IMS-001

衷心感谢横琴粤澳深度合作区商事服务局市场监管处倾力推荐 2026年7月8日，珠海横琴爱姆斯坦生物科技有限公司自主研发的IMS001注射液正式纳入国家药品监督管理局药品审评检查大湾区分中心（以下简称"药品大湾区分中心"）重点品种清单。这是爱姆斯坦干细胞新药研发历程中的又一重要里程碑，标志着IMS001注射液将在后续研发及注册申报中享受分中心"专人对接、优先服务"的政策支持。喜讯概要 7月8日，IMS001注射液作为1.1类创新药正式纳入药品大湾区分中心重点品种清单，用于复发缓解型多发性硬化（RRMS）和继发进展型多发性硬化（SPMS）治疗。本次横琴共有3个1.1类创新药入选，IMS001注射液是其中唯一的干细胞治疗产品。 衷心致谢：横琴商事服务局市场监管处倾力推荐 此次入选，离不开横琴粤澳深度合作区商事服务局市场监管处的鼎力支持与精准服务。2026年6月初，商事服务局市场监管处在深入了解IMS001注射液的临床价值与研发进展后，主动向药品大湾区分中心正式发出推荐函，将IMS001注射液作为横琴区域优质在研新药品种予以重点推荐。 从品种发掘、资料辅导到推荐函发出，商事服务局市场监管处全程靠前服务：系统评估品种临床价值与产业潜力，对爱姆斯坦开展一对一精准辅导，指导优化申报资料，并全程跟进推荐流程。正是这份专业、高效、用心的服务，为IMS001注射液从推荐到正式纳入仅用时一个月便高效落地提供了关键保障。 爱姆斯坦在此向横琴粤澳深度合作区商事服务局及市场监管处致以最诚挚的感谢。合作区将制度优势转化为企业可感可及的发展支撑，让创新药企切实感受到"横琴速度"与"横琴温度"。这份支持不仅加速了IMS001的研发进程，更坚定了爱姆斯坦扎根横琴、深耕干细胞药物创新的信心。 "截至目前，合作区已有9个创新药纳入药品大湾区分中心重点品种清单，初步形成以中药创新为核心引领，化学药、生物制品协同并进的良好发展格局。" —— 横琴粤澳深度合作区商事服务局 6月初 横琴商事服务局市场监管处向药品大湾区分中心正式发出推荐函 7月8日 IMS001注射液正式纳入药品大湾区分中心重点品种清单IMS001注射液：全球首个人类胚胎干细胞来源间充质干细胞新药 IMS001注射液是爱姆斯坦自主研发的一款人胚胎干细胞系的异体间充质干细胞（hESC-MSC）产品，依托公司独创的T-MSC技术平台研发，是全球首个进入临床试验的人类胚胎干细胞来源间充质干细胞新药。2021年8月，IMS001在美国完成首例多发性硬化患者给药——这是世界首次将人类胚胎干细胞来源的间充质干细胞用于人体静脉注射，在干细胞药物发展史上具有开创性意义。 临床前研究证实，IMS001具备两大独特优势：其一，能够穿越血脑屏障（BBB），在多发性硬化等中枢神经系统疾病的治疗中具有天然优势；其二，具备显著的免疫调节与组织修复能力，可同时作用于复发缓解型和继发进展型多发性硬化两种病程阶段。此后，IMS001的中国IND申请获国家药监局药品审评中心（CDE）受理，中美双线临床推进格局已然成型。 全球首个 20余条 人类胚胎干细胞来源间充质干细胞（hESC-MSC）进入人体全身给药临床试验 爱姆斯坦在研产品管线，覆盖多发性硬化、糖尿病、骨关节炎、炎症性肠病等重大难治疾病T-MSC技术平台：破解干细胞药物产业化核心瓶颈 爱姆斯坦核心竞争力源于自主研发的人类胚胎干细胞来源间充质干细胞分化应用技术平台（T-MSC）。传统间充质干细胞多取自骨髓、脂肪或脐带组织，长期受困于供体差异大、扩增代数受限、批次间质量不均一等产业化瓶颈。T-MSC从人胚胎干细胞定向分化而来，从根本上实现了两大突破：各批次细胞间零质量差异，细胞数量理论上不受限——这意味着"现货型"干细胞药物的大规模标准化生产成为可能。 2021年发布的研究数据进一步证实，T-MSC相较骨髓间充质干细胞（BM-MSC）在治疗多发性硬化、炎症性肠病等疑难疾病中，表达更低的促炎因子，免疫调节作用更强，对疾病损伤后的修复效果更优。T-MSC不仅是一项技术平台，更是爱姆斯坦构建干细胞药物管线的能力底座。 