EZH2 Inhibitor(Synergy Pharmaceutical)

以下文章来源于E药资本界，作者CM10医药研究中心明明有多款拿得出手的重磅产品，市场对和黄医药却没那么买账？资深分析师：尧   今编审：苏   叶投资有时很魔幻，充满认知张力。比如在港股创新药板块，和黄医药的境遇便一度令投资者费解。作为一家风险可控的企业，它手握国产“替尼三将”（呋喹替尼、赛沃替尼、索凡替尼），核心产品呋喹替尼、赛沃替尼国内市占率稳居第一，账上趴着8亿美元现金（超50亿元），是港股创新药中稀缺的正盈利标的。但与之形成鲜明对比的是，其市值长期在200亿港元附近徘徊，行业大涨时涨幅垫底，回调时亦难独善其身，全年表现几乎落后于创新药同行，长期在历史底部区间震荡。这种“基本面扎实却不受资本待见”的现象，绝非简单的市场失灵，而是一场围绕估值逻辑的深度拉锯。可以看到，市场对和黄医药现有产品利好已部分消化，而押注未来的ATTC技术平台尚未经临床验证，叠加主力品种增长天花板隐忧与联合疗法不确定性，共同构成了估值修复的拦路虎。为何这家被誉为“创新药界黄埔军校”的老牌药企，手握盈利、现金与管线三重优势，却迟迟难以迎来估值重估？到底是市场眼瞎还是潜力未挖？CM10医药研究中心将从行业稀缺性、财务健康度、业务布局等维度展开深度复盘，解析这场创新药估值悖论背后的核心矛盾与破局可能。▲和黄医药股价表现，数据来源：百度股市通创举的呋喹替尼作为千禧年左右成立的老牌药企，和黄医药堪称国内创新药研发的开拓者，其发展轨迹并非从一开始就聚焦创新药。2021年港交所上市前，它已在伦交所、美股完成布局，彼时仍是一家业务多元的药企。转折始于一场果断的战略重塑：通过剥离核心中药资产，和黄医药彻底转型为一家纯粹的创新药企。先是2021年，以1.69亿美元出售所持广州白云山和记黄埔中药股权；再到2024年底，又以6.08亿美元出售上海和黄药业45%股权，仅保留5%间接持股。而和黄医药近几年备受关注背后，核心原因离不开其首款创新药——呋喹替尼。这款全球首款国产结直肠癌靶向药，2024年上半年在国内的市占率已达47%，几乎占据该领域市场的“半壁江山”。这并不容易。实际上，呋喹替尼的诞生充满传奇色彩，其原型构想可追溯至2005年。当时，苏慰国在张江的咖啡馆与同事交流时，灵感迸发，在餐巾纸上勾勒出了呋喹替尼的原型结构式，这一“餐巾纸上的分子式”至今仍是业内津津乐道的佳话。此后，这款药物历经“十年磨一剑”的漫长研发：2007年首次合成、2008年正式立项、2009年申报临床、2010年获批临床，最终于2018年9月获国家药监局批准上市，用于治疗转移性结直肠癌（mCRC）。这一首发适应症领域空间还是比较可观的。结直肠癌是全球发病率位居第三的常见恶性肿瘤。根据2024年国际癌症研究机构（IARC）发布的最新数据显示，2022年全球结直肠癌新增病例约192.6万例，死亡病例达90.4万例。其中，在结直肠癌治疗领域，转移性结直肠癌是临床攻坚的难点，存在巨大的未被满足需求。尽管早期结直肠癌可通过手术切除实现较好预后，但一旦发展至转移性阶段，患者的治疗效果往往不佳。伴随而来的却是，治疗方案相对稀缺。在呋喹替尼获批上市后，目前全球范围内获批用于转移性结直肠癌治疗的药物主要有三款，分别是瑞戈非尼、呋喹替尼和曲氟尿苷替匹嘧啶。具体到治疗线数，当一、二线治疗方案失败后，转移性结直肠癌患者的三线治疗选择更为匮乏，且现有方案的有效率普遍偏低。在呋喹替尼上市前，曲氟尿苷替匹嘧啶（TAS-102）与瑞戈非尼是晚期结直肠癌患者的标准三线治疗药物，但这两款药物在三线治疗中为患者带来的生存获益十分有限，无法从根本上改善患者的预后。因此，晚期转移性结直肠癌的传统治疗方案亟待突破，临床对更高效、更安全的创新疗法存在迫切需求。呋喹替尼则成为一位破局者，恰好填补了这一空白。临床价值之外，呋喹替尼的商业化表现同样可圈可点。先看国内市场表现，2013年，和黄医药与礼来签署合作协议，共同推进呋喹替尼的开发、审批及商业化。2018年11月底，礼来启动该药物的市场推广；2019年上市首年，销售额便达1760万美元。