A Phase 1 Study of Combination Tovorafenib (DAY101) and Rituximab Treatment in Relapsed or Refractory Classical Hairy Cell Leukemia and Phase 2 Randomized Study Comparing Tovorafenib (DAY101) and Rituximab With Cladribine and Rituximab for Front-Line Treatment of Classical Hairy Cell Leukemia

This phase I/II trial tests the safety, side effects, and effectiveness of tovorafenib in combination with rituximab in patients with classical hairy cell leukemia (cHCL) that has come back after a period of improvement (recurrent) or that has not responded to previous treatment (refractory) and compares the effect of tovorafenib and rituximab to current standard treatment of cladribine and rituximab in cHCL patients that have not yet received treatment. Tovorafenib blocks certain proteins made by the mutated BRAF gene, which may help keep cancer cells from growing. It is a type of kinase inhibitor. Rituximab is a monoclonal antibody. It binds to a protein called CD20, which is found on B cells (a type of white blood cell) and some types of cancer cells. This may help the immune system kill cancer cells. Cladribine damages the cell's deoxyribonucleic acid and may kill cancer cells. It is a type of antimetabolite. Giving tovorafenib in combination with rituximab may be safe and tolerable and more effective than cladribine with rituximab in treating patients with untreated, recurrent or refractory cHCL.

开始日期2026-06-27

申办/合作机构

National Cancer Institute

NCT07206849

/ Not yet recruiting临床2期IIT

A Phase 2 Study of Tovorafenib in Pediatric and Young Adult Patients Newly Diagnosed With High-Grade Glioma (HGG), Including Diffuse Intrinsic Pontine Glioma (DIPG), Which Harbor Alterations in the Mitogen-Activated Protein Kinase (MAPK) Pathway

The goal of this study is to determine the efficacy of the study drugs tovorafenib to treat pediatric and young adult patients newly diagnosed with a high-grade glioma (HGG), including DIPG, that have genetic changes in pathways (MAPK) that this drug targets.
The main question the study aims to answer is whether tovorafenib can prolong the life of patients diagnosed with HGG, including DIPG.

开始日期2026-03-01

申办/合作机构

Nationwide Children's Hospital

NCT07441707

/ Not yet recruiting临床1期

A Phase I, Open-label, Single-arm, Multicentre Study to Evaluate the Safety and Pharmacokinetics of Tovorafenib in Japanese Paediatric Participants With BRAF-altered Recurrent or Progressive Low-grade Glioma

The purpose of this study is to evaluate safety and the way the body absorbs, distributes and gets rid of the study drug tovorafenib in the body in Japanese children, adolescents and young adults with specific brain tumours. This includes how the drug is absorbed, distributed and eliminated from the body (called pharmacokinetics). The study will also test how well the drug works to shrink brain tumours.
In this study, all participants will receive tovorafenib orally once weekly.
There will be four periods in this study:
1. Screening period (up to 4 weeks): Participants will be evaluated to determine if they can take part in the study, requiring at least one visit to the study centre.
2. Treatment period (up to 24 months): All eligible participants will receive tovorafenib.
This requires five visits for the first 2 months (Cycle 1 and Cycle 2) followed by one visit every month (at the start of each treatment cycle). Participants will receive the first oral dose of tovorafenib on Day 1 of Cycle 1 at the study clinic. After Day 1, participants will need to take tovorafenib once weekly on Day 8, Day 15 and Day 22. Participants will be required to come to the study clinic in person at least five times for Cycle 1 and Cycle 2.
In addition, participants will have one remote visit (telephone call) during Cycle 1. After Cycle 2, only one in-person clinic visit is required at the start of each treatment cycle. A participant will stop treatment if their disease gets worse, if treatment has a harmful effect, or if they do not want to take part in the study anymore.
3. End-of-Treatment Safety Follow-Up (30 days): Participants will have a clinic visit 30 days after stopping treatment to check their health.
4. Long-Term Follow-Up (up to 2 years): Participants will be monitored every 3 months unless they start a new anti-cancer treatment or leave the study.
During the study, participants will undergo various health measurements and observations, including blood sampling and urine collections. Each participant will be in this study for up to approximately 4 years. Tovorafenib will be provided to participants who tolerate it for as long as their disease does not progress.
Once tovorafenib becomes approved and commercially available in Japan, participants may transition to the commercial drug for continued treatment.
A participant may withdraw consent to participate at any time.

开始日期2026-02-16

申办/合作机构

Ipsen SA

100 项与 Tovorafenib 相关的临床结果

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100 项与 Tovorafenib 相关的转化医学

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100 项与 Tovorafenib 相关的专利（医药）

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项与 Tovorafenib 相关的文献（医药）

2026-06-01·CURRENT THERAPEUTIC RESEARCH-CLINICAL AND EXPERIMENTAL

Understanding Pharmacokinetic-Drug Interactions With Drugs Approved by the US Food and Drug Administration in 2024 to Better Manage the Risk of Drug Interactions With Concomitant Medications: A Review of Clinical Data From New Drug Applications

Review

作者: Owens, Katie ; Argon, Sophie ; Yu, Jingjing ; Wang, Yan ; Ragueneau-Majlessi, Isabelle

Objective:

This analysis aimed to provide a mechanistic understanding and an evaluation of the clinical relevance of pharmacokinetic drug-drug interactions (DDIs) associated with drugs approved by the Food and Drug Administration in 2024.

Methods:

Drug metabolism, transport, and absorption-based DDI data available in New Drug Applications (NDAs) of small molecular drugs approved (n = 34) was analyzed. The mechanism and clinical outcome of these interactions were characterized based on in vitro, in silico, and clinical data.

Results:

As objects, 11 drugs were identified as clinical substrates. Of these, 7 drugs were substrates of CYP3A, 3 of CYP2C9, one of CYP1A2, and one of CYP2C8, including the sensitive substrates vanzacaftor (CYP3A) and vorasidenib (CYP1A2). As precipitants, 6 drugs (acoramidis, cefepime/enmetazobactam, givinostat, lazertinib, mavorixafor, and resmetirom) were clinical inhibitors of CYP enzymes (2C8, 2C9, 2D6, 2E1, and 3A), with mavorixafor being a CYP2D6 strong inhibitor. Two drugs (elafibranor and tovorafenib) showed weak induction of CYP3A. Regarding transporter data, 3 drugs were substrates of transporters, including seladelpar (BCRP and OAT3), sulopenem (OAT3), and vadadustat (OAT1/3), and 8 drugs (arimoclomol, danicopan, givinostat, lazertinib, mavorixafor, resmetirom, vadadustat, and vazacaftor/tezacaftor/deutivacaftor) were inhibitors of transporters. All clinical DDIs with AUC changes ≥ 2-fold triggered labeling recommendations. Several DDIs with an AUC change <2 also had labeling recommendations, pertaining most often to the concomitant use of drugs with a narrow therapeutic index.

Conclusions:

Mechanistic DDI insights from newly approved therapies can be extrapolated to inform the management of commonly co-administered drugs, supporting a safer and more effective use of new drug products in the context of polypharmacy.

2025-12-26·Neuro-Oncology Practice

Clinical experience with tovorafenib in adults with treatment-refractory high- and low-grade gliomas

Article

作者: Devkota, Anirudra ; Schreck, Karisa C ; Welch, Mary R ; Bagley, Stephen J ; Ioannou, Maria ; Holdhoff, Matthias ; Justin, Jordan T ; Ozer, Byram H ; Mehta, Setu ; Romo, Carlos G

Abstract:

Background:

BRAF alterations are common in pediatric low-grade gliomas (LGG) and a subset of high-grade gliomas (HGG) in adults and children. BRAF-targeted therapy can be effective at preventing tumor growth, though resistance commonly emerges in HGG. Recently, tovorafenib was FDA approved for recurrent or refractory LGG with BRAFV600 alterations or BRAF rearrangements. While the trial showed it is effective for children with LGG previously treated with BRAF or MEK inhibitors, the safety in adults and efficacy in HGG is unknown.

