Tovorafenib

下面是2026年5月4日至2026年5月10日这一周国际头部药企（top30）的国际审批、合作授权、收并购、临床进展及财务业绩情况 本周主要内容包括： 国际审批方面，欧盟已批准百时美施贵宝的Sotyktu (deucravacitinib，酪氨酸激酶抑制剂)，用于活动性银屑病关节炎；中国对拜耳的asundexian（因子XIa抑制剂）用于预防缺血性卒中授予了优先审评资格；美国宣布将渤健的每周一次的lecanemab（Aβ单抗）用于阿尔茨海默症皮下注射剂申请的审查期限延长三个月 合作授权方面，优时比与英国癌症研究组织建立联盟，开发肿瘤抗体药物 收并购方面，罗氏达成协议，以7.5亿美元预付款收购PathAI，获得数字病理学技术；默沙东以67亿美元完成收购Terns Pharmaceuticals, Inc.，获得BCR::ABL1酪氨酸激酶抑制剂用于髓性白血病管线；拜耳以24.5亿美元达成收购Perfuse Therapeutics Inc.的协议，获得小分子内皮素受体拮抗剂管线，用于治疗青光眼和糖尿病性视网膜病变；优时比达成以预付款20亿美元收购Candid Therapeutics的协议，获得BCMA T细胞接合剂管线，用于自免疫疾病及炎症。 临床进展方面，强生在2026年视光与眼科研究协会年会上展示人工晶体及隐形眼镜产品数据；强生公布了网络Meta分析，比较了CAPLYTA（lumateperone，5-HT2A受体拮抗剂及D2受体部分激动剂）与aripiprazole (Abilify，阿立哌唑)，brexpiprazole (Rexulti)，cariprazine (Vraylar)，以及quetiapine XR (Seroquel XR，喹硫平缓释)用于抑郁症的效果；强生公布了Impella 5.5心脏泵用于左心室功能障碍心脏手术效果；强生公布了其OTTAVA机器人手术系统在Roux-en-Y胃旁路手术中的性能数据；强生公布了TREMFYA（guselkumab，古塞奇尤单抗，IL-23及CD64双作用单抗）在活动性肛周瘘管型克罗恩病数据；强生公布了JNJ-4804，IL-23和TNF-α联合抗体，用于溃疡性结肠炎和克罗恩病数据；默沙东在2026年消化病周年会上展示利生奇珠单抗（IL-23抑制剂）和乌帕替尼（JAK抑制剂），用于克罗恩病和溃疡性结肠炎数据；拜耳公布正电子发射断层扫描示踪剂碘124 evuzamitide对心脏淀粉样变性的诊断效果；礼来公布Omvoh(mirikizumab，IL-23p19抑制剂)，用于溃疡性结肠炎数据；武田制药公布针对原发性免疫缺陷病皮下注射20%人免疫球蛋白，与HYQVIA（10%皮下注射人免疫球蛋白的可比性数据；再生元公布Dupixent (dupilumab，度普利尤单抗，IL-4和IL-13抑制剂)针对嗜酸性食管炎的效果数据；Day One Biopharmaceuticals, Inc.，施维雅成员公司，完成tovorafenib（RAF抑制剂）用于低级别胶质瘤的临床患者招募。 详细情况如下。 国际审批方面：  百时美施贵宝：5月8日，百时美施贵宝宣布，欧盟委员会已批准Sotyktu (deucravacitinib)作为单一药物或与甲氨蝶呤联合使用，用于治疗成人活动性银屑病关节炎，适用于对先前的抗风湿疗法反应不佳或出现耐受性问题的患者。Sotyktu是每日一次口服的选择性酪氨酸激酶2抑制剂。批准基于POETYK PsA-1和POETYK PsA-2三期临床试验结果。按照美国风湿病学会标准的20分值（ACR 20，主要终点）以及最小疾病活动度（关键次要终点）的改善情况评估，使用Sotyktu均显著改善了疾病活动情况。通过健康相关生活质量36项简明健康调查表（SF-36）评估，使用Sotyktu治疗患者在第16周时，其SF-36体能综合评分较安慰剂组有所改善（关键的次要终点指标），这种改善在POETYK关节型银屑病试验中一直持续到第52周。在POETYK PsA-1研究中，Sotyktu治疗组在第16周时，有54.2%患者达到ACR 20指标，安慰剂组为34.1%，在第52周时，治疗组有76.3%达到指标。而在POETYK PsA-2研究中，54.2%患者达到ACR 20指标，安慰剂组为39.4%。在第52周时，治疗组有71.9%达到指标。在POETYK PsA-1研究中，Sotyktu治疗组在第16周时，有24.7%患者达到ACR 50指标，安慰剂组为13.5%，在第52周时，治疗组有48.9%达到指标。而在POETYK PsA-2研究中，28.8%患者达到ACR 50指标，安慰剂组为16.3%。在第52周时，治疗组有47.0%达到指标。在POETYK PsA-1研究中，Sotyktu治疗组在第16周时，有11.6%患者达到ACR 70指标，安慰剂组为5.4%，在第52周时，治疗组有30.2%达到指标。而在POETYK PsA-2研究中，10.6%患者达到ACR 70指标，安慰剂组为5.4%。在第52周时，治疗组有30.0%达到指标。在POETYK PsA-1研究中，Sotyktu治疗组在第16周时，有19.0%患者达到最小疾病活动度指标，安慰剂组为10.2%，在第52周时，治疗组有40.7%达到指标。而在POETYK PsA-2研究中，25.6%患者达到最小疾病活动度指标，安慰剂组为14.7%。在第52周时，治疗组有48.3%达到指标。Sotyktu是口服型、选择性的酪氨酸激酶2抑制剂，选择性地靶向TYK2，调节白细胞介素（IL）-23、IL-12和1型干扰素（IFN）的信号传导，这些是参与斑块型银屑病和银屑病关节炎发病机制的关键细胞因子。  拜耳：5月7日，拜耳宣布，中国国家药监局药品审评中心已对其asundexian的上市许可申请授予了优先审评资格。申请基于III期OCEANIC-STROKE研究结果，旨在评估口服因子XIa抑制剂asundexian 50毫克每日一次的效果，与安慰剂相比，用于预防非心源性缺血性卒中或高危短暂性脑缺血发作患者在抗血小板治疗基础上发生的缺血性卒中。研究显示，单剂量50毫克的药物与抗血小板治疗联合使用，相比安慰剂组，降低了26%的缺血性脑卒中的发生率。同时，药物使用未增加ISTH（国际血栓与止血学会）定义的重大出血风险。  渤健：5月8日，卫材和渤健宣布，美国FDA已将每周一次的lecanemab皮下注射剂的补充生物制品许可申请的审查期限延长了三个月，该注射剂作为早期阿尔茨海默病治疗的起始剂量。Lecanemab为针对聚集的可溶性（原纤维）和不可溶性形式的β-淀粉样蛋白（Aβ）的单抗，其抗体成分是经过人源化改造的免疫球蛋白γ（IgG1）。 合作授权方面：  优时比：5月7日，优时比宣布，与英国癌症研究组织及其创新部门癌症研究前沿建立新的多项目战略联盟。此次合作将推进一系列新型肿瘤学研究候选药物的研发进程。联盟在2023年成功开展的多项项目合作基础上建立。已将两种抗体药物候选物推进至正在进行的临床试验阶段，目前，双方正将合作范围扩大至包括更早期的发现和临床前项目阶段，优时比将在任何开发阶段从其内部发现项目库中提名研发项目。每个入选的项目加入联盟后，将共同推进至发现和临床前开发阶段，之后英国癌症研究中心药物开发部门将负责为每个候选药物设计、准备和执行一期/二期临床试验。研发费用将共同承担。优时比保留对所有加入的项目的进一步开发和商业化的独家权利，而癌症研究中心将获得基于成功情况的阶段性付款和特许权使用费。 收并购方面：  罗氏：5月7日，罗氏宣布，已达成最终合并协议收购PathAI。PathAI是总部位于美国的公司，专注于数字病理学及基于人工智能技术，服务于病理实验室和生物制药行业。