Zhuhai Hengqin Imstem BIOTECH Ltd

对于我国近1.5亿糖尿病患者来说，每天测血糖、打胰岛素早已成为生活的一部分。但一个扎心的事实是：即便严格控制，仍无法避免并发症的风险。 “能不能让身体自己重新学会调控血糖？” 这个看似遥远的梦想，正在被中国科学家一步步拉进现实。近期，专注于人胚干细胞药物研发的爱姆斯坦（ImStem）带来了颠覆性突破——依托其在细胞定向分化、自体全能干细胞和基因编辑修饰三大自主技术平台的深厚积累，一举攻克了糖尿病细胞治疗的三大世界级难题，为人胚干细胞在糖尿病治疗中的应用开辟了全新路径。 01 从“血糖控制”到“功能重建”：一场治疗范式的革命 传统糖尿病治疗，本质是“缺啥补啥”——血糖高了，就打胰岛素或吃药。但细胞治疗的目标截然不同：在患者体内植入一套全新的、有功能的“胰岛军团”，让它像健康人一样，实时感知血糖、精准分泌胰岛素。 这个思路听起来完美，但落地却卡在三个“拦路虎”面前： · 第一虎：长不大——实验室里培养的胰岛细胞，总像个“早产儿”，功能不成熟，控糖反应迟钝。 · 第二虎：活不成——移植到体内后，要熬过数周的“缺血缺氧期”，超半数细胞因缺氧而凋亡。 · 第三虎：供不上——血管迟迟长不进移植区，细胞长期“饥饿”，最终慢性失能。 “我们不是造不出胰岛类器官，而是造出来的活不好、干不长。”这是细胞治疗领域长期面临的核心困境。 02 人胚干细胞：一颗“万能种子”的逆袭 要解决上述难题，首先得有一粒足够优秀的“种子细胞”。人胚干细胞（hESCs） 几乎拥有无限的增殖能力和全能分化潜力，科学家可以在实验室里精确诱导它，让它一步一步变成功能完备的胰岛细胞。 爱姆斯坦在这一领域深耕多年，自主建立了覆盖细胞定向分化、自体全能干细胞和基因编辑修饰的三大核心技术平台，拥有发明专利20余项，研发团队在核心SCI期刊上发表论文200余篇，其中20分以上的文章近50篇。在科学家团队的带领下，爱姆斯坦自主研发的定向分化体系，将人胚干细胞分化为胰岛β细胞的效率提升至行业领先水平，通过模拟体内胰腺发育的微环境，能够获得功能成熟、葡萄糖反应灵敏的胰岛细胞。 03 “一石三鸟”：一个分子开关，破解三道难题 在长期的科研攻关中，爱姆斯坦科在人胚干细胞分化的胰岛细胞中，能同时产生三重效果： 第一箭：催熟——让“婴儿细胞”变成“成人战士” 通过优化细胞培养体系，科学家成功让人胚干细胞衍生的胰岛细胞在葡萄糖刺激下的胰岛素分泌曲线，与健康成人胰岛几乎完全重合。这意味着，细胞终于学会了“精准判断血糖高低，不多也不少”。爱姆斯坦在这一方向上的技术积累，使其人胚干细胞分化为胰岛β细胞的效率达到92%以上，处于国际领先水平。 第二箭：抗缺氧——给细胞穿上“防弹衣” 移植后最危险的缺血期，改造后的细胞内部AMPK信号通路被强劲激活，细胞代谢变得极其强韧。早期存活率大幅跃升，成功扛过了最黑暗的“无氧时刻”。爱姆斯坦核心科学团队的深厚学术背景，确保了这一系列抗缺氧机制的精确解析与工程化改造。 第三箭：引血管——主动召唤“补给线” 最精妙的设计在于：改造后的细胞能大量分泌血管内皮生长因子（VEGFA），就像主动点燃一根信号火炬，引导宿主血管快速向移植部位生长、连接。血供一旦建立，细胞就能长期获得营养，避免慢性衰竭。 一个分子靶点，同时解决成熟度、存活率、血管化三大难题——这正是“一石三鸟”的精髓。 04 双剑合璧：从“防叛变”到“强体魄” 值得一提的是，这次技术突破与爱姆斯坦在“耐逆型胰岛”领域的前序积累形成了完美互补。 · 耐逆型胰岛技术：给移植细胞装上了“身份钢印”，防止它在高糖、炎症的恶劣环境下“叛变”失能。 · 本次突破：为细胞配备了抗缺氧的“防弹衣”和促血管化的“导航系统”，同时把它训练得更加成熟强壮。 前者保证细胞“不叛变”，后者保证细胞“活得好。” 两项技术协同发力，让人胚干细胞来源的胰岛类器官真正具备了在患者体内长期稳定工作的能力。 爱姆斯坦科学家团队发现，干细胞结合基因编辑疗法有望实现有效的治疗或治愈糖尿病。通过患者自体全能干细胞建系后，对突变基因进行修复，分化得到胰岛β细胞再移植到患者体内，可以实现胰岛β细胞在患者体内长期稳定地生成胰岛素。 05 从实验室到病床：离“一次治疗、长期受益”还有多远？ 细胞治疗糖尿病的核心目标，正是让移植的胰岛细胞在患者体内长期、稳定、精准地发挥作用。爱姆斯坦已在糖尿病治疗领域布局了多个产品管线，涵盖1型糖尿病急性期、中晚期，以及单基因糖尿病和糖尿病足等适应症。 目前，爱姆斯坦正稳步推进相关临床研究。如果一切顺利，未来糖尿病患者或许只需接受一次细胞移植，就能摆脱每日注射的束缚，像健康人一样自主调控血糖，真正实现“一次治疗、长期受益”。 写在最后 从胰岛素注射的“被动控制”，到细胞治疗的“主动重建”，爱姆斯坦以人胚干细胞技术为基石，撬动了糖尿病治疗范式的根本性变革。 虽然距离大规模临床应用尚有距离，但曙光已经清晰可见。也许在不远的将来，“治愈糖尿病”将不再是一个遥不可及的梦想，而是一个写在处方单上的现实。 让我们共同期待那一天的到来。 （本文基于爱姆斯坦公开科研成果及《细胞·干细胞》《细胞研究》等国际学术文献综合整理，仅作健康知识科普。）