Methods:

A cohort of appropriate patients was identified through routine clinical care. This research was conducted in accordance with IRB regulations with a waiver of written consent.

Results:

Seven adults (5 HGG, 2 LGG) who received tovorafenib were identified. All patients had received prior BRAF-targeted therapy, and all patients with HGG had received prior radiation and temozolomide as well. Three individuals (2 HGG, 1 LGG) experienced stable disease or better for 4 or more months. Median duration of treatment was 8 weeks (range 3 weeks to 10 months). Two individuals experienced CTCAE grade 4 intratumoral hemorrhage (1 HGG, 1 LGG). Two patients remain on therapy at 4 and 10 months of treatment (1 HGG, 1 LGG).

Conclusion:

Our experience with tovorafenib indicates some limited efficacy in HGG in combination with other standard treatments. These observations demonstrate the need for further clinical trials in patients with HGG to understand potential clinical utility, either earlier in the disease course or in combination with other therapies.

2025-12-01·COMPUTATIONAL BIOLOGY AND CHEMISTRY

Identification of different lung adenocarcinoma subtypes in combination with antidiuretic hormone-related genes and creation of an associated index to predict prognosis and guide immunotherapy

Article

作者: Dai, Hong ; Lv, Yuankai ; Zheng, Hao ; Cai, Xiaoping

BACKGROUND:

Lung adenocarcinoma (LUAD) is one of the most aggressive and rapidly lethal tumor types. Previous studies have demonstrated the involvement of antidiuretic hormone (ADH)-related genes in cancer. However, the role of ADH-related genes in LUAD remains unclear. Therefore, investigating the characteristics of these genes in LUAD is essential.

METHODS:

Differentially expressed genes (DEGs) associated with ADH in LUAD were identified using the STRING database. Consensus clustering was performed, and a protein-protein interaction network was constructed for the DEGs between subtypes. Genes extracted from the PPI network underwent univariate, LASSO, and multivariate Cox regression analyses to develop a predictive model for LUAD. A nomogram integrating clinical data and risk scores was created, and its prognostic power for overall survival (OS) in LUAD patients was evaluated. Additionally, LUAD patients were analyzed for targeted therapies, immune landscape, functional enrichment, and mutation profiles. Finally, qRT-PCR was used to examine the expression of signature genes in LUAD cells.

RESULTS:

Based on ADH-related DEGs, LUAD patients were stratified into two clusters (Cluster 1 and Cluster 2) with distinct survival outcomes. A predictive model incorporating nine feature genes was subsequently constructed using DEGs from these two subtypes. The receiver operating characteristic curve demonstrated the model's prognostic accuracy in predicting OS in LUAD patients. Compared to the high-risk group, patients in the low-risk group exhibited higher immune infiltration levels and immunophenoscore, along with lower tumor immune dysfunction and exclusion scores. Enrichment analysis revealed that immune response pathways and ligand-receptor interactions were the primary functional categories distinguishing the high- and low-risk groups. The low-risk group showed a significantly lower gene mutation burden. Drug sensitivity analysis identified several potential targeted therapies, including Dabrafenib, ARQ-680, Vemurafenib, BGB-283, MLN-2480, and GDC-0994, which might act on hub genes. qRT-PCR validation confirmed that DNAH12 was significantly downregulated in tumor tissues, while DKK1, DLX2, IGFBP1, NTSR1, RPE65, and VGF were markedly upregulated.

CONCLUSION:

This study provided potential prognostic biomarkers for LUAD and might facilitate the development of effective immunotherapy strategies for LUAD patients.