此次收购基于罗氏与PathAI于2021年建立的成功合作关系，并在2024年进一步扩大，包括开发基于人工智能的伴随诊断算法。交易完成后，被收购实体将成为诊断部门的一部分。数字病理学能够从显微镜载玻片上的实体组织中生成高分辨率的数字图像，使病理学家能够利用人工智能工具来优化诊断流程，为患者提供更快的诊断结果。罗氏将预先支付7.5亿美元的价款，并额外支付最高可达3亿美元的阶段性付款。  默沙东：5月5日，默沙东宣布，已完成对Terns Pharmaceuticals, Inc.的收购，Terns主要管线TERN-701最近获得了美国FDA的突破性疗法认定，用于治疗慢性期、费城染色体阳性且未携带T315I突变的成人慢性髓性白血病患者，这些患者此前已接受过两种或更多种酪氨酸激酶抑制剂的治疗。此认定基于正在进行的1,2期CARDINAL试验的数据。TERN-701是新型的在研口服别构BCR::ABL1酪氨酸激酶抑制剂，其设计目的是与ABL琥珀酰口袋相结合。髓性白血病通常与费城染色体有关，为位于9号和22号染色体之间的易位，会致使BCR:：ABL1融合蛋白持续激活，从而促进癌症的生长。此次收购价格为每股53.00美元，总股权价值约为67亿美元。  拜耳：5月6日，拜耳和Perfuse Therapeutics Inc.宣布达成协议，拜耳将收购Perfuse。Perfuse致力于开展针对缺血性眼病治疗的研究。拜耳将获得PER-001相关权利。PER-001是小分子内皮素受体拮抗剂，目前正处于二期临床试验阶段，用于治疗青光眼和糖尿病性视网膜病变。内皮素是人体内最强的血管收缩剂，在青光眼、糖尿病性视网膜病变、年龄相关性黄斑变性和视网膜静脉阻塞等病症中会过度活跃。内皮素通过其在视网膜血管和神经视网膜细胞中表达的受体参与炎症和细胞死亡过程。PER-001眼内植入物是生物可降解的植入物，通过一次性使用、25号注射器注入眼内的玻璃体腔中，旨在提供PER-001的持续释放，实现便捷的给药方案。交易的总潜在价值最高可达24.5亿美元，包括3亿美元的预付款，以及额外开发、监管和商业里程碑付款。  优时比：5月3日，优时比宣布，已签署最终协议，将收购Candid Therapeutics。Candid是临床阶段生物技术公司，通过新型T细胞接合剂重新定义了自身免疫和炎症性疾病的治疗方式。Cizutamig是公司主要在研产品，针对自身免疫性疾病的潜在的BCMA T细胞接合剂药物。为双特异性抗体，针对浆细胞上的BCMA和T细胞上的CD3，能够通过T细胞介导的细胞毒性作用来攻击表达BCMA的浆细胞和B细胞。该药物特意设计以保持细胞毒性并限制细胞因子释放，已在超过100名多发性骨髓瘤和自身免疫性疾病患者中进行了临床试验，并且目前在超过10种自身免疫性疾病领域开展了多项临床研究。除了Cizutamig之外，Candid还在开发一系列具有差异化的多特异性T细胞接合剂产品，旨在通过深度、有针对性地清除免疫介导性疾病中的致病性B细胞群，实现免疫重置。优时比将预先支付20亿美元，并可能在未来支付2亿美元的阶段性款项。 临床进展方面：  强生：5月4日，强生在2026年视光与眼科研究协会年会上展示其产品数据。包括：TECNIS PureSee和TECNIS Odyssey人工晶状体的图像质量优势方面，临床前测试表明，TECNIS PureSee人工晶状体在实际使用环境中所具有的图像质量优势在很大程度上保持不变，即便存在典型的镜片倾斜和偏心情况（约5°和0.25毫米）；光学平台模拟测试表明，当前的标准人工晶状体在提供周边屈光性能方面是相似的，无论其制造商或镜片类型如何（包括单焦点、多焦点和广角视野人工晶状体），所测量的像差在人工晶状体术后眼睛中比在自然晶状体的眼睛中更高。数据还表明，一种潜在的新单焦点周边视觉人工晶状体设计能够将周边性能提升到自然晶状体眼睛的水平，同时保持与单焦点对照人工晶状体相同的中心视力，带来实际的好处，例如驾驶时更快的反应时间和更好的危险检测能力。在隐形眼镜方面，相关研究介绍了新的方法，用于比较软性隐形眼镜材料的性能，其依据是这些材料在保持水分方面的能力。该方法通过在40%的相对湿度条件下，对比不同隐形眼镜与纯盐水（无镜片）相比对水分蒸发的抑制程度，来衡量隐形眼镜的保湿效果。水分保持情况以0至100%的比例来表示。在20种市售的隐形眼镜材料（包括ACUVUE等）中，水分保持值范围从6%到72%不等，不同类型的隐形眼镜（如水凝胶与硅水凝胶）以及其他材料因素也存在差异。新的研究展示了适用强生ACUVUE Abiliti 1日型隐形眼镜24个月的持续效果。对佩戴隐形眼镜儿童进行调查，显示与现实世界中的对照组相比，近视发展程度明显更低。此外的研究还包括光学模拟，用于评估非同轴和双焦点镜片设计下的镜片内图像质量，以及对儿童软性隐形眼镜安全性的系统性综述。该综述发现，12岁及以下儿童的角膜浸润事件发生率低于成年人。  强生：5月4日，强生宣布网络Meta分析结果，比较CAPLYTA（lumateperone）与美国FDA批准的非典型抗精神病药物在成人重度抑郁症附加治疗中的疗效。分析基于10项随机临床试验数据。结果显示，相比其他治疗方案[aripiprazole (Abilify，阿立哌唑)，brexpiprazole (Rexulti)，cariprazine (Vraylar)，以及quetiapine XR (Seroquel XR，喹硫平缓释)]，疗效方面，CAPLYTA更具优势，基于来自安慰剂加抗抑郁疗法对照试验的间接比较得出的结论。还评估了安全性结果，与安慰剂加抗抑郁疗法相比，CAPLYTA未显示出有统计学意义的体重增加，并在某些耐受性指标上表现良好。这些数据在2026年神经科学教育协会春季大会中有所呈现。在四项评估指标中，CAPLYTA的疗效表现均优于其他治疗方案，且在所有评估的五个治疗节点中，其效果最大：与基线相比的MADRS（抑郁评定指标）变化平均差值为-4.71；MADRS应答优势比为2.33；MADRS缓解优势比为2.22；CGI-S（临床总体印象量表）与基线相比的变化为-0.60。安慰剂联合抗抑郁疗法相比，CAPLYTA在体重相关指标方面未显示出统计学意义上的体重增加，且在所有评估的治疗方案中，在体重相关指标上的表现最为出色：与基线相比的平均体重变化为-0.08；有临床意义的体重增加≥7%的患者比例优势比为0.41。CAPLYTA在平均体重变化方面有100%的优势概率。在所有评估的治疗方案中，CAPLYTA是唯一与安慰剂加抗抑郁疗法相当的能够降低静坐不能风险的药物，优势比为3.78；其余四种评估的治疗方案显示出比安慰剂加抗抑郁疗法更高的静坐不能风险。在所有评估的治疗方案中，嗜睡风险均高于安慰剂加抗抑郁疗法，CAPLYTA优势比为5.90；在两两比较中，CAPLYTA与两种治疗方案的风险相当，而相比另外两种治疗方案，风险则更高。CAPLYTA的作用机制尚不明确，但其疗效可能是通过中枢5-羟色胺5-HT2A受体的拮抗作用以及中枢多巴胺D2受体的部分激动作用共同实现的。  强生：5月4日，强生公布了针对美国患者的新型单臂试验结果，评估了在患有严重左心室功能障碍的成年患者接受心脏手术时，使用Impella 5.5心脏泵进行支持的效果。IMPACT数据表明，术后效果良好，且在患者脱离体外循环前启动Impella 5.5支持相关的设备相关事件发生率较低。接受高风险心脏手术的患者，尤其是左心室射血分数（LVEF）≤35%的患者，可能会面临较大的围手术期风险，包括死亡、肾衰竭、中风以及术后心肌梗死后的心源性休克。在这个高风险手术队列中，IMPACT研究证明了在伴有严重心室功能减退的非休克心脏手术患者中计划使用Impella 5.5的安全性和可行性。此次试验数据在美国胸外科协会年会上公布。  