CDCs）组成，CDCs是一种含有心脏祖细胞的特殊细胞群。它们通过释放包含微RNA、非编码RNA和蛋白的外泌体，改善DMD患者肌肉瘢痕或纤维化以及心脏功能。CAP-1002还显示出有效的免疫调节活性，可能促进细胞再生。目前美国FDA已授予CAP-1002再生医学先进疗法认定与孤儿药资格。 ◇ MeiraGTx公司公布了在研帕金森病基因疗法AAV-GAD在随机双盲、安慰剂对照临床试验MGT-GAD-025中的顶线数据。在这项试验中，帕金森病患者接受双侧丘脑底核AAV-GAD输注或安慰剂。初步数据显示，AAV-GAD达到了安全性和耐受性的主要终点。此外，接受AAV-GAD治疗26周后，患者在运动能力和生活质量方面均获得统计显著并具有临床意义的改善。 AAV-GAD是一款在研基因疗法，能将编码谷氨酸脱羧酶（GAD）的转基因递送至丘脑底核，以增加人脑中的主要抑制性神经递质GABA的产生。GAD是GABA合成中的限速酶，因此通过基因疗法增加丘脑底核GAD的表达，将导致运动回路正常化，并改善帕金森病的症状，同时不影响其他可能造成现有疗法并发症的大脑区域。 ◇ Beacon Therapeutics公司公布了其在研基因疗法AGTC-501在治疗X连锁视网膜色素变性（XLRP）的2期临床试验SKYLINE中获得的积极结果。在接受治疗24个月后，接受高剂量AGTC-501治疗的眼睛的缓解率达到57%。接受低剂量AGTC-501治疗的眼睛的缓解率为25%。AGTC-501表现出良好的安全性和耐受性，治疗伴发不良事件的大多为轻度或中度。 XLRP是一种遗传性单基因隐性疾病，会导致男孩和年轻男性视力逐渐丧失。XLRP主要由视网膜色素变性GTPase调节剂（RPGR）基因突变引起。AGTC-501表达全长RPGR蛋白，从而解决XLRP引起的感光细胞损伤，包括视杆细胞和视锥细胞的丧失。 图片来源：123RF ◇ Immusoft公司公布了首位接受其工程化B细胞疗法ISP-001治疗的1型黏多糖贮积症患者的积极结果。根据新闻稿，ISP-001是首个进入人体临床试验的工程化B细胞疗法。该疗法使用非病毒载体将表达α-L-艾杜糖苷酶的转基因引入B细胞中，能够让经过改造的B细胞长期大量生产治疗性蛋白，从而改善患者症状。初步数据显示，该患者的疾病生物标志物指标获得改善，在接受一次ISP-001治疗8个月后，已停止使用标准酶替代疗法（ERT）。 ◇ 中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示，合源生物纳基奥仑赛注射液获批一项临床试验默示许可，针对适应症为难治性系统性红斑狼疮相关的免疫性血小板减少症（SLE-ITP）。纳基奥仑赛为靶向CD19嵌合抗原受体自体T（CD19 CAR-T）细胞注射液。根据合源生物新闻稿，这也是该产品在自身免疫性疾病治疗领域获得的第一张IND批件。 今年7月，《新英格兰医学杂志》在线发表了纳基奥仑赛治疗SLE-ITP的案例报道。1名此前曾接受过大量治疗的SLE-ITP女性患者在接受纳基奥仑赛注射液回输后的第28天，血液中的CD19阳性B细胞被清除，第三个月时B细胞获得重建。患者的血小板计数在治疗后的六个月内持续上升，并达到临床完全缓解。此外，患者停用了糖皮质激素和所有免疫抑制剂。 ◇ 原天生物1类生物制品新药YT001注射液在中国获批临床，拟开发治疗膝骨关节炎（KOA）。根据原天生物新闻稿介绍，YT001是其研发的一款间充质干细胞治疗产品。间充质干细胞具有免疫调节作用，能够缓释炎症反应，促进损伤修复，其免疫调节和损伤修复功能可帮助调节关节腔内紊乱微环境，缓解软骨的降解。 ◇ 因诺惟康宣布，其自主研发的可玻璃体内给药的基因疗法IVB103注射液获得了CDE的临床许可，旨在治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）。IVB103通过该公司的EASI-FIND腺相关病毒（AAV）发现平台开发，具有“best-in-class”的潜力。今年7月，IVB103注射液获得了FDA的IND许可，用于同样的适应症。 ◇ 瑞风生物申报的RM-101注射液在中国获批临床，拟开发用于治疗USH2A基因外显子13突变所致的Usher综合征2型相关视网膜色素变性（RP）或非综合征型RP。Usher综合征是与视网膜色素变性有关的最常见综合征，USH2A基因突变导致视网膜色素变性，患者通常在青少年时期逐渐出现夜盲和周边视野缺失，最终可能导致全盲。根据瑞风生物公开资料介绍，RM-101是基于AAV的基因编辑类药物，能特异靶向USH2A基因转录的RNA，调控可变剪接生物学过程，诱导功能正常蛋白的表达恢复。该产品通过视网膜下注射给药，有望实现一次性给药并长期有效。 ◇ 恒瑞医药子公司瑞宏迪医药申报的1类新药RGL-193注射液在中国获批临床，拟开发治疗帕金森病。公开资料显示，RGL-193是瑞宏迪医药针对帕金森病自主研发的一款AAV双基因药物，采用立体定向技术注入患者脑内。