240

项与 Tovorafenib 相关的新闻（医药）

2026-03-09

·LONGPORT

Day One Biopharmaceuticals 宣布 OJEMDA 销售大幅增长，并在 TD Cowen 会议上设定了 2026 年 2

Day One Biopharmaceuticals（纳斯达克股票代码：DAWN）报告了 OJEMDA 销售的显著增长，预计 2025 年收入超过 1.55 亿美元，同比增长 170%。公司预计 2026 年净产品收入将在 2.25 亿至 2.5 亿美元之间，主要受新患者启动和治疗持续性的推动。关键指标显示，2025 年下半年新患者启动增加了 25%，平均治疗持续时间为 17 个月。即将进行的临床试验和数据发布预计将进一步支持增长和医生教育Day One Biopharmaceuticals NASDAQ: DAWN 的高管在 TD Cowen 第 46 届年度医疗会议的炉边谈话中强调了 OJEMDA 商业势头的加速，并概述了多个即将到来的临床催化剂。公司的首席财务官兼首席运营官 Charles York 表示，2025 年对 Day One 来说是一个 “美好的一年”，因为它在儿童低级别胶质瘤获批后实现了 OJEMDA 销售的第一完整年。York 报告称，公司在 2025 年的收入超过 1.55 亿美元，同比增长超过 170%。他补充说，结果在下半年有所增强，第四季度收入超过 5200 万美元，环比增长 37%。启动指标：新患者启动和持续性在讨论公司如何评估 OJEMDA 启动时，York 表示 Day One 主要关注两个指标：新患者启动（NPS）的增长和治疗持续时间（持续性）。York 表示，2025 年下半年按标签的新患者启动与上半年相比增长了大约 25%，这部分归因于额外的医生教育和在 ASCO 上展示的数据。关于持续性，York 表示公司在商业环境中继续看到平均约 17 个月的治疗持续时间，媒体基数为 19 个月。他指出，由于 OJEMDA 在商业市场上上市的时间相对较短——到年底大约 20 个月——公司预计随着更多患者在治疗中停留更长时间，平均持续时间将会增加。研发负责人 Mike Vasconcelles 表示，医生的熟悉度提高正在将使用转向二线治疗。他表示，在 FIREFLY-1 关键研究中，患者的中位数先前治疗次数为三次，而最近的商业经验显示二线使用的增加。Vasconcelles 补充说，Day One 的团队已经识别出可能影响持续性的实际因素，包括对皮疹的早期管理——被描述为可管理但可能对青少年造成干扰——以及剂量减少的作用。York 补充说，当患者减少剂量时，观察到更大的持续性，并指出公司的定价方式使得从其角度看，剂量减少在经济上是等效的。长期数据和即将发布的研究 Vasconcelles 指出在 ASCO 上展示的数据解决了关于对儿童正常生长潜在影响的担忧。他表示，公司展示了 “几乎所有” 患者在停止治疗后都表现出追赶生长或与其年龄相符的生长速度，这对医生和家庭来说是令人安心的。他还引用了在 2025 年底的神经肿瘤会议上展示的 FIREFLY-1 的长期跟踪数据，强调了 OJEMDA 之后下一次治疗的时间和无治疗间隔等指标。Vasconcelles 表示，下一次治疗的中位时间 “接近 43 个月”，而无治疗间隔超过一年。他表示，近 80% 的儿童在完成 OJEMDA 的完整疗程后保持一年不接受治疗，而医生预计即使有一半的患者在一年内不接受治疗也是有意义的。 Vasconcelles 表示，公司已向同行评审期刊提交了一篇论文，并希望该出版物在年中可用，他将其视为支持医生教育的有意数据发布节奏的一部分。 2026 年收入指引和增长驱动因素 York 表示，Day One 预计 2026 年的净产品收入为 2.25 亿至 2.5 亿美元。他将中间值描述为大约 50% 的同比增长，并表示该范围的低端和高端之间的差异反映了在会议期间讨论的相同运营杠杆的执行——即通过额外的数据和医生教育来增加新患者启动和改善持续性。前线机会和试验进展 Vasconcelles 讨论了公司在儿童低级别胶质瘤中的前线研究，称其为该疾病有史以来最大的随机对照试验，并将 tovorafenib 与研究者选择的化疗进行比较。他表示，鉴于已经生成的复发设置数据，Day One 对成功有 “很高的期望”。他还强调观察到公司在临床经验或临床前模型中未见到某些疗法暴露后获得的突变。作为潜在再治疗的支持，他表示 FIREFLY-1 包括了停止治疗后进入无治疗观察期的患者，然后再次接受 OJEMDA 治疗，耐受良好并取得抗肿瘤反应。Vasconcelles 表示，前线研究的设计为 “治疗至进展”，与 FIREFLY-1 大约 26 周期（约两年）的结构不同，他认为治疗至进展的经验可能支持随时间推移的长期使用模式。当被问及前线机会的规模时，Vasconcelles 表示，如果有数据和标签支持，能够在前线接受 OJEMDA 的美国患者数量 “大致与” 在二线或后续线中符合条件的患者数量相同。管道更新：DAY301 和 Emi-Le 除了 OJEMDA，York 和 Vasconcelles 概述了管道读数繁忙的一年。York 表示，Day One 预计在年中发布 Emi-Le 的数据，这是一种针对 B7-H4 的抗体药物偶联物（ADC），正在开发用于腺样囊性癌（ACC）。他还表示，公司预计在 2026 年下半年获得 DAY301 的首次临床数据，这是一种 PTK7 靶向的 ADC，已经招募患者约一年。 DAY301 (PTK7 ADC)： York 表示该项目于 2024 年中期获得许可，并在 2024 年下半年给第一位患者用药。Vasconcelles 表示公司已通过剂量递增，并在达到推荐的扩展二期剂量之前就看到了抗肿瘤信号。他表示，年末更新预计将支持关于 “组织学特异性或肿瘤特异性扩展队列” 的决策，包括耐受性、抗肿瘤信号的特异性以及药代动力学和潜在药效学标志物的讨论。 Emi-Le (B7-H4 ADC)： York 表示公司的投资论点基于 ACC，强调对新药相对短期路径的信心。Vasconcelles 称 ACC 为 “严峻的临床情况”，没有批准的治疗方案，并表示 Day One 专注于 “尽快” 推进该项目以帮助患者。他还提到，随着拓扑异构酶基础的 ADC 进入早期治疗，三阴性乳腺癌（TNBC）出现了 “新兴的未满足需求”，尽管他将公司的方法描述为顺序而非基于 TNBC。关于 Emi-Le 的安全性，Vasconcelles 表示公司计划在年中提供更新，并强调迄今为止的临床数据显示其基于 auristatin 的载体和新型连接子 “没有血液毒性、没有神经病、没有眼部毒性”，他表示这一点在早期世代连接子 - 载体方法的更广泛背景下是显著的。在结束发言中，York 表示他相信 Day One 正在建立一个 “持久的增长故事”，并强调公司员工的执行力，包括整合 Mersana 收购的工作。关于 Day One Biopharmaceuticals NASDAQ: DAWN Day One Biopharmaceuticals, Inc NASDAQ: DAWN 是一家临床阶段的生物制药公司，专注于针对肿瘤的靶向疗法的发现和开发。该公司采用精准医学方法，利用生物标志物驱动的策略来识别最有可能对其研究化合物产生反应的患者群体。通过集中于经过良好验证的癌症分子驱动因素，Day One 旨在提供具有重要临床益处潜力的首创或最佳疗法。公司的管线包括多个处于不同开发阶段的小分子候选药物。另请参阅五只我们认为比 Day One Biopharmaceuticals 更好的股票华尔街害怕的黄金图表…… 美国的 1776 再次发生一位前 CIA 特工对即将到来的崩溃的看法埃隆·马斯克已经让我成为一个 “富有的人” 巴菲特、盖茨和贝索斯悄悄抛售股票——原因在这里此即时新闻提醒由叙事科学技术和 MarketBeat 的金融数据生成，以便为读者提供最快的报道和公正的覆盖。请将任何问题或意见发送至 contact@marketbeat.com。你现在应该投资$1,000 在 Day One Biopharmaceuticals 吗？在你考虑投资 Day One Biopharmaceuticals 之前，你需要听听这个。 MarketBeat 每天跟踪华尔街顶级评级和表现最佳的研究分析师及其推荐给客户的股票。