更新于：2024-11-01

CRISPR-SCD-001

概要

基本信息

药物类型
造血干细胞疗法
别名
靶点
核酸酶Cas9 x β-globin
作用机制
HBB基因刺激剂(血红蛋白β链基因刺激剂)、核酸酶Cas9调节剂
治疗领域
免疫系统疾病泌尿生殖系统疾病
在研适应症
终末期肾脏病肾移植排斥反应
非在研适应症-
原研机构
University of California, Los AngelesUniversity of California, Los Angeles
在研机构
University of California, Los AngelesUniversity of California, Los Angeles
非在研机构-
最高研发阶段临床1期
首次获批日期-
最高研发阶段(中国)-
特殊审评-
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研发状态

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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
终末期肾脏病临床1期
美国
University of California, Los AngelesUniversity of California, Los Angeles
2022-09-01
肾移植排斥反应临床1期
美国
University of California, Los AngelesUniversity of California, Los Angeles
2022-09-01
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