它可以提高左旋多巴的转化效率，同时还起到保护和修复受损多巴胺能神经元的作用，具有潜在的延缓病情进展、减少口服抗帕金森病药量的效果。 ◇ 艺妙医疗申报的CAR-T细胞注射液IM96在中国获批临床，拟开发用于治疗结直肠癌。根据艺妙医疗新闻稿介绍，IM96是其与北京大学肿瘤医院合作开发用于治疗转移性结直肠癌的全新一代抗肿瘤药物，是一款靶向鸟苷酸环化酶2C（GUCY2C）的CAR-T疗法。该产品的临床前研究数据于今年6月入选美国临床肿瘤学会（ASCO）年会，研究显示IM96针对结直肠癌的最佳客观缓解率（ORR）达到50%，且仅有5.0%的患者出现神经毒性和≥3级的细胞因子释放综合征（CRS）。 ———✦融资、合作、M&A✦——— 图片来源：123RF ◇ Tolerance公司宣布完成了1720万美元的种子轮融资，本轮融资由Columbus Venture Partners领投，Criteria Bio Ventures、Sessa Capital、BioAdvance、Ben Franklin Technology Partners等投资者参投。该公司正在开发一种以同种异体或“现货型”胸腺诱导多能干细胞（iPSC）为基础的细胞疗法平台和胸腺疗法，旨在延缓和预防人体免疫系统中的重要器官胸腺的衰退，并在胸腺功能丧失时恢复其功能，以治疗由免疫耐受异常引起的免疫介导疾病，包括癌症、自身免疫疾病、移植排斥、感染、免疫缺陷和过敏。 ◇ 睿健医药宣布完成超亿元B轮融资，该资金将用于加速其帕金森病治疗产品NouvNeu001/NouvNeu003，以及眼科治疗产品NouvSight001的中美临床推进，加强公司多款创新管线的研发推进和临床能力的搭建，以及加大公司产业化建设的力度。 NouvNeu001是一款源于iPSC，化学诱导分化的多巴胺能神经元前体细胞。新闻稿指出，NouvNeu001是帕金森领域中，全球首个进入临床阶段的基于化学诱导的通用型细胞治疗产品，其IND申请已在中美两地获批。其早发型帕金森产品NouvNeu003的1期临床试验也即将完成剂量拓展阶段，实现睿健医药覆盖帕金森病全病程的重要一步。NouvSight001是睿健医药团队依托公司独特的“AI+化学诱导”平台开发的首款iPSC来源眼科通用型细胞治疗产品，旨在针对视网膜色素变性系列适应症。该产品于今年3月获得了美国FDA授予的孤儿药资格。 ◇ Eterna Therapeutics公司与Factor Bioscience公司宣布达成一项独家许可与合作协议，旨在加速开发治疗肿瘤、罕见病和自身免疫疾病的候选细胞疗法。根据协议条款，Eterna公司获得了一项全球独家许可，利用Factor公司的细胞重编程和基因编辑技术，开发某些基于iPSC的细胞疗法产品，尤其是iPSC衍生的间充质干细胞（iMSC），该细胞经过工程化处理可表达某些细胞因子。 ▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用，请长按扫描上方二维码，即可访问“药明直播间”，观看相关话题的直播讨论与精彩回放 参考资料（可上下滑动查看） [1] Florian Eichler, et al., (2024). Lentiviral Gene Therapy for Cerebral Adrenoleukodystrophy. The N Engl J Med, DOI: 10.1056/NEJMoa2400442 [2] Christine N. Duncan, et al., (2024). Hematologic Cancer after Gene Therapy for Cerebral Adrenoleukodystrophy. The N Engl J Med, DOI: 10.1056/NEJMoa2405541 [3] Capricor Therapeutics Announces Positive Long-Term Data from HOPE-2 OLE Study in Duchenne Muscular Dystrophy at 2024 World Muscle Society Congress. Retrieved October 11, 2024 from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/10/11/2962050/0/en/Capricor-Therapeutics-Announces-Positive-Long-Term-Data-from-HOPE-2-OLE-Study-in-Duchenne-Muscular-Dystrophy-at-2024-World-Muscle-Society-Congress.html [4] Beacon Therapeutics Announces Positive 24-Month Data from Phase 2 SKYLINE Trial of