当下，全球再生医学加速迭代，退行性疾病、自身免疫病等健康痛点亟待突破，而中国干细胞产业曾长期面临技术转化难、国际话语权弱的困境。珠海横琴爱姆斯坦生物科技有限公司创始人、董事长门增轩，以临床初心、投资远见与创业坚守，推动中国干细胞技术从跟跑到领跑，成为再生医学领域的深耕者与破局者。 出身南方医科大学临床医学专业的门增轩，早年任职广东省人民医院内科医生，一线临床经历让他深切体会疑难病症的治疗困境，也埋下深耕前沿医学的种子。此后，他转型生物医药天使投资人，成功投资中美多家企业，成为国内最早一批干细胞研究与产业转化的参与者，兼具临床、投资、创业三重积淀，为后续创业筑牢根基。 2014 年，门增轩扎根横琴，创办爱姆斯坦生物科技，锚定干细胞新药研发与临床转化核心赛道。他带领团队突破技术壁垒，搭建细胞定向分化、自体全能干细胞、干细胞基因编辑三大自主技术平台，手握 20 余项发明专利，核心 T‑MSC 技术获中美欧多国专利保护。2020 年，其主导研发的 IMS001 干细胞新药获美国 FDA 临床试验许可，成为全球首款胚胎干细胞来源、可全身静脉回输的 hES‑MSC 新药，开创华人干细胞企业获 FDA IND 先河，让中国干细胞技术站上国际舞台。 深耕多年，门增轩始终以 “科技惠民” 为导向，布局 15 条干细胞药物管线，覆盖膝骨关节炎、糖尿病足等高发疾病；携手澳门大学共建联合实验室，融合琴澳科研与产业化优势，累计获中美政府专项资助超 1.1 亿元。疫情期间，他牵头干细胞抗疫研究，获评 “珠海市科技抗疫先锋”；推动企业成长为国家高新技术企业、国家级博士后科研工作站，为产业培育人才、规范标准。 从临床医生到产业领航者，门增轩以十年磨一剑的专注，打破国外技术垄断，推动中国干细胞产业规范化、国际化发展。他用实干诠释 “让再生医学惠及大众” 的初心，彰显中国生物医药企业家的责任与担当，为国民健康与产业升级注入强劲动力。 栏目组评语 从临床医者到干细胞产业领航人，门增轩深耕再生医学前沿，攻坚核心技术、接轨国际标准，以科创初心与实业担当，书写生命健康领域的非凡答卷。 XIUMIUS 微信号｜feifanjiangshu2020 新浪微博｜非凡讲述栏目组  · feifanjiangshu ·

多发性硬化症（Multiple Sclerosis, MS）是一种发生在中枢神经系统的脱髓鞘疾病。其病理特征为免疫系统错误地攻击神经轴突表面的髓鞘，导致神经传导功能发生障碍，并最终引发神经系统不可逆的损伤[1]。 通俗来讲，大脑通过精密的“神经电线”向身体下达指令。为了确保能高效精准地传输电信号，每根“神经电线”都被严密包裹在一层名为髓鞘的“绝缘皮”中。而在MS患者体内，免疫系统会发起“自残式”攻击，导致“绝缘皮”破损剥落。一旦失去了这层关键的保护，神经信号就会在传输过程中发生中断，致使大脑的指令无法准确、即时地传达至全身。 01 —MS带来的多形式功能丧失 MS的病灶会出现在中枢神经的任何部位，因此其临床表现具有高度异质性，每个患者的病情进展都具有极大的个体化差异。 病态的疲乏： 疲乏是最常见、也最容易被外界误解的症状，高达 65% 的患者会经历这种深度的疲惫。这种疲劳绝非普通的劳累，而是连举起手臂都感到力不从心的彻底透支，是导致患者丧失生活能力的首要元凶[2]。 剧烈疼痛：  超六成患者长期遭受难以忍受的神经痛折磨，身心防线备受摧残。常见的包括肢体刺痛、痉挛痛、三叉神经痛，以及极具特征性的勒米特现象（Lhermitte's sign：即低头屈颈时，会突然感到一股类似“触电”般的刺痛顺着脊柱直达四肢）[3]。 失明风险：  高达 50% 的患者会遭遇视神经炎的袭击。这往往始于单眼转动时的突发剧痛，随后原本清晰的世界就像蒙上了毛玻璃，出现视野模糊、重影或异常的闪光感，严重时甚至会彻底夺走患者的光明[4]。 认知和机能的全面摧毁：  患者更要面对身心机能的丧失，且身心的机能并非瞬间崩塌，而是一场全方位且渐进式的"漫长蚕食"。在认知上，它虽不摧毁基础智力，却会悄悄“偷走”患者的注意力与短期记忆，拖慢大脑的运转速度，导致失业或失去驾驶能力。在生理上，从初期的平衡受损、步伐蹒跚，到发病10年内约三分之一的患者被迫依赖助行器；到疾病后期，连最基础的吞咽和大小便都会面临失控。