在此基础上，爱姆斯坦还布局了自体全能干细胞技术平台（核移植SCNT）和干细胞基因编辑与修饰技术平台，形成三大平台协同的技术矩阵。公司目前在研产品管线达20余条，覆盖糖尿病、骨关节炎、炎症性肠病、多发性硬化、视神经脊髓炎等重大难治疾病，是国内干细胞药物管线布局最丰富的企业之一。公司同时设有博士后科研工作站，与南方医科大学等高校深度合作，持续引育高层次研发人才。爱姆斯坦研发关键节点 2014年 爱姆斯坦成立于珠海横琴，专注干细胞药物自主研发 2021年 IMS001在美国完成首例患者给药，创下全球hESC-MSC给药首例 2025年 IMS001注射液IND申请获CDE受理，中国临床推进启动 2026年7月8日 IMS001注射液正式纳入药品大湾区分中心重点品种清单重点品种政策赋能：研发申报再提速 药品大湾区分中心是国家药监局设立在大湾区的区域性审评检查机构。针对纳入重点品种清单的品种，分中心按照"专人对接、优先服务"的原则，设置单独服务序列，对研发及申报阶段遇到的问题提供事前事中沟通指导服务。入选品种的申请人可基于各研发阶段的沟通需求，提出沟通指导、立卷指导等申请，有效破解研发及申报环节的难点堵点。 对于IMS001注射液而言，纳入重点品种清单意味着在中美双线临床推进的基础上，国内注册申报将获得更高效的审评沟通通道。爱姆斯坦将充分用好这一政策红利，加快推进IMS001的临床试验与注册进程，力争早日为多发性硬化患者带来新的治疗选择。展望：扎根横琴，让干细胞药物走向世界 本次与IMS001注射液一同入选的还有广东横琴新创益生物医药有限公司的"F-02-2-Na片"和"WPT-8b"，横琴累计已有9个创新药纳入大湾区分中心重点品种清单，产业集聚效应持续增强。爱姆斯坦作为其中唯一一家干细胞药物企业入选，既是监管机构对IMS001临床价值与技术实力的认可，也是对爱姆斯坦十余年专注干细胞药物研发初心的肯定。 未来，爱姆斯坦将继续扎根横琴粤澳深度合作区，依托T-MSC等核心技术平台，加速推进20余条在研管线的临床转化，为自身免疫性疾病、退行性疾病、遗传性疾病等未被满足的医疗需求提供干细胞药物解决方案。同时，公司也将以实际行动回馈合作区的培育与支持，助力横琴打造区域医药创新高地。 珠海横琴爱姆斯坦生物科技有限公司 致力于干细胞药物自主研发 · 专注自身免疫性疾病、退行性疾病、遗传性疾病 地址：珠海市横琴新区环岛东路1889号横琴创意谷3栋 官网：www.imstem.com.cn

“吃药保肝，但药也在伤我。”——这是许多自身免疫性肝炎（AIH）患者最真实的困境。 01 —一个被忽视的数据：70%的AIH患者，对激素“又爱又恨” 自身免疫性肝炎（AIH）是一种免疫系统“认错人”、把肝细胞当敌人打的慢性病。为了压制这场“内战”，医生最常用的武器是糖皮质激素——泼尼松、泼尼松龙。 它们确实有效。英国胃肠病学会（BSG）2025年最新指南明确指出：激素治疗能显著改善AIH患者的生存率，几乎所有中重度患者都需要它。 但是，超过70%的AIH患者对激素治疗持有负面感受。 这不是某个小样本调查，而是来自国际权威研究的真实数据。 一位患者在研究中这样描述：“我不明白，这些药物怎么会一点点夺走我所有的生活质量。”另一位说：“因为还在服用高剂量泼尼松，我最大的问题是‘脑雾’——我忘事，说话找不到词。”而激素的常见副作用，多得让人心惊： 身体系统 常见副作用代谢系统 体重增加、血糖升高、糖尿病骨骼肌肉 骨质疏松、肌无力、关节痛外观体态 “满月脸”、痤疮、水牛背、皮肤变薄神经系统 情绪波动、焦虑抑郁、失眠、记忆力下降免疫机能 感染风险显著增加（肺炎、败血症）儿童群体 生长迟缓、骨密度下降 更残酷的是，约 20% 的患者属于“难治型”——激素治疗效果不佳，或者无法耐受副作用，病情持续进展，最终可能走向肝硬化、肝衰竭。 对于这些患者来说，现有的治疗选择非常有限：换用布地奈德、加用硫唑嘌呤、吗替麦考酚酯，甚至利妥昔单抗……但每一种都有各自的局限和风险。 02 —一个大胆的提问：能不能“只治肝，不伤身”？ 