MarketBeat 已识别出五只顶级分析师正在悄悄向客户推荐的股票，建议在更广泛的市场注意到之前购买……而 Day One Biopharmaceuticals 并不在名单上。虽然 Day One Biopharmaceuticals 目前在分析师中获得了持有评级，但顶级分析师认为这五只股票更值得购买。查看这五只股票 Day One Biopharmaceuticals NASDAQ: DAWN 的高管在 TD Cowen 第 46 届年度医疗会议的炉边谈话中强调了 OJEMDA 商业势头的加速，并概述了多个即将到来的临床催化剂。公司的首席财务官兼首席运营官 Charles York 表示，2025 年对 Day One 来说是一个 “美好的一年”，因为它在儿童低级别胶质瘤获批后实现了 OJEMDA 销售的第一完整年。York 报告称，公司在 2025 年的收入超过 1.55 亿美元，同比增长超过 170%。他补充说，结果在下半年有所增强，第四季度收入超过 5200 万美元，环比增长 37%。启动指标：新患者启动和持续性在讨论公司如何评估 OJEMDA 启动时，York 表示 Day One 主要关注两个指标：新患者启动（NPS）的增长和治疗持续时间（持续性）。York 表示，2025 年下半年按标签的新患者启动与上半年相比增长了大约 25%，这部分归因于额外的医生教育和在 ASCO 上展示的数据。关于持续性，York 表示公司在商业环境中继续看到平均约 17 个月的治疗持续时间，媒体基数为 19 个月。他指出，由于 OJEMDA 在商业市场上上市的时间相对较短——到年底大约 20 个月——公司预计随着更多患者在治疗中停留更长时间，平均持续时间将会增加。研发负责人 Mike Vasconcelles 表示，医生的熟悉度提高正在将使用转向二线治疗。他表示，在 FIREFLY-1 关键研究中，患者的中位数先前治疗次数为三次，而最近的商业经验显示二线使用的增加。Vasconcelles 补充说，Day One 的团队已经识别出可能影响持续性的实际因素，包括对皮疹的早期管理——被描述为可管理但可能对青少年造成干扰——以及剂量减少的作用。York 补充说，当患者减少剂量时，观察到更大的持续性，并指出公司的定价方式使得从其角度看，剂量减少在经济上是等效的。长期数据和即将发布的研究 Vasconcelles 指出在 ASCO 上展示的数据解决了关于对儿童正常生长潜在影响的担忧。他表示，公司展示了 “几乎所有” 患者在停止治疗后都表现出追赶生长或与其年龄相符的生长速度，这对医生和家庭来说是令人安心的。他还引用了在 2025 年底的神经肿瘤会议上展示的 FIREFLY-1 的长期跟踪数据，强调了 OJEMDA 之后下一次治疗的时间和无治疗间隔等指标。Vasconcelles 表示，下一次治疗的中位时间 “接近 43 个月”，而无治疗间隔超过一年。他表示，近 80% 的儿童在完成 OJEMDA 的完整疗程后保持一年不接受治疗，而医生预计即使有一半的患者在一年内不接受治疗也是有意义的。 Vasconcelles 表示，公司已向同行评审期刊提交了一篇论文，并希望该出版物在年中可用，他将其视为支持医生教育的有意数据发布节奏的一部分。 2026 年收入指引和增长驱动因素 York 表示，Day One 预计 2026 年的净产品收入为 2.25 亿至 2.5 亿美元。他将中间值描述为大约 50% 的同比增长，并表示该范围的低端和高端之间的差异反映了在会议期间讨论的相同运营杠杆的执行——即通过额外的数据和医生教育来增加新患者启动和改善持续性。前线机会和试验进展 Vasconcelles 讨论了公司在儿童低级别胶质瘤中的前线研究，称其为该疾病有史以来最大的随机对照试验，并将 tovorafenib 与研究者选择的化疗进行比较。他表示，鉴于已经生成的复发设置数据，Day One 对成功有 “很高的期望”。他还强调观察到公司在临床经验或临床前模型中未见到某些疗法暴露后获得的突变。作为潜在再治疗的支持，他表示 FIREFLY-1 包括了停止治疗后进入无治疗观察期的患者，然后再次接受 OJEMDA 治疗，耐受良好并取得抗肿瘤反应。Vasconcelles 表示，前线研究的设计为 “治疗至进展”，与 FIREFLY-1 大约 26 周期（约两年）的结构不同，他认为治疗至进展的经验可能支持随时间推移的长期使用模式。当被问及前线机会的规模时，Vasconcelles 表示，如果有数据和标签支持，能够在前线接受 OJEMDA 的美国患者数量 “大致与” 在二线或后续线中符合条件的患者数量相同。管道更新：DAY301 和 Emi-Le 除了 OJEMDA，York 和 Vasconcelles 概述了管道读数繁忙的一年。York 表示，Day One 预计在年中发布 Emi-Le 的数据，这是一种针对 B7-H4 的抗体药物偶联物（ADC），正在开发用于腺样囊性癌（ACC）。他还表示，公司预计在 2026 年下半年获得 DAY301 的首次临床数据，这是一种 PTK7 靶向的 ADC，已经招募患者约一年。 DAY301 (PTK7 ADC)： York 表示该项目于 2024 年中期获得许可，并在 2024 年下半年给第一位患者用药。Vasconcelles 表示公司已通过剂量递增，并在达到推荐的扩展二期剂量之前就看到了抗肿瘤信号。他表示，年末更新预计将支持关于 “组织学特异性或肿瘤特异性扩展队列” 的决策，包括耐受性、抗肿瘤信号的特异性以及药代动力学和潜在药效学标志物的讨论。 Emi-Le (B7-H4 ADC)： York 表示公司的投资论点基于 ACC，强调对新药相对短期路径的信心。Vasconcelles 称 ACC 为 “严峻的临床情况”，没有批准的治疗方案，并表示 Day One 专注于 “尽快” 推进该项目以帮助患者。他还提到，随着拓扑异构酶基础的 ADC 进入早期治疗，三阴性乳腺癌（TNBC）出现了 “新兴的未满足需求”，尽管他将公司的方法描述为顺序而非基于 TNBC。关于 Emi-Le 的安全性，Vasconcelles 表示公司计划在年中提供更新，并强调迄今为止的临床数据显示其基于 auristatin 的载体和新型连接子 “没有血液毒性、没有神经病、没有眼部毒性”，他表示这一点在早期世代连接子 - 载体方法的更广泛背景下是显著的。在结束发言中，York 表示他相信 Day One 正在建立一个 “持久的增长故事”，并强调公司员工的执行力，包括整合 Mersana 收购的工作。关于 Day One Biopharmaceuticals NASDAQ: DAWN Day One Biopharmaceuticals, Inc NASDAQ: DAWN 是一家临床阶段的生物制药公司，专注于针对肿瘤的靶向疗法的发现和开发。该公司采用精准医学方法，利用生物标志物驱动的策略来识别最有可能对其研究化合物产生反应的患者群体。通过集中于经过良好验证的癌症分子驱动因素，Day One 旨在提供具有重要临床益处潜力的首创或最佳疗法。公司的管线包括多个处于不同开发阶段的小分子候选药物。另请参阅五只我们认为比 Day One Biopharmaceuticals 更好的股票华尔街害怕的黄金图表…… 美国的 1776 再次发生一位前 CIA 特工对即将到来的崩溃的看法埃隆·马斯克已经让我成为一个 “富有的人” 巴菲特、盖茨和贝索斯悄悄抛售股票——原因在这里此即时新闻提醒由叙事科学技术和 MarketBeat 的金融数据生成，以便为读者提供最快的报道和公正的覆盖。请将任何问题或意见发送至 contact@marketbeat.com。你现在应该投资$1,000 在 Day One Biopharmaceuticals 吗？在你考虑投资 Day One Biopharmaceuticals 之前，你需要听听这个。 MarketBeat 每天跟踪华尔街顶级评级和表现最佳的研究分析师及其推荐给客户的股票。MarketBeat 已识别出五只顶级分析师正在悄悄向客户推荐的股票，建议在更广泛的市场注意到之前购买……而 Day One Biopharmaceuticals 并不在名单上。虽然 Day One Biopharmaceuticals 目前在分析师中获得了持有评级，但顶级分析师认为这五只股票更值得购买。查看这五只股票