AGTC-501 in Patients with X-Linked Retinitis Pigmentosa. Retrieved October 15, 2024, from https://www.prnewswire.com/news-releases/beacon-therapeutics-announces-positive-24-month-data-from-phase-2-skyline-trial-of-agtc-501-in-patients-with-x-linked-retinitis-pigmentosa-302275688.html [5] MeiraGTx Announces Positive Data from Randomized, Sham-controlled Clinical Bridging Study of AAV-GAD for the Treatment of Parkinson’s Disease. Retrieved October 15, 2024, from https://investors.meiragtx.com/news-releases/news-release-details/meiragtx-announces-positive-data-randomized-sham-controlled [6] Immusoft to Announce Positive Phase 1 Data for First Engineered B Cell Therapy in a Clinical Trial. Retrieved October 15, 2024, from https://www.prnewswire.com/news-releases/immusoft-to-announce-positive-phase-1-data-for-first-engineered-b-cell-therapy-in-a-clinical-trial-302255551.html [7] 合源生物纳源瑞达®新增自身免疫性疾病适应症新药临床试验（IND）申请获默示许可. Retrieved October 11, 2024, from https://mp.weixin.qq.com/s/9-w9DlWNPKFMdZ8KjxGz7g [8]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网. Retrieved October 13, 2024, from https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c [9] Tolerance Bio, Inc. Launches With $17.2 Million in Seed Financing to Advance Thymus-Based Therapies for Immune-Mediated Diseases. Retrieved October 18, 2024, from https://www.businesswire.com/news/home/20241008134130/en/Tolerance-Bio-Inc.-Launches-With-17.2-Million-in-Seed-Financing-to-Advance-Thymus-Based-Therapies-for-Immune-Mediated-Diseases#:~:text=Tolerance%20Bio%2C%20Inc.%20Launches%20With%20%2417.2%20Million%20in,manipulation%20platforms%20to%20prevent%20and%20treat%20immune%20diseases [10] 睿健医药完成超亿元B轮融资，加速国际化进程. Retrieved October 18, 2024, from https://mp.weixin.qq.com/s/gIxbOkl79mn2_OSK0bAs1w [11] Eterna Therapeutics and Factor Bioscience Announce Exclusive License and Collaboration Agreement to Accelerate Cell Therapy Development for Oncology, Autoimmune, and Rare Diseases. Retrieved October 18, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/10/17/2964799/0/en/Eterna-Therapeutics-and-Factor-Bioscience-Announce-Exclusive-License-and-Collaboration-Agreement-to-Accelerate-Cell-Therapy-Development-for-Oncology-Autoimmune-and-Rare-Diseases.html [12] 因诺惟康IVB103注射液获得CDE临床许可. Retrieved October 18, 2024, from https://mp.weixin.qq.com/s/OU_bxfT9u4a_-Cs6WreoDQ 免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。 