到了2020年10月，和黄医药修订与礼来的合作协议，改由自有肿瘤商业化团队负责呋喹替尼的所有市场活动，并可获得70%-80%的销售额；而自2020年1月纳入国家医保药品目录后，其销售增量显著，2020年至2024年销售额分别约达0.34亿、0.71亿、0.94亿、1.08亿和1.15亿美元。海外市场同样捷报频传。2023年11月，呋喹替尼成功登陆美国市场；据武田公布数据，2024年呋喹替尼全年销售额达438亿日元（约2.9亿美元）。凭借临床价值与商业化能力的双重印证，呋喹替尼初步奠定了自身在结直肠癌治疗领域的核心地位，成为支撑和黄医药业绩的“压舱石”。首波创新产品密集落地相较于部分创新药企多年仅有一款创新药上市的情况，和黄医药的首波创新产品已密集落地。目前共有4款创新药成功获批上市，其中呋喹替尼、索凡替尼、赛沃替尼并称为“替尼三将”，成为商业化基本盘的核心支撑，2024年合计贡献肿瘤产品销售额5.01亿美元，同比大幅增长134%。作为核心支撑的呋喹替尼已在全球市场实现规模化放量，此处不再赘述，重点聚焦另外两款产品的商业化表现与增长潜力。一是国内MET领域的“领军者”赛沃替尼。数据最为直观。2021年6月，该药物通过优先审评程序获得国家药监局附条件批准，成为中国首个选择性MET抑制剂。作为国内首款针对MET外显子14跳变（METex14）非小细胞肺癌（NSCLC）的靶向药，赛沃替尼在细分市场占据绝对优势。2024年上半年，其在国内TKI市场的市占率高达71%，2024年全年销售额达0.461亿美元。就竞争情况而言，很明显，赛沃替尼具有先发优势。全球范围内，已有5款MET小分子抑制剂获批上市，除了和黄医药的赛沃替尼，还有鞍石生物伯瑞替尼、默克特泊替尼、诺华卡马替尼以及石药集团/海和药物谷美替尼，这几款药物大多在2023-2024年上市。而在MET跳突适应症上，这5款产品均有覆盖。但在MET扩增的肺癌领域，石药谷美替尼、罗氏特泊替尼、诺华卡玛替尼无该适应症且未开展相关注册临床；仅鞍石生物的博瑞替尼批准了类似适应症。此外，胃癌方面，仅赛沃替尼开展MET扩增适应症研究，而胃癌在中国是大癌种，也有一定的潜力空间。在其他适应症拓展上，赛沃替尼有肾癌研究在进行，特泊替尼、博瑞替尼已获批胶母细胞瘤适应症。回到商业化能力层面来看，赛沃替尼与阿斯利康合作，或可借助阿斯利康在肿瘤领域强大的商业化能力。相比之下，其他竞品的商业化团队和能力各有不同，石药集团等国内企业在国内市场有一定渠道优势，但在全球市场推广能力上可能不及阿斯利康。再看神经内分泌瘤治疗药物索凡替尼。该款药物2024年销售额达0.49亿美元，同比增长12%，在国内神经内分泌瘤治疗市场的市占率提升至27%。除核心适应症外，其在小细胞肺癌、胆管癌等新适应症领域的研发也在持续推进。目前国内市场上，索凡替尼的主要竞品为辉瑞的舒尼替尼。舒尼替尼2009年在美国首次上市，2017年进入中国后，于2018年通过谈判纳入医保，国内销售开始放量增长。并且在2019年由于石药集团舒尼替尼仿制药上市，致使舒尼替尼从医保谈判目录转为常规纳入目录，后续舒尼替尼仿制药增多，更是加剧市场竞争。这意味必定存有一定竞争压力。虽然索凡替尼医保谈判价格有所下降，但仍显著高于舒尼替尼仿制药价格，在价格上不占优势，面对众多国内仿制药大厂的竞争，想要进一步扩大市场份额存在一定难度。这仅仅是创新前菜。联合用药策略主导破局若说“替尼三将”是和黄医药的基本盘，那联合疗法与技术创新则是其突破增长瓶颈的核心引擎。某种程度上，和黄医药的产品策略从未局限于“单打独斗”，而是通过联合用药，突破单药增长局限的关键策略。目前，三大主力产品均通过联用方案拓展临床价值与市场空间，且密集释放了不少关键审批进展。比如近日，呋喹替尼与信达生物PD-1抑制剂信迪利单抗联用治疗肾细胞癌的上市申请已获受理，借助免疫疗法的协同效应拓宽至更广泛实体瘤领域。