2026-03-09

·医道社创新药新前沿

施维雅豪掷25亿美元吞下Day One：一家几乎“白手起家”的小公司，凭什么靠一款儿童脑瘤药撬动全球肿瘤格局？

医道社：传承和发展民间中医来源：海外网站作者：医道社整理版权归原作者所有，如有违规、侵权请联系我们删除！ 👆关注不迷路，更多创新药前沿资讯大家好，我是你们的创新药博主老汤，专注生物制药前沿。今天咱们聊聊一个真正让人眼前一亮的案例：法国药企施维雅（Servier）以约25亿美元现金收购Day One Biopharmaceuticals。这不是一笔简单的并购，而是儿科肿瘤领域的一次“隐秘革命”。作为临床医生或药品研发人员，你可能每天面对患者或项目瓶颈，这个故事能给你一些实打实的启发——如何在小众市场里，用精准技术和韧性战略，做出改变治疗路径的产品。为什么说它震撼？Day One成立于2018年，几乎从零起步，却在生物科技寒冬中逆势而上。他们的明星药Ojemda（托沃拉非尼）在2024年4月获FDA加速批准，成为首个针对儿童低级别胶质瘤（pLGG）的靶向疗法。临床数据显示，总缓解率高达53%-64%，这在罕见儿科脑瘤领域，简直是黑马级突破。更关键的是，这笔交易不只买下Ojemda，还包括Day One的ADC管线和技术平台，凸显了他们在“拯救遗弃资产”和患者导向开发上的核心优势。下面，我结合最新临床数据、财务事实和行业对比，帮大家拆解这个传奇。所有内容基于公开信息，数据可查，欢迎临床一线和研发团队一起讨论。一、交易背后的行业信号：为什么Servier敢付68%溢价？先说说这笔交易的细节。根据公开披露，Servier将以每股21.50美元现金收购Day One全部流通股，总股权价值约25亿美元，溢价约68%，董事会已支持，预计2026年二季度完成。表面上看，Servier买的是已获批的Ojemda、一项III期验证研究（FIREFLY-2），以及两个I期ADC项目：emiltatug ledadotin（Emi-Le / XMT-1660，B7-H4靶向ADC）和DAY301（MTX-13，PTK7靶向ADC）。但本质上，这买的是Day One在罕见/儿童肿瘤领域的“开发能力”。Day One不是从头发明新分子，而是把原本为成人黑色素瘤开发的RAF抑制剂，重定向到儿童pLGG，填补了临床空白。这要求公司同时掌握资产识别、生物学重定向、儿科临床开发、注册策略和商业落地——这些在研发圈里，都是高壁垒技能。更重要的是，与Servier现有资产高协同。Servier此前以18亿美元收购Agios肿瘤业务，拿下Voranigo（vorasidenib，IDH抑制剂，2024 FDA批准，用于IDH突变型2级胶质瘤）。Ojemda聚焦RAF改变的儿童pLGG，一个走IDH通路，一个走MAPK/RAF通路；一个偏青少年/成人术后，一个偏儿童复发/难治。这不是简单叠加，而是中枢神经系统肿瘤的“分子分型组合拳”，到2030年Servier肿瘤营收目标40亿欧元，正需要这类补位。财务上看，Ojemda已初步验证商业潜力：2024年美国销售额1.55亿美元，2025年预计2.25-2.5亿美元。对于一款刚上市、适应症窄的儿科药，这爬坡速度不错，证明需求真实、医生接受度高。加上Ipsen国际授权（1.11亿美元预付款+里程碑/分成），全球化潜力未封死。Servier当前肿瘤业务营收占总营收三分之一，2024/2025财年同比增长55%，这笔并购是战略性加速，不是盲目烧钱。二、Day One的“反行业”判断：为什么专注儿科肿瘤是天才一招？ Day One的名字源于“day one talk”——医生告知孩子癌症诊断的那一刻绝望。创始人Samuel Blackman是儿科神经肿瘤学家，Julie Grant是VC，他们从2018年起就把“患者第一天”当成使命。不同于大药企的“成人优先”模式，Day One直奔儿科罕见癌：患者少（pLGG全球<5000/年），但未满足需求巨大（复发率70%，无靶向一线药）。这在当时几乎是“反共识”。儿科肿瘤赛道难啃：患者数量小、分子机制研究不足、随机对照试验执行难、回报周期长、监管特殊、长期安全性门槛高。资本市场更爱热门靶点和大市场，但Day One看到了机会：儿童肿瘤不是没价值，而是被体系忽视。很多成人药失败的项目，在儿科可能重获新生——这正是他们的“拯救者”模式。公司韧性超强：上市前筹1.92亿美元（2021 IPO 1.6亿），总融资超5亿美元。2024年批准Ojemda后，卖FDA优先审评券获1.08亿美元（净利8000万）。运营高效：2024年营收1.55亿，亏损1.28亿，但现金储备超4亿，烧钱率仅行业平均30%。在2022-2023生物科技低迷期（数百公司倒闭），股价从发行价跌20%，但批准后暴涨300%。收购高手：从Takeda/Sunesis低价（初始200万美元+里程碑）拿tovorafenib；2024年以2.85亿美元收购Mersana（每股25美元现金+CVR，总价值超5亿，获60.57%股份），救出Emi-Le。团队80%儿科导向，与PNOC联盟合作，FIREFLY-1仅18个月完成招募。 Servier作为私营非营利基金会所有，收购契合Day One的“患者至上”。CEO Jeremy Bender说：“我们不是为股东，而是为孩子。”这在行业罕见——大药企如Pfizer常砍儿科项目（2023年裁员，儿科线缩20%）。Day One证明：专注+韧性=指数级回报。三、Ojemda的含金量：不止是RAF抑制剂，而是脑瘤治疗范式修正 Ojemda（托沃拉非尼）最早不是为儿童脑瘤设计的。它在多家药企辗转，最初偏成人黑色素瘤（Takeda TAK-580），因优先级低被弃。Day One以极低成本（对Takeda 100万美元现金+1000万美元股票，对Sunesis 200万美元+里程碑）拿下权益。今天看，这是Biotech史上“超级价值捕获”。为什么适合pLGG？pLGG是儿童最常见脑瘤，美国每年1100例、欧洲700例（NCI 2024数据）。BRAF改变占50%以上（融合/重排或V600突变），传统化疗+放疗副作用大（肌肉无力、视力丧失、认知障碍），复发率70%，一线疗法空白。技术突破三点： ·血脑屏障穿透：Ojemda是高选择性II型RAF激酶抑制剂，分子优化亲脂性和稳定性，脑脊液浓度达血浆30%-50%（Phase I/II NCT04047616），比塞尔替尼（MEK抑制剂）高2-3倍，直击肿瘤核心。 ·给药便利：每周一次口服（20mg/m²），依从性95%以上。最常见不良事件：皮疹30%、疲劳25%，3级以上仅5%-10%（FIREFLY-1，Nature Medicine 2024）。这对孩子家庭是革命——少奔波医院。 ·生物学匹配：专为BRAF融合/重排设计，克服传统RAF药的反馈激活问题。相比梅克的Koselugo（塞尔替尼，仅V600有效），Ojemda填补融合型（占30%-40%）空白。临床数据铁证：核心是II期FIREFLY-1（NCT04775485，77例6个月-25岁复发/难治pLGG患者）： ·总缓解率（ORR）：53%（40/76例，盲法独立审查，RAPNO-LGG标准），完整缓解16%、部分缓解37%；不同口径下64%。 ·缓解持续时间（DOR）：中位19.4个月（95% CI: 13.8-27.2），超化疗6-12个月。 ·无进展生存期（PFS）：中位16.6个月（10.9-22.0），77%患者无治疗期≥12个月。 ·三年随访（2025 SNO年会，中位40.6个月）：下次治疗时间（TTNT）超42.6个月；8例再治疗患者肿瘤缩小中位-38.3%，持续9个月，无新安全信号。 FDA 2024年4月加速批准，用于6个月以上BRAF融合pLGG患者，获突破性疗法+罕见儿科疾病认定。III期FIREFLY-2/LOGGIC（n=400+）评估一线疗效，预计2027结果。若成功，覆盖50% pLGG市场，峰值销售额超10亿美元（Evaluate Pharma 2024）。这不是“又一个抑制剂”，而是回答儿科痛点：减少化疗/放疗暴露、延长无治疗期、再治疗可控。Ojemda有机会从二线走向一线标准，Servier与Voranigo互补，形成脑瘤“双剑”。四、Day One的平台价值：ADC管线与“再发现”能力，远超“一药公司” 别把Day One当成单分子故事，他们的稀缺在于“资产再发现与临床再定位”。不是泛扫项目，而是挑大药企放弃但机制成立、在罕见/儿童中高治疗指数的资产。要求团队懂分子生物学、临床需求、监管、商业和BD估值。 Ojemda是典型，ADC是延伸： ·Emi-Le（B7-H4 ADC）：针对腺样囊性癌（ACC，罕见唾液腺癌，无获批疗法）。I期（NCT05346098）ORR 20%-30%（2024 ASCO初步），DAR=6优化减少脱靶，B7-H4高表达80%+，肿瘤抑制率超70%（小鼠）。市场潜力5亿美元（GlobalData 2026）。 ·DAY301（PTK7 ADC）：从MabCare授权，针对铂耐药卵巢癌、三阴乳腺癌、神经母细胞瘤。PTK7过表达60%-90%，I期（NCT05652688）部分缓解15%，耐受好。模块化设计，易儿童/成人适应，克服肝毒性。这些不是孤立：Day One的“双语能力”——儿科经验反向进成人实体瘤。Ojemda儿科脑瘤品牌，ADC面向多瘤。患者导向不是话术：口服、周给、可停药观察，减少住院、家庭负担、神经认知损伤。技术优势拆解： ·RAF通路把握：不把RAF当统一靶点，而是匹配特定人群、脑环境、儿童长期管理。 ·CNS开发门槛：血脑屏障、疗效评价复杂、样本少、随访长、儿科伦理——Day One做成注册研究，证明执行力。全球Biotech少见。 ·ADC布局：非热点追逐，继续“未满足需求高、竞争稀疏”路径。B7-H4/PTK7差异化潜力，儿科+成人扩展，形成第二增长曲线。管线价值超10亿美元（Fierce Biotech 2024）。五、Day One的启示与风险：制药业该转向“全龄患者”？ Day One挑战“规模经济”神话：在儿科市场（全球肿瘤5%，IQVIA 2024），用ORR 53%、DOR 19月和25亿收购，证明小公司能称霸。相比罗氏/诺华（儿科投资仅10%），“拯救+整合”更高效。未来，ADC+脑穿透将成为主流，pLGG一线潜力15亿（Servier预测）。对中国创新药圈启发：值钱的不是平台概念，而是具体疾病的不可替代临床价值。不一定要最大市场，但要做最清晰价值；被弃资产可重构；“患者中心”转产品差异化；儿科/罕见是高壁垒，非情怀。但要冷静：风险在。 ·Ojemda竞争：RAF/MEK非无人区，BMS等RAF抑制剂加剧。 ·III期关键：FIREFLY-2若不及预期，一线扩张受限。 ·ADC早期：I期毒性、疗效一致性、筛选、竞争不确定。 ·整合挑战：使命驱动文化进大平台，能否保持敏捷？即便如此，Day One证明：不是“幸运卖价”，而是重新定义小型Biotech胜利——选对忽视患者、捡起机制活资产、做成改变路径的产品。在寒冬，真实临床价值永远高价买单。作为临床医生或研发者，你怎么看Ojemda的一线潜力？Day One的ADC会是下一个黑马吗？欢迎留言讨论，分享你的临床经验或项目心得。关注我们，追踪更多创新药深度。参考来源：FDA官网、Nature Medicine 2026、公司财报、Fierce Pharma/Biotech 2026、Yahoo Finance、Evaluate Pharma、GlobalData、ASCO/SNO年会。所有数据真实，欢迎查证。（本文基于公开信息撰写，非投资/医疗建议。如需专业咨询，请咨询医师/顾问。）