版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。 分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新

药械追踪 No.1 / 瑞风生物眼科AAV基因编辑疗法在华获批临床 近日，瑞风生物针对Usher综合征的创新药物RM-101的新药临床试验申请（IND）获国家药监局批准。这是针对该适应证的全球首个基于AAV的基因编辑候选药物。 视网膜色素变性是一组遗传性眼科疾病，主要特征为视网膜光感受器细胞的进行性退化，导致视力逐渐丧失。Usher综合征是与视网膜色素变性有关的最常见综合征。 RM-101是瑞风生物在研的针对Usher综合征USH2A基因相关视网膜色素变性的创新药物。 ->点击文末阅读原文，解锁完整双语新闻 No.2 / 恒瑞医药AAV双基因疗法在华获批帕金森临床试验 近日，恒瑞医药子公司上海瑞宏迪医药申报的1类新药RGL-193注射液获国家药监局批准临床，拟开发治疗帕金森病。 RGL-193为一款候选双基因AAV治疗药物，采用立体定向技术注入患者脑内，提高左旋多巴的转化效率，降低使用药物剂量及剂量相关的不良反应，同时修复受损的多巴胺能神经元，以达到延缓疾病进展及减少口服抗帕金森药物剂量的效果。 ->点击文末阅读原文，解锁完整双语新闻 No.3 / 全球首发！百时美施贵宝欧狄沃和逸沃在华获批新适应证 2024年10月14日，百时美施贵宝宣布，欧狄沃（纳武利尤单抗注射液）与逸沃（伊匹木单抗注射液）的双免疫联合疗法获得中国国家药监局批准新增适应证，用于不可切除或转移性微卫星高度不稳定性（MSI-H）或错配修复缺陷（dMMR）结直肠癌（CRC）患者的一线治疗。 该适应证此前已被国家药品审评中心（CDE）纳入突破性治疗药物（BTD）程序和优先审评审批程序，是在全球范围内的首次获批，标志着百时美施贵宝在中国实现药物新适应证的“全球首发”。 此次获批基于CheckMate-8HW研究这是首个证实双免疫联合疗法对比标准化疗，在MSI-H/dMMR转移性结直肠癌一线治疗中，可为患者带来显著临床获益的Ⅲ期研究。 ->点击文末阅读原文，解锁完整双语新闻 企业动态 No.1 / 康方生物完成新一轮股票配售，融资19.42亿港元 2024年10月13日，康方生物（9926.HK）宣布，公司已经完成新一轮股票配售，成功融资约19.42亿港元。本次股票配售最终实际认购的投资机构主要为国际性的长线基金和专业医疗基金。这也是康方生物在2024年内的第二次成功股票配售。 本次股票配售完成后，预计康方生物现金、其他短期金融资产定期存款总额超过82亿港元（折合人民币约75亿元）。本次融资金额的70%将用于加速康方生物自主研发新药在全球范围内的临床开发，主要是核心产品在中国和全球的临床开发。 ->点击文末阅读原文，解锁完整双语新闻 No.2 / 梯瓦公司因涉嫌回扣和价格垄断与美国司法部达成4.5亿美元的和解协议 近日，以色列梯瓦制药（NYSE：Teva）与美国司法部达成和解协议。 美国司法部曾于2020年8月对梯瓦提起诉讼，指控其违反《反回扣法》和《反虚假申报法》，通过“回扣计划”提高多发性硬化症治疗药物Copaxone（格拉替雷）销售额，还涉嫌与其他仿制药开发商合谋操纵药品价格。 起诉书称，梯瓦通过两个据称独立的慈善机构（“援助基金”和“慢性病基金”）输送这些回扣，“非法”支付Medicare对Copaxone的共付额；梯瓦还通过其供应商、专业药房Advanced Care Scripts，将“几乎所有”使用Copaxone治疗的患者纳入共同支付范围；2023年5月至2015年12月期间，梯瓦可能参与了三次价格操纵，与其他药品制造商勾结、干预仿制药定价，“消费者可能多支付了至少3.5亿美元”。 本次和解梯瓦同意支付4.25亿美元以解决回扣索赔，另外再支付2500万美元以解决价格垄断指控。美国司法部公告表示，本次和解并不代表梯瓦承认对此事负有责任，也不构成美国政府对相关指控的让步。 ->点击文末阅读原文，解锁完整双语新闻 全球医疗情报领导者 解锁隐藏在数据中的商业潜力  关于 G B I ” 自从2002年成立以来，GBI始终以技术为驱动，为药企、器械及行业相关服务商提供贯穿生命周期的全球药品市场竞争数据、全球行业资讯、HCPs洞察、全国医疗器械数据等商业信息与洞察，助力企业在进行战略布局和决策时，脱颖而出。历经20余年的深耕细作GBI已成为95%以上跨国药企、国内头部药企、咨询与投资机构等医疗圈灯塔用户值得信赖的长期合作伙伴。 联系我们 投稿 | 发稿 | 媒体合作 ▶ zhangxinyue13@baidu.com 数据库 | 咨询服务 | 资讯追踪 ▶ 点击左下“阅读原文”完成表单填写 点击阅读原文，解锁完整双语新闻