就在刚刚过去不久的6月底，赛沃替尼与奥希替尼联合疗法获国家药监局批准上市，用于治疗表皮生长因子受体（EGFR）基因突变阳性、经EGFR酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗后进展的、伴MET扩增的局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌患者。此外，该联用疗法瞄准奥希替尼耐药人群的广阔市场，正在开展国内外同步临床，具备显著出海潜力，有望成为继呋喹替尼之后公司第二款实现全球化商业化的产品。索凡替尼同样发力联用创新，2025年1月与阿斯利康泰瑞沙（奥希替尼）的联合用药上市申请获国家药监局受理并纳入优先审评，通过拓宽治疗场景进一步打开市场空间。另外，在技术创新层面，ATTC平台成为和黄医药布局下一代疗法的核心赌注。作为区别于传统ADC（抗体偶联药物）的颠覆性技术，ATTC通过“抗体+靶向药物”偶联替代传统“抗体+细胞毒素”模式，可显著降低血液毒性、肝毒性等副作用，实现长期安全给药。临床前数据显示，其候选药物单次给药即展现强效抗肿瘤活性与持久缓解效果，耐受性更优。最新释放的新信号是，2025年下半年，首个ATTC候选药物将进入临床试验，被管理层视为“开启创新药研发新篇章”的关键，有望在拥挤的ADC红海市场中开辟差异化竞争优势。除实体瘤领域外，和黄医药在血液瘤与自免领域的管线布局逐步显现潜力，进展靠前主要有两款产品。一是索乐匹尼布，作为高选择性Syk抑制剂，该药针对免疫性血小板减少症（ITP），瞄准中国超25万潜在患者群体。其通过新一代作用机制，有望解决现有疗法应答率低、副作用明显等临床痛点。二是他泽司他，这款EZH2抑制剂于2025年3月在中国获批治疗滤泡性淋巴瘤，进一步丰富了在血液瘤领域的商业化产品矩阵。总而言之，如果对和黄医药创新力进行解析，其管线布局始终遵循“避开红海赛道、深挖未满足需求”的核心思路，在细分领域建立竞争壁垒。而国际化合作能力始终是商业化的关键，比如与武田制药、阿斯利康、信达生物等巨头的合作，加速了产品全球市场的渗透。同时，和黄医药通过出售中药资产回笼的资金与产品商业化利润，形成了充足的现金储备，为ATTC等高技术壁垒、高回报潜力的管线研发提供了一定保障，支撑其在创新药领域的长期投入与突破。何时迎来“预期拐点”？不过情况也没那么乐观，矛盾已经很明显了。明明是一家风险较低的公司，但似乎不太受资本市场待见。一面是硬核基本面。从表面看，和黄手握三张王牌：一是呋喹替尼登顶结直肠癌靶向药国产巅峰；二是赛沃替尼以71%市占率垄断MET突变肺癌赛道；三是索凡替尼在神经内分泌瘤蓝海持续渗透。账上趴着近百亿现金，成为港股创新药稀缺的正盈利公司。另一面是平淡的股价。市值长期徘徊在200亿港元，行业大涨时近乎垫底，行业回调时同样垫底，全年涨幅大幅跑输创新药同行。股价持续低迷背后，或逃不开“新预期”催化不足：现有利好已被消化，而新增长点尚未形成共识，估值逻辑陷入青黄不接的断层。其一，主题产品的增长天花板隐忧。三大核心产品均面临各自的增长挑战。比如呋喹替尼主攻结直肠癌后线治疗，美国三线市占率仅10%，需向前线适应症拓展突破瓶颈，但进展尚未形成强催化；赛沃替尼深陷非小细胞肺癌（NSCLC）靶向药红海，多款竞品密集上市，其与奥希替尼的联用策略能否成功，成为决定增长空间的关键变量；索凡替尼核心适应症为相对小众的神经内分泌瘤，长期增长高度依赖小细胞肺癌、胆管癌等新适应症的拓展进度，短期难担大旗。其二，联合疗法的“绑定风险”与催化断层。与信达、阿斯利康的联用策略虽打开想象空间，却将部分命运绑定于合作方的临床进度，市场对“借力模式”的可持续性存疑。更关键的是，现有主力品种的利好（如呋喹替尼欧美放量）已被市场部分消化，而ATTC平台临床数据、赛沃替尼出海进展、重大BD合作等下一个重磅催化剂尚未出现或未获充分认可，导致估值修复缺乏明确驱动力。其三，再看ATTC平台，这究竟是颠覆性技术还是“画饼充饥”？其押注未来的ATTC平台，与传统ADC不同，ATTC以“抗体+靶向药”替代“抗体+毒素”，理论上能突破毒性瓶颈。