这种身心双重的一点点失控，不仅将照护者拖入疲惫的深渊，更彻底剥夺了患者仅存的生活尊严[5][6]。 02 —谁被“盯上”了？全球近300万人的沉默抗争 作为中枢神经系统最常见的自身免疫疾病，MS 在全球已困扰约 290 万人。据《柳叶刀》子刊权威发布，国内 MS 发病率约为 0.235/10万人, 且这种疾病具有极其残酷的“人群偏好”[7]： 狙击黄金年龄：  绝大多数患者在 20多岁至30岁出头首次发病[8]。无数正处于事业与家庭上升期的年轻人，被迫按下了生活的“暂停键”。 女性首当其冲：  全球范围内，女性发病率是男性的 2倍（部分地区甚至高达 4倍）[8]。这是一场对年轻女性尤为残酷的考验。 显著的地域差异：  欧美地区是重灾区（仅美国就有近 100 万患者），发病率远超亚非地区。而在国内，发病地理分布也呈现出明显的“北高南低”特征[9]。 02 —治疗困局：“只控不治”的无尽防守 面对这种无情剥夺患者生活质量的“慢性折磨”，临床界不得不直面一个残酷的现实：目前尚无彻底根治的手段。 现有的常规药物大多只能在急性发作期减轻炎症，患者如同被拖入了一场无止境的“被动防守战”： 治标不治本的“灭火”困局：  现有的药物干预，主要作用是压制失控的免疫系统以减轻炎症。这就像消防员竭力扑灭了森林大火，火势（炎症）虽被暂时控制，但已被烧焦的土地（受损的神经）却依然荒芜。 这些常规手段存在一个致命的局限： 它们最多只能延缓疾病进展，却无法从根源上修复并再生已经剥落的“神经绝缘层”（髓鞘），患者的神经系统面临不可逆的损伤。 充满阴霾的不确定性：  MS 的长期预后极其难以预测，对于绝大多数患者而言，每一次复发都像是一场轮盘赌，随时可能带来不可逆的永久性残疾。 在漫长的岁月中，患者只能眼睁睁看着视力、行动力和记忆力随同受损的髓鞘一点点流失。面对不断累积的神经损伤，仅仅依靠“防守”已远远不够。患者与整个神经医学界都在急切呼唤一场颠覆性的突破：我们不仅要阻断攻击，更需要一种能够让神经系统再生的终极疗法。 03 —破局的曙光：干细胞疗法按下“神经修复”启动键 面对传统药物无法逆转神经损伤的僵局，医学界将目光转向了生命最原始的建设者——干细胞（Stem Cells）。 作为尚未被设定功能的“万能细胞”，干细胞就像生命的“原始种子”，能定向“变身”以替代受损细胞。如果说传统药物是扑灭大火的“消防员”，那么干细胞就是带着种子重塑生态的“造林专家”。它不仅能平息免疫系统的战火，更肩负着组织修复与神经再生的核心使命，为彻底打破 MS 的治疗僵局撕开了一道口子。 T-MSC：干细胞界的“全能特种兵” 在这场再生医学浪潮中，爱姆斯坦研发的 T-MSC（人胚来源间充质干细胞） 正以“特种部队”之姿脱颖而出。它凭借五大核心维度的系统性突破，带来了MS神经修复颠覆性的革新。 “0 岁”生命原力： 不同于源自骨髓、脂肪或脐带的“中年”成体干细胞，T-MSC 源自人类胚胎干细胞，处于最纯净的“0岁”巅峰状态。它彻底避开了成体细胞随年龄增长的衰老弊端，拥有极强的增殖潜能，且在扩增 25 代内保持零突变，为受损组织注入最强劲的修复原力[10]。 高效穿越“血脑屏障”： 中枢神经系统外侧严密的“血脑屏障”，挡住了 99% 的传统药物。而研究表明T-MSC能够高效穿透这道屏障，像自带 “通行证”一样跨越物理阻隔，直达大脑深处执行精准修复[11]。 强效免疫调节： T-MSC 能分泌效能远超普通干细胞的抗炎与免疫调节因子。它能迅速平息免疫系统发起的暴乱，将发炎受损的“战场”重塑为适合细胞再生的“温床”[12]。 卓越的组织共生： 进入病灶后，T-MSC 能与患者自身的神经组织深度融合[13]。实验数据证实，注射 T-MSC 后，受损的髓鞘修复率高达 14.44%±3.84%[12]。这意味着它能实打实地从根源上重建受损的“神经电缆”。 成药一致性保障： 传统成体干细胞受限于不同捐献者的个体差异，质量极不稳定。爱姆斯坦依托单克隆扩增技术，确保每一批次 T-MSC 在基因表达、纯度与活性上高度统一，让每一次治疗的效果都精准、可控、可预测。 03 —临床数据：用真实证据见证神经修复的“奇迹” 如果说技术优势是破局的蓝图，那么临床数据则是检验疗效的唯一标准。爱姆斯坦的 T-MSC 疗法（项目代号：ISM001）在严苛的临床评估中，展现出了令医学界振奋的颠覆性表现。 严苛监管下的安全基石：药物的安全性是所有患者最关心的问题。ISM001 注射液在研发过程中，严格遵循美国 FDA 的规管标准，完成了从“小鼠→猴→人”的全面毒理与安全性、无致癌风险的验证。 2020年，ISM001获得FDA 临床许可（IND），之后在 FDA 监管下顺利完成 I/IIa 期临床试验。