行业动态速览 热点聚焦 01 广东发布新政，支持基因治疗、细胞治疗等创新生物制品研发，重点发展基因技术、细胞治疗、合成生物学等新领域新赛道 10月9日，广东省人民政府办公厅召开新闻发布会，会上重磅发布了《关于进一步推动广东生物医药产业高质量发展的行动方案》。该方案涉及创新药械全链条支持、创新平台和基础设施建设、促进临床研究、加快审评审批、医保支持、金融支持等多个方面，以促进生物医药产业的全链条高质量发展。 推荐阅读：广东发布新政，支持基因治疗、细胞治疗等创新生物制品研发，重点发展基因技术、细胞治疗、合成生物学等新领域新赛道 02 再次获批！热烈祝贺瑞风生物RM-101注射液国内IND获批 近日，瑞风生物针对Usher综合征的创新药物RM-101获得中国国家药品监督管理局(NMPA)审批，这是RM-101注射液IND申请继获得美国食品药品监督管理局（FDA）审批后的又一重大里程碑。作为瑞风生物的战略合作伙伴，派真生物对这一重大进展表示衷心祝贺！ 推荐阅读：再次获批！热烈祝贺瑞风生物RM-101注射液国内IND获批 03  恒瑞医药子公司AAV双基因药物国内获批临床 近日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，恒瑞医药（600276）子公司上海瑞宏迪医药有限公司（以下简称“瑞宏迪”）自主研发的AAV双基因药物RGL-193注射液获批临床。 推荐阅读：恒瑞医药子公司AAV双基因药物国内获批临床 04 mRNA-LNP体内基因编辑疗法挺进3期临床 由CRISPR基因编辑技术奠基人、诺奖得主詹妮弗·杜德娜（Jennifer Doudna）创立的体内基因编辑疗法公司Intellia Therapeutics近日宣布，已启动基于mRNA-LNP的CRISPR体内基因编辑疗法NTLA-2002治疗遗传性血管性水肿（HAE）的全球关键HAELO 3期研究。 推荐阅读：mRNA-LNP体内基因编辑疗法挺进3期临床 05 国内首个冻干RSV mRNA疫苗IND申请获受理 2024年10月11日，纳美信（上海）生物科技有限公司（以下简称“纳美信”）递交的冻干mRNA呼吸道合胞病毒（RSV）疫苗NR222的新药临床试验（IND）申请获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）受理（受理号：CXSL2400681）。 推荐阅读：国内首个冻干RSV mRNA疫苗IND申请获受理 06 因诺纬克生物个性化mRNA肿瘤疫苗完成首例患者给药 2024年10月10日，由贵州医科大学附属医院（以下简称“贵医附院”）卢冰教授和苏胜发教授为主要研究者发起，因诺纬克生物科技（杭州）有限公司（以下简称“因诺纬克生物”）支持的一项“个性化新抗原mRNA肿瘤疫苗InnoPCV治疗实体瘤探索性临床研究（方案编号：InnoPCV-001，注册号：ChiCTR2400088149）”，顺利完成了首例受试者首次给药。 推荐阅读：因诺纬克生物个性化mRNA肿瘤疫苗完成首例患者给药 创新突破 01 Nature子刊：人工智能加速AAV开发，设计更好的基因治疗递送载体 近日，MIT和哈佛大学Broad研究所的研究人员在 Nature 子刊 Nature Communications 上发表了题为：Systematic multi-trait AAV capsid engineering for efficient gene delivery 的研究论文。 该研究开发了一种用于系统性设计多特征AAV衣壳的通用机器学习方法——Fit4Function，通过利用统一采样可制造的序列空间的AAV衣壳文库，生成可重复的筛选数据，以训练准确的序列到功能模型，从而帮助设计AAV的蛋白质外壳（衣壳），使其具有多种理想特征，例如能够将基因递送到特定器官，或者在多个物种中实现基因递送，从而帮助加快用于基因治疗的AAV工程化改造。 推荐阅读： Nature子刊：人工智能加速AAV开发，设计更好的基因治疗递送载体 02 程强/魏妥团队开发简化LNP系统，实现器官和细胞双重特异性靶向递送mRNA，用于精准肿瘤治疗 2024年10月10日，北京大学未来技术学院程强课题组与中国科学院动物研究所魏妥课题组合作，在 Advanced Materials 上发表了题为：Simplified Lipid Nanoparticles for Tissue- And Cell-Targeted mRNA Delivery Facilitate Precision Tumor Therapy in a Lung Metastasis Mouse Model 的研究论文【1】。 