但当多数药企扎堆ADC内卷时，尚未进入临床的ATTC更像一场豪赌，市场需要2025年下半年的临床数据来验证这张技术船票价值。接下来投资者关心的核心议题是，面对当前股价的麻木，和黄医药何时迎来“预期拐点”？或许需要等待一个机会。要么，赛沃替尼出海突破，收获一笔BD巨额定金。与阿斯利康的全球联用方案若能复制呋喹替尼的武田式成功，或是一大关键；要么，ATTC临床数据引爆。2025年首个临床数据若证实其“毒性优化、疗效不减”的优势，技术平台溢价才能落地。总而言之，这家创新药老兵的困境，本质是市场对稳健基本面与创新高潜力的认知博弈。当新的催化共振出现，这场估值迷局或有望迎来拨云见日的时刻，就看接下来和黄医药的表现了。一审| 黄佳二审| 李芳晨三审| 李静芝精彩推荐大事件 | IPO | 融资&交易 | 财报季 | 新产品 | 研发日 | 里程碑 | 行业观察 | 政策解读 | 深度案例 | 大咖履新 | 集采&国谈 | 出海 | 高端访谈 | 技术&赛道 | E企谈 | 新药生命周期 | 市值 | 新药上市 | 商业价值 | 医疗器械 | IND | 周年庆大药企 | 竞争力20强 | 恒瑞 | 石药 | 中生制药 | 齐鲁 | 复星 | 科伦 | 翰森 | 华润 | 国药 | 云南白药 | 天士力 | 华东 | 上药创新药企 | 创新100强 | 百济 | 信达 | 君实 | 复宏汉霖 | 康方 | 和黄 | 荣昌 | 亚盛｜康宁杰瑞｜贝达｜微芯｜再鼎｜亚虹跨国药企｜ＭＮＣ卓越｜辉瑞｜AZ｜诺华｜罗氏｜BMS｜默克｜赛诺菲｜GSK｜武田｜礼来｜诺和诺德｜拜耳供应链｜赛默飞｜药明｜凯莱英｜泰格｜思拓凡｜康龙化成｜博腾｜晶泰｜龙沙｜三星启思会 | 声音·责任 | 创百汇 | E药经理人理事会 | 微解药直播 | 大国新药 | 营销硬观点 | 投资人去哪儿 | 分析师看赛道 | 药事每周谈 | 中国医药手册

近期，抗癌领域喜讯不断，多款极具潜力的新药接连提交上市申请。这意味着，2025年下半年国内有望迎来一大批突破性抗癌新药的集中获批，涵盖抗体偶联药物（ADC）、双特异性抗体、BCL-2抑制剂、CAR-T等多种创新疗法。届时，这些新药将为无数在黑暗中苦苦等待的肿瘤患者带来新的曙光与选择，改写抗癌的艰难战局！ 为帮助广大癌友坚定战胜癌症的信心，全球肿瘤医生网小编第一时间精心汇总了“ 2025 年下半年有望获批上市的抗癌新药榜单 ”（注：下列信息仅供参考，具体用药方案需遵循医嘱，也可将治疗经历等提交至联系 全球肿瘤医生网医学部 ，进行初步评估或了解详细入排标准）。 一、2025下半年有望获批的抗癌新药抢先看 2025下半年抗癌新药速览 ▲数据源自“NMPA”，全球肿瘤医生网医学部整理汇总 （一）德达博妥单抗 药品简介 ① 药物名称 ：德达博妥单抗（Dato-DXd，datopotamab deruxtecan，代号：DS-1062a）。 ② 研发公司 ：默沙东、第一三共制药公司。 ③ 治疗靶点 ：TROP2。 ④ 适应证 ：HR阳性、HER2阴性的不可切除或转移性乳腺癌。 药物详情 德达博妥单抗是第一三共和阿斯利康联合开发的一款靶向Trop-2的DXd抗体偶联药物（ADC），2024 年 3 月 16 日该药的上市申请获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）受理，用于 成人既往接受过系统治疗的HR阳性、HER2阴性的不可切除或转移性乳腺癌 的治疗，最快或将于2025年第三季度（Q3）获批。 临床研究数据 德达博妥单抗（Dato-DXd）的Ⅲ期TROPION-Lung01临床研究结果显示： 中位总生存期（OS）分别为12.9个月 （Dato-DXd组，范围11.0~13.9） vs 11.8 个月 （多西他赛组，范围10.1~12.8）。 中位无进展生存期（PFS）分别为4.4个月 （Dato-DXd组，范围4.2~5.6） vs 3.7个月 （多西他赛组，范围2.9~4.2）。 （二）玛贝妥单抗 药品简介 ① 药物名称 ：玛贝妥单抗（Belantamab Mafodotin，Blenrep®）。 ② 研发公司 ：葛兰素史克（中国）。 ③ 治疗靶点 ：BCMA。 ④ 适应证 ：多发性骨髓瘤。 药物详情 玛贝妥单抗是一款靶向BCMA的抗体偶联药物（ADC药物），2020年先后获得美国食品药品监督管理局（FDA）、欧洲药品管理局（EMA）批准，用于治疗 难治性/复发性多发性骨髓瘤（MM） 。该药是 全球首款获批上市的BCMA靶向疗法 ，同时也是 目前唯一获得FDA批准用于复发或难治性多发性骨髓瘤治疗的ADC药物 。预计将于2025年第四季度（Q4）获批上市。 临床研究数据 在一项针对多发性骨髓瘤的 3 期临床研究（NCT04246047）中，研究者对比评估了玛贝妥单抗联合硼替佐米和地塞米松（BVd 方案）与达雷妥尤单抗联合硼替佐米和地塞米松（DVd 方案）的疗效，研究对象为至少接受过一线治疗后病情进展的患者。该研究共纳入 494 例患者，中位随访时间为 28.2 个月（范围 0.1~40.0 个月）。 结果显示： BVd 组患者的中位无进展生存期显著更长，达 36.6 个月 （95% CI，28.4~ 未达到）， 而 DVd 组为 13.4 个月 （95% CI，11.1~17.5）； 在长期生存获益方面，BVd 组 18 个月总生存率为 84%，同样高于 DVd 组的 73% 。 ▲图源“N Engl J Med”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除 （三）索托克拉片（Sonrotoclax） 药品简介 ① 药物名称 ：索托克拉片（sonrotoclax，BGB-11417）。 ② 研发公司 ：百济神州。 ③ 治疗靶点 ：BCL2。 ④ 适应证 ：成人既往接受过治疗的慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）。 药物详情 索托克拉片（sonrotoclax，BGB-11417）是百济神州自主研发的另一款BCL2抑制剂，2025年4月28日，该药的上市申请获国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）正式受理，并纳入优先审评程序，拟用于成人既往接受过治疗的慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）的治疗。预计将于2025年第四季度（Q4）获批上市。 临床研究数据 在2024年美国血液学会年会暨博览会（ASH）上，公布的1/1b期临床研究数据惊艳：索托克拉片（Sonrotoclax，BGB-11417）与泽布替尼（Brukinsa）联合，用于慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（TN-CLL/SLL）初治患者时，不仅展现出优异的耐受性，更实现了令人瞩目的深度缓解。 具体结果显示： 联合治疗的总客观缓解率（ORR）高达100%！ 其中，160mg剂量组中 9例（36%）达完全缓解（CR） ；320mg剂量组中 6例（19%）达完全缓解（CR） 。随着治疗时间推进，所有剂量组的完全缓解率持续攀升， 总体中位完全缓解时间为10.1个月 （范围：5.4-17.1个月），且两个剂量组在研究期间均未出现病情进展。 （四）力胜克拉片 药品简介 ① 药物名称 ：力胜克拉片（APG-2575片，Lisaftoclax）。 ② 研发公司 ：亚盛医药。 ③ 治疗靶点 ：Bcl-2。 ④ 适应证 ：复发或难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）、小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）。 药物详情 力胜克拉片（APG-2575片，Lisaftoclax）是由苏州亚盛医药自主研发的一款新型选择性Bcl-2抑制剂，已证实对慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者，具有抗白血病活性和良好的耐受性。