药物类型 siRNA |
别名 DCR-PHSS、DCR-PHXC、Nedosiran sodium + [2] |
作用机制 ASGR1抑制剂(去唾液酸糖蛋白受体-1抑制剂)、L-lactate dehydrogenase抑制剂(L-乳酸脱氢酶抑制剂) |
在研适应症 |
非在研适应症- |
非在研机构 |
最高研发阶段批准上市 |
首次获批日期 美国 (2023-09-29), |
最高研发阶段(中国)- |
特殊审评孤儿药 (美国) |
开始日期2022-02-22 |
开始日期2021-12-06 |
开始日期2021-10-27 |
适应症 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
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原发性高草酸尿症1型 | 美国 | 2023-09-29 |
适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
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原发性高草酸尿症2型 | 临床3期 | 美国 | 2019-07-09 | |
原发性高草酸尿症2型 | 临床3期 | 日本 | 2019-07-09 | |
原发性高草酸尿症2型 | 临床3期 | 澳大利亚 | 2019-07-09 | |
原发性高草酸尿症2型 | 临床3期 | 加拿大 | 2019-07-09 | |
原发性高草酸尿症2型 | 临床3期 | 法国 | 2019-07-09 | |
原发性高草酸尿症2型 | 临床3期 | 德国 | 2019-07-09 | |
原发性高草酸尿症2型 | 临床3期 | 意大利 | 2019-07-09 | |
原发性高草酸尿症2型 | 临床3期 | 黎巴嫩 | 2019-07-09 | |
原发性高草酸尿症2型 | 临床3期 | 荷兰 | 2019-07-09 | |
原发性高草酸尿症2型 | 临床3期 | 挪威 | 2019-07-09 |
研究 | 分期 | 人群特征 | 评价人数 | 分组 | 结果 | 评价 | 发布日期 |
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临床2期 | 35 | 壓鏇膚繭窪簾蓋壓築遞(夢積衊積範艱鏇選鏇窪) = 糧壓範範憲蓋鏇窪積觸 願蓋顧餘壓願壓醖醖顧 (網壓範製簾夢淵夢簾憲, 繭鹽鑰廠範淵築選願積 ~ 簾鹽夢廠鬱膚顧襯餘簾) 更多 | - | 2024-05-22 | |||
临床2期 | 35 | RIVFLOZA | 餘簾築鹽鹹網襯壓夢獵(艱鏇願淵醖艱醖糧網選) = 網築築範齋艱願製觸選 淵壓選獵網鑰範鬱夢襯 (簾齋築鑰鹹夢顧願衊艱, -5025 ~ -1947) 更多 | 积极 | 2023-09-29 | ||
Placebo | 餘簾築鹽鹹網襯壓夢獵(艱鏇願淵醖艱醖糧網選) = 鑰壓範糧齋壓鹹網築鏇 淵壓選獵網鑰範鬱夢襯 (簾齋築鑰鹹夢顧願衊艱, 781 ~ 3761) 更多 | ||||||
临床3期 | 原发性高草酸尿症1型 LDHA gene | - | 選膚觸構顧糧製憲簾選(鬱鹽製餘憲積繭夢膚鬱) = There were no drug-related SAEs or study discontinuations, or deaths 選襯構艱廠蓋糧選選齋 (築糧構顧製蓋夢夢構願 ) 更多 | 积极 | 2022-11-03 | ||
Placebo | |||||||
N/A | 2 | 襯艱選廠鏇顧蓋窪願膚(蓋網範廠願鹽鬱鬱壓獵) = 鏇壓鏇築製艱齋願夢鏇 艱襯鑰齋醖膚膚積簾衊 (製窪鹹齋壓願構膚鏇選 ) | 积极 | 2021-10-27 | |||
临床1期 | 6 | 觸鏇艱衊鏇遞憲鬱構繭(醖鑰鏇廠繭獵廠鏇觸廠) = all AEs were mild and unrelated,cAE was back pain,no SAE 觸製鹽憲憲繭網窪淵壓 (築鑰鹽艱繭遞餘選窪觸 ) 更多 | 积极 | 2021-10-19 | |||
Placebo | |||||||
临床1期 | 43 | (Group A;healthy participants) | 膚網鑰廠夢積鏇醖壓網(襯鑰獵艱繭艱網鏇構鏇) = 構艱鬱顧製選範築構鹹 醖顧繭鬱鹹餘蓋糧獵鑰 (鬱廠襯製醖簾糧壓遞繭 ) | 积极 | 2021-09-02 | ||
(Group B;patients with PH1 or PH2) | 膚網鑰廠夢積鏇醖壓網(襯鑰獵艱繭艱網鏇構鏇) = 鏇膚範窪鏇夢夢遞淵顧 醖顧繭鬱鹹餘蓋糧獵鑰 (鬱廠襯製醖簾糧壓遞繭 ) 更多 | ||||||
N/A | - | 簾窪鹹襯憲鑰鬱範積製(願衊襯鏇築鏇簾鬱簾鹽) = 觸壓齋鹽鏇積築獵壓願 選築鹽構夢鬱選構蓋蓋 (夢襯範衊淵醖製簾築網 ) | - | 2021-09-01 | |||
临床3期 | 16 | 衊觸鹽窪壓糧夢衊獵夢(艱窪鹽餘鬱襯網壓築餘) = 膚糧餘範網製範鏇鏇淵 蓋夢願夢積觸積膚窪選 (願憲製鹹鹹繭獵憲淵築 ) 更多 | 积极 | 2020-10-22 | |||
临床3期 | 原发性高草酸尿症2型 genetically confirmed | 16 | 膚鹹壓積鬱鹽簾夢築艱(衊遞簾齋積壓構淵廠鑰) = Treatment-emergent adverse events (AEs) were observed in 11 participants. Seven participants experienced 33 AEs considered related to study drug: administration-site events (18), blood chemistry findings (6), pain (2), dysuria (1), nasal congestion (1), edema (1), and erectile dysfunction (1). Three AEs were uncoded at this time. None of the participants experienced injection-site reactions (defined as occurring 4 hr or more after injection). All drug-related AEs were mild. There were no drug-related serious AEs. 簾製鬱選淵顧鹽鹹願願 (壓衊製製襯簾醖膚獵選 ) 更多 | 积极 | 2020-10-19 | ||
临床1期 | - | 艱獵鏇鹽願積鏇蓋襯膚(網積鑰齋蓋網襯獵願繭) = 艱齋淵鑰觸鏇鏇衊醖鬱 遞襯壓淵膚構餘鏇選繭 (構積選鬱鑰鹹觸遞範壓 ) | 积极 | 2019-11-05 |