该研究通过结合基于脂质纳米颗粒（LNP）的靶向递送和mRNA序列的受控表达，开发了一种器官和细胞双重特异性的mRNA-LNP递送平台，其具有简化的三组分LNP，可以将mRNA靶向递送到肺、肝脏和脾脏，通过在mRNA序列中引入特定的miRNA靶位点，进一步增强了mRNA在靶组织中特定细胞类型的蛋白质翻译控制。 推荐阅读：程强/魏妥团队开发简化LNP系统，实现器官和细胞双重特异性靶向递送mRNA，用于精准肿瘤治疗 03 Cell | 利用人工智能揭示隐藏的RNA病毒世界：施莽/李兆融合作揭开全球神秘病毒暗物质的面纱 2024年10月9日，中山大学医学院施莽教授团队和阿里云李兆融团队合作在Cell上发表了文章Using artificial intelligence to document the hidden RNA virosphere。研究团队利用AI技术发现了180个病毒超群和16万余种全新RNA病毒，对已知病毒种类扩充了近30倍。其中包括传统研究方法未能发现的病毒“暗物质”，极大扩展了全球RNA病毒的多样性。这一突破标志着深度学习算法在病毒发现领域取得了里程碑式的进展，为病毒学研究开创了一种全新的范式（图1）。 推荐阅读：Cell | 利用人工智能揭示隐藏的RNA病毒世界：施莽/李兆融合作揭开全球神秘病毒暗物质的面纱 04 全球首款！渐冻症ASO基因疗法国内获批上市 10月8日，渤健中国宣布，中国国家药品监督管理局附条件批准托夫生注射液（商品名：凯盛迪）用于治疗携带超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变的肌萎缩侧索硬化（ALS）成人患者。凯盛迪是一种反义寡核苷酸（ASO）药物，可通过减少SOD1蛋白合成，减少毒性SOD1蛋白的蓄积，从而减轻运动神经元的损伤，减缓疾病进展。 推荐阅读：全球首款！渐冻症ASO基因疗法国内获批上市 资本速递 01 1.05亿美元B轮融资，开发肾脏疾病基因治疗 10月9日，伦敦，专注于改变肾脏疾病治疗的开创性基因治疗公司Purespring Therapeutics宣布完成8000万英镑（1.05亿美元）B轮融资。这轮超额认购由Sofinnova Partners领投，Gilde Healthcare、Forbion、British Patient Capital和创始投资者Syncona Limited等跟投。 推荐阅读：1.05亿美元B轮融资，开发肾脏疾病基因治疗 02 超21亿美元！安斯泰来再次押注基因治疗 10月8日，伦敦和东京，AviadoBio和安斯泰来（Astellas）宣布就AVB-101的达成独家选择权和许可协议，AVB-101是一种基于AAV的基因治疗，处于治疗前突蛋白突变额颞叶痴呆症（FTD-GRN）患者的1/2期开发。 推荐阅读：超21亿美元！安斯泰来再次押注基因治疗 03 礼来投资15亿元升级苏州工厂 2024年10月11日，礼来中国宣布将投资约15亿元人民币用于其苏州工厂的产能升级，扩大2型糖尿病和肥胖创新药物的生产规模，以满足中国患者需求，并支持未来管线产品的生产。此项投资也是礼来史上最大幅度全球产能升级计划的重要组成部分。 推荐阅读：礼来投资15亿元升级苏州工厂 参考资料： https://mp.weixin.qq.com/s/LN2TGvT0Fe_M5ECiapmoLg https://mp.weixin.qq.com/s/2XFlFlRfAPt3DuDErzijow https://mp.weixin.qq.com/s/BTOpD0jRfLN4Bxqru59CDQ https://mp.weixin.qq.com/s/csYsY_40aMAl9i4qfoUCIA https://mp.weixin.qq.com/s/b3zk6K-oVQghHYkcBlKYCg https://mp.weixin.qq.com/s/gu7O810BB0HgpUv8RpiKvQ https://mp.weixin.qq.com/s/-yg9StnTSfNKFXvTh6aZyA https://mp.weixin.qq.com/s/utyATYJhSCfJAKLJ_ZJ8Og https://mp.weixin.qq.com/s/k0qDcGWt3QWUHxjwhdOKDQ https://mp.weixin.qq.com/s/UCmkaBiLPrp0I5sJYXJ4-g https://mp.weixin.qq.com/s/uYzWSkGCse4pc8C1TNhqWg https://mp.weixin.qq.com/s/KVDffV1TfxrL6I0zLGBxrw https://mp.weixin.qq.com/s/eJVJ9nUCIKWskzHEqpU9_w 关于派真生物