2026-03-09

·雪球

Day One Biopharmaceuticals：专注儿科肿瘤精准医疗，以25亿美元战略并购实现价值兑现

$DayOne(DAWN)$摘要DayOneBiopharmaceuticals是一家专注于肿瘤精准治疗的商业化阶段生物制药公司，致力于消除儿童癌症与成人癌症在药物研发上的“创新差距”。公司成立于2018年，总部位于美国加州布里斯班，其核心使命是让所有年龄段的基因定义癌症患者都能从“第一天（DayOne）”起获得具有变革性意义的靶向治疗。2024年，公司获得首个FDA批准药物OJEMDA（tovorafenib），用于治疗携带BRAF融合或重排，或BRAFV600突变的复发或难治性儿科低级别胶质瘤（pLGG）。截至2025年底，公司拥有约4.41亿美元现金及短期投资。2026年3月，公司与法国施维雅（Servier）制药集团达成最终收购协议，交易股权估值约25亿美元，预计于2026年第二季度完成。公司研发管线专注于有明确基因驱动因素的癌症，除核心产品OJEMDA外，还包括通过收购MersanaTherapeutics获得的B7-H4靶向ADC候选药物Emi-Le，以及自主研发的PTK7靶向ADC候选药物DAY301。本文将深入分析公司的战略定位、核心产品临床数据、研发管线进展及未来发展前景。第一章：公司概况与发展战略1.1公司基本信息DayOneBiopharmaceuticals是一家商业化阶段的生物制药公司，其核心目标是为所有年龄段的患者开发和提供靶向新药。公司于2018年由JulieGrant和SamuelC.Blackman联合创立，并在纳斯达克上市，股票代码为DAWN。1.2核心使命与战略定位公司的核心理念源于儿童癌症患者的迫切需求—历史上，儿童癌症药物研发往往落后于成人癌症药物数年至数十年。DayOne致力于改变这一传统模式，通过创造性和有意识的药物开发策略，为所有年龄段的危及生命的疾病患者提供新药。公司的战略定位包括：精准医疗：专注于有明确基因驱动因素的癌症全年龄段开发：消除儿童与成人在药物研发上的差距快速推进：加速将变革性药物推向市场1.32025年执行与2026年增长战略公司在2025年取得了显著的执行成果，为2026年的持续增长奠定了坚实基础。2025年执行亮点：连续6个季度实现双位数增长FIREFLY-2和DAY301项目的临床执行顺利推进收购MersanaTherapeutics，获得Emi-Le项目（用于腺样囊性癌）截至2025年底，拥有约4.41亿美元现金及短期投资2026年增长战略：巩固OJEMDA作为复发或难治性pLGG的二线标准治疗地位通过一线治疗适应症将pLGG市场机会扩大一倍通过Ipsen合作实现全球商业扩张DAY301和Emi-Le项目的数据读出Emi-Le项目推进至注册路径第二章：核心产品OJEMDA深度分析2.1产品概述OJEMDA（通用名：tovorafenib）是一种口服、具有高度脑渗透性的选择性II型RAF激酶抑制剂，是公司的领先候选产品。2024年，OJEMDA获得FDA批准，成为首个用于治疗携带BRAF融合或重排，或BRAFV600突变的复发或难治性儿科低级别胶质瘤（pLGG）患者的药物。产品关键信息：适应症：用于治疗6个月及以上患有携带BRAF融合或重排，或BRAFV600突变的复发或难治性儿科低级别胶质瘤（pLGG）的儿科患者推荐剂量：380mg/m²，每周口服一次（不超过600mg/周）剂型优势：提供片剂和儿科友好的口服混悬液粉剂两种剂型2.2疾病背景与未满足需求儿科低级别胶质瘤（pLGG）是一种严重且危及生命的疾病。对于大多数复发或难治性pLGG患者，目前没有标准治疗方案，且直到最近仍没有获批的疗法。关键疾病特征：高达75%的pLGG存在BRAF突变。尽管手术在治疗中发挥重要作用，但绝大多数患者仍需系统性治疗。由于疾病复发率高，大多数患者在病程中需要接受多线系统性治疗。pLGG是一种慢性和持续的疾病，患者承受着深远的肿瘤和治疗相关的发病率，可能长期影响其生命轨迹。2.3FIREFLY-1试验三年随访数据深度解读FIREFLY-1是一项Phase2临床试验，评估OJEMDA在复发或难治性pLGG患者中的疗效和安全性。2025年神经肿瘤学会（SNO）会议上公布的三年随访数据进一步巩固了OJEMDA在r/rpLGG治疗中的地位。2.3.1疗效数据主要疗效结果：关键观察：患者中位肿瘤大小变化为-47.3%（范围：-97.3%至162.0%）最佳总体反应：PR39%，MR13%，SD29%2.3.2临床获益优于影像学进展一个重要发现是，许多患者即使出现儿科神经肿瘤学反应评估(RAPNO)定义的影像学进展，仍然继续从OJEMDA治疗中获益。在三年随访分析中，38名患者在接受OJEMDA治疗期间出现RAPNO定义的进展性疾病（PD）。关键洞察：RAPNO将影像学进展定义为肿瘤大小从最低点（而非基线）增加≥25%OJEMDA诱导的深度反应降低了PD阈值，扫描上的微小测量变异可能导致被判定为PD至下次治疗时间比RAPNOPFS更能反映临床获益，因为它更贴近临床医生的干预决策2.3.4安全性分析在三年随访更新中，未观察到新的安全性信号。安全性概览（n=137）：任何治疗相关不良事件（TRAEs）：99%≥3级TRAEs：66%TRAEs导致停药：13%最常见的≥3级TRAEs：生长速度下降：34%,贫血：14%,CPK升高：11%,斑丘疹：8%,ALT升高：5%2.4商业表现与市场机会OJEMDA自上市以来展现出强劲的商业表现。2025年商业表现：OJEMDA净产品收入：1.554亿美元（2024年为5720万美元）OJEMDA处方量（TRx）：4,635张（较2024年增长181%）2.5知识产权保护OJEMDA拥有强大的知识产权保护，为其市场独占性提供了长期保障。专利保护：tovorafenib的物质成分专利在美国提供保护至2036年中期（可申请专利期延长）专利组合涵盖tovorafenib的制剂、制造方法和用途，已授权和正在申请的专利可能将保护期延长至2040年代监管独占权：美国：孤儿药独占权（7年）、新化学实体独占权（5年）、突破性疗法认定、罕见儿科疾病认定欧洲：孤儿药认定（可享受10年独占权）2.6前线pLGG：FIREFLY-2试验FIREFLY-2是一项全球性、注册性的Phase3临床试验，评估tovorafenib单药对比标准治疗化疗在一线pLGG中的疗效和安全性。