如果有一种治疗，既能平息肝脏的免疫炎症，又不会带来激素那样的全身副作用，会是什么？ 这正是间充质干细胞（MSC）疗法试图回答的问题。MSC不是“替代肝细胞”，而是肝脏的“和平使者” 传统思路是“用药物压制免疫系统”，而MSC的思路完全不同——它不是去“杀”免疫细胞，而是去“劝”。 MSC具有天然的免疫调节能力，它进入体内后，会分泌一系列“信号分子”： IL-10、TGF-β：抗炎因子，给免疫系统“降温” PGE2、IDO：抑制过度活化的T细胞、B细胞、NK细胞 外泌体（Exosomes）：携带miRNA等“信息包”，远程调控免疫平衡 最关键的是，MSC的免疫调节是“智能”的——它只针对过度活跃的免疫反应，不会把免疫系统整体打趴下。这意味着，患者不会因为治疗而陷入严重感染的泥潭。 03 —从动物到人体：证据正在积累🔬 动物实验：效果显著 在经典的刀豆蛋白A（ConA）诱导的小鼠AIH模型中： 牙髓来源间充质干细胞干预后，小鼠血清 ALT、AST 分别下降 66.8%、60.0%； 促炎因子 TNF-α、IL-1β 降幅达 57.5%、71.3%； 肝脏病理性损伤得到明显改善。 另一项研究中，MSC通过激活PD-1通路，诱导致病性T细胞“自我凋亡”，从而保护肝细胞免受攻击。👥 人体探索：初步曙光 目前专门针对AIH的大规模临床试验还在进行中，但同属自身免疫性肝病的原发性胆汁性胆管炎（PBC）已给出重要参考：2013年发表的脐带MSC治疗UDCA耐药PBC患者的研究中，7例患者接受3次静脉输注后，疲劳、瘙痒等症状明显缓解，ALP和GGT等肝功能指标显著改善，未见明显副作用。 在更广泛的肝病领域，MSC的临床数据更加充实。一项纳入13项研究、854例终末期肝病患者的荟萃分析显示： MSC治疗组在8周和12周的生存率显著高于对照组； 肝功能指标（白蛋白、胆红素、凝血功能）明显改善； 严重感染发生率反而低于对照组。 这些数字背后，是一个个真实的生命： “干细胞输注后1周，91.6%的患者食欲改善，87.5%的患者体力明显改善，术后两周部分患者肝病面容好转。” ——来自56例终末期肝病患者的临床观察。 04 —我们的脚步：从IND到临床 目前，我们公司人胚胎来源间充质样干细胞制剂 IMS001 已正式通过 IND（新药临床试验申请） 审评，即将开展临床试验。为什么选择该类细胞？ 增殖能力更强：可满足规模化、标准化生产 免疫调节活性高：具有天然的免疫豁免特性 批次一致性：GMP标准化体系培育，细胞批次质量稳定可控 伦理合规：全流程严格遵循国内外生物医药伦理规范 05 —希望，但不止于希望 对于AIH患者来说，MSC疗法目前还不能完全替代标准治疗。但它代表了一种全新的可能性：一种不依赖全身免疫抑制、不带来激素副作用、从疾病根源、免疫失衡入手的治疗策略。 我们理解患者的焦虑：每次复查前的紧张、对“脑雾”的无奈、对体重秤上数字的恐惧、对长期服药的厌倦。 科研不能承诺奇迹，但可以承诺诚实和严谨。 我们会用真实的数据、透明的流程、严格的伦理，走好每一步。📌 关于自身免疫性肝炎（AIH）的小知识 约 25% 的患者在确诊时已存在肝硬化 早期诊断、规范治疗的患者，10年生存率可超过80% 定期随访、监测肝功能至关重要 本文仅供科普参考，不构成医疗建议。具体治疗方案请遵医嘱。💬 互动话题 如果您或家人正在服用激素治疗AIH，您最困扰的副作用是什么？欢迎在评论区分享，让更多人了解这个群体的真实处境。参考文献 British Society of Gastroenterology guidelines for diagnosis and management of autoimmune hepatitis, 2025. Overlooked Symptoms in Autoimmune Hepatitis Negatively Impact Many Facets of Life, PMC, 2022. 林炳亮：间充质干细胞治疗终末期肝病的临床研究进展, MedSci, 2023. 干细胞治疗肝病近10年的临床应用荟萃分析, 健康界, 2024.