强生：5月5日，强生公布了其OTTAVA机器人手术系统的首次临床研究结果，评估在Roux-en-Y胃旁路手术中的性能。研究结果已在2026年美国代谢与减重外科协会年会上公布。在包含30名患者的研究组中，在术后30天内达到了主要的安全性和有效性指标，研究人员在OTTAVA上完全通过机器人技术完成了所有操作，未转为非机器人手术方式。术后30天的平均体重减轻量为30磅。这些数据和其他数据被用于向美国FDA提交申请，以申请De Novo认定，针对的适应症涵盖上腹部多个外科手术，如胃旁路术、胃袖状切除术、小肠切除术和食管裂孔疝修复术。  强生：5月5日，强生公布了FUZION研究的阶段性结果，评估TREMFYA（guselkumab，古塞奇尤单抗）在患有活动性肛周瘘管型克罗恩病的成年患者中的疗效。在第24周时，TREMFYA显示出显著更高的瘘管综合缓解率，即瘘管完全外部闭合以及磁共振成像上无液体积聚。与安慰剂组相比，TREMFYA表现更优。这些数据在2026年消化病周上展示。接受每8周100毫克TREMFYA治疗的患者中有28.3%实现了瘘管缓解，接受每4周200毫克TREMFYA治疗的患者为27.0%，而安慰剂组为10.3%。两种给药方案的治疗效果差异在统计学上具有显著意义。TREMFYA是完全人源化的双作用单抗，旨在通过阻断IL-23并与CD64结合（CD64是产生IL-23的细胞表面受体），从细胞源头中和炎症。  强生：5月5日，强生公布了两项研究DUET-UC和DUET-CD的2b期数据，评估JNJ-4804，针对白细胞介素-23（IL-23）和肿瘤坏死因子-α（TNF-α）的联合抗体疗法，用于治疗对全身性疗法无效的中重度活动性溃疡性结肠炎和克罗恩病患者。数据在2026年消化病周上展示。在第48周，JNJ-4804在多个临床和内镜检查指标方面，为具有高度耐药性且对两种或更多系统性治疗均无反应的患者群体带来了显著改善。DUET-CD研究中，针对克罗恩病，在总体人群中，JNJ-4804在第48周时显示出更高的临床缓解率（50.8%）和内镜反应率（38.1%），高于戈利木单抗（临床缓解率为25.4%，内镜反应率为19.8%）。JNJ-4804的相关比率在数值上也高于古塞奇尤单抗（临床缓解率为42.5%，内镜反应率为33.9%）。在患有克罗恩病且对两种或两种以上系统性治疗均未产生有效反应的高难治性患者群体中，与戈利木单抗和古塞奇尤单抗单药治疗以及安慰剂治疗相比，JNJ-4804在第48周时在多个临床和内镜指标方面显示出具有临床意义的改善。JNJ-4804的临床缓解率几乎是对照组最高值的两倍，在内镜反应率方面也高出60%以上。在DUET-UC研究中，针对溃疡性结肠炎，在总体人群中，JNJ-4804显示出优于戈利木单抗的临床缓解率。在第48周时，接受JNJ-4804治疗的患者中有41.0%达到临床缓解，而戈利木单抗组为11.5%，古塞奇尤单抗组为34.0%。在对两种或两种以上系统性治疗均未产生充分疗效的高难治性患者群体中，JNJ-4804在第48周时在多个临床和内镜指标方面相较于戈利木单抗和古塞奇尤单抗单药治疗以及安慰剂治疗显示出具有临床意义的改善，其临床缓解率比最接近的对照组高出近60%。戈利木单抗为全人源肿瘤坏死因子α单抗，古塞奇尤单抗为阻断IL-23并与CD64结合的双作用单抗。  默沙东：5月7日，默沙东宣布，在最新一期的《科学》期刊上发表了在研口服PCSK9抑制剂enlicitide decanoate的大规模合成过程的研究报告。该合成过程采用了定制酶。文中详细介绍了利用一系列能够促进肽片段形成、连接以及大环化反应的酶来实现生物催化组装过程。结合使用结晶法进行高效的提纯，使得能够生产出通过传统合成方法无法实现的产品。所述方法为大规模开发复杂的环状肽治疗药物提供了参考途径。Enlicitide为在研口服型PCSK9抑制剂。其设计原理与目前获批的单克隆抗体注射型PCSK9抑制剂相同，能够与PCSK9结合，并抑制PCSK9与低密度脂蛋白受体的相互作用。PCSK9在胆固醇平衡过程中起着关键作用，通过调节低密度脂蛋白受体的水平来实现这一功能，而低密度脂蛋白受体负责将胆固醇摄入细胞内。抑制PCSK9的作用在于阻止PCSK9与低密度脂蛋白受体的相互作用。细胞表面可用于清除血液中低密度脂蛋白胆固醇的低密度脂蛋白受体数量就会增多。  艾伯维：5月5日，艾伯维宣布，将在2026年消化病周年会上展示其胃肠疾病治疗产品利生奇珠单抗和乌帕替尼的最新研究成果。克罗恩病患者使用Risankizumab（利生奇珠单抗）的真实世界数据方面，ASPIRE-CD研究中，对患有中度至重度活动性克罗恩病的成年患者使用利生奇珠单抗治疗的52周随访结果显示，腹痛、排便紧迫感和稀便等症状得到了迅速且持续的改善。在有外周关节炎和皮肤疾病表现的患者中，分别有25%和46%的患者在第52周报告症状得到缓解。到第52周时，皮质类固醇的使用比例从基线时的34%降至7%，非处方药物的使用比例从基线时的72%降至49%。生活质量的改善方面，根据治疗后健康生活质量（HRQL）和治疗满意度的分析中，77%的患者在第52周时报告生活乐趣有所提升。此外，患者的一般健康状况得到了改善，包括性健康的改善以及工作生产力和日常活动水平的提高，这些改善在开始使用利生奇珠单抗一年后显现出来。所有患者对克罗恩病治疗的总体满意度均有所提高（从基线时的50%提升至第52周时的近87%），其中在第52周仍接受利生奇珠单抗治疗的患者满意度更高（达92%）。治疗持续性方面，基于美国理赔数据的实证研究分析了患有克罗恩病且开始使用新型生物疗法的患者在24个月内更换治疗方案的比率。研究发现，利生奇珠单抗的更换率为14%，乌司奴单抗为21%，维得利珠单抗为30%，英夫利昔单抗为33%，阿达木单抗为36%。这种模式在初次使用生物制剂的患者中也有所体现。在真实医疗环境中进行的生物制剂剂量递增与转换到乌帕替尼治疗的对比研究中，对美国理赔数据的回顾性分析发现，在接受生物制剂治疗的克罗恩病或溃疡性结肠炎患者中，那些转换为使用乌帕替尼治疗的患者，其住院几率比继续增加生物制剂平均每周剂量的患者低31%，急诊就诊几率低26%。治疗肛周瘘管型克罗恩病患者的研究中，在患有肛周瘘管型克罗恩病的患者中，在两项3期临床试验中，对乌帕替尼45毫克治疗有反应的患者被重新随机分配，接受乌帕替尼（15毫克或30毫克）或安慰剂的维持治疗，持续52周。在这一事后分析中，接受乌帕替尼治疗的患者在52周内均显示出内镜改善情况，无论瘘管反应如何，此结果通过克罗恩病简单内镜评分（SES-CD）的降低得以体现。这些患者中的大多数对抗肿瘤坏死因子治疗均无充分反应。SKYRIZI（利生奇珠单抗）是白细胞介素-23（IL-23）抑制剂，通过选择性地与p19亚基结合来阻断IL-23。IL-23是参与炎症过程的细胞因子，被认为与多种慢性免疫介导性疾病有关。RINVOQ（乌帕替尼）是由艾伯维科学家发现并研发的药物，是酪氨酸激酶抑制剂，对JAK-1的抑制效力明显高于JAK-2、JAK-3和TYK-2。  拜耳：5月7日，拜耳宣布，其在研正电子发射断层扫描示踪剂碘124 evuzamitide在针对疑似患有心脏淀粉样变性患者的III期临床试验中达到了主要指标。III期REVEAL研究，证明了碘124 evuzamitide在诊断心脏淀粉样变性方面，达到了敏感性（即测试识别患有该病症个体的能力）和特异性（即测试识别未患有该病症个体的能力）的首要终点，这些指标基于视觉扫描解读来评估心脏淀粉样变性的诊断情况。124 evuzamitide是拜耳从Attralus, Inc.收购的两种在研淀粉样蛋白放射性示踪剂之一。该化合物还被称为AT-01。  礼来：5月5日，礼来的新长期数据表明，患有中度至重度活动性溃疡性结肠炎的患者在接受Omvoh(mirikizumab)治疗后，通过连续四年治疗实现了疾病的持久清除。