一线pLGG适应症的获批将是OJEMDA未来最大的增长杠杆，将商业机会扩大一倍。试验设计：随机、全球、注册性Phase3试验患者年龄：<25岁，携带RAF突变的LGG，需要一线系统性治疗主要终点：基于RAPNO-LGG标准的ORR，由盲态独立中心审查评估关键里程碑：FIREFLY-2入组完成：预计2026年上半年顶线数据：预计2027年年中潜在批准：预计2028年第三章：研发管线深度分析3.1管线概览DayOne的研发管线专注于有明确基因驱动因素的癌症，主要候选药物包括已上市的OJEMDA（tovorafenib）、通过收购MersanaTherapeutics获得的Emi-Le（B7-H4靶向ADC），以及自主研发的DAY301（PTK7靶向ADC）。3.2Emi-Le：B7-H4靶向ADCEmi-Le是一种靶向B7-H4的抗体药物偶联物（ADC），通过收购MersanaTherapeutics获得，目前正在开发用于腺样囊性癌（ACC）。ACC疾病背景：美国每年约1,300例新发病例包括ACC-1亚型（临床侵袭性）和非ACC-1亚型目前尚无获批的治疗方法，医疗需求高度未满足Emi-Le的优势：B7-H4在ACC中高度且均匀过表达，与ACC生物学特性高度匹配基于Phase1试验，已观察到单药治疗ACC的活性证据潜在的首创药物机会关键里程碑：Phase1数据预期：2026年中期潜在注册路径：新兴临床数据有利于快速推进至注册3.3DAY301：PTK7靶向ADCDAY301是一种靶向PTK7的下一代ADC，是公司自主研发的管线资产。PTK7是一个经过临床验证的ADC靶点，在多种实体瘤中广泛表达。3.3.1分子设计DAY301经过精心设计，旨在最大化治疗指数，以克服先前PTK7项目和标准化疗的局限性。分子设计特点：抗体：高亲和力PTK7靶向IgG1抗体，优化了肿瘤穿透性，同时限制非靶点暴露连接子：新型亲水性、高稳定性连接子平台，实现DAR8的exatecan递送Payload：高效topo-1抑制剂，具有增强的旁观者效应知识产权：物质成分专利一旦授权，预计保护期至2044年3.3.2PTK7作为ADC靶点的优势PTK7是一个理想的ADC靶点，原因如下：在多种实体瘤中过表达在大多数正常组织中低表达（女性生殖道有中高表达）在癌细胞生物学中发挥复杂作用，参与Wnt和VEGFR信号通路3.3.3临床前数据DAY301在多个临床前模型中显示出优于benchmark的肿瘤消退活性。在PDXLD1-200615HNSCC模型（H-score120）中，DAY301表现出更优的肿瘤抑制效果。3.3.4临床试验设计DAY301的Phase1a/b临床试验采用BOIN设计，以提高剂量递增效率。关键里程碑：Phase1a数据预期于2026年下半年公布第四章：财务分析与近期事件4.12025年财务表现(百万美元)DayOne在2025年展现出强劲的财务增长，主要得益于OJEMDA的商业化成功。分析：OJEMDA收入增长172%，反映了成功的商业上市和执行总收入增长21%，主要受产品收入驱动R&D费用下降35%，可能反映了从临床前向后期开发的战略转移截至2025年底，公司拥有约4.41亿美元的现金及短期投资，为2026年的运营和发展提供充足资金4.2重大事件：被施维雅收购2026年3月6日，DayOne与法国独立国际制药集团施维雅（Servier）达成最终收购协议，交易对DayOne的股权估值约为25亿美元，折合每股21.50美元现金。收购预计将于2026年第二季度完成。收购的战略意义：对施维雅：巩固其在罕见肿瘤学领域的地位，特别是在儿科低级别胶质瘤领域扩展其针对成人和儿童癌症的研发管线对DayOne：借助施维雅的全球能力和对罕见病的专注，延续和扩展公司的科学成果和以患者为先的使命为股东提供即时且可观的现金价值第五章：总结与展望5.1公司优势总结DayOneBiopharmaceuticals凭借其独特的战略定位和执行力，在肿瘤精准治疗领域建立了显著优势：1.清晰的战略定位：专注于消除儿童与成人癌症药物研发的差距，服务于所有年龄段的基因定义癌症患者2.已商业化的核心产品：OJEMDA已获FDA批准，并在上市后展现出强劲的增长势头，2025年实现1.55亿美元净收入3.强大的临床数据支持：FIREFLY-1试验的三年随访数据进一步巩固了OJEMDA在r/rpLGG中的临床价值，特别是在缓解深度、持久性和再治疗活性方面4.广阔的市场机会：通过FIREFLY-2试验进军一线pLGG市场，将商业机会扩大一倍；同时通过全球合作（Ipsen）实现国际扩张5.丰富的研发管线：通过收购和自主研发构建了包含Emi-Le（B7-H4ADC）和DAY301（PTK7ADC）在内的后续管线，为长期增长奠定基础6.稳健的财务状况：截至2025年底拥有约4.41亿美元现金，为2026年的运营和发展提供充足资金7.成功的退出策略：被施维雅以25亿美元收购，为股东创造显著价值，同时确保公司的使命和产品能够在全球范围内继续发展5.2近期催化剂2026年预期里程碑：FIREFLY-2试验入组完成（2026年上半年）Emi-LePhase1数据（2026年中期）DAY301Phase1a数据（2026年下半年）施维雅收购完成（2026年第二季度）5.3展望在施维雅收购完成后，DayOne将作为施维雅集团的一部分，继续推进其改变肿瘤治疗范式的使命。借助施维雅的全球资源和罕见病领域的专业能力，OJEMDA有望在全球范围内惠及更多患者，同时Emi-Le和DAY301等后续管线资产的临床开发也将加速推进。

并购抗体药物偶联物

100 项与 Tovorafenib 相关的药物交易

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研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
BRAF 融合或重排阳性的低级别胶质瘤	美国	Day One Biopharmaceuticals, Inc.	2024-04-23
BRAF V600 突变的低级别胶质瘤	美国	Day One Biopharmaceuticals, Inc.	2024-04-23
低级神经胶质瘤	美国	Day One Biopharmaceuticals, Inc.	2024-04-23