长达四年的临床随访观察充分验证了其极高的安全性。在国内，ISM001 的 I 类新药 IND 申请也已获得国家药品监督管理局的正式批准（受理号：CXSL2500514），这标志着这一全球领先的疗法正在加速惠及中国患者。 颠覆性的疗效表现：临床结果发现，T-MSC 疗法不仅能延缓 MS 的病程进展，更在功能改善方面带来了实质性的效益，打破了传统药物“只控不治”的僵局。 遏制脑萎缩的“急刹车”： 相比于未经治疗的自然病程，T-MSC 治疗组的脑萎缩进度降低了 5 倍以上。这意味着患者的大脑结构得到了强有力的保护，延缓了认知的退化。 影像学上的“病灶清理”： 磁共振（MRI）影像显示，患者脑内的 T2 病灶显著减少。这些曾经代表“神经短路”的损伤区域正在消退，预示着神经微环境的根本性好转。 残疾评分的逆转： 临床观察到患者的 EDSS（残疾程度量表）评分出现显著改善， 这意味着患者不仅停下了滑向残疾的脚步，甚至正在找回曾经失去的行动能力。 数据不会说谎。从脑萎缩进度的显著降低到 EDSS 评分的惊喜逆转，爱姆斯坦 T-MSC 正在将“神经再生”从一个科学名词变为一个个真实可见的生活奇迹。 04 —结语 对于全球近 300 万名被困在多发性硬化症阴霾中的患者而言，漫长的黑夜终于迎来了破晓。从无力的“被动防守”到主动的“神经重建”，爱姆斯坦 T-MSC 疗法不仅是一项干细胞技术的巅峰突破，更是再生医学领域的一座里程碑。它用详实的临床数据向世界证明：受损的神经可以被修复，失去的尊严与机能有望被重新找回。 随着中美双报临床进程的加速推进，我们有理由相信，在不久的将来，T-MSC 将彻底打破 MS“无法治愈”的世纪魔咒。这不仅是爱姆斯坦致力于原创新药研发的初心，更是人类在对抗神经退行性疾病征途上吹响的胜利号角。愿前沿的科技之光，能早日驱散疾病的阴霾，让每一个被按下“暂停键”的生命，都能重新全速起航。 引用文献： [1] Portaccio, E., Magyari, M., Havrdova, E. K., Ruet, A., Brochet, B., Scalfari, A., Di Filippo, M., Tur, C., Montalban, X., & Amato, M. P. (2024). Multiple sclerosis: emerging epidemiological trends and redefining the clinical course. The Lancet regional health. Europe, 44, 100977.  [2] Bakalidou, D., Giannopapas, V., & Giannopoulos, S. (2023). Thoughts on Fatigue in Multiple Sclerosis Patients. Cureus, 15(7), e42146.  [3] Foley, P. L., Vesterinen, H. M., Laird, B. J., Sena, E. S., Colvin, L. A., Chandran, S., MacLeod, M. R., & Fallon, M. T. (2013). Prevalence and natural history of pain in adults with multiple sclerosis: systematic review and meta-analysis. Pain, 154(5), 632–642.  [4] Cervetto, L., Demontis, G. C., & Gargini, C. (2007). Cellular mechanisms underlying the pharmacological induction of phosphenes. British journal of pharmacology, 150(4), 383–390.  [5] Weinshenker, B. G., Bass, B., Rice, G. P., Noseworthy, J., Carriere, W., Baskerville, J., & Ebers, G. C. (1989). The natural history of multiple sclerosis: a geographically based study. I. Clinical course and disability. Brain : a journal of neurology, 112 ( Pt 1), 133–146.  [6] Bobholz, J. A., & Rao, S. M. (2003). Cognitive dysfunction in multiple sclerosis: a review of recent developments. Current opinion in neurology, 16(3), 283–288.  [7] Tian, D. C., Zhang, C., Yuan, M., Yang, X., Gu, H., Li, Z., Wang, Y., & Shi, F. D. (2020). Incidence of multiple sclerosis in China: A nationwide hospital-based study. The Lancet regional health. Western Pacific, 1, 100010. [8] Milo, R., & Kahana, E. (2010). Multiple sclerosis: geoepidemiology, genetics and the environment. Autoimmunity reviews, 9(5), A387–A394.  [9] Walton, C., King, R., Rechtman, L., Kaye, W., Leray, E., Marrie, R. A., Robertson, N., La Rocca, N., Uitdehaag, B., van der Mei, I., Wallin, M., Helme, A., Angood Napier, C., Rijke, N., & Baneke, P. (2020). Rising prevalence of multiple sclerosis worldwide: Insights from the Atlas of MS, third edition. Multiple sclerosis (Houndmills, Basingstoke, England), 26(14), 1816–1821.  [10] Jiang, B., Yan, L., Miao, Z., Li, E., Wong, K. H., & Xu, R. H. (2017). Spheroidal formation preserves human stem cells for prolonged time under ambient conditions for facile storage and transportation. Biomaterials, 133, 275–286.  [11] Wang, X., Kimbrel, E. A., Ijichi, K., Paul, D., Lazorchak, A. S., Chu, J., Kouris, N. A., Yavanian, G. J., Lu, S. J., Pachter, J. S., Crocker, S. J., Lanza, R., & Xu, R. H. (2014). Human ESC-derived MSCs outperform bone marrow MSCs in the treatment of an EAE model of multiple sclerosis. Stem cell reports, 3(1), 115–130. [12] Wang, X., Lazorchak, A. S., Song, L., Li, E., Zhang, Z., Jiang, B., & Xu, R. H. (2016). Immune modulatory mesenchymal stem cells derived from human embryonic stem cells through a trophoblast-like stage. Stem cells (Dayton, Ohio), 34(2), 380–391.  [13] Huang, B., Fu, S., Hao, Y., Yeung, C. K., Zhang, X., Li, E., Xu, X., Shao, N., & Xu, R. H. (2023). Developmental potency of human ES cell-derived mesenchymal stem cells revealed in mouse embryos following blastocyst injection. Cell reports, 42(12), 113459.