CS-060380

CS060380片IIa期临床启动：为NASH患者带来靶向治疗新曙光 非酒精性脂肪性肝炎（NASH），又称代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH），是全球最常见的慢性肝病之一。据估计，全球约有25%的成年人患有非酒精性脂肪性肝病（NAFLD），其中约20%-30%会进展为NASH。NASH以肝脏脂肪堆积、炎症和肝细胞损伤为特征，可进一步发展为肝纤维化、肝硬化甚至肝细胞癌。目前，全球范围内尚无任何药物正式获批用于治疗NASH，临床治疗手段极为有限，存在巨大的未满足医疗需求。 在此背景下，由凯思凯迪（上海）医药科技有限公司自主研发的创新药物CS060380片，其针对NASH的多中心、随机、双盲、平行、安慰剂对照IIa期临床试验已于2025年9月正式启动（登记号：CTR20253652），为众多NASH患者提供了一个接触前沿疗法、探索治疗新路径的重要机会。 一、 CS060380片：靶向NASH核心病理机制的新药 根据公开信息，CS060380片是一种化学药物。从相关研究推断，其可能是一种甲状腺激素受体β（THR-β）选择性激动剂。THR-β是肝脏中表达的主要甲状腺激素受体亚型，在调节肝脏脂质代谢、降低肝脏脂肪含量方面起着核心作用。 作用机制：CS060380通过选择性激活肝脏中的THR-β受体，模拟甲状腺激素对肝脏的特定作用，从而： 促进肝脏脂肪代谢：加速脂肪酸的β-氧化，减少肝脏新生脂肪合成，从而有效降低肝脏脂肪含量。 改善肝功能与炎症：可能有助于降低肝脏转氨酶（ALT/AST）水平，减轻肝脏炎症和氧化应激。 潜在抗纤维化作用：通过改善代谢紊乱和炎症，间接延缓或逆转肝纤维化的进程。 这种靶向肝脏的机制，旨在从NASH的病理核心——代谢紊乱入手，提供一种全新的治疗策略。 二、 IIa期临床试验详情：科学验证的第一步 本次开展的IIa期研究是CS060380在NASH患者中的首次概念验证性临床试验，设计严谨，旨在初步探索药物的疗效与安全性。 试验设计：采用多中心、随机、双盲、平行、安慰剂对照的金标准设计。符合条件且通过筛选的患者将被随机分配至CS060380治疗组或外观相同的安慰剂组，且分组信息对患者和研究者均保密，以最大程度保证评估结果的客观性。 核心目的： 主要目的：初步评价CS060380片治疗NASH的有效性。 次要目的：评价其安全性和耐受性；评估在NASH患者中的药代动力学/药效动力学（PK/PD）特征。 探索性目的：探索其对改善肝纤维化等相关生物标志物的影响。 治疗方案：根据公示信息，药物为口服片剂，需空腹服用，每日一次，连续治疗12周。研究设置了不同的剂量组（如0.05mg和0.5mg），以探索最佳给药方案。 主要评价指标：疗效的核心评估将基于磁共振质子密度脂肪含量测定（MRI-PDFF）。主要终点包括治疗期间肝脏脂肪含量相对于基线的百分比变化，以及脂肪含量下降≥30%的患者比例。 三、 谁可以参加？——关键入选标准 如果您或您的家人朋友符合以下主要条件，可能有机会参与这项前沿研究： 年龄：18-70周岁（含边界值），男女不限。 诊断：经临床评估符合非酒精性脂肪性肝炎（NASH）诊断。 病情确认（满足以下任一条件）： 随机化前6个月内，有肝组织活检结果符合NASH病理学诊断，且NAS评分≥4分（其中炎症和气球样变各至少1分），纤维化分期为F1-F3。 随机化前3个月内，通过MRI-PDFF检测确认肝脏脂肪含量≥10%。 肝功能：随机前肝功能指标（ALT/AST）相对稳定，具体要求由研究医生评估。 基本健康状况：无其他严重的急慢性肝病（如病毒性肝炎、自身免疫性肝病、肝硬化等）、严重心脑血管疾病、活动性恶性肿瘤等。 依从性：能够理解并签署知情同意书，愿意并能够按照试验方案要求完成所有访视和检查。 （请注意：以上为部分核心标准，最终能否入组需由研究医生根据完整的入选/排除标准进行全面评估。）四、 参与本研究的获益 参与此项IIa期临床研究，您将可能获得以下支持： 免费的创新药物治疗：研究期间使用的CS060380片或对照药物均由项目免费提供。 免费的全面检查：所有与研究相关的检查，包括关键的MRI-PDFF肝脏脂肪定量检测、肝肾功能、血常规等实验室检查，均由项目承担费用。 专业的医疗团队照护：您将在全国多家参与本研究的权威医院，由肝病领域的专家团队进行定期的、细致的病情监测与健康指导。 相应的交通补贴：根据各研究中心规定，您可能获得一定的交通补贴。 贡献于医学突破：您的参与将为攻克NASH这一世界性难题贡献宝贵的数据，助力中国原创新药的研发，惠及未来广大患者。五、 展望：NASH治疗药物研发进入关键期 CS060380 IIa期研究的启动，正值全球NASH新药研发竞争白热化阶段。多个靶点药物（如FXR激动剂、PPAR激动剂、GLP-1受体激动剂等）已进入后期临床。THR-β激动剂作为其中极具潜力的方向之一，已有国际同类药物在III期临床试验中显示出显著降低肝脏脂肪含量和改善肝纤维化的潜力。 CS060380若能在本次IIa期研究中初步验证其安全性与降低肝脂的有效性，将为其后续的临床开发奠定坚实基础。对于中国数千万NAFLD/NASH患者而言，这意味着未来可能拥有一个全新的、有效的国产治疗选择。六、 如何了解更多与参与？ 本研究为全国多中心临床试验，正在多家具备肝病诊疗资质的医院开展。如果您认为自己可能符合条件并有意向参与，建议通过以下正规途径进一步了解： 查询平台：联系客服了解。 咨询专业医生：前往您所在城市的大型三甲医院肝病科、消化内科或内分泌科，咨询医生是否有参与该项目，并进行专业的医学评估。 警惕非正规渠道：所有正规的临床试验均不收取任何“报名费”或“治疗费”，且享有严格的伦理审查和知情同意保护。请通过医院官方渠道参与。 结语 NASH的沉默进展特性使其成为“隐形的肝脏杀手”。CS060380片IIa期临床试验的开展，不仅是为患者提供一次免费的、前沿的治疗尝试，更是携手患者共同探索战胜疾病的新可能。每一次严谨的临床研究，都是向着最终攻克疾病迈出的坚实一步。 重要声明：本文旨在科普前沿医疗研究信息，不构成任何医疗建议。CS060380片仍处于临床研究阶段，其安全性与有效性尚未得到最终确认。所有治疗决策应在专业医生指导下进行。临床试验的具体细节、入组标准及患者权益，均以各研究中心正式的知情同意书为准。 参考文本来源： 【声　明】图文版权归属原始权利人，本平台非商业用途。观点仅代表作者本人，不代表本平台立场。如果本文侵犯了您的权利，请及时联系我们，以便洽谈授权或及时删除！