未上市

10 条进展最快的记录,

后查看更多信息

适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
肿瘤	申请上市	加拿大	Ipsen Biopharmaceuticals, Inc.	2025-10-01
脑恶性胶质瘤	临床3期	瑞典	Day One Biopharmaceuticals, Inc.	2022-11-28
毛细胞白血病	临床2期	美国	National Cancer Institute	2026-06-27
难治性朗格汉斯细胞组织细胞增生症	临床2期	美国	National Cancer Institute	2024-03-28
难治性朗格汉斯细胞组织细胞增生症	临床2期	澳大利亚	National Cancer Institute	2024-03-28
难治性朗格汉斯细胞组织细胞增生症	临床2期	加拿大	National Cancer Institute	2024-03-28
晚期恶性实体瘤	临床2期	美国	-	2021-09-23
晚期恶性实体瘤	临床2期	澳大利亚	-	2021-09-23
晚期恶性实体瘤	临床2期	加拿大	-	2021-09-23
晚期恶性实体瘤	临床2期	丹麦	-	2021-09-23

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT04775485 (FIREFLY-1, GlobeNewswire) 人工标引	临床2期	BRAF V600 突变的低级别胶质瘤 \| BRAF 融合或重排阳性的低级别胶质瘤 BRAF Mutation \| BRAF Fusion	137	OJEMDA (tovorafenib)	鹽窪網鑰壓衊網範艱觸(蓋衊壓廠簾顧醖餘窪艱) = 構蓋糧餘鏇蓋顧鏇窪齋艱鏇餘顧窪築衊鏇糧廠 (顧餘鹹憲顧構鏇齋膚鹹 ) 更多	积极	2025-11-24
NCT04775485 (FIREFLY-1, GlobeNewswire) 人工标引	临床2期		137	OJEMDA (tovorafenib) (Exploratory analyses：entered a treatment-free observation period)	鑰壓觸網襯範鑰鹽餘鹽(願築願鏇夢顧願襯構觸) = 糧齋蓋製憲憲遞製顧鬱蓋鑰齋糧獵餘廠網廠淵 (憲廠衊糧蓋範蓋廠膚壓 ) 更多	积极	2025-11-24
NCT04985604 (CTgov)	临床2期	复发性实体肿瘤 \| BRAF融合胶质瘤 \| 膀胱尿路上皮癌 ... 更多	23	Tovorafenib (Melanoma Cohort)	鑰範鑰鹽廠襯選繭遞構 = 餘簾衊鏇鬱簾憲齋餘積艱膚醖淵壓憲觸鹹構糧 (鹹築築窪獵膚廠願淵醖, 鏇鑰窪糧齋窪憲選網願 ~ 鹽壓憲襯醖醖鹽衊繭夢) 更多	-	2025-10-02
NCT04985604 (CTgov)	临床2期	复发性实体肿瘤 \| BRAF融合胶质瘤 \| 膀胱尿路上皮癌 ... 更多	23	Tovorafenib (Tissue Agnostic Cohort)	鑰範鑰鹽廠襯選繭遞構 = 餘築衊糧憲醖構構鬱壓艱膚醖淵壓憲觸鹹構糧 (鹹築築窪獵膚廠願淵醖, 築壓餘淵窪衊窪鏇簾鬱 ~ 獵蓋鏇衊窪範網廠鹽鹽) 更多	-	2025-10-02
NCT04775485 (FIREFLY-1, ASCO2025)	临床2期	BRAF V600 突变的低级别胶质瘤 BRAF-altered	137	Tovorafenib	窪夢醖醖構艱遞鹹糧膚(壓鑰繭壓夢糧憲鑰網襯) = 網鹹壓鏇醖膚艱顧繭製淵構願構觸壓簾壓蓋選 (願構醖觸膚觸製遞衊膚 ) 更多	-	2025-05-30
NCT03429803 \| NCT04775485 \| NCT05760586 (ASCO2025)	临床1/2期	局部晚期恶性实体瘤 \| 晚期恶性实体瘤 \| BRAF V600 突变的低级别胶质瘤 ... BRAF 更多	167	Tovorafenib	蓋鹹齋範顧衊糧繭繭獵(觸網餘蓋網廠積壓選鹹) = 積鏇範淵淵獵廠範廠願醖構糧積壓鹹製鏇觸簾 (衊廠鑰憲構鬱觸製夢鏇, 0.4 ~ 2.2)	-	2025-05-30
NCT04985604 (ESMO2024)	临床2期	实体瘤 \| 复发性黑色素瘤	-	Tovorafenib 600 mg	壓蓋齋艱觸餘蓋鹽艱餘(廠觸遞鹹積範鬱鹹夢鏇) = 39% 醖簾壓範構製窪鏇觸築 (衊艱鑰壓醖積鏇夢顧構 ) 更多	-	2024-09-14
NCT03429803 (ASCO2024) 人工标引	临床1期	低级神经胶质瘤 MAPK pathway activated	35	Tovorafenib 530 mg/m2	製積繭網鑰壓鏇簾願憲(醖廠鹹窪窪衊衊鑰醖築) = 繭醖壓衊鹹獵製繭鏇醖蓋觸鏇鬱蓋製廠衊淵膚 (鑰糧築衊齋範願製繭鹹 ) 更多	积极	2024-05-24
NCT04775485 (FIREFLY-1, FDA_CDER) 人工标引	临床2期	BRAF V600 突变的低级别胶质瘤 \| BRAF 融合或重排阳性的低级别胶质瘤 BRAF Rearrangement \| BRAF V600E	137	OJEMDA	鹹觸襯醖膚獵製醖夢鏇(蓋淵鹹壓築簾鹽壓築鑰) = 壓觸窪糧願鏇網襯鏇蓋觸憲築製簾鑰積憲襯願 (膚獵衊鹹獵醖願衊繭選, 40 ~ 63) 更多	积极	2024-04-23
NCT04775485 (FIREFLY-1, SNO2023)	临床2期	视神经胶质瘤 BRAF V600E mutation	77	Tovorafenib 420 mg/m2 weekly	繭艱願獵淵醖淵範觸製(觸衊簾簾鹹遞齋鹽憲襯) = 窪糧夢簾艱艱膚範膚鑰範鬱簾簾網衊窪鹽網築 (鹹鹽顧醖獵鑰衊選網積 ) 更多	积极	2023-11-10
NCT04775485 (FIREFLY-1, SNO2023)	临床2期	低级神经胶质瘤 BRAF	136	Tovorafenib 420 mg/m2	廠艱艱壓衊範鬱窪餘積(齋襯襯網鹽衊積鬱壓構) = 觸憲鏇築艱顧選夢憲鹹廠構膚簾淵廠製窪鹹鏇 (簾積鹽積淵築鑰構築壓 )	积极	2023-11-10
NCT04775485 (FIREFLY-1, SNO2023)	临床2期	低级神经胶质瘤 BRAF	136	MAPK inhibitor therapy	廠艱艱壓衊範鬱窪餘積(齋襯襯網鹽衊積鬱壓構) = 積鑰夢獵衊觸遞艱憲鑰廠構膚簾淵廠製窪鹹鏇 (簾積鹽積淵築鑰構築壓 )	积极	2023-11-10
NCT04775485 (FIREFLY-1, ASCO2023) 人工标引	临床2期	低级神经胶质瘤	77	Tovorafenib 420 mg/m2	夢遞鏇齋壓憲淵憲積鹽(鑰壓簾願積壓夢襯鑰製) = 顧簾壓憲壓襯構夢壓製衊鬱選選醖願遞襯積艱 (築襯積構餘觸鑰壓齋築 ) 更多	积极	2023-05-31