在 LUCENT-3研究中，一年时达到疾病清除的患者中，有63.5%在四年时仍保持该状态。即使采用最严格的衡量标准，除了症状缓解、组织学缓解外，还需达到内镜正常化，在一年内达到该状态的患者中，有61.3%在四年后仍能保持。这些结果将在消化疾病周上公布。Omvoh为白介素-23p19（IL-23p19）抑制剂。针对白介素-23 的p19亚基，并抑制白介素-23通路。由于白介素-23通路过度激活所引起的炎症在炎症性肠病的发病机制中起着关键作用。  武田制药：5月4日，武田制药宣布，在针对原发性免疫缺陷病患者的2,3期TAK-881-3001临床试验中，其主要指标已达成，表明试验用的TAK-881[皮下注射人免疫球蛋白（20%溶液）联合重组人透明质酸酶]与HYQVIA[人免疫球蛋白输注（10%）联合重组人透明质酸酶]，在药代动力学方面具有可比性。此外，次要指标显示，TAK-881，其安全性、疗效和耐受性特征与已确立的10%皮下注射人免疫球蛋白（联合透明质酸酶）相当。这些发现支持了TAK-881有可能以比HYQVIA少一半的剂量为患者提供所需的免疫球蛋白，缩短输注时间，同时为患者提供灵活的，至多每月一次的给药方案。研究达到了其主要指标，两者暴露量方面是相当的。在稳态下，一个给药间隔内的浓度时间曲线下面积的几何平均比值为99.67%。TAK 881的感染率和免疫保护效果与HYQVIA相当，且保护性免疫球蛋白G水平在整个研究过程中始终保持稳定。TAK-881由一瓶20%的免疫球蛋白和一瓶Halozyme公司的重组人透明质酸酶（rHuPH20）组成。免疫球蛋白是从人体血浆中提取的，能够维持人体的免疫系统。TAK-881通过皮下注射的方式注入脂肪层的皮下组织中，透明质酸酶有助于免疫球蛋白的分散并增加其在皮下组织中的吸收，能够在给定的注射部位注入更大的剂量。  再生元：5月5日，再生元和赛诺菲公布了REMODEL 4期试验结果，显示在患有嗜酸性食管炎的成年患者中，Dupixent (dupilumab，度普利尤单抗)在第24周时在食管扩张能力（衡量食管功能的一项指标）以及食管相关的结构变化方面，均显示出显著且具有临床意义的改善，相较于安慰剂组表现更优。这些新数据于2026年消化病周会议上展示。在试验中，在第24周时，度普利尤单抗改善了食管的扩张能力：与基线相比，食管扩张平台值提高了1.28毫米，而安慰剂组的改善值为-0.01毫米，这是主要终点指标。表示与基线相比，改善了9%，这是关键的次要终点指标。度普利尤单抗减少了与食管相关的疾病结构变化：与基线相比，通过EREFS（从0到18的衡量表）评估异常内镜检查结果，减少了4.89个点[评估食管水肿（肿胀）、环（瘢痕组织带，使食管变窄）、渗出物（指示炎症的白色斑块）、沟槽（指示受损内膜的垂直沟槽）和狭窄的组合指标]，安慰剂组为0.07个点的增加。度普利尤单抗改善了组织学：与基线相比，疾病严重程度和范围分别降低了0.89分和0.80分，而安慰剂组的相应降幅分别为0.18分和0.14分。组织学缓解率提高：59%的患者达到了峰值食管上皮内计数≤6个嗜酸性粒细胞/高倍视野，而安慰剂组仅为4%。此外，78%的患者达到了峰值食管上皮内计数<15个嗜酸性粒细胞/高倍视野（也似乎嗜酸性食管炎的阈值），而安慰剂组仅为4%。度普利尤单抗是利用再生元的专有VelocImmune技术研发而成，是全人源单抗，能够抑制白细胞介素-4（IL-4）和白细胞介素-13（IL-13）通路的信号传导，且并非免疫抑制剂。  施维雅：5月8日，Day One Biopharmaceuticals, Inc.，施维雅成员公司，宣布已顺利完成FIREFLY-2临床试验的患者招募工作。评估tovorafenib相比标准治疗，在6个月至25岁低级别胶质瘤患者一线治疗的效果。Tovorafenib（在美国为 OJEMDATM）是针对突变型BRAF V600、野生型BRAF以及野生型CRAF激酶的II型RAF酶抑制剂。 财务业绩及股息发放方面：  辉瑞：5月5日，辉瑞宣布，其2026年第1季度实现营业收入144.51亿美元，相比去年同期增长5%。  礼来：5月4日，礼来宣布，2026年第二季度每股普通股将派发1.73美元的股息。将于2026年6月10日支付给截至2026年5月15日营业结束时的在册股东。  诺和诺德：5月6日，诺和诺德宣布，其2026年第1季度实现营业收入968.23亿丹麦克朗，相比去年同期增长24%。  吉利德：5月7日，吉利德宣布，其2026年第1季度实现营业收入69.60亿美元，相比去年同期增长4%。  晖致：5月5日，晖致宣布，其季度股息为每股0.12美元。将于2026年6月17日支付给截至2026年5月22日营业结束时的在册股东。  晖致：5月7日，晖致宣布，其2026年第1季度实现营业收入35.17亿美元，相比去年同期增长8%。  福泰制药：5月4日，福泰制药宣布，其2026年第1季度实现营业收入29.869亿美元，相比去年同期增长8%。

FIREFLY-2 is the largest study ever conducted in front-line pLGG Trial aims to extend OJEMDA's indication beyond relapsed/refractory setting to address significant unmet need; topline data expected by mid-2027 BOSTON, May 8, 2026 /PRNewswire/ -- Day One Biopharmaceuticals, Inc., now part of Servier Group, today announced that it has completed enrollment in the FIREFLY-2 clinical trial, which is evaluating the efficacy, safety and tolerability of tovorafenib vs standard of care chemotherapy in the front-line setting of therapy for patients aged 6 months to 25 years with low-grade glioma. The trial is being conducted in collaboration with the European Society for Paediatric Oncology (SIOPe) Brain Tumor Group LOGGIC Consortium (LOGGIC). Tovorafenib, known as OJEMDATM, is currently indicated for treatment of patients 6 months of age and older with relapsed or refractory pediatric low-grade glioma (LGG) harboring a BRAF fusion or rearrangement, or BRAF V600 mutation. "Reaching full enrollment in this trial is a critical step toward our goal of establishing OJEMDA as standard of care across all lines of therapy for