2024年11月16日，该药的上市申请获得中国CDE受理并被纳入优先评审，拟用于复发或难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）、小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）的治疗。它是 首个申报上市的国产BCL-2抑制剂 ，或将于2025年第四季度（Q4）获批。 临床研究数据 力胜克拉片（Lisaftoclax）治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）的1b/2期临床研究数据显示： 客观缓解率（ORR）高达73.3%，CR/CRi率 （“完全缓解”或“完全缓解但计数不完全恢复”） 达到24.4% （详见下表）。 中位无进展生存期（PFS）长达18.53个月 （95%CI, 9.13~24.05）。其中， 12个月和24个月的PFS率分别为58.0% vs 39.4% 。 （五）双利司他 药品简介 ① 药物名称 ：双利司他（BEBT-908）。 ② 研发公司 ：必贝特医药。 ③ 治疗靶点 ：PI3K/HDAC。 ④ 适应证 ：。 药物详情 双利司他是一款同时靶向PI3K和HDAC的双靶点抗肿瘤新药。2023年10月9日，中国CDE受理了该药的上市申请，用于成人既往接受过≥2种系统治疗的复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）的治疗。它是 全球首个申报新药上市申请（NDA）的PI3K/HDAC双靶点抑制剂 ，预计将于2025年第三季度（Q3）获批。 临床研究数据 双利司他针对复发或难治弥漫性大 B 细胞淋巴瘤（r/r DLBCL）的临床研究已取得积极进展。在 IIa 期研究中，该药用于三线及以上治疗时，疾病控制率（DCR）达 66.7%， 客观缓解率（ORR）为 50%，已展现出良好的抗肿瘤活性 。而在进一步开展的 IIb 期关键临床试验（CTR20200035）中，93 例 r/r DLBCL 患者的数据显示， 双利司他可显著延长患者的总生存期 ，进一步验证了其治疗潜力。 （六）瑞拉芙普-α注射液 药品简介 ① 药物名称 ：瑞拉芙普-α注射液（SHR-1701）。 ② 研发公司 ：恒瑞医药。 ③ 治疗靶点 ：PD-L1。 ④ 适应证 ：胃及胃食管结合部腺癌。 药物详情 瑞拉芙普-α注射液（SHR-1701）是一种创新双功能融合蛋白，由靶向PD-L1的IgG4单克隆抗体与TGF-βIIR胞外域融合而成。2024年9月，该药在国内提交上市申请，与氟尿嘧啶类和铂类药物联合，用于局部晚期不可切除、复发或转移性胃及胃食管结合部腺癌的一线治疗。作为 全球首个进入上市申报阶段的PD-L1/TGF-β双靶点新药 ，该药预计于2025年第四季度获批。 临床研究数据 在2024年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会上，一项瑞拉芙普-α（SHR-1701）III期临床研究（NCT04950322）结果公布，该研究共纳入731例HER2阴性胃及胃食管连接部腺癌（G/GEJA）患者，将其随机分为两组：即SHR-1701+化疗组（N=365）、安慰剂+化疗组（N=366），中位随访时间为8.5个月（IQR5.6-13.2）。 结果显示：在意向性治疗（ITT）人群中，SHR-1701联合化疗组的 中位总生存期（OS）显著优于安慰剂联合化疗组（15.8个月 vs 11.2个月） 。此外，SHR-1701联合化疗组的 无进展生存期（PFS）、客观缓解率（ORR）和缓解持续时间（DoR）也均优于安慰剂联合化疗组 。 ▲数据源自“Annals of Oncology” （七）SHR2554片 药品简介 ① 药物名称 ：SHR2554片。 ② 研发公司 ：恒瑞医药。 ③ 治疗靶点 ：EZH2。 ④ 适应证 ：复发或难治性外周T细胞淋巴瘤。 药物详情 SHR2554片是一种针对EZH2的口服抑制剂，而EZH2是淋巴瘤的合理治疗靶点，2024年10月该药的上市申请获得中国CDE受理并被纳入优先评审，拟用于既往接受过至少一线系统性治疗的复发或难治外周T细胞淋巴瘤的治疗，该药是 国内首个进入临床的EZH2抑制剂表观遗传药物 ！预计或将于2025年第三季度（Q3）获批。 临床研究数据 SHR2554片治疗复发或难治性外周T细胞淋巴瘤的首次人体I期研究数据显示， 客观缓解率（ORR）到61% （范围：41–78）， 12个月总生存（OS）率高达92% （范围：72~98）， 中位无进展生存期（PFS）为11.1个月 。 （八）苏维西塔单抗 药品简介 ① 药物名称 ：苏维西塔单抗（suvemcitug）。 ② 研发公司 ：先声药业。 ③ 治疗靶点 ：VEGF。 ④ 适应证 ：含铂化疗治疗失败的复发性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌。 药物详情 苏维西塔单抗（suvemcitug）属于新一代重组人源化抗VEGF兔源单克隆抗体。其作用机制在于，能高度选择性地与人体VEGF相结合，阻断VEGF的生物活性，从根源上减少肿瘤血管生成，进而抑制肿瘤的生长。2024年3月15日，中国国家药品监督管理局（NMPA）受理了注射用苏维西塔单抗的生物新药上市申请，与化疗联合，用于含铂化疗治疗失败的复发性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌的治疗，预计将于2025年第三季度（Q3）获批。 临床研究数据 2024年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，公布了苏维西塔单抗对照Ⅲ期SCORES临床试验（NCT04908787）的数据。该试验共纳入421例含铂化疗方案治疗失败的复发性上皮卵巢癌、输卵管癌和原发性腹膜癌患者。对苏维西塔单抗组和安慰剂组进行观察，两组的中位随访期分别为14.36个月和14.26个月。 结果显示：经盲态独立审查委员会（BIRC）评估，苏维西塔单抗组的 客观缓解率（ORR）为26.0%，安慰剂组为12.1% ；研究者评估的结果为， 苏维西塔单抗组ORR为23.1%，而安慰剂组仅为8.6% 。这表明， 苏维西塔单抗在治疗含铂化疗治疗失败的复发性卵巢癌等癌症上具有显著效果 。在生存数据方面， 苏维西塔单抗组中位无进展生存期（PFS）达到5.49个月，而安慰剂组仅为2.73个月 [风险比（HR）0.46，P＜0.0001]。 （九）拉泽替尼 药品简介 ① 药物名称 ：拉泽替尼（Lazertinib，LECLAZA®，YH25448）。 ② 研发公司 ：强生旗下的杨森制药。 ③ 治疗靶点 ：EGFR/T790M。 ④ 适应证 ：EGFR敏感突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌。 药物详情 拉泽替尼（Lazertinib）是一款口服的第三代表皮生长因子受体（EGFR）-酪氨酸激酶抑制剂（TKI），该药此前曾先后在韩国。美国、欧盟等地获批上市。2024年1月26日，拉泽替尼的上市申请获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）受理，拟用于EGFR敏感突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）的一线治疗，预计将于2025年第三季度（Q3）获批。 临床研究数据 在一项3期MARIPOSA国际随机试验（NCT04487080）中，lazertinib（拉泽替尼）联合Amivantamab（埃万妥单抗），用于既往未接受治疗的EGFR突变晚期非小细胞肺癌（NSCLC）的治疗。 