individuals with BRAF-altered pLGG. By moving earlier in the treatment journey, we aim to intervene when we can have the greatest impact on the burden of this challenging cancer," said Elly Barry, M.D., Chief Medical Officer at Day One, now part of Servier Group. "Success in this study would not only further validate the efficacy and safety profile of OJEMDA, but also fundamentally evolve the pLGG treatment paradigm, and potentially establish a new standard of care for patients newly diagnosed with pLGG, the most common brain tumor afflicting children." FIREFLY-2 is a Phase 3, global, randomized, multicenter, open-label study to evaluate the efficacy, safety, and tolerability of monotherapy tovorafenib, an oral, Type II RAF inhibitor, in patients ages 6 months to 25 years with RAF-altered pLGG requiring first-line systemic therapy. It is being conducted at approximately 140 sites across the U.S., Canada, Europe, Australia, South America, Middle East and Asia, and in just over three years has enrolled approximately 400 participants who are receiving either tovorafenib once weekly or one of four standard of care (SoC) chemotherapy regimens. "Completing enrollment in FIREFLY-2 is a powerful early signal of momentum. It reflects what's possible when we bring together deep scientific expertise, a patient-first culture, and the scale to execute globally," said David K. Lee, CEO of Servier Pharmaceuticals. "So soon after Servier's acquisition of Day One, this milestone reinforces our conviction that joining forces was the right decision for patients and for our oncology strategy. As we aim to accelerate the development of targeted medicines and advance them with the rigor, speed and reach needed to make a meaningful difference, we hope this study helps unlock the potential to improve outcomes for children living with pediatric low-grade glioma." The primary endpoint of the trial is overall response rate (ORR), including duration of response (DOR), based upon Response Assessment in Pediatric Neuro-Oncology Low-Grade Glioma (RAPNO-LGG) criteria, with key secondary endpoints including progression-free survival (PFS) and event-free survival (EFS) per RAPNO-LGG, time to next treatment (TTNT), overall survival (OS) and other measures, including patient-reported outcomes. The primary analysis is expected to occur approximately 12 months after the last patient is enrolled; preliminary insights are expected to be available in 2027. More information on the trial can be found at The FIREFLY-2 Trial - Day One Clinical Trials or . Media Contact Darby Malkin [email protected] About tovorafenib Tovorafenib (known as OJEMDATM in the U.S.) is a Type II RAF kinase inhibitor of mutant BRAF V600, wild-type BRAF, and wild-type CRAF kinases. Tovorafenib is indicated for the treatment of patients 6 months of age and older with relapsed or refractory pediatric low-grade glioma (LGG) harboring a BRAF fusion or rearrangement, or BRAF V600 mutation. This indication is approved under accelerated approval based, in part, on response rate and duration of response according to multiple response assessment criteria: Response Assessment in Neuro-Oncology High-Grade Glioma (RANO-HGG) criteria, Response Assessment in Pediatric Neuro-Oncology Low-Grade Glioma (RAPNO LGG) criteria, and Response Assessment for Neuro-Oncology Low-Grade Glioma (RANO LGG) criteria. Continued approval for this indication may be contingent upon verification and description of clinical benefit in a confirmatory trial(s). Tovorafenib was granted Breakthrough Therapy and Rare Pediatric Disease designations by the FDA for the treatment of patients with pLGG harboring an activating RAF alteration, and it was evaluated by the FDA under priority review. Tovorafenib has also received Orphan Drug designation from the FDA for the treatment of malignant glioma and from the European Commission for the treatment of glioma. Please see full prescribing information including important safety information about OJEMDA at . About Pediatric Low-Grade Glioma Pediatric low-grade gliomas (pLGG) are the most common brain tumor with an estimated US incidence of 1,100 and Europe incidence of 700 children per year who are eligible for front-line systemic therapy.i, ii BRAF is the gene most commonly altered in pLGG, which includes two primary types of BRAF alterations – a BRAF gene fusion and BRAF point mutation. These BRAF alterations account for >50% of pLGG cases worldwide and prior to the introduction of OJEMDA, there were no approved treatments for people with pLGG driven by BRAF fusions.i, iii Pediatric low-grade gliomas can be chronic and relentless, with patients suffering profound side effects from both the tumor and the treatment, which may include chemotherapy and radiation. These side effects can impact their life over the long term, and may include motor deficiencies, vision loss, hormone deficiency and alterations in growth and development. Most children with pLGG will survive their cancer, but for the majority of those in whom a complete surgical resection is not possible, these tumors tend to recur frequently throughout childhood, necessitating multiple treatments. The cumulative toxicity of numerous therapies, along with the damage caused by multiple episodes of tumor progression, take a significant toll on the children and their families. About Servier in Oncology Servier is a global leader in oncology, governed by a non-profit foundation. Servier approaches innovation with a long-term vision, free of influence from fiduciary responsibilities. Servier is the leader in IDH-mutant targeted therapies and devotes more than 65% of its research and development budget to Oncology. Servier aspires to advance more targeted therapies by identifying mutations and understanding how these mutations impact cancer and its progression. Servier believes we can serve more people by helping the right patients find the right treatment, at the right time. Servier takes a One Innovation Engine approach to R&D and is actively seeking alliances, partnerships and acquisitions at various stages of the portfolio. For more information about working with Servier to bring the promise of tomorrow to the patients it serves, visit Servier.us. Important Safety Information Before taking or giving OJEMDA, tell your healthcare provider about all of your or your child's medical conditions, including if you: have bleeding, skin, or liver problems are pregnant or plan to become pregnant. OJEMDA can harm your unborn baby. Females who are able to become pregnant: You should use effective non-hormonal birth control (contraception) during treatment with OJEMDA and for 28 days after your last dose of OJEMDA. Males with female partners who are able to become pregnant should use effective non-hormonal birth control (contraception) during treatment with OJEMDA and for 2 weeks after your last dose of OJEMDA. are breastfeeding or plan to breastfeed. Do not breastfeed during treatment and for 2 weeks after your last dose of OJEMDA. Tell your healthcare provider about all the medicines you take, including prescription and over-the-counter medicines, vitamins, and herbal supplements. What should I avoid while taking OJEMDA? Limit the amount of time you spend in sunlight. OJEMDA can make your skin sensitive to the sun (photosensitivity). Use sun protection measures, such as sunscreen, sunglasses and wear protective clothes that cover your skin during your treatment with OJEMDA. What are the possible side effects of OJEMDA? OJEMDA may cause serious side effects, including: bleeding problems (hemorrhage) are common and can also be serious. Tell your healthcare provider if you have any signs or symptoms of bleeding, including: headache, dizziness or feeling weak coughing up blood or blood clots vomiting blood or your vomit looks like "coffee grounds" red or black stools that look like tar skin reactions, including sensitivity to sunlight (photosensitivity). OJEMDA can cause skin reactions that can become severe. Tell your healthcare provider if you get new or worsening skin reactions, including: rash bumps or tiny papules acne peeling, redness, or irritation blisters liver problems. Your healthcare provider will do blood tests to check your liver function before and during treatment with OJEMDA. Tell your healthcare provider right away if you develop any of the following symptoms: yellowing of your skin or your eyes dark or brown (tea-colored) urine nausea or vomiting loss of appetite tiredness bruising bleeding pain in your upper right stomach area slowed growth in children. Growth will be checked routinely during treatment with OJEMDA. The most common side effects of OJEMDA include: rash hair color changes tiredness viral infection vomiting headache fever dry skin constipation nausea acne upper respiratory tract infection OJEMDA may cause fertility problems in males and females, which may affect your ability to have children. These are not all the possible side effects of OJEMDA. Call your healthcare provider for medical advice about side effects. You may report side effects to FDA at 1-800-FDA-1088. You may also report side effects to Day One Biopharmaceuticals at 1-877-204-2820. Please see full Patient Information , including Instructions for Use for more information. Disclosures This release contains general information about the Servier Group and its entities (hereinafter "Servier and its Affiliates") and is intended for informational purposes only. The information is thought to be reliable; however, Servier and its Affiliates make no representation as to the accuracy or completeness of the information contained herein or otherwise provided and accept no responsibility or liability, in contract, in tort, in negligence, or otherwise, should the information be found to be inaccurate or incomplete in any respect. Servier and its Affiliates are not acting as an advisor to the recipient of this information, and the ultimate decision to proceed with any transaction rests solely with the recipient of this information. Therefore, prior to entering into any proposed transaction, the recipient of this information should determine, without reliance upon Servier or its Affiliates, the economic risks and merits, as well as the legal, tax, and accounting characterizations and consequences, of the transaction and that it is able to assume these risks. This statement also contains forward-looking statements that are subject to varying levels of uncertainty and risk. Investigational new drugs and indications are subject to further scientific and medical review and regulatory approval. They are not approved for use by the FDA. Any reliance placed on this document is done entirely at the risk of the person placing such reliance. The information contained in this document is neither an offer to sell nor the solicitation of an offer to enter into a transaction. The content of this document is a summary only, is not complete, and does not include all material information about Servier and its Affiliates, including potential conflicts of interest. To the maximum extent permitted by applicable laws and regulations, Servier and its Affiliates disclaim all representations, warranties, conditions and guarantees, whether express, implied, statutory or of other kind, nor does it accept any duty to any person, in connection with this document. Without prejudice to the generality of the foregoing, Servier and its Affiliates do not warrant or represent that the information or opinions contained in this document is accurate or complete. To the maximum extent permitted by applicable laws and regulations, Servier and its Affiliates shall not be liable for any loss, damage or expense whatsoever, whether direct or indirect, howsoever arising, whether in contract, tort (including negligence), strict liability or otherwise, for direct, indirect, incidental, consequential, punitive or special damages arising out of or in connection with this document, including (without limitation) any course of action taken on the basis of the same. The estimates, strategies, and views expressed in this document are based upon past or current data and information and are subject to change without notice. [i] Ryall S, et al. Acta Neuropathol Commun. 2020;8(1):30. [ii] Estimates of annual incidence and prevalence for addressable patient population in E.U. 4 + U.K. are based on Ipsen calculations from publicly available data (Eurostat, <25yo population; Global Burden of Disease 2019; Desandes et al. Incidence and survival of children with central nervous system primitive tumors in the French National Registry of Childhood Solid Tumors. Neuro Oncol. 2014 Jul;16(7):975-83. doi: 10.1093/neuonc/not309; Qaddoumi et al. Outcome and prognostic features in pediatric gliomas: a review of 6212 cases from the Surveillance, Epidemiology, and End Results database. Cancer. 2009 Dec 15;115(24):5761-70. doi: 10.1002/cncr.24663) [iii] Traunwieser T, et al. Neurooncol Adv. 2020;2(1):vdaa094. SOURCE Servier Pharmaceuticals 21% more press release views with Request a Demo