结果显示： 拉泽替尼联合埃万妥单抗治疗组的中位无进展生存期（PFS）显著长于奥希替尼（osimertinib）组 ， 分别为23.7个月 vs 16.6个月 。 中位缓解持续时间分别为25.8个月（联合治疗组） vs 16.8个月（奥希替尼组） 。 （十）宗格替尼 药品简介 ① 药物名称 ：宗格替尼（Zongertinib，BI 1810631）。 ② 研发公司 ：勃林格殷格翰公司。 ③ 治疗靶点 ：HER2。 ④ 适应证 ：不可切除或转移性非小细胞肺癌。 药物详情 宗格替尼（Zongertinib）是一款新型、口服的HER2选择性酪氨酸激酶抑制剂（TKI），2025年1月15日，该药的上市申请获得中国国家药监局药品审评中心（NMPA）受理，此前，该药已被纳入优先审评，用于成人携带HER2（ERBB2）激活突变且既往接受过系统治疗的不可切除或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）的治疗。预计将于2025年第四季度（Q4）获批上市。 临床研究数据 宗格替尼本次在中国申报上市，主要基于一项Beamion LUNG-1（NCT04886804）Ⅰa/Ⅰb期临床研究的惊艳数据，结果显示：在53例可评估疗效的患者中， 客观缓解率（ORR）达到49% ， 疾病控制率（DCR）高达91% 。 中位无进展生存期（PFS）为8.7个月 。 （十一）普基仑赛注射液 药品简介 ① 药物名称 ：普基仑赛注射液（pCAR-19B细胞自体回输制剂）。 ② 研发公司 ：精准生物。 ③ 治疗靶点 ：CD19。 ④ 适应证 ：急性淋巴细胞白血病。 药物详情 普基仑赛注射液是我国自研的一款pCAR-19B CAR-T细胞产品，2024年7月20日，该药的上市申请已获中国CDE受理，用于CD19阳性复发/难治性的急性淋巴细胞白血病（ALL）的治疗。它是 我国首个进入II期临床治疗儿童和青少年急性白血病的CAR-T疗法 ，预计于2025年第四季度获批。 临床研究数据 普基仑赛的1期临床研究（NCT04888442）已同步发表在《血液学（Blood）》杂志中。结果显示：复发/难治性急性淋巴细胞白血病（B-ALL）患者在接受单剂量pCAR-19B治疗1个月内， 总有效率（CR/CRi）竟高达100%（9/9） 。 ▲图源“Blood”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除 二、小编寄语 上文所提及的新药/新技术，不过是众多研发热潮中的冰山一角，实际上还有众多在研的抗癌新药/新技术正在如火如荼地进行中，为广大癌症患者带来了新的希望和更有效的治疗选择。我们也期待这些新药能够顺利通过评审，尽快应用于临床实践，让更多的癌症患者有药可医！ 三、参考资料 [1]Hungria V,et al.Belantamab mafodotin, bortezomib, and dexamethasone for multiple myeloma[J]. New England Journal of Medicine, 2024, 391(5): 393-407. https://www.nejm.org/doi/abs/10.1056/NEJMoa2405090 [2]Peng Z,et al.LBA60 Phase III study of SHR-1701 versus placebo in combination with chemo as first-line (1L) therapy for HER2-negative gastric/gastroesophageal junction adenocarcinoma (G/GEJA)[J]. Annals of Oncology, 2024, 35: S1250. https://www.annalsofoncology.org/article/S0923-7534(24)03882-1/fulltext 本文为全球